JP2019516680A5 - - Google Patents
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Claims (17)
- オリゴヌクレオチドであって，
前記オリゴヌクレオチドは，
ｍＧ ＊ＳｍＵ ｍＧ ｍＣ ｍＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＳＴ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＲＡ ＊ＳＴ ＊ＳｍＧ ｍＡ ｍＧ ｍＧ ＊ＳｍＧで示される構造を有するか，その薬学的に許容可能な塩であり，
＊ＳはＳｐホスホロチオエート結合を表し，
＊ＲはＲｐホスホロチオエート結合を表し，
ｍは２’−ＯＭｅ修飾を表す，
オリゴヌクレオチド。 - 請求項１に記載のオリゴヌクレオチドであって，，
前記オリゴヌクレオチドは，
薬学的に許容可能な塩の形態である，
オリゴヌクレオチド。 - 請求項１に記載のオリゴヌクレオチドであって，
前記薬学的に許容可能な塩はナトリウム塩である，
オリゴヌクレオチド。 - オリゴヌクレオチドであって，
前記オリゴヌクレオチドは，
ｍＧ ＊ＳｍＵ ｍＧ ｍＣ ｍＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＳＴ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＲＡ ＊ＳＴ ＊ＳｍＧ ｍＡ ｍＧ ｍＧ ＊ＳｍＧのナトリウム塩であり，
＊ＳはＳｐホスホロチオエート結合を表し，
＊ＲはＲｐホスホロチオエート結合を表し，
ｍは２’−ＯＭｅ修飾を表し，
前記ナトリウム塩におけるナトリウムイオンの数は，前記オリゴヌクレオチドにおけるホスホロチオエート結合及びリン酸結合の数の合計数と等しい，
オリゴヌクレオチド。 - 請求項１〜４のいずれか１項に記載のオリゴヌクレオチドであって，
前記オリゴヌクレオチドは５０％を超える純度を有するオリゴヌクレオチド。 - オリゴヌクレオチドを有するキラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物であって，
前記オリゴヌクレオチドは，キラル制御されたオリゴヌクレオチドであり，
前記オリゴヌクレオチドは，
ｍＧ ＊ＳｍＵ ｍＧ ｍＣ ｍＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＳＴ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＲＡ ＊ＳＴ ＊ＳｍＧ ｍＡ ｍＧ ｍＧ ＊ＳｍＧで示される構造を有するか，又はその薬学的に許容可能な塩であり，
＊ＳはＳｐホスホロチオエート結合を表し，
＊ＲはＲｐホスホロチオエート結合を表し，
ｍは２’−ＯＭｅ修飾を表し，
前記キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物は，前記オリゴヌクレオチドの実質的なラセミ調製物に比べて富んでいる，
キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物。 - 請求項６に記載のキラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物であって，
前記オリゴヌクレオチドは，薬学的に許容可能な塩の形態である，キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物。 - 請求項６に記載のキラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物であって，
前記薬学的に許容可能な塩はナトリウム塩である，キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物。 - 請求項８に記載のキラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物であって，
前記オリゴヌクレオチドのナトリウム塩におけるナトリウムイオンの数は，前記オリゴヌクレオチドにおけるホスホロチオエート結合及びリン酸結合の数の合計数と等しい，
キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物。 - 治療上有効な量のオリゴヌクレオチドと，
薬学的に許容可能な希釈剤，薬学的に許容可能な賦形剤，及び薬学的に許容可能な担体のうち少なくともひとつの薬学的に許容される不活性原料と，を含む医薬組成物であって，
前記オリゴヌクレオチドは，ｍＧ ＊ＳｍＵ ｍＧ ｍＣ ｍＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＣ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＳＴ ＊ＳＡ ＊ＳＧ ＊ＲＡ ＊ＳＴ ＊ＳｍＧ ｍＡ ｍＧ ｍＧ ＊ＳｍＧで示される構造を有するか，又はその薬学的に許容可能な塩であり，
＊ＳはＳｐホスホロチオエート結合を表し，
＊ＲはＲｐホスホロチオエート結合を表し，
ｍは２’−ＯＭｅ修飾を表す医薬組成物。 - 請求項１０に記載の医薬組成物であって，
前記オリゴヌクレオチドは，薬学的に許容可能な塩の形態である，
医薬組成物。 - 請求項１０に記載の医薬組成物であって，
前記薬学的に許容可能な塩はナトリウム塩である，
医薬組成物。 - 請求項１０に記載の医薬組成物であって，
前記オリゴヌクレオチドのナトリウム塩におけるナトリウムイオンの数は，前記オリゴヌクレオチドにおけるホスホロチオエート結合及びリン酸結合の数の合計数と等しい，
医薬組成物。 - 請求項６〜１３のいずれか1項に記載の組成物であって，
オリゴヌクレオチドにおけるヌクレオチド間のホスホロチオエート結合は９０％以上ジアステレオマー的に純粋である，組成物。 - 対象におけるハンチントン病を予防及び／又は治療するための方法であって，
請求項１〜５のいずれか1項に記載のオリゴヌクレオチド，又は請求項６〜１４のいずれか1項に記載の組成物を前記対象に投与することを含む方法。 - 請求項１５に記載の方法であって，
前記対象は，ハンチントン病に関しており前記オリゴヌクレオチドに対して１００％相補的であるｒｓ３６２３０７対立遺伝子を有する，
方法。 - 核酸高分子の制御された切断方法であって，
前記核酸高分子と請求項６〜１３のいずれか1項に記載の組成物とを接触させることを含み，
前記核酸高分子は，ＨＴＴトランスクリプトである方法。
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