JP2017529395A5 - - Google Patents
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Claims (20)
- 哺乳動物のミオシリン(MYOC)緑内障を処置するための、RSPO1、RSPO2、RSPO3、RSPO4またはその機能的変異体をコードするベクターを含む組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)粒子を含む、医薬組成物であって、
ここで、医薬組成物は、哺乳動物の眼に投与される、前記医薬組成物。 - 哺乳動物のミオシリン(MYOC)緑内障を処置するための、または、眼障害を有する哺乳動物の線維柱帯網細胞におけるWntシグナル伝達を増進するための、哺乳動物のミオシリン(MYOC)の発現を標的とするMYOC RNAiをコードするベクターを含む組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)粒子を含む、医薬組成物であって、
ここで、医薬組成物は、哺乳動物の眼に投与され、ここで:
(i)MYOC RNAiは、配列番号6に記載のMYOCのアミノ酸配列を標的とする;
(ii)RNAiは、配列番号7のループ配列を含むMYOC shRNAである; および/または
(iii)MYOC RNAiは、ハイブリッドニワトリβ−アクチン(CBA)プロモーター、もしくはRNAポリメラーゼIIIプロモーターに作動可能に連結されている;前記医薬組成物。 - 眼障害を有する哺乳動物の線維柱帯網細胞におけるWntシグナル伝達を増進するための、RSPO1、RSPO2、RSPO3、RSPO4またはその機能的変異体をコードするベクターを含む組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)粒子を含む、医薬組成物であって、
ここで、医薬組成物は、哺乳動物の眼に投与される、前記医薬組成物。 - 医薬組成物がさらに、哺乳動物におけるミオシリンの発現を標的とするMYOC RNAiをコードするベクターを含むrAAV粒子を含む、請求項1または3に記載の医薬組成物。
- ベクターがさらに、哺乳動物におけるミオシリンの発現を標的とするMYOC RNAiをコードする、請求項1または3に記載の医薬組成物。
- 請求項1〜5のいずれか1項に記載の医薬組成物であって、ここで:
(i)ミオシリン(MYOC)緑内障は、原発開放隅角緑内障(POAC)である;
(ii)ミオシリン(MYOC)緑内障は、若年性の原発開放隅角緑内障である; および/または
(iii)哺乳動物はヒトであり、ミオシリン(MYOC)緑内障は、E323K、K398R、Q368X、G364V、P370L、D380A、K423E、Y437HおよびI477Sから選択される1つまたはそれ以上のアミノ酸置換を含む、ヒトミオシリンの突然変異を伴う;
前記医薬組成物。 - 請求項1〜6のいずれか1項に記載の医薬組成物であって、ここで:
(i)rAAV粒子の少なくとも1×109ゲノムコピーが、哺乳動物に投与される;
(ii)医薬組成物は、硝子体内注射および/または前房内注射によって投与される; および/または
(iii)医薬組成物は、眼の1カ所より多くの位置に投与される;
前記医薬組成物。 - アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを含む組換えAAV粒子であって、
ここで、AAVベクターは、RSPO1、RSPO2、RSPO3、RSPO4またはその機能的変異体をコードする核酸を含み、
場合によりここで、該核酸はさらに、哺乳動物におけるミオシリン(MYOC)の発現を標的とする阻害性核酸をコードする、前記組換えAAV粒子。 - アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを含む組換えAAV粒子であって、
ここで、AAVベクターは、哺乳動物におけるミオシリン(MYOC)の発現を標的とする阻害性核酸をコードする核酸を含み、ここで、哺乳動物におけるミオシリン(MYOC)の発現を標的とする阻害性核酸は、RNAiであり、ここで:
(i)MYOC RNAiは、配列番号6に記載のMYOCのアミノ酸配列を標的とする;
(ii)RNAiは、配列番号7のループ配列を含むMYOC shRNAである; および/または
(iii)MYOC RNAiは、ハイブリッドニワトリβ−アクチン(CBA)プロモーター、もしくはRNAポリメラーゼIIIプロモーターに作動可能に連結されている;前記組換えAAV粒子。 - 請求項1および3〜7のいずれか1項に記載の医薬組成物、または請求項8に記載の組換えAAV粒子であって、
ここで:
(i)RSPO1は、ヒトRSPO1である、または、ヒトRSPO1に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%アミノ酸配列同一性を有し、場合によりここで、RSPO1は、配列番号8、配列番号11もしくは配列番号12のアミノ酸配列を含む、または、配列番号8、配列番号11もしくは配列番号12のアミノ酸配列に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%同一性を有するアミノ酸配列を含む;
(ii)RSPO2は、ヒトRSPO2である、または、ヒトRSPO2に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%アミノ酸配列同一性を有し、場合によりここで、RSPO2は、配列番号9、配列番号13もしくは配列番号14のアミノ酸配列を含む、または、配列番号9、配列番号13もしくは配列番号14のアミノ酸配列に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%同一性を有するアミノ酸配列を含む;
(iii)RSPO3は、ヒトRSPO3である、または、ヒトRSPO3に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%アミノ酸配列同一性を有し、場合によりここで、RSPO3は、配列番号1、配列番号15、配列番号16もしくは配列番号17のアミノ酸配列を含む、または、配列番号1、配列番号15、配列番号16もしくは配列番号17のアミノ酸配列に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%同一性を有するアミノ酸配列を含む;または
(iv)RSPO4は、ヒトRSPO4である、または、ヒトRSPO4に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%アミノ酸配列同一性を有し、場合によりここで、RSPO4は、配列番号10、配列番号18もしくは配列番号19のアミノ酸配列を含む、または、配列番号10、配列番号18もしくは配列番号19のアミノ酸配列に対して約80%、85%、90%、91%、92%、93%、94%、95%、96%、97%、98%もしくは99%同一性を有するアミノ酸配列を含む;
前記医薬組成物または組換えAAV粒子。 - 請求項1および3〜7のいずれか1項に記載の医薬組成物、または請求項8もしくは10に記載の組換えAAV粒子であって、ここで、RSPO1、RSPO2、RSPO3、RSPO4、またはその機能的変異体は、プロモーターに作動可能に連結されており、
場合によりここで:
(i)プロモーターは、哺乳動物の眼においてRSPO1、RSPO2、RSPO3、RSPO4、もしくはその機能的変異体を発現させることができる;
(ii)プロモーターは、哺乳動物の線維柱帯網の細胞においてRSPO1、RSPO2、RSPO3、RSPO4、もしくはその機能的変異体を発現させることができる; および/または
(iii)プロモーターは、ハイブリッドニワトリβ−アクチン(CBA)プロモーターである;
前記医薬組成物または組換えAAV粒子。 - 請求項1および3〜7のいずれか1項に記載の医薬組成物、または請求項8〜11のいずれか1項に記載の組換えAAV粒子であって、
ここで:
(i)MYOC RNAiは、配列番号6に記載のMYOCのアミノ酸配列を標的とする;
(ii)RNAiは、配列番号7のループ配列を含むMYOC shRNAである;および/または
(iii)MYOC RNAiは、ハイブリッドニワトリβ−アクチン(CBA)プロモーター、もしくはRNAポリメラーゼIIIプロモーターに作動可能に連結されている;前記医薬組成物または組換えAAV粒子。 - 請求項1〜7のいずれか1項に記載の医薬組成物、または請求項8〜12のいずれか1項に記載の組換えAAV粒子であって、
ここで:
(i)組換えAAV粒子は、AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV6 ShH10、AAV7、AAV8、AAVrh8、AAVrh8R、AAV9、AAV10、AAVrh10、AAV11、AAV12、ウシAAV、ヤギAAVもしくはマウスAAV血清型カプシド、もしくはクレードA〜FからのAAV血清型カプシドを含む;
(ii)組換えAAV粒子は、チロシンカプシド突然変異体、ヘパリン結合カプシド突然変異体、AAV2R471Aカプシド、AAVAAV2/2−7m8カプシド、AAV DJカプシド、AAV2 N587Aカプシド、AAV2 E548Aカプシド、AAV2 N708Aカプシド、AAV V708Kカプシド、AAV1/AAV2キメラカプシド、もしくはAAV2/HBoV1カプシドを含む; および/または
(iii)組換えAAV粒子は、AAV2のVP1に基づいてナンバリングしてR484、R487、K527、K532、R585もしくはR588位のうちの1カ所またはそれ以上におけるアミノ酸置換を含むAAVカプシドを含む;
前記医薬組成物または組換えAAV粒子。 - 請求項1〜7のいずれか1項に記載の医薬組成物、または請求項8〜13のいずれか1項に記載の組換えAAV粒子であって、
ここで:
(i)ベクターは、AAV1、AAV2、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAVrh8、AAVrh8R、AAV9、AAV10、AAVrh10、AAV11、AAV12、ヤギAAV、ウシAAVまたはマウスAAV血清型逆位末端反復配列(ITR)を含む; および/または
(ii)ベクターは、AAV血清型2 ITRを含む、場合によりここで:
(a)組換えAAV粒子は、同じAAV血清型に由来する1つもしくはそれ以上のITRおよびカプシドを含む;もしくは
(b)組換えAAV粒子は、組換えAAV粒子のカプシドとは異なるAAV血清型に由来する1つもしくはそれ以上のITRを含む;
前記医薬組成物または組換えAAV粒子。 - 請求項13に記載の医薬組成物または組換えAAV粒子であって、
ここで、組換えAAV粒子は、AAV血清型2カプシドを含み、そして
場合によりここで:
(i)AAV血清型2カプシドは、AAV2 VP1を基準にしてナンバリングしてR471Aアミノ酸置換を含むAAV2カプシドタンパク質を含む; および/または
(ii)ベクターはAAV2 ITRを含む;
前記医薬組成物または組換えAAV粒子。 - 哺乳動物のミオシリン(MYOC)緑内障を処置するための、請求項8〜15に記載の組換えAAV粒子を含む、キット。
- 哺乳動物のミオシリン(MYOC)緑内障を処置するための、哺乳動物の眼におけるWntシグナル伝達を増進する薬剤を含む、医薬組成物であって、
ここで、医薬組成物は、哺乳動物の眼に投与され、
ここで、薬剤は、哺乳動物の眼におけるR−スポンジン1(RSPO1)、R−スポンジン2(RSPO2)、R−スポンジン3(RSPO3)、またはR−スポンジン4(RSPO4)活性を増加させる、
前記医薬組成物。 - 哺乳動物の眼障害を処置するための、組換えAAV2粒子を含む、医薬組成物であって、
ここで、AAV2粒子は、組換えAAVベクターを含み、ここで、組換えAAVベクターは、治療用導入遺伝子をコードする核酸を含み、そしてここで、AAV2粒子は、AA
V2のVP1に基づいてナンバリングしてR471Aアミノ酸置換を含むAAV2カプシドタンパク質を含み、
場合によりここで:
(i)組換えAAV粒子は、眼の線維柱帯網の細胞に形質導入する;
(ii)治療用導入遺伝子は、眼の線維柱帯網において発現される;
(iii)眼障害は、眼の線維柱帯網に関連する障害である;
(iv)眼障害は、ミオシリン(MYOC)緑内障である; および/または
(v)哺乳動物はヒトである;
前記医薬組成物。 - 哺乳動物の眼の線維柱帯網に核酸を送達するための、組換えAAV2粒子を含む、医薬組成物であって、
ここで、AAV2粒子は、組換えAAVベクターを含み、ここで、組換えAAVベクターは、核酸を含み、そしてここで、AAV2粒子は、AAV2のVP1に基づいてナンバリングしてR471Aアミノ酸置換を含むAAV2カプシドタンパク質を含み、
場合によりここで:
(i)核酸は、治療用導入遺伝子をコードし; および/または
(ii)医薬組成物は、硝子体内および/または前房内投与のためのものである;
前記医薬組成物。 - 哺乳動物の眼障害を処置するための、請求項18に記載の医薬組成物を含む、キットであって、
場合によりここで:
(i)キットはさらに、使用説明書を含む; および/または
(ii)キットはさらに、緩衝剤および/または医薬的に許容される賦形剤を含む;
前記キット。
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