JP2020503009A5 - - Google Patents
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Description
上記およびその他の目的および特徴については、以下の本開示の詳細な説明を図面と併せて読めばさらに十全に理解されよう。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
(項目1)
式(I)
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、各Nuが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり;
Tが、
から選択される部分であり;
R 1 がC 1 〜C 6 アルキルであり;
前記標的化配列が、H51A(+66+95)と命名されるジストロフィンプレmRNAのエクソン51アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
(項目2)
Nuがそれぞれ独立に、シトシン(C)、グアニン(G)、チミン(T)、アデニン(A)、5メチルシトシン(5mC)、ウラシル(U)およびヒポキサンチン(I)から選択される、項目1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目3)
前記標的化配列が配列番号1(5’−CTCCAACATCAAGGAAGATGGCATTTCTAG−3’)であり、式中、各チミン(T)が必要に応じてウラシル(U)である、項目1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目4)
Tが
であり、前記標的化配列が配列番号1(5’−CTCCAACATCAAGGAAGATGGCATTTCTAG−3’)であり、式中、各チミン(T)が必要に応じてウラシル(U)である、項目1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目5)
Tが
であり、前記標的化配列が配列番号1(5’−CTCCAACATCAAGGAAGATGGCATTTCTAG−3’)である、項目1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目6)
式(II)
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、1〜30および5’〜3’の各Nuが(配列番号1):
であり、表中、Aが
であり、Cが
であり、Gが
であり、Xがそれぞれ独立に
である、アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
(項目7)
各Xが
である、項目6に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目8)
前記アンチセンスオリゴマーが式(IIA):
のものであり、式中、1〜30および5’〜3’の各Nuが(配列番号1):
であり、表中、Aが
であり、Cが
であり、Gが
であり、Xがそれぞれ独立に
である、項目6に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目9)
各Xが
である、項目8に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目10)
式(IV)
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
(項目11)
前記アンチセンスオリゴマーが式(IVA)
のものである、項目9に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目12)
項目1〜11のいずれか1項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
(項目13)
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療する方法であって、前記対象が、エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目1〜11のいずれか1項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
(項目14)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目13に記載の方法。
(項目15)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目13に記載の方法。
(項目16)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを3週間毎に投与する、項目13に記載の方法。
(項目17)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目13に記載の方法。
(項目18)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のmRNAリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目1〜11のいずれか1項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
(項目19)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目18に記載の方法。
(項目20)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目18に記載の方法。
(項目21)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを3週間毎に投与する、項目18に記載の方法。
(項目22)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目18に記載の方法。
(項目23)
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療する方法であって、前記対象が、エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
(項目24)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のmRNAリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
(項目25)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、mRNAプロセシング時にジストロフィンプレmRNAからエクソン51を排除する方法であって、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
(項目26)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレmRNAのエクソン51を結合させる方法であって、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
本発明は、例えば、以下の項目を提供する。
(項目1)
式(I)
式中、各Nuが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり;
Tが、
R 1 がC 1 〜C 6 アルキルであり;
前記標的化配列が、H51A(+66+95)と命名されるジストロフィンプレmRNAのエクソン51アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
(項目2)
Nuがそれぞれ独立に、シトシン(C)、グアニン(G)、チミン(T)、アデニン(A)、5メチルシトシン(5mC)、ウラシル(U)およびヒポキサンチン(I)から選択される、項目1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目3)
前記標的化配列が配列番号1(5’−CTCCAACATCAAGGAAGATGGCATTTCTAG−3’)であり、式中、各チミン(T)が必要に応じてウラシル(U)である、項目1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
(項目4)
Tが
(項目5)
Tが
(項目6)
式(II)
式中、1〜30および5’〜3’の各Nuが(配列番号1):
(項目7)
各Xが
(項目8)
前記アンチセンスオリゴマーが式(IIA):
(項目9)
各Xが
(項目10)
式(IV)
(項目11)
前記アンチセンスオリゴマーが式(IVA)
(項目12)
項目1〜11のいずれか1項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
(項目13)
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療する方法であって、前記対象が、エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目1〜11のいずれか1項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
(項目14)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目13に記載の方法。
(項目15)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目13に記載の方法。
(項目16)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを3週間毎に投与する、項目13に記載の方法。
(項目17)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目13に記載の方法。
(項目18)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のmRNAリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目1〜11のいずれか1項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
(項目19)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目18に記載の方法。
(項目20)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目18に記載の方法。
(項目21)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを3週間毎に投与する、項目18に記載の方法。
(項目22)
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目18に記載の方法。
(項目23)
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療する方法であって、前記対象が、エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
(項目24)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のmRNAリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
(項目25)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、mRNAプロセシング時にジストロフィンプレmRNAからエクソン51を排除する方法であって、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
(項目26)
エクソン51スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレmRNAのエクソン51を結合させる方法であって、前記対象に項目12に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
Claims (6)
- 式(IV)
- 薬学的に許容される塩の形態にある、請求項1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
- 式(IVA)
- 請求項1に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、組成物。
- 請求項2に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートと、薬学的に許容される担体とを含む、組成物。
- 請求項3に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートと、薬学的に許容される担体とを含む、組成物。
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