JP2014012022A5 - - Google Patents

Claims (12)

1. アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、
   ＡＡＶキャプシドがｖｐ１キャプシドタンパク質、ｖｐ２キャプシドタンパク質およびｖｐ３キャプシドタンパク質を有し、該ＡＡＶｈｕ３７ ｖｐ３キャプシドタンパク質が配列番号８８のアミノ酸２０４〜７３８の配列または配列番号８８のアミノ酸２０４〜７３８と少なくとも９５％同一の配列を有するものであり、かつ、
   ＡＡＶの逆方向末端反復配列を有するミニジーンおよび宿主細胞において発現を制御する調節配列に機能的に連結された異種遺伝子をさらに含んでなる、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
2. 請求項１に記載のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、該ＡＡＶｈｕ３７ ｖｐ２キャプシドタンパク質が配列番号８８のアミノ酸１３８〜７３８の配列を有する、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
3. 請求項１および２に記載のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、該ＡＡＶｈｕ３７ ｖｐ１キャプシドタンパク質が配列番号８８のアミノ酸１〜７３８の配列を有する、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
4. 請求項３に記載のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、該キャプシドが配列番号１０の核酸配列によりコードされている、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
5. 請求項１〜４に記載のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、該逆方向末端反復配列がＡＡＶｈｕ．３７に対して異種ＡＡＶからのものである、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
6. 配列番号８８のアミノ酸（ａａ）１〜７３８のｖｐ１キャプシドタンパク質、
   配列番号８８のアミノ酸（ａａ）１３８〜７３８のｖｐ２キャプシドタンパク質、および
   配列番号８８のアミノ酸（ａａ）２０４〜７３８のｖｐ３キャプシドタンパク質
   からなる群より選ばれる血清型ｈｕ．３７のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ不。３７）キャプシドタンパク質を含んでなる単離されたキャプシドタンパク質。
7. 請求項６に記載の人工キャプシドタンパク質を含んでなる組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
8. 請求項６に記載のタンパク質をコードする単離された核酸分子。
9. 請求項８に記載の核酸分子であって、該核酸配列が、
   配列番号１０のヌクレオチド１〜２２１７のｖｐ１、
   配列番号１０のヌクレオチド４１１〜２２１７のｖｐ２、および
   配列番号１０のヌクレオチド６１２〜２２１７のｖｐ３
   からなる群より選ばれる、核酸分子。
10. 請求項８または９に記載の核酸分子であって、ＡＡＶキャプシドタンパク質および機能的なＡＡＶ ｒｅｐタンパク質をコードするＡＡＶ配列を含んでなる、核酸分子。
11. アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドを含んでなるアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、
    ＡＡＶキャプシドがｖｐ１キャプシドタンパク質、ｖｐ２キャプシドタンパク質およびｖｐ３キャプシドタンパク質を有し、該ＡＡＶ ｖｐ１キャプシドタンパク質が配列番号８８のアミノ酸１〜７３８の配列、または配列番号８８のアミノ酸１〜７３８と少なくとも９５％同一の配列を有しており、かつ、
    ＡＡＶの逆方向末端反復配列を有するミニジーンおよび宿主細胞において発現を制御する調節配列に機能的に連結された異種遺伝子をさらに含んでなる、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。
12. 請求項１１に記載のアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）であって、ＡＡＶが配列番号８３、８４、８７、８８、９２、９６、９７、１０３、１０４、１０５、１０６、１０７、９１、１０２、１９８および１９７から選ばれる配列を有するｖｐ１キャプシドを有する、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）。