JP2014534220A5 - - Google Patents

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JP2014534220A5
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  1. 式（ＩＩＩ）の化合物：
    Figure 2014534220
     （式中：
    ｐは、１〜９の整数（端点を含む）であり；
    Ｑは各場合について、独立して、Ｏ、ＳもしくはＮＲＱであり、ここで、ＲＱは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基または式（ｉ）、（ｉｉ）、（ｉｉｉ）の基であり；
    Ｒ１は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、ハロゲン、−ＯＲＡ１、−Ｎ（ＲＡ１）２、−ＳＲＡ１であり；ここで、ＲＡ１は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、窒素原子に結合している場合窒素保護基であるか、または、２つのＲＡ１基が結合して任意により置換された複素環もしくは任意により置換されたヘテロアリール環を形成しており；
    または、Ｒ１の少なくとも１つは式：
    Figure 2014534220
     （式中、Ｌは、任意により置換されたアルキレン、任意により置換されたアルケニレン、任意により置換されたアルキニレン、任意により置換されたヘテロアルキレン、任意により置換されたヘテロアルケニレン、任意により置換されたヘテロアルキニレン、任意により置換されたカルボシクリレン、任意により置換されたヘテロシクリレン、任意により置換されたアリーレン、または、任意により置換されたヘテロアリーレンであり、ならびに
    Ｒ６およびＲ７の各々は、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基または式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    の基であり；
    Ｒ２は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；ならびに
    式（ｉ）、（ｉｉ）および（ｉｉｉ）は：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｒ’は各場合について、独立して、水素または任意により置換されたアルキルであり；
    Ｘは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＸであり、式中、ＲＸは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    Ｙは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＹであり、式中、ＲＹは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    ＲＰは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、または、窒素原子に結合している場合窒素保護基であり；
    ＲＬは、任意により置換されたＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたＣ２〜５０アルキニル、任意により置換されたヘテロＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルキニル、または、ポリマーである）
    であり、
    ただし、ＲＱ、Ｒ２、Ｒ６またはＲ７の少なくとも１つは式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    またはその塩。
  2. 前記化合物が、式：
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     である、請求項１に記載の化合物またはその塩。
  3. Ｑが各場合についてＯである、請求項１または２に記載の化合物またはその塩。
  4. Ｒ２の少なくとも１つがＨである、請求項１〜３のいずれかに記載の化合物またはその塩。
  5. 前記化合物が：
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     （式中、Ｒ１は：
    −Ｈ、−ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＣＨ（ＣＨ３）（ＣＨ２ＣＨ３）、−ＣＨ２ＣＨ（ＣＨ３）２、
    Figure 2014534220
     （式中、Ｒ６およびＲ７の各々は、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素原子に結合している場合窒素保護基、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    からなる群から選択される）
    からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物またはその塩。
  6. 前記化合物が：
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物またはその塩。
  7. 前記化合物が：
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     からなる群から選択される、請求項１に記載の化合物またはその塩。
  8. 前記化合物が
    Figure 2014534220
     である、請求項７記載の化合物またはその塩。
  9. 式（Ｉ）の化合物：
    Figure 2014534220
     （式中：
    ｎは０であるか、または、１〜１００，０００の整数（両端を含む）であり；
    ｍは各場合について、独立して、１、２または３であり；
    Ｚは各場合について、独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲＺであり、式中、ＲＺは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；
    Ｒ１は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、ハロゲン、−ＯＲＡ１、−Ｎ（ＲＡ１）２または−ＳＲＡ１であり；式中、ＲＡ１は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、窒素原子に結合している場合窒素保護基であるか、または、２つのＲＡ１基が結合して任意により置換された複素環もしくは任意により置換されたヘテロアリール環を形成するか；または
    少なくとも１つのＲ １ は、以下の式（ｉｖ）：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｌは、任意により置換されたアルキレン、任意により置換されたアルケニレン、任意により置換されたアルキニレン、任意により置換されたヘテロアルキレン、任意により置換されたヘテロアルケニレン、任意により置換されたヘテロアルキニレン、任意により置換されたカルボシクリレン、任意により置換されたヘテロシクリレン、任意により置換されたアリーレンまたは任意により置換されたヘテロアリーレンであり；
    Ｒ ６ およびＲ ７ は独立して水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基または式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり、ただし、Ｒ ６ およびＲ ７ の少なくとも１つは式ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    の基であり；
    Ｒ２は、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；
    Ｒ３は、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；
    または、Ｒ３およびＲ１基は結合して任意により置換された５員〜６員複素環を形成しており；
    Ｒ４は、−ＯＲＡ４、−Ｎ（ＲＡ４）２または−ＳＲＡ４であり；式中、ＲＡ４は、各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、窒素原子に結合している場合窒素保護基であるか、または、２つのＲＡ４基が結合して任意により置換された複素環もしくは任意により置換されたヘテロアリール環を形成しており；
    Ｒ５は、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；ならびに
    式（ｉ）、（ｉｉ）および（ｉｉｉ）は：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｒ’は各場合について、独立して、水素または任意により置換されたアルキルであり；
    Ｘは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＸであり、式中、ＲＸは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    Ｙは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＹであり、式中、ＲＹは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    ＲＰは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、または、窒素原子に結合している場合窒素保護基であり；
    ＲＬは、任意により置換されたＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたＣ２〜５０アルキニル、任意により置換されたヘテロＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルキニル、または、ポリマーである）
    である）
    またはその塩。
  10. 請求項９に記載の化合物であって、式：
    Figure 2014534220
     の化合物またはその塩。
  11. Ｚが各場合についてＯである、請求項９または１０に記載の化合物またはその塩。
  12. ｍが各場合について１である、請求項９〜１１のいずれかに記載の化合物またはその塩。
  13. Ｒ５が各場合について水素である、請求項９〜１２のいずれかに記載の化合物またはその塩。
  14. Ｒ２が式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり、Ｒ ３が水素である、請求項９〜１３のいずれかに記載の化合物またはその塩。
  15. Ｒ２およびＲ３が、式（ｉ）、（ｉｉ）および（ｉｉｉ）からなる群から選択される同一の基である、請求項９〜１３のいずれかに記載の化合物またはその塩。
  16. 前記化合物が式（Ｉ−ｆ４）：
    Figure 2014534220
     式（Ｉ−ｆ５）：
    Figure 2014534220
     式（Ｉ−ｆ８）：
    Figure 2014534220
     式（Ｉ−ｆ９）：
    Figure 2014534220
     式（Ｉ−ｆ１２）：
    Figure 2014534220
     または式（Ｉ−ｆ１３）：
    Figure 2014534220
     である、請求項９に記載の化合物またはその塩。
  17. 前記化合物が：
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     （式中、Ｒ１は：
    −Ｈ、−ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＣＨ（ＣＨ３）（ＣＨ２ＣＨ３）、−ＣＨ２ＣＨ（ＣＨ３）２、
    Figure 2014534220
     （式中、Ｒ６およびＲ７の各々は、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素原子に結合している場合窒素保護基、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    からなる群から選択される）
    からなる群から選択される、請求項９に記載の化合物またはその塩。
  18. 前記化合物が：
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     からなる群から選択される、請求項９に記載の化合物またはその塩。
  19. 式（ＩＩ）の化合物：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｒ’は各場合について、独立して、水素または任意により置換されたアルキルであり；
    Ｒ１は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、ハロゲン、−ＯＲＡ１、−Ｎ（ＲＡ１）２、または、−ＳＲＡ１であり；ここで、ＲＡ１は各場合について、独立して水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、窒素原子に結合している場合窒素保護基であるか、または、２つのＲＡ１基が結合して任意により置換された複素環もしくは任意により置換されたヘテロアリール環を形成するか；または
    Ｒ １ は式（ｉｖ）：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｌは任意により置換されたアルキレン、任意により置換されたアルケニレン、任意により置換されたアルキニレン、任意により置換されたヘテロアルキレン、任意により置換されたヘテロアルケニレン、任意により置換されたヘテロアルキニレン、任意により置換されたカルボシクリレン、任意により置換されたヘテロシクリレン、任意により置換されたアリーレンまたは任意により置換されたヘテロアリーレンであり、
    Ｒ ６ およびＲ ７ はそれぞれ独立して水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基または式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり、ただし、Ｒ ６ およびＲ ７ の少なくとも１つは式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    の基であり、
    Ｗは各場合について、独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲＷであり、式中、ＲＷは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；
    Ｙは、Ｏ、ＳまたはＮＲＹであり、式中、ＲＹは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    Ｒ ８ およびＲ １ は結合して任意により置換された５〜６員の複素環を形成するか；または
    Ｒ８は、水素、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基、または、式（ｖ）の基：
    Figure 2014534220
     （式中：
    ｎは０であるか、または、１〜１００，０００の整数（両端を含む）であり；
    ｍは各場合について、独立して、１、２または３であり；
    Ｚは各場合について、独立して、Ｏ、ＳまたはＮＲＺであり、式中、ＲＺは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；
    Ｒ２は、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；
    Ｒ３は、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；
    または、Ｒ３およびＲ１基は結合して任意により置換された５員〜６員複素環を形成しており；
    Ｒ５は、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基である）
    であり；
    式（ｉ）、（ｉｉ）および（ｉｉｉ）は：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｒ’は各場合について、独立して、水素または任意により置換されたアルキルであり；
    Ｘは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＸであり、式中、ＲＸは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    Ｙは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＹであり、式中、ＲＹは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    ＲＰは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、または、窒素原子に結合している場合窒素保護基であり；
    ＲＬは、任意により置換されたＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたＣ２〜５０アルキニル、任意により置換されたヘテロＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルキニル、または、ポリマーである）
    である）
    またはその塩。
  20. ＷがＯである、請求項１９に記載の化合物またはその塩。
  21. ＹがＯである、請求項１９または２０に記載の化合物またはその塩。
  22. 前記化合物が式（ＩＩ−ｂ）：
    Figure 2014534220
     式（ＩＩ−ｃ）：
    Figure 2014534220
     式（ＩＩ−ｄ）：
    Figure 2014534220
     式（ＩＩ−ｅ）：
    Figure 2014534220
     または式（ＩＩ−ｆ）：
    Figure 2014534220
     である、請求項１９に記載の化合物またはその塩。
  23. 前記化合物が：
    Figure 2014534220
     （式中、Ｒ１は：
    −Ｈ、−ＣＨ３、−ＣＨ（ＣＨ３）２、−ＣＨ（ＣＨ３）（ＣＨ２ＣＨ３）、−ＣＨ２ＣＨ（ＣＨ３）２、
    Figure 2014534220
     （式中、Ｒ６およびＲ７の各々は、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素原子に結合している場合窒素保護基、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    からなる群から選択される）
    からなる群から選択される、請求項１９に記載の化合物またはその塩。
  24. 前記化合物が：
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     からなる群から選択される、請求項１９に記載の化合物またはその塩。
  25. 式（ＩＶ）、（Ｖ）または（ＶＩ）の化合物：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｑは各場合について、独立して、Ｏ、ＳもしくはＮＲＱであり、式中、ＲＱは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）、（ｉｉｉ）の基であり；
    Ｒ１は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、ハロゲン、−ＯＲＡ１、−Ｎ（ＲＡ１）２または−ＳＲＡ１であり；式中、ＲＡ１は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、窒素原子に結合している場合窒素保護基であるか、または、２つのＲＡ１基が結合して任意により置換された複素環もしくは任意により置換されたヘテロアリール環を形成するか；または
    Ｒ １ は独立して式（ｉｖ）：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｌは任意により置換されたアルキレン、任意により置換されたアルケニレン、任意により置換されたアルキニレン、任意により置換されたヘテロアルキレン、任意により置換されたヘテロアルケニレン、任意により置換されたヘテロアルキニレン、任意により置換されたカルボシクリレン、任意により置換されたヘテロシクリレン、任意により置換されたアリーレンまたは任意により置換されたヘテロアリーレンであり、
    Ｒ ６ およびＲ ７ はそれぞれ独立して水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基または式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり、ただし、Ｒ ６ およびＲ ７ の少なくとも１つは式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である。）
    の基であり、
    Ｒ２は各場合について、独立して、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、窒素保護基、または、式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基であり；ならびに
    式（ｉ）、（ｉｉ）および（ｉｉｉ）は：
    Figure 2014534220
     （式中：
    Ｒ’は各場合について、独立して、水素または任意により置換されたアルキルであり；
    Ｘは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＸであり、式中、ＲＸは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    Ｙは、Ｏ、Ｓ、ＮＲＹであり、式中、ＲＹは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、または、窒素保護基であり；
    ＲＰは、水素、任意により置換されたアルキル、任意により置換されたアルケニル、任意により置換されたアルキニル、任意により置換されたカルボシクリル、任意により置換されたヘテロシクリル、任意により置換されたアリール、任意により置換されたヘテロアリール、酸素原子に結合している場合酸素保護基、硫黄原子に結合している場合硫黄保護基、または、窒素原子に結合している場合窒素保護基であり；
    ＲＬは、任意により置換されたＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたＣ２〜５０アルキニル、任意により置換されたヘテロＣ１〜５０アルキル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルケニル、任意により置換されたヘテロＣ２〜５０アルキニル、または、ポリマーである）
    であり；
    ただし、ＲＱ、Ｒ２、Ｒ６またはＲ７の少なくとも１つは前記式（ｉ）、（ｉｉ）もしくは（ｉｉｉ）の基である）
    またはその塩。
  26. 前記化合物が、式（ＩＶ−ｃ）、（Ｖ−ｃ）または（ＶＩ−ｃ）：
    Figure 2014534220
     である、請求項２５に記載の化合物またはその塩。
  27. Ｒ Ｌ が任意により置換されたＣ ６〜５０ アルキル、任意により置換されたＣ ６〜５０ アルケニル、任意により置換されたＣ ６〜５０ アルキニル、任意により置換されたヘテロＣ ６〜５０ アルキル、任意により置換されたヘテロＣ ６〜５０ アルケニル、任意により置換されたヘテロＣ ６〜５０ アルキニルまたはポリマーである、請求項１〜４、９〜１６、１９〜２２、２５または２６に記載の化合物またはその塩。
  28. Ｒ １ が式（ｉｖ）の基である、請求項１、９、１９または２５に記載の化合物またはその塩。
  29. Ｌが任意により置換されたアルキレンである、請求項１、９、１９または２５に記載の化合物またはその塩。
  30. 前記式（ｉｖ）の基が、式：
    Figure 2014534220
     （式中、ｑは１〜５０の整数（両端を含む）である）
    で表されるものである、請求項１、９、１９または２５に記載の化合物またはその塩。
  31. 前記式（ｉ）の基が、式（ｉ−ａ）の基または式（ｉ−ｂ）の基、または式（ｉ−ａ１）の基、式（ｉ−ａ２）の基、式（ｉ−ｂ１）の基または式（ｉ−ｂ２）の基：
    ：

    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
    Figure 2014534220
     である、請求項１、９、１９または２５に記載の化合物またはその塩。
  32. 請求項１〜３１のいずれか記載の化合物またはその塩と賦形剤とを含む、組成物。
  33. 前記組成物が、医薬組成物、化粧品組成物、栄養補助組成物または医学的用途を有さない組成物である、請求項３２に記載の組成物。
  34. 前記組成物が医薬組成物である、請求項３３に記載の組成物。
  35. 増殖性疾患、炎症性疾患、自己免疫性疾患、疼痛状態、肝疾患および家族性アミロイド神経障害からなる群から選択される疾病、障害または状態を処置するための、請求項３４記載の組成物。
  36. 前記組成物がコレステロールをさらに含む、請求項３２〜３５のいずれかに記載の組成物。
  37. 前記組成物が、ＰＥＧ化脂質をさらに含む、請求項３２〜３６のいずれかに記載の組成物。
  38. 前記組成物が、リン脂質をさらに含む、請求項３２〜３７のいずれかに記載の組成物。
  39. 前記組成物が、アポリタンパク質をさらに含む、請求項３２〜３８のいずれかに記載の組成物。
  40. 前記組成物が、薬剤をさらに含む、請求項３２〜３９のいずれかに記載の組成物。
  41. 前記薬剤が、有機分子、無機分子、核酸、タンパク質、ペプチド、ポリヌクレオチド、標的指向化剤、同位体標識化化学化合物、ワクチン、免疫学的薬剤、または、バイオプロセスにおいて有用な薬剤である、請求項４０に記載の組成物。
  42. 前記薬剤がポリヌクレオチドであり、前記ポリヌクレオチドがＤＮＡまたはＲＮＡである、請求項４１に記載の組成物。
  43. 前記ＲＮＡが、ＲＮＡｉ、ｄｓＲＮＡ、ｓｉＲＮＡ、ｓｈＲＮＡ、ｍｉＲＮＡまたはアンチセンスＲＮＡである、請求項４２に記載の組成物。
  44. ポリヌクレオチドが蛋白質またはペプチドをコードする、請求項４２記載の組成物。
  45. 化合物ライブラリをスクリーニングする方法であって、
    複数の異なる請求項１〜３１のいずれかに記載の化合物もしくはその塩を提供するステップ；および
    前記化合物ライブラリで少なくとも１つのアッセイを行って所望の特性の在否を判定するステップ；
    を含む方法。
  46. 前記所望の特性が、水中への溶解度、異なるｐＨでの溶解度、ポリヌクレオチドへの結合能、ヘパリンへの結合能、小分子への結合能、タンパク質への結合能、ミクロ粒子の形成能、トランスフェクション効率の向上能、細胞増殖を支持する能力、細胞接着を支持する能力、組織の増殖を支持する能力、ならびに／または、バイオプロセスを補助するための前記化合物および／またはこれに複合化もしくは結合された薬剤の細胞内送達である、請求項４５に記載の方法。
  47. 請求項１〜３１のいずれかに記載の化合物またはその塩を含む、対象が罹患する疾病、障害または状態を処置するための、医薬。
  48. 前記疾病、障害もしくは状態が、増殖性疾患、炎症性疾患、自己免疫性疾患、疼痛状態、肝疾患および家族性アミロイド神経障害からなる群から選択される、請求項４７に記載の医薬。
  49. 対象が罹患する疾病、障害または状態の処置用の医薬を製造するための、請求項１〜３１のいずれか記載の化合物またはその塩、または請求項３２〜４４のいずれか記載の組成物の使用。
  50. 前記疾病、障害もしくは状態が、増殖性疾患、炎症性疾患、自己免疫性疾患、疼痛状態、肝疾患および家族性アミロイド神経障害からなる群から選択される、請求項４９に記載の使用。
  51. ポリヌクレオチドを生体細胞に送達するための、請求項３２〜４４のいずれかに記載の組成物。
  52. 前記ポリヌクレオチドがＤＮＡまたはＲＮＡである、請求項５１に記載の組成物。
  53. 前記ポリヌクレオチドがＲＮＡであり、前記細胞への前記ＲＮＡの送達に際して、前記ＲＮＡが、前記生体細胞における特定の遺伝子の発現に干渉可能である、請求項５２に記載の組成物。
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