JP2017512466A5 - - Google Patents
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Claims (15)
- ヒトオルニチントランスカルバミラーゼ（ｈＯＴＣ）をコードする核酸配列と、肝細胞におけるｈＯＴＣの発現を誘導する発現制御配列とを含んでなる組換えウイルスベクターであって、前記ｈＯＴＣ核酸配列が、配列番号１の成熟配列または全長ｈＯＴＣに関して野生型ｈＯＴＣ配列と８０％未満の同一性であり、かつ機能性ｈＯＴＣを発現し、前記ｈＯＴＣ核酸配列が、（ａ）配列番号５、またはそれと少なくとも９６〜９９％同一である核酸配列、および（ｂ）配列番号９、またはそれと少なくとも９６〜９９％同一である核酸配列から選択される、組換えウイルスベクター。
- 請求項１に記載の組換えウイルスベクターであって、前記ｈＯＴＣ核酸配列が配列番号４、または配列番号３、または配列番号８の配列を有する、組換えウイルスベクター。
- 請求項１または２に記載の組換えウイルスベクターであって、前記ｈＯＴＣが、配列番号５または９の天然トランジット配列を置換する異種トランジット配列を含むキメラＯＴＣである、組換えウイルスベクター。
- 請求項１〜３のいずれか一項に記載の組換えウイルスベクターであって、前記ウイルスベクターが、アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクター、アデノウイルスベクター、およびレンチウイルスベクターから選択される、組換えウイルスベクター。
- 請求項１〜４のいずれか一項に記載の組換えウイルスベクターであって、前記発現制御配列が肝臓特異的プロモーターをさらに含み、場合により、前記肝臓特異的プロモーターがチロキシン結合グロブリン（ＴＢＧ）プロモーターおよびリンパ球特異的タンパク質１（ＬＳＰ１）プロモーターから選択される、組換えウイルスベクター。
- 請求項１〜５のいずれか一項に記載の組換えウイルスベクターであって、前記発現カセットが、イントロン、コザック配列、ポリＡ、および転写後調節エレメントのうちの１つまたは複数をさらに含む、組換えウイルスベクター。
- 請求項１に記載の組換えウイルスベクターであって、前記組換えウイルスベクターが、少なくとも１つのＩＴＲ配列および合成ｈＯＴＣを含む核酸配列がその中にパッケージングされたＡＡＶカプシドを含む組換えＡＡＶベクターである、組換えウイルスベクター。
- ＡＡＶカプシドを有し、かつその中に、少なくとも１つのＡＡＶ逆位末端反復（ＩＴＲ）配列と、少なくともヒト成熟オルニチントランスカルバミラーゼ（ｈＯＴＣ）をコードする改変核酸配列と、肝細胞におけるｈＯＴＣの発現を誘導し、肝臓特異的プロモーターを含む発現制御配列とを含んでなる発現カセットがパッケージングされた組換えアデノ随伴ウイルス（ｒＡＡＶ）であって、前記ｈＯＴＣ核酸配列が、少なくとも配列番号１の成熟ｈＯＴＣに関して野生型ｈＯＴＣ配列と８０％未満の同一性であり、かつ、前記ｈＯＴＣ核酸配列が、（ａ）配列番号５またはそれと少なくとも９６〜９９．９％同一である核酸配列、および（ｂ）配列番号９またはそれと少なくとも９６〜９９．９％同一である核酸配列から選択される、組換えアデノ随伴ウイルス。
- 請求項８に記載のｒＡＡＶであって、前記ＡＡＶカプシドがＡＡＶ８、ＡＡＶ９、およびＡＡＶｒｈ１０から選択される、ｒＡＡＶ。
- 請求項９に記載のｒＡＡＶであって、前記発現カセットがさらに、５’ＡＡＶ逆位末端反復（ＩＴＲ）配列および３’ＩＴＲ配列を含むか、または、Ｄ配列および末端分解部位が欠失された５’ＩＴＲを含む前記少なくとも１つのＡＡＶ ＩＴＲを含むか、または ＡＡＶ２に由来する前記５’および３’ＩＴＲを含む、ｒＡＡＶ。
- 請求項８〜１０のいずれか一項に記載のｒＡＡであって、前記合成ｈＯＴＣが配列番号３のコード配列または配列番号４のコード配列を有する、ｒＡＡＶ。
- 異種トランジット配列を有する成熟ヒトオルニチントランスカルバミラーゼを少なくとも含むキメラオルニチントランスカルバミラーゼをコードするｈＯＴＣ遺伝子を含むウイルスベクターであって、前記成熟ヒトオルニチントランスカルバミラーゼ由来のコード配列が、配列番号３、４、５、８または９の核酸配列のものから選択される、ウイルスベクター。
- 担体と、請求項１〜７のいずれか一項に記載のベクター、請求項８〜１１のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、および／または請求項１２に記載のウイルスベクターの有効量とを含む医薬組成物。
- 請求項１〜７のいずれか一項に記載のベクター、請求項８〜１１のいずれか一項に記載のｒＡＡＶ、および／または請求項１２に記載のウイルスベクターを有効成分として含む、ヒト患者のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に関連する疾患または病状を処置するための医薬組成物。
- 機能性ヒトオルニチントランスカルバミラーゼをコードする核酸配列を含むウイルスベクターを有効成分として含んでなる医薬組成物であって、ヒト患者のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症についてヘテロ接合性である被験者における線維症または肝硬変を予防および／または処置するために使用されるか、または肝細胞癌を予防および／または処置するために使用される、医薬組成物。
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