JPS5927900A - 固定化オリゴヌクレオチド - Google Patents

固定化オリゴヌクレオチド

Info

Publication number
JPS5927900A
JPS5927900A JP57138136A JP13813682A JPS5927900A JP S5927900 A JPS5927900 A JP S5927900A JP 57138136 A JP57138136 A JP 57138136A JP 13813682 A JP13813682 A JP 13813682A JP S5927900 A JPS5927900 A JP S5927900A
Authority
JP
Japan
Prior art keywords
group
oligonucleotide
compound
sepharose
derivative
Prior art date
Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
Granted
Application number
JP57138136A
Other languages
English (en)
Other versions
JPH0372639B2 (ja
Inventor
Kenichi Miyoshi
健一 三好
Toru Fuwa
不破 亨
Current Assignee (The listed assignees may be inaccurate. Google has not performed a legal analysis and makes no representation or warranty as to the accuracy of the list.)
Wakunaga Pharmaceutical Co Ltd
Original Assignee
Wakunaga Pharmaceutical Co Ltd
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Wakunaga Pharmaceutical Co Ltd filed Critical Wakunaga Pharmaceutical Co Ltd
Priority to JP57138136A priority Critical patent/JPS5927900A/ja
Priority to DE8383107730T priority patent/DE3373817D1/de
Priority to EP83107730A priority patent/EP0101985B1/en
Priority to CA000434126A priority patent/CA1202254A/en
Publication of JPS5927900A publication Critical patent/JPS5927900A/ja
Priority to US06/790,658 priority patent/US4667025A/en
Priority to US07/016,835 priority patent/US4789737A/en
Priority to US07/016,889 priority patent/US4820812A/en
Publication of JPH0372639B2 publication Critical patent/JPH0372639B2/ja
Granted legal-status Critical Current

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07HSUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
    • C07H21/00Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
    • YGENERAL TAGGING OF NEW TECHNOLOGICAL DEVELOPMENTS; GENERAL TAGGING OF CROSS-SECTIONAL TECHNOLOGIES SPANNING OVER SEVERAL SECTIONS OF THE IPC; TECHNICAL SUBJECTS COVERED BY FORMER USPC CROSS-REFERENCE ART COLLECTIONS [XRACs] AND DIGESTS
    • Y02TECHNOLOGIES OR APPLICATIONS FOR MITIGATION OR ADAPTATION AGAINST CLIMATE CHANGE
    • Y02PCLIMATE CHANGE MITIGATION TECHNOLOGIES IN THE PRODUCTION OR PROCESSING OF GOODS
    • Y02P20/00Technologies relating to chemical industry
    • Y02P20/50Improvements relating to the production of bulk chemicals
    • Y02P20/55Design of synthesis routes, e.g. reducing the use of auxiliary or protecting groups

Abstract

(57)【要約】本公報は電子出願前の出願データであるた
め要約のデータは記録されません。

Description

【発明の詳細な説明】 C11発明の背景 技術分野 本発明は、一定の長さのオリ−r(dN)の5′−末端
リン酸基にプルキレン基またはアリレン基を介してアミ
ン基が導入されたオリゴヌクレオチド誘導体、そのアミ
ン基の部分で担体と結合した固定化オリゴヌクレオチド
およびそれらの製造法に関する。
生化学の領域で、生体高分子を純化することは重要な研
究線順の一つであり、過去多数の研究者により多大の努
力が払われてきた。そのような目的に対しては、アフイ
ニテイクロマトグラフイー技術ならびにポリアクリルア
ミドゲルを主体とする電気泳動法が開発されて、賞用さ
れるに到っている。
生体高分子の多くは、特定の物質と特異的に結合ないし
相互作用する固有の性質をもっている。
アフイニテイクロマトグラフイーは、生体高分子のもつ
この生物学的識別の原理を巧妙に利用した方法といえる
このよりなアフイニテイ法が急速に発展しつつある今日
では、タンパク質、酵素はもとより核酸、脂質、ホルモ
ン、ビタミン、レセプターなどあらゆる生体物質の精製
、分離に広(活用されている。
とりわけ、核酸をリガンドと1−るアフイニテイクロマ
トグラフイーは、分子生物学的にも重要な核酸やタンノ
ξり質の単離をはじめとし゛〔、今後も広(応用される
と予想される。また、効率的な単離のためにもリガンド
と担体との架橋方法の開発が太いに興味のあることであ
る。
先行技術 このような観点から、核酸を結合させた担体を用いるア
フイニテイクロマトグラフイーの中では、オリ:i’ 
(dT )−セルロースまたはポリ(t・)−アガロー
スカラムを使って3′−末端にポリ(A)’!に含むR
NA ’(r単離するという方法が、最も広(利用され
ている( Ono、 M、、 Kondo、 T、、 
I(awakami 、 M、 :J、 Bioche
m、; 81 、941 (1977))。
ポリ(U)、ポリ(dA)−セルロースなどは、ヌクレ
オチrの塩基部分’1BrcNなどで活性化した担体と
結合させる方法であるため、多点で結合して安定である
という反面、親和活性に必要な塩基部分が担体との結合
に使われているので吸着能が弱められ木という難点があ
る( Lindberg、 U、。
Perison、 T、、 : Eur、J、 Bio
chem、、 31.246 (1972))。
また、オリ=r(aT)−セルロースなどは、DCC(
ジシクロへキシルカルゼイミド)など金用いズ、担体の
水酸基とオリゴヌクレオチドのリン酸基とを結合させて
いるといわれているが、非特異的な吸着を起こしたり、
吸着能に再現性を欠くという問題がある。
以上のようなヌクレオチドのホモポリマーを固定化した
例以外に、天然から得られたDNA k固定化した例が
二、三あるp’ (Anderson、 J、N、、 
Monahan。
J、J、、 OMalley、 B、W、: J、 B
lot、ehem、、 252.5789(1977)
)、一定の長さで任意の塩基配列金もつオリゴヌクレオ
チドを、特定の位置でのみ担体と結合させてその固定化
に成功したという例はかつて一件も報告されていない。
これらの状況から、任意の塩基配列をもつオリ2ヌクレ
オチド全特定の部位で担体と結合させることができれば
、その技術は固定化ヌクレオチドホモポリマーを利用し
たアフイニテイクロマトグラフイーによるmRNAの単
離精製ばかりでな(、特定な塩基配列をもつmRNAの
単離精製、さらには特異的塩基配列を認識する各種核酸
関連酵素類の精製、などにも利用できる可能性が考えら
れる。
なお、リガンドとしてモノまたはジ程度のヌクレオチP
を用いたアフイニテイ担体の研究も数多(行なわれ、そ
のうちいくつかのものは既に市販されている。しかし、
ヌクレオチドが直接またはスペーサを介して担体と結合
している部位は、はとんどその塩基部分である&λヌク
レオチドをその塩基部分以外で結合させるものもあるカ
リ)原料リガンドの合成に手間がかかるうえ、全合成に
わたりめんどうであるという難点をかかえている。
また、いずれの方法もオリゴヌクレオチドに用いること
はできない。
a) Lee、 C1Y、 、 Lappl 、 D、
A、 、 Wermuth、 B、、 Ever+se
J、、 Kaplan、 N、O,: Arch、 B
iochem、 Blophys、。
168、561(1974) Islwata、 K、 、 Yoghida、 Ho
: J、 Biochem、。
83、783(1978) 、特開昭52−25795号、同53−101396号
、同53−133283号および同55−36277号
各公報b) Jervls、 L、、 Pettit、
 N0M、: J、Chrematog、。
97、33(1974) Lamed、 Ro、 L@vln、 Y、、 Wll
chek、 M、: Biochem。
Blophys、Aeta、 304.231(197
3)Janski、 A、、 Olegon、 A、E
、: Anal、Biochem、。
71.471(1976) 〔1〕発明の概要 要旨 このような点から、本発明者らは、核酸の精製に有用な
、アフイニテイ樹脂にも利用することのできる、有用な
固定化オリゴヌクレオチドおよびその製造法を開発した
本発明者らは、既に同相合成法によって完全に精製され
たオリゴヌクレオチドを合成する方法を開発している。
そこで、本発明者らは同相合成法によって合成された目
的物と副生成物の5′−水酸基の保護基の違いに着目し
、目的物にのみ他の担体に結合できるような官能基を新
たに導入し、さらに選択的にこの部分で担体と結合させ
るという固定化の方法を見出した。
このような方法により、任意の配列を有するオリゴヌク
レオチドに特定な位置で担体を結合させた、固定化オリ
ゴヌクレオチドを効果的に合成することに成功した。
本発明は、アフイニテイ樹脂としても使用することがで
きる、固定化オリゴヌクレオチド並びにこの中間体とし
て使用することができる、複数のオ+Jj’ヌクレオチ
ド誘導体およびそれらの製造法に関する。
すなわち、本発明によるオリゴヌクレオチド誘導体は、
下式(2)、(4)および(5)で表わされるものであ
る。
また、本発明による下式(2)、(4)および(5)で
表わされるオリゴヌクレオチド合成法の製造法は、とれ
らを概念的にかつ総括的にいえば、化合物(1)ヲ化合
物(0)に反応させ、化合物(2)全生成させ、一方核
酸合成法により得られた化合物(3′)と、化合物(2
)の司′末端”リン酸の保護基R4に脱離させた誘導体
穴全縮合させて、化合物(4)全生成させ、これより保
護基金すべて脱離することにより化合物(5)を得る、
ことからなるものである。
HO(N’Px)mR3(0) R2−m−R’−opt            (1
)HO(N’PX)nN’0COR’       (
3’)R2−NH−g’−px(N’px)mR3(2
)R2−NH−R’−Px(N’PX)m+nN’0C
OR3(4)NH2−R”−?P(NP)m+nNOH
(5)P。
(ここで、令記号は下記の意味等)を持つ、N′ アシ
ル化(アシル基は、たとえば、低級脂肪族モノカルヂン
酸(02〜C4)からのもの、たとえば、アセチル基、
インブチリル基、または芳香族カルゼン酸からのもの、
たとえば、ベンゾイル基、アニソイル基)された、アデ
ニン(A)、グアニン(G)、シトシン(C)およびチ
ミン(T)からなる群より選ばれた塩基残基金もつヌク
レオシドのうち、リゼシド骨格の3′および5′の酸素
を除いたもの。たyし、mまたはm+n (後記)が2
以上の場合の複数のN′は、塩基部分および(または)
アシル部分について同一でも異なってもよい。
保護されていない上記塩基残基金もつヌクレオシドのう
ち、リゼシr骨格の3′および5′の酸素を除いたもの
。たgし、m+n(後記)が2以上の場合の複数のNは
、同一でも異なってもよい。
リン酸トリエステル結合、すなわち −0−P−0−(ROは置換されたフェニルRO 基) P リン酸ジエステル結合、すなわち 1 H R1直鎖ま−fは分岐鎖の二価炭化水素基、R2R3基
脱離の際安定であり、かつオリゴヌクレオチド部分が安
定なまま脱離できる置換基(たとえばトリフルオロアセ
チル基 (Tfa−) マタハo−ニトロフェニルスルフェニル
基(NPa−)など) R3他のすべての保護基が安定な条件で、容易に脱離さ
れて、末端のリン酸トリエステル結合を遊離のリン酸ジ
エステル結合とすることができる置換基(たとえば、シ
アノエチル基(CF)、)!・リクロロエチル基、ホス
ホロアミデート基等) R4通常のオリゴヌクレオチド合成法に用いられる3′
−末端水酸基保護基(−COR4)液相合成法におけば
低級アルキル基(たとえばメチル基)またはアリル基(
たとえばニトロベンジル基など)であり、また固相合成
法においてはスペーサを介したポリスチレンまたはポリ
アクリルアミド系樹脂などである。
R5通常のオリゴヌクレオチド合成法を用いることがで
きろ5′−末端水酸基の保護基(たとえば、置換または
非置換のトリチル基があげられる) mO〜40の整数(好ましくは、0〜20)n O〜6
の整数(好ましくは、1〜4))なお上記式中、Pまた
はP工あるいはHOまたは0のうちN′またはNあるい
はこれらを含むカッコの右側に位Iffするものはこの
ヌクレオシPの3′−水酸基に、左側に位置するものは
このヌクレオシドの5′−水酸基に1、それぞれ結合す
るものを表わす。
また、本発明による固定化オリゴヌクレオチドは、下式
(6)で表わされるものである。
本発明による下式(6)で表わされる固定化オリゴヌク
レオチドの製造法は、化合物(5)にセファロース全反
応させて、化合物(6)を得ることからなるものである
NH2−R’−P(NP)m+nNoH(s)〔セフ却
−ス)−NH−R1−p(Np)、、、NoH(6)〔
ここで、各記号は下記の意味を゛もつ、N、 N’、P
、P、R1、R25R3、R4、R5、mおよびnは前
記と同じである、 〔セファロース〕 アミン基と結合可能なセファロース
、たとえば、活性化CH−セファロース、+3rCN 
活性化セファロース、エポキシ化セファロース、および
AH−セファロースからなる群から選ばれたセファロー
ス〕 なお、本発明で使用する記号化された上記諸式のより具
体的な内容を、たとえば式(4)について示せば、下式
の通りである。
(たyし、ROはリン酸基金保護する置換基であり、通
常置換されたフェニル基、たとえば0−ニトロフェニル
基などが多く用いられる。BおよびB′は、塩基部分お
よび(または)アシル部分について同一または異なるア
シル化された塩基である。)効果 本発明によれば、一定の長さでしかも任意の塩基配列を
有するオリゴヌクレオチドを、特定の部位で担体に結合
させた、アフイニテイ樹脂としても有用な固定化オリゴ
ヌクレオチrt効果的に合成づ−ることかでき、さらに
従来の方法では得られなかった結合も本発明の手法金も
ってすれば良質の樹脂として合成可能になった。
これは、オリゴヌクレオチドと担体との結合における官
能基として、1級アミン基を導入したことによる。すな
わち、これによって下記の効果が実現されると考えられ
る。
1)オリげヌクレオチド中に存在する他の官能基(水酸
永、リン酸基および塩基部分のアミン基など)よりも反
応性が高い。
2)シたがって、脱保護したオリゴヌクレオチドの混合
物を精製せずに担体との縮合に用いても、反応条件等に
より選択的にこの部分でのみ結合させることができる。
またこの結果、固相法および液相法いかなる方法で合成
された、どのような塩基配列をもつオリゴヌクレオチド
をも固定化することが可能となった。
さらに、吸着活性を阻害する塩基部分での結合を避けた
ことにより、本発明により得られた固定化オリゴヌクレ
オチドは、すぐれた吸着能を有する。
したがって、従来のもの(オ!J:’(dT)−セルロ
ースおよびポリ(U)−アガロース)よりも、吸着能、
再現性、選択性および耐久性にすぐれた高良質のオリ−
?(dN)−セファロースが得られ、位置特異的な合成
法により、簡単な工程しかも効果的な架橋により、いか
なるオリザヌクレオチF″をも固定化することが可能と
なった。
本発明は合成可能な任意の塩基配列をもつオリゴヌクレ
オチド全担体に結合させた、固定化オリゴヌクレオチド
製造の一環として捉えることができ、この観点から固相
法により合成されたオリゴヌクレオチドから出発して、
固定化オリゴヌクレオチドに至る反応をその最適実施態
様に則して示せば第1図の通りである。
この反応スキーム中の記号の意味は、前記の通りおよび
下記の通りである。
MSNT  メシチレンスルホニトリルトリアゾリドT
MG−0棉rpvO,5M−テトラメチルグアノシン−
ビリジン−2−カルゼアミドキシメイトのジオキサン−
水(9:i)溶液 以下においては、この反応スキームに基いて具体的な化
合物(1)〜(6)について、この順序で説明を行なう
ものとする。
2、化合物(1) 化合物(1)は、式(1)で表わされる。
R2−Nu−R’ −0)((1) 化合物(1)は、ω−アミノアルコール(NH2−R1
−OH)のアミノ保護基としてR2を置換させることに
より得ろことができる。
R1は直鎖または分岐鎖の二価の炭化水素であり、アル
キレン基(C2〜020%好ましくはC2〜C12)ま
たはアリレン基(C4〜C20、好ましくはC2〜Cl
2)である。(υ−アミノアルコールとしては、C2〜
C12のものが市販されている。
R2は、後に示す化合物(2)におげろ、R3基(−C
E)の脱離条件(たとえばEt3N−Py−R201:
 3 : 1 )中、あるいはリン酸化の条件(たとえ
ば、py−1−メチルイミダゾール、py中DMAP 
(ジメチルアミノピリジン))中などで安定であり、さ
らに、  はオリゴヌクレオチPの部分を安定なまま脱
離できる保護基であればいい。
できることならば、オリザヌクレオチrの保護基の脱離
条件(たとえば濃アンモニア水)中で同時に除去するこ
とが可能である保護基であればさらに好都合である。
アミノ基の保護基である置換基R2の具体例としては、
濃アンモニア水で除去できるトリフルオロアセチル基、
および弱酸性またはメルカフトエタノールで除去できる
0−ニトロフェニルスルフェニル基、などがあげられる
3、化合物(2) (1)定義 化合物(2)は、式(2)で表わされる新規物質である
・R2−NH−R’−Px(N’PX)mR3(2)化
合物(2)の置換基の定義および好ましい具体例は、前
記した通りである。
(2)合成 化合物(2)は、下式(0)で表わされるオリゴヌクレ
オチド訪導体の5′−水酸基をリン酸化(たとえば、ホ
スホシトリアシリP、ホスホジクロリド、またはホスホ
ジペンゾトリアシリ)4を用いる)し、次いで化合物(
1)全縮合条件下(好ましくは1−メチル−イミダゾー
ル存在下)に反応させることにより得ることかでさる。
反応条件の具体例については、後記実験例を参照された
い。
HO(N′Px)mR3(0) 4、化合物(3) 化合物(3)は、式(3)で表わされる。
R5−0(N’PX)nN ’OCo R4(3)化合
物(3)は広い意味においては完全に保護されたオリゴ
ヌクレオチドであり、いかなる方法で合成されたもので
あるかは問わない。
化合物(3)においてオリゴヌクレオチPの3′末端は
カルダニル基を有していて、R4で保護されている。R
4としては、低級アルキル基、アリル基または通常の同
相合成法に用いられる、適当なスペー−(CH2) 2
CON)I(CH2) 2NH−CO−1−(CH2)
2CONI(((CJ(2)2N)I″1n−CH2−
1−(CI(2)2CO(NI((CH2)2CO″)
nNH−1−(CM、2)2CONI(CH2÷など)
をもつ担体(ポリスチレン誘導体、ポリアクリルアミド
誘導体など)などがある。とりわけ操作および処理が容
易であるということから、固相合成法によって得られる
第三の基(すなわち担体。ちなみに、第一の基は低級ア
ルキル基、第二の基はアリル基である)が好ましい。
オリゴヌクレオチドの5′末端のR5は、通常用いられ
る保護基である。一般的に置換または非置換トリチル基
(好ましくは・ジメトキシトリチル基)が用いられる。
5、化合物(4) (1)定義 化合物(4)は、式(4)で表わされる新規物質である
R2−NI(−R’−PX(N’Px)rn+nN’0
COR4(4)化合物(4)の置換基の定義および好ま
しい具体例は、前記した通りである。
(2)合成 化合物(4)は、化合物(2)のR3基および化合物(
3)のR5基をそれぞれ脱離させ、縮合剤の存在下で反
応させることにより得ることができる。
出発化合物(2)のR3基は容易に脱離される保護基で
あり、オリ2ヌクレオチ゛ドの3′−末端リン酸基PO
0(遊離の形)であってもよく、適当な塩の形であって
もよい。R3基は通常シアノエチル基が用いられ、塩の
場合の代表例は第三級アミン塩、たとえばトリエチルア
ンモニウム塩、である。
出発化合物(3)のR5が通常用いられるトリチル基で
ある場合は、脱離は酢酸またはZrBr2 /溶媒中で
行なわれるが、後者の方が好ましい。
縮合は、縮合剤の存在下に行なうことが好まl〜い。こ
の工程で使用することができる縮合剤の具体例としては
トシルクロリド、メシチレンスルホニルクロリド、メシ
チレンスルホニルテトラソリ)’ (MS’l”j’ 
) オよびメシチレンスルホニルニトロトリアゾリド(
MSNT )などが挙げられる。反応条件の具体例につ
いては、後記実験例を参照され6、化合物(5) (1)定義 化合物(5)は、式(5)で表わされる新規物質である
Nl2−R1−P (NP)、nNOH(5)化合物(
5)の置換基の定義および好ましい具体例は、前記した
通りである。
(2)合成 化合物(4)のCOR’基、R2基、塩基上のアシル基
およびリン酸トリエステル中の保護基(通常アリル基、
たとえば。−クロロフェニル基など)を、オリザヌクレ
オチドを安定なまま脱離させることにより得ることがで
きる。
Co R4基およびリン酸トリエステルキっ0−クロロ
フェニル基はTMG−0麩盟溶液を用いて脱離させるの
が好ましい。その他の保護基(R2基および塩基部分の
アシル基)もアルカリ処理(#アンモニア水)を行なう
ことにより脱離される。なお、TMG−0斧(ツ啓液は
、0.5 M TMG (テトラメチルグアノシン)−
Py(ピリジン)−2−カルゼアルドキシメイトのジオ
キサン−水(9:1)溶液、である。
R2がTfa−の場合は、アンモニア処理により充分脱
離されるが、NPs−の場合はさらにメルカプトエタノ
ニル処理が必要である。他の保護基を用いろ場合は、オ
リ2ヌクレオチ゛ド分が安定な限りで、さらに別の処理
を加えることも考えられる。
反応条件の具体例については、後記実験例を参照された
い。
7、化合物(6) (1)定義 化合物(6)は、式(6)で表わされる新規物質である
〔セファロース〕−N)I−R1−P(NP)、nNO
H(6)化合物(4)の置換基の定義および好ましい具
体例は、前記した通りである。
(2)合成 化合物(6)は、化合物(5)に〔セファロース〕を縮
合させることにより得られる。縮合剤は、結合させる〔
セファロース〕の種類によっては必要なことも不要なこ
ともある。
〔セファロース〕は、アミノ基と結合可能なものであれ
ばよい。具体的例は、活性化CH−セファロース、Br
CN活性化−セファロース、エポキシ化セファロース、
 CH−セファロースおよヒM(−セファロースなどが
上げられる。このうち、CH−セファロースまたは届−
セファロースを用いる場合は縮合剤(たとえばDCC)
の存在が必要である。
また、結合させるべき化合物(5)を考慮すれば、−級
アミン基とのみ選択的に反応する活性化CH−セファロ
ースが最も好ましい。
縮合は、通常の方法で行なわれる。反応条件の具体例に
ついては、後記実験例を参照されたい。
(3)結合量および吸着能の検定 化合物(5)とセファロースとの結合量は、セファロー
ス1mg あたりに結合した化合物(5)の量、または
吸着物質としてHOA13またはnoTt3t:用いて
吸着した量、をOD単位で示すことにする。
また、本発明により合成された化合物(6)と従来方法
で合成された担体〔オーリ−?(dT)−セルロースま
たはオリf(dA)−セルロース(共に市販品)〕と全
比較するため、同様の吸着実験も行なう。
化合物(6)の生成を確認する(すなわち、結合量を求
めろ)のと同様に、トリデカアデニル酸(HOAt3)
、トリデカチミジル酸(■IO′乃3)なと本発明によ
る5パ−末端リン酸基から延長したアミン基のな′いオ
リゴヌクレオチドのセファロースとの結合を調べること
は、結合位置を確定するうえで重要なことである。
この結果、化合物(6)は結合量0.060D/ mg
に近い値を示すものをも得ることができ、化合物(5)
は塩基配列を問わずすべてが結合可能であることがわか
る。また、アミン基をもたないオリゴヌクレオチドにお
ける担体との結合が全く行なわれていないことより、化
合物(5)はその塩基部分では全(結合せず、その−級
アミン基のみで結合していることもわかる。
一方、本発明者の実験によれば、市販の樹脂のうちオリ
ゴ(dT)−セルロースでは、0.010〜0.037
0D/mg  程度の吸着能が検定されたこともあった
が、再度の検定に際し豊現性のある値は得られていない
。また、オリゴ(dA)−セルロースには、はとんど吸
着能は存在しない(オリゴ(dT)−セルロースに比べ
てオリq (a人)−セルロースは良質のものがないこ
とが従来より知られているが、それがこの理由であると
解される)。
したがって、本発明の化合物(6)は、新たに開発した
スペーサの先端にある一級アミノ基でのみ担体と結合し
、それ以外での(塩基部分のアミノ基など)非特異的な
結合が全くな(、しかも合成可能ないかなる塩基配列を
もつオリゴヌクレオチドをも担体に結合させることがで
きる、非常に良質のアフイニテイ担体であることがいえ
る。
実施例 実施例1−1  (R1=Hex (すなわち(=C6
1112−)、R2=Tfaの場合) 1)試料 6−アミンヘキサノール  (1,17g、 10mm
ol )トリフルオロアセチルチオエチル(Tfa−S
Et)(1,80m1 、14.4mmol)ジオキサ
ン      (15ml) 2)合成 6−アミンヘキサノール(量は上記)をジオキサン(1
5ml)に溶解し、トリフルオロアセチルエチ/I/ 
(、Tft−’−spt ) (量は上記)を徐々に加
えて、室温にて一夜反応させる。反応後、濃縮し、残有
をエーテルに溶解し、水で3回抽出する。エーテル層を
乾燥(無水NIL2SO4)後、濃縮する。残渣にエー
テル全方えて溶解したのち、ペンタンを加先て結晶化さ
せると、粉末状の化合物(1−1)が得られる。
収量 1.40g(収率 70%) 実施例1−2  (R1=Et (丁なわち=C1(2
CH2−)、R2=NPSの場合) 2−アミノエタノ−A/(NH2−EtOH)  およ
び〇−二トロフェニルスルフェニルクロ!J )’ (
NFS−CI)を用い、実施例1−1と同様の操作全行
なう。
実施例1−3  (R1=Hex、 R2=NFSの場
合)6−アミノヘキサノール(NH2−H1!l xO
H)および〇−二i四フェニルスルフェニルクロ9 )
’ (Nps−Ct)を用い、実施例1−1と同様の操
作を行なう。
表1 実施例2−1  (R’=11ex、 R2=’、L’
fa、 N’=AB”、m=2およびR3= CEの場
合) 1)試料 1(04ZAi”CE (BzはN6−ベンゾイル基)
X (800mg、 0.71mmol )o−クロロフェ
ニルホスホロジトリアゾリド(1,0mmol ) ジオキサン  (6,Oml ) 化合物(1−1)  (300mg、  1.4mmo
l )1−メチル−イミダゾール (115mg、  1.4mmol )2)合成 Py共沸により無水にした)TOAp、7Aζ’CE(
量は上記)に0−り四ロフェニルホスホロジトリアソリ
ド(量は上記−)のジオキサン(量は上記)溶液を加え
て2時間反応させる。TLC(CHCl 3−Me o
H== 14 ;1)でMeOH分解物および水分解物
をチェックしたのち、化合物(1−1)(量は上記)お
よび1−メチル−イミダゾール(量は上記)を加えて、
2時間反応させる。TLCで反応の進行をチェックした
のち、水を加えて過剰のトリアシリrを分解し、溶媒を
留去する。残渣’kcHc13に溶かし、水、0.5 
M −NaH2PO2、飽和Na1ICO3および5 
% NaC1水溶液で洗浄したのち、無水Na 2SO
4で乾燥させる。CHCl 3層を濃縮し、シリカゲル
ショートカラムで精製する(溶出液; 0〜4 % M
eOH/CHCl 3)。
目的物を集めて濃縮し、これをペンタンに滴下して、粉
末状の化合物(2−1)t−得る。
収 量 610mg  (収率57%)実施例2−2〜
実施例2−6 実施例2−1と同様の操作を行ない、結果を下表2に示
す。
よびR4=バーGrの場合) 1)試料 DMTr”OA”0CO−JAA−e (300mg、
 0.033mmol )D請r−OA萼t 0Et3
NH (150mg、 0.1mmol) MSNT     (150mg 0.5nonol 
)* DMTrはジメトキシトリf)’Iy、−A″′
A−[相]ハ(CH2)2CONI(CH2合[相](
[相]はポリスチレン)、である。
2)合成 りMTr−OA”0CO−AAA−e (量は上記)を
取り、(1) 1soPrOH−CH2C12(15:
 85 v/v 、 10 ml X 3 )で洗浄、
(2) 0.I M ZrBr2の1soPrOH−C
H2C12(15:85v/v、 8 ml X 4、
計加分)溶液で脱トリチル化、(3) 1ioPrOH
−CH2C1215: 85 v/v 、 10 ml
 X 3 )で洗浄、(4)ピリ・ジン(Py、)(l
oml x 3 )で洗浄後、(5) Py−Et3N
−H2O(3: 1 : 1 v/v 、 10’ml
 、 30分)処理し、無水にしてDMrr−ω者A鰭
0Et3NH(量は上記)のpy溶液を加えて、py共
沸して完全に無水とする。(6)これにMSNT (量
は上記)と無水取(2ml)とを加えて、90分間振盪
しながら反応させる。(7)Py (10m1 X 3
 )で洗浄後、(8)触媒量のジメチルアミノピリジン
(DMAP)’を含むAc2O−Py (1: 9 v
/v、10m1 ’) を加えて10分反応させて、未
反応5′−水酸基を保護する。(9) Py(xomt
x3) で洗浄して、1回の縮合全路える。
この操作を同様に6回繰り返して、目的の化合物(3−
1)()リデカアデニン酸)を得る。
各回のトリチル基の定量による収率は、89%、8;3
%、80チ、79%、81チおよび90係である。
通算収率 34% 実施例3’−1(脱保獲) DIvffTr−0(AB、”)12ABzOCO−/
IAA−■(15mg )fig遠沈に取り、05 M
 TMG−OxImeのPy−H2O(9: 1 v/
v)溶液(100μm)t−加えて室温でU時間放置す
る。
これに濃アンモニア(2,5m1)を加えて密閉し、圓
℃で一夜放置する。樹脂を戸別し、F液を濃縮後、水に
溶解し、エーテルで3回抽出する。水層全濃縮後、セフ
ァデックスG −50(1,5X 120の)で脱塩す
る(溶出液: 0,05 M −TEAB (重炭酸ト
リエチルアンモニウム)緩衝液p)(7,5)。
溶出パターンは第2図に示す。
得られた−2−りの部分を集め、濃縮したのち、804
“酢酸(2ml、10分)で処理すると、トリデカカア
デニル酸(HQA13 )が得られる。これはHP L
C(/1−Bondapak C−18)  により純
度全チェックし、得られる溶出パターンを第3図に示す
実施例3′−2〜3−6 実施例3−1と同様の操作を行なって各種の化合物(3
)ヲ本発明者らが合成したことは既に報告済みである。
平均すると一回の縮合につき85チ程度の収率を上げて
いる。
Tetrahedron Letters 1979.
3635(1979)Nucjelc Ac1ds R
e1each 8.5473 (1980)Nucle
ic Ac1ds Re5earch 8.54.91
 (1980)Nucleic Ac1ds Re5e
arch 8.5507(1980)Nucleic 
Ac1ds Re5earch Symposium 
5eries+7.281(1980) J、Am、 Chem、 Soc、 103 706(
1981)Nuclaic Ac1ds Re5ear
ch 10.197(1981)実施例4−1  (R
’==Hex 、 R2=Tf a 、 N’=A”、
m=2、n=12. R4=五〇) 1)試料 化合物(3−1) (DMI’r−0(Ap、”)12
A、 0CO−A−A−■)(115mg、 3.45
/jmol )化合物(2−1) (Tfa−NH−H
exPX(4,”)2CE)(60mg10.04mm
ol ) MSNT     (60mg O,2mrnol )
2)合成 化合物(3−1) (DMrr−0(4,”)ABc+
co   e )(量は上記)を取り、1soPrOH
−CH2C12(+5 : 85φ、10m1X3) 
 でよ(膨潤させたのち、1 M −ZnBr2のig
oPrOH−CH2C12(15: 85 v/v。
5m1X6.30分)溶液で脱トリチル化する。樹脂’
k 1soPrOH−CH2C12(15: 85 v
/v 、 5 ml X 3 )    ’で、続いて
P’! (5ml X 3 )で、洗浄する。一方、化
合物(2−1) (Tf a−NH−HexPx(4,
”)2CE) (量は上記)を取り、Py−Et3N−
H2O(3: 1 : 1.3ml、15分)で処理し
て、脱シアンエチル化する。溶媒を留去後、〜で2回共
沸する。これePyに溶解させ、先はどの樹脂に加えて
〜共沸して、完全に無水とする。これにMSNT (量
は上記)および無水Py’ (15m1 ) ’fr、
加えて、振盪しながら90分反応させる。反応波樹脂e
Py及びMeOHで洗浄し乾燥することにより、化合物
(4−1) ’!r得る。
収量120mg 実施例4−2 実施例4−1と同様に、化合物(3−2)(DMrrO
(TPX)12’1bCOJ〜■〕と化合物(2−3)
CTfts−NH−Hex−Px(TPx)2CE:]
とを用いて、化合物(4−2) (Tfa−NH−He
x−PX(’1’PX)14TOCO−”\S) )f
合成する。
実施例4−3 実施例4−1と同様に、化合物(3−3)(DMTro
 (A園) gA”0CO−NSA−■〕と化合物(2
−1)(Tf a−NH−Hex−Pc(A”Px)2
CE)  とを用いて、化合物(4−3) [:Tf 
a −NH−He x−P、 (A”1−人4LA”o
co−AM−(Q :)を合成する。
実施例4−1と同様に、化合物(3−4)匣′。背臂堂
〜′ゆ臂cB”lp、、、ll+、、、吹鳴x  X 
 x CBzOCOJ随O〕ト化合物(2−3)(T” f 
a −Ni+−I(e x Px (9,)2CD’:
lとを用いて、化合物(4−4)(Tfa−NH−He
x−P、(TP、)2吋臂臂夾4.”C4:u CBz
IJ7p、1.Ni; C,&、CEz CBz −o
co 五■〕全合成する。
実施例4−5 実施例4−1と同様に、化合物(3−2)(DMTrO
(’1’PX)12TOCO−”A−e )と化合物(
2−5)(Tf a−NH−NPS−Px(昨、)2C
E)とを用いて、化合物(4−5)(Tfa−Nl(−
NPS−PX(’l’P、)l、TOCO−NA−■〕
 を合成する。
実施例4−6 実施例4−1と同様に、化合物(3−5)浄苦胸CO−
〇〕 と化合物(2−6) C’J’fa−NH−Pen−P
会fcrd:”)2CE3とを用いて、化合物(4−6
) (Tfa−Nu−Pen−PxrPPAp A o
co−AM−(8〕y合y、j 6゜x 実施例4−7 実施例4−1と同様に、化合物(3−6)C’pl″z
A&Z(3p”lr OCO−M+−6) ) ト、化
合物(2−6)X  x  X (Tfa−NH−Pen−Px(Gpj;)2C1とを
用いて、化合物(4−6) (Tfa−NH−Pen−
px(Gp” )2斌喝、Toco−w”@]を合成す
る。
実施例5−1 化合物(4−t)(Tfa−NH−Hex−Px(Ap
、”)1,4”()Co   e’1(15mg)e遠
沈管に取り、0.5 M TMa−oypHρPy−O
H(9: 1 v/v )溶液(100ml ) を加
えて、室温でU時間放置する。これに濃アンモニア水(
2,5m1)e加えて密閉し、50”Cで一夜放置する
。樹脂をヂ別し、P液を濃縮後、水に溶解し、エーテル
で3回抽出する。水層を濃縮後、セファデックスG−5
0(1,5X120(:rrL)で脱塩精製する(溶出
液: 50 mM TEAB緩衝液、pn 7.5 )
 、その溶出JRパターン第4図に示す。
ピークを集めて濃縮後、得られた化合物(5−1)につ
いてHPLC(11−Bondapak C18)にて
純度を検定する。その溶出パターンを第7図に示す。
実施例5−2 実施例5−1と同様に、化合物(4−2) ’e脱保護
して、化合物(5−2) (NH2−He x−P (
AP)14AOH) k合成する。その溶出パターンを
第5図および第7図に示す。
実施例5−3 実施例5−1と同様に、化合物(4−3)  ’を脱保
護して、化合物(5−3) (NH2−He x−p(
Tp)14′rou) k合成するO 実施例5−4 実施例5−1と同様に、化合物(4−4)  e脱保護
して、化合物(5−4) CNI2−He x−P (
Tp)2Gp (3p GpApAp Gp CpTp
 TpCp CpωH〕 を合成する。その溶出ノぐタ
ーンを第6図および第9図に示す。
実施例5−5 実施例5−1と同様に、化合物(4−6)を脱保護して
、化合物(5−5) [N)I2−Pen−p(Gp)
2GpApApGpCpTpTpTpCpApCpGp
TpApAOCO篇[株]〕ケ合成する。
ス1上J二」 実施例5−1と同様に、化合物(4−7)k脱保護して
、化合物(5−6) CNI(2−Pen−,1’(G
p)2Gp””p0pGpAp9pTpAPAp0pG
p0pApGpT000−e )を合成する。
の合成〕 実施例6−1 1)試料 BrCN活性化−セファロース4B     (40m
*)化合物(s−1)〔N[(2−uex−p(AP)
14Δ0■(〕(4,00D ) 2)反応 BrCN活性化セファロース4B(:ta:は上記)を
取り、1 mM−HClで洗浄し、さらに0.5 M−
NaC1゜0、I M−NaHCO3(pH8,3)溶
液で洗浄後、化合物(5−1) (量は上記)の’<)
 、 5 M −NaC1,0,1M−NaHCO3(
pH8,3)溶液(200μm ) e加えておだやか
に振盪しながら、室温で一夜反応させる。反応後濾過し
、樹脂’e 10 mM−Tris−HCI (pH7
,5)および0.5NaC1,10mM−Trim−H
CI (pH7,5)で洗浄する。
3)吸着能の検定 この樹脂約半量(20mg)t−取り、合成トリデカチ
ミジル酸を用いて、アフイニテイクロマトグラフイーを
行なって、吸着量を検定する。
吸着量: 1 、140D/ 20 mg樹脂(0,0
570D/mg >(第10図)。
4)結合部位の検定 化合物< 6−’1 >の代わりに、トリデカアデニル
(I■0Ai3)(粗精製物)を用いて同様の操作を行
なう。はとんど結合されてなく、吸着能を検定しても全
く検出されない。
アフイニテイクロマトカラムの結果を第11図に示すが
、吸着能ははr 00D/ 15mg (OOf)7m
g )である。
5)結論 以上のことより、アデニン部分のアミノ基上では全(反
応がおこらないことがわかる。したがって、化合物(6
−1)における担体との結合は、すべて5′末端リン酸
基より延長されたアミノ基でのみ起こっているといえる
実施例6−2 1)試料 活性化CH−セファロース4B      (30mg
)化合物(5−1) (NI(2−He x−P (A
p )14AOH)(4,00D ) 2)反応および吸着能の検定 活性化CH−セファロース4B(量は上記)を取り、1
 mM HCIでよ(洗浄する。樹脂’fr: 0,5
 M −NaC1。
0.1 M −NaHCO3(pH8,3)ですばや(
洗浄したのち、化合物(5−1) (量は上記)の0.
5 M−Mail 。
0.1 M−NaHCO3(pH8,3)溶液(160
μm)’に加えて、おだやかに振盪しながら室温で3時
間反応させる。反応波濾過し、樹脂f 10mM−Tr
lB−HCI(pH7,5)および0.5 M−NaC
1、10mM−Tris−HCI (pH7,5)で洗
浄する。
樹脂について、トリデカチミ・ジル酸を用いて実施例6
−1と同様に吸着量を算出する(第12図)。
吸着量: 0,620D/15mg (0,0420D
/mg )3)結合部位の検定 実施例6−1と同様に反応を行なつズ、吸着能の検定を
行なう(第13図) 吸着能:はr OOD/ 15 rng (00D/ 
mg )4)結論 実施例6−1と同様、0.0420D / mgの結合
はすべて5′−末端リン酸基より延長されたアミン基で
のみ起こっていることがいえろ。
市販のオリゴ(dA)−セルロースは77’二ンノ塩基
部分で結合しているといわれているが、との縮合条件で
は可能性として考えられたアデニン塩基部分での結合が
全(起っていないと考えられる。
実施例6−3 1)試料 BrCN活性化−セファロース4B   (30mg)
化合物(5−2)         (3,430D)
HOT13               (2,47
0Dr2)反応および結合量の検定 実施例6−1の結果から、アミン基をもたないオリゴチ
ミジン酸(HOT13)はHO人3よりもさらに反応性
がなく、BrCN活性化−セファロースと反応しないも
のと考えられたので、HPLCでの分析を容易にするた
め、内部標準物質としてHOT13 k加えて反応を行
なう。
反応は、実施例6−1と同様の操作により行なう。
反応前の溶液のHPLCノ’!ターンより、化合物(5
−2)ユ3.20D、 HOT13二2.IOD、未知
物質上〇、60D (計5,90D )であったが、反
応後は化合物(5−2)ユ2.10D、 HOT13ユ
2.OOD、未知物質上〇、50D (計4,90D)
となり(第14図)、セファロースはほとんど化合物(
5−,2)と反応していることがわかる。
結合量1.10D/30rnFC(0,0370D/m
g )3)吸着能の検定 dAll (粗精製物、56%の不純物を含む)を用い
、アフイニテイカラムにより吸着能を検定する。
(1)粗dA11 (0,550D% dAll = 
0.240Dに相当)をアプライした結果、目的のみし
かもほぼ完全に精4!Rjることかできる(第15図(
A))非吸着部分: 0,340D 吸着部分7 0,230D (2)粗dA11 (0,950D 、 dA11= 
0.410Dに相当・、)を吸着・溶出した結果、非吸
着部分0.730D、吸着部分00270Dであった。
この結果、用いたカラムの吸着能力が0,270Dであ
ることがわかり、HPLCかも算出された結合量の約半
分であることがわかる。これは、反応液を洗浄する際の
損失と考えられるが、架橋後の残りのHOT13が5,
200程度であった゛と考えれば説明される。
吸着部分のHPLC、Rターンを第16図に示す。この
dAllは非常に純粋であることがわかる。
(3)上記非吸着部分(0,730D、 dA11=o
、150D)のうち0.310D (dA11= 0.
060D相当)の部分を再度このカラムにより溶出させ
る。非吸着部分0.2800’、吸着部分0,050D
である。
非吸着部分のHPLCノ#ターンより、非吸着部が全<
 dAllt−含んでいないことがわかる(第17図)
以上のクロマトグラフィーの結果をまとめて示せば、第
15図の通りである。
実施例6−4〜実施例6−8 実施例6−3と同様の操作を行ない、結果を後記衣6に
示す。また、実施例6−4において、実施例6−3の第
14図に相当するものを第18図に示す。
比較例1 1)樹 脂 市販のオリゴ(dA)−セルロース (P−L Biochemieals Lot No、
115577 )2)吸着能の検定 上記の樹脂520 m g取り、0.5 M−NaC1
、10mM−T’rls−HCI (pH7,5)  
溶液で膨潤させたのち、カラムに充填し、10mM−T
ria−HCI (pH7,5)および0.5 M−N
aC1,10mM−Trls−HCI (pH7,5)
溶液で洗浄する。これについて、合成トリデカチミジル
酸(HOT13 ) ’e用いて吸着能を検定する。
溶離液: 10 mM Tris−HCI (pH7,
5)1両分=15滴(350μ1) (1)  HO’l’131,330Dの0.5 M−
NaC1、10mM−Trls−HCI溶液24m1’
iiアゾライしたが、はとんど吸着されない。
(2)上記(1)の溶出液を回収し、再び吸着を試みる
全く吸着されない。
(3)改めてカラムを作成し、同様に検定を行なう。以
上の3点については、その結果を第19図に示す。
3)結論 市販されている吸着用樹脂でありながら、はとんど吸着
能がないことがわかる。
従来より、オリ:r(dT)−セルロースに比べてオI
J −r (aA )−七ルp−スは良質のものがな〜
・と知られているが、この結果はそれを裏書きするもの
と解される。
比較例2 1)樹脂 市販のオリゴ(a’r)−セルロース (P−L Biochemicals Lot No、
 675130 )2)吸着能の検定 比較例1と同様、HOA13 を用いて検定し、第加図
より算出される結果を下表5に示す。
3)結 輪 生検体の量または濃度の違いにより、あるいは吸着、お
よび溶出を繰り返すごとに吸着能が変化することによっ
て、再現性のある結果が得られない。
以上の結果をまとめて表6に示す。
a=BrcN活性化−セファロース4Bb=活性化CH
−セファロース4B (aおよびbはPharmacia Fine Che
micalII製)C=ニオリボdA)−セルロース(
Lot No、115577 )d=オリ((dT)−
セルロース(Lot No、675130 )* = 
”HOC:PGPGPAPAPGPCPTPTPCPC
PCOI(” ’**−自己相補性のためカラムに吸着
されず、測定不能。
*** =5’HOGpApApGpCpi’pTp’
1pCPApCp(TPTI、APAOH3’ −**
** =”’HOGpTpCpGp−ApCpTpAp
ApCp(7pCpApGpTO1(3’
【図面の簡単な説明】
第1図は、本発明が関係する一連の反応を示すスキーム
である。 第2.4.5および6図は、セファデックスヵラムクロ
マトダラム金示すものである。 第3.7.8.9.14.16.17および18図は、
イスレモHPLCノリーンを示すものである。 第10.11.12.13.15.11719および加
図は、いずれもアフィニティ担体にょるカラムクロマト
グラムを示すものである。 a) セファディクスG−50カラムによる精製条件カ
ラム:セファデックスG−50 カラムゼリューム:  1.5 Cm X 120 c
rn溶出液: 50 mM TEABM衝液、jiH7
,5分画量:35滴/分画 b)  HPLCによる分析条件 カラム: μm Bondapak C18(Wate
rs )溶出液: CH3CN in O,02M E
DAA緩衝液(pH7,8)勾 起上図中に示す 流速:2m11分 チャートスf−ド:10龍/分 温度:50℃ C) アフイニテイクロマトカラムによる検定条件洗浄
液: 0.5 M NaC1、10mM Tris−H
CI (pH7,5)溶出液: 10 mM Tris
−HCI (pH7,5)分画量:15滴(350μl
) 生検体のアプライtAで、溶出開始?Bで示す。 出願人代理人   猪 股    清 第1図 第4図 会画数 第5図 分 画 数 莞6図 分画数 ¥7図 原符時間(8) 第8図 イ珂(持   Bデt   間   (4)第9図 イ米    才寺   時   間    1分)第1
0区      第11図 分画数   分画数 第12図     第13図 分画数   分画数 第16閃 保持時間(分) 第17図 保   持   8寺   間   (イとト)第19
図 (A)              (B)(OD) 
              (OD)分画数    
分画数 (C) 分画数 第20図 (A)        CB)       (C)(
D) 、         (E) 手続補正書 1.事件の表示 昭和57年!11許願第138136号2、発明の名称 固定化オリゴヌクレオチドおよび その製造法 3、補正をする者 事件との関係 特許出願人 湧水製薬株式会社 するO 明     細    書 1、発明の名称  固定化オリゴヌクレオチドおよびそ
の製造法 2、特許請求の範囲 1、下式〔■〕で示されるものであることを特徴とする
、固定化オリゴヌクレオチド。 〔ただし、mお↓びnはそれぞれ0または任意の自然数
であり、Rは二価の直鎖または分岐鎖の炭化水素残基で
あり、Bはヌクレオチドを構成する塩基である(Bが複
数個存在するときは、それらは同一でも異なってもよい
)。〕2、塩基Bがアデニン、チミン、シ小シンおよび
グアニンからなる群より選ばれたものである、特許請求
の範囲第1項記載の固定化オリサヌクレオチド。 3、R1が炭素数2〜旬の直鎖または分岐鎖のアルキレ
ン基である、特許請求の範囲第1項または第2項記載の
固定化オリゴヌクレオチド。 4、 mが0または6までの自然数、nがOまたは40
までの自然数である、特許請求の範囲第1〜\ 3項のいずれか1項に記載の固定化オリゴヌクレオチド
。 5、担体がセファロースである、特許請求の範囲第1〜
4項のいずれか1項に記載の固定化オリゴヌクレオチド
。 6、セファロースが活性化上ファロースである、特許請
求の範囲第5項に記載の固定化オリゴヌクレオチド。 7、下式CM)で示されるオリゴヌクレオチド誘導体の
末端アミノ基とそのアミノ基と結合可能な担体とを反応
させて式〔■〕で示される固定化オリゴヌクレオチドを
得ること、を特徴とする化合物〔■〕の製造法。 〔ただし、mおよびnはそれぞれOまたは任意の自然数
であり、R1は二価の直鎖または分岐鎖′の炭化水素残
基であり、Bはヌクレオチドを構成する塩基である(B
が複数個存在するときは、それらは同一でも異なっても
よい)。〕3、発明の詳細な説明 発明の背景 技術分野 本発明は、一般に、固定化オリゴヌクレオチドに関する
。さらに具体的には、本発明は、ヌクレオチドの塩基以
外の部分に担体を結合させてなる固定化オリゴヌクレオ
チドに関する。 本発明は、また、このような固定化オリゴヌクレオチド
の製造法にも関する。 先行技術 生化学の領域で、生体高分子を純化することは重要な研
究課題の一つであって、従来より多くの研究者達により
種々検討が重ねられてきた。従って、この分野では、現
在、アフイニテイクロマトグラフイー技術ならびにポリ
アクリルアミドゲルを主体とすな電気泳動法が開発され
て賞用されるに至っている。 このうちアフイニテイクロマトグラフイーは、生体高分
子のもつ生物学的識別の原理、すなわち、特定の物質と
特異的に結合ないし相互作用する固有の性質をもつこと
、を巧妙に利用した方法であって、タンパク質、酵素は
もとより、核酸、脂質、ホルモン、ビタミン、レセプタ
ーなどあらゆる生体物質の精製、分離に広く活用されて
いる。とりわけ、核酸をリガンドとするアフイニテイク
ロマトグラフイーは、分子生物学的にも重要な核酸やタ
ンパク質の単離なはじめとして、今後も広く応用される
ことが予想される。また、効率的な単離のためにもリガ
ンドと担体との架橋方法の開発が望まれるところである
。 このような観点から、核酸を結合させた担体を用いるア
フイニテイクロマトグラフイーの中では、オリゴ(dT
)−セルロースまたはポリ(U)−アガロースカラムを
使って3′−末端にポリ(A)を含むRNAを単離する
という方法が、最も広(利用されている( J、 Bl
ochem、、 81 、941(1977) )。 しかしながら、ポリ(U) −、ポリ(dA)−セルロ
ースなどは、ヌクレオチドの塩基部分を臭化シアンなど
で活性化した担体と結合させる方法であるため、ヌクレ
オチドは多点で結合して安定であるという反面、親和活
性に必要な塩基部分が担体との結合に使われているので
吸着能が弱められるという難点がある( Eur、 J
、、Biochemo、虱、246(1972))。 また、オリ♂(dT)−セルロースなどは、ジシクロヘ
キシルカルゼイミド(以下DCCと記す)などを用いて
、担体の水酸基とオリゴヌクレオチドのリン酸基とを結
合させているといわれているが、非特異的な吸着を起こ
したり、吸着能に再現性を欠くという問題点がある。 以上のようなヌクレオチドのホモポリマーを固定化した
例以外に、天然から得られたDNAを固定化した例が二
、三あるが(J、Rlot、Chem、、252.57
89(1977) ) 、一定の長さで任意の塩基配列
をもつオリゴヌクレオチドを、特定の位置でのみ担体と
結合させてその固定化に成功したという例はかつて一件
も報告されていない。 これらの状況から、任意の塩基配列をもつオリゴヌクレ
オチドを特定の部位で担体と結合させることができれば
、その技術は固定化ヌクレオチドホモポリマーを利用し
たアフイニテイクロマトグラフイーによるmRNAの単
離精製ばかりでなく、特定な塩基配列をもつmRNAの
単離精製、さらには特異的塩基配列を認識する各種核酸
関連酵素類の精製、などにも利用できる可能性が考えら
れる。 なお、リガンドとしてモノまたはジ程度のヌクレオチド
を用いたアフイニテイ担体の研究も数多く行なわれ、そ
のうちい(つかのものは既に市販されている。しかし、
ヌクレオチドが直接またはスペーサを介して担体と結合
している部位は、はとんどその塩基部分である″)。一
方、ヌクレオチドをその塩基部分以外で結合させるもの
もあるがb)、原料リガンドの合成に手間がかかるうえ
、全合成にわたりめんどうであるという難点をかかえて
いる。また、いずれの方法もオリゴヌクレオチドに用い
ることはできない。 a) Arch、Bioehem、 131ophyg
、、塵、561(1974)、J、 Biochem、
、發、フ83(1978)、 特開昭52−25795
号、同53−101396号、同53’ −13328
3号および同55−36277号各公報。 b) J、 Chromatog、、97.33(19
74) 、 Biochem。 Blophys、Acta、 304.231(197
3)、Anal。 Biocheml、旦、471(1976)。 発明の概要 要旨 本発明は上記の点に解決を与えることを目的とし、特定
のオリビデオキシリゼヌクレオチドのヌクレオチドの塩
基以外の特定部位に担体な結合させてなる固定化オリゴ
ヌクレオチドによってこの目的を達成しようとするもの
である。 従って、本発明による固定化オリゴヌクレオチドは、下
式〔■〕で示されるものであること、を特徴とするもの
である。 また、本発明による固定化オリザヌクレオチドの製造法
は、下式(Vl〕で示されるオリゴヌクレオチド誘導体
の末端アミン基とそのアミン基と結合可能な担体とを反
応させて式〔■〕で示される固定化オリゴヌクレオチド
を得ること、を特徴とするものである。 BOB 〔ただし、mおよびnはそれぞれ0または任意の自然数
であり、R1は二価の直鎖または分岐鎖の炭化水素残基
であり、Bはヌクレオチドを構成する塩基である(R7
り″−複数個存在するときは、それらは同一でも異なっ
てもよい)。〕 効果 本発明者らの合成した固定化オリゴデオキシリゼヌクレ
オチドは、前記の核酸をリガンドとするアフイニテイク
ロマトグラフイーの短所を回避することができる。すな
わち、吸着活性を阻害する塩基部分での結合を避けたこ
とにより、この固定化オリゴデオキシリゼヌクレオチド
はすぐれた吸着能を有する。従って、従来のもの(オ+
) −! (dT)−セルロース、ポリ(U)−アガロ
ース等)よりも吸着能、再現性、選択性および耐久性に
すぐれた高品質のアフイニテイ用樹脂を得ることができ
る。 また、本発明者らの製造方法に従えば、従来困難であっ
た、特定の長さ、特定の配列をもつ固定化オリゴヌクレ
オチドを合成することができる。 本発明による固定化オリザヌクレオチドは、前記の式〔
■〕で示されるものである。 式中、記号上は、2′−デオキシリゼヌクレオシドの3
′−および5′−水酸基を除いたデオキシリゼヌクレオ
シド残基な示すのに慣用されているものであって、具体
的には下記のものである。 置換基Bはヌクレオチドを構成する塩基を示し、通常は
アデニン、チミン、シトシンまたはグアニンである。化
合物CM)中にBが複数個存在するときは、それらは同
一でも異なってもよいOmおよびnは、それぞれOまた
は自然数を示す。 本発明の固定化オリサヌクレオチPの重合度がm+nで
表示されているのは、本発明の好ましい製造方法で重合
度が各々mおよびnのフンクションを縮合させているこ
とによるものである(詳細後記)。その場合のmは実用
的にはOm6、特に1〜4、nは実用的には0〜40、
特に0〜20、である。 基R1は、化合物〔■〕の核酸部分と担体部分とを連結
する二価の直鎖または分岐鎖の炭化水素残基である。こ
れは、特に炭素数2〜20程度の直鎖または分岐鎖のア
ルキレン基が適当である。好ましく・R1は、炭素数2
〜6のアルキレン基である。 化合物〔■〕の合成 一般的説明 化合物〔■〕、すなわち本発明による固定化オリゴヌク
レオチド、は合目的的な任意の方法によって合成するこ
とができる。 一つの好ましい方法は、前記の式CM)のオリゴヌクレ
オチド誘導体、すなわちオリビデオキシヌクレオチドの
5′−末端リン酸基に基R1を介して−級アミノ基が導
入されたもの、のアミノ基に担体な結合させることから
なるものである。 一方、式〔■〕の化合物は、オリゴヌクレオチドの合成
および生成オリゴヌクレオチドの5′−水酸基延長上で
のム級アミン基の導入からなる方法で合成す゛ることか
できる。 第1図は、この好ましい合成法の一例を示すフローチャ
ートである。フローチャート中の記号は、下記の意味を
持つ(その意義ないし詳細は、後記した通りである)。 ROIJン酸基を保護する置換基であって、通常オルト
クロロフェニル基が用いラレル。 R1二価の炭化水素残基である。 R25′−末端水酸基の保護基であって、通常ジメトキ
シトリチル基が用いられる。 R3他のすべての保護基が安定な条件で容易に脱離され
て、リン酸ジエステルを与えることができる置換基であ
って、通常シアンエチル基が用いられる。 R4アミノ基の保護基であって、通常トリフルオロアセ
チル基が用いられる。 q nより小さい任意の自然数。 mOまたは任意の自然数。 noおよび任意の自然数。 B 塩基を示す。 B′ 保設された塩基を示すが、通常はR6−ベンゾイ
ルアデニン、N−インブチリルグアニン、R6−ベンゾ
イルシトシンおよびチミン(すなわち、保護不要)より
選択される。 −一のスペーサーを介した担体であって、通常は下記の
ものである。 CH2NHCOCH2CH2− 化合物[[の合成 一般にオリゴヌクレオチド合成法としては、トリエステ
ル法、ホスファイト法およびそれぞれの固相法および液
相法がある。本発明者らは既に同相法によるオリゴヌク
レオチド製造技術を確立しており、化合物[Mlの合成
には本発明者らの下記の方法が好ましい。 Tetrahedron Letters 1979.
3635(1979)Nucleic Ac1ds R
e5earch 8’、5473 (1980)Nuc
leic AcidgI?、e!Iearch 8.5
491(1980)Nuclelc Ac1ds Re
5earch 8.5507(1980)Nuclel
c Ac1ds R85earch Symposiu
m 5eries 7 。 281(1980) また、上記で合成したオリゴヌクレオチドの5′−水酸
基にリン酸基を介して一級アミン基を導入除去したもの
と化合物CI〕の保護基R2を除去したものとを縮合さ
せ、これらの操作をくり返すことによつ℃、化合物〔■
〕を合成する。オリゴヌクレオチド化合物(Ill)の
合成法は、上記分備→公知である。 一方、式〔■〕の化合物の合成は、化合物CDのR2を
除去して5′−水酸基化合物とし、これにリン酸化剤(
たとえば、ホスホジトリアゾリド、ホスホジクロリドま
たはホスホジペンゾトリアゾリド等)を作用させてリン
酸化し、ついでアミノ基が保護されているアミノアルコ
ール化合物R2−N)1−R’−oI(cこの化合物は
オメガ−アミノアルコール(NH2R’ OR)のアミ
ノ基をR2で保護することにより得ることができる〕を
縮合させることにより、化合物〔■〕を得ることができ
る(詳細は後記実験例参照)。 この化合物1゛■〕の保護基R3を除去し、化合物し+
[〕の保保護基2を除去したものと縮合させて、化合物
〔■〕を合成する。縮合は、化合物〔m〕の合成の際の
縮合と本質的には変らない方法で行なうことができる。 このようにして合成された化合物〔v〕の保護基なすべ
て除去すれば、化合物〔■〕が得られる。保護基COA
■、リン酸トリエステル中のオルト−クロロフェニル基
および塩基部分のアシル基は、0.5Mのテトラメチル
グアニジン−ビリジン−2−カルゼアルドキシムのジオ
キサン−水(9:1゜(V/V) )溶液で処理後、ア
ルカリ処理(#アンモニア水)を行なうことより除去さ
れる。R4がトリフルオロアセチル基の場合は、アンモ
ニア処理により充分脱離されるが、オルトニトロフエ=
yスルフェニル基である場合はメルカプトエタノール処
理が必要で・ある。R4として他の保護基を用いた場合
は、オリゴヌクレオチド部分が安定な条件で、さらに別
の処理を加えることも可能である。 なお、デオキシオリサリセヌクレオチドの合成法は既に
各種のものが公知であって、保護基の種類およびその導
入ないし除去ならびに縮合その他について上記以外の詳
細は核酸の化学合成に関する放置や総説たとえば「ヌク
レオシド・ヌクレオチドの合成」(丸善1977年)、
 「核酸有機化学」(化学同人1979年)、「核酸」
(朝食書店1979年)、Tetrahedron 、
 34.3143(1978)、有合化、34.723
(1978)および化学の領域、33.566(197
9)等を参照することができる。 化合物〔■〕の合成 固定化オリゴデオキシリボヌクレオチド(化合物〔■〕
)は、上記化合物〔■〕の5′−末端延長上のることか
できる。担体としては、天然の不溶性担体として、アガ
ロース、デキストラン、セルロース、ガラス粒が、合成
ポリマーとしてポリアクリルアミド、等が考えられるが
、上記化合物と結合反応させやすいように、そのもの自
体でなくその誘導体が好ましい。アガロースの場合は、
その誘導体としてセファロース誘導体(ファルマシア社
)が数種市販されている。 両者の結合は、例えば担体がセファロース誘導体であれ
ばその誘導体中のカルゼキシル基と化合物[M〕のアミ
ン基との間の脱水によるアミド結合を実現することので
きる任意の方法によって行なうことができる。化合物〔
■〕中にセファロース誘導体のカルゼキシル基との反応
が可能なアミン基または水酸基が存在するときは、それ
らを適当に保肢した状態でこの反応を行なうことができ
る。 従って、本発明で[式[VI)で示されるオリゴヌクレ
オチド誘導体の末端アミン基に担体を結合させて式し■
〕で示される固定化オリゴヌクレオチドな得る」という
表現は、化合物[MTlがこのように保護されている場
合をも包含するものである。また、この表現は担体がそ
の機能的誘導体の形にある場合をも包含するものである
。 担体が化770ニスの場合は、セファロースの機能的訪
導0体の具体例としては、臭化シアン活性化セファロー
ス(ロ)、活性化CHセファロース(■)およびエポキ
シ化セファロース(■)等がある。またセファロースの
その他の誘導体としては、CH−セファロース(■)お
よびAH−セファロース(■)等がある(この場合は化
合物〔■〕との反応に際して縮合剤(例えばDCC)が
必要である)。結合させるべき化合物CM)の5′−末
端延長上の一級アミン基とのみ選択的に反応し、なおか
つ縮合剤のいらいいことから考えて、活性化CH−セフ
ァ o −スl:r’h最も好ましい(これらの詳細は
下記参照)。 縮合反応は合目的的な任意のものであり、所与の反応系
に対する具体的な反応方法は放置や文献(アフイニテイ
クロマトグラフイー、EII!IevierSelen
tific Pub、 Co、Amsterdam (
1978)%  Agric。 Blot、Chemo、37.465(1973)、1
bid、 37.1191(1973)、1bld 、
郡、409(1976) 、蛋白質・核酸・酵素(別冊
) ff122 (1980) ) および後記実■ 
セファロース−〇−CH2−CH−CH2−0−H ■ セファロースーN)I(CH2)5−COOH■ 
セファロース−NH(CH2)5−NH2結合量および
吸着能の検定 化合物1]■〕と担体(ここではセファロース)との結
合量は、担体1rn9あたり結合した化合物CM)の量
、門たは吸着物質としてトリデカアゾニル酸(HOA1
3) またはトリデカチミジル酸(HOT 13)を用
いて吸着した量をOD年単位示すことにする。 また、本発明により合成された化合物〔■〕と従来方法
で合成された担体〔オリゴ(aT)−セルロースまたは
オリゴ(dA)−セルロース(共に市販品)〕との吸着
能を比較するため、市販品についても化合物〔■〕と同
様の吸着実験を行なった。 一方、化合物[■]の生成を確認(結合部を求める)す
るのと同様に、第2図のフローチャートで〔■〕に相当
するトリデカアデニル酸(HOA13)、トリデカチミ
ジル酸(HOT 13)等による5′−水酸基化合物と
担体との結合を調べた。このことは、化合物〔■〕と担
体との結合位置を確定するために重要なことである。 従って、化合物〔■]を製造後、吸着能および結合部位
の検定を行なった。なお、HOA13、HOT13等の
製造は、化合物〔■〕を合成する際に用いた化合物シ■
〕の保護基をすべて除去することによって行なわれる。 第2図のフローチャートに従って、本発明化合、  物
(同図の化合物■)を製造した。 第2図で、記号は次の意味を持つ。 B′ ベンゾイル化アデニン B アデニン DMTr )メトキシトリチル CIL2 NHCOCH2CH2− ROオルトクロロフェニル Et   エチル CE  −シアノエチル 2 一一去   12 化合物(■〕(第2図の、■)の合成 実験1−1 ジメトキシトリチルアデノシン/樹脂〔■〕(樹脂は担
体に過ぎないが 樹脂に担持された目的化合物は外観的
には樹脂そのものと変らないので、樹脂に担持された当
該化合物を以下において単に樹脂と呼ぶことにする) 
300 mg(0,033mmol )をインプロパノ
−ルー塩化メチレン(15: 85、V/V )溶液1
0m1で3回洗浄後、臭化亜鉛ノ1.0Mのイソプロノ
にノール−塩化メチレン溶液8mlで5分間ずつ4回反
応(脱トリチル化)させて樹脂〔■〕を得る。樹脂〔■
〕をイソプロノミノール−塩化メチレン溶液10m1で
3回洗浄し、これにジヌクレオチド〔■’:l 150
mg (0,1mmol)のピリジン溶液を添加後、共
沸させて系を無水とし、メシチレンスルホニルニトロト
リアゾリド(以下MSNTと記す) 150mg (0
,5m mol )と無水ピリジン2ml  とを添加
して90分間反応(縮合)させる。反応後、ビリ・ジン
10m1で3回洗浄し、触媒量(約10mg)のジメチ
ルアミノピリジン(以下DMAP )を含む無水酢酸−
ビリジ7(1:9、(V/V))溶液10m1を添加し
10分間反応させて未反応5′−水酸基をアセチル化し
て保護し、これを2リジンで洗浄して、化合物〔■’]
(n=2)  を得る。以上のような操作を6回くり返
して、化合物〔■](n=12)を得る。 一方、5′−ヒドロキシ−ジヌクレオチド〔■〕800
 mg (0,71m mol )とオルトクロロフェ
ニルホスホジトリアゾリドとを後者のジオキサン溶液(
1,0mmol、 6ml )  中で2時間反応させ
、続いてトリフルオロアセチル−6−アミンヘキサノー
ル300 mg (t4 m mol )および1−メ
チル−イミダゾール115 mg (1,4m mol
 )を加えてさらに2時間反応させる。反応終了後、溶
媒を留去し、残渣をクロロホルムに溶解した後、水、0
.5Mリン酸二水素す) IJウム水溶液、飽和炭酸水
素ナトリウム水溶液および5チの塩化す) IJウム水
溶液でそれぞれ洗浄し、無水硫酸ナトリウムで乾燥する
。クロロホルム層を濃縮後、シリカゲルカラムで精製(
溶出液として0〜4%のメタノール含有クロロホルムを
使用)シ、溶出液を濃縮後ペンタン中に滴下し粉末状の
化合物〔■〕を得る。 上記で合成した化合物[■] (n =12 ) 11
1mg 、 ”(3,45μmol)を前述と同様の方
法で脱トリチル化したもの〔■〕に、化合物〔■160
 mg (0,04m mol )をトリエチルアミン
−ピリジン−水(l:llv、’v )溶液3ml で
処理(脱シアンエチル化)した化合物〔■〕を加え、無
水にしたのち、MSNT50mg(0,2mmol)お
よびピリジン1mlを加え90分間反応(縮合)させ、
反応終了後ぎりジンおよびメタノールで洗浄し、乾燥し
て、完全に保護されたオリゴヌクレオデド誘導体〔■〕
ヲ得ル。 オリゴヌクレオチド誘導体[■]1.5 mgを0.5
 Mテトラメチルグアニジン−ピリジン−2−カルゼア
ルドキシメイトの・ジオキサン−水(9;1、V/V 
)溶液200μm を加え、遠沈管中、室温でu時間反
応させる。反応後、濃アンモニア水(2,5m1)を加
えて密閉し、50℃で一夜反応させる。反応終了後、許
過し、涙液を濃縮後、水に溶解させてからエーテルで抽
出を行なう。水層な濃縮後、セファデックスG−50(
φ1゜5 X 120 cm、溶出液ハ0.05M の
M炭酸トリエチルアンモニウム緩衝液pH7,5)で脱
塩精製しペンタデカアデニル酸誘導体〔[F]〕を得た
。 また同様の方法で実験1−2.1−3.1−4.1−5
および1−6のオリゴヌクレオチド誘導体を得た。実験
例1−1〜1−6の化合物の塩基配列その他を第1表に
示す。 ただし、この表で人はアデニン、Tはチミン、Gはグア
ニン、Cはシトシンを示す。 なお、実験例1−1.1−2および1−3についてのセ
ファデックスおよび高速液体クロマトグラフィーの結果
を第3〜4.5〜6および7〜8図に示す。これらの結
果より、化合物〔■〕が生成していることがわかる。 固定化オリゴヌクレオチド〔■〕の製造実施例 臭化シアン活性化セファロース4B(40mg)を1 
mM−塩酸で洗浄し、さらに0.5M塩化ナトリウム−
〇、I Ml炭酸水素ナトリウム緩衝液(pH8,3)
で洗浄後、化合物〔■〕(実験例1−1;4、OOD量
)の0.5M塩化ナトリウム−0,1M、炭酸水系ナト
リウム緩衝液(pH8,3) 200μlを加え、振盪
しながら室温で一夜反応させる。反応後沖過し、樹脂を
10mM)!Jス塩酸緩衝液(pH7,5)および0.
5 mM塩化ナトリウム、10mM )リス塩酸緩衝液
(pH7,5)で洗浄して、樹脂〔■〕を得る。 イ)吸着能の検討 樹脂〔■Tl ’A) mg を用い、合成トリデカチ
ミジル酸(実験例1−2を製造する際に用いた化合物〔
■〕の3′−末端保瞳基を除去した〔@〕に相当する化
合物)“を試料として、アフイニテイクロマトグラフイ
ーを行なった。このときの溶出ノぞターンを第9図に示
す。 口)結合部位の検定 上記で製造した樹脂〔■〕のかわりに、トリデカアデニ
ル酸(実験例1−1を合成する際に用いた化合物1■〕
の3′−末端保獲基を除去した〔■〕に相当する化合物
1.以下HOA13とする)の粗精製物を用いて、イ)
と同様にトリデカチミジル酸を試料としてアフイニテイ
クロマトグラフイーを行なった。 このときの溶出パターンを第10図に示す。 ハ)結果の解析 第9図の場合は、累通り画分が殆どなく、溶出溶媒をか
えることにより物質の浴出がみられた。 第10図では供試試料は殆ど素通りしており、溶媒をか
えても物質の溶出がみられなかった。 従って、樹脂〔■〕は、アデニン部分(塩基部分)のア
ミン基がセファロースとオリゴヌクレオチド誘導体との
結合に関与しておらず、オリゴヌクレオチド誘導体の5
1−末端延長上のアミン基のみが選択的にセファロース
と結合しているものであるといえる。またこの結果から
樹脂〔■〕はHOA 13と特異的に結合しているので
アフイニテイ樹脂として用いることができるといえる。 実施例 活性化CI■−セファロース4B(30mg)を1 m
M塩酸で洗浄する。樹脂を0.5Mの塩化ナトリウム−
01Mの炭酸水素ナトリウム緩衝液(pH8,3)で洗
浄したのち、化合物(実験例1−1 : 4.00D量
)の0.5Mの塩化ナトリウム−0,1Mの炭酸水素ナ
トリウム緩衝液(pH8,3)160μl を加えて、
振盪しながら室温で3時間反応させる。 反応波濾過し、樹脂を10 mMのトリス塩酸緩衝液(
pH7,5)および0.5Mの塩化ナトリウム−10m
Mのトリス塩酸緩衝液(pH7,5)で洗浄して、樹脂
〔■〕を得る。 イ)吸着能の検討、および口)結合部位の検定は上記実
験例2−1と同様にトリデカチミジル酸を用いて行った
。その際のアフィニティークロマトグラフィーの溶出、
eターンを第11および12図に示した。 ハ)結果の解析 実験例2−1と同様の結果が得られている。ただし、素
通り画分で物質HOT 13が溶出している(第11図
)のは、試料の添加液が多過ぎたため吸着しきれずに溶
出したものと考えられた。 従って、この実験例で製造した樹脂でも、塩基部分のア
ミン基でな(てオリザヌクレオチドの5′−末端延長上
のアミン基がセファロースとの結合反応に選択的に関与
しているということができ、またこの樹脂はアフイニテ
イ樹脂として用いることができるといえる。 実施例 樹脂の製造は臭化シアン活性化セファロース4 B (
30mg)と化合物(実験例1−2 : 3゜43 O
Dml)とを用い、上記実験例と同様の操作で行なつた
。ところで、この操作に際して、内部標準物質としてト
リデカチミジル酸(HOT13)を添加した。 というのはHOT 13は反応性がなく(塩基部分にア
ミノ基をもたない)、臭化シアン活性化セファロースと
も反応せずかつ高速液体クロマトグラフィーでの分析を
容易にするためである。そのときの結果を第13図に示
した。A)はHOT 13と化合物1−2との混合物の
ものであり、B)はセファロースと化合物1−2との結
合反応後のものである。 第13図のA)およびB)を比較しても、セファロース
と化合物1−2とが反応していることがわかるが、OD
の収支からもこのように推察される。ODの収支を第2
表にまとめた。 第2表 イ)結合量の検討は上記実験例と同様の操作で行なった
。 口)吸着能の検定 ウンデカデオキシアデニル酸(以下dA11とする)の
粗精製物で56チの不純物を含むものを用いてアフイニ
ナイクロマトグラフイーな行なう。 粗dA11 (0,550Dすなわち0.240Dに相
当)を用いた結果、非吸着部分が0.340D、吸着部
分が0.230Dとなった。この際の吸着部分の高速液
体クロマトグラフィーを行なった結果、単一ピークを得
た(w、14図)。また、非吸着部分の高速液体クロマ
トグラフィーを行なった結果、物質のピークが得られな
かった(第15図)ので、この部分はdAllを含んで
いないと考えられる。従って、ここで製造した樹脂はd
Allと親和性をもち、セファロースとオリゴヌクレオ
チドの5′−末端アミノ基とのみが選択的に反応してい
ることがわかる。 実験例2−4〜2−8 これらの実験例については、実験例2−3と同様の操作
を行なった。その除用いた担体とオリゴヌクレオチド誘
導体を第3表にまとめた。 第3表 a:活性化CH−セファtff−7;4Bb=臭化シア
ン活性化−セファロース4B比較例 現在市販されている下記のものと、本発明者らの製造し
たものとの吸着能を比較するために下記の試料を用いて
吸着能の検定を行なった。 ■:オリザ(dA)−セルロース (P−L Biochemicals Lot No、
115577)■:オリザ(dT)−セルロース (P−L Biochemieals Lot No、
675130)比較例−1 樹脂■(20mg)  を0.5M、塩化ナトリウム−
10mM  )リス塩酸緩衝液(pH7,5)で膨潤さ
せたのち、カラムに充填し1.10 mMのトリス塩酸
緩衝液(pH7,”+ 、)および0.5Mの塩化ナト
リウム−10m’Mのトリス塩酸緩衝液(pH7,5)
で洗浄する。このカラムにトリデカチミジル酸(HOT
 13)をかけ℃吸着能の検定を行なった。なお、溶離
液は10mMのトリス塩酸緩衝液(pI(7,5)を用
いた。 この樹脂を用いて計3回カラムクロマトグラフィーを行
なった。すなわち、1回目はHOT 13(1,330
D M’c )を2.1 ml かけたが殆ど吸着され
ず、このときの溶出液を回収して再度カラムにかけた(
2回目)。3回目はカラムを作成しなおして上記と同様
の実験を行なった。そのときの溶出パターンを第16図
に示した。この結果から、HOT13は殆ど吸着されて
いないことがわかる。 比較例−2 樹脂■を用いて上記例−1と同様の吸着実験を行なった
。なお、カラムの供試試料としても上記と同様HOA 
13を用いた。カラムクロマドグ2フイーを5回行なっ
たが、そのときの溶出パターンを第17図に示し、吸着
能を第4表に示した。 第4表 これらの結果から、樹脂■では素通り画分が多く、吸着
能も一番よいのが0.0370D/mgであった。また
、検体の量または濃度の違いにより、あるいは吸着、お
よび溶出を繰り返すごとに吸着能が変化することにより
、再現性のある結果が得られない。 以上の実験例および比較例から、本発明の7フイニテイ
樹脂としての能力を、吸着能および結合量の点から市販
品と比較したものの一覧表を第5表に示した。 第5表 *1=塩基配列5′GGGAAGCTTCCC3’のオ
リゴヌクレオチド リボヌクレオチド 5′ *3=塩基配列 ACTGCGTTAGTCGA3’の
オリゴヌクレオチP *4=測定不能は、樹脂の自己相補性のためカラムに吸
着されなかったためである。 結果のまとめ 以上の結果から総合判断すると、本発明の樹脂〔■〕は
、支持体であるセファロース誘導体との結合がオリゴヌ
クレオチド銹導体の5′−末端延長上の一級アミン基の
みが関与して生成したものであるといえる。また、この
樹脂〔■〕は、アンイニテイ樹脂として用いることがで
きる。そしてまた、結合壁および吸着能の比較から、本
発明の方法によれば合成可能ないかなる塩基配列をもつ
オリゴヌクレオチドをも支持体に結合させることができ
、非常に良質のアフイニテイ樹脂が合成できるといえる
。 4、図面の簡単な説明 第1図は、本発明の化合物を合成する方法の一例を示す
フローチャートである。 第2図は、実験例で示した本化合物のフローチャートで
ある。 第3、;5および7図は、化合物〔V〕(それぞれ実験
例1−1.1−2および1−4)についてのセファデッ
クスG−50での溶出、eターンを示したものである。 第4.6および8図は、化合物〔■〕(それぞれ実験例
1−1.1−2および1−4)についての高速液体クロ
マトグラフィーの溶出、eターンを示したものである。 第9および10図は、実験例2−1で合成した樹脂およ
びその比較としてHOA13を用いて各々アフイニテイ
クロマトグラフイーを行なったときの溶出Aターンを示
したものである。 第11および12図は、実験例2−2で合成した樹脂お
よびその比較としてHOT 13を用いて各々アフイニ
テイクロマトグラフイーな行なったときの浴出/Rター
ンを示したものである。 第13図は、実験例2−3での高速液体クロマトグラフ
ィーの結果である。Aは化合物1−2とセファロース誘
導体との反応前の、Bは反応後の、溶出パターンをそれ
ぞれ示したものである。 第14図は実験例2−3で合成した樹脂を用いてアフイ
ニテイクロマトグラフイーを行なったときのカラム吸着
部分の高速液体クロマトグラフィーの溶出パターンであ
り、第15図は非吸着部分の高速液体クロマトグラフィ
ーの結果である。 第】6図は市販の樹脂(■)を用いた際のアフィニテイ
クロマトグラフイーの浴出パターンであって、A、I3
およびCはそれぞれ1回目、2回目および3回目の結果
である。 第17図は市販の樹脂(■)を用いた際のアフイニテイ
クロマトグラフイーの溶出ノぞターンであって、A、B
、C,DおよびEはそれぞれ1回目〜5回目までの結果
である。 なお、弗9〜12図および第16〜17図の横軸欄外の
記号AおよびBは溶出液の添加時期を示し、A〜Bでは
主に洗浄をし、Bで溶出液をかえて物質の溶出を試みた
ことを示すものである。 出願人代理人   猪 股    清 児3図 方  画  数 范4図 保1子時間(労) 第5図 力 画  数 尾6図 イ5唾 特  8岬F 間 (5)) 鬼7図 分  画  数 保持時間彷) 南11図      児12図 分画I!   分画数 為14図 保持時間4分) 鬼15図 保持時間(2) 帛17図 (A)          (B)         
(C)方向数    方向数   方向数 (D)          (E) 方向数    分画数

Claims (1)

  1. 【特許請求の範囲】 1.3′末端リン酸基およびヌクレオチドの塩基部分が
    適当に保護されたオリザヌクレオチドの5′末端リン酸
    基に、適度の長さのスペーサを介して、脱離可能な保護
    基で保護されたアミン基を有する、オリビヌクレオチド
    誘導体。 2、下式(2)で表わされる、特許請求の範囲第1項記
    載の誘導体。 R2−NH−R’−P (N’P )・R3(2)X 
         Xm 〔ここで、置換基は下記の意味を持′つ、N それぞれ
    アシル化された、アデニン、グアニン、シトシンおよび
    チミン、からなる群より選ばれた塩基残基金もつヌクレ
    オシドのうち、リゼシド骨格の3′および5′の酸素を
    除いたもの、たyし、m(後記)が2以上の場合の複数
    のN′は、塩基部分および(または)アシル部分につい
    て同一でも異なってもよい。 P リン酸トリエステル結合 R1置換または非置換の二価炭化水素基、R2R3脱離
    の際安定であり、かつオリビヌクレオチr部分が安定な
    まま脱離できる置換基。 R3他のすべての保護基が安定な条件で、容易に脱離さ
    れ末端リン酸トリエステルを遊離のリン酸ジエステルと
    することができる保護基。 m Oから6、とりわけ1から4の整数である。〕 3、R2がトリフルオロアセチル基(Tfa−)である
    、特許請求の範囲第2項記載の誘導体。 4、R2が0−ニトロフェニルス/I/フェニル基(N
    、、−)である、特許請求の範囲第2項記載の誘導体。 5、R1が直鎖桑たは分岐鎖アルキレン基(02〜勉、
    好ましくは02〜Cl2)またはアリレン基(C4〜c
    20.好ましくは04〜Cl2)である、特許請求の範
    囲第2項から第4項記載の誘導体。 6、R3がシアノエチル基(−CE )である、特許請
    求の範囲第一シ項から第5項記載の誘導体。 7、特許請求の範囲第2項から第6項記載のオリゴヌク
    レオチド誘導体を製造するにあたり、下式(0) %式%(0) (式中、N′、P 、mおよびR3は前記と同じ)で表
    わされる、3′末端リン酸基を保護されたオリゴヌクレ
    オチドの5′水酸基と下式(1)%式%(1) (式中、R1およびR2は前記と同じ)で表わされる化
    合物とをホスホジトリアゾリド、ホスホジクロリP1ホ
    スホジベンズトリアゾリド法などのリン酸化試薬を用い
    て結合させること全特徴とするオリゴヌクレオチド誘導
    体の製造法。 8、下式(4)で表わされる、特許請求の範囲第1項記
    載の誘導体。 R2−NH−R1−PX(N’Px)n、+nN’O・
    Co−R4(4)〔ここで、置換基は下記の意味を持つ
    、N’、P  R’、R2およびmは前記と同じ、1 R4通常のオリゴヌクレオチド合成法に用いられる3′
    −水酸基保護基、たとえば低級アルキル基、アリル基、
    またはスペーサを介したポリスチレンまたはポリアクリ
    ルアミド系樹脂、 n oから40、とりわけOから加の整数である。〕 9、R2がTfa−である、特許請求の範囲第8項記載
    の誘導体。 10、R2がNp5−である特許請求の範囲第8項記載
    の誘導体。 11、R1が直鎖ま・tLは分岐鎖アルキレン基(C2
    〜C□2、好ましくはC2〜c12)またはアリレン基
    (04〜C20−好ましくは04〜Cl2)である、特
    許請求の範囲第8項から第10項記載の誘導体。 12、R4がポリスチレン樹脂またはポリアクリルアミ
    ド樹脂などの高分子物質である、特許請求の範囲第8項
    から第11項記載の誘導体。 13、特許請求の範囲第8項から第12項記載のオリゴ
    ヌクレオチド誘導体を製造するにあたり、特許請求の範
    囲第2項から第6項記載のオリゴヌクレオチド誘導体よ
    りR3基を脱離させて遊離または塩の形に変え、これに
    下式(3′)HO(N’P ) N’0COR’   
         (3’) n (式中、N’、 p 、 R4およびnは前記と同じ)
    で表わされるオリゴヌクレオチド誘導体と縮合剤によっ
    て結合させること’r%徴とする製造法。 14.3’末端水酸基、リン酸部分および塩基部分にお
    いて全く保護されていないオリゴヌクレオチドの5′末
    端リン酸基に、適度の長さのスペーサを介して、−級ア
    ミノ基金有する、オリゴヌクレオチド誘導体。 15、下式(5)で表わされる、特許請求の範囲第14
    項記載の誘導体。 NH2−R’−P(NP)m+nNOH(5)〔ここで
    、置換基は下記の意味を持つ、R1、mおよびnは前記
    と同じである、N それぞれ、アデニン、グアニン、シ
    トシンおよびチミンからなる群より選ばれた塩基成育を
    もつヌクレオシドのうち、リゼシド骨格の3′および5
    ′の酸素を除いたもの。たyし、m+nが2以上の場合
    の複数のNは、同一でも異なってもよい。 P リン酸ジエステル結合。〕 16、R1が直鎖御な味は枝鎖アルキレン基(C2〜智
    、好ましくはC2〜C□2)またはアリレン基(C4〜
    c20.好ましくはC4〜Cl2)である、特許請求の
    範囲第15項記載の誘導体。 17、%許請求の範囲第15項および第16項記載のオ
    リゴヌクレオチド誘導体を製造するにあたり、特許請求
    の範囲第8項から第12項記載のオリゴヌクレオチド誘
    導体よりR2基、 COR’基、塩基部分の保護基(ア
    シル基)およびリン酸部分の保護基をすべて脱離させる
    ことを特徴とする製造法。 18、オリゴヌクレオチドの5′末端リン酸を適度の長
    さのスペーサを介して一級アミン基をもって担体と結合
    させた、固定化オリゴヌクレオチド。 19、担体がセファロースである、特許請求の範囲第1
    8項記載の固定化オリゴヌクレオチド。 加、、下式ω)で表わされる、特許請求の範囲第19項
    記載の固定化オリゴヌクレオチド。 〔セファロース]−NH−R1−P(NP)   No
    )((6)m+n 〔ここで、置換基は下記の意味を持つ、R1、m、n、
    NおよびPは前記と同じである、〔セファロース〕 ア
    ミノ基と結合可能なセファロースである。〕 21、IiL’が直鎖まミな畦仕岐鐵アルキレン基(C
    2〜もい好ましくはC2〜Cl2)またはアリレン基(
    C4〜C20、好ましくはC4〜Cl2)である、特許
    請求の範囲第加須記載の固定化オリ2ヌクレオチド。 22、 (セファロース) カBrCN活性化−セファ
    ロースまたは活性化OH−セファロースである、特許請
    求の範囲第九項または第21項記載の固定化オリザヌク
    レオチP7 n、特許請求の範囲第1項記載のオリゴヌクレオチド誘
    導体の3′−保護基および5′−末端リン酸に存在する
    保護基を脱離し、先端の一級アミン基をもって担体と結
    合させることを特徴とする特許請求の範囲第15項記載
    の固定化オリビヌクレオチPの製造法。 2、特許請求の範囲第8項記載のオリゴヌクレオチド誘
    導体のR2、−CoR4基、塩基部分のアシル基および
    、P (リン酸トリエステル)部分の保護基を脱離し、
    下式(5) %式%(5) (式中、N、P、R’、mおよびnは前記と同じ) で表されるオリゴヌクレオチド誘導体を形成し、さらに
    セファロースと反応させることを特徴とする特許請求の
    範囲第九項から第22項記載の固定化オリゴヌクレオチ
    ドの製造法。
JP57138136A 1982-08-09 1982-08-09 固定化オリゴヌクレオチド Granted JPS5927900A (ja)

Priority Applications (7)

Application Number Priority Date Filing Date Title
JP57138136A JPS5927900A (ja) 1982-08-09 1982-08-09 固定化オリゴヌクレオチド
DE8383107730T DE3373817D1 (en) 1982-08-09 1983-08-05 Oligonucleotide derivatives and production thereof
EP83107730A EP0101985B1 (en) 1982-08-09 1983-08-05 Oligonucleotide derivatives and production thereof
CA000434126A CA1202254A (en) 1982-08-09 1983-08-08 Oligonucleotide derivatives and production thereof
US06/790,658 US4667025A (en) 1982-08-09 1985-10-24 Oligonucleotide derivatives
US07/016,835 US4789737A (en) 1982-08-09 1987-02-20 Oligonucleotide derivatives and production thereof
US07/016,889 US4820812A (en) 1982-08-09 1987-02-20 Oligonucleotide derivatives and production thereof

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
JP57138136A JPS5927900A (ja) 1982-08-09 1982-08-09 固定化オリゴヌクレオチド

Related Child Applications (3)

Application Number Title Priority Date Filing Date
JP58204306A Division JPS5993100A (ja) 1983-10-31 1983-10-31 オリゴヌクレオチド誘導体
JP58204305A Division JPS5993099A (ja) 1983-10-31 1983-10-31 オリゴヌクレオチド誘導体およびその製造法
JP58204304A Division JPS5993098A (ja) 1983-10-31 1983-10-31 オリゴヌクレオチド誘導体およびその製造法

Publications (2)

Publication Number Publication Date
JPS5927900A true JPS5927900A (ja) 1984-02-14
JPH0372639B2 JPH0372639B2 (ja) 1991-11-19

Family

ID=15214830

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
JP57138136A Granted JPS5927900A (ja) 1982-08-09 1982-08-09 固定化オリゴヌクレオチド

Country Status (5)

Country Link
US (3) US4667025A (ja)
EP (1) EP0101985B1 (ja)
JP (1) JPS5927900A (ja)
CA (1) CA1202254A (ja)
DE (1) DE3373817D1 (ja)

Cited By (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
JPS59130221A (ja) * 1982-10-26 1984-07-26 シ−テイエイ・フイナンツ・アクチエンゲゼルシヤフト ヒトと動物の遺伝学的変動域内における器官の組織物質の改良剤と改良方法
US7491857B2 (en) 2005-07-27 2009-02-17 National Institute Of Advanced Industrial Science And Technology Oligonucleotide probe

Families Citing this family (574)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CA1223831A (en) 1982-06-23 1987-07-07 Dean Engelhardt Modified nucleotides, methods of preparing and utilizing and compositions containing the same
JPS5927900A (ja) * 1982-08-09 1984-02-14 Wakunaga Seiyaku Kk 固定化オリゴヌクレオチド
USRE43096E1 (en) 1984-01-16 2012-01-10 California Institute Of Technology Tagged extendable primers and extension products
US5821058A (en) * 1984-01-16 1998-10-13 California Institute Of Technology Automated DNA sequencing technique
JPS61112093A (ja) * 1984-11-05 1986-05-30 Wakunaga Seiyaku Kk ヌクレオチド誘導体
DE3538433A1 (de) * 1985-10-29 1987-05-14 Consortium Elektrochem Ind Dna-fragment mit dem cyclodextrin-glycosyl-transferase-strukturgen, expressionsvektor, mikroorganismen zur expression und herstellungsverfahren
DE3751468T2 (de) * 1986-10-30 1996-02-29 Daicel Chem Verfahren zur herstellung von oligonukleotiden und verbindungen zur bildung hochmolekularer schutzgruppen.
US6270961B1 (en) * 1987-04-01 2001-08-07 Hyseq, Inc. Methods and apparatus for DNA sequencing and DNA identification
US4923901A (en) * 1987-09-04 1990-05-08 Millipore Corporation Membranes with bound oligonucleotides and peptides
JPH084519B2 (ja) * 1987-12-25 1996-01-24 エフ・ホフマン―ラ ロシュ アーゲー ハイブリッド形成用担体およびその調整方法
JPH0291088A (ja) * 1988-09-29 1990-03-30 Central Glass Co Ltd ホスファイトおよびヌクレオシド‐3’‐ホスファイト誘導体およびこれを用いるオリゴヌクレオチドの合成法
US5176996A (en) * 1988-12-20 1993-01-05 Baylor College Of Medicine Method for making synthetic oligonucleotides which bind specifically to target sites on duplex DNA molecules, by forming a colinear triplex, the synthetic oligonucleotides and methods of use
JPH03184992A (ja) * 1989-09-14 1991-08-12 Tosoh Corp オリゴヌクレオチド誘導体及びその製造方法
DK0541722T3 (da) * 1990-08-03 1996-04-22 Sterling Winthrop Inc Forbindelser og fremgangsmåder til inhibering af genekspression
DE69132905T2 (de) * 1990-12-06 2002-08-01 Affymetrix Inc N D Ges D Staat Detektion von Nukleinsäuresequenzen
DK51092D0 (da) * 1991-05-24 1992-04-15 Ole Buchardt Oligonucleotid-analoge betegnet pna, monomere synthoner og fremgangsmaade til fremstilling deraf samt anvendelser deraf
US6335434B1 (en) 1998-06-16 2002-01-01 Isis Pharmaceuticals, Inc., Nucleosidic and non-nucleosidic folate conjugates
US8153602B1 (en) 1991-11-19 2012-04-10 Isis Pharmaceuticals, Inc. Composition and methods for the pulmonary delivery of nucleic acids
TW323284B (ja) * 1992-03-23 1997-12-21 Novartis Ag
IL107150A0 (en) * 1992-09-29 1993-12-28 Isis Pharmaceuticals Inc Oligonucleotides having a conserved g4 core sequence
US5583211A (en) * 1992-10-29 1996-12-10 Beckman Instruments, Inc. Surface activated organic polymers useful for location - specific attachment of nucleic acids, peptides, proteins and oligosaccharides
CA2143428A1 (en) * 1993-07-09 1995-01-19 Takanori Oka Method of nucleic acid-differentiation and assay kit for nucleic acid-differentiation
EP0728139B1 (en) 1993-09-03 2003-08-13 Isis Pharmaceuticals, Inc. Amine-derivatized nucleosides and oligonucleosides
KR100361933B1 (ko) * 1993-09-08 2003-02-14 라 졸라 파마슈티칼 컴파니 화학적으로정의된비중합성결합가플랫폼분자및그것의콘주게이트
US6214987B1 (en) 1994-09-02 2001-04-10 Andrew C. Hiatt Compositions for enzyme catalyzed template-independent formation of phosphodiester bonds using protected nucleotides
US5808045A (en) * 1994-09-02 1998-09-15 Andrew C. Hiatt Compositions for enzyme catalyzed template-independent creation of phosphodiester bonds using protected nucleotides
US5872244A (en) * 1994-09-02 1999-02-16 Andrew C. Hiatt 3' protected nucleotides for enzyme catalyzed template-independent creation of phosphodiester bonds
US5763594A (en) * 1994-09-02 1998-06-09 Andrew C. Hiatt 3' protected nucleotides for enzyme catalyzed template-independent creation of phosphodiester bonds
US5990300A (en) * 1994-09-02 1999-11-23 Andrew C. Hiatt Enzyme catalyzed template-independent creation of phosphodiester bonds using protected nucleotides
US6232465B1 (en) 1994-09-02 2001-05-15 Andrew C. Hiatt Compositions for enzyme catalyzed template-independent creation of phosphodiester bonds using protected nucleotides
US6420549B1 (en) 1995-06-06 2002-07-16 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligonucleotide analogs having modified dimers
US20040266706A1 (en) * 2002-11-05 2004-12-30 Muthiah Manoharan Cross-linked oligomeric compounds and their use in gene modulation
US7812149B2 (en) 1996-06-06 2010-10-12 Isis Pharmaceuticals, Inc. 2′-Fluoro substituted oligomeric compounds and compositions for use in gene modulations
US20030044941A1 (en) 1996-06-06 2003-03-06 Crooke Stanley T. Human RNase III and compositions and uses thereof
US5898031A (en) 1996-06-06 1999-04-27 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligoribonucleotides for cleaving RNA
US20050042647A1 (en) * 1996-06-06 2005-02-24 Baker Brenda F. Phosphorous-linked oligomeric compounds and their use in gene modulation
US20070275921A1 (en) * 1996-06-06 2007-11-29 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligomeric Compounds That Facilitate Risc Loading
US9096636B2 (en) 1996-06-06 2015-08-04 Isis Pharmaceuticals, Inc. Chimeric oligomeric compounds and their use in gene modulation
DE69834038D1 (de) 1997-07-01 2006-05-18 Isis Pharmaceutical Inc Zusammensetzungen und verfahren zur verabreichung von oligonukleotiden über die speiseröhre
US20040186071A1 (en) * 1998-04-13 2004-09-23 Bennett C. Frank Antisense modulation of CD40 expression
US7321828B2 (en) * 1998-04-13 2008-01-22 Isis Pharmaceuticals, Inc. System of components for preparing oligonucleotides
EP1080226A4 (en) * 1998-05-21 2004-04-21 Isis Pharmaceuticals Inc COMPOSITIONS AND METHODS FOR TOPICAL ADMINISTRATION OF OLIGONUCLEOTIDES
EP1469009A2 (en) * 1998-05-21 2004-10-20 Isis Parmaceuticals, Inc. Compositions and methods for non-parenteral delivery of oligonucleotides
US6225293B1 (en) 1998-09-02 2001-05-01 Isis Pharmaceuticals, Inc. Methods and compounds for tracking the biodistribution of macromolecule-carrier combinations
US6077709A (en) 1998-09-29 2000-06-20 Isis Pharmaceuticals Inc. Antisense modulation of Survivin expression
US6300320B1 (en) 1999-01-05 2001-10-09 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of c-jun using inhibitors of protein kinase C
US6127124A (en) * 1999-01-20 2000-10-03 Isis Pharmaceuticals, Inc. Fluorescence based nuclease assay
US7098192B2 (en) 1999-04-08 2006-08-29 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense oligonucleotide modulation of STAT3 expression
US6656730B1 (en) 1999-06-15 2003-12-02 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligonucleotides conjugated to protein-binding drugs
US6921638B2 (en) * 1999-06-25 2005-07-26 Amersham Biosciences Ab Hydrogel-based microarray signal amplification methods and devices therefor
EP1208238B1 (en) 1999-08-27 2008-11-12 Matrix Technologies Corporation Methods of immobilizing ligands on solid supports
US6261840B1 (en) 2000-01-18 2001-07-17 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of PTP1B expression
US20020055479A1 (en) 2000-01-18 2002-05-09 Cowsert Lex M. Antisense modulation of PTP1B expression
US20030176385A1 (en) * 2000-02-15 2003-09-18 Jingfang Ju Antisense modulation of protein expression
US6680172B1 (en) 2000-05-16 2004-01-20 Regents Of The University Of Michigan Treatments and markers for cancers of the central nervous system
AU2001268228A1 (en) * 2000-06-08 2001-12-17 La Jolla Pharmaceutical Company Multivalent platform molecules comprising high molecular weight polyethylene oxide
US8568766B2 (en) 2000-08-24 2013-10-29 Gattadahalli M. Anantharamaiah Peptides and peptide mimetics to treat pathologies associated with eye disease
AU2001296846B2 (en) 2000-10-12 2007-07-05 University Of Rochester Compositions that inhibit proliferation of cancer cells
US7767802B2 (en) 2001-01-09 2010-08-03 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of anti-apoptotic genes
US20030170675A1 (en) * 2001-04-11 2003-09-11 The Gov't Of The U.S Of America As Represented By The Secretary Of The Dept. Of Health & Human Serv. Methods of manipulating nucleic acids
CA2443894A1 (en) * 2001-04-11 2002-10-24 Charlie Xiang Modified random primers for probe labeling
EP1390383B1 (en) 2001-05-11 2012-02-29 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense permeation enhancers
US20050107595A1 (en) * 2001-06-20 2005-05-19 Genentech, Inc. Compositions and methods for the diagnosis and treatment of tumor
US7803915B2 (en) * 2001-06-20 2010-09-28 Genentech, Inc. Antibody compositions for the diagnosis and treatment of tumor
EP2000148A1 (en) 2001-06-20 2008-12-10 Genentech, Inc. Compositions and methods for the diagnosis and treatment of prostate cancer
EP1404698A4 (en) 2001-06-21 2004-12-22 Isis Pharmaceuticals Inc ANTI-SENSE MODULATION OF SOLUBLE SUPEROXIDE DISMUTASE 1 EXPRESSION
US6964950B2 (en) 2001-07-25 2005-11-15 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of C-reactive protein expression
US7425545B2 (en) 2001-07-25 2008-09-16 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of C-reactive protein expression
US20030096772A1 (en) 2001-07-30 2003-05-22 Crooke Rosanne M. Antisense modulation of acyl CoA cholesterol acyltransferase-2 expression
US7407943B2 (en) 2001-08-01 2008-08-05 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of apolipoprotein B expression
US7227014B2 (en) 2001-08-07 2007-06-05 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of apolipoprotein (a) expression
NZ531674A (en) 2001-09-18 2009-03-31 Genentech Inc Compositions and methods for the diagnosis and treatment of tumor
US6750019B2 (en) 2001-10-09 2004-06-15 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of insulin-like growth factor binding protein 5 expression
EP2270231A3 (en) 2001-10-09 2011-04-27 ISIS Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of insulin-like growth factor binding protein 5 expression
US6965025B2 (en) 2001-12-10 2005-11-15 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of connective tissue growth factor expression
EP2067472A1 (en) 2002-01-02 2009-06-10 Genentech, Inc. Compositions and methods for the diagnosis and treatment of tumor
US20030180712A1 (en) 2002-03-20 2003-09-25 Biostratum Ab Inhibition of the beta3 subunit of L-type Ca2+ channels
NZ535925A (en) 2002-04-16 2008-06-30 Genentech Inc An isolated antibody that binds to a particular polypeptide
US7176181B2 (en) * 2002-05-21 2007-02-13 Yeda Research And Development Co. Ltd. Compositions and methods of using galectin-8 as an inhibitor of tumor cell growth
US7199107B2 (en) 2002-05-23 2007-04-03 Isis Pharmaceuticals, Inc. Antisense modulation of kinesin-like 1 expression
US20040092470A1 (en) * 2002-06-18 2004-05-13 Leonard Sherry A. Dry powder oligonucleotide formualtion, preparation and its uses
US20040019000A1 (en) * 2002-07-19 2004-01-29 Muthiah Manoharan Polyalkyleneamine-containing oligomers
CA2495478A1 (en) 2002-08-05 2004-02-12 University Of Rochester Protein transducing domain/deaminase chimeric proteins, related compounds, and uses thereof
US6878805B2 (en) * 2002-08-16 2005-04-12 Isis Pharmaceuticals, Inc. Peptide-conjugated oligomeric compounds
EP2330194A3 (en) 2002-09-13 2011-10-12 Replicor, Inc. Non-sequence complementary antiviral oligonucleotides
EP1549767A4 (en) 2002-09-26 2006-06-07 Amgen Inc MODULATION OF FORKHEAD BOX O1A GENE EXPRESSION
WO2004110345A2 (en) * 2002-10-29 2004-12-23 Pharmacia Corporation Differentially expressed genes involved in cancer, the polypeptides encoded thereby, and methods of using the same
CA2504720C (en) 2002-11-05 2013-12-24 Isis Pharmaceuticals, Inc. Chimeric oligomeric compounds and their use in gene modulation
US9150606B2 (en) * 2002-11-05 2015-10-06 Isis Pharmaceuticals, Inc. Compositions comprising alternating 2'-modified nucleosides for use in gene modulation
WO2004042029A2 (en) 2002-11-05 2004-05-21 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligomers comprising modified bases for binding cytosine and uracil or thymine and their use
US9150605B2 (en) 2002-11-05 2015-10-06 Isis Pharmaceuticals, Inc. Compositions comprising alternating 2′-modified nucleosides for use in gene modulation
AU2003291753B2 (en) 2002-11-05 2010-07-08 Isis Pharmaceuticals, Inc. Polycyclic sugar surrogate-containing oligomeric compounds and compositions for use in gene modulation
EP2336318B1 (en) 2002-11-13 2013-04-24 Genzyme Corporation Antisense modulation of apolipoprotein b expression
DK1569695T3 (da) 2002-11-13 2013-08-05 Genzyme Corp Antisense-modulering af apolipoprotein-b-ekspression
EP1572971B1 (en) 2002-11-15 2009-09-30 Morphotek Inc. Methods of generating high-production of antibodies from hybridomas created by in vitro immunization
CN100594037C (zh) 2002-11-15 2010-03-17 Musc研究发展基金会 通过补体受体2定向的补体调节剂
EP1624753B1 (en) 2002-11-21 2012-01-25 The University of Utah Research Foundation Purinergic modulation of smell
US7144999B2 (en) 2002-11-23 2006-12-05 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of hypoxia-inducible factor 1 alpha expression
DK1597366T3 (da) 2003-02-11 2013-02-25 Antisense Therapeutics Ltd Modulering af ekspression af insulin-lignende vækstfaktor receptor I
US7803781B2 (en) 2003-02-28 2010-09-28 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of growth hormone receptor expression and insulin-like growth factor expression
US20040185559A1 (en) 2003-03-21 2004-09-23 Isis Pharmaceuticals Inc. Modulation of diacylglycerol acyltransferase 1 expression
US7598227B2 (en) 2003-04-16 2009-10-06 Isis Pharmaceuticals Inc. Modulation of apolipoprotein C-III expression
US7399853B2 (en) 2003-04-28 2008-07-15 Isis Pharmaceuticals Modulation of glucagon receptor expression
EP1660512A4 (en) * 2003-06-02 2009-12-23 Isis Pharmaceuticals Inc Oligonucleotide Synthesis with Alternative Solvents
WO2005002507A2 (en) 2003-06-03 2005-01-13 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of survivin expression
GB2417727B (en) 2003-06-13 2008-01-16 Alnylam Europe Ag Double-stranded ribonucleic acid with increased effectiveness in an organism
EP1644475A4 (en) * 2003-06-20 2009-06-03 Isis Pharmaceuticals Inc DOUBLE-STRAND COMPOSITIONS WITH A 3'-ENDO-MODIFIED STRING FOR USE IN GENE MODULATION
CA2533701A1 (en) 2003-07-31 2005-02-17 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligomeric compounds and compositions for use in modulation of small non-coding rnas
US7825235B2 (en) 2003-08-18 2010-11-02 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of diacylglycerol acyltransferase 2 expression
US20050053981A1 (en) * 2003-09-09 2005-03-10 Swayze Eric E. Gapped oligomeric compounds having linked bicyclic sugar moieties at the termini
US20070123480A1 (en) * 2003-09-11 2007-05-31 Replicor Inc. Oligonucleotides targeting prion diseases
CA2538252C (en) * 2003-09-18 2014-02-25 Isis Pharmaceuticals, Inc. 4'-thionucleosides and oligomeric compounds
WO2005028628A2 (en) 2003-09-18 2005-03-31 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of eif4e expression
WO2005035548A1 (en) 2003-10-10 2005-04-21 Meditech Research Limited The moduilation of hyaluronan synthesis and degradation in the treatment of disease
US20050191653A1 (en) 2003-11-03 2005-09-01 Freier Susan M. Modulation of SGLT2 expression
ES2472690T3 (es) 2003-11-17 2014-07-02 Genentech, Inc. Anticuerpo contra CD22 para el tratamiento de tumores de origen hematopoy�tico
JP2007520222A (ja) 2004-01-20 2007-07-26 アイシス ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド グルココルチコイドレセプター発現の調節
US7468431B2 (en) * 2004-01-22 2008-12-23 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of eIF4E-BP2 expression
US8778900B2 (en) * 2004-01-22 2014-07-15 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of eIF4E-BP1 expression
US8569474B2 (en) 2004-03-09 2013-10-29 Isis Pharmaceuticals, Inc. Double stranded constructs comprising one or more short strands hybridized to a longer strand
EP2700720A3 (en) 2004-03-15 2015-01-28 Isis Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for optimizing cleavage of RNA by RNASE H
CA2561741C (en) 2004-04-05 2016-09-27 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Processes and reagents for oligonucleotide synthesis and purification
US20050244869A1 (en) * 2004-04-05 2005-11-03 Brown-Driver Vickie L Modulation of transthyretin expression
US20050260755A1 (en) * 2004-04-06 2005-11-24 Isis Pharmaceuticals, Inc. Sequential delivery of oligomeric compounds
EP1750776A2 (en) 2004-04-30 2007-02-14 Alnylam Pharmaceuticals Inc. Oligonucleotides comprising a c5-modified pyrimidine
EP3225633B1 (en) 2004-05-21 2020-03-25 The UAB Research Foundation Variable lymphocyte receptors, related polypeptides and nucleic acids, and uses thereof
US8394947B2 (en) 2004-06-03 2013-03-12 Isis Pharmaceuticals, Inc. Positionally modified siRNA constructs
EP1766052A4 (en) * 2004-06-03 2009-12-16 Isis Pharmaceuticals Inc CHIMERIC OLIGOMER COMPOSITIONS WITH CAP
EP1765415A4 (en) * 2004-06-03 2010-03-24 Isis Pharmaceuticals Inc OLIGOMERIC COMPOUNDS FACILITATING THE "RISC" LOAD
US20090048192A1 (en) * 2004-06-03 2009-02-19 Isis Pharmaceuticals, Inc. Double Strand Compositions Comprising Differentially Modified Strands for Use in Gene Modulation
US7427675B2 (en) * 2004-08-23 2008-09-23 Isis Pharmaceuticals, Inc. Compounds and methods for the characterization of oligonucleotides
US7884086B2 (en) 2004-09-08 2011-02-08 Isis Pharmaceuticals, Inc. Conjugates for use in hepatocyte free uptake assays
TR201907874T4 (tr) 2004-09-23 2019-06-21 Arc Medical Devices Inc Düşük sülfat fukanlar kullanarak fibröz yapışmaları ya da inflamatuar hastalıkları inhibe etmeye yönelik farmasötik kompozisyonlar ve yöntemler.
CN101175769A (zh) 2005-03-10 2008-05-07 健泰科生物技术公司 用于调控血管完整性的方法和组合物
US7476733B2 (en) * 2005-03-25 2009-01-13 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Development of a real-time PCR assay for detection of pneumococcal DNA and diagnosis of pneumococccal disease
JP5329949B2 (ja) 2005-05-31 2013-10-30 エコーレ ポリテクニーク フェデラーレ デ ローザンヌ 遺伝子に基づいた薬物の細胞質送達のためのトリブロックコポリマー
US8252756B2 (en) 2005-06-14 2012-08-28 Northwestern University Nucleic acid functionalized nanoparticles for therapeutic applications
US8080534B2 (en) * 2005-10-14 2011-12-20 Phigenix, Inc Targeting PAX2 for the treatment of breast cancer
AU2006304321B2 (en) 2005-10-14 2012-10-04 Musc Foundation For Research Development Targeting PAX2 for the induction of DEFB1-mediated tumor immunity and cancer therapy
WO2007051045A2 (en) 2005-10-28 2007-05-03 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of huntingtin gene
AU2006311730B2 (en) 2005-11-09 2010-12-02 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of Factor V Leiden mutant gene
JP2009516710A (ja) 2005-11-21 2009-04-23 アイシス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド eIF4E−BP2の発現のモジュレート
KR20150038522A (ko) 2006-03-31 2015-04-08 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드 Eg5 유전자의 발현을 억제하는 이본쇄 리보핵산
JP2009535383A (ja) * 2006-05-03 2009-10-01 バルティック テクロノジー デヴェロプメント,リミテッド 強く結合した塩基で修飾されたオリゴヌクレオチドと人工ヌクレアーゼを組み合わせたアンチセンス作用物質
JP2009537153A (ja) 2006-05-19 2009-10-29 アルニラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド AhaのRNAi調節およびその治療上の使用
US7888498B2 (en) 2006-05-22 2011-02-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of IKK-B gene
EP2023938A4 (en) * 2006-05-23 2010-11-10 Isis Pharmaceuticals Inc MODULATION OF THE EXPRESSION OF ChREBP
WO2008097328A2 (en) * 2006-06-23 2008-08-14 Northwestern University Asymmetric functionalized nanoparticles and methods of use
US8198253B2 (en) 2006-07-19 2012-06-12 Isis Pharmaceuticals, Inc. Compositions and their uses directed to HBXIP
WO2008136852A2 (en) 2006-11-01 2008-11-13 University Of Rochester Methods and compositions related to the structure and function of apobec3g
US7994130B2 (en) * 2006-12-11 2011-08-09 University Of Utah Research Foundation Compositions and methods for treating ocular pathologic angiogenesis and vascular permeability
WO2009045469A2 (en) 2007-10-02 2009-04-09 Amgen Inc. Increasing erythropoietin using nucleic acids hybridizable to micro-rna and precursors thereof
MX2009008470A (es) * 2007-02-09 2009-11-26 Univ Northwestern Particulas para detectar objetivos intracelulares.
AU2008232891B2 (en) 2007-03-29 2012-01-12 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of a gene from the Ebola
AU2008259907B2 (en) 2007-05-30 2014-12-04 Northwestern University Nucleic acid functionalized nanoparticles for therapeutic applications
AU2008296478B9 (en) 2007-08-28 2015-03-19 The Uab Research Foundation Synthetic apolipoprotein E mimicking polypeptides and methods of use
AU2008296487A1 (en) 2007-08-28 2009-03-12 The Uab Research Foundation Synthetic apolipoprotein E mimicking polypeptides and methods of use
WO2009039466A1 (en) 2007-09-20 2009-03-26 Vanderbilt University Free solution measurement of molecular interactions by backscattering interferometry
US7951785B2 (en) * 2007-09-21 2011-05-31 California Institute Of Technology NFIA in glial fate determination, glioma therapy and astrocytoma treatment
US20100280098A1 (en) * 2007-10-05 2010-11-04 Juliano Rudolph L Receptor targeted oligonucleotides
BRPI0819193A2 (pt) * 2007-11-05 2017-05-23 Baltic Tech Dev Ltd uso de oligonucleotídeos com bases modificadas na hibridização de ácidos nucleicos.
ES2641290T3 (es) 2007-11-20 2017-11-08 Ionis Pharmaceuticals, Inc Modulación de la expresión de CD40
EP2848688A1 (en) 2007-12-10 2015-03-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of factor VII gene
MX2010009611A (es) 2008-03-05 2010-12-15 Alnylam Pharmaceuticals Inc Composiciones y metodos para inhibir la expresion de genes eg5 y vegf.
EP2105145A1 (en) * 2008-03-27 2009-09-30 ETH Zürich Method for muscle-specific delivery lipid-conjugated oligonucleotides
US8846639B2 (en) * 2008-04-04 2014-09-30 Isis Pharmaceutical, Inc. Oligomeric compounds comprising bicyclic nucleosides and having reduced toxicity
CA2721183C (en) 2008-04-11 2019-07-16 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Site-specific delivery of nucleic acids by combining targeting ligands with endosomolytic components
US8324366B2 (en) 2008-04-29 2012-12-04 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for delivering RNAI using lipoproteins
US20110237646A1 (en) * 2008-08-07 2011-09-29 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modulation of transthyretin expression for the treatment of cns related disorders
KR101877698B1 (ko) 2008-08-25 2018-07-12 엑스칼리아드 파마슈티컬즈, 인코포레이티드 결합 조직 성장 인자에 대한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 및 그의 용도
US8318693B2 (en) 2008-09-02 2012-11-27 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of mutant EGFR gene
EP2346883B1 (en) 2008-09-23 2016-03-23 Scott G. Petersen Self delivering bio-labile phosphate protected pro-oligos for oligonucleotide based therapeutics and mediating rna interference
WO2010039548A2 (en) 2008-09-23 2010-04-08 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Chemical modifications of monomers and oligonucleotides with cycloaddition
US10022454B2 (en) 2008-09-23 2018-07-17 Liposciences, Llc Functionalized phosphorodiamites for therapeutic oligonucleotide synthesis
ES2740129T3 (es) 2008-09-25 2020-02-05 Alnylam Pharmaceuticals Inc Composiciones formuladas en lípidos y métodos de inhibición de la expresión del gen de suero amiloide A
KR102354558B1 (ko) 2008-10-20 2022-01-25 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드 트랜스티레틴의 발현을 억제하기 위한 조성물 및 방법
US8987435B2 (en) 2008-10-24 2015-03-24 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligomeric compounds and methods
CA3039251C (en) 2008-11-10 2024-01-09 Arbutus Biopharma Corporation Novel lipids and compositions for the delivery of therapeutics
CN106955360A (zh) * 2008-11-24 2017-07-18 西北大学 多价rna纳米颗粒组合物
ES2637063T3 (es) 2008-12-04 2017-10-10 Curna, Inc. Tratamiento de enfermedades relacionadas con genes supresores de tumor mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen
WO2010065662A2 (en) 2008-12-04 2010-06-10 Curna, Inc. Treatment of sirtuin 1 (sirt1) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to sirtuin 1
JP6091752B2 (ja) 2008-12-04 2017-03-08 クルナ・インコーポレーテッド Epoに対する天然アンチセンス転写物の抑制によるエリスロポエチン(epo)関連疾患の治療
AU2009324534B2 (en) 2008-12-10 2015-07-30 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. GNAQ targeted dsRNA compositions and methods for inhibiting expression
US20100233270A1 (en) * 2009-01-08 2010-09-16 Northwestern University Delivery of Oligonucleotide-Functionalized Nanoparticles
KR20110102492A (ko) * 2009-01-08 2011-09-16 노오쓰웨스턴 유니버시티 다가 올리고뉴클레오티드 변형된 나노입자 접합체에 의한 박테리아 단백질의 생산 저해 방법
WO2010091308A2 (en) 2009-02-06 2010-08-12 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligomeric compounds and methods
CN102439149B (zh) 2009-02-12 2018-01-02 库尔纳公司 通过抑制针对胶质细胞衍生神经营养因子(gdnf)的天然反义转录物来治疗gdnf相关的疾病
CN102387817B (zh) 2009-02-12 2018-01-30 库尔纳公司 通过抑制针对脑衍生神经营养因子(bdnf)的天然反义转录物来治疗bdnf相关的疾病
WO2010099341A1 (en) 2009-02-26 2010-09-02 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of mig-12 gene
CA2753975C (en) 2009-03-02 2017-09-26 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Nucleic acid chemical modifications
ES2845644T3 (es) 2009-03-04 2021-07-27 Curna Inc Tratamiento de enfermedades relacionadas con sirtuina1 (SIRT1) mediante inhibición del transcrito del antisentido natural a sirtuina 1
NZ594995A (en) 2009-03-12 2013-06-28 Alnylam Pharmaceuticals Inc LIPID FORMULATED COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING EXPRESSION OF HUMAN KINESIN FAMILY MEMBER 11 (Eg5) AND VASCULAR ENDOTHELIAL GROWTH FACTOR (VEGF) GENES
CA2755409C (en) 2009-03-16 2019-04-30 Joseph Collard Treatment of nuclear factor (erythroid-derived 2)-like 2 (nrf2) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to nrf2
MX2011009752A (es) 2009-03-17 2011-09-29 Opko Curna Llc Tratamiento de enfermedades relacionadas a homologo tipo delta 1(dlk1) por inhibicion de transcrito antisentido natural a homologo tipo delta (dlk1).
EP3524275A1 (en) 2009-04-22 2019-08-14 Massachusetts Institute Of Technology Innate immune supression enables repeated delivery of long rna molecules
US8318690B2 (en) 2009-05-01 2012-11-27 Curna, Inc. Treatment of hemoglobin (HBF/HBG) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to HBF/HBG
CA2761152A1 (en) 2009-05-06 2010-11-11 Opko Curna, Llc Treatment of lipid transport and metabolism gene related diseases by inhibition of natural antisense transcript to a lipid transport and metabolism gene
CN102803492B (zh) 2009-05-06 2016-06-29 库尔纳公司 通过抑制针对三重四脯氨酸(ttp)的天然反义转录物来治疗ttp相关疾病
JP5922017B2 (ja) 2009-05-18 2016-05-24 クルナ・インコーポレーテッド リプログラミング因子に対する天然アンチセンス転写物の抑制によるリプログラミング因子関連疾患の治療
KR101703695B1 (ko) 2009-05-22 2017-02-08 큐알엔에이, 인크. 전사 인자 e3(tfe3)에 대한 천연 안티센스 전사체의 억제에 의해 tfe3 및 인슐린 수용체 기질 2(irs2)의 치료
ES2618576T3 (es) 2009-05-28 2017-06-21 Curna, Inc. Tratamiento de enfermedades relacionadas con un gen antivírico mediante la inhibición de una transcripción antisentido natural a un gen antivírico
EP2440183B1 (en) 2009-06-10 2018-07-18 Arbutus Biopharma Corporation Improved lipid formulation
KR101801404B1 (ko) 2009-06-16 2017-12-20 큐알엔에이, 인크. 콜라겐 유전자에 대한 천연 안티센스 전사체의 억제에 의한 콜라겐 유전자 관련된 질환의 치료
ES2629339T3 (es) 2009-06-16 2017-08-08 Curna, Inc. Tratamiento de enfermedades relacionadas con la paraoxonasa 1 (pon1) por inhibición de transcrito antisentido natural a pon1
EP3305302B1 (en) 2009-06-17 2018-09-19 Biogen MA Inc. Compositions and methods for modulation of smn2 splicing in a subject
CN102597238B (zh) 2009-06-24 2016-06-29 库尔纳公司 通过抑制针对肿瘤坏死因子受体2(tnfr2)的天然反义转录物来治疗tnfr2相关的疾病
WO2010151674A2 (en) 2009-06-26 2010-12-29 Curna, Inc. Treatment of down syndrome gene related diseases by inhibition of natural antisense transcript to a down syndrome gene
CA2769665A1 (en) 2009-08-05 2011-02-10 Opko Curna, Llc Treatment of insulin gene (ins) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to an insulin gene (ins)
AP3574A (en) 2009-08-14 2016-02-08 Alnylam Pharmaceuticals Inc Lipid formulated compositions and methods for inhibiting expression of a gene from the ebola virus
KR101892760B1 (ko) 2009-08-25 2018-08-28 큐알엔에이, 인크. IQGAP에 대한 천연 안티센스 전사체의 억제에 의한 GTPase 활성화 단백질을 함유하는 IQ 모티프(IQGAP)와 관련된 질환의 치료
WO2011028950A1 (en) 2009-09-02 2011-03-10 Genentech, Inc. Mutant smoothened and methods of using the same
KR20120105446A (ko) 2009-10-22 2012-09-25 제넨테크, 인크. 대식세포-자극 단백질의 헵신 활성화를 조정하기 위한 방법 및 조성물
JP5866119B2 (ja) 2009-10-30 2016-02-17 ノースウェスタン ユニバーシティ 鋳型ナノ複合体
RU2015132142A (ru) 2009-11-30 2015-12-20 Дженентек, Инк. Композиции и способы для диагностики и лечения опухоли
US9687550B2 (en) 2009-12-07 2017-06-27 Arbutus Biopharma Corporation Compositions for nucleic acid delivery
ES2661813T3 (es) 2009-12-16 2018-04-04 Curna, Inc. Tratamiento de enfermedades relacionadas con la peptidasa del factor de transcripción de membrana, sitio 1 (mbtps1) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen mbtps1
NZ600725A (en) 2009-12-18 2015-08-28 Univ British Colombia Methods and compositions for delivery of nucleic acids
WO2011079263A2 (en) 2009-12-23 2011-06-30 Curna, Inc. Treatment of uncoupling protein 2 (ucp2) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to ucp2
US8940708B2 (en) 2009-12-23 2015-01-27 Curna, Inc. Treatment of hepatocyte growth factor (HGF) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to HGF
ES2657452T3 (es) 2009-12-29 2018-03-05 Curna, Inc. Tratamiento de enfermedades relacionadas con el factor respiratorio nuclear 1 (NRF1) mediante inhibición de transcrito antisentido natural a NRF1
US8962585B2 (en) 2009-12-29 2015-02-24 Curna, Inc. Treatment of tumor protein 63 (p63) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to p63
RU2611187C2 (ru) 2010-01-04 2017-02-21 Курна, Инк. Лечение заболеваний, связанных с интерферон-регуляторным фактором 8 (irf8), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к irf8
RU2612161C2 (ru) 2010-01-06 2017-03-02 Курна, Инк. Лечение заболеваний, связанных с геном развития поджелудочной железы, путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к гену развития поджелудочной железы
RU2611191C2 (ru) 2010-01-11 2017-02-21 Курна, Инк. Лечение заболеваний, связанных со связывающим половые гормоны глобулином (гспг), путем ингибирования природного антисмыслового транскрипта к гспг
KR101853510B1 (ko) 2010-01-25 2018-06-20 큐알엔에이, 인크. Rnase h1에 대한 천연 안티센스 전사체의 억제에 의한 rnase h1과 관련된 질환의 치료
WO2011094580A2 (en) 2010-01-28 2011-08-04 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Chelated copper for use in the preparation of conjugated oligonucleotides
WO2011100131A2 (en) 2010-01-28 2011-08-18 Alnylam Pharmacuticals, Inc. Monomers and oligonucleotides comprising cycloaddition adduct(s)
US20130028889A1 (en) 2010-02-04 2013-01-31 Ico Therapeutics Inc. Dosing regimens for treating and preventing ocular disorders using c-raf antisense
KR101838308B1 (ko) 2010-02-22 2018-03-13 큐알엔에이, 인크. 피롤린-5-카르복실레이트 환원효소 1(pycr1)에 대한 천연 안티센스 전사체의 억제에 의한 pycr1과 관련된 질환의 치료
WO2011105900A2 (en) 2010-02-23 2011-09-01 Academisch Ziekenhuis Bij De Universiteit Van Amsterdam Antagonists of complement component 8-alpha (c8-alpha) and uses thereof
WO2011105902A2 (en) 2010-02-23 2011-09-01 Academisch Ziekenhuis Bij De Universiteit Van Amsterdam Antagonists of complement component 8-beta (c8-beta) and uses thereof
CA2787657A1 (en) 2010-02-23 2011-09-01 Genentech, Inc. Compositions and methods for the diagnosis and treatment of tumor
WO2011105901A2 (en) 2010-02-23 2011-09-01 Academisch Ziekenhuis Bij De Universiteit Van Amsterdam Antagonists of complement component 9 (c9) and uses thereof
WO2011112516A1 (en) 2010-03-08 2011-09-15 Ico Therapeutics Inc. Treating and preventing hepatitis c virus infection using c-raf kinase antisense oligonucleotides
EP3210611B1 (en) 2010-03-12 2019-08-21 The Brigham and Women's Hospital, Inc. Methods of treating vascular inflammatory disorders
JP5860029B2 (ja) 2010-03-29 2016-02-16 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドAlnylam Pharmaceuticals, Inc. トランスチレチン(TTR)関連眼アミロイドーシスのためのsiRNA療法
WO2011123621A2 (en) 2010-04-01 2011-10-06 Alnylam Pharmaceuticals Inc. 2' and 5' modified monomers and oligonucleotides
CN102858979B (zh) 2010-04-09 2018-01-26 库尔纳公司 通过抑制成纤维细胞生长因子21(fgf21)的天然反义转录物而治疗fgf21相关疾病
US9725479B2 (en) 2010-04-22 2017-08-08 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 5′-end derivatives
US20130260460A1 (en) 2010-04-22 2013-10-03 Isis Pharmaceuticals Inc Conformationally restricted dinucleotide monomers and oligonucleotides
US10913767B2 (en) 2010-04-22 2021-02-09 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Oligonucleotides comprising acyclic and abasic nucleosides and analogs
EP3091027B1 (en) 2010-04-28 2018-01-17 Ionis Pharmaceuticals, Inc. 5' modified nucleosides and oligomeric compounds prepared therefrom
US9156873B2 (en) 2010-04-28 2015-10-13 Isis Pharmaceuticals, Inc. Modified 5′ diphosphate nucleosides and oligomeric compounds prepared therefrom
KR101869570B1 (ko) 2010-04-28 2018-06-20 아이오니스 파마수티컬즈, 인코포레이티드 변형된 뉴클레오사이드 및 그로부터 제조된 올리고머 화합물
MX343559B (es) 2010-04-29 2016-11-10 Ionis Pharmaceuticals Inc Modulacion de la expresion de transtiretina.
WO2011139911A2 (en) 2010-04-29 2011-11-10 Isis Pharmaceuticals, Inc. Lipid formulated single stranded rna
CA2793544A1 (en) 2010-05-03 2011-11-10 Genentech, Inc. Compositions and methods for the diagnosis and treatment of tumor
KR20130101442A (ko) 2010-05-03 2013-09-13 큐알엔에이, 인크. 시르투인 (sirt)에 대한 자연 안티센스 전사체의 저해에 의한 시르투인 (sirt) 관련된 질환의 치료
TWI531370B (zh) 2010-05-14 2016-05-01 可娜公司 藉由抑制par4天然反股轉錄本治療par4相關疾病
KR20180053419A (ko) 2010-05-26 2018-05-21 큐알엔에이, 인크. 무조(無調)의 동소체 1 (atoh1)에 대한 자연 안티센스 전사체의 저해에 의한 atoh1 관련된 질환의 치료
CA2801066C (en) 2010-06-02 2021-02-09 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods directed to treating liver fibrosis
US9638632B2 (en) 2010-06-11 2017-05-02 Vanderbilt University Multiplexed interferometric detection system and method
WO2011163121A1 (en) 2010-06-21 2011-12-29 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Multifunctional copolymers for nucleic acid delivery
DK2593547T3 (en) 2010-07-14 2018-02-26 Curna Inc Treatment of Discs large homolog (DLG) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to DLG
WO2012016184A2 (en) 2010-07-30 2012-02-02 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Methods and compositions for delivery of active agents
WO2012016188A2 (en) 2010-07-30 2012-02-02 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Methods and compositions for delivery of active agents
WO2012044992A2 (en) 2010-09-30 2012-04-05 Agency For Science, Technology And Research (A*Star) Methods and reagents for detection and treatment of esophageal metaplasia
AU2011312205B2 (en) 2010-10-05 2015-08-13 Curis, Inc. Mutant smoothened and methods of using the same
ES2640755T3 (es) 2010-10-06 2017-11-06 Curna, Inc. Tratamiento de enfermedades relacionadas con la Sialidasa 4 (neu4) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen neu4
CN103517990A (zh) 2010-10-07 2014-01-15 通用医疗公司 癌症生物标志物
EP2630241B1 (en) 2010-10-22 2018-10-17 CuRNA, Inc. Treatment of alpha-l-iduronidase (idua) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to idua
CA2816056A1 (en) 2010-10-27 2012-05-03 Curna, Inc. Treatment of interferon-related developmental regulator 1 (ifrd1) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to ifrd1
WO2012064824A1 (en) 2010-11-09 2012-05-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipid formulated compositions and methods for inhibiting expression of eg5 and vegf genes
DK2638163T3 (en) 2010-11-12 2017-07-24 Massachusetts Gen Hospital POLYCOMB-ASSOCIATED NON-CODING RNAs
US8987225B2 (en) 2010-11-23 2015-03-24 Curna, Inc. Treatment of NANOG related diseases by inhibition of natural antisense transcript to NANOG
EP2648763A4 (en) 2010-12-10 2014-05-14 Alnylam Pharmaceuticals Inc COMPOSITIONS AND METHODS FOR EXPRESSION INHIBITION OF GENES KLF-1 AND BCL11A
US9193973B2 (en) 2010-12-10 2015-11-24 Alynylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for increasing erythropoietin (EPO) production
JP5902197B2 (ja) 2011-01-11 2016-04-13 アルニラム・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッド Peg化脂質および薬剤送達のためのそれらの使用
US9045749B2 (en) 2011-01-14 2015-06-02 The General Hospital Corporation Methods targeting miR-128 for regulating cholesterol/lipid metabolism
AU2012212110A1 (en) 2011-02-02 2013-08-01 Excaliard Pharmaceuticals, Inc. Method of treating keloids or hypertrophic scars using antisense compounds targeting connective tissue growth factor (CTGF)
WO2012113775A1 (en) 2011-02-21 2012-08-30 University Of Zurich Ankyrin g and modulators thereof for the treatment of neurodegenerative disorders
US9562853B2 (en) 2011-02-22 2017-02-07 Vanderbilt University Nonaqueous backscattering interferometric methods
KR102104401B1 (ko) 2011-03-29 2020-04-27 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드 Tmprss6 유전자의 발현을 억제하기 위한 조성물 및 방법
WO2012170771A1 (en) 2011-06-09 2012-12-13 Curna, Inc. Treatment of frataxin (fxn) related diseases by inhibition of natural antisense transcript to fxn
BR122019026068B8 (pt) 2011-06-21 2022-10-18 Alnylam Pharmaceuticals Ácido ribonucleico de fita dupla (dsrna) para inibir a expressão de angptl3 e seu uso, composição farmacêutica e método in vitro para inibir a expressão de angptl3 em uma célula
WO2012177949A2 (en) 2011-06-21 2012-12-27 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibition of expression of protein c (proc) genes
KR102540778B1 (ko) 2011-06-21 2023-06-07 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드 아포리포단백질 c-iii(apoc3) 유전자의 발현 억제를 위한 조성물 및 방법
EP4134433A1 (en) 2011-06-23 2023-02-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Serpina1 sirnas: compositions of matter and methods of treatment
WO2013019857A2 (en) 2011-08-01 2013-02-07 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Method for improving the success rate of hematopoietic stem cell transplants
DK2756080T3 (da) 2011-09-14 2019-05-20 Translate Bio Ma Inc Multimeriske oligonukleotidforbindelser
WO2013040499A1 (en) 2011-09-14 2013-03-21 Northwestern University Nanoconjugates able to cross the blood-brain barrier
EP3456317A1 (en) 2011-09-27 2019-03-20 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Di-aliphatic substituted pegylated lipids
EP3170899B1 (en) 2011-10-11 2020-06-24 The Brigham and Women's Hospital, Inc. Microrna mir-155 in neurodegenerative disorders
WO2013090457A2 (en) 2011-12-12 2013-06-20 Oncoimmunin Inc. In vivo delivery of oligonucleotides
CA3018046A1 (en) 2011-12-16 2013-06-20 Moderna Therapeutics, Inc. Modified nucleoside, nucleotide, and nucleic acid compositions
CN110438125A (zh) 2012-03-15 2019-11-12 科纳公司 通过抑制脑源神经营养因子(bdnf)的天然反义转录物治疗bdnf相关疾病
AU2013243950A1 (en) 2012-04-02 2014-10-30 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides
AU2013243949A1 (en) 2012-04-02 2014-10-30 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of biologics and proteins associated with human disease
US9133461B2 (en) 2012-04-10 2015-09-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of the ALAS1 gene
JP2015518485A (ja) 2012-04-20 2015-07-02 アプタミアール セラピューティクス インコーポレイテッド 熱発生のmiRNA調節剤
US9127274B2 (en) 2012-04-26 2015-09-08 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Serpinc1 iRNA compositions and methods of use thereof
EP2841572B1 (en) 2012-04-27 2019-06-19 Duke University Genetic correction of mutated genes
US9273949B2 (en) 2012-05-11 2016-03-01 Vanderbilt University Backscattering interferometric methods
KR20150030205A (ko) 2012-05-16 2015-03-19 라나 테라퓨틱스, 인크. Smn 유전자 패밀리 발현을 조절하기 위한 조성물 및 방법
EP3511416A1 (en) 2012-05-16 2019-07-17 Translate Bio MA, Inc. Compositions and methods for modulating gene expression
EP2880161A1 (en) 2012-08-03 2015-06-10 Aptamir Therapeutics, Inc. Cell-specific delivery of mirna modulators for the treatment of obesity and related disorders
CA2889044A1 (en) 2012-11-15 2014-05-22 Roche Innovation Center Copenhagen A/S Anti apob antisense conjugate compounds
PT2922554T (pt) 2012-11-26 2022-06-28 Modernatx Inc Arn modificado nas porções terminais
EP3434774A1 (en) 2013-01-17 2019-01-30 ModernaTX, Inc. Signal-sensor polynucleotides for the alteration of cellular phenotypes
WO2014118272A1 (en) 2013-01-30 2014-08-07 Santaris Pharma A/S Antimir-122 oligonucleotide carbohydrate conjugates
KR20150110562A (ko) 2013-01-30 2015-10-02 에프. 호프만-라 로슈 아게 Lna 올리고뉴클레오타이드 탄수화물 컨쥬게이트
US20150366890A1 (en) 2013-02-25 2015-12-24 Trustees Of Boston University Compositions and methods for treating fungal infections
US20160024181A1 (en) 2013-03-13 2016-01-28 Moderna Therapeutics, Inc. Long-lived polynucleotide molecules
EP3312281A3 (en) 2013-03-14 2018-06-27 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component c5 irna compositions and methods of use thereof
US10258698B2 (en) 2013-03-14 2019-04-16 Modernatx, Inc. Formulation and delivery of modified nucleoside, nucleotide, and nucleic acid compositions
US8980864B2 (en) 2013-03-15 2015-03-17 Moderna Therapeutics, Inc. Compositions and methods of altering cholesterol levels
US9937231B2 (en) 2013-03-27 2018-04-10 The General Hospital Corporation Methods and agents for treating Alzheimer's disease
US10590412B2 (en) 2013-04-19 2020-03-17 Ionis Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for modulation nucleic acids through nonsense mediated decay
UY35582A (es) 2013-05-22 2014-10-31 Alnylam Pharmaceuticals Inc COMPOSICIONES DE ARNi DE SERPINA1 Y SUS MÉTODOS DE USO
DK3007704T3 (da) 2013-06-13 2021-03-29 Antisense Therapeutics Ltd Kombinationsterapi til akromegali
PE20160158A1 (es) 2013-06-27 2016-03-18 Roche Innovation Ct Copenhagen As Oligomeros antisentido y conjugados con diana en pcsk9
HUE056760T2 (hu) 2013-07-11 2022-03-28 Modernatx Inc A CRISPR-hez kapcsolódó fehérjéket és a szintetikus SGRNS-ket kódoló szintetikus polinukleotidokat tartalmazó készítmények és felhasználási módjaik
EA038576B1 (ru) 2013-08-08 2021-09-16 Дзе Скриппс Рисёч Инститьют Способ сайт-специфического ферментативного мечения нуклеиновых кислот in vitro введением не встречающихся в природе нуклеотидов
AU2014315287A1 (en) 2013-09-03 2015-03-12 Moderna Therapeutics, Inc. Chimeric polynucleotides
US20160194368A1 (en) 2013-09-03 2016-07-07 Moderna Therapeutics, Inc. Circular polynucleotides
US10077444B2 (en) 2013-10-02 2018-09-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of the LECT2 gene
US10323076B2 (en) 2013-10-03 2019-06-18 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding low density lipoprotein receptor
AU2014331604B2 (en) 2013-10-04 2021-01-07 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of the ALAS1 gene
DK3071696T3 (da) 2013-11-22 2019-10-07 Mina Therapeutics Ltd C/ebp alfa kort aktiverings-rna-sammensætninger og fremgangsmåder til anvendelse
CA2844640A1 (en) 2013-12-06 2015-06-06 The University Of British Columbia Method for treatment of castration-resistant prostate cancer
CA3107872A1 (en) 2013-12-12 2015-06-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component irna compositions and methods of use thereof
CA2937539A1 (en) 2014-02-04 2015-08-13 Genentech, Inc. Mutant smoothened and methods of using the same
WO2015123264A1 (en) 2014-02-11 2015-08-20 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Ketohexokinase (khk) irna compositions and methods of use thereof
TWI638047B (zh) 2014-04-09 2018-10-11 史基普研究協會 藉由核酸三磷酸酯轉運子將非天然或經修飾的核苷三磷酸酯輸入至細胞中
US20170044538A1 (en) 2014-04-17 2017-02-16 Biogen Ma Inc. Compositions and Methods for Modulation of SMN2 Splicing in a Subject
WO2015171918A2 (en) 2014-05-07 2015-11-12 Louisiana State University And Agricultural And Mechanical College Compositions and uses for treatment thereof
TW201607559A (zh) 2014-05-12 2016-03-01 阿尼拉製藥公司 治療serpinc1相關疾患之方法和組成物
GB201408623D0 (en) 2014-05-15 2014-07-02 Santaris Pharma As Oligomers and oligomer conjugates
BR122020023687B1 (pt) 2014-05-22 2023-03-07 Alnylam Pharmaceuticals, Inc Agente de ácido ribonucleico (rnai) de fita dupla, seus usos e composição farmacêutica
CN106661580B (zh) 2014-06-10 2022-02-15 鹿特丹伊拉斯谟大学医疗中心 用于治疗庞帕病的反义寡核苷酸
EP3161159B1 (en) 2014-06-25 2020-08-05 The General Hospital Corporation Targeting human satellite ii (hsatii)
US20170204152A1 (en) 2014-07-16 2017-07-20 Moderna Therapeutics, Inc. Chimeric polynucleotides
WO2016014846A1 (en) 2014-07-23 2016-01-28 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of intrabodies
EP3189069A4 (en) 2014-07-31 2018-03-07 UAB Research Foundation Apoe mimetic peptides and higher potency to clear plasma cholesterol
JP2017526367A (ja) 2014-08-29 2017-09-14 チルドレンズ メディカル センター コーポレーション 癌の処置のための方法および組成物
WO2016033424A1 (en) 2014-08-29 2016-03-03 Genzyme Corporation Methods for the prevention and treatment of major adverse cardiovascular events using compounds that modulate apolipoprotein b
EP3191591A1 (en) 2014-09-12 2017-07-19 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Polynucleotide agents targeting complement component c5 and methods of use thereof
WO2016049512A1 (en) 2014-09-26 2016-03-31 University Of Massachusetts Rna-modulating agents
WO2016061487A1 (en) 2014-10-17 2016-04-21 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Polynucleotide agents targeting aminolevulinic acid synthase-1 (alas1) and uses thereof
WO2016069694A2 (en) 2014-10-30 2016-05-06 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Polynucleotide agents targeting serpinc1 (at3) and methods of use thereof
JOP20200092A1 (ar) 2014-11-10 2017-06-16 Alnylam Pharmaceuticals Inc تركيبات iRNA لفيروس الكبد B (HBV) وطرق لاستخدامها
JP2017535552A (ja) 2014-11-17 2017-11-30 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドAlnylam Pharmaceuticals, Inc. アポリポタンパク質C3(APOC3)iRNA組成物およびその使用方法
AU2015349680A1 (en) 2014-11-21 2017-06-08 Northwestern University The sequence-specific cellular uptake of spherical nucleic acid nanoparticle conjugates
EP4088741A1 (en) 2014-12-08 2022-11-16 The Board of Regents of the University of Texas System Lipocationic polymers and uses thereof
WO2016100716A1 (en) 2014-12-18 2016-06-23 Vasant Jadhav Reversirtm compounds
WO2016118812A1 (en) 2015-01-23 2016-07-28 Vanderbilt University A robust interferometer and methods of using same
JP6929791B2 (ja) 2015-02-09 2021-09-01 デューク ユニバーシティ エピゲノム編集のための組成物および方法
WO2016130806A2 (en) 2015-02-13 2016-08-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Patatin-like phospholipase domain containing 3 (pnpla3) irna compositions and methods of use thereof
US20180200387A1 (en) 2015-02-23 2018-07-19 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of human genetic diseases including hemoglobinopathies
EP3283502A4 (en) 2015-04-07 2019-04-03 The General Hospital Corporation METHODS FOR REACTIVATION OF GENES ON INACTIVE X CHROMOSOME
MX2017012610A (es) 2015-04-08 2018-03-16 Alnylam Pharmaceuticals Inc Composiciones y metodos para inhibir la expresion del gen lect2.
WO2016201301A1 (en) 2015-06-12 2016-12-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component c5 irna compositions and methods of use thereof
EP3310918B1 (en) 2015-06-18 2020-08-05 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Polynucleotide agents targeting hydroxyacid oxidase (glycolate oxidase, hao1) and methods of use thereof
WO2016209862A1 (en) 2015-06-23 2016-12-29 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Glucokinase (gck) irna compositions and methods of use thereof
WO2016210241A1 (en) 2015-06-26 2016-12-29 Beth Israel Deaconess Medical Center, Inc. Cancer therapy targeting tetraspanin 33 (tspan33) in myeloid derived suppressor cells
AU2016287499B2 (en) 2015-06-29 2022-08-04 Caris Science, Inc. Therapeutic oligonucleotides
US10494632B2 (en) 2015-07-10 2019-12-03 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Insulin-like growth factor binding protein, acid labile subunit (IGFALS) compositions and methods of use thereof
DK3324980T3 (da) 2015-07-17 2022-02-14 Alnylam Pharmaceuticals Inc Multimålrettede enkeltenhedskonjugater
US10941176B2 (en) 2015-07-28 2021-03-09 Caris Science, Inc. Therapeutic oligonucleotides
CA2996873A1 (en) 2015-09-02 2017-03-09 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Programmed cell death 1 ligand 1 (pd-l1) irna compositions and methods of use thereof
KR20240027890A (ko) 2015-09-14 2024-03-04 더 보드 오브 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 텍사스 시스템 지질양이온성 덴드리머 및 이의 용도
EP3353297A1 (en) 2015-09-24 2018-08-01 Crispr Therapeutics AG Novel family of rna-programmable endonucleases and their uses in genome editing and other applications
AU2016344609B2 (en) 2015-10-28 2022-05-12 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of duchenne muscular dystrophy
AU2016349954B2 (en) 2015-11-05 2022-08-25 Antisense Therapeutics Ltd Mobilizing leukemia cells
US11866727B2 (en) 2015-11-06 2024-01-09 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of glycogen storage disease type 1A
CA3005878A1 (en) 2015-11-19 2017-05-26 The Brigham And Women's Hospital, Inc. Lymphocyte antigen cd5-like (cd5l)-interleukin 12b (p40) heterodimers in immunity
WO2017093804A2 (en) 2015-12-01 2017-06-08 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency
US10993995B2 (en) 2015-12-07 2021-05-04 Erasmus University Medical Center Rotterdam Enzymatic replacement therapy and antisense therapy for pompe disease
WO2017106767A1 (en) 2015-12-18 2017-06-22 The Scripps Research Institute Production of unnatural nucleotides using a crispr/cas9 system
CN109312339B (zh) 2015-12-23 2022-01-28 克里斯珀医疗股份公司 用于治疗肌萎缩侧索硬化症和/或额颞叶变性的材料和方法
EP3408649B1 (en) 2016-01-29 2023-06-14 Vanderbilt University Free-solution response function interferometry
EP3411078A1 (en) 2016-02-02 2018-12-12 Crispr Therapeutics AG Materials and methods for treatment of severe combined immunodeficiency (scid) or omenn syndrome
AU2017213826A1 (en) 2016-02-04 2018-08-23 Curis, Inc. Mutant smoothened and methods of using the same
WO2017141109A1 (en) 2016-02-18 2017-08-24 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of severe combined immunodeficiency (scid) or omenn syndrome
WO2017147087A1 (en) 2016-02-25 2017-08-31 The Brigham And Women's Hospital, Inc. Treatment methods for fibrosis targeting smoc2
MX2018010830A (es) 2016-03-14 2019-02-07 Hoffmann La Roche Oligonucleotidos para reducir la expresion de pd-l1.
EP3429632B1 (en) 2016-03-16 2023-01-04 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of hereditary haemochromatosis
WO2017161357A1 (en) 2016-03-18 2017-09-21 Caris Science, Inc. Oligonucleotide probes and uses thereof
JP6974349B2 (ja) 2016-04-18 2021-12-01 クリスパー セラピューティクス アクチェンゲゼルシャフト ヘモグロビン異常症の処置のための材料及び方法
WO2017191503A1 (en) 2016-05-05 2017-11-09 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of hemoglobinopathies
EP3458032A4 (en) 2016-05-16 2019-12-25 The Board of Regents of The University of Texas System CATIONIC AMINO SULFONAMIDE LIPIDS AND AMPHIPHILIC ZWITTERIONIC AMINO LIPIDS
AU2017271579B2 (en) 2016-05-25 2023-10-19 Caris Science, Inc. Oligonucleotide probes and uses thereof
JP2019518028A (ja) 2016-06-10 2019-06-27 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドAlnylam Pharmaceuticals, Inc. 補体成分C5iRNA組成物及び発作性夜間血色素尿症(PNH)を処置するためのその使用方法
DK3475295T3 (da) 2016-06-24 2022-10-24 Scripps Research Inst Hidtil ukendt nukleosidtriphosphat-transportør og anvendelser deraf
EP3478313B1 (en) 2016-06-29 2022-05-04 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als) and other related disorders
EP3478828A1 (en) 2016-06-29 2019-05-08 Crispr Therapeutics AG Materials and methods for treatment of friedreich ataxia and other related disorders
WO2018002812A1 (en) 2016-06-29 2018-01-04 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of myotonic dystrophy type 1 (dm1) and other related disorders
CN110214149A (zh) 2016-07-06 2019-09-06 克里斯珀医疗股份公司 用于治疗疼痛相关病症的材料和方法
US11459587B2 (en) 2016-07-06 2022-10-04 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of pain related disorders
WO2018007871A1 (en) 2016-07-08 2018-01-11 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of transthyretin amyloidosis
AU2017296195A1 (en) 2016-07-11 2019-01-24 Translate Bio Ma, Inc. Nucleic acid conjugates and uses thereof
WO2018020323A2 (en) 2016-07-25 2018-02-01 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of fatty acid disorders
NL2017294B1 (en) 2016-08-05 2018-02-14 Univ Erasmus Med Ct Rotterdam Natural cryptic exon removal by pairs of antisense oligonucleotides.
NL2017295B1 (en) 2016-08-05 2018-02-14 Univ Erasmus Med Ct Rotterdam Antisense oligomeric compound for Pompe disease
CA3037046A1 (en) 2016-10-31 2018-05-03 University Of Massachusetts Targeting microrna-101-3p in cancer therapy
TWI788312B (zh) 2016-11-23 2023-01-01 美商阿尼拉製藥公司 絲胺酸蛋白酶抑制因子A1 iRNA組成物及其使用方法
JP7206214B2 (ja) 2016-12-13 2023-01-17 シアトル チルドレンズ ホスピタル (ディービーエイ シアトル チルドレンズ リサーチ インスティテュート) インビトロ及びインビボで操作された細胞において発現された化学誘導シグナル伝達複合体の外因性薬物活性化の方法
JP7058656B2 (ja) 2016-12-16 2022-04-22 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド トランスサイレチン(TTR)iRNA組成物を用いてTTR関連疾患を治療または予防するための方法
SG11201906735RA (en) 2017-01-23 2019-08-27 Regeneron Pharma Hydroxysteroid 17-beta dehydrogenase 13 (hsd17b13) variants and uses thereof
US11920148B2 (en) 2017-02-22 2024-03-05 Crispr Therapeutics Ag Compositions and methods for gene editing
EP3585900B1 (en) 2017-02-22 2022-12-21 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of spinocerebellar ataxia type 2 (sca2) and other spinocerebellar ataxia type 2 protein (atxn2) gene related conditions or disorders
EP3585898A1 (en) 2017-02-22 2020-01-01 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of spinocerebellar ataxia type 1 (sca1) and other spinocerebellar ataxia type 1 protein (atxn1) gene related conditions or disorders
US11407997B2 (en) 2017-02-22 2022-08-09 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of primary hyperoxaluria type 1 (PH1) and other alanine-glyoxylate aminotransferase (AGXT) gene related conditions or disorders
EP3585807A1 (en) 2017-02-22 2020-01-01 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of early onset parkinson's disease (park1) and other synuclein, alpha (snca) gene related conditions or disorders
AU2018254437A1 (en) 2017-04-18 2019-11-28 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Methods for the treatment of subjects having a hepatitis B virus (HBV) infection
WO2018195486A1 (en) 2017-04-21 2018-10-25 The Broad Institute, Inc. Targeted delivery to beta cells
BR112019023608A2 (pt) 2017-05-12 2020-05-26 Crispr Therapeutics Ag Materiais e métodos para células manipuladas e seus usos em imuno-oncologia
AU2018300069A1 (en) 2017-07-11 2020-02-27 Synthorx, Inc. Incorporation of unnatural nucleotides and methods thereof
AU2018301477A1 (en) 2017-07-13 2020-02-27 Alnylam Pharmaceuticals Inc. Lactate dehydrogenase a (LDHA) iRNA compositions and methods of use thereof
US20200181220A1 (en) 2017-08-03 2020-06-11 Synthorx, Inc. Cytokine conjugates for the treatment of proliferative and infectious diseases
EP3679139B1 (en) 2017-09-08 2022-11-02 MiNA Therapeutics Limited Stabilized hnf4a sarna compositions and methods of use
EP3679140B1 (en) 2017-09-08 2022-11-16 MiNA Therapeutics Limited Stabilized cebpa sarna compositions and methods of use
US20220080055A9 (en) 2017-10-17 2022-03-17 Crispr Therapeutics Ag Compositions and methods for gene editing for hemophilia a
WO2019081982A1 (en) 2017-10-26 2019-05-02 Crispr Therapeutics Ag SUBSTANCES AND METHODS FOR THE TREATMENT OF HEMOGLOBINOPATHIES
WO2019089922A1 (en) 2017-11-01 2019-05-09 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component c3 irna compositions and methods of use thereof
MA50579A (fr) 2017-11-09 2020-09-16 Crispr Therapeutics Ag Systèmes crispr/cas ou crispr/cpf1 à auto-inactivation (sin) et leurs utilisations
WO2019100039A1 (en) 2017-11-20 2019-05-23 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Serum amyloid p component (apcs) irna compositions and methods of use thereof
JP2021503945A (ja) 2017-11-21 2021-02-15 クリスパー セラピューティクス アーゲー 常染色体優性網膜色素変性の処置のための材料および方法
BR112020011255A2 (pt) 2017-12-05 2020-11-24 Vertex Pharmaceuticals Incorporated células-tronco e progenitoras hematopoiéticas cd34+ humanas modificadas por crispr-cas9 e usos das mesmas
WO2019118935A1 (en) 2017-12-14 2019-06-20 Casebia Therapeutics Limited Liability Partnership Novel rna-programmable endonuclease systems and their use in genome editing and other applications
MX2020006012A (es) 2017-12-18 2020-09-14 Alnylam Pharmaceuticals Inc Composiciones de arni de la caja 1 del grupo de alta movilidad (hmgb1) y métodos de uso de las mismas.
CA3084632A1 (en) 2017-12-21 2019-06-27 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of usher syndrome type 2a
WO2019123430A1 (en) 2017-12-21 2019-06-27 Casebia Therapeutics Llp Materials and methods for treatment of usher syndrome type 2a and/or non-syndromic autosomal recessive retinitis pigmentosa (arrp)
EP3737762A1 (en) 2018-01-12 2020-11-18 CRISPR Therapeutics AG Compositions and methods for gene editing by targeting transferrin
US20190233816A1 (en) 2018-01-26 2019-08-01 Massachusetts Institute Of Technology Structure-guided chemical modification of guide rna and its applications
US11268077B2 (en) 2018-02-05 2022-03-08 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of hemoglobinopathies
EP3749767A1 (en) 2018-02-05 2020-12-16 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of hemoglobinopathies
WO2019161310A1 (en) 2018-02-16 2019-08-22 Casebia Therapeutics Limited Liability Partnership Compositions and methods for gene editing by targeting fibrinogen-alpha
KR20200127207A (ko) 2018-02-26 2020-11-10 신톡스, 인크. Il-15 접합체 및 이의 용도
JP2021518139A (ja) 2018-03-19 2021-08-02 クリスパー セラピューティクス アーゲー 新規rnaプログラム可能エンドヌクレアーゼ系およびその使用
WO2019186514A2 (en) 2018-03-30 2019-10-03 Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universitat Bonn Aptamers for targeted activaton of t cell-mediated immunity
EP3772928A4 (en) 2018-04-06 2021-12-29 Children's Medical Center Corporation Compositions and methods for somatic cell reprogramming and modulating imprinting
US11566246B2 (en) 2018-04-12 2023-01-31 Mina Therapeutics Limited SIRT1-saRNA compositions and methods of use
WO2019204668A1 (en) 2018-04-18 2019-10-24 Casebia Therapeutics Limited Liability Partnership Compositions and methods for knockdown of apo(a) by gene editing for treatment of cardiovascular disease
TW202016301A (zh) 2018-05-07 2020-05-01 美商阿里拉姆製藥股份有限公司 肝外遞送技術
TW202016304A (zh) 2018-05-14 2020-05-01 美商阿尼拉製藥公司 血管收縮素原(AGT)iRNA組成物及其使用方法
CN112673103A (zh) 2018-08-13 2021-04-16 阿尔尼拉姆医药品有限公司 乙型肝炎病毒(HBV)dsRNA剂组合物及其使用方法
US20210348162A1 (en) 2018-08-16 2021-11-11 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of the lect2 gene
WO2020047229A1 (en) 2018-08-29 2020-03-05 University Of Massachusetts Inhibition of protein kinases to treat friedreich ataxia
JP2022500003A (ja) 2018-09-18 2022-01-04 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッドAlnylam Pharmaceuticals, Inc. ケトヘキソキナーゼ(KHK)iRNA組成物およびその使用方法
CA3114396A1 (en) 2018-09-28 2020-04-02 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Transthyretin (ttr) irna compositions and methods of use thereof for treating or preventing ttr-associated ocular diseases
KR20210096088A (ko) 2018-10-17 2021-08-04 크리스퍼 테라퓨틱스 아게 전이유전자 전달용 조성물 및 방법
US10913951B2 (en) 2018-10-31 2021-02-09 University of Pittsburgh—of the Commonwealth System of Higher Education Silencing of HNF4A-P2 isoforms with siRNA to improve hepatocyte function in liver failure
JP2022515744A (ja) 2018-12-20 2022-02-22 プラクシス プレシジョン メディシンズ, インコーポレイテッド Kcnt1関連障害の治療のための組成物及び方法
JP2022515778A (ja) 2018-12-20 2022-02-22 ヴィア・バイオテクノロジー・インコーポレイテッド 併用hbv療法
MX2021008628A (es) 2019-01-16 2021-11-17 Genzyme Corp Composiciones de arni para serpinc1 y metodos de uso de las mismas.
MA54952A (fr) 2019-02-06 2022-05-11 Synthorx Inc Conjugués d'il-2 et méthodes d'utilisation de ceux-ci
WO2020168362A1 (en) 2019-02-15 2020-08-20 Crispr Therapeutics Ag Gene editing for hemophilia a with improved factor viii expression
WO2020171889A1 (en) 2019-02-19 2020-08-27 University Of Rochester Blocking lipid accumulation or inflammation in thyroid eye disease
SG11202109741VA (en) 2019-03-12 2021-10-28 Crispr Therapeutics Ag Novel high fidelity rna-programmable endonuclease systems and uses thereof
US20220211740A1 (en) 2019-04-12 2022-07-07 Mina Therapeutics Limited Sirt1-sarna compositions and methods of use
CN114126628A (zh) 2019-05-13 2022-03-01 维尔生物科技有限公司 用于治疗乙型肝炎病毒(hbv)感染的组合物及方法
WO2020236600A1 (en) 2019-05-17 2020-11-26 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Oral delivery of oligonucleotides
EP3983543A4 (en) 2019-06-14 2023-05-03 The Scripps Research Institute REAGENTS AND METHODS FOR REPLICATION, TRANSCRIPTION AND TRANSLATION IN SEMI-SYNTHETIC ORGANISMS
EP4007811A2 (en) 2019-08-01 2022-06-08 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Carboxypeptidase b2 (cpb2) irna compositions and methods of use thereof
WO2021022109A1 (en) 2019-08-01 2021-02-04 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. SERPIN FAMILY F MEMBER 2 (SERPINF2) iRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
WO2021030522A1 (en) 2019-08-13 2021-02-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. SMALL RIBOSOMAL PROTEIN SUBUNIT 25 (RPS25) iRNA AGENT COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
CA3150163A1 (en) 2019-08-15 2021-02-18 Synthorx, Inc. Immuno oncology combination therapies with il-2 conjugates
CN114585633A (zh) 2019-08-19 2022-06-03 米纳治疗有限公司 寡核苷酸缀合物组合物和使用方法
BR112022003046A8 (pt) 2019-08-23 2024-02-06 Synthorx Inc Conjugado de il-15, seu método de preparo e seus usos, bem como composição farmacêutica e método in vitro de expansão de uma ou mais das populações de células t
US20220290152A1 (en) 2019-09-03 2022-09-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of the lect2 gene
BR112022003335A2 (pt) 2019-09-10 2022-05-24 Synthorx Inc Conjugados de il-2 e métodos de uso para tratar doenças autoimunes
US20220389429A1 (en) 2019-10-04 2022-12-08 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for silencing ugt1a1 gene expression
EP4045652A1 (en) 2019-10-18 2022-08-24 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Solute carrier family member irna compositions and methods of use thereof
KR20220084399A (ko) 2019-10-22 2022-06-21 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드 보체 성분 C3 iRNA 조성물 및 이의 사용 방법
EP4051796A1 (en) 2019-11-01 2022-09-07 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for silencing dnajb1-prkaca fusion gene expression
AR120341A1 (es) 2019-11-01 2022-02-09 Alnylam Pharmaceuticals Inc COMPOSICIONES DE AGENTES DE ARNi CONTRA LA HUNTINGTINA (HTT) Y SUS MÉTODOS DE USO
AU2020380275A1 (en) 2019-11-04 2022-04-14 Synthorx, Inc. Interleukin 10 conjugates and uses thereof
BR112022007795A2 (pt) 2019-11-06 2022-07-05 Alnylam Pharmaceuticals Inc Administração extra-hepática
EP4055165A1 (en) 2019-11-06 2022-09-14 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Transthyretin (ttr) irna compositions and methods of use thereof for treating or preventing ttr-associated ocular diseases
IL292865A (en) 2019-11-13 2022-07-01 Alnylam Pharmaceuticals Inc Methods and preparations for the treatment of angiotensinogen-related disorder - (agt)
EP4061945A1 (en) 2019-11-22 2022-09-28 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Ataxin3 (atxn3) rnai agent compositions and methods of use thereof
JP2023506181A (ja) 2019-12-13 2023-02-15 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド ヒト第9染色体オープンリーディングフレーム72(C9ORF72)iRNA剤組成物およびその使用方法
TW202138559A (zh) 2019-12-16 2021-10-16 美商阿尼拉製藥公司 含類PATATIN磷脂酶結構域3(PNPLA3)iRNA組成物及其使用方法
EP4077674A1 (en) 2019-12-18 2022-10-26 Alia Therapeutics S.R.L. Compositions and methods for treating retinitis pigmentosa
WO2021154941A1 (en) 2020-01-31 2021-08-05 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component c5 irna compositions for use in the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
CA3170377A1 (en) 2020-02-10 2021-08-19 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for silencing vegf-a expression
JP2023514336A (ja) 2020-02-18 2023-04-05 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド アポリポタンパク質C3(APOC3)iRNA組成物およびその使用法
EP4114947A1 (en) 2020-03-05 2023-01-11 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component c3 irna compositions and methods of use thereof for treating or preventing complement component c3-associated diseases
CN115461460A (zh) 2020-03-06 2022-12-09 阿尔尼拉姆医药品有限公司 用于抑制转甲状腺素蛋白(ttr)的表达的组合物和方法
JP2023516095A (ja) 2020-03-06 2023-04-17 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド ケトヘキソキナーゼ(KHK)iRNA組成物およびその使用方法
EP4121534A1 (en) 2020-03-18 2023-01-25 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for treating subjects having a heterozygous alanine-glyoxylate aminotransferase gene (agxt) variant
WO2021195307A1 (en) 2020-03-26 2021-09-30 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Coronavirus irna compositions and methods of use thereof
EP4127171A2 (en) 2020-03-30 2023-02-08 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for silencing dnajc15 gene expression
AR121769A1 (es) 2020-04-06 2022-07-06 Alnylam Pharmaceuticals Inc Composiciones y métodos para el silenciamiento de la expresión de myoc
EP4133076A1 (en) 2020-04-07 2023-02-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Angiotensin-converting enzyme 2 (ace2) irna compositions and methods of use thereof
US20230159933A1 (en) 2020-04-07 2023-05-25 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for silencing scn9a expression
WO2021206922A1 (en) 2020-04-07 2021-10-14 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Transmembrane serine protease 2 (tmprss2) irna compositions and methods of use thereof
IL297702A (en) 2020-04-27 2022-12-01 Alnylam Pharmaceuticals Inc Compositions of apolipoprotein e (apoe) RNA material and methods of using them
CA3181198A1 (en) 2020-04-30 2021-11-04 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement factor b (cfb) irna compositions and methods of use thereof
WO2021231685A1 (en) 2020-05-15 2021-11-18 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of transmembrane channel-like protein 1 (tmc1)
WO2021231692A1 (en) 2020-05-15 2021-11-18 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of otoferlin (otof)
WO2021231679A1 (en) 2020-05-15 2021-11-18 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of gap junction protein beta 2 (gjb2)
EP4150078A1 (en) 2020-05-15 2023-03-22 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of argininosuccinate lyase (asl)
WO2021231680A1 (en) 2020-05-15 2021-11-18 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of methyl-cpg binding protein 2 (mecp2)
CA3162416C (en) 2020-05-15 2023-07-04 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of argininosuccinate synthetase (ass1)
EP4150086A1 (en) 2020-05-15 2023-03-22 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of leucine rich repeat kinase 2 (lrrk2)
WO2021231691A1 (en) 2020-05-15 2021-11-18 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for the adar-mediated editing of retinoschisin 1 (rsi)
EP4153746A1 (en) 2020-05-21 2023-03-29 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting marc1 gene expression
MX2022014606A (es) 2020-05-22 2023-03-08 Wave Life Sciences Ltd Composiciones de oligonucleótidos bicatenarios y métodos relacionados con las mismas.
AR122534A1 (es) 2020-06-03 2022-09-21 Triplet Therapeutics Inc Métodos para el tratamiento de los trastornos de expansión por repetición de nucleótidos asociados con la actividad de msh3
EP4162050A1 (en) 2020-06-09 2023-04-12 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Rnai compositions and methods of use thereof for delivery by inhalation
WO2021257782A1 (en) 2020-06-18 2021-12-23 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. XANTHINE DEHYDROGENASE (XDH) iRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
EP4171747A1 (en) 2020-06-24 2023-05-03 VIR Biotechnology, Inc. Engineered hepatitis b virus neutralizing antibodies and uses thereof
BR112022026236A2 (pt) 2020-06-25 2023-01-17 Synthorx Inc Terapia de combinação de imuno-oncologia com conjugados de il-2 e anticorpos anti-egfr
US20230257745A1 (en) 2020-07-10 2023-08-17 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Circular siRNAs
CA3177613A1 (en) 2020-07-10 2022-04-13 Inserm (Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale) Methods and compositions for treating epilepsy
EP4217489A1 (en) 2020-09-24 2023-08-02 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Dipeptidyl peptidase 4 (dpp4) irna compositions and methods of use thereof
US20220290136A1 (en) 2020-09-30 2022-09-15 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of amyotrophic lateral sclerosis
EP4225917A1 (en) 2020-10-05 2023-08-16 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. G protein-coupled receptor 75 (gpr75) irna compositions and methods of use thereof
BR112023006024A2 (pt) 2020-10-09 2023-05-09 Synthorx Inc Terapias de imuno-oncologia com conjugados de il-2
WO2022076853A1 (en) 2020-10-09 2022-04-14 Synthorx, Inc. Immuno oncology combination therapy with il-2 conjugates and pembrolizumab
WO2022087329A1 (en) 2020-10-23 2022-04-28 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Mucin 5b (muc5b) irna compositions and methods of use thereof
CA3200595A1 (en) 2020-11-13 2022-05-19 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Coagulation factor v (f5) irna compositions and methods of use thereof
WO2022125490A1 (en) 2020-12-08 2022-06-16 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Coagulation factor x (f10) irna compositions and methods of use thereof
AU2021411579A1 (en) 2020-12-31 2023-07-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Cyclic-disulfide modified phosphate based oligonucleotide prodrugs
EP4271695A2 (en) 2020-12-31 2023-11-08 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 2'-modified nucleoside based oligonucleotide prodrugs
EP4274896A1 (en) 2021-01-05 2023-11-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Complement component 9 (c9) irna compositions and methods of use thereof
IL304880A (en) 2021-02-12 2023-10-01 Alnylam Pharmaceuticals Inc Superoxide dismutase 1 (SOD1) IRNA compositions and methods of using them to treat or prevent superoxide dismutase 1- (SOD1-) associated neurodegenerative diseases
EP4291243A1 (en) 2021-02-12 2023-12-20 Synthorx, Inc. Lung cancer combination therapy with il-2 conjugates and an anti-pd-1 antibody or antigen-binding fragment thereof
TW202245843A (zh) 2021-02-12 2022-12-01 美商欣爍克斯公司 Il-2接合物及西米普利單抗(cemiplimab)之皮膚癌組合療法
WO2022182864A1 (en) 2021-02-25 2022-09-01 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Prion protein (prnp) irna compositions and methods and methods of use thereof
WO2022182574A1 (en) 2021-02-26 2022-09-01 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. KETOHEXOKINASE (KHK) iRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
IL305414A (en) 2021-03-04 2023-10-01 Alnylam Pharmaceuticals Inc Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) IRNA compositions and methods of using them
WO2022192519A1 (en) 2021-03-12 2022-09-15 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Glycogen synthase kinase 3 alpha (gsk3a) irna compositions and methods of use thereof
JP2024511092A (ja) 2021-03-26 2024-03-12 ミナ セラピューティクス リミテッド TMEM173saRNA組成物及び使用方法
JP2024512635A (ja) 2021-03-29 2024-03-19 アルナイラム ファーマシューティカルズ, インコーポレイテッド ハンチンチン(HTT)iRNA剤組成物およびその使用方法
WO2022212153A1 (en) 2021-04-01 2022-10-06 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Proline dehydrogenase 2 (prodh2) irna compositions and methods of use thereof
CA3214540A1 (en) 2021-04-22 2022-10-27 Pasi A. Janne Compositions and methods for treating cancer
KR20240001207A (ko) 2021-04-26 2024-01-03 알닐람 파마슈티칼스 인코포레이티드 막관통 프로테아제, 세린 6(TMPRSS6) iRNA 조성물 및 이의 사용 방법
WO2022232343A1 (en) 2021-04-29 2022-11-03 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Signal transducer and activator of transcription factor 6 (stat6) irna compositions and methods of use thereof
EP4341401A1 (en) 2021-05-18 2024-03-27 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Sodium-glucose cotransporter-2 (sglt2) irna compositions and methods of use thereof
EP4341405A1 (en) 2021-05-20 2024-03-27 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for adar-mediated editing
WO2022256283A2 (en) 2021-06-01 2022-12-08 Korro Bio, Inc. Methods for restoring protein function using adar
TW202317762A (zh) 2021-06-02 2023-05-01 美商艾拉倫製藥股份有限公司 含有類PATATIN磷脂酶結構域3(PNPLA3)的iRNA組成物及其使用方法
WO2022256534A1 (en) 2021-06-03 2022-12-08 Synthorx, Inc. Head and neck cancer combination therapy comprising an il-2 conjugate and pembrolizumab
AR126000A1 (es) 2021-06-04 2023-08-30 Alnylam Pharmaceuticals Inc Agentes de arni del marco de lectura abierto 72 del cromosoma 9 humano (c9orf72), composiciones y métodos de uso de los mismos
EP4351541A2 (en) 2021-06-08 2024-04-17 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for treating or preventing stargardt's disease and/or retinal binding protein 4 (rbp4)-associated disorders
EP4101928A1 (en) 2021-06-11 2022-12-14 Bayer AG Type v rna programmable endonuclease systems
CA3222950A1 (en) 2021-06-11 2022-12-15 Bayer Aktiengesellschaft Type v rna programmable endonuclease systems
US20230194709A9 (en) 2021-06-29 2023-06-22 Seagate Technology Llc Range information detection using coherent pulse sets with selected waveform characteristics
WO2023278410A1 (en) 2021-06-29 2023-01-05 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for adar-mediated editing
AU2022303164A1 (en) 2021-06-30 2024-01-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Methods and compositions for treating an angiotensinogen- (agt-) associated disorder
WO2023283403A2 (en) 2021-07-09 2023-01-12 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Bis-rnai compounds for cns delivery
WO2023285431A1 (en) 2021-07-12 2023-01-19 Alia Therapeutics Srl Compositions and methods for allele specific treatment of retinitis pigmentosa
TW202333748A (zh) 2021-07-19 2023-09-01 美商艾拉倫製藥股份有限公司 用於處置具有或有風險發展非原發性高草酸鹽尿疾病或病症的個體的方法及組成物
IL309897A (en) 2021-07-21 2024-03-01 Alnylam Pharmaceuticals Inc Target gene IRNA compositions associated with a metabolic disorder and methods of using them
AU2022316139A1 (en) 2021-07-23 2024-01-18 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Beta-catenin (ctnnb1) irna compositions and methods of use thereof
WO2023009687A1 (en) 2021-07-29 2023-02-02 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 3-hydroxy-3-methylglutaryl-coa reductase (hmgcr) irna compositions and methods of use thereof
TW202328445A (zh) 2021-08-03 2023-07-16 美商艾拉倫製藥股份有限公司 甲狀腺素運載蛋白(TTR)iRNA組成物及其使用方法
WO2023014765A1 (en) 2021-08-04 2023-02-09 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. iRNA COMPOSITIONS AND METHODS FOR SILENCING ANGIOTENSINOGEN (AGT)
TW202334413A (zh) 2021-08-13 2023-09-01 美商艾拉倫製藥股份有限公司 第十二因子(F12)iRNA組成物及其使用方法
EP4144841A1 (en) 2021-09-07 2023-03-08 Bayer AG Novel small rna programmable endonuclease systems with impoved pam specificity and uses thereof
WO2023044370A2 (en) 2021-09-17 2023-03-23 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Irna compositions and methods for silencing complement component 3 (c3)
AU2022345881A1 (en) 2021-09-20 2024-03-21 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Inhibin subunit beta e (inhbe) modulator compositions and methods of use thereof
WO2023064530A1 (en) 2021-10-15 2023-04-20 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Extra-hepatic delivery irna compositions and methods of use thereof
WO2023069603A1 (en) 2021-10-22 2023-04-27 Korro Bio, Inc. Methods and compositions for disrupting nrf2-keap1 protein interaction by adar mediated rna editing
TW202333749A (zh) 2021-10-29 2023-09-01 美商艾拉倫製藥股份有限公司 補體因子b(cfb)irna組成物及其使用方法
WO2023076450A2 (en) 2021-10-29 2023-05-04 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. HUNTINGTIN (HTT) iRNA AGENT COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF
WO2023099884A1 (en) 2021-12-01 2023-06-08 Mina Therapeutics Limited Pax6 sarna compositions and methods of use
WO2023122573A1 (en) 2021-12-20 2023-06-29 Synthorx, Inc. Head and neck cancer combination therapy comprising an il-2 conjugate and pembrolizumab
WO2023118349A1 (en) 2021-12-21 2023-06-29 Alia Therapeutics Srl Type ii cas proteins and applications thereof
WO2023122750A1 (en) 2021-12-23 2023-06-29 Synthorx, Inc. Cancer combination therapy with il-2 conjugates and cetuximab
WO2023118068A1 (en) 2021-12-23 2023-06-29 Bayer Aktiengesellschaft Novel small type v rna programmable endonuclease systems
WO2023141314A2 (en) 2022-01-24 2023-07-27 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Heparin sulfate biosynthesis pathway enzyme irna agent compositions and methods of use thereof
WO2023170435A1 (en) 2022-03-07 2023-09-14 Mina Therapeutics Limited Il10 sarna compositions and methods of use
WO2023194359A1 (en) 2022-04-04 2023-10-12 Alia Therapeutics Srl Compositions and methods for treatment of usher syndrome type 2a
WO2023220744A2 (en) 2022-05-13 2023-11-16 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Single-stranded loop oligonucleotides
WO2023237587A1 (en) 2022-06-10 2023-12-14 Bayer Aktiengesellschaft Novel small type v rna programmable endonuclease systems
WO2024006999A2 (en) 2022-06-30 2024-01-04 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Cyclic-disulfide modified phosphate based oligonucleotide prodrugs
WO2024039776A2 (en) 2022-08-18 2024-02-22 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Universal non-targeting sirna compositions and methods of use thereof
WO2024059165A1 (en) 2022-09-15 2024-03-21 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. 17b-hydroxysteroid dehydrogenase type 13 (hsd17b13) irna compositions and methods of use thereof
WO2024056880A2 (en) 2022-09-16 2024-03-21 Alia Therapeutics Srl Enqp type ii cas proteins and applications thereof
WO2024073732A1 (en) 2022-09-30 2024-04-04 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Modified double-stranded rna agents

Family Cites Families (5)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US3873521A (en) * 1970-09-17 1975-03-25 Astra Laekemedel Ab Esters of {60 -amino penicillins
US4024249A (en) * 1973-03-30 1977-05-17 Ciba-Geigy Corporation Heteroarylacetamido cephalosporin
US4401796A (en) * 1981-04-30 1983-08-30 City Of Hope Research Institute Solid-phase synthesis of polynucleotides
JPS5927900A (ja) * 1982-08-09 1984-02-14 Wakunaga Seiyaku Kk 固定化オリゴヌクレオチド
JPH106696A (ja) * 1996-06-19 1998-01-13 Dainippon Printing Co Ltd 柱状基材への絵柄転写方法

Cited By (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
JPS59130221A (ja) * 1982-10-26 1984-07-26 シ−テイエイ・フイナンツ・アクチエンゲゼルシヤフト ヒトと動物の遺伝学的変動域内における器官の組織物質の改良剤と改良方法
US7491857B2 (en) 2005-07-27 2009-02-17 National Institute Of Advanced Industrial Science And Technology Oligonucleotide probe

Also Published As

Publication number Publication date
CA1202254A (en) 1986-03-25
US4789737A (en) 1988-12-06
US4667025A (en) 1987-05-19
DE3373817D1 (en) 1987-10-29
JPH0372639B2 (ja) 1991-11-19
EP0101985B1 (en) 1987-09-23
US4820812A (en) 1989-04-11
EP0101985A1 (en) 1984-03-07

Similar Documents

Publication Publication Date Title
JPS5927900A (ja) 固定化オリゴヌクレオチド
JP2533100B2 (ja) ポリヌクレオドの誘導方法
US7572582B2 (en) Oligonucleotide analogues
US6794499B2 (en) Oligonucleotide analogues
US4948882A (en) Single-stranded labelled oligonucleotides, reactive monomers and methods of synthesis
JP3081882B2 (ja) 還元によるヒドロキシル保護基の直交除去及びオリゴヌクレオチドの化学合成におけるそれらの利用
US6410225B1 (en) Purification of oligomers
WO1996006104A1 (en) Polynucleotide reagents having nonnucleotidic moieties, and associated methods of synthesis and use
JPH05504564A (ja) アキラル内部サブユニット結合を有する非帯電モルホリノに基づくポリメラーゼ
EP1015469A2 (en) Bi- and tri-cyclic nucleoside, nucleotide and oligonucleoide analogues
CN101547928A (zh) 合成和纯化寡核苷酸的化合物和方法
JPH0314319B2 (ja)
US7098326B2 (en) Methods for the integrated synthesis and purification of oligonucleotides
JPH03504015A (ja) アルファ‐オリゴリボヌクレオチドの合成方法およびこの方法に用いられる化合物
JPH0435480B2 (ja)
JPS5993100A (ja) オリゴヌクレオチド誘導体
JPS5993099A (ja) オリゴヌクレオチド誘導体およびその製造法
JPS6133195A (ja) オリゴヌクレオチド誘導体およびその製造法
JPS60166694A (ja) オリゴヌクレオチド誘導体およびその製造法
JPS60166695A (ja) オリゴヌクレオチド誘導体およびその製造法
OIJIGODEOXYRIBONUCI IJ. De Napoli, Al {essere, Dl, tontesarchio, G. Piccialli and
CN102180926A (zh) 3’硫代-次黄嘌呤脱氧核苷亚磷酸酰胺单体及其应用
JPH05507619A (ja) Rna加水分解/開裂
CN102516337A (zh) 3’硫代-2’脱氧核糖-3’硝基吡咯亚磷酰胺单体及其合成方法和应用