RU2021102893A - Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии - Google Patents
Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии Download PDFInfo
- Publication number
- RU2021102893A RU2021102893A RU2021102893A RU2021102893A RU2021102893A RU 2021102893 A RU2021102893 A RU 2021102893A RU 2021102893 A RU2021102893 A RU 2021102893A RU 2021102893 A RU2021102893 A RU 2021102893A RU 2021102893 A RU2021102893 A RU 2021102893A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- nucleic acid
- seq
- acid sequence
- sequence
- aav2
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
- A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
- A61P9/10—Drugs for disorders of the cardiovascular system for treating ischaemic or atherosclerotic diseases, e.g. antianginal drugs, coronary vasodilators, drugs for myocardial infarction, retinopathy, cerebrovascula insufficiency, renal arteriosclerosis
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
- C07K14/46—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
- C07K14/47—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N7/00—Viruses; Bacteriophages; Compositions thereof; Preparation or purification thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2800/00—Nucleic acids vectors
- C12N2800/22—Vectors comprising a coding region that has been codon optimised for expression in a respective host
Claims (87)
1. Модифицированная нуклеиновая кислота, кодирующая фратаксин (FXN), где модифицированная нуклеиновая кислота экспрессируется на более высоком уровне по сравнению с уровнем экспрессии немутантного типа FXN последовательности нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 2 в другой идентичной клетке, и причем модифицированная нуклеиновая кислота содержит последовательность нуклеиновой кислоты, выбранную из группы, состоящей из последовательности какой-либо одной из SEQ ID NO: 8-12.
2. Модифицированная нуклеиновая кислота по п. 1, где модифицированная нуклеиновая кислота содержит, по меньшей мере, одну характеристику, выбранную из группы, состоящей из:
(a) CAI, по меньшей мере, 0,71, по меньшей мере, 0,73, по меньшей мере, 0,74, или, по меньшей мере, 0,80;
(b) содержания GC, по меньшей мере, 52%, по меньшей мере, 54%, по меньшей мере, 55%, или, по меньшей мере, 57%;
(c) количества CpG динуклеотидов меньше чем 114, меньше чем 123 или меньше чем 124.
3. Модифицированная нуклеиновая кислота по п. 1, где нуклеиновая кислота содержит, по меньшей мере, один из:
(a) содержания GC, по меньшей мере, 52%;
(c) количества CpG динуклеотидов не больше чем 124; и
(d) CAI, по меньшей мере, 0,80.
4. Рекомбинантный аденоассоциированный вирусный (rAAV) вектор для лечения атаксии Фридрейха (FRDA) у пациента, который в этом нуждается, содержащий модифицированную нуклеиновую кислоту по п. 1.
5. Вектор по п. 4, где модифицированная нуклеиновая кислота является самокомплементарной.
6. Рекомбинантный аденоассоциированный вирусный (rAAV) вектор, для лечения атаксии Фридрейха (FRDA) у пациента, который в этом нуждается, содержащий модифицированную нуклеиновую кислоту по п. 1, и капсид, выбранный из группы, состоящей из капсида серотипа AAV: AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10, AAV11, AAV12, AAVrh10, AAVrh74, RHM4-1, RHM15-1, RHM15-2, RHM15-3/RHM15-5, RHM15-4, RHM15-6, AAV Hu.26, AAV1.1, AAV2.5, AAV6.1, AAV6.3.1, AAV9.45, AAV2i8, AAV2G9, AAV2i8G9, AAV2-TT, AAV2-TT-S312N, AAV3B-S312N и AAV-LK03.
7. Вектор rAAV по п. 6, в котором капсид выбирают из капсида серотипа AAV: AAV2i8, AAV9, AAV-LK03 и AAV2-TT-S312N.
8. Вектор rAAV по п. 7, в котором нуклеиновая кислота дополнительно содержит, по меньшей мере, один элемент, выбранный из группы, состоящей из: по меньшей мере, одной последовательности AAV терминального повтора, енхансера, промотора, последовательности стабилизации коллагена (CSS), стоп-кодона, и сигнальной последовательности полиаденилирования (polyA).
9. Вектор rAAV по п. 8, в котором rAAV содержит две последовательности AAV терминального повтора, энхансер цитомегаловируса/промотор бета-актина кур (CBh), CSS, и сигнальную последовательность полиаденилирования бычьего гормона роста (bGHpolyA).
10. Вектор rAAV для лечения атаксии Фридрейха (FRDA) у пациента, который в этом нуждается, содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую, от 5’ до 3’:
(a) AAV2 терминальный повтор,
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты какую-либо одну из SEQ ID NO: 8 - 12;
(d) CSS, содержащая последовательность SEQ ID NO: 25;
(e) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность SEQ ID NO: 27; и
(f) AAV2 терминальный повтор.
11. Вектор rAAV по п. 10, дополнительно содержащий AAV2i8 капсид, причем VP1 содержит аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 29, и где вектор содержит нуклеиновую кислоту, содержащую от 5’ до 3’:
(a) AAV2 терминальный повтор,
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты какую-либо одну из SEQ ID NO: 8 - 12;
(d) CSS, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 25;
(e) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность SEQ ID NO: 27; и
(f) AAV2 терминальный повтор.
12. Вектор rAAV по п. 10, дополнительно содержащий капсид AAV2-TT-S312N, в котором VP1 содержит аминокислотную последовательность SEQ ID NO: 33, и где вектор содержит нуклеиновую кислоту, содержащую от 5’ до 3’:
(a) AAV2 терминальный повтор,
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты какую-либо одну из SEQ ID NO: 8 - 12;
(d) CSS, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 25;
(e) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 27; и
(f) AAV2 терминальный повтор.
13. Вектор rAAV по п. 10, дополнительно содержащий капсид AAV9, и где вектор содержит нуклеиновую кислоту, содержащую от 5’ до 3’:
(a) AAV2 терминальный повтор,
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты какую-либо одну из SEQ ID NO: 8 - 12;
(d) CSS, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 25;
(e) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 27; и
(f) AAV2 терминальный повтор.
14. Фармацевтическая композиция для лечения атаксии Фридрейха (FRDA) у пациента, который в этом нуждается, содержащая вектор rAAV по п. 4 и фармацевтически приемлемый носитель.
15. Способ лечения FRDA у субъекта, где указанный способ включает введение терапевтически эффективного количества вектора rAAV по п. 4.
16. Способ по п. 15, в котором указанный вектор rAAV вводится системно, путем непосредственного сердечного введения или путем внутричерепного введение.
17. Способ по п. 16, в котором системное введение представляет собой внутривенное введение.
18. Способ по п. 16, в котором вектор rAAV вводится внутричерепно.
19. Способ по п. 16, в котором вектор rAAV вводится непосредственно в сердце.
20. Способ лечения заболевания, расстройства или состояния, опосредованного пониженным уровнем FXN у субъекта, где способ включает введение терапевтически эффективного количества вектора rAAV по п. 4.
21. Клетка-хозяин для продуцирования вектора rAAV, содержащая модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN по п. 1.
22. Клетка-хозяин по п. 21, где клетку выбирают из группы, состоящей из VERO, WI38, MRC5, A549, HEK293, B-50 HeLa клеток, HepG2, Saos-2, HuH7, и HT1080.
23. Клетка-хозяин по п. 22, где клетка представляет собой клетку HEK293, адаптированную к росту в суспензионной культуре.
24. Клетка-хозяин по п. 22, где клетка представляет собой клетку HEK293, имеющую номер в американской коллекции клеточных культур (ATCC) No. PTA 13274.
25. Клетка-хозяин по п. 21, где указанная клетка содержит, по меньшей мере, одну нуклеиновую кислоту, кодирующую, по меньшей мере, один белок, который выбирают из группы, состоящей из белка репликации (Rep), капсидного (Cap) белка, белка аденовируса ранней области 1а (E1a), E1b белка, E2a белка, E4 белка и вирус-ассоциированной (VA) РНК.
26. Модифицированная нуклеиновая кислота, кодирующая фратаксин по п. 1 для применения в увеличении уровня фратаксина в клетке.
27. Способ повышения уровня фратаксина в клетке, где способ включает трансдуцирование клетки с вектором rAAV по п. 10.
28. Вектор rAAV по п. 10 для применения в лечении атаксии Фридрейха у субъекта.
29. Вектор rAAV по п. 8, содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую от 5 'до 3':
(а) AAV2 терминальный повтор;
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 8-12;
(d) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 27; и
(e) AAV2 терминальный повтор.
30. Вектор rAAV по п. 29, дополнительно содержащий капсид, выбранный из группы, состоящей из капсида серотипа AAV: AAV2i8, AAV9, AAV-LK03 и AAV2-TT-S312N.
31. Вектор rAAV по п. 29, дополнительно содержащий СSS, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 25 непосредственно после последовательности, кодирующей FXN.
32. Вектор rAAV по п. 29, содержащий капсид AAV2i8, и содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую от 5 'до 3':
(а) AAV2 терминальный повтор;
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 8-12;
(d) СSS, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 25;
(e) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 27; и
(f) AAV2 терминальный повтор.
33. Вектор rAAV по п. 33, содержащий капсид AAV9, и содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую от 5 'до 3':
(а) AAV2 терминальный повтор;
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 8-12;
(d) СSS, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 25;
(e) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 27; и
(f) AAV2 терминальный повтор.
34. Вектор rAAV по п. 33, содержащий капсид AAV-LK03, и содержащий нуклеиновую кислоту, содержащую от 5 'до 3':
(а) AAV2 терминальный повтор;
(b) промотор CBh, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 26;
(c) модифицированную нуклеиновую кислоту, кодирующую FXN, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 8-12;
(d) СSS, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 25;
(e) сигнальную последовательность bGHpolyA, содержащую последовательность нуклеиновой кислоты SEQ ID NO: 27; и
(f) AAV2 терминальный повтор.
Applications Claiming Priority (4)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
US201562251288P | 2015-11-05 | 2015-11-05 | |
US62/251.288 | 2015-11-05 | ||
US201662411980P | 2016-10-24 | 2016-10-24 | |
US62/411.980 | 2016-10-24 |
Related Parent Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2018116076A Division RU2743792C2 (ru) | 2015-11-05 | 2016-11-01 | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии |
Publications (1)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
RU2021102893A true RU2021102893A (ru) | 2021-03-03 |
Family
ID=57288476
Family Applications (2)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2021102893A RU2021102893A (ru) | 2015-11-05 | 2016-11-01 | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии |
RU2018116076A RU2743792C2 (ru) | 2015-11-05 | 2016-11-01 | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии |
Family Applications After (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2018116076A RU2743792C2 (ru) | 2015-11-05 | 2016-11-01 | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии |
Country Status (18)
Country | Link |
---|---|
US (2) | US10548947B2 (ru) |
EP (1) | EP3370778A1 (ru) |
JP (2) | JP6767483B2 (ru) |
KR (2) | KR102200642B1 (ru) |
CN (1) | CN108348621A (ru) |
AU (2) | AU2016347887B2 (ru) |
BR (1) | BR112018007453A2 (ru) |
CA (1) | CA2947584A1 (ru) |
CO (1) | CO2018004564A2 (ru) |
HK (1) | HK1250924A1 (ru) |
IL (1) | IL259141A (ru) |
MX (1) | MX2018005084A (ru) |
PE (1) | PE20181156A1 (ru) |
PH (1) | PH12018500964A1 (ru) |
RU (2) | RU2021102893A (ru) |
SG (2) | SG10201912763QA (ru) |
TW (2) | TWI654301B (ru) |
WO (1) | WO2017077451A1 (ru) |
Families Citing this family (39)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
US10617770B2 (en) * | 2015-04-24 | 2020-04-14 | University Of Florida Research Foundation, Incorporated | AAV vector for treatment of Friedreich's ataxia |
GB201508026D0 (en) | 2015-05-11 | 2015-06-24 | Ucl Business Plc | Capsid |
EP3297657B1 (en) | 2015-05-22 | 2020-03-25 | GENKIN, Dmitry Dmitrievich | Extracellular dna as a therapeutic target in neurodegeneration |
RU2021102893A (ru) * | 2015-11-05 | 2021-03-03 | Бамбу Терапьютикс, Инк. | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии |
WO2017165167A1 (en) * | 2016-03-23 | 2017-09-28 | The Regents Of The University Of California | Methods of treating mitochondrial disorders |
CN109642996A (zh) | 2016-09-21 | 2019-04-16 | 康普技术有限责任公司 | 适配器块组件 |
AU2017359342B2 (en) | 2016-11-09 | 2022-02-17 | Intrexon Corporation | Frataxin expression constructs |
KR20220015499A (ko) | 2017-10-03 | 2022-02-08 | 프리베일 테라퓨틱스, 인크. | 리소좀 장애를 위한 유전자 요법 |
BR112020006633A2 (pt) | 2017-10-03 | 2020-10-06 | Prevail Therapeutics, Inc. | terapias genéticas para distúrbios lisossômicos |
CN112501208A (zh) | 2017-10-03 | 2021-03-16 | 普利维尔治疗公司 | 用于溶酶体障碍的基因疗法 |
PL3697914T3 (pl) * | 2017-10-17 | 2023-10-16 | Fundació Institut D'investigació En Ciències De La Salut Germans Trias I Pujol | Wektory do leczenia ataksji friedreicha |
EP3740581A4 (en) | 2018-01-16 | 2021-10-27 | CLS Therapeutics Limited | TREATMENT OF DISEASES BY LIVER EXPRESSION OF AN ENZYME WITH DESOXYRIBONUCLEASE (DNASE) ACTIVITY |
JP7406677B2 (ja) | 2018-04-03 | 2023-12-28 | ギンコ バイオワークス インコーポレイテッド | 抗体を回避するウイルスベクター |
EA202190419A1 (ru) * | 2018-08-02 | 2021-06-24 | Дайн Терапьютикс, Инк. | Мышечно-специфические комплексы и их применение для лечения атаксии фридрейха |
AU2018436152A1 (en) * | 2018-08-10 | 2021-02-04 | Logicbio Therapeutics, Inc. | Non-disruptive gene therapy for the treatment of MMA |
KR20210068068A (ko) * | 2018-09-28 | 2021-06-08 | 보이저 테라퓨틱스, 인크. | 조작된 프로모터를 갖는 프라탁신 발현 구축물 및 그의 사용 방법 |
EP3880823A4 (en) * | 2018-11-16 | 2022-08-17 | Asklepios Biopharmaceutical, Inc. | THERAPEUTIC ADENO-ASSOCIATED VIRUS FOR THE TREATMENT OF PUMP DISEASE |
AR117145A1 (es) * | 2018-11-21 | 2021-07-14 | Stridebio Inc | Vectores virales recombinantes y ácidos nucleicos para producirlos |
WO2020198695A1 (en) * | 2019-03-27 | 2020-10-01 | Sigilon Therapeutics, Inc. | Compositions, devices and methods for factor vii therapy |
CA3136117A1 (en) | 2019-04-10 | 2020-10-15 | Prevail Therapeutics, Inc. | Gene therapies for lysosomal disorders |
WO2021003195A1 (en) * | 2019-06-30 | 2021-01-07 | John Fraser Wright | Recombinant aav vectors with altered immunogencity and methods of making the same |
AU2020299026A1 (en) * | 2019-07-04 | 2022-01-20 | Children's Medical Research Institute | Methods and AAV vectors for in vivo transduction |
CA3147034A1 (en) * | 2019-07-12 | 2021-01-21 | Cls Therapeutics Limited | Treatment of diseases associated with protein misfolding by nervous system expression of an enzyme which has a deoxyribonuclease (dnase) activity |
JP2022548270A (ja) * | 2019-09-13 | 2022-11-17 | ラセルタ セラピューティクス, インコーポレイテッド | フリードライヒ運動失調症の治療のための組成物及び方法 |
CA3157700A1 (en) | 2019-10-17 | 2021-04-22 | Stridebio, Inc. | Adeno-associated viral vectors for treatment of niemann-pick disease type c |
BR112022011916A2 (pt) * | 2019-12-19 | 2022-09-06 | Univ Pennsylvania | Composições para tratar a ataxia de friedreich |
CN113755524B (zh) * | 2020-06-02 | 2023-11-03 | 舒泰神(北京)生物制药股份有限公司 | 用于治疗脊髓性肌萎缩的腺相关病毒载体及其用途 |
WO2022026516A1 (en) * | 2020-07-29 | 2022-02-03 | The Board Of Regents Of The University Of Texas System | Transgene cassettes, aav vectors, and aav viral vectors for expression of human codon-optimized cstb |
AU2021375404A1 (en) | 2020-11-03 | 2023-06-08 | Pfizer Inc. | Methods for purification of aav vectors by anion exchange chromatography |
IL303959A (en) | 2020-12-23 | 2023-08-01 | Pfizer | Methods for purification of AAV vectors by affinity chromatography |
EP4271420A1 (en) * | 2021-01-04 | 2023-11-08 | University Of Florida Research Foundation, Incorporated | Methods and compositions for treatment of friedreich's ataxia |
WO2022150772A1 (en) * | 2021-01-11 | 2022-07-14 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Compositions for treating friedreich's ataxia |
US11638761B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-05-02 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy |
WO2023114816A1 (en) | 2021-12-14 | 2023-06-22 | Neurogene, Inc. | Recombinant optimized galc constructs and methods for treating galc-associated disorders |
GB202201242D0 (en) | 2022-01-31 | 2022-03-16 | Univ Edinburgh | Recombinant optimized mecp2 cassettes and methods for treating rett syndrome and related disorders |
GB202206336D0 (en) | 2022-04-29 | 2022-06-15 | Univ Edinburgh | Recombinant therapeutic FMR1 constructs and methods of treating fragile X syndrome and related disorders |
WO2024003687A1 (en) | 2022-06-28 | 2024-01-04 | Pfizer Inc. | Nucleic acids encoding acid alpha-glucosidase (gaa) and vectors for gene therapy |
WO2024011109A2 (en) * | 2022-07-06 | 2024-01-11 | Adverum Biotechnologies, Inc. | Compositions and methods for treatment of achromotopsia |
CN117089514A (zh) * | 2023-10-13 | 2023-11-21 | 思鹏生物科技(苏州)有限公司 | 提升hek293细胞系aav生产效率的细胞筛选驯化方法 |
Family Cites Families (31)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
JPS62144903A (ja) * | 1985-12-19 | 1987-06-29 | Nobuo Ikeda | 木材への処理液注入方法 |
US5478745A (en) | 1992-12-04 | 1995-12-26 | University Of Pittsburgh | Recombinant viral vector system |
US6204059B1 (en) | 1994-06-30 | 2001-03-20 | University Of Pittsburgh | AAV capsid vehicles for molecular transfer |
JP4108746B2 (ja) | 1995-06-07 | 2008-06-25 | ユニバーシティ オブ ノース カロライナ アット チャペル ヒル | ヘルパーウイルスを含まないaav産生 |
EP1696036B1 (en) | 1996-09-06 | 2010-04-21 | The Trustees of The University of Pennsylvania | Use of recombinant adeno-associated virus in the manufacture of a medicament for gene therapy via muscle cells |
AU4645697A (en) | 1996-09-11 | 1998-04-02 | Government Of The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services, The | Aav4 vector and uses thereof |
US6156303A (en) | 1997-06-11 | 2000-12-05 | University Of Washington | Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom |
US6566118B1 (en) | 1997-09-05 | 2003-05-20 | Targeted Genetics Corporation | Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors |
JP4060531B2 (ja) | 1998-05-28 | 2008-03-12 | アメリカ合衆国 | Aav5ベクターおよびその使用 |
JP4573437B2 (ja) | 1998-11-05 | 2010-11-04 | ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア | アデノ随伴ウイルス血清型1核酸配列、ベクターおよび同一物を含有する宿主細胞 |
CA2348382C (en) | 1998-11-10 | 2013-09-17 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Chimeric parvovirus vectors and methods of making and administering the same |
ES2256265T3 (es) | 2000-06-01 | 2006-07-16 | University Of North Carolina At Chapel Hill | Vectores de parvovirus duplicados. |
WO2002046359A2 (en) | 2000-12-07 | 2002-06-13 | Universite De Nantes | Inducible highly productive raav packaging cell-lines |
ES2648241T3 (es) | 2003-09-30 | 2017-12-29 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Clados de virus adenoasociados (AAV), secuencias, vectores que contienen el mismo, y usos de los mismos |
CA2591544A1 (en) | 2004-12-15 | 2006-06-22 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Chimeric vectors |
EP2527367A1 (en) * | 2007-08-20 | 2012-11-28 | Glaxo Group Limited | Production method |
US8889641B2 (en) | 2009-02-11 | 2014-11-18 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Modified virus vectors and methods of making and using the same |
WO2011084145A2 (en) * | 2009-12-21 | 2011-07-14 | Pharmathene, Inc. | Recombinant butyrylcholinesterases and truncates thereof |
AU2011213559B2 (en) * | 2010-02-08 | 2015-05-07 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Nucleic acid molecules encoding RANTES, and compositions comprising and methods of using the same |
EP2394667A1 (en) * | 2010-06-10 | 2011-12-14 | Laboratorios Del Dr. Esteve, S.A. | Vectors and sequences for the treatment of diseases |
ES2653247T3 (es) * | 2011-06-09 | 2018-02-06 | Curna, Inc. | Tratamiento de enfermedades relacionadas con la frataxina (FXN) mediante inhibición del transcrito antisentido natural al gen FXN |
US9441206B2 (en) | 2011-10-28 | 2016-09-13 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Cell line for production of adeno-associated virus |
US9066966B2 (en) | 2013-02-01 | 2015-06-30 | Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm) | Methods and pharmaceutical compositions for the treatment of cardiomyopathy due to friedreich ataxia |
CA2904156C (en) | 2013-03-15 | 2023-01-10 | The Children's Hospital Of Philadelphia | Vectors comprising stuffer/filler polynucleotide sequences and methods of use |
CA2904396A1 (en) | 2013-03-15 | 2014-09-18 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Methods and compositions for dual glycan binding aav vectors |
CA2907799A1 (en) | 2013-05-31 | 2014-12-04 | The Regents Of The University Of California | Adeno-associated virus variants and methods of use thereof |
EP3019620A4 (en) | 2013-07-12 | 2017-01-18 | The Children's Hospital of Philadelphia | Aav vector and assay for anti-aav (adeno-associated virus) neutralizing antibodies |
WO2015013313A2 (en) | 2013-07-22 | 2015-01-29 | The Children's Hospital Of Philadelphia | Variant aav and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues |
HUE052676T2 (hu) | 2013-10-11 | 2021-05-28 | Massachusetts Eye & Ear Infirmary | Eljárások õsi vírusszekvenciák elõrejelzésére és alkalmazásaik |
GB201403684D0 (en) | 2014-03-03 | 2014-04-16 | King S College London | Vector |
RU2021102893A (ru) * | 2015-11-05 | 2021-03-03 | Бамбу Терапьютикс, Инк. | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии |
-
2016
- 2016-11-01 RU RU2021102893A patent/RU2021102893A/ru unknown
- 2016-11-01 SG SG10201912763QA patent/SG10201912763QA/en unknown
- 2016-11-01 EP EP16795164.9A patent/EP3370778A1/en active Pending
- 2016-11-01 KR KR1020187015819A patent/KR102200642B1/ko active IP Right Grant
- 2016-11-01 KR KR1020217000034A patent/KR20210005994A/ko active Application Filing
- 2016-11-01 JP JP2018521395A patent/JP6767483B2/ja active Active
- 2016-11-01 BR BR112018007453A patent/BR112018007453A2/pt not_active IP Right Cessation
- 2016-11-01 AU AU2016347887A patent/AU2016347887B2/en active Active
- 2016-11-01 US US15/340,721 patent/US10548947B2/en active Active
- 2016-11-01 CN CN201680064440.0A patent/CN108348621A/zh active Pending
- 2016-11-01 WO PCT/IB2016/056572 patent/WO2017077451A1/en active Application Filing
- 2016-11-01 MX MX2018005084A patent/MX2018005084A/es unknown
- 2016-11-01 PE PE2018000726A patent/PE20181156A1/es unknown
- 2016-11-01 RU RU2018116076A patent/RU2743792C2/ru active
- 2016-11-01 SG SG11201802408RA patent/SG11201802408RA/en unknown
- 2016-11-04 CA CA2947584A patent/CA2947584A1/en active Pending
- 2016-11-04 TW TW105135911A patent/TWI654301B/zh active
- 2016-11-04 TW TW108104049A patent/TWI743442B/zh active
-
2018
- 2018-04-27 CO CONC2018/0004564A patent/CO2018004564A2/es unknown
- 2018-05-03 PH PH12018500964A patent/PH12018500964A1/en unknown
- 2018-05-03 IL IL259141A patent/IL259141A/en unknown
- 2018-08-13 HK HK18110376.3A patent/HK1250924A1/zh unknown
-
2019
- 2019-12-16 US US16/716,033 patent/US20200384073A1/en not_active Abandoned
-
2020
- 2020-02-11 AU AU2020200976A patent/AU2020200976B2/en active Active
- 2020-09-17 JP JP2020156320A patent/JP2021019591A/ja active Pending
Also Published As
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
RU2021102893A (ru) | Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии | |
JP2021019591A5 (ru) | ||
JP2018531609A5 (ru) | ||
JP6619454B2 (ja) | キャプシド | |
ES2768763T3 (es) | Vectores rAAV mejorados y métodos para la transducción de fotorreceptores y células EPR | |
FI3684423T3 (fi) | Adenoassesioidun viruksen kapsidivariantteja ja niiden käyttömenetelmiä | |
US6376237B1 (en) | High-efficiency wild-type-free AAV helper functions | |
US10413598B2 (en) | Factor IX gene therapy | |
US20040052764A1 (en) | Recombinant aav vectors with aav5 capsids and aav5 vectors pseudotyped in heterologous capsids | |
US6365403B1 (en) | High-efficiency AAV helper functions | |
RU2020109343A (ru) | Полинуклеотиды aadc для лечения болезни паркинсона | |
JP2020522269A5 (ru) | ||
JP2020537542A5 (ru) | ||
RU2017125234A (ru) | Конструкции нуклеиновой кислоты и векторы для генотерапии для применения для лечения болезни вильсона и других состояний | |
JP2020528734A5 (ru) | ||
JP7162021B2 (ja) | 筋ジストロフィーを治療するためのマイクロジストロフィン断片のアデノ随伴ウイルスベクター送達 | |
JP2017529395A5 (ru) | ||
EP3952920A1 (en) | Hybrid promoters for muscle expression | |
JP2022545121A (ja) | Aav5の単離修飾vp1カプシドタンパク質 | |
US20220042045A1 (en) | Expression cassettes for gene therapy vectors | |
JPWO2020106916A5 (ru) | ||
JPWO2021221995A5 (ru) | ||
US20240067678A1 (en) | Adeno-associated virus capsids and vectors | |
Murakami et al. | An adeno-associated virus vector efficiently and specifically transduces mouse skeletal muscle | |
WO2023012313A1 (en) | Hybrid promoters for gene expression in muscles and in the cns |