JP2012506703A5 - - Google Patents
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Description
特定の実施形態は、遺伝的疾患を治療するためのキットを提供し、このキットは、適切な容器にパッケージされた少なくとも１種の本発明のアンチセンスオリゴヌクレオチド、およびその使用のための指示書を含む。
本発明の好ましい実施形態では、例えば以下が提供される：
（項目１）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４４のスキップを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号１〜２０からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４４における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２）
前記化合物が配列番号８、１１、および１２からなる群より選択される配列を含有する、項目１に記載の組成物。
（項目３）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目１に記載の組成物。
（項目４）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４５のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号２１〜７６および６１２〜６２４からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４５における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目５）
前記化合物が配列番号２７、２９、３４、および３９からなる群より選択される配列を含有する、項目４に記載の組成物。
（項目６）
前記化合物が配列番号２９および３４からなる群より選択される配列を含有する、項目５に記載の組成物。
（項目７）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４に記載の組成物。
（項目８）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４６のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号７７〜１２５からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４６における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目９）
前記化合物が配列番号７７〜１０５からなる群より選択される配列を含有する、項目８に記載の組成物。
（項目１０）
前記化合物が配列番号８２、８４〜８７、９０、９６、９８、９９、および１０１からなる群より選択される配列を含有する、項目９に記載の組成物。
（項目１１）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目８に記載の組成物。
（項目１２）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４７のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号１２６〜１６９からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４７における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目１３）
前記化合物が配列番号１２６〜１４９からなる群より選択される配列を含有する、項目１２に記載の組成物。
（項目１４）
前記化合物が配列番号１２６、１２８〜１３０、１３２、１４４、および１４６〜１４９からなる群より選択される配列を含有する、項目１３に記載の組成物。
（項目１５）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目１２に記載の組成物。
（項目１６）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４８のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号１７０〜２２４、および６３４からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４８における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目１７）
前記化合物が配列番号１７０〜２０１、および６３４からなる群より選択される配列を含有する、項目１６に記載の組成物。
（項目１８）
前記化合物が配列番号１７６、１７８、１８１〜１８３、１９４、および１９８〜２０１からなる群より選択される配列を含有する、項目１７に記載の組成物。
（項目１９）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目１６に記載の組成物。
（項目２０）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４９のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号２２５〜２６６からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフ
ィン遺伝子エキソン４９における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２１）
前記化合物が配列番号２２５〜２４８からなる群より選択される配列を含有する、項目２０に記載の組成物。
（項目２２）
前記化合物が配列番号２２７、２２９、２３４、２３６、２３７、および２４４〜２４８からなる群より選択される配列を含有する、項目２１に記載の組成物。
（項目２３）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目２０に記載の組成物。
（項目２４）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５０のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号２６７〜３０８からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５０における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２５）
前記化合物が配列番号２７７、２８７、２９０、および２９１からなる群より選択される配列を含有する、項目２４に記載の組成物。
（項目２６）
前記化合物が配列番号２８７からなる配列を含有する、項目２５に記載の組成物。
（項目２７）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目２４に記載の組成物。
（項目２８）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５１のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号３０９〜３７１からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５１における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２９）
前記化合物が配列番号３２４、３２６、および３２７からなる群より選択される配列を含有する、項目２８に記載の組成物。
（項目３０）
前記化合物が配列番号３２７からなる配列を含有する、項目２９に記載の組成物。
（項目３１）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目２８に記載の組成物。
（項目３２）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５２
のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号３７２〜４１５からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５２における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目３３）
前記化合物が配列番号３７２〜３９７からなる群より選択される配列を含有する、項目３２に記載の組成物。
（項目３４）
前記化合物が配列番号３７９〜３８２、３８４、３９０、および３９２〜３９５からなる群より選択される配列を含有する、項目３３に記載の組成物。
（項目３５）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目３２に記載の組成物。
（項目３６）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５３のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号４１６〜４７５および６２５〜６３３からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５３における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目３７）
前記化合物が配列番号４２８、４２９、および４３１からなる群より選択される配列を含有する、項目３６に記載の組成物。
（項目３８）
前記化合物が配列番号４２９からなる配列を含有する、項目３７に記載の組成物。
（項目３９）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目３６に記載の組成物。
（項目４０）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５４のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号４７６〜５１９からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５４における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目４１）
前記化合物が配列番号４７６〜４９９からなる群より選択される配列を含有する、項目４０に記載の組成物。
（項目４２）
前記化合物が配列番号４７９〜４８２、４８４、４８９、および４９１〜４９３からなる
群より選択される配列を含有する、項目４１に記載の組成物。
（項目４３）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４０に記載の組成物。
（項目４４）
ヒトジストロフィン遺伝子のプレプロセスされたｍＲＮＡ転写物のプロセシングにおいてエキソン５５のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号５２０〜５６９、および６３５からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５５における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目４５）
前記化合物が配列番号５２０〜５４６、および６３５からなる群より選択される配列を含有する、項目４４に記載の組成物。
（項目４６）
前記化合物が配列番号５２４〜５２８、５３７、５３９、５４０、５４２、および５４４からなる群より選択される配列を含有する、項目４５に記載の組成物。
（項目４７）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４４に記載の組成物。
（項目４８）
被験体における筋ジストロフィーを治療する方法であって、該方法は、１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物の有効量を該被験体に投与する工程を包含し、該化合物は、配列番号１〜５６９、および６１２〜６３５からなる群より選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子エキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、該エキソンがエキソン４４〜５５からなる群より選択される、方法。
（項目４９）
前記筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）である、項目４８に記載の方法。
（項目５０）
前記筋ジストロフィーがベッカー型筋ジストロフィー（ＢＭＤ）である、項目４８に記載の方法。
（項目５１）
前記配列が配列番号１〜２０からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４４である、項目４８に記載の方法。
（項目５２）
前記配列が配列番号２１〜７６および６１２〜６２４からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４５である、項目４８に記載の方法。
（項目５３）
前記配列が配列番号７７〜１２５からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４６である、項目４８に記載の方法。
（項目５４）
前記配列が配列番号１２６〜１６９からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４
７である、項目４８に記載の方法。
（項目５５）
前記配列が配列番号１７０〜２２４および６３４からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４８である、項目４８に記載の方法。
（項目５６）
前記配列が配列番号２２５〜２６６からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４９である、項目４８に記載の方法。
（項目５７）
前記配列が配列番号２６７〜３０８からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５０である、項目４８に記載の方法。
（項目５８）
前記配列が配列番号３０９〜３７１からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５１である、項目４８に記載の方法。
（項目５９）
前記配列が配列番号３７２〜４１５からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５２である、項目４８に記載の方法。
（項目６０）
前記配列が配列番号４１６〜４７５および６２５〜６３３からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５３である、項目４８に記載の方法。
（項目６１）
前記配列が配列番号４７６〜５１９からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５４である、項目４８に記載の方法。
（項目６２）
前記配列が配列番号５２０〜５６９および６３５からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５５である、項目４８に記載の方法。
（項目６３）
前記配列が配列番号２８７を含む、項目４８に記載の方法。
（項目６４）
前記化合物がアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４８に記載の方法。
（項目６５）
前記アルギニンリッチペプチドが配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を含む、項目６４に記載の方法。
本発明の好ましい実施形態では、例えば以下が提供される：
（項目１）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４４のスキップを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号１〜２０からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４４における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２）
前記化合物が配列番号８、１１、および１２からなる群より選択される配列を含有する、項目１に記載の組成物。
（項目３）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目１に記載の組成物。
（項目４）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４５のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号２１〜７６および６１２〜６２４からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４５における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目５）
前記化合物が配列番号２７、２９、３４、および３９からなる群より選択される配列を含有する、項目４に記載の組成物。
（項目６）
前記化合物が配列番号２９および３４からなる群より選択される配列を含有する、項目５に記載の組成物。
（項目７）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４に記載の組成物。
（項目８）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４６のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号７７〜１２５からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４６における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目９）
前記化合物が配列番号７７〜１０５からなる群より選択される配列を含有する、項目８に記載の組成物。
（項目１０）
前記化合物が配列番号８２、８４〜８７、９０、９６、９８、９９、および１０１からなる群より選択される配列を含有する、項目９に記載の組成物。
（項目１１）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目８に記載の組成物。
（項目１２）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４７のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号１２６〜１６９からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４７における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目１３）
前記化合物が配列番号１２６〜１４９からなる群より選択される配列を含有する、項目１２に記載の組成物。
（項目１４）
前記化合物が配列番号１２６、１２８〜１３０、１３２、１４４、および１４６〜１４９からなる群より選択される配列を含有する、項目１３に記載の組成物。
（項目１５）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目１２に記載の組成物。
（項目１６）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４８のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号１７０〜２２４、および６３４からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン４８における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目１７）
前記化合物が配列番号１７０〜２０１、および６３４からなる群より選択される配列を含有する、項目１６に記載の組成物。
（項目１８）
前記化合物が配列番号１７６、１７８、１８１〜１８３、１９４、および１９８〜２０１からなる群より選択される配列を含有する、項目１７に記載の組成物。
（項目１９）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目１６に記載の組成物。
（項目２０）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン４９のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号２２５〜２６６からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフ
ィン遺伝子エキソン４９における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２１）
前記化合物が配列番号２２５〜２４８からなる群より選択される配列を含有する、項目２０に記載の組成物。
（項目２２）
前記化合物が配列番号２２７、２２９、２３４、２３６、２３７、および２４４〜２４８からなる群より選択される配列を含有する、項目２１に記載の組成物。
（項目２３）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目２０に記載の組成物。
（項目２４）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５０のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号２６７〜３０８からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５０における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２５）
前記化合物が配列番号２７７、２８７、２９０、および２９１からなる群より選択される配列を含有する、項目２４に記載の組成物。
（項目２６）
前記化合物が配列番号２８７からなる配列を含有する、項目２５に記載の組成物。
（項目２７）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目２４に記載の組成物。
（項目２８）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５１のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号３０９〜３７１からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５１における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目２９）
前記化合物が配列番号３２４、３２６、および３２７からなる群より選択される配列を含有する、項目２８に記載の組成物。
（項目３０）
前記化合物が配列番号３２７からなる配列を含有する、項目２９に記載の組成物。
（項目３１）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目２８に記載の組成物。
（項目３２）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５２
のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号３７２〜４１５からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５２における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目３３）
前記化合物が配列番号３７２〜３９７からなる群より選択される配列を含有する、項目３２に記載の組成物。
（項目３４）
前記化合物が配列番号３７９〜３８２、３８４、３９０、および３９２〜３９５からなる群より選択される配列を含有する、項目３３に記載の組成物。
（項目３５）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目３２に記載の組成物。
（項目３６）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５３のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号４１６〜４７５および６２５〜６３３からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５３における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目３７）
前記化合物が配列番号４２８、４２９、および４３１からなる群より選択される配列を含有する、項目３６に記載の組成物。
（項目３８）
前記化合物が配列番号４２９からなる配列を含有する、項目３７に記載の組成物。
（項目３９）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目３６に記載の組成物。
（項目４０）
ヒトジストロフィンのプレプロセスされたｍＲＮＡのプロセシングにおいてエキソン５４のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号４７６〜５１９からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５４における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目４１）
前記化合物が配列番号４７６〜４９９からなる群より選択される配列を含有する、項目４０に記載の組成物。
（項目４２）
前記化合物が配列番号４７９〜４８２、４８４、４８９、および４９１〜４９３からなる
群より選択される配列を含有する、項目４１に記載の組成物。
（項目４３）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４０に記載の組成物。
（項目４４）
ヒトジストロフィン遺伝子のプレプロセスされたｍＲＮＡ転写物のプロセシングにおいてエキソン５５のスキッピングを生じる際に使用するための組成物であって、該組成物は、
１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物を含み、該化合物は、配列番号５２０〜５６９、および６３５からなる群より選択される配列を含み、かつ該ジストロフィン遺伝子エキソン５５における相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有する、組成物。
（項目４５）
前記化合物が配列番号５２０〜５４６、および６３５からなる群より選択される配列を含有する、項目４４に記載の組成物。
（項目４６）
前記化合物が配列番号５２４〜５２８、５３７、５３９、５４０、５４２、および５４４からなる群より選択される配列を含有する、項目４５に記載の組成物。
（項目４７）
前記化合物が、配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を有するアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４４に記載の組成物。
（項目４８）
被験体における筋ジストロフィーを治療する方法であって、該方法は、１つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されている２０〜３５個のモルホリノサブユニットを含有する実質的に電荷を有さないアンチセンス化合物の有効量を該被験体に投与する工程を包含し、該化合物は、配列番号１〜５６９、および６１２〜６３５からなる群より選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子エキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡの間でのヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、該エキソンがエキソン４４〜５５からなる群より選択される、方法。
（項目４９）
前記筋ジストロフィーがデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）である、項目４８に記載の方法。
（項目５０）
前記筋ジストロフィーがベッカー型筋ジストロフィー（ＢＭＤ）である、項目４８に記載の方法。
（項目５１）
前記配列が配列番号１〜２０からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４４である、項目４８に記載の方法。
（項目５２）
前記配列が配列番号２１〜７６および６１２〜６２４からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４５である、項目４８に記載の方法。
（項目５３）
前記配列が配列番号７７〜１２５からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４６である、項目４８に記載の方法。
（項目５４）
前記配列が配列番号１２６〜１６９からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４
７である、項目４８に記載の方法。
（項目５５）
前記配列が配列番号１７０〜２２４および６３４からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４８である、項目４８に記載の方法。
（項目５６）
前記配列が配列番号２２５〜２６６からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン４９である、項目４８に記載の方法。
（項目５７）
前記配列が配列番号２６７〜３０８からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５０である、項目４８に記載の方法。
（項目５８）
前記配列が配列番号３０９〜３７１からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５１である、項目４８に記載の方法。
（項目５９）
前記配列が配列番号３７２〜４１５からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５２である、項目４８に記載の方法。
（項目６０）
前記配列が配列番号４１６〜４７５および６２５〜６３３からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５３である、項目４８に記載の方法。
（項目６１）
前記配列が配列番号４７６〜５１９からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５４である、項目４８に記載の方法。
（項目６２）
前記配列が配列番号５２０〜５６９および６３５からなる群より選択され、前記エキソンがエキソン５５である、項目４８に記載の方法。
（項目６３）
前記配列が配列番号２８７を含む、項目４８に記載の方法。
（項目６４）
前記化合物がアルギニンリッチペプチドに結合体化されている、項目４８に記載の方法。
（項目６５）
前記アルギニンリッチペプチドが配列番号５７０〜５７８からなる群より選択される配列を含む、項目６４に記載の方法。
Claims (23)
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号２６７〜３０８から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン５０である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号３７２〜４１５から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン５２である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号２１〜７６および６１２〜６２４から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン４５である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号４１６〜４７５および６２５〜６３３から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン５３である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号３０９〜３７１から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン５１である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号１〜２０から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン４４である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号７７〜１２５から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン４６である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号５２０〜５６９および６３５から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン５５である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号１２６〜１６９から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン４７である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号１７０〜２２４および６３４から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン４８である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号２２５〜２６６から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン４９である、アンチセンス化合物。
- 長さが２０〜３５ヌクレオチドのアンチセンス化合物であって、配列番号４７６〜５１９から選択される配列を含み、かつジストロフィン遺伝子のエキソンにおける相補ｍＲＮＡ配列とヘテロ二重鎖構造物を形成することが可能であって、該化合物とｍＲＮＡとの間での該ヘテロ二重鎖構造物が少なくとも４５℃のＴｍを有し、ここで該エキソンがエキソン５４である、アンチセンス化合物。
- チミン塩基（Ｔ）の代わりにウラシル塩基（Ｕ）を有する、請求項１〜１２のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- １つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されているモルホリノサブユニットを含有する、請求項１〜１３のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- １つのサブユニットのモルホリノ窒素を、隣接するサブユニットの５’環外炭素に結合する、実質的に電荷を有さない、リンを含有するサブユニット間連結によって連結されているモルホリノサブユニットを含有する、請求項１〜１４のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- 前記連結の５％〜３５％が正電荷を有する、請求項１５に記載のアンチセンス化合物。
- 前記サブユニット間連結は電荷を有さず、生理学的ｐＨにおいて正電荷を有する連結が分散されており、ここで、正電荷を有する連結の総数は、２から連結の総数の半分を超えない数までの間である、請求項１〜１６のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- モルホリノサブユニットおよびホスホロジアミデートサブユニット間連結を含む、請求項１〜１７のいずれかに記載のアンチセンス化合物。
- 前記サブユニット間結合のうちの少なくとも１個でかつ約５０％までが、ペンダントカチオン基で修飾されている、請求項１〜１８のいずれか１項に記載のアンチセンス化合物。
- 請求項１〜１９のいずれか１項に記載のアンチセンス化合物および薬学的に受容可能なキャリアを含む、組成物。
- 筋ジストロフィーの治療において使用するための、請求項２０に記載の組成物。
- 前記筋ジストロフィーは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）またはベッカー型筋ジストロフィー（ＢＭＤ）である、請求項２１に記載の組成物。
- ヒトジストロフィン遺伝子のプレプロセスされたｍＲＮＡ転写物のエキソンスキッピングを生じる際に使用するための医薬の製剤における、請求項１〜１９のいずれかに記載のアンチセンス化合物または請求項２０〜２２のいずれかに記載の組成物の使用。
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