BE2021C533I2 - - Google Patents

Download PDF

Info

Publication number
BE2021C533I2
BE2021C533I2 BE2021C533C BE2021C533C BE2021C533I2 BE 2021C533 I2 BE2021C533 I2 BE 2021C533I2 BE 2021C533 C BE2021C533 C BE 2021C533C BE 2021C533 C BE2021C533 C BE 2021C533C BE 2021C533 I2 BE2021C533 I2 BE 2021C533I2
Authority
BE
Belgium
Application number
BE2021C533C
Original Assignee
Univ Pennsylvania
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=34426044&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=BE2021C533(I2) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Univ Pennsylvania filed Critical Univ Pennsylvania
Publication of BE2021C533I2 publication Critical patent/BE2021C533I2/fr

Links

Classifications

    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K14/00Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K14/00Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86Viral vectors
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N7/00Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14Hydrolases (3)
    • C12N9/48Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • C12N9/50Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
    • C12N9/64Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue
    • C12N9/6421Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from mammals
    • C12N9/6424Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C12N9/644Coagulation factor IXa (3.4.21.22)
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12YENZYMES
    • C12Y304/00Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
    • C12Y304/21Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C12Y304/21022Coagulation factor IXa (3.4.21.22)
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14121Viruses as such, e.g. new isolates, mutants or their genomic sequences
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14142Use of virus, viral particle or viral elements as a vector virus or viral particle as vehicle, e.g. encapsulating small organic molecule
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011Details
    • C12N2750/14011Parvoviridae
    • C12N2750/14111Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14151Methods of production or purification of viral material
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/008Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/48Vector systems having a special element relevant for transcription regulating transport or export of RNA, e.g. RRE, PRE, WPRE, CTE
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/80Vector systems having a special element relevant for transcription from vertebrates
    • C12N2830/85Vector systems having a special element relevant for transcription from vertebrates mammalian
BE2021C533C 2003-09-30 2021-08-30 BE2021C533I2 (fr)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US50822603P 2003-09-30 2003-09-30
US56654604P 2004-04-29 2004-04-29
EP17153156.9A EP3211085B1 (fr) 2003-09-30 2004-09-30 Clades de virus adéno associés (aav), séquences, vecteurs les contenant et leurs utilisations

Publications (1)

Publication Number Publication Date
BE2021C533I2 true BE2021C533I2 (fr) 2024-01-12

Family

ID=34426044

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
BE2021C533C BE2021C533I2 (fr) 2003-09-30 2021-08-30

Country Status (17)

Country Link
US (13) US7906111B2 (fr)
EP (7) EP2292780B1 (fr)
JP (9) JP5054975B2 (fr)
CN (4) CN1856576B (fr)
AU (2) AU2004278684B2 (fr)
BE (1) BE2021C533I2 (fr)
CA (3) CA2939103C (fr)
CY (2) CY1119833T1 (fr)
DK (4) DK2345731T3 (fr)
ES (5) ES2555612T3 (fr)
FR (1) FR21C1037I1 (fr)
HU (4) HUE033158T2 (fr)
NZ (1) NZ545628A (fr)
PL (2) PL3211085T3 (fr)
PT (2) PT2292780T (fr)
SI (2) SI3211085T1 (fr)
WO (1) WO2005033321A2 (fr)

Families Citing this family (507)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
NZ532635A (en) 2001-11-13 2007-05-31 Univ Pennsylvania A method of identifying unknown adeno-associated virus (AAV) sequences and a kit for the method
EP1453547B1 (fr) 2001-12-17 2016-09-21 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Sequences du serotype 8 du virus associe a l'adenovirus (aav), vecteurs les contenant et utilisations correspondantes
US9233131B2 (en) 2003-06-30 2016-01-12 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
US9441244B2 (en) 2003-06-30 2016-09-13 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
CN1856576B (zh) 2003-09-30 2011-05-04 宾夕法尼亚州立大学托管会 腺伴随病毒(aav)进化支、序列、含有这些序列的载体及它们的应用
ES2442225T3 (es) 2004-04-28 2014-02-10 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Régimen de inmunización con cebado de adenovirus suprimido en E4 y potenciación de adenovirus suprimido en E1
EP1742668B1 (fr) 2004-04-28 2011-02-09 The Trustees of The University of Pennsylvania Liberation sequentielle de molecules immunogenes par administrations mediees par un adenovirus ou un virus adenoassocie
CN104293835B (zh) 2005-04-07 2017-07-04 宾夕法尼亚大学托管会 增强腺相关病毒载体功能的方法
WO2007120542A2 (fr) 2006-03-30 2007-10-25 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Bibliothèque de capsides aav et protéines de capsides aav
US20070274908A1 (en) 2006-04-07 2007-11-29 The Board Of Regents Of The University Of Texas System Methods and compositions related to adenoassociated virus-phage particles
EP2018421B1 (fr) 2006-04-28 2012-12-19 The Trustees of the University of Pennsylvania Procédé évolutif de production d'aav
WO2008027084A2 (fr) * 2006-04-28 2008-03-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Vecteurs aav modifiés ayant une immunogénicité de capside réduite et utilisation de ceux-ci
EP2191001B1 (fr) 2007-04-09 2016-06-08 University of Florida Research Foundation, Inc. Compositions à base de vecteurs raav comprenant des protéines de capside modifiées par la tyrosine et procédés d'utilisation correspondants
US9725485B2 (en) 2012-05-15 2017-08-08 University Of Florida Research Foundation, Inc. AAV vectors with high transduction efficiency and uses thereof for gene therapy
EP2019143A1 (fr) * 2007-07-23 2009-01-28 Genethon Thérapie génique du CNS utilisant l'administration périphérique de vecteurs AAV
EP2058401A1 (fr) * 2007-10-05 2009-05-13 Genethon Fourniture généralisée de gènes à des motoneurones utilisant l'injection périphérique de vecteurs AAV
WO2009108274A2 (fr) * 2008-02-26 2009-09-03 The University Of North Carolina At Chapel Hill Procédés et compositions pour virus adéno-associés (aav) présentant des mutations de la boucle hi
US8632764B2 (en) 2008-04-30 2014-01-21 University Of North Carolina At Chapel Hill Directed evolution and in vivo panning of virus vectors
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
US11219696B2 (en) 2008-12-19 2022-01-11 Nationwide Children's Hospital Delivery of polynucleotides using recombinant AAV9
ES2634118T3 (es) 2009-02-11 2017-09-26 The University Of North Carolina At Chapel Hill Vectores de virus modificados y métodos para fabricar y utilizar los mismos
CN102439157B (zh) 2009-04-30 2015-09-16 宾夕法尼亚大学托管会 包含腺伴随病毒构建体的靶向传导气道细胞组合物
WO2010138263A2 (fr) 2009-05-28 2010-12-02 University Of Massachusetts Nouveaux virus adéno-associés (aav) et leurs utilisations
US9133479B2 (en) * 2009-06-03 2015-09-15 Cedars-Sinai Medical Center Effective vector platform for gene transfer and gene therapy
WO2011041502A1 (fr) 2009-10-01 2011-04-07 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Vecteurs aav exprimant sec10 pour traiter une lésion rénale
SG10201908848RA (en) 2010-03-29 2019-10-30 Univ Pennsylvania Pharmacologically induced transgene ablation system
US9315825B2 (en) 2010-03-29 2016-04-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Pharmacologically induced transgene ablation system
WO2011133901A2 (fr) 2010-04-23 2011-10-27 University Of Massachusetts Traitement à base d'aav pour des troubles liés au cholestérol
CA3050894C (fr) 2010-04-23 2022-10-18 University Of Massachusetts Constructions d'expression a cistrons multiples
CA2833908C (fr) 2010-04-23 2021-02-09 University Of Massachusetts Vecteurs aav ciblant le systeme nerveux central et leurs procedes d'utilisation
US8663624B2 (en) 2010-10-06 2014-03-04 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
CN107828820B (zh) 2010-10-27 2022-06-07 学校法人自治医科大学 用于向神经系统细胞导入基因的腺相关病毒粒子
DK2673289T3 (da) * 2011-02-10 2023-07-24 Univ North Carolina Chapel Hill Virusvektorer med modificerede transduktionsprofiler og fremgangsmåder til fremstilling og anvendelse deraf
BR112013020734A2 (pt) 2011-02-17 2017-06-13 Univ Pennsylvania composições e métodos para alterar a especificidade do tecido e aprimorar a transferência gênica mediada por aav9
WO2012145572A1 (fr) 2011-04-20 2012-10-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Régimes et compositions pour l'immunisation passive médiée par aav contre des agents pathogènes en suspension dans l'air
US9226976B2 (en) 2011-04-21 2016-01-05 University Of Massachusetts RAAV-based compositions and methods for treating alpha-1 anti-trypsin deficiencies
LT3693025T (lt) 2011-04-22 2022-02-10 The Regents Of The University Of California Adeno-asocijuoto viruso virionai su variantine kapside ir jų panaudojimo būdai
US20130039888A1 (en) * 2011-06-08 2013-02-14 Nationwide Children's Hospital Inc. Products and methods for delivery of polynucleotides by adeno-associated virus for lysosomal storage disorders
EP3147295B2 (fr) * 2011-08-24 2023-11-22 The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University Nouvelles protéines de capside avv pour le transfert d'acides nucléiques
US8859256B2 (en) 2011-10-05 2014-10-14 Genelux Corporation Method for detecting replication or colonization of a biological therapeutic
US9226936B2 (en) 2011-10-28 2016-01-05 The Wistar of Anatomy and Biology Methods and compositions for enhancing the therapeutic effect of anti-tumor T cells
WO2013082268A1 (fr) 2011-11-30 2013-06-06 The Wistar Institute Of Anatomy And Biology Procédés et compositions pour réguler le vieillissement, la carcinogenèse et la reprogrammation cellulaires
EP2601968A1 (fr) * 2011-12-06 2013-06-12 Deutsches Krebsforschungszentrum Acides polynucléiques dérivés du VPH pour thérapie
WO2013103896A1 (fr) * 2012-01-06 2013-07-11 Mayo Foundation For Medical Education And Research Traitement de maladies cardiovasculaires ou rénales
US20140087362A1 (en) 2012-03-16 2014-03-27 Aladar A. Szalay Methods for assessing effectiveness and monitoring oncolytic virus treatment
WO2013158265A1 (fr) 2012-04-20 2013-10-24 Genelux Corporation Méthodes d'imagerie pour virothérapie oncolytique
EP3470523A1 (fr) * 2012-05-09 2019-04-17 Oregon Health & Science University Plasmides et vecteurs viraux associés à un adénovirus
US10294281B2 (en) 2012-05-15 2019-05-21 University Of Florida Research Foundation, Incorporated High-transduction-efficiency rAAV vectors, compositions, and methods of use
NZ704275A (en) 2012-07-11 2016-09-30 Univ Florida Aav-mediated gene therapy for rpgr x-linked retinal degeneration
CA2880653C (fr) 2012-08-01 2022-05-17 Nationwide Children's Hospital Administration intrathecale du virus de type 9 adeno-associe recombinant
EP2692868A1 (fr) 2012-08-02 2014-02-05 Universitat Autònoma De Barcelona Vecteurs viraux adéno-associés (AAV) utiles pour la transduction de tissu adipeux
EP3738974A1 (fr) 2012-09-28 2020-11-18 The University of North Carolina at Chapel Hill Vecteurs vaa ciblés sur des oligodendrocytes
US20140140959A1 (en) 2012-10-05 2014-05-22 Aladar A. Szalay Energy Absorbing-Based Diagnostic and Therapeutic Methods Employing Nucleic Acid Molecules Encoding Chromophore-Producing Enzymes
EP2749569A1 (fr) 2012-12-28 2014-07-02 Annibale Alessandro Puca Variante de protéine BPIFB4
US8957044B2 (en) 2013-03-01 2015-02-17 Wake Forest University Health Sciences Systemic gene replacement therapy for treatment of X-linked myotubular myopathy (XLMTM)
WO2014160092A1 (fr) * 2013-03-13 2014-10-02 The Children's Hospital Of Philadelphia Vecteurs viraux adéno-associés et méthodes d'utilisation associées
JP6628285B2 (ja) 2013-03-14 2020-01-08 ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド Als関連ジアミノ酸リピート含有タンパク質
EP2984166B1 (fr) 2013-03-15 2020-04-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions pour le traitement de la mpsi
JP6396988B2 (ja) * 2013-03-15 2018-09-26 ザ・ユニヴァーシティ・オヴ・ノース・キャロライナ・アト・チャペル・ヒル 二重グリカン結合性aavベクターのための方法および組成物
US9719106B2 (en) 2013-04-29 2017-08-01 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Tissue preferential codon modified expression cassettes, vectors containing same, and uses thereof
JP6600624B2 (ja) 2013-05-31 2019-10-30 ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア アデノ随伴ウイルス変異体及びその使用方法
EP3561062A1 (fr) 2013-09-13 2019-10-30 California Institute of Technology Récupération sélective
US20160369298A1 (en) 2013-09-26 2016-12-22 University Of Florida Research Foundation, Inc. Synthetic combinatorial aav capsid library for targeted gene therapy
EP3054995A1 (fr) * 2013-10-07 2016-08-17 Kiromic, LLC Compositions et procédés pour traiter des maladies cardiovasculaires à l'aide d'un promoteur spécifique à une maladie
CN116574158A (zh) * 2013-10-11 2023-08-11 马萨诸塞眼科耳科诊所 预测祖先病毒序列的方法及其用途
WO2015103438A2 (fr) 2014-01-02 2015-07-09 Genelux Corporation Traitement d'appoint par un virus oncolytique avec des agents qui augmentent l'infectivité du virus
GB201403684D0 (en) 2014-03-03 2014-04-16 King S College London Vector
US10072251B2 (en) 2014-02-19 2018-09-11 University Of Massachusetts Recombinant AAVS having useful transcytosis properties
DK3116900T3 (da) 2014-03-09 2020-09-28 Univ Pennsylvania Sammensætninger som kan anvendes til behandling af ornithintranscarbamylase (otc) defekt
MX2016011585A (es) 2014-03-10 2016-11-29 Uniqure Ip Bv Vectores aav mejorados adicionales producidos en celulas de insecto.
EP3800191A1 (fr) 2014-03-17 2021-04-07 Adverum Biotechnologies, Inc. Compositions et procédés pour améliorer l'expression des gènes dans les cônes rétiniens
DK3119797T3 (da) 2014-03-18 2021-03-15 Univ Massachusetts Raav-baserede sammensætninger og fremgangsmåder til behandling af amyotrofisk lateralsklerose
EP2933335A1 (fr) 2014-04-18 2015-10-21 Genethon Procédé de traitement de neuropathies périphériques et sclérose latérale amyotrophique
WO2015164786A1 (fr) 2014-04-25 2015-10-29 University Of Massachusetts Vecteurs de virus adéno-associés recombinants utiles pour réduire une immunité contre des produits transgéniques
US10780182B2 (en) 2014-04-25 2020-09-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods and compositions for treating metastatic breast cancer and other cancers in the brain
ES2876409T3 (es) 2014-04-25 2021-11-12 Univ Pennsylvania Variantes del RLBD y su uso en composiciones para reducir los niveles de colesterol
CA2947614C (fr) 2014-05-13 2023-10-03 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions comprenant un virus adeno-associe exprimant des constructions a double anticorps et leurs utilisations
US10689653B2 (en) 2014-06-03 2020-06-23 University Of Massachusetts Compositions and methods for modulating dysferlin expression
US10577627B2 (en) 2014-06-09 2020-03-03 Voyager Therapeutics, Inc. Chimeric capsids
EP2960336A1 (fr) 2014-06-27 2015-12-30 Genethon Traitement systémique efficace de pathologies dystrophiques musculaires
EP3800260A1 (fr) 2014-09-24 2021-04-07 City of Hope Variantes de vecteurs de virus associés aux adénovirus pour une édition du génome à haute efficacité et procédés associés
WO2016054554A1 (fr) 2014-10-03 2016-04-07 University Of Massachusetts Virus adéno-associés greffés au moyen de peptides de ciblage hétérologues
US10711270B2 (en) 2014-10-03 2020-07-14 University Of Massachusetts High efficiency library-identified AAV vectors
KR102122463B1 (ko) 2014-10-14 2020-06-15 할로자임, 아이엔씨 아데노신 디아미네이즈-2(ada2)의 조성물, 이의 변이체 및 이를 사용하는 방법
RU2738421C2 (ru) 2014-10-21 2020-12-14 Юниверсити Оф Массачусетс Варианты рекомбинантных aav и их применения
WO2016073693A2 (fr) * 2014-11-05 2016-05-12 Voyager Therapeutics, Inc. Polynucléotides codant pour la dopa décarboxylase et destinés au traitement de la maladie de parkinson
CA2966884A1 (fr) * 2014-11-05 2016-05-12 Research Institute At Nationwide Children's Hospital Procedes et materiels pour la production de virus recombines dans des microalgues eucaryotes
AU2015346162B2 (en) 2014-11-14 2022-02-10 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
JP6863891B2 (ja) 2014-11-14 2021-04-21 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドVoyager Therapeutics,Inc. 調節性ポリヌクレオチド
EP4344741A2 (fr) 2014-11-21 2024-04-03 The University of North Carolina at Chapel Hill Vecteurs aav ciblant le système nerveux central
WO2016094783A1 (fr) 2014-12-12 2016-06-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes pour la production de scaav
CA2967468A1 (fr) 2014-12-16 2016-06-23 Board Of Regents Of The University Of Nebraska Therapie genique pour la maladie de steinert juvenile
CA2974235A1 (fr) 2015-01-07 2016-07-14 Universitat Autonoma De Barcelona Construction genique a vecteur unique comprenant des genes d'insuline et de glucokinase
SG11201705324UA (en) 2015-01-16 2017-07-28 Univ Washington Novel micro-dystrophins and related methods of use
WO2016126857A1 (fr) 2015-02-03 2016-08-11 University Of Florida Research Foundation, Inc. Mutants de recombinaison aav1, aav5 et aav6 et leurs utilisations
WO2016130600A2 (fr) 2015-02-09 2016-08-18 Duke University Compositions et procédés pour l'édition de l'épigénome
US10584321B2 (en) 2015-02-13 2020-03-10 University Of Massachusetts Compositions and methods for transient delivery of nucleases
EA201791939A1 (ru) 2015-03-02 2018-01-31 Адверум Байотекнолоджиз, Инк. Композиции и способы интравитреальной доставки полинуклеотидов в колбочки сетчатки
MX2017011615A (es) 2015-03-10 2018-04-11 Univ Columbia Construcciones de vectores virales adeno-asociados de glut1 recombinantes y métodos relacionados para restablecer la expresión de glut1.
AU2016235163B2 (en) * 2015-03-24 2022-03-24 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
CA3021949C (fr) 2015-04-24 2023-10-17 University Of Massachusetts Constructions d'aav modifiees et utilisations de celles-ci
EP3288594B1 (fr) 2015-04-27 2022-06-29 The Trustees of The University of Pennsylvania Système de vecteur aav double pour la correction médiée par crispr/cas9 d'une maladie humaine
AU2016256894B2 (en) 2015-05-07 2020-11-26 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Methods of delivering an agent to the eye
GB201508026D0 (en) 2015-05-11 2015-06-24 Ucl Business Plc Capsid
WO2016183297A1 (fr) * 2015-05-12 2016-11-17 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Isolat de virus adéno-associé et protéine de fusion comprenant un peptide signal du facteur de croissance des nerfs et l'hormone parathyroïdienne
EP3307310A2 (fr) 2015-05-13 2018-04-18 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Expression médiée par aav d'anticorps anti-grippaux et leurs procédés d'utilisation
US20170067028A1 (en) * 2015-05-15 2017-03-09 Douglas J. Ballon Radiolabeling of adeno associated virus
WO2016196324A1 (fr) 2015-05-29 2016-12-08 University Of Floridia Research Foundation, Inc. Méthodes de diagnostic de la maladie de huntington
EP3325018A4 (fr) 2015-07-22 2019-04-24 Duke University Criblage à haut rendement d'une fonction d'élément de régulation à l'aide de technologies d'édition de l'épigénome
PL3872085T3 (pl) * 2015-07-30 2023-06-05 Massachusetts Eye & Ear Infirmary Sekwencje aav-przodka i ich zastosowania
EP3328399B1 (fr) 2015-07-31 2023-12-27 Regents of the University of Minnesota Cellules modifiées et méthodes de thérapie
EP3341727B1 (fr) 2015-08-25 2022-08-10 Duke University Compositions et procédés d'amélioration de la spécificité dans l'ingénierie génomique à l'aide d'endonucléases guidées par arn
CN108137664B (zh) 2015-08-31 2021-11-26 宾夕法尼亚州大学信托人 用于治疗伴侣动物的aav-epo
JP7261583B2 (ja) 2015-09-24 2023-04-20 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 補体媒介性疾患を処置するための組成物及び方法
CN114606267A (zh) 2015-09-28 2022-06-10 北卡罗来纳-查佩尔山大学 逃避抗体的病毒载体的方法和组合物
US11273227B2 (en) 2015-10-09 2022-03-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods useful in treating Stargardt's disease and other ocular disorders
WO2017066497A2 (fr) 2015-10-13 2017-04-20 Duke University Ingénierie génomique avec systèmes crispr de type i dans des cellules eucaryotes
WO2017066764A2 (fr) 2015-10-16 2017-04-20 William Marsh Rice University Modification de la région n-terminale des protéines de capsides pour améliorer les propriétés des virus adéno-associés
EP3364997B1 (fr) 2015-10-22 2024-01-17 University of Massachusetts Aspartoacylase en thérapie génique dans le traitement de la maladie de canavan
WO2017070476A2 (fr) * 2015-10-22 2017-04-27 University Of Florida Research Foundation, Inc. Banque de capsides aav3 combinatoire synthétique
WO2017070516A1 (fr) * 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Vecteurs du sérotype de virus adéno-associés ciblant la prostate
WO2017070491A1 (fr) * 2015-10-23 2017-04-27 Applied Genetic Technologies Corporation Formulations ophtalmiques
EP3368563A1 (fr) 2015-10-28 2018-09-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Administration intrathécale de vecteurs viraux adéno-associés pour la thérapie génique
WO2017075335A1 (fr) 2015-10-28 2017-05-04 Voyager Therapeutics, Inc. Expression régulable au moyen d'un virus adéno-associé (vaa)
KR102200642B1 (ko) 2015-11-05 2021-01-12 뱀부 테라퓨틱스 인코포레이티드 유전자 치료를 위한 변형된 프리드라이히 운동실조증 유전자 및 벡터
WO2017096162A1 (fr) 2015-12-02 2017-06-08 Voyager Therapeutics, Inc. Dosages pour la détection d'anticorps neutralisants de vaa
FR3044926B1 (fr) 2015-12-09 2020-01-31 Genethon Outils de therapie genique efficaces pour le saut de l'exon 53 de la dystrophine
CN115957350A (zh) 2015-12-11 2023-04-14 宾夕法尼亚州大学信托人 用于治疗家族性高胆固醇血症的基因疗法
CO2018007203A2 (es) * 2015-12-11 2018-09-20 California Inst Of Techn Focalización de péptidos para dirigir virus adenoasociados (aavs)
US11015173B2 (en) 2015-12-11 2021-05-25 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for AAV1
EP3984550A1 (fr) 2015-12-11 2022-04-20 Massachusetts Eye & Ear Infirmary Matériaux et méthodes permettant d'apporter des acides nucléiques à des cellules cochléaires et vestibulaires
US11098286B2 (en) 2015-12-11 2021-08-24 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for AAV9
US11015174B2 (en) 2015-12-11 2021-05-25 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for AAV8
ES2918998T3 (es) 2015-12-11 2022-07-21 Univ Pennsylvania Método de purificación escalable para AAVrh10
JP7061067B2 (ja) 2015-12-14 2022-04-27 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア クリグラー・ナジャー症候群の処置のための組成物
WO2017106354A1 (fr) * 2015-12-14 2017-06-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Vecteurs viraux adéno-associés à utiliser dans le traitement de l'amyotrophie spinale
KR20180099719A (ko) 2015-12-14 2018-09-05 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 눈 장애에 대한 유전자 요법
CA3011939A1 (fr) 2016-02-02 2017-08-10 University Of Massachusetts Procede pour ameliorer l'efficacite de l'administration au systeme nerveux central d'un gene aav par voie systemique
KR20180121899A (ko) 2016-02-03 2018-11-09 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 I형 점액다당류증을 치료하기 위한 유전자 요법
DK3411484T3 (da) 2016-02-05 2023-11-20 Univ Emory Injektion af enkeltstrenget eller selvkomplementær adeno-associeret virus 9 i cerebrospinalvæsken
WO2017139643A1 (fr) 2016-02-12 2017-08-17 University Of Massachusetts Agents thérapeutiques à base de micro-arn anti-angiogéniques pour l'inhibition de la néovascularisation cornéenne
EP3440100A4 (fr) 2016-04-04 2020-01-22 University of Florida Research Foundation, Incorporated Manipulation d'eif3 pour moduler une traduction non-atg associée à une répétition (ran)
US11207426B2 (en) 2016-04-05 2021-12-28 University Of Massachusetts Compositions and methods for selective inhibition of grainyhead-like protein expression
US11446398B2 (en) 2016-04-11 2022-09-20 Obsidian Therapeutics, Inc. Regulated biocircuit systems
SG11201808783XA (en) 2016-04-15 2018-11-29 Alpine Immune Sciences Inc Cd80 variant immunomodulatory proteins and uses thereof
EP3452104A1 (fr) 2016-04-15 2019-03-13 The Trustees of The University of Pennsylvania Thérapie génique pour traiter la mucopolysaccharidose de type ii
NZ746741A (en) 2016-04-15 2023-12-22 Alpine Immune Sciences Inc Icos ligand variant immunomodulatory proteins and uses thereof
WO2017181105A1 (fr) 2016-04-15 2017-10-19 University Of Massachusetts Méthodes et compositions pour le traitement de déséquilibres métaboliques
CA3019425A1 (fr) 2016-04-15 2017-10-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Therapie genique pour le traitement de l'hemophilie a
EP3452103A1 (fr) 2016-04-15 2019-03-13 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Composition pour le traitement de la dégénérescence maculaire liée a l'âge exsudative
SG10202009852PA (en) * 2016-04-15 2020-11-27 Univ Pennsylvania Novel aav8 mutant capsids and compositions containing same
WO2017184463A1 (fr) 2016-04-17 2017-10-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions et méthodes utiles pour la prophylaxie d'organophosphates
WO2017189959A1 (fr) 2016-04-29 2017-11-02 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions pour le traitement de maladies
WO2017189964A2 (fr) 2016-04-29 2017-11-02 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions pour le traitement de maladies
EP3452495B1 (fr) * 2016-05-03 2021-06-23 Children's Medical Research Institute Polynucléotides, polypeptides et virions de virus adéno-associé
KR102234930B1 (ko) 2016-05-13 2021-04-02 4디 몰레큘러 테라퓨틱스 아이엔씨. 아데노-관련 바이러스 변이체 캡시드 및 그 용도
EP3458589A4 (fr) 2016-05-18 2020-01-01 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la maladie de huntington
IL302748A (en) 2016-05-18 2023-07-01 Voyager Therapeutics Inc modulatory polynucleotides
EP3469080A4 (fr) 2016-06-13 2020-01-22 The University of North Carolina at Chapel Hill Gènes de cln1 et cassettes d'expression optimisés et leur utilisation
US11882815B2 (en) 2016-06-15 2024-01-30 University Of Massachusetts Recombinant adeno-associated viruses for delivering gene editing molecules to embryonic cells
CA2971303A1 (fr) 2016-06-21 2017-12-21 Bamboo Therapeutics, Inc. Genes de mini-dystrophine optimises et cassettes d'expression et leur utilisation
IL264070B2 (en) 2016-07-08 2023-03-01 Univ Pennsylvania Methods and preparations for the treatment of disorders and diseases involving rdh12
WO2018022511A1 (fr) 2016-07-25 2018-02-01 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions comprenant un variant de la lécithine-cholestérol-acyl-transférase et leurs utilisations
US11584780B2 (en) * 2016-07-26 2023-02-21 Biomarin Pharmaceutical Inc. Adeno-associated virus capsid proteins
CA3032120A1 (fr) 2016-07-28 2018-02-01 Alpine Immune Sciences, Inc. Proteines immunomodulatrices a variants de cd155 et leurs utilisations
US11471488B2 (en) 2016-07-28 2022-10-18 Alpine Immune Sciences, Inc. CD155 variant immunomodulatory proteins and uses thereof
US11834490B2 (en) 2016-07-28 2023-12-05 Alpine Immune Sciences, Inc. CD112 variant immunomodulatory proteins and uses thereof
KR20230039779A (ko) 2016-07-29 2023-03-21 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 변이체 캡시드를 갖는 아데노-관련된 바이러스 비리온 및 이의 사용 방법
CN110650673B (zh) 2016-08-30 2024-04-09 加利福尼亚大学董事会 用于生物医学靶向和递送的方法以及用于实践该方法的装置和系统
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
AU2017341849B2 (en) 2016-10-13 2024-03-21 University Of Massachusetts AAV capsid designs
WO2018075664A1 (fr) 2016-10-18 2018-04-26 Regents Of The University Of Minnesota Lymphocytes infiltrant les tumeurs et méthodes de thérapie
US11192925B2 (en) 2016-10-19 2021-12-07 Adverum Biotechnologies, Inc. Modified AAV capsids and uses thereof
CN110352245A (zh) 2016-10-20 2019-10-18 高山免疫科学股份有限公司 可分泌变体免疫调节蛋白和工程化细胞疗法
US20180245065A1 (en) 2016-11-01 2018-08-30 Novartis Ag Methods and compositions for enhancing gene editing
US20190328846A1 (en) 2016-12-01 2019-10-31 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Pharmaceutical compositions for the treatment of retinal degenerative diseases
EP3562514A4 (fr) 2016-12-30 2020-08-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Thérapie génique pour le traitement de la maladie de wilson
CA3048038A1 (fr) 2016-12-30 2018-07-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Therapie genique pour le traitement de la phenylcetonurie
WO2018134168A1 (fr) 2017-01-17 2018-07-26 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Procédés d'expression d'un polynucléotide d'intérêt dans les photorécepteurs à cônes
EP3576760A2 (fr) 2017-02-01 2019-12-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Thérapie génique pour le traitement de citrullinémie
CN110546265A (zh) 2017-02-09 2019-12-06 因达普塔治疗公司 工程化自然杀伤(nk)细胞及其组合物和方法
US11554147B2 (en) 2017-02-20 2023-01-17 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Gene therapy for treating familial hypercholesterolemia
JP7237843B2 (ja) 2017-02-21 2023-03-13 ユニバーシティー オブ フロリダ リサーチ ファンデーション, インク. 修飾されたaavキャプシドタンパク質およびその使用
EP3655533A1 (fr) 2017-02-24 2020-05-27 Georg-August-Universität Göttingen Stiftung Öffentlichen Rechts, Universitätsmedizin Méthode de réexpression de différents gènes hyperméthylés impliqués dans la fibrose, comme rasal1 hyperméthylé et son utilisation dans le traitement de la fibrose ainsi que kit de pièces pour réexpression de gènes hyperméthylés comprenant rasal1 chez un sujet
JOP20190200A1 (ar) 2017-02-28 2019-08-27 Univ Pennsylvania تركيبات نافعة في معالجة ضمور العضل النخاعي
SG10201913833PA (en) * 2017-02-28 2020-03-30 Univ Pennsylvania Influenza vaccines based on aav vectors
WO2018160582A1 (fr) * 2017-02-28 2018-09-07 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Vecteur de clade f de virus adéno-associé (aav) et ses utilisations
CN110582572A (zh) 2017-03-01 2019-12-17 宾夕法尼亚州立大学托管会 用于眼部病症的基因疗法
US11376321B2 (en) 2017-03-02 2022-07-05 Genethon Method for removing anti-AAV antibodies from a blood-derived composition
CA3053812A1 (fr) 2017-03-16 2018-09-20 Alpine Immune Sciences, Inc. Proteines immunomodulatrices a variants pd-l2 et utilisations associees
BR112019018747A2 (pt) 2017-03-16 2020-05-05 Alpine Immune Sciences Inc proteínas imunomoduladoras variantes de cd80 e usos das mesmas
JP2020509776A (ja) 2017-03-16 2020-04-02 アルパイン イミューン サイエンシズ インコーポレイテッド Pd−l1バリアント免疫調節タンパク質及びその使用
SG10202110530WA (en) 2017-03-24 2021-11-29 Lankenau Inst Medical Res Methods and compositions for inducible extracellular membrane capture of monoclonal immunoglobulins secreted by hybridomas
US20210108197A1 (en) 2017-03-31 2021-04-15 Staidson (Beijing) Biopharmaceuticals Co., Ltd. Shrna expression cassette, polynucleotide sequence carrying same, and application thereof
EP3610016A1 (fr) 2017-04-10 2020-02-19 Genethon Dynamine 2 de ciblage antisens et utilisation pour le traitement des myopathies centronucléaires et des neuropathies
BR112019021569A2 (pt) 2017-04-14 2020-05-12 Regenxbio Inc. Precursor de iduronato-2-sulfatase humana recombinante glicosilada (ids), método para tratar um sujeito humano diagnosticado com mucopolissacaridose tipo ii (mps ii)
EP3612190A4 (fr) * 2017-04-17 2021-01-20 University of Florida Research Foundation, Incorporated Régulation de la traduction de ran par les voies pkr et eif2a-p
EP3634986A4 (fr) 2017-04-24 2021-09-08 The Trustees of The University of Pennsylvania Thérapie génique pour troubles oculaires
WO2018204786A1 (fr) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la sclérose latérale amyotrophique (sla)
MX2019013172A (es) 2017-05-05 2020-09-07 Voyager Therapeutics Inc Composiciones y metodos para tratar la enfermedad de huntington.
CA3059213A1 (fr) 2017-05-09 2018-11-15 University Of Massachusetts Methodes de traitement de la sclerose laterale amyotrophique (sla)
AU2018265414B2 (en) 2017-05-10 2022-01-20 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Methods and compositions for modifying assembly-activating protein (APP)-dependence of viruses
SG11201910015SA (en) 2017-05-11 2019-11-28 Univ Pennsylvania Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinoses
EP3630986A4 (fr) 2017-05-31 2021-08-11 The Trustees of The University of Pennsylvania Thérapie génique destinée au traitement de troubles des peroxysomes
US11827898B2 (en) 2017-06-14 2023-11-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Gene therapy for ocular disorders
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
WO2019006418A2 (fr) * 2017-06-30 2019-01-03 Intima Bioscience, Inc. Vecteurs viraux adéno-associés destinés à la thérapie génique
JP2020526514A (ja) 2017-07-06 2020-08-31 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア ムコ多糖症i型を治療するための遺伝子治療
EP3648783A1 (fr) 2017-07-07 2020-05-13 Genethon Nouveaux polynucléotides codant pour une protéine fkrp humaine
WO2019018342A1 (fr) 2017-07-17 2019-01-24 Voyager Therapeutics, Inc. Systeme de guide de trajectoire d'appareillage en reseau
KR20200032722A (ko) 2017-07-27 2020-03-26 노파르티스 아게 부분절단효소 내성 trem2 변이체
JP7221275B2 (ja) 2017-08-03 2023-02-13 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド Aavを送達するための組成物および方法
US11680249B2 (en) 2017-08-28 2023-06-20 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus capsid variants and methods of use thereof
EP4218828A3 (fr) 2017-09-20 2023-09-27 4D Molecular Therapeutics Inc. Capsides de variants de virus adéno-associés et leurs procédés d'utilisation
AU2018338188A1 (en) 2017-09-22 2020-04-02 University Of Massachusetts SOD1 dual expression vectors and uses thereof
US11819539B2 (en) 2017-09-22 2023-11-21 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Gene therapy for treating Mucopolysaccharidosis type II
AU2018342105B2 (en) 2017-09-26 2023-11-16 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Use of metformin and analogs thereof to reduce ran protein levels in the treatment of neurological disorders
CA3077426A1 (fr) 2017-10-16 2019-04-25 Voyager Therapeutics, Inc. Traitement de la sclerose laterale amyotrophique (sla)
WO2019079242A1 (fr) 2017-10-16 2019-04-25 Voyager Therapeutics, Inc. Traitement de la sclérose latérale amyotrophique (sla)
TW201925223A (zh) 2017-10-18 2019-07-01 美商艾爾潘免疫科學有限公司 變異型icos 配位體免疫調節蛋白及相關組合物及方法
WO2019079496A2 (fr) 2017-10-18 2019-04-25 Regenxbio, Inc. Agents thérapeutiques à base d'anticorps entièrement humains à modification post-traductionnelle
MX2020003945A (es) 2017-10-18 2020-11-09 Regenxbio Inc Tratamiento de enfermedades oculares y cancer de colon metastasico con vegf-trap humano modificado post-traduccionalmente .
CN111867635A (zh) 2017-10-20 2020-10-30 法国国家卫生及研究医学协会 包括视网膜下递送治疗有效量的重组aav9衍生载体的在对象的视锥细胞光感受器中表达目的多核苷酸的方法
JP7184894B2 (ja) 2017-11-27 2022-12-06 4ディー モレキュラー セラピューティクス インコーポレイテッド アデノ随伴ウイルス変異キャプシドおよび血管新生の阻害のための使用
US11723989B2 (en) 2017-11-30 2023-08-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Gene therapy for mucopolysaccharidosis IIIB
US11555206B2 (en) 2017-11-30 2023-01-17 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Gene therapy for mucopolysaccharidosis IIIA
EP3727468A4 (fr) 2017-12-19 2021-09-22 Akouos, Inc. Administration d'anticorps thérapeutiques médiée par aav à l'oreille interne
US20210277365A1 (en) 2018-01-17 2021-09-09 Adrenas Therapeutics, Inc. Adeno-associated virus gene therapy for 21-hydroxylase deficiency
US10610606B2 (en) 2018-02-01 2020-04-07 Homology Medicines, Inc. Adeno-associated virus compositions for PAH gene transfer and methods of use thereof
EP3755795A4 (fr) 2018-02-19 2022-07-20 Homology Medicines, Inc. Compositions de virus adéno-associé destinées à restaurer la fonction du gène f8 et leurs procédés d'utilisation
CA3091795A1 (fr) * 2018-02-27 2019-09-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Nouveaux vecteurs de virus adeno-associes (aav), vecteurs aav ayant une deamidation de capside reduite et leurs utilisations
WO2019168961A1 (fr) * 2018-02-27 2019-09-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Nouveaux vecteurs de virus adéno-associés (vaa), vecteurs de vaa présentant une désamidation de capside réduite et utilisations associées
JP7304878B2 (ja) * 2018-03-16 2023-07-07 リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル キャプシド改変による組織特異的遺伝子送達の増加
US20210107948A1 (en) 2018-04-05 2021-04-15 Genethon Hybrid Recombinant Adeno-Associated Virus Serotype Between AAV9 and AAVrh74 with Reduced Liver Tropism
EP3787771A1 (fr) 2018-04-29 2021-03-10 REGENXBIO Inc. Procédé de clarification évolutif pour la production d'aav recombinants
US20210231560A1 (en) 2018-04-29 2021-07-29 Regenxbio Inc. Systems and methods of spectrophotometry for the determination of genome content, capsid content and full/empty ratios of adeno-associated virus particles
SG11202009914SA (en) 2018-05-08 2020-11-27 Rutgers The State University Of New Jersey Aav-compatible laminin-linker polymerization proteins
BR112020022722A8 (pt) 2018-05-09 2022-01-18 Biomarin Pharm Inc Genoma e seu uso, vetor, partícula, molécula de ácido nucleico isolada, ácido nucleico, composição, tratamento, método
TW202005978A (zh) 2018-05-14 2020-02-01 美商拜奧馬林製藥公司 新穎肝靶向腺相關病毒載體
EP3793616A1 (fr) 2018-05-15 2021-03-24 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour l'administration de vaa
BR112020023082A2 (pt) 2018-05-15 2021-02-09 Voyager Therapeutics, Inc. composições e métodos para o tratamento de doença de parkinson
AR126019A1 (es) 2018-05-30 2023-09-06 Novartis Ag Anticuerpos frente a entpd2, terapias de combinación y métodos de uso de los anticuerpos y las terapias de combinación
US11505782B2 (en) 2018-06-04 2022-11-22 Calidi Biotherapeutics, Inc. Cell-based vehicles for potentiation of viral therapy
KR20210022010A (ko) 2018-06-04 2021-03-02 카리디 바이오테라퓨틱스, 인크. 바이러스 치료법의 강화를 위한 세포-기반 비히클
WO2019241315A1 (fr) 2018-06-12 2019-12-19 Obsidian Therapeutics, Inc. Constructions régulatrices dérivées de pde5 et procédés d'utilisation en immunothérapie
US20210301305A1 (en) 2018-06-13 2021-09-30 Voyager Therapeutics, Inc. Engineered untranslated regions (utr) for aav production
AU2019285186A1 (en) 2018-06-14 2021-01-07 Regenxbio Inc. Anion exchange chromatography for recombinant AAV production
WO2019241758A1 (fr) 2018-06-15 2019-12-19 Alpine Immune Sciences, Inc. Protéines immunomodulatrices de variants de pd-l1 et utilisations associées
GB201811368D0 (en) 2018-07-11 2018-08-29 Ucb Biopharma Sprl Antibody
US20210322473A1 (en) * 2018-07-18 2021-10-21 The General Hospital Corporation Modified t cells and methods of their use
JP2021530548A (ja) 2018-07-24 2021-11-11 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドVoyager Therapeutics, Inc. 遺伝子治療製剤を生産するための系および方法
US20210277418A1 (en) 2018-08-03 2021-09-09 Voyager Therapeutics, Inc. Aav variants with enhanced tropism
KR20210043580A (ko) 2018-08-10 2021-04-21 리젠엑스바이오 인크. 재조합 aav 생산을 위한 규모 조정 가능한 방법
WO2020047161A2 (fr) 2018-08-28 2020-03-05 Actym Therapeutics, Inc. Souches bactériennes immunostimulatrices modifiées et utilisations associées
CA3111076A1 (fr) 2018-08-30 2020-03-05 Tenaya Therapeutics, Inc. Reprogrammation de cellules cardiaques avec la myocardine et ascl1
EP3856913A4 (fr) 2018-09-26 2022-10-26 California Institute Of Technology Compositions de virus adéno-associé pour une thérapie génique ciblée
AU2019346655A1 (en) 2018-09-28 2021-05-06 Voyager Therapeutics, Inc. Frataxin expression constructs having engineered promoters and methods of use thereof
KR20210068104A (ko) 2018-10-01 2021-06-08 토루 미야자키 신경변성 질환 치료제
SG11202102942VA (en) 2018-10-01 2021-04-29 Univ Pennsylvania Compositions useful for treating gm1 gangliosidosis
TW202035689A (zh) 2018-10-04 2020-10-01 美商航海家醫療公司 測量病毒載體粒子的效價及強度之方法
EP3861107A1 (fr) 2018-10-05 2021-08-11 Voyager Therapeutics, Inc. Constructions d'acides nucléiques modifiés codant pour des protéines de production d'aav
WO2020077165A1 (fr) 2018-10-12 2020-04-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour l'administration d'aav
UY38407A (es) 2018-10-15 2020-05-29 Novartis Ag Anticuerpos estabilizadores de trem2
CA3115524A1 (fr) 2018-10-15 2020-04-23 Win Den Cheung Procede de mesure de l'infectivite de vecteurs viraux et de virus a defaut de replication
CA3116701A1 (fr) 2018-10-15 2020-04-23 Voyager Therapeutics, Inc. Vecteurs d'expression pour la production a grande echelle de raav dans le systeme baculovirus/sf9
JP2022513376A (ja) 2018-10-22 2022-02-07 ユニバーシティ オブ ロチェスター レトロウイルスインテグラーゼ-Cas9融合タンパク質を使用した指向性非相同DNA挿入によるゲノム編集
WO2020086742A1 (fr) 2018-10-24 2020-04-30 Obsidian Therapeutics, Inc. Régulation de protéine accordable par er
JP7329593B2 (ja) 2018-11-06 2023-08-18 カリディ・バイオセラピューティクス・インコーポレイテッド 細胞媒介性腫瘍溶解性ウイルス治療のための増強された系
SG11202105030VA (en) 2018-11-16 2021-06-29 Astellas Pharma Inc Method for treating muscular dystrophy by targeting utrophin gene
EP3884041A2 (fr) 2018-11-21 2021-09-29 Indapta Therapeutics, Inc. Procédés d'amplification d'un sous-ensemble de cellules tueuses naturelles (nk) et compositions et procédés associés
AU2019389151A1 (en) 2018-11-30 2021-06-10 Alpine Immune Sciences, Inc. CD86 variant immunomodulatory proteins and uses thereof
WO2020140007A1 (fr) 2018-12-28 2020-07-02 University Of Rochester Thérapie génique pour mutations dominantes best1
US20220090131A1 (en) 2019-01-04 2022-03-24 Ultragenyx Pharmaceutical Inc. Gene therapy constructs for treating wilson disease
MX2021008487A (es) 2019-01-14 2021-11-12 Univ Rochester Escisión y poliadenilación del arn nuclear dirigido con crispr-cas.
EP3911410A1 (fr) 2019-01-18 2021-11-24 Voyager Therapeutics, Inc. Procédés et systèmes de fabrication de particules aav
CA3128230A1 (fr) 2019-01-31 2020-08-06 Oregon Health & Science University Methodes d'utilisation d'une evolution dirigee, dependant d'une transcription, de capsides aav
SG11202108504YA (en) 2019-02-22 2021-09-29 Univ Pennsylvania Recombinant adeno-associated virus for treatment of grn-associated adult-onset neurodegeneration
SG11202108044YA (en) 2019-02-25 2021-09-29 Novartis Ag Compositions and methods to treat bietti crystalline dystrophy
JP2022520875A (ja) 2019-02-25 2022-04-01 ノバルティス アーゲー Biettiクリスタリン網膜症を治療するための組成物及び方法
CN114040980A (zh) 2019-02-26 2022-02-11 宾夕法尼亚州大学信托人 可用于治疗克拉伯病的组合物
CA3176660A1 (fr) 2019-02-27 2020-09-03 Actym Therapeutics, Inc. Bacteries immunostimulatrices modifiees en vue de coloniser des tumeurs, des cellules immunitaires residant dans une tumeur et le microenvironnement tumoral
EP3947427A1 (fr) 2019-03-25 2022-02-09 Genethon Production de quasi-dystrophines de grande taille à l'aide de vecteurs aav chevauchants
EP3946467A1 (fr) 2019-04-03 2022-02-09 REGENXBIO Inc. Thérapie génique pour pathologies de l'?il
TW202102526A (zh) 2019-04-04 2021-01-16 美商銳進科斯生物股份有限公司 重組腺相關病毒及其用途
FI3953483T3 (fi) 2019-04-11 2023-11-30 Regenxbio Inc Kokoekskluusiokromatografiamenetelmiä rekombinanttien adenoassosioituneiden viruskoostumusten karakterisoimiseksi
JP2022529002A (ja) 2019-04-19 2022-06-16 レジェンクスバイオ インコーポレーテッド アデノ随伴ウイルスベクター製剤及び方法
EP3959323A1 (fr) 2019-04-24 2022-03-02 REGENXBIO Inc. Agents thérapeutiques à base d'anticorps entièrement humains à modification post-traductionnelle
US20220220453A1 (en) * 2019-04-29 2022-07-14 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Novel aav capsids and compositions containing same
WO2020223280A1 (fr) 2019-04-29 2020-11-05 Voyager Therapeutics, Inc. Variants aav à tropisme amélioré
EP3962536A1 (fr) 2019-04-29 2022-03-09 Voyager Therapeutics, Inc. Système et procédé pour la production de cellules d'insectes infectées par baculovirus (ceib) dans les bioréacteurs
WO2020227515A1 (fr) 2019-05-07 2020-11-12 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes d'augmentation vectorisée de la destruction, de l'expression et/ou de la régulation de protéines
WO2020232044A1 (fr) 2019-05-14 2020-11-19 Biomarin Pharmaceutical Inc. Méthodes de redosage de vecteurs de thérapie génique
EP3976785A1 (fr) 2019-05-28 2022-04-06 Astellas Pharma Inc. Méthode de traitement de la dystrophie musculaire par ciblage du gène dmpk
CN114207120A (zh) 2019-05-30 2022-03-18 坚固生物科技公司 重组疱疹病毒载体
US20230241248A1 (en) 2019-06-27 2023-08-03 Pfizer Inc. Methods of treating duchenne muscular dystrophy using aav mini-dystrophin gene therapy
TW202122579A (zh) 2019-07-02 2021-06-16 美商M6P生物醫藥公司 用於治療溶酶體儲積症之載體組合物及其使用方法
WO2021005223A1 (fr) 2019-07-10 2021-01-14 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Méthodes pour le traitement de l'épilepsie
WO2021007515A1 (fr) 2019-07-11 2021-01-14 Tenaya Therapeutics, Inc. Reprogrammation de cellules cardiaques avec des microarn et d'autres facteurs
WO2021005210A1 (fr) 2019-07-11 2021-01-14 Centre National De La Recherche Scientifique Virus adéno-associés chimiquement modifiés
US10801042B1 (en) 2019-07-15 2020-10-13 Vigene Biosciences, Inc. Use of ion concentrations to increase the packaging efficiency of recombinant adeno-associated virus
US10557149B1 (en) 2019-07-15 2020-02-11 Vigene Biosciences, Inc. Recombinantly-modified adeno-associated virus helper vectors and their use to improve the packaging efficiency of recombinantly-modified adeno-associated virus
US10653731B1 (en) 2019-07-15 2020-05-19 Vigene Biosciences Inc. Recombinantly-modified adeno-associated virus (rAAV) having improved packaging efficiency
WO2021016453A1 (fr) 2019-07-23 2021-01-28 University Of Rochester Clivage d'arn ciblé avec crispr-cas
WO2021021674A1 (fr) 2019-07-26 2021-02-04 Akouos, Inc. Méthodes de traitement de la perte auditive à l'aide d'une protéine cible sécrétée
WO2021021661A1 (fr) 2019-07-26 2021-02-04 Regenxbio Inc. Élément régulateur d'acide nucléique modifié et ses procédés d'utilisation
WO2021030125A1 (fr) 2019-08-09 2021-02-18 Voyager Therapeutics, Inc. Milieu de culture cellulaire destiné à être utilisé dans la production de produits de thérapie génique dans des bioréacteurs
CA3146751A1 (fr) 2019-08-16 2021-02-25 Yuanbo QIN Methode de traitement de la dystrophie musculaire par ciblage du gene lama1
US20220288235A1 (en) * 2019-08-20 2022-09-15 St. Jude Children's Research Hospital, Inc. SCHIZOPHRENIA-RELATED MICRODELETION GENE 2510002D24Rik IS ESSENTIAL FOR SOCIAL MEMORY
WO2021041373A1 (fr) 2019-08-26 2021-03-04 Regenxbio Inc. Traitement de la rétinopathie diabétique avec un fab anti-vegf à modification post-traductionnelle complètement humain
WO2021040736A1 (fr) 2019-08-30 2021-03-04 Obsidian Therapeutics, Inc. Compositions à base de car cd19 tandem et méthodes d'immunothérapie
US20220333133A1 (en) 2019-09-03 2022-10-20 Voyager Therapeutics, Inc. Vectorized editing of nucleic acids to correct overt mutations
WO2021046451A1 (fr) 2019-09-06 2021-03-11 Obsidian Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de régulation de protéine accordable dhfr
CN114555814A (zh) 2019-09-13 2022-05-27 罗特格斯新泽西州立大学 Aav相容的层粘连蛋白-连接子聚合蛋白
EP4031578A1 (fr) 2019-09-18 2022-07-27 Novartis AG Anticorps d'entpd2, polythérapies, et procédés d'utilisation des anticorps et des polythérapies
TW202124446A (zh) 2019-09-18 2021-07-01 瑞士商諾華公司 與entpd2抗體之組合療法
EP4031673A1 (fr) 2019-09-19 2022-07-27 Genethon Système d'expression de thérapie génique atténuant la toxicité cardiaque de fkrp
JP2022550435A (ja) 2019-10-04 2022-12-01 ウルトラジェニックス ファーマシューティカル インコーポレイテッド 組換えaavの改善された治療的使用のための方法
MX2022004146A (es) 2019-10-07 2022-09-19 Regenxbio Inc Composición farmacéutica de vector de virus adenoasociado y métodos.
CN115003820A (zh) 2019-10-08 2022-09-02 爱科霍拉有限公司 用于眼部治疗的组合物和方法
US11905523B2 (en) 2019-10-17 2024-02-20 Ginkgo Bioworks, Inc. Adeno-associated viral vectors for treatment of Niemann-Pick Disease type-C
WO2021092300A1 (fr) * 2019-11-08 2021-05-14 President And Fellows Of Harvard College Polypeptides de capside virale
EP4061943A1 (fr) 2019-11-19 2022-09-28 Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale (INSERM) Oligonucléotides antisens et leur utilisation pour le traitement du cancer
AU2020392243A1 (en) 2019-11-28 2022-06-16 Regenxbio Inc. Microdystrophin gene therapy constructs and uses thereof
EP4073257A1 (fr) 2019-12-09 2022-10-19 UCL Business Ltd Composition de thérapie génique et traitement de cardiomyopathie liée à la myh7
MX2022007135A (es) 2019-12-10 2022-09-19 Takeda Pharmaceuticals Co Vectores de virus adenoasociados para el tratamiento del síndrome de hunter.
TW202140791A (zh) 2020-01-13 2021-11-01 美商霍蒙拉奇醫藥公司 治療苯酮尿症之方法
EP4093428A1 (fr) 2020-01-22 2022-11-30 RegenxBio Inc. Traitement de la mucopolysaccharidose i avec une alpha-l-iduronidase glycosylée entièrement humaine (idua)
KR20220148162A (ko) 2020-01-29 2022-11-04 리젠엑스바이오 인크. 인간 신경 또는 신경아교 세포에 의해 생성된 재조합 인간 이두로네이트-2-설파타아제 (ids)를 사용한 점액다당류증 ii의 치료
CA3168251A1 (fr) 2020-01-29 2021-08-05 Regenxbio Inc. Traitement de la mucopolysaccharidose iva
KR20220145838A (ko) 2020-02-02 2022-10-31 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실베니아 Gm1 강글리오사이드증을 치료하는 데 유용한 조성물
JP2023513211A (ja) 2020-02-07 2023-03-30 ユニバーシティ オブ ロチェスター タンパク質合成を増強するためのCRISPR-Cas13による標的RNA翻訳
CN115335526A (zh) 2020-02-07 2022-11-11 罗切斯特大学 核酶介导的rna组装和表达
JP2023514204A (ja) 2020-02-14 2023-04-05 ウルトラジェニックス ファーマシューティカル インコーポレイテッド Cdkl5欠損障害を処置するための遺伝子治療
EP4110373A1 (fr) 2020-02-28 2023-01-04 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Thérapie génique pour la leucinose
EP4114421A1 (fr) 2020-03-02 2023-01-11 Tenaya Therapeutics, Inc. Régulation de vecteur génique au moyen de micro-arn exprimés par des cardiomyocytes
KR20220150353A (ko) 2020-03-05 2022-11-10 네오티엑스 테라퓨틱스 엘티디. 면역 세포를 사용하여 암을 치료하기 위한 방법 및 조성물
KR20220153604A (ko) 2020-03-11 2022-11-18 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 가공된 바이러스 입자를 사용하는 유전자 전달을 위한 방법 및 조성물
JP2023518415A (ja) 2020-03-19 2023-05-01 ウルトラジェニックス ファーマシューティカル インコーポレイテッド 組換えaavにおいてcapおよびrep配列の逆パッケージングを低減するための組成物および方法
US20230103771A1 (en) 2020-03-27 2023-04-06 University Of Rochester CRISPR-Cas13 crRNA Arrays
US20240024520A1 (en) 2020-03-27 2024-01-25 UCB Biopharma SRL Autonomous knob domain peptides
EP4127169A1 (fr) 2020-03-27 2023-02-08 University of Rochester Destruction ciblée d'arn viral par crispr-cas13
JP2023520402A (ja) 2020-03-31 2023-05-17 ウルトラジェニックス ファーマシューティカル インコーポレイテッド プロピオン酸血症を処置するための遺伝子治療
US20230131352A1 (en) 2020-04-01 2023-04-27 Voyager Therapeutics, Inc. Redirection of tropism of aav capsids
EP4132955A2 (fr) 2020-04-10 2023-02-15 SOLA Biosciences LLC Compositions et procédés pour le traitement de troubles d'agrégation de protéines
AU2021257848A1 (en) 2020-04-15 2022-12-01 Voyager Therapeutics, Inc. Tau binding compounds
WO2021216790A1 (fr) 2020-04-22 2021-10-28 Indapta Therapeutics, Inc. Compositions de cellules tueuses naturelles (nk) et leurs méthodes de génération
BR112022021604A2 (pt) 2020-04-28 2022-12-06 Sola Biosciences Llc Composições e métodos para tratamento de proteinopatias associadas à tdp-43
CN116096377A (zh) * 2020-05-05 2023-05-09 杜克大学 跨物种相容的腺相关病毒组合物及其使用方法
EP4162059A1 (fr) 2020-05-12 2023-04-12 The Trustees of The University of Pennsylvania Compositions pour la réduction spécifique à des drg d'expression transgénique
MX2022014245A (es) 2020-05-12 2023-02-22 Univ Pennsylvania Composiciones utiles en el tratamiento de la enfermedad de krabbe.
EP4165195A2 (fr) 2020-05-13 2023-04-19 Akouos, Inc. Compositions et méthodes pour traiter une perte auditive associée à slc26a4
EP4149955A1 (fr) 2020-05-13 2023-03-22 Voyager Therapeutics, Inc. Redirection de tropisme de capsides de vaa
US20230212606A1 (en) 2020-05-13 2023-07-06 Akouos, Inc. Compositions and methods for treating kcnq4-associated hearing loss
WO2021230385A1 (fr) 2020-05-15 2021-11-18 Astellas Pharma Inc. Procédé de traitement de la dystrophie musculaire par ciblage d'un gène utrophine
WO2021236908A2 (fr) 2020-05-20 2021-11-25 Biomarin Pharmaceutical Inc. Utilisation de protéines régulatrices pour la production d'un virus adéno-associé
WO2021247995A2 (fr) 2020-06-04 2021-12-09 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la douleur neuropathique
CN116096737A (zh) 2020-06-05 2023-05-09 索拉生物科学有限公司 用于治疗突触核蛋白病的组合物和方法
KR20230025000A (ko) 2020-06-17 2023-02-21 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실베니아 유전자 요법 환자의 치료를 위한 조성물 및 방법
CN115996758A (zh) 2020-06-19 2023-04-21 吉尼松公司 使sgcg在肌肉和心脏中充分表达的基因治疗表达系统
IL299638A (en) * 2020-07-07 2023-03-01 Univ Texas Adeno-linked virus vector for DWORF polypeptide
WO2022008711A1 (fr) 2020-07-10 2022-01-13 Genethon Nouveau promoteur spécifique des muscles
WO2022011262A1 (fr) 2020-07-10 2022-01-13 Inserm (Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale) Méthodes et compositions pour le traitement de l'épilepsie
CA3185281A1 (fr) 2020-07-13 2022-01-20 James M. Wilson Compositions utiles pour le traitement de la maladie de charcot-marie-tooth
EP4182455A1 (fr) 2020-07-15 2023-05-24 University of Rochester Clivage d'arn ciblé avec des protéines de fusion dcasl3-rnase
JP2023536091A (ja) 2020-07-27 2023-08-23 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド グルコシルセラミダーゼベータ欠損に関連する神経障害の治療のための組成物及び方法
US20230285596A1 (en) 2020-07-27 2023-09-14 Voyager Therapeutics, Inc Compositions and methods for the treatment of niemann-pick type c1 disease
EP4192514A1 (fr) 2020-08-06 2023-06-14 Voyager Therapeutics, Inc. Milieu de culture cellulaire destiné à être utilisé dans la production de produits de thérapie génique dans des bioréacteurs
AU2021328570A1 (en) 2020-08-17 2023-03-09 Massachusetts Institute Of Technology Shank3 gene therapy approaches
MX2023002293A (es) 2020-08-24 2023-05-19 Univ Pennsylvania Vectores virales que codifican fusiones de agonistas del receptor de glp-1 y usos de estos en el tratamiento de enfermedades metabólica.
EP4204014A1 (fr) 2020-08-26 2023-07-05 The Trustees of The University of Pennsylvania Virus adéno-associé recombinant pour le traitement d'une neurodégénérescence d'apparition tardive chez l'adulte associée à grn
EP4209589A1 (fr) 2020-09-04 2023-07-12 National University Corporation Kobe University Complexe contenant une cytidine désaminase miniaturisé pour modifier l'adn double brin
EP4213890A1 (fr) 2020-09-15 2023-07-26 RegenxBio Inc. Lanadelumab vectorisé et administration de celui-ci
WO2022060916A1 (fr) 2020-09-15 2022-03-24 Regenxbio Inc. Anticorps vectorisés pour thérapie antivirale
US20230383278A1 (en) 2020-09-18 2023-11-30 The United States Of America,As Represented By The Secretary,Department Of Health And Human Services Novel adeno-associated viral (aav) vectors to treat hereditary methylmalonic acidemia (mma) caused by methylmalonyl-coa mutase (mmut) deficiency
JP2023544803A (ja) 2020-10-07 2023-10-25 レジェンクスバイオ インコーポレーテッド Cln2疾患の眼症状に対する遺伝子療法
US20230372538A1 (en) 2020-10-07 2023-11-23 Regenxbio Inc. Formulations for suprachoroidal administration such as formulations with aggregate formation
WO2022076595A1 (fr) 2020-10-07 2022-04-14 Regenxbio Inc. Formulations pour administration suprachoroïdienne, telles que formulations de gel
WO2022076750A2 (fr) 2020-10-07 2022-04-14 Regenxbio Inc. Virus adéno-associés recombinants pour administration musculaire ou dans le snc
KR20230082614A (ko) 2020-10-07 2023-06-08 리젠엑스바이오 인크. 유전자 요법을 안구 전달하기 위한 아데노-연관 바이러스
TW202228648A (zh) 2020-10-07 2022-08-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 諸如高黏度調配物之用於脈絡膜上投與之調配物
CA3193833A1 (fr) 2020-10-09 2022-04-14 Juliette HORDEAUX Compositions et methodes de traitement de la maladie de fabry
US11781156B2 (en) 2020-10-09 2023-10-10 Tenaya Therapeutics, Inc. Plakophillin-2 gene therapy methods and compositions
CA3195553A1 (fr) 2020-10-18 2022-04-21 Qiang Wang Vecteur de virus adeno-associe(aav) ameliore et ses utilisations
WO2022094078A1 (fr) 2020-10-28 2022-05-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions utiles dans le traitement du syndrome de rett
US20230391864A1 (en) 2020-10-28 2023-12-07 Regenxbio, Inc. Vectorized anti-tnf-alpha antibodies for ocular indications
WO2022094157A1 (fr) 2020-10-28 2022-05-05 Regenxbio Inc. Anticorps vectorisés anti-cgrp et anti-récepteur de cgrp et leur administration
US20230390418A1 (en) 2020-10-29 2023-12-07 Regenxbio Inc. Vectorized factor xii antibodies and administration thereof
EP4237453A1 (fr) 2020-10-29 2023-09-06 RegenxBio Inc. Antagonistes de tnf-alpha vectorisés pour des indications oculaires
KR20230078805A (ko) 2020-11-02 2023-06-02 바이오마린 파머수티컬 인크. 아데노-연관 바이러스의 농축 공정
JP2023548816A (ja) 2020-11-03 2023-11-21 ファイザー・インク 陰イオン交換クロマトグラフィーによるaavベクターの精製方法
CN116670152A (zh) 2020-12-01 2023-08-29 宾夕法尼亚州大学信托人 具有组织特异性靶向基序的新型组合物和含有其的组合物
JP2023551911A (ja) 2020-12-01 2023-12-13 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア アンジェルマン症候群の治療のための組成物及びその使用
KR20230117179A (ko) 2020-12-01 2023-08-07 아카우오스, 인크. 청신경초종 연관 증상을 치료하기 위한 항-vegf 항체작제물 및 관련된 방법
US20240052322A1 (en) 2020-12-15 2024-02-15 Pfizer Inc. HILIC UPLC-MS Method For Separating and Analyzing Intact Adeno-Associated Virus Capsid Proteins
JP2023554389A (ja) 2020-12-16 2023-12-27 リジェネクスバイオ インコーポレイテッド 組換えアデノ随伴ウイルスウイルス粒子を生成する方法
IL303959A (en) 2020-12-23 2023-08-01 Pfizer Methods for purification of AAV vectors by affinity chromatography
WO2022147087A1 (fr) 2020-12-29 2022-07-07 Regenxbio Inc. Compositions de thérapie génique à base d'anticorps spécifiques de tau, procédés et utilisations associées
AU2021412962A1 (en) 2020-12-29 2023-08-17 Akouos, Inc. Compositions and methods for treating clrn1-associated hearing loss and/or vision loss
TW202241479A (zh) 2020-12-30 2022-11-01 美商安迅生物製藥公司 遞送外來抗原之溶瘤病毒及表現靶向外來抗原之嵌合受體之經工程化免疫細胞之組合療法
WO2022159662A1 (fr) 2021-01-21 2022-07-28 Regenxbio Inc. Production améliorée de polypeptides et de virus recombinés
KR20230149299A (ko) * 2021-01-25 2023-10-26 트라메스 바이오 인코포레이티드 초점 간질 및 신경병성 통증 치료를 위한 아데노-연관 바이러스 캡시드 및 조작된 리간드 개폐 이온 채널
AU2022214429A1 (en) 2021-02-01 2023-09-14 Regenxbio Inc. Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinoses
US11926842B2 (en) * 2021-02-02 2024-03-12 University Of Massachusetts Use of inverted terminal repeats (ITRS) from adeno-associated virus serotypes 8 and RH.39 in gene therapy vectors
US20240093189A1 (en) 2021-02-05 2024-03-21 Maze Therapeutics, Inc. Vectors comprising stuffer polynucleotide sequences
WO2022173847A2 (fr) * 2021-02-09 2022-08-18 Affinia Therapeutics Inc. Vaa recombinants ayant un tropisme et une spécificité améliorés
KR20230145386A (ko) 2021-02-10 2023-10-17 리젠엑스바이오 인크. 재조합 인간 이두로네이트-2-설파타아제(ids)를 사용한 점액다당류증 ii의 치료
JP2024509792A (ja) 2021-02-26 2024-03-05 武田薬品工業株式会社 ファブリー病の治療のための組成物及び方法
WO2022187473A2 (fr) 2021-03-03 2022-09-09 Voyager Therapeutics, Inc. Expression contrôlée de protéines virales
WO2022187548A1 (fr) 2021-03-03 2022-09-09 Voyager Therapeutics, Inc. Expression régulée de protéines virales
CA3212876A1 (fr) 2021-03-19 2022-09-22 Adrenas Therapeutics, Inc. Therapies geniques contre un deficit en 21-hydroxylase
WO2022208342A1 (fr) 2021-04-01 2022-10-06 Pfizer Inc. Compositions pharmaceutiques contenant un vecteur viral adéno-associé
CA3218333A1 (fr) 2021-04-05 2022-10-13 Solid Biosciences Inc. Vecteur du virus de l'herpes simplex recombinant
AU2022258312A1 (en) 2021-04-12 2023-10-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions useful for treating spinal and bulbar muscular atrophy (sbma)
CA3216146A1 (fr) 2021-04-23 2022-10-27 Douglas Anderson Edition genomique par insertion d'adn non homologue dirigee a l'aide d'une proteine de fusion cas-integrase retrovirale et methodes de traitement
AU2022262771A1 (en) 2021-04-23 2023-11-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Novel compositions with brain-specific targeting motifs and compositions containing same
CN117377500A (zh) 2021-04-26 2024-01-09 阿雷克森国际制药有限公司 具有改善的组织向性的腺相关病毒载体衣壳
KR20240004564A (ko) 2021-04-26 2024-01-11 리젠엑스바이오 인크. 디스트로핀병증의 치료를 위한 마이크로디스트로핀 유전자 치료법 투여
WO2022235614A2 (fr) 2021-05-04 2022-11-10 Regenxbio Inc. Nouveaux vecteurs aav et procédés et utilisations associés
WO2022241030A1 (fr) 2021-05-11 2022-11-17 Regenxbio Inc. Traitement de la dystrophie musculaire de duchenne et combinaisons correspondantes
US20230056226A1 (en) * 2021-06-08 2023-02-23 Nf2 Therapeutics, Inc. Compositions and methods for treating neurofibromatic disorders
CA3222911A1 (fr) * 2021-06-18 2022-12-22 Dyno Therapeutics, Inc. Variants de capside et leurs procedes d'utilisation
WO2022269466A1 (fr) 2021-06-22 2022-12-29 Pfizer Inc. Production de vecteur de virus adéno-associé dans des cellules d'insectes
WO2022272056A2 (fr) * 2021-06-24 2022-12-29 University Of Utah Research Foundation Compositions et méthodes de traitement d'une déficience en pgm1
AU2022301302A1 (en) 2021-07-01 2024-01-25 Indapta Therapeutics, Inc. Engineered natural killer (nk) cells and related methods
TW202317768A (zh) 2021-07-08 2023-05-01 美商特納亞治療股份有限公司 用於基因療法的優化表現卡匣
WO2023004331A1 (fr) 2021-07-19 2023-01-26 New York University Polythérapies auf1 pour le traitement d'une maladie dégénérative musculaire
WO2023004407A2 (fr) * 2021-07-23 2023-01-26 Duke University Compositions de virus adéno-associés et leurs méthodes d'utilisation
CN117794561A (zh) 2021-07-30 2024-03-29 宫崎彻 缺血性疾病的治疗剂
WO2023019229A1 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 Sana Biotechnology, Inc. Cellules primaires génétiquement modifiées pour une thérapie cellulaire allogénique
AU2022325955A1 (en) 2021-08-11 2024-02-08 Sana Biotechnology, Inc. Genetically modified cells for allogeneic cell therapy to reduce instant blood mediated inflammatory reactions
WO2023019227A1 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 Sana Biotechnology, Inc. Cellules génétiquement modifiées pour une thérapie cellulaire allogénique pour réduire les réactions inflammatoires induites par le complément
WO2023019226A1 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 Sana Biotechnology, Inc. Cellules génétiquement modifiées pour une thérapie cellulaire allogénique
TW202330929A (zh) * 2021-08-25 2023-08-01 美商北海康成製藥有限公司 包含肝向性殼體蛋白質和α-半乳糖苷酶的AAV顆粒及其治療法布立症的用途
WO2023028567A2 (fr) * 2021-08-25 2023-03-02 Canbridge Pharmaceuticals, Inc. Particules d'aav comprenant une protéine capsidique tropique du foie et une alpha-glucosidase acide (gaa) et leur utilisation pour traiter la maladie de pompe
WO2023044483A2 (fr) 2021-09-20 2023-03-23 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour le traitement du cancer positif her2
JP7175044B1 (ja) 2021-09-24 2022-11-18 株式会社中山事務所 波力発電装置
WO2023056329A1 (fr) 2021-09-30 2023-04-06 Akouos, Inc. Compositions et méthodes de traitement de perte auditive associée à kcnq4
TW202325845A (zh) 2021-10-02 2023-07-01 賓州大學委員會 新穎aav衣殼及含其之組成物
WO2023060113A1 (fr) 2021-10-05 2023-04-13 Regenxbio Inc. Compositions et procédés de production d'aav recombinants
WO2023060272A2 (fr) 2021-10-07 2023-04-13 Regenxbio Inc. Virus adéno-associés recombinants pour administration tropique au snc
WO2023060269A1 (fr) 2021-10-07 2023-04-13 Regenxbio Inc. Virus adéno-associés recombinants pour administration ciblée
WO2023060248A1 (fr) 2021-10-08 2023-04-13 Sola Biosciences Llc Compositions et méthodes de traitement de cancers à médiation par p53
WO2023060221A2 (fr) 2021-10-08 2023-04-13 Sola Biosciences Llc Compositions et méthodes de traitement de protéopathies
TW202333776A (zh) 2021-10-12 2023-09-01 美商阿斯帕醫療公司 用於治療腦白質失養症的方法及組合物
US20230277600A1 (en) 2021-10-20 2023-09-07 University Of Rochester Treatment Of Age-Related White Matter Loss By Competitive Replacement Of Glial Cells
WO2023077092A1 (fr) 2021-10-28 2023-05-04 Regenxbio Inc. Éléments régulateurs d'acides nucléiques modifiés, procédés et utilisations de ceux-ci
TW202334436A (zh) 2021-11-02 2023-09-01 美商航海家醫療公司 Aav衣殼變異體及其用途
WO2023081633A1 (fr) 2021-11-02 2023-05-11 University Of Rochester Remyélinisation médiée par tcf7l2 dans le cerveau
WO2023087019A2 (fr) 2021-11-15 2023-05-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions pour la réduction spécifique de drg de l'expression de transgènes
WO2023092004A1 (fr) 2021-11-17 2023-05-25 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes pour le traitement de troubles liés à tau
WO2023091948A1 (fr) 2021-11-17 2023-05-25 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capsides d'aav et leurs utilisations
WO2023091949A2 (fr) 2021-11-17 2023-05-25 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de troubles neurologiques liés à un déficit en bêta glucosylcéramidase
WO2023102517A1 (fr) 2021-12-02 2023-06-08 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions et méthodes de traitement de la maladie de fabry
WO2023114816A1 (fr) 2021-12-14 2023-06-22 Neurogene, Inc. Constructions du galc optimisées recombinantes et méthodes de traitement de troubles associés au galc
WO2023114897A2 (fr) * 2021-12-15 2023-06-22 Homology Medicines, Inc. Méthodes et compositions pour la production de virus adéno-associé
WO2023133595A2 (fr) 2022-01-10 2023-07-13 Sana Biotechnology, Inc. Méthodes de dosage et d'administration ex vivo de particules lipidiques ou de vecteurs viraux ainsi que systèmes et utilisations associés
WO2023133584A1 (fr) 2022-01-10 2023-07-13 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions utiles dans le traitement d'une leucodystrophie métachromatique
WO2023133574A1 (fr) 2022-01-10 2023-07-13 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions et méthodes utiles pour le traitement de troubles médiés par c9orf72
WO2023135316A1 (fr) 2022-01-17 2023-07-20 Dinaqor Ag Composition de thérapie génique et traitement de cardiomyopathie liée à la dystrophine
EP4215614A1 (fr) 2022-01-24 2023-07-26 Dynacure Thérapie de combinaison pour maladies liées à la dystrophine
WO2023147304A1 (fr) 2022-01-25 2023-08-03 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Capsides d'aav pour une transduction cardiaque améliorée et un ciblage du foie
WO2023147374A2 (fr) 2022-01-25 2023-08-03 Voyager Therapeutics, Inc. Système d'expression de baculovirus
GB202201242D0 (en) 2022-01-31 2022-03-16 Univ Edinburgh Recombinant optimized mecp2 cassettes and methods for treating rett syndrome and related disorders
WO2023150647A1 (fr) 2022-02-02 2023-08-10 Sana Biotechnology, Inc. Procédés d'administration et de dosage répétés de particules lipidiques ou de vecteurs viraux et systèmes et utilisations connexes
TW202342525A (zh) 2022-02-02 2023-11-01 美商阿科奧斯公司 用於治療前庭神經鞘瘤相關症狀之抗vegf抗體構築體及相關方法
TW202346599A (zh) 2022-02-08 2023-12-01 美商航海家醫療公司 Aav衣殼變異體及其用途
WO2023158836A1 (fr) 2022-02-17 2023-08-24 Sana Biotechnology, Inc. Protéines cd47 modifiées et leurs utilisations
WO2023164545A1 (fr) 2022-02-23 2023-08-31 Massachusetts Institute Of Technology Procédés de renforcement de l'expression de shank3
WO2023173123A1 (fr) 2022-03-11 2023-09-14 Sana Biotechnology, Inc. Cellules génétiquement modifiées et compositions et utilisations associées
TW202346590A (zh) 2022-03-13 2023-12-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 經修飾之肌肉特異性啟動子
WO2023178220A1 (fr) 2022-03-16 2023-09-21 Regenxbio Inc. Compositions et procédés pour la production d'aav recombiné
WO2023183623A1 (fr) 2022-03-25 2023-09-28 Regenxbio Inc. Thérapie génique du virus adéno-associé à facteur de nécrose tumorale alpha dominant-négatif
WO2023187728A1 (fr) 2022-04-01 2023-10-05 Takeda Pharmaceutical Company Limited Thérapie génique pour des maladies avec des manifestations du snc
WO2023196842A1 (fr) 2022-04-06 2023-10-12 Regenxbio Inc. Formulations pour administration suprachoroïdienne, telles que formulations avec formation d'agrégats
WO2023196873A1 (fr) 2022-04-06 2023-10-12 Regenxbio Inc. Composition pharmaceutique comprenant un vecteur de virus adéno-associé recombinant avec une cassette d'expression codant un transgène pour administration suprachoroïdienne
WO2023196892A1 (fr) 2022-04-06 2023-10-12 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Immunisation passive avec des anticorps neutralisants anti-aav pour empêcher la transduction hors cible de vecteurs aav administrés par voie intrathécale
WO2023196893A1 (fr) 2022-04-06 2023-10-12 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions et méthodes de traitement d'un cancer du sein métastatique her2 positif et d'autres cancers
TW202345913A (zh) 2022-04-06 2023-12-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 用於脈絡膜上投與之調配物諸如凝膠調配物
WO2023201207A1 (fr) 2022-04-11 2023-10-19 Tenaya Therapeutics, Inc. Virus adéno-associé comprenant une capside modifiée
WO2023198652A1 (fr) 2022-04-11 2023-10-19 Centre National De La Recherche Scientifique Virus adéno-associés chimiquement modifiés
WO2023201277A1 (fr) 2022-04-14 2023-10-19 Regenxbio Inc. Virus adéno-associés recombinants pour administration tropique au snc
WO2023201308A1 (fr) 2022-04-14 2023-10-19 Regenxbio Inc. Thérapie génique pour le traitement d'une maladie oculaire
WO2023205610A2 (fr) 2022-04-18 2023-10-26 Regenxbio Inc. Capsides aav hybrides
GB202206336D0 (en) 2022-04-29 2022-06-15 Univ Edinburgh Recombinant therapeutic FMR1 constructs and methods of treating fragile X syndrome and related disorders
WO2023215806A2 (fr) 2022-05-03 2023-11-09 Regenxbio Inc. Anticorps anti-complément vectorisés et agents de complément et leur administration
WO2023215807A1 (fr) 2022-05-03 2023-11-09 Regenxbio Inc. INHIBITEURS VECTORISÉS ANTI-TNF-α POUR INDICATIONS OCULAIRES
WO2023214346A1 (fr) 2022-05-06 2023-11-09 Novartis Ag Nouveaux polypeptides de fusion vp2 d'aav recombinants
WO2023220695A2 (fr) 2022-05-13 2023-11-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour le traitement du cancer her2 positif
WO2023230409A1 (fr) * 2022-05-24 2023-11-30 Kate Therapeutics, Inc. Compositions pour le traitement de xlmtm
WO2023235791A1 (fr) 2022-06-02 2023-12-07 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capside de vaa et leurs utilisations
WO2023240158A2 (fr) * 2022-06-07 2023-12-14 Oregon Health & Science University Capsides de virus adéno-associé (vaa) mutant
WO2023239627A2 (fr) 2022-06-08 2023-12-14 Regenxbio Inc. Méthodes de production d'aav recombinant
WO2023240236A1 (fr) 2022-06-10 2023-12-14 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour le traitement de troubles liés à l'amyotrophie spinale
WO2024006741A1 (fr) 2022-06-28 2024-01-04 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capside d'aav et leurs utilisations
WO2024003687A1 (fr) 2022-06-28 2024-01-04 Pfizer Inc. Acides nucléiques codant pour l'alpha-glucosidase acide (gaa) et vecteurs pour thérapie génique
WO2024007020A1 (fr) 2022-06-30 2024-01-04 Indapta Therapeutics, Inc. Combinaison de cellules tueuses naturelles (nk) modifiées et d'une thérapie par anticorps et méthodes associées
WO2024011112A1 (fr) 2022-07-06 2024-01-11 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capside d'aav et leurs utilisations
WO2024017990A1 (fr) 2022-07-21 2024-01-25 Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale Méthodes et compositions pour le traitement de troubles de la douleur chronique
WO2024026377A1 (fr) 2022-07-27 2024-02-01 Sana Biotechnology, Inc. Procédés de transduction utilisant un vecteur viral et des inhibiteurs de facteurs de restriction antiviraux
WO2024030976A2 (fr) 2022-08-03 2024-02-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés permettant le franchissement de la barrière hémato-encéphalique
WO2024038365A1 (fr) 2022-08-16 2024-02-22 Pfizer Inc. Méthodes de purification de vecteurs de vaa par chromatographie d'échange d'anions
WO2024044725A2 (fr) 2022-08-24 2024-02-29 Regenxbio Inc. Virus adéno-associés recombinants et leurs utilisations
WO2024042485A1 (fr) 2022-08-25 2024-02-29 Takeda Pharmaceutical Company Limited Composition destinée à être utilisée dans le traitement de la maladie de fabry
WO2024054983A1 (fr) 2022-09-08 2024-03-14 Voyager Therapeutics, Inc. Expression controlée de protéines virales
WO2024064856A1 (fr) 2022-09-22 2024-03-28 Biomarin Pharmaceutical Inc. Traitement de la cardiomyopathie au moyen de vecteurs de thérapie génique aav
WO2024064863A2 (fr) 2022-09-22 2024-03-28 Biomarin Pharmaceutical Inc. Traitement de la cardiomyopathie arythmogène avec des vecteurs de thérapie génique aav
WO2024073669A1 (fr) 2022-09-30 2024-04-04 Regenxbio Inc. Traitement de maladies oculaires avec des vecteurs viraux recombinés codant un fab anti-vegf

Family Cites Families (58)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4886876A (en) 1983-03-31 1989-12-12 Scripps Clinic And Research Foundation Factor VIII coagulant polypeptides
EP0162067B1 (fr) 1983-10-28 1992-07-15 Genetics Institute, Inc. Production du facteur viii et des produits relatifs
US4757006A (en) 1983-10-28 1988-07-12 Genetics Institute, Inc. Human factor VIII:C gene and recombinant methods for production
US5045455A (en) 1984-01-12 1991-09-03 Chiron Corporation Factor VIII:C cDNA cloning and expression
US4965199A (en) 1984-04-20 1990-10-23 Genentech, Inc. Preparation of functional human factor VIII in mammalian cells using methotrexate based selection
FI86885C (fi) 1984-04-20 1992-10-26 Genentech Inc Foerfarande foer framstaellning av human rekombinantfaktor viii och nukleinsyrasekvenser och vektorer anvaend daertill
EP0182448A3 (fr) 1984-08-24 1987-10-28 Genetics Institute, Inc. Production de facteur VIII et produits apparentés
US5595886A (en) 1986-01-27 1997-01-21 Chiron Corporation Protein complexes having Factor VIII:C activity and production thereof
FI98829C (fi) 1986-01-27 1997-08-25 Chiron Corp Menetelmä rekombinoidun proteiinikompleksin valmistamiseksi, jolla on humaanitekijä VIII:C-aktiivisuutta
US5422260A (en) 1986-05-29 1995-06-06 Genetics Institute, Inc. -Legal Affairs Human factor VIII:c muteins
US5451521A (en) 1986-05-29 1995-09-19 Genetics Institute, Inc. Procoagulant proteins
US5149637A (en) 1987-04-06 1992-09-22 Scripps Clinic & Research Foundation Recombinant Factor VIIIC fragments
IE69026B1 (en) 1987-06-12 1996-08-07 Immuno Ag Novel proteins with factor VIII activity process for their preparation using genetically-engineered cells and pharmaceutical compositions containing them
FR2619314B1 (fr) 1987-08-11 1990-06-15 Transgene Sa Analogue du facteur viii, procede de preparation et composition pharmaceutique le contenant
US5004803A (en) 1988-11-14 1991-04-02 Genetics Institute, Inc. Production of procoagulant proteins
EP0670332A3 (fr) 1989-11-17 1995-10-25 Novo Nordisk As Complexes de protéines présentant l'activité du facteur VIII:C, et leur production.
SE465222C5 (sv) 1989-12-15 1998-02-10 Pharmacia & Upjohn Ab Ett rekombinant, humant faktor VIII-derivat och förfarande för dess framställning
SE468050C (sv) 1991-03-15 1998-02-11 Pharmacia & Upjohn Ab Rekombinant derivat av human faktor VIII
US5661008A (en) 1991-03-15 1997-08-26 Kabi Pharmacia Ab Recombinant human factor VIII derivatives
CA2078721A1 (fr) 1991-09-24 1993-03-25 Hiroshi Yonemura Methode de preparation d'un complexe proteique du facteur viii de coagulation humaine
AU5602394A (en) 1992-11-13 1994-06-08 Duke University Chimeric blood coagulation proteins
US5563045A (en) 1992-11-13 1996-10-08 Genetics Institute, Inc. Chimeric procoagulant proteins
US5478745A (en) 1992-12-04 1995-12-26 University Of Pittsburgh Recombinant viral vector system
EP0874057B1 (fr) 1993-06-10 2004-07-28 Bayer Corporation Vecteurs et lignées cellulaires de mammifères ayant une productivité améliorée
US5658785A (en) 1994-06-06 1997-08-19 Children's Hospital, Inc. Adeno-associated virus materials and methods
US5681746A (en) 1994-12-30 1997-10-28 Chiron Viagene, Inc. Retroviral delivery of full length factor VIII
AU6486196A (en) 1995-07-11 1997-02-10 Chiron Corporation Novel factor viii:c polypeptide analogs with altered protease sites
US20020088014A1 (en) * 1996-05-31 2002-07-04 Xiangming Fang Minimal adenovirus mediated recombinant vaccine
US5866552A (en) 1996-09-06 1999-02-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for expressing a gene in the absence of an immune response
EP0931158A1 (fr) 1996-09-06 1999-07-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Procede inductible de production de virus adeno-associes recombines au moyen de la polymerase t7
IL128779A0 (en) 1996-09-06 2000-01-31 Univ Pennsylvania Method for recombinant adeno-associated virus-directed gene therapy
US20030215422A1 (en) 1996-09-11 2003-11-20 John A. Chiorini Aav4 vector and uses thereof
US6156303A (en) 1997-06-11 2000-12-05 University Of Washington Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom
EP1015619A1 (fr) 1997-09-19 2000-07-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Procedes et lignee cellulaire utiles pour la production de virus adeno-associes recombines
EP1082413B1 (fr) 1998-05-28 2008-07-23 THE GOVERNMENT OF THE UNITED STATES OF AMERICA, as represented by THE SECRETARY, DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES Vecteurs d'aav5 et leurs utilisation
US6221349B1 (en) 1998-10-20 2001-04-24 Avigen, Inc. Adeno-associated vectors for expression of factor VIII by target cells
US6200560B1 (en) 1998-10-20 2001-03-13 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors for expression of factor VIII by target cells
ES2288037T3 (es) 1998-11-05 2007-12-16 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Secuencia de acido nucleico del serotipo 1 de adenovirus asociado, vectores y celulas huesped que las contienen.
US6759237B1 (en) 1998-11-05 2004-07-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
US6498244B1 (en) * 1999-05-28 2002-12-24 Cell Genesys, Inc. Adeno-associated virus capsid immunologic determinants
AU5557501A (en) 2000-04-28 2001-11-12 Univ Pennsylvania Recombinant aav vectors with aav5 capsids and aav5 vectors pseudotyped in heterologous capsids
AU2002248297A1 (en) * 2001-01-05 2002-07-16 Children's Hospital, Inc. Aav2 vectors and methods
CN1236057C (zh) * 2001-10-18 2006-01-11 华中科技大学同济医学院附属同济医院 表达人类激肽释放酶的重组腺相关病毒及其制法和用途
NZ532635A (en) 2001-11-13 2007-05-31 Univ Pennsylvania A method of identifying unknown adeno-associated virus (AAV) sequences and a kit for the method
EP1453547B1 (fr) 2001-12-17 2016-09-21 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Sequences du serotype 8 du virus associe a l'adenovirus (aav), vecteurs les contenant et utilisations correspondantes
CA2469053C (fr) 2001-12-17 2011-08-23 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Sequences du serotype 9 du virus associe a l'adenovirus (aav), vecteurs les contenant et utilisations correspondantes
US20060292117A1 (en) * 2002-04-17 2006-12-28 Loiler Scott A Improved rAAv vectors
WO2005017149A1 (fr) * 2003-06-03 2005-02-24 Cell Genesys, Inc. Compositions et methodes pour une expression amelioree de polypeptides recombinants a partir d'un vecteur unique, faisant appel a un site de clivage peptidique
CN1856576B (zh) * 2003-09-30 2011-05-04 宾夕法尼亚州立大学托管会 腺伴随病毒(aav)进化支、序列、含有这些序列的载体及它们的应用
CN104293835B (zh) * 2005-04-07 2017-07-04 宾夕法尼亚大学托管会 增强腺相关病毒载体功能的方法
WO2007120542A2 (fr) 2006-03-30 2007-10-25 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Bibliothèque de capsides aav et protéines de capsides aav
WO2010138263A2 (fr) * 2009-05-28 2010-12-02 University Of Massachusetts Nouveaux virus adéno-associés (aav) et leurs utilisations
US8628966B2 (en) 2010-04-30 2014-01-14 City Of Hope CD34-derived recombinant adeno-associated vectors for stem cell transduction and systemic therapeutic gene transfer
BR112013020734A2 (pt) * 2011-02-17 2017-06-13 Univ Pennsylvania composições e métodos para alterar a especificidade do tecido e aprimorar a transferência gênica mediada por aav9
EP3470523A1 (fr) 2012-05-09 2019-04-17 Oregon Health & Science University Plasmides et vecteurs viraux associés à un adénovirus
EP3800260A1 (fr) * 2014-09-24 2021-04-07 City of Hope Variantes de vecteurs de virus associés aux adénovirus pour une édition du génome à haute efficacité et procédés associés
SG10201913833PA (en) * 2017-02-28 2020-03-30 Univ Pennsylvania Influenza vaccines based on aav vectors
WO2018160582A1 (fr) 2017-02-28 2018-09-07 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Vecteur de clade f de virus adéno-associé (aav) et ses utilisations

Also Published As

Publication number Publication date
US20210299274A1 (en) 2021-09-30
EP2292779A2 (fr) 2011-03-09
ES2411479T3 (es) 2013-07-05
NZ545628A (en) 2009-04-30
CA2939103A1 (fr) 2005-04-14
AU2008203421B2 (en) 2011-08-25
EP2292779B1 (fr) 2016-11-16
EP2292780A2 (fr) 2011-03-09
US9737618B2 (en) 2017-08-22
US20200155704A1 (en) 2020-05-21
PT3211085T (pt) 2021-06-17
JP2015163083A (ja) 2015-09-10
SI2292780T1 (sl) 2017-12-29
CA2939103C (fr) 2020-03-24
US10265417B2 (en) 2019-04-23
AU2008203421A1 (en) 2008-08-21
HUE033158T2 (en) 2017-11-28
JP5431516B2 (ja) 2014-03-05
PL2292780T3 (pl) 2018-05-30
DK2292780T3 (en) 2017-12-04
EP3211085A1 (fr) 2017-08-30
JP2011101646A (ja) 2011-05-26
ES2616016T3 (es) 2017-06-09
CA3072423A1 (fr) 2005-04-14
CN102220376A (zh) 2011-10-19
EP2345731B1 (fr) 2015-10-21
PL3211085T3 (pl) 2021-11-15
WO2005033321A2 (fr) 2005-04-14
CN102199626A (zh) 2011-09-28
EP3211085B1 (fr) 2021-03-31
EP3910063A1 (fr) 2021-11-17
AU2004278684A1 (en) 2005-04-14
JP2017060483A (ja) 2017-03-30
US20220025400A1 (en) 2022-01-27
US20150315612A1 (en) 2015-11-05
US20170028082A1 (en) 2017-02-02
ES2555612T3 (es) 2016-01-05
HUE054805T2 (hu) 2021-09-28
JP6516713B2 (ja) 2019-05-22
CN102212558A (zh) 2011-10-12
CN102199626B (zh) 2015-06-24
EP2298926A1 (fr) 2011-03-23
US20190054188A1 (en) 2019-02-21
US20110236353A1 (en) 2011-09-29
EP2345731A1 (fr) 2011-07-20
JP2020054373A (ja) 2020-04-09
ES2874298T3 (es) 2021-11-04
CN1856576B (zh) 2011-05-04
US10973928B2 (en) 2021-04-13
US20190022249A1 (en) 2019-01-24
US20170159027A1 (en) 2017-06-08
EP1668143A2 (fr) 2006-06-14
JP2007507223A (ja) 2007-03-29
JP2014012022A (ja) 2014-01-23
WO2005033321A3 (fr) 2005-06-30
JP2012175974A (ja) 2012-09-13
DK3211085T3 (da) 2021-06-21
CY1124586T1 (el) 2021-12-31
US20220023441A1 (en) 2022-01-27
HUE035567T2 (en) 2018-05-28
JP6673963B2 (ja) 2020-04-01
CA2537793A1 (fr) 2005-04-14
CN102174574B (zh) 2016-08-03
JP5054975B2 (ja) 2012-10-24
US10485883B2 (en) 2019-11-26
AU2004278684B2 (en) 2011-05-12
HUS2100033I1 (hu) 2021-09-28
SI3211085T1 (sl) 2021-12-31
US20190015527A1 (en) 2019-01-17
US10722598B2 (en) 2020-07-28
CN102212558B (zh) 2016-08-03
FR21C1037I1 (fr) 2021-10-15
JP5797397B2 (ja) 2015-10-21
CY1119833T1 (el) 2018-06-27
US7906111B2 (en) 2011-03-15
US20070036760A1 (en) 2007-02-15
JP5911069B2 (ja) 2016-04-27
EP2292780B1 (fr) 2017-08-23
US10695441B2 (en) 2020-06-30
DK2345731T3 (en) 2016-01-25
US11357868B2 (en) 2022-06-14
JP6335141B2 (ja) 2018-05-30
CN1856576A (zh) 2006-11-01
US20210170050A1 (en) 2021-06-10
CN102174574A (zh) 2011-09-07
ES2648241T3 (es) 2017-12-29
CA2537793C (fr) 2013-07-23
EP1668143B1 (fr) 2013-03-20
EP2292779A3 (fr) 2011-03-30
DK2292779T3 (en) 2017-02-27
EP2292780A3 (fr) 2011-03-30
PT2292780T (pt) 2017-11-28
JP2022173573A (ja) 2022-11-18
JP2018108113A (ja) 2018-07-12
US11357867B2 (en) 2022-06-14

Similar Documents

Publication Publication Date Title
BE2015C007I2 (fr)
BE2014C055I2 (fr)
BE2014C027I2 (fr)
BE2014C003I2 (fr)
BE2013C075I2 (fr)
BE2013C070I2 (fr)
BE2013C067I2 (fr)
BE2013C038I2 (fr)
BE2013C036I2 (fr)
BE2011C030I2 (fr)
JP2003264592A5 (fr)
IN2006CH01274A (fr)
JP2004226659A5 (fr)
BE2015C005I2 (fr)
BE2012C053I2 (fr)
JP2004227247A5 (fr)
JP2004215137A5 (fr)
JP2003215712A5 (fr)
JP2004226454A5 (fr)
JP2004227271A5 (fr)
JP2004226488A5 (fr)
JP2004220896A5 (fr)
JP2004152252A5 (fr)
JP2004229535A5 (fr)
BE2015C024I2 (fr)