JP2018108113A5

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Info

Publication number: JP2018108113A5
Application number: JP2018067535A
Authority: JP
Filing date: 2018-03-30
Publication date: 2018-12-13
Anticipated expiration: 2024-09-30

Claims

組換え核酸分子であって、
（ａ）配列番号１２３のアミノ酸１〜７３６を含む配列を有するＡＡＶ９ｖｐ１キャプシドをコードするか、または
（ｂ）配列番号３のヌクレオチド１〜２２０８もしくは配列番号３のヌクレオチド１〜２２０８に少なくとも９９％同一のヌクレオチド配列を含み、かつ、
ＡＡＶの逆方向末端反復配列を含まない、組換え核酸分子。
機能的ｒｅｐ遺伝子をさらに含む、請求項１に記載の組換え核酸分子。
請求項１に記載の組換え核酸分子であって、配列番号３の
ｖｐ１，ｎｔ１〜２２０８、または
ｖｐ２，ｎｔ４１２〜２２０８、または
ｖｐ３，ｎｔ６０７〜２２０８
から選ばれる配列を含む、組換え核酸分子。
組換え核酸分子がプラスミドである、請求項１に記載の組換え核酸分子。
請求項１に記載の組換え核酸分子でトランスフェクションされた宿主細胞。
請求項５に記載の宿主細胞であって、機能的ｒｅｐ遺伝子、ＡＡＶの逆方向末端反復配列（ＩＴＲｓ）および導入遺伝子を含むミニジーン、ならびに該ミニジーンのＡＡＶキャプシド中へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能を、さらに備えた宿主細胞。
請求項６に記載の宿主細胞であって、
（ａ）配列番号１２３のアミノ酸１３８〜７３６を含む配列を有するＡＡＶ９ｖｐ２キャプシドタンパク質をコードするか、または
（ｂ）配列番号３のヌクレオチド４１２〜２２０８もしくは配列番号３のヌクレオチド４１２〜２２０８に少なくとも９９％同一のヌクレオチド配列を含む、
核酸配列をさらに含む、宿主細胞。
請求項６に記載の宿主細胞であって、
（ａ）配列番号１２３のアミノ酸２０３〜７３６を含む配列を有するＡＡＶ９ｖｐ３キャプシドタンパク質をコードするか、または
（ｂ）配列番号３のヌクレオチド６０７〜２２０８もしくは配列番号３のヌクレオチド６０７〜２２０８に少なくとも９９％同一のヌクレオチド配列を含む、
核酸配列をさらに含む、宿主細胞。
請求項６に記載の宿主細胞により生産されたＡＡＶ９キャプシドを含む組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
請求項１に記載の組換え核酸分子によりコードされたＡＡＶ９キャプシドタンパク質を含む組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
請求項１０に記載の組換えＡＡＶおよび製薬学的に許容される担体を含む組成物。
組換え核酸分子であって、
（ａ）配列番号１２３のアミノ酸１３８〜７３６を含む配列を有するＡＡＶ９ｖｐ２キャプシドタンパック質をコードするか、または
（ｂ）配列番号３のヌクレオチド４１２〜２２０８もしくは配列番号３のヌクレオチド４１２〜２２０８に少なくとも９９％同一のヌクレオチド配列を含み、かつ
ＡＡＶの逆方向末端反復配列を含まない、組換え核酸分子。
機能的ｒｅｐ遺伝子をさらに含む、請求項１２に記載の組換え核酸分子。
組換え核酸分子がプラスミドである、請求項１４に記載の組換え核酸分子。
請求項１２に記載の組換え核酸分子でトランスフェクトされた宿主細胞。
請求項１５に記載の宿主細胞であって、機能的ｒｅｐ遺伝子、ＡＡＶの逆方向末端反復配列（ＩＴＲｓ）および導入遺伝子を含むミニジーン、ならびに該ミニジーンのＡＡＶキャプシド中へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能を、さらに備えた宿主細胞。
請求項１６に記載の宿主細胞により生産されたＡＡＶ９キャプシドを含む組換えＡＡＶ。
請求項１２に記載の組換え核酸によりコードされたＡＡＶ９キャプシドタンパク質を含む組換えＡＡＶ。
請求項１８に記載の組換えＡＡＶ９および製薬学的に許容される担体を含む組成物。
組換え核酸分子であって、
（ａ）配列番号１２３のアミノ酸２０３〜７３６を含む配列を有するＡＡＶ９ｖｐ３キャプシドタンパク質をコードするか、または
（ｂ）配列番号３のヌクレオチド６０７〜２２０８もしくは配列番号３のヌクレオチド６０７〜２２０８に少なくとも９９％同一のヌクレオチド配列を含み、かつ
ＡＡＶの逆方向末端反復配列を含まない、組換え核酸分子。
機能的ｒｅｐ遺伝子をさらに含む、請求項２０に記載の組換え核酸分子。
組換え核酸分子がプラスミドである、請求項２０に記載の組換え核酸分子。
請求項２０に記載の組換え核酸分子でトランスフェクトされた宿主細胞。
請求項２３に記載の宿主細胞であって、機能的ｒｅｐ遺伝子、ＡＡＶの逆方向末端反復配列（ＩＴＲｓ）および導入遺伝子を含むミニジーン、ならびに該ミニジーンのＡＡＶキャプシド中へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能を、さらに備えた宿主細胞。
請求項２４に記載の宿主細胞で生産されたＡＡＶ９キャプシドを含む組換えＡＡＶ。
請求項２０に記載の組換え核酸によりコードされたＡＡＶ９キャプシドタンパク質を含む組換えＡＡＶ。
請求項２６に記載の組換えＡＡＶ９および製薬学的に許容される担体を含む組成物。
ＡＡＶ９キャプシドを含むＡＡＶ９ベクターであって、前記キャプシドはそれらの中にＡＡＶの逆方向末端反復配列および産物をコードする遺伝子がパッケージされており、前記遺伝子は遺伝子産物の発現を制御する調節配列に機能的に連結されており、かつ、前記ＡＡＶ９キャプシドは、配列番号３のヌクレオチド１〜２２０８に約９０％同一であり、配列番号１２３のアミノ酸１〜７３６をコードするＡＡＶ９ｖｐ１核酸配列を含むＡＡＶパッケージング細胞中での発現により産生される、ＡＡＶ９キャプシド。