WO1993024641A3 - Virus adeno-associe a sequences terminales inversees utilisees comme promoteur - Google Patents

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Abstract

L'invention décrit des structures d'ADN recombinant comprenant des séquences d'ADN de virus adéno-associé modifié (AAV) capables de fonctionner en tant que vecteur d'expression eucaryotique pour exprimer des séquences d'ADN étrangères au moyen d'un nouveau promoteur de transcription comprenant les terminateurs de l'ADN de AAV. L'invention démontre que l'expression d'un gène reporteur test peut s'obtenir à partir dudit vecteur dans des cellules mammifères. Elle démontre, de plus, que la combinaison du vecteur et du promoteur peut s'utiliser pour introduire et exprimer un gène humain et corriger un défaut génétique dans des cellules humaines provenant d'un disfonctionnement du gène endogène mutant. De plus, on peut utiliser le vecteur pour corriger le défaut génétique au moyen de l'expression d'une version modifiée du gène humain constituée par une fusion d'une partie dudit gène et d'une séquence de synthèse contenue dans le vecteur.
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