JPWO2021080991A5 - - Google Patents
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Claims (15)
- カプシドを含み、かつ前記カプシド中に、非AAV核酸配列を含むベクターゲノムがパッケージングされている、組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)であって、前記カプシドが、
(a)配列番号15のアミノ酸配列、もしくは配列番号15のAAV3B.AR2.08の582~594位のアミノ酸を保持する、それと少なくとも95%の同一性を有するアミノ酸配列をコードする核酸配列から産生されるAAV3B.AR2.08カプシド、または
(b)配列番号29のアミノ酸配列、もしくは配列番号29のAAV3B.AR2.16の582~594位のアミノ酸を保持する、それと少なくとも95%の同一性を有するアミノ酸配列をコードする核酸配列から産生されるAAV3B.AR2.16カプシドから選択される、rAAV。 - 前記カプシドが、前記AAV3B.AR2.08カプシドであり、
任意選択的に、前記AAV3B.AR2.08カプシドが、配列番号16の核酸配列、または配列番号15をコードする配列番号16と少なくとも90%同一の配列によってコードされる、
請求項1に記載のrAAV。 - 前記カプシドが、前記AAV3B.AR2.16カプシドであり、
任意選択的に、前記AAV3B.AR2.16カプシドが、配列番号29の核酸配列、または配列番号30をコードする配列番号29と少なくとも90%同一の配列によってコードされる、
請求項1に記載のrAAV。 - 前記ベクターゲノムが、組織特異的プロモーターを含み、
任意選択的に、前記組織特異的プロモーターが、肝臓特異的、筋肉特異的、または眼特異的プロモーターである、
請求項1~3のいずれか一項に記載のrAAV。 - (i)AAV3B.AR2.01(配列番号1)、AAV3B.AR2.02(配列番号3)、AAV3B.AR2.03(配列番号5)、AAV3B.AR2.04(配列番号7)、AAV3B.AR2.05(配列番号9)、AAV3B.AR2.06(配列番号11)、AAV3B.AR2.07(配列番号13)、AAV3B.AR2.10(配列番号17)、AAV3B.AR2.11(配列番号19)、AAV3B.AR2.12(配列番号21)、AAV3B.AR2.13(配列番号23)、AAV3B.AR2.14(配列番号25)、AAV3B.AR2.15(配列番号27)、またはAAV3B.AR2.17(配列番号31)の配列を有するカプシドを含むか;または、
(ii)AAV3B.AR2.01(配列番号2)、AAV3B.AR2.02(配列番号2)、AAV3B.AR2.03(配列番号6)、AAV3B.AR2.04(配列番号8)、AAV3B.AR2.05(配列番号10)、AAV3B.AR2.06(配列番号12)、AAV3B.AR2.07(配列番号14)、AAV3B.AR2.10(配列番号18)、AAV3B.AR2.11(配列番号20)、AAV3B.AR2.12(配列番号22)、AAV3B.AR2.13(配列番号24)、AAV3B.AR2.14(配列番号26)、AAV3B.AR2.15(配列番号28)、もしくはAAV3B.AR2.17(配列番号32)の配列、または配列番号2、4、6、8、10、12、14、16、18、20、22、24、26、28、30もしくは32のうちのいずれかと少なくとも90%、少なくとも95%、少なくとも97%、少なくとも98%もしくは少なくとも99%の同一性を共有する配列によってコードされる配列を有するカプシドを含み;
かつ前記カプシド中に、非AAV核酸配列を含むベクターゲノムがパッケージングされている、組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)。 - 前記カプシドが、配列番号2、4、6、8、10、12、14、18、20、22、24、26、28、または32によってコードされる、請求項5に記載のrAAV。
- AAV逆位末端反復、および調節配列と作動可能に連結される異種核酸配列をさらに含み、前記調節配列が、標的細胞において前記異種核酸配列によってコードされる産物の発現を指示する、請求項1~6のいずれか一項に記載のrAAV。
- 組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)であって、
(A) (i)(1)配列番号1の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号2から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号1の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号2と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.01 vp1タンパク質の異種集団;配列番号1の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号2の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号1の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号2の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.01 vp2タンパク質の異種集団;配列番号1の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号2の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号1の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号2の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.01 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.01カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号1のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号1の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号1の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号1のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.01カプシドか;
(ii)(1)配列番号3の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号4から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号3の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号4と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.02 vp1タンパク質の異種集団;配列番号3の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号4の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号3の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号4の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.02 vp2タンパク質の異種集団;配列番号3の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号4の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号3の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号4の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.02 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.02カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号3のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号3の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号3の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号3のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.02カプシドか;
(iii)(1)配列番号5の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号6から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号5の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号6と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.03 vp1タンパク質の異種集団;配列番号5の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号6の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号5の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号6の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.03 vp2タンパク質の異種集団;配列番号5の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号6の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号5の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号6の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.03 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.03カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号5のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号5の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号5の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号5のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.03カプシドか;
(iv)(1)配列番号7の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号8から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号7の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号8と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.04 vp1タンパク質の異種集団;配列番号7の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号8の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号7の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号8の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.04 vp2タンパク質の異種集団;配列番号7の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号8の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号7の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号8の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.04 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.04カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号7のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号7の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号7の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号7のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.04カプシドか;
(v)(1)配列番号9の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号10から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号9の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号10と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.05 vp1タンパク質の異種集団;配列番号9の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号10の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号9の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号10の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.05 vp2タンパク質の異種集団;配列番号9の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号10の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号9の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号10の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.05
vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.05カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号9のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号9の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号9の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号9のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.05カプシドか;
(vi)(1)配列番号11の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号12から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号11の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号12と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.06 vp1タンパク質の異種集団;配列番号11の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号12の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号11の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号12の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.06 vp2タンパク質の異種集団;配列番号11の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号12の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号11の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号12の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.06 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.06カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号11のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号11の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号11の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号11のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.06カプシドか;
(vii)(1)配列番号13の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号14から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号13の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号14と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.07 vp1タンパク質の異種集団;配列番号13の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号14の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号13の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号14の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.07 vp2タンパク質の異種集団;配列番号13の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号14の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号13の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号14の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.07 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.07カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号13のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号13の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号13の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号13のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.07カプシドか;
(viii)(1)配列番号15の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号16から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号15の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号16と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.08 vp1タンパク質の異種集団;配列番号15の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号16の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号15の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号16の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.08 vp2タンパク質の異種集団;配列番号15の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号16の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号15の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号16の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.08 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.08カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号15のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号15の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号15の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号15のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.08カプシドか;
(ix)(1)配列番号17の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号18から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号17の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号18と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.10 vp1タンパク質の異種集団;配列番号17の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号18の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号17の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号18の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.10 vp2タンパク質の異種集団;配列番号17の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号18の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号17の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号18の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.10 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.10カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号17のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号17の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号17の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号17のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.10カプシドか;
(x)(1)配列番号19の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号20から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号19の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号20と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.11 vp1タンパク質の異種集団;配列番号19の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号20の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号19の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号20の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.11 vp2タンパク質の異種集団;配列番号19の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号20の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号19の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号20の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.11 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.11カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号19のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号19の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号19の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号19のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.11カプシドか;
(xi)(1)配列番号21の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号22から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号21の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号22と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.12 vp1タンパク質の異種集団;配列番号21の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号22の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号21の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号22の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.12 vp2タンパク質の異種集団;配列番号21の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号22の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号21の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号22の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.12 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.12カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号21のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号21の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号21の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号21のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.12カプシドか;
(xii)(1)配列番号23の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号24から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号23の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号24と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.13 vp1タンパク質の異種集団;配列番号23の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号24の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号23の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号24の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.13 vp2タンパク質の異種集団;配列番号23の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号24の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号23の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号24の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.13 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.13カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号23のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号23の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号23の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号23のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.13カプシドか;
(xiii)(1)配列番号25の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号26から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号25の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号26と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.14 vp1タンパク質の異種集団;配列番号25の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号26の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号25の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号26の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.14 vp2タンパク質の異種集団;配列番号25の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号26の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号25の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号26の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.14 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.14カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号25のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号25の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号25の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号25のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.14カプシドか;
(xiv)(1)配列番号27の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号28から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号27の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号28と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.15 vp1タンパク質の異種集団;配列番号27の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号28の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号27の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号28の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.15 vp2タンパク質の異種集団;配列番号27の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号28の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号27の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号28の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.15 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.15カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号27のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号27の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号27の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号27のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.15カプシドか;
(xv)(1)配列番号29の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号30から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号29の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号30と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.16 vp1タンパク質の異種集団;配列番号29の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号30の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号29の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号30の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.16 vp2タンパク質の異種集団;配列番号29の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号30の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号29の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号30の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.16 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.16カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号29のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号29の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号29の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号29のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.16カプシドか;または
(xvi)(1)配列番号31の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp1タンパク質、配列番号32から産生されるvp1タンパク質、もしくは配列番号31の1~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号32と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp1タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.17 vp1タンパク質の異種集団;配列番号31の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp2タンパク質、配列番号32の少なくともヌクレオチド412~2211を含む配列から産生されるvp2タンパク質、もしくは配列番号31の少なくとも約アミノ酸138~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号32の少なくともヌクレオチド412~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp2タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.17 vp2タンパク質の異種集団;配列番号31の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする核酸配列からの発現により産生されるvp3タンパク質、配列番号32の少なくともヌクレオチド607~2211を含む配列から産生されるvp3タンパク質、もしくは配列番号31の少なくとも約アミノ酸203~736の予測されたアミノ酸配列をコードする配列番号32の少なくともヌクレオチド607~2211と少なくとも70%同一の核酸配列から産生されるvp3タンパク質から選択される、AAV3B.AR2.17 vp3タンパク質の異種集団、を含む、AAV3B.AR2.17カプシドタンパク質;ならびに/または(2)配列番号31のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp1タンパク質の異種集団、配列番号31の少なくとも約アミノ酸138~736のアミノ酸配列をコードする核酸配列の産物であるvp2タンパク質の異種集団、および配列番号31の少なくともアミノ酸203~736をコードする核酸配列の産物であるvp3タンパク質の異種集団、のうちの1つ以上を含み、前記vp1、vp2、およびvp3タンパク質が、配列番号31のアスパラギン-グリシン対中に少なくとも2つの高度脱アミド化アスパラギン(N)を含むアミノ酸修飾を有する亜集団を含み、任意選択的に、他の脱アミド化アミノ酸を含む亜集団をさらに含み、前記脱アミド化が、アミノ酸変化をもたらす、AAV3B.AR2.17カプシドの、1以上を含むAAVカプシドと、
(B)前記AAVカプシド中のベクターゲノムであって、前記ベクターゲノムが、AAV逆位末端反復配列を含む核酸分子、および宿主細胞における産物の発現を指示する配列と作動可能に連結された前記産物をコードする非AAV核酸配列を含む、ベクターゲノムと、を含む、
rAAV。 - AAVカプシドを含む組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)を生成する方法であって、(a)AAV3B.AR2.01(配列番号2)、AAV3B.AR2.02(配列番号2)、AAV3B.AR2.03(配列番号6)、AAV3B.AR2.04(配列番号8)、AAV3B.AR2.05(配列番号10)、AAV3B.AR2.06(配列番号12)、AAV3B.AR2.07(配列番号14)、AAV3B.AR2.08(配列番号16)、AAV3B.AR2.10(配列番号18)、AAV3B.AR2.11(配列番号20)、AAV3B.AR2.12(配列番号22)、AAV3B.AR2.13(配列番号24)、AAV3B.AR2.14(配列番号26)、AAV3B.AR2.15(配列番号28)、AAV3B.AR2.16(配列番号30)、またはAAV3B.AR2.17(配列番号32)のAAVカプシドタンパク質をコードする分子と、(b)機能的rep遺伝子と、(c)AAV逆位末端反復(ITR)および導入遺伝子を含むミニ遺伝子と、(d)前記ミニ遺伝子の前記AAVカプシドタンパク質へのパッケージングを可能にするのに十分なヘルパー機能と、を含有する宿主細胞を培養する工程を含む、方法。
- 少なくとも請求項1~8のいずれか一項に記載のrAAVと、生理学的に適合する担体、緩衝液、アジュバント、および/または希釈剤と、を含む、組成物。
- AAVカプシドタンパク質をコードする核酸配列を含むプラスミドであって、前記核酸配列が、AAV3B.AR2.01(配列番号2)、AAV3B.AR2.02(配列番号4)、AAV3B.AR2.03(配列番号6)、AAV3B.AR2.04(配列番号8)、AAV3B.AR2.05(配列番号10)、AAV3B.AR2.06(配列番号12)、AAV3B.AR2.07(配列番号14)、AAV3B.AR2.08(配列番号16)、AAV3B.AR2.10(配列番号18)、AAV3B.AR2.11(配列番号20)、AAV3B.AR2.12(配列番号22)、AAV3B.AR2.13(配列番号24)、AAV3B.AR2.14(配列番号26)、AAV3B.AR2.15(配列番号28)、AAV3B.AR2.16(配列番号30)、またはAAV3B.AR2.17(配列番号32)から選択され、
任意選択的に、前記プラスミドが、AAVカプシドタンパク質および機能的AAV repタンパク質をコードするAAV配列をさらに含む、
プラスミド。 - 請求項1~8のいずれか一項の記載のrAAVかまたは請求項11に記載のプラスミドでトランスフェクトされた、宿主細胞。
- 細胞に導入遺伝子を送達するインビトロ方法であって、前記細胞を請求項1~8のいずれか一項に記載のrAAVと接触させる工程を含み、前記rAAVが、前記導入遺伝子を含む、方法。
- 所望の遺伝子産物を、それを必要とする対象へ送達するのに使用するための、請求項1~8のいずれか一項に記載のrAAVまたは請求項10に記載の組成物。
- 肝臓を標的にして遺伝子療法を送達するのに使用するための、請求項1~8のいずれか一項に記載のrAAVまたは請求項10に記載の組成物。
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