JP2020511943A5 - - Google Patents
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Description
また別の態様では、本開示は、必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療するためのキットも提供し、ここでは、対象はエクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、キットは、適切な容器に包装された少なくとも１つの本開示のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートと、その使用のための指示とを含む。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
式（Ｉ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、各Ｎｕが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり；
Ｔが、
から選択される部分であり；
Ｒ １ がＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり；
前記標的化配列が、Ｈ５３Ａ（＋３６＋６０）と命名されるジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５３アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目２）
Ｎｕがそれぞれ独立に、シトシン（Ｃ）、グアニン（Ｇ）、チミン（Ｔ）、アデニン（Ａ）、５メチルシトシン（５ｍＣ）、ウラシル（Ｕ）およびヒポキサンチン（Ｉ）から選択される、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目３）
前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）であり、式中、各チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目４）
Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）であり、式中、各チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目５）
Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目６）
式（ＩＩ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、１〜２５および５’〜３’の各Ｎｕが：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、Ｘがそれぞれ独立に
である、アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目７）
各Ｘが
である、項目６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目８）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＩＡ）
のものであり、式中、１〜２５および５’〜３’の各Ｎｕが：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、Ｘがそれぞれ独立に
である、項目６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目９）
各Ｘが
である、項目８に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目１０）
式（ＩＶ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目１１）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＶＡ）
のものである、項目９に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目１２）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
（項目１３）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療する方法であって、前記対象が、エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１４）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１５）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１６）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１７）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１８）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１９）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２０）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２１）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２２）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２３）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約３０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２４）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約４０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２５）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約６０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２６）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約８０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２７）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約１６０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２８）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療する方法であって、前記対象が、エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２９）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目３０）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、ｍＲＮＡプロセシング時にジストロフィンプレｍＲＮＡからエクソン５３を排除する方法であって、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目３１）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５３を結合させる方法であって、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
式（Ｉ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、各Ｎｕが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり；
Ｔが、
から選択される部分であり；
Ｒ １ がＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり；
前記標的化配列が、Ｈ５３Ａ（＋３６＋６０）と命名されるジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５３アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目２）
Ｎｕがそれぞれ独立に、シトシン（Ｃ）、グアニン（Ｇ）、チミン（Ｔ）、アデニン（Ａ）、５メチルシトシン（５ｍＣ）、ウラシル（Ｕ）およびヒポキサンチン（Ｉ）から選択される、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目３）
前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）であり、式中、各チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目４）
Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）であり、式中、各チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目５）
Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目６）
式（ＩＩ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、１〜２５および５’〜３’の各Ｎｕが：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、Ｘがそれぞれ独立に
である、アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目７）
各Ｘが
である、項目６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目８）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＩＡ）
のものであり、式中、１〜２５および５’〜３’の各Ｎｕが：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、Ｘがそれぞれ独立に
である、項目６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目９）
各Ｘが
である、項目８に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目１０）
式（ＩＶ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目１１）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＶＡ）
のものである、項目９に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目１２）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
（項目１３）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療する方法であって、前記対象が、エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１４）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１５）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１６）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１７）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１８）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１９）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２０）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２１）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２２）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２３）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約３０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２４）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約４０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２５）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約６０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２６）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約８０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２７）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを約１６０ｍｇ／ｋｇの用量で投与する、項目１８〜２２のいずれか１項に記載の方法。
（項目２８）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療する方法であって、前記対象が、エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２９）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目３０）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、ｍＲＮＡプロセシング時にジストロフィンプレｍＲＮＡからエクソン５３を排除する方法であって、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目３１）
エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５３を結合させる方法であって、前記対象に項目１２に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
Claims (31)
- 式（Ｉ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、各Ｎｕが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり；
Ｔが、
から選択される部分であり；
Ｒ１がＣ１〜Ｃ６アルキルであり；
前記標的化配列が、Ｈ５３Ａ（＋３６＋６０）と命名されるジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５３アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。 - Ｎｕがそれぞれ独立に、シトシン（Ｃ）、グアニン（Ｇ）、チミン（Ｔ）、アデニン（Ａ）、５メチルシトシン（５ｍＣ）、ウラシル（Ｕ）およびヒポキサンチン（Ｉ）から選択される、請求項１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
- 前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）であり、式中、各チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、請求項１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
- Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）であり、式中、各チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、請求項１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。 - Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＧＴＴＧＣＣＴＣＣＧＧＴＴＣＴＧＡＡＧＧＴＧＴＴＣ−３’）である、請求項１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。 - 式（ＩＩ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、１〜２５および５’〜３’の各Ｎｕが：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、Ｘがそれぞれ独立に
である、アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。 - 各Ｘが
である、請求項６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。 - 前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＩＡ）
のものであり、式中、１〜２５および５’〜３’の各Ｎｕが：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、Ｘがそれぞれ独立に
である、請求項６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。 - 各Ｘが
である、請求項８に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。 - 式（ＩＶ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。 - 前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＶＡ）
のものである、請求項９に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。 - 請求項１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
- 請求項１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを含む、必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療するための組成物であって、前記対象が、エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記対象に投与されることを特徴とする、組成物。
- 毎週投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- 隔週に投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- ３週間毎に投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- 毎月投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- 請求項１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを含む、エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導するための組成物であって、前記対象に投与されることを特徴とする、組成物。
- 毎週投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- 隔週に投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- ３週間毎に投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- 毎月投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- 前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートが約３０ｍｇ／ｋｇの用量で投与されることを特徴とする、請求項１８〜２２のいずれか１項に記載の組成物。
- 前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートが約４０ｍｇ／ｋｇの用量で投与されることを特徴とする、請求項１８〜２２のいずれか１項に記載の組成物。
- 前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートが約６０ｍｇ／ｋｇの用量で投与されることを特徴とする、請求項１８〜２２のいずれか１項に記載の組成物。
- 前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートが約８０ｍｇ／ｋｇの用量で投与されることを特徴とする、請求項１８〜２２のいずれか１項に記載の組成物。
- 前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートが約１６０ｍｇ／ｋｇの用量で投与されることを特徴とする、請求項１８〜２２のいずれか１項に記載の組成物。
- 必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を治療するための、請求項１２に記載の医薬組成物であって、前記対象が、エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する、医薬組成物。
- エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導するための、請求項１２に記載の医薬組成物。
- エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、ｍＲＮＡプロセシング時にジストロフィンプレｍＲＮＡからエクソン５３を排除するための、請求項１２に記載の医薬組成物。
- エクソン５３スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン５３を結合させるための、請求項１２に記載の医薬組成物。
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|---|---|---|---|
| JP2022164800A JP7465320B2 (ja) | 2016-12-19 | 2022-10-13 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
| JP2023174130A JP2023171961A (ja) | 2016-12-19 | 2023-10-06 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
Applications Claiming Priority (9)
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| US201662436223P | 2016-12-19 | 2016-12-19 | |
| US62/436,223 | 2016-12-19 | ||
| US201762443484P | 2017-01-06 | 2017-01-06 | |
| US62/443,484 | 2017-01-06 | ||
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| JP2022164800A Division JP7465320B2 (ja) | 2016-12-19 | 2022-10-13 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
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