JP2019533439A5

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Info

Publication number: JP2019533439A5
Application number: JP2019515997A
Authority: JP
Filing date: 2017-09-22
Publication date: 2020-12-03
Anticipated expiration: 2037-09-22

Claims

１以上の成熟した、一本鎖のｍｉＲＮＡをコードする導入遺伝子を含む単離された核酸であって、ここで、各成熟した、一本鎖のｍｉＲＮＡをコードする導入遺伝子の核酸配列が、配列番号７に規定される配列を含み、そして、非相当のｍｉＲＮＡバックボーン配列に隣接している、前記核酸。
各非相当のｍｉＲＮＡバックボーン配列が、ｍｉｒ−１５５バックボーン配列、ｍｉｒ−３０バックボーン配列、またはｍｉｒ−６４バックボーン配列である、請求項１に記載の単離された核酸。
導入遺伝子が、プロモーターを含む、請求項１に記載の単離された核酸。
プロモーターが、ニワトリベータ−アクチン（ＣＢＡ）プロモーターまたはＵ６プロモーターである、請求項３に記載の単離された核酸。
導入遺伝子が、配列番号２１または２２に規定される配列を含む、請求項１に記載の単離された核酸。
導入遺伝子が、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）逆方向末端反復（ＩＴＲ）、またはそのバリアントに隣接している、請求項１に記載の単離された核酸。
ＩＴＲバリアントが、機能的な末端解離部位（ＴＲＳ）を欠く、請求項６に記載の単離された核酸。
ＴＲＳを欠くＩＴＲバリアントが、ΔＴＲＳＩＴＲである、請求項７に記載の単離された核酸。
１以上の成熟した、一本鎖のｍｉＲＮＡをコードする導入遺伝子を含む単離された核酸を含むベクターであって、ここで、各成熟した、一本鎖のｍｉＲＮＡをコードする導入遺伝子の核酸配列が、配列番号７に規定される配列を含み、そして、非相当のｍｉＲＮＡバックボーン配列に隣接している、前記ベクター。
ベクターが、プラスミドである、請求項９に記載のベクター。
各非相当のｍｉＲＮＡバックボーン配列が、ｍｉｒ−１５５バックボーン配列、ｍｉｒ−３０バックボーン配列、またはｍｉｒ−６４バックボーン配列である、請求項１に記載のベクター。
導入遺伝子が、プロモーターを含む、請求項１０に記載のベクター。
プロモーターが、ニワトリベータ−アクチン（ＣＢＡ）プロモーターまたはＵ６プロモーターである、請求項１２に記載のベクター。
導入遺伝子が、配列番号２１または２２に規定される配列を含む、請求項１０に記載のベクター。
導入遺伝子が、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）逆方向末端反復（ＩＴＲ）、またはそのバリアントに隣接する、請求項１０に記載のベクター。
ＩＴＲバリアントが、機能的な末端解離部位（ＴＲＳ）を欠く、請求項１５に記載のベクター。
ＴＲＳを欠くＩＴＲバリアントが、ΔＴＲＳＩＴＲである、請求項１６に記載のベクター。
（ｉ）カプシドタンパク質；および、
（ｉｉ）１以上の成熟した、一本鎖のｍｉＲＮＡをコードする導入遺伝子を含む単離された核酸を含む、組み換えＡＡＶ（ｒＡＡＶ）であって、ここで、各成熟した、一本鎖のｍｉＲＮＡをコードする導入遺伝子の核酸配列が、配列番号７に規定される配列を含み、そして、非相当のｍｉＲＮＡバックボーン配列に隣接している、前記組み換えＡＡＶ（ｒＡＡＶ）。
導入遺伝子が、完全長ＡＡＶＩＴＲ配列に隣接する、請求項１８に記載のｒＡＡＶ。
導入遺伝子が、完全長ＡＡＶＩＴＲおよびΔＴＲＳＩＴＲに隣接する、請求項１８に記載のｒＡＡＶ。
カプシドタンパク質が、ＡＡＶ９カプシドタンパク質である、請求項１８に記載のｒＡＡＶ。
カプシドタンパク質が、配列番号２０に規定される配列を含む、請求項２１に記載のｒＡＡＶ。