JP2020503010A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JP2020503010A5 JP2020503010A5 JP2019531379A JP2019531379A JP2020503010A5 JP 2020503010 A5 JP2020503010 A5 JP 2020503010A5 JP 2019531379 A JP2019531379 A JP 2019531379A JP 2019531379 A JP2019531379 A JP 2019531379A JP 2020503010 A5 JP2020503010 A5 JP 2020503010A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- composition
- antisense oligomer
- oligomer conjugate
- exon
- administered
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Granted
Links
- 230000000692 anti-sense Effects 0.000 claims description 44
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims description 24
- 102000001039 Dystrophin Human genes 0.000 claims description 22
- 108010069091 Dystrophin Proteins 0.000 claims description 22
- RWQNBRDOKXIBIV-UHFFFAOYSA-N Thymine Chemical compound CC1=CNC(=O)NC1=O RWQNBRDOKXIBIV-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 12
- ISAKRJDGNUQOIC-UHFFFAOYSA-N Uracil Chemical compound O=C1C=CNC(=O)N1 ISAKRJDGNUQOIC-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 12
- 230000035772 mutation Effects 0.000 claims description 12
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims description 10
- 206010013801 Duchenne muscular dystrophy Diseases 0.000 claims description 8
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims description 8
- 239000011780 sodium chloride Substances 0.000 claims description 8
- 108020004999 Messenger RNA Proteins 0.000 claims description 7
- 229920002106 messenger RNA Polymers 0.000 claims description 7
- 229940113082 Thymine Drugs 0.000 claims description 6
- 229940035893 Uracil Drugs 0.000 claims description 6
- LRSASMSXMSNRBT-UHFFFAOYSA-N 5-Methylcytosine Chemical compound CC1=CNC(=O)N=C1N LRSASMSXMSNRBT-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 4
- FDGQSTZJBFJUBT-UHFFFAOYSA-N Hypoxanthine Chemical compound O=C1NC=NC2=C1NC=N2 FDGQSTZJBFJUBT-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 4
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims description 4
- 230000003442 weekly Effects 0.000 claims description 4
- 230000001939 inductive effect Effects 0.000 claims description 3
- 229960000643 Adenine Drugs 0.000 claims description 2
- GFFGJBXGBJISGV-UHFFFAOYSA-N Adenine Natural products NC1=NC=NC2=C1N=CN2 GFFGJBXGBJISGV-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 2
- 229940104302 Cytosine Drugs 0.000 claims description 2
- OPTASPLRGRRNAP-UHFFFAOYSA-N Cytosine Chemical compound NC=1C=CNC(=O)N=1 OPTASPLRGRRNAP-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 2
- UYTPUPDQBNUYGX-UHFFFAOYSA-N Guanine Chemical compound O=C1NC(N)=NC2=C1N=CN2 UYTPUPDQBNUYGX-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 2
- 102200008350 HPR H45Q Human genes 0.000 claims description 2
- OIRDTQYFTABQOQ-KQYNXXCUSA-N adenosine Chemical compound C1=NC=2C(N)=NC=NC=2N1[C@@H]1O[C@H](CO)[C@@H](O)[C@H]1O OIRDTQYFTABQOQ-KQYNXXCUSA-N 0.000 claims description 2
- 125000000217 alkyl group Chemical group 0.000 claims description 2
- 238000000137 annealing Methods 0.000 claims description 2
- 230000000295 complement Effects 0.000 claims description 2
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims description 2
- 108009000345 mRNA Processing Proteins 0.000 claims description 2
- 230000001808 coupling Effects 0.000 claims 1
- 238000010168 coupling process Methods 0.000 claims 1
- 238000005859 coupling reaction Methods 0.000 claims 1
Description
上記およびその他の目的および特徴については、以下の本開示の詳細な説明を図面と併せて読めばさらに十全に理解されよう。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
式（Ｉ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、各Ｎｕが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり；
Ｔが、
から選択される部分であり；
Ｒ １ がＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり、
前記標的化配列が、Ｈ４５Ａ（−０３＋１９）と命名されるジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン４５アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目２）
Ｎｕがそれぞれ独立に、シトシン（Ｃ）、グアニン（Ｇ）、チミン（Ｔ）、アデニン（Ａ）、５メチルシトシン（５ｍＣ）、ウラシル（Ｕ）およびヒポキサンチン（Ｉ）から選択される、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目３）
前記標的化配列が配列番号１（５’−ＣＡＡＴＧＣＣＡＴＣＣＴＧＧＡＧＴＴＣＣＴＧ−３’）であり、式中、チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目４）
Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＣＡＡＴＧＣＣＡＴＣＣＴＧＧＡＧＴＴＣＣＴＧ−３’）であり、式中、チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目５）
Ｔが
であり、前記標的化配列が配列番号１（５’−ＣＡＡＴＧＣＣＡＴＣＣＴＧＧＡＧＴＴＣＣＴＧ−３’）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目６）
式（ＩＩ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートであって、
式中、１〜２２および５’〜３’の各Ｎｕが（配列番号１）：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、各Ｘが
である、アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目７）
各Ｘが
である、項目６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目８）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＩＡ）
のものであり、式中、１〜２２および５’〜３’の各Ｎｕが（配列番号１）：
であり、表中、Ａが
であり、Ｃが
であり、Ｇが
であり、各Ｘが
である、項目６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目９）
各Ｘが
である、項目６に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目１０）
式（ＩＶ）
のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目１１）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＶＡ）
のものである、項目９に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目１２）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
（項目１３）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を処置する方法であって、前記対象が、エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１４）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１５）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１６）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１７）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１８）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１９）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２０）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２１）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２２）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２３）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を処置する方法であって、前記対象が、エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２４）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２５）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、ｍＲＮＡプロセシングの間にジストロフィンプレｍＲＮＡからエクソン４５を排除する方法であって、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２６）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン４５を結合させる方法であって、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
式（Ｉ）
式中、各Ｎｕが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり；
Ｔが、
Ｒ １ がＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり、
前記標的化配列が、Ｈ４５Ａ（−０３＋１９）と命名されるジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン４５アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。
（項目２）
Ｎｕがそれぞれ独立に、シトシン（Ｃ）、グアニン（Ｇ）、チミン（Ｔ）、アデニン（Ａ）、５メチルシトシン（５ｍＣ）、ウラシル（Ｕ）およびヒポキサンチン（Ｉ）から選択される、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目３）
前記標的化配列が配列番号１（５’−ＣＡＡＴＧＣＣＡＴＣＣＴＧＧＡＧＴＴＣＣＴＧ−３’）であり、式中、チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、項目１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
（項目４）
Ｔが
（項目５）
Ｔが
（項目６）
式（ＩＩ）
式中、１〜２２および５’〜３’の各Ｎｕが（配列番号１）：
（項目７）
各Ｘが
（項目８）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＩＡ）
（項目９）
各Ｘが
（項目１０）
式（ＩＶ）
（項目１１）
前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＶＡ）
（項目１２）
項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
（項目１３）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を処置する方法であって、前記対象が、エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１４）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１５）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１６）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１７）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１３に記載の方法。
（項目１８）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを投与することを含む、方法。
（項目１９）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎週投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２０）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを隔週に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２１）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを３週間毎に投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２２）
前記アンチセンスオリゴマーコンジュゲートを毎月投与する、項目１８に記載の方法。
（項目２３）
必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を処置する方法であって、前記対象が、エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記方法が、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２４）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導する方法であって、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２５）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、ｍＲＮＡプロセシングの間にジストロフィンプレｍＲＮＡからエクソン４５を排除する方法であって、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
（項目２６）
エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン４５を結合させる方法であって、前記対象に項目１１に記載の医薬組成物を投与することを含む、方法。
Claims (26)
- 式（Ｉ）
式中、各Ｎｕが、一緒になって標的化配列を形成する核酸塩基であり；
Ｔが、
Ｒ１がＣ１〜Ｃ６アルキルであり、
前記標的化配列が、Ｈ４５Ａ（−０３＋１９）と命名されるジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン４５アニーリング部位に相補的である、
アンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩。 - Ｎｕがそれぞれ独立に、シトシン（Ｃ）、グアニン（Ｇ）、チミン（Ｔ）、アデニン（Ａ）、５メチルシトシン（５ｍＣ）、ウラシル（Ｕ）およびヒポキサンチン（Ｉ）から選択される、請求項１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
- 前記標的化配列が配列番号１（５’−ＣＡＡＴＧＣＣＡＴＣＣＴＧＧＡＧＴＴＣＣＴＧ−３’）であり、式中、チミン（Ｔ）が必要に応じてウラシル（Ｕ）である、請求項１に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲート。
- Ｔが
- Ｔが
- 式（ＩＩ）
式中、１〜２２および５’〜３’の各Ｎｕが（配列番号１）：
- 各Ｘが
- 前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＩＡ）
- 各Ｘが
- 式（ＩＶ）
- 前記アンチセンスオリゴマーが式（ＩＶＡ）
- 請求項１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートまたはその薬学的に許容される塩と、薬学的に許容される担体とを含む、医薬組成物。
- 必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を処置するための組成物であって、前記対象が、エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有し、前記組成物は、請求項１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを含み、前記組成物は、前記対象に投与されることを特徴とする、組成物。
- 前記組成物が毎週投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- 前記組成物が隔週に投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- 前記組成物が３週間毎に投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- 前記組成物が毎月投与されることを特徴とする、請求項１３に記載の組成物。
- エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導するための組成物であって、前記組成物は、請求項１〜１１のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマーコンジュゲートを含み、前記組成物は、前記対象に投与されることを特徴とする、組成物。
- 前記組成物が毎週投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- 前記組成物が隔週に投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- 前記組成物が３週間毎に投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- 前記組成物が毎月投与されることを特徴とする、請求項１８に記載の組成物。
- 必要とする対象のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（ＤＭＤ）を処置するための請求項１２に記載の医薬組成物であって、前記対象が、エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する、医薬組成物。
- エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のｍＲＮＡリーディングフレームを回復させてジストロフィン産生を誘導するための、請求項１２に記載の医薬組成物。
- エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象において、ｍＲＮＡプロセシングの間にジストロフィンプレｍＲＮＡからエクソン４５を排除するための、請求項１２に記載の医薬組成物。
- エクソン４５スキッピングが可能なジストロフィン遺伝子の変異を有する対象のジストロフィンプレｍＲＮＡのエクソン４５を結合させるための、請求項１２に記載の医薬組成物。
Priority Applications (1)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2022075930A JP2022101695A (ja) | 2016-12-19 | 2022-05-02 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
Applications Claiming Priority (9)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662436199P | 2016-12-19 | 2016-12-19 | |
| US62/436,199 | 2016-12-19 | ||
| US201762443481P | 2017-01-06 | 2017-01-06 | |
| US62/443,481 | 2017-01-06 | ||
| US201762479177P | 2017-03-30 | 2017-03-30 | |
| US62/479,177 | 2017-03-30 | ||
| US201762562119P | 2017-09-22 | 2017-09-22 | |
| US62/562,119 | 2017-09-22 | ||
| PCT/US2017/066351 WO2018118627A1 (en) | 2016-12-19 | 2017-12-14 | Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2022075930A Division JP2022101695A (ja) | 2016-12-19 | 2022-05-02 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2020503010A JP2020503010A (ja) | 2020-01-30 |
| JP2020503010A5 true JP2020503010A5 (ja) | 2021-01-28 |
| JP7125940B2 JP7125940B2 (ja) | 2022-08-25 |
Family
ID=61006319
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2019531379A Active JP7125940B2 (ja) | 2016-12-19 | 2017-12-14 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
| JP2022075930A Pending JP2022101695A (ja) | 2016-12-19 | 2022-05-02 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2022075930A Pending JP2022101695A (ja) | 2016-12-19 | 2022-05-02 | 筋ジストロフィーに対するエクソンスキッピングオリゴマーコンジュゲート |
Country Status (28)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US11382981B2 (ja) |
| EP (2) | EP4122497B1 (ja) |
| JP (2) | JP7125940B2 (ja) |
| KR (2) | KR102639633B1 (ja) |
| CN (2) | CN110337308B (ja) |
| AU (1) | AU2017382741A1 (ja) |
| BR (1) | BR112019012651A2 (ja) |
| CA (1) | CA3046801A1 (ja) |
| CO (1) | CO2019007398A2 (ja) |
| DK (2) | DK4122497T3 (ja) |
| ES (1) | ES2929498T3 (ja) |
| FI (1) | FI4122497T3 (ja) |
| HR (1) | HRP20221316T1 (ja) |
| HU (1) | HUE060065T2 (ja) |
| IL (2) | IL267245B2 (ja) |
| LT (2) | LT4122497T (ja) |
| MD (1) | MD3554554T2 (ja) |
| MX (1) | MX2019006989A (ja) |
| NZ (1) | NZ755422A (ja) |
| PL (1) | PL3554554T3 (ja) |
| PT (1) | PT3554554T (ja) |
| RS (1) | RS63705B1 (ja) |
| SA (1) | SA519402143B1 (ja) |
| SG (1) | SG10202100491QA (ja) |
| SI (1) | SI3554554T1 (ja) |
| TW (1) | TWI780095B (ja) |
| WO (1) | WO2018118627A1 (ja) |
| ZA (1) | ZA201903940B (ja) |
Families Citing this family (16)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| TWI541024B (zh) | 2010-09-01 | 2016-07-11 | 日本新藥股份有限公司 | 反義核酸 |
| MA45362A (fr) | 2016-05-24 | 2019-04-10 | Sarepta Therapeutics Inc | Procédés de préparation d'oligomères morpholino de phosphorodiamidate |
| AU2017269355B2 (en) | 2016-05-24 | 2021-04-15 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Processes for preparing oligomers |
| DK4122497T3 (da) * | 2016-12-19 | 2024-06-10 | Sarepta Therapeutics Inc | Exonskipping-oligomerkonjugater til muskeldystrofi |
| GB201821269D0 (en) | 2018-12-28 | 2019-02-13 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Myostatin signal inhibitor |
| MA55515A (fr) * | 2019-03-28 | 2022-02-09 | Sarepta Therapeutics Inc | Procédés de traitement de la dystrophie musculaire avec casimersen |
| WO2020214763A1 (en) * | 2019-04-18 | 2020-10-22 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Compositions for treating muscular dystrophy |
| US20220296633A1 (en) * | 2019-06-19 | 2022-09-22 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Methods for treating muscular dystrophy |
| MX2022007937A (es) | 2019-12-26 | 2022-07-27 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Acido nucleico antisentido que induce la omision del exon 50. |
| IL295967A (en) | 2020-02-28 | 2022-10-01 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Antisense nucleic acids for splicing on exon 51 |
| EP4168425A4 (en) * | 2020-06-17 | 2024-06-19 | Stealth Biotherapeutics Inc | METHODS AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF MUSCULAR DYSTROPHY |
| EP4330395A1 (en) * | 2021-04-30 | 2024-03-06 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Treatment methods for muscular dystrophy |
| IL309626A (en) | 2021-06-23 | 2024-02-01 | Nippon Shinyaku Co Ltd | A combination of antisense oligomers |
| CA3225454A1 (en) | 2021-07-08 | 2023-01-12 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Nephrotoxicity reducing agent |
| EP4368176A1 (en) | 2021-07-08 | 2024-05-15 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Nephrotoxicity reducing agent |
| TW202317147A (zh) | 2021-07-08 | 2023-05-01 | 日商日本新藥股份有限公司 | 析出抑制劑 |
Family Cites Families (107)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CH445129A (fr) | 1964-04-29 | 1967-10-15 | Nestle Sa | Procédé pour la préparation de composés d'inclusion à poids moléculaire élevé |
| US3459731A (en) | 1966-12-16 | 1969-08-05 | Corn Products Co | Cyclodextrin polyethers and their production |
| US3426011A (en) | 1967-02-13 | 1969-02-04 | Corn Products Co | Cyclodextrins with anionic properties |
| US3453257A (en) | 1967-02-13 | 1969-07-01 | Corn Products Co | Cyclodextrin with cationic properties |
| US3453259A (en) | 1967-03-22 | 1969-07-01 | Corn Products Co | Cyclodextrin polyol ethers and their oxidation products |
| US4235871A (en) | 1978-02-24 | 1980-11-25 | Papahadjopoulos Demetrios P | Method of encapsulating biologically active materials in lipid vesicles |
| US5506337A (en) | 1985-03-15 | 1996-04-09 | Antivirals Inc. | Morpholino-subunit combinatorial library and method |
| DE3650699T2 (de) | 1985-03-15 | 1999-04-15 | Antivirals Inc | Immunotestmittel für Polynukleotid und Verfahren |
| US5166315A (en) | 1989-12-20 | 1992-11-24 | Anti-Gene Development Group | Sequence-specific binding polymers for duplex nucleic acids |
| US5521063A (en) | 1985-03-15 | 1996-05-28 | Antivirals Inc. | Polynucleotide reagent containing chiral subunits and methods of use |
| US5034506A (en) | 1985-03-15 | 1991-07-23 | Anti-Gene Development Group | Uncharged morpholino-based polymers having achiral intersubunit linkages |
| US5217866A (en) | 1985-03-15 | 1993-06-08 | Anti-Gene Development Group | Polynucleotide assay reagent and method |
| US4737323A (en) | 1986-02-13 | 1988-04-12 | Liposome Technology, Inc. | Liposome extrusion method |
| KR0166088B1 (ko) | 1990-01-23 | 1999-01-15 | . | 수용해도가 증가된 시클로덱스트린 유도체 및 이의 용도 |
| US5719262A (en) | 1993-11-22 | 1998-02-17 | Buchardt, Deceased; Ole | Peptide nucleic acids having amino acid side chains |
| US5539082A (en) | 1993-04-26 | 1996-07-23 | Nielsen; Peter E. | Peptide nucleic acids |
| US5714331A (en) | 1991-05-24 | 1998-02-03 | Buchardt, Deceased; Ole | Peptide nucleic acids having enhanced binding affinity, sequence specificity and solubility |
| CA2140343A1 (en) | 1992-07-17 | 1994-02-03 | Sean M. Sullivan | Method and reagent for treatment of animal diseases |
| CA2162361C (en) | 1993-05-11 | 2008-10-21 | Ryszard Kole | Antisense oligonucleotides which combat aberrant splicing and methods of using the same |
| US5885613A (en) | 1994-09-30 | 1999-03-23 | The University Of British Columbia | Bilayer stabilizing components and their use in forming programmable fusogenic liposomes |
| US5753613A (en) | 1994-09-30 | 1998-05-19 | Inex Pharmaceuticals Corporation | Compositions for the introduction of polyanionic materials into cells |
| US5820873A (en) | 1994-09-30 | 1998-10-13 | The University Of British Columbia | Polyethylene glycol modified ceramide lipids and liposome uses thereof |
| IL115849A0 (en) | 1994-11-03 | 1996-01-31 | Merz & Co Gmbh & Co | Tangential filtration preparation of liposomal drugs and liposome product thereof |
| US7572582B2 (en) | 1997-09-12 | 2009-08-11 | Exiqon A/S | Oligonucleotide analogues |
| US6794499B2 (en) | 1997-09-12 | 2004-09-21 | Exiqon A/S | Oligonucleotide analogues |
| WO1999042091A2 (en) | 1998-02-19 | 1999-08-26 | Massachusetts Institute Of Technology | Use of polycations as endosomolytic agents |
| US6683173B2 (en) | 1998-04-03 | 2004-01-27 | Epoch Biosciences, Inc. | Tm leveling methods |
| US6210892B1 (en) | 1998-10-07 | 2001-04-03 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | Alteration of cellular behavior by antisense modulation of mRNA processing |
| JP2000125448A (ja) | 1998-10-14 | 2000-04-28 | Yazaki Corp | 電気接続箱 |
| JP2000256547A (ja) | 1999-03-10 | 2000-09-19 | Sumitomo Dow Ltd | 耐熱性プラスチックカード用樹脂組成物 |
| US7084125B2 (en) | 1999-03-18 | 2006-08-01 | Exiqon A/S | Xylo-LNA analogues |
| ATE356824T1 (de) | 1999-05-04 | 2007-04-15 | Santaris Pharma As | L-ribo-lna analoge |
| JP2000325085A (ja) | 1999-05-21 | 2000-11-28 | Masafumi Matsuo | デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 |
| US7070807B2 (en) | 1999-12-29 | 2006-07-04 | Mixson A James | Branched histidine copolymers and methods for using same |
| WO2001047496A1 (en) | 1999-12-29 | 2001-07-05 | Mixson A James | Histidine copolymer and methods for using same |
| US6653467B1 (en) | 2000-04-26 | 2003-11-25 | Jcr Pharmaceutical Co., Ltd. | Medicament for treatment of Duchenne muscular dystrophy |
| US6727355B2 (en) | 2000-08-25 | 2004-04-27 | Jcr Pharmaceuticals Co., Ltd. | Pharmaceutical composition for treatment of Duchenne muscular dystrophy |
| EP1191097A1 (en) | 2000-09-21 | 2002-03-27 | Leids Universitair Medisch Centrum | Induction of exon skipping in eukaryotic cells |
| AU2002334307A1 (en) | 2001-09-04 | 2003-03-18 | Exiqon A/S | Novel lna compositions and uses thereof |
| KR100464261B1 (ko) | 2002-01-24 | 2005-01-03 | 주식회사 파나진 | Ｐｎａ 올리고머를 합성하기 위한 신규한 단량체 및 그의제조방법 |
| KR20030084444A (ko) | 2002-04-26 | 2003-11-01 | 주식회사 파나진 | Ｐｎａ 올리고머를 합성하기 위한 신규한 단량체 및 그의제조방법 |
| US7569575B2 (en) | 2002-05-08 | 2009-08-04 | Santaris Pharma A/S | Synthesis of locked nucleic acid derivatives |
| WO2004043978A2 (en) | 2002-11-05 | 2004-05-27 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | 2'-methoxy substituted oligomeric compounds and compositions for use in gene modulations |
| JP4777777B2 (ja) | 2002-11-25 | 2011-09-21 | 雅文 松尾 | ｍＲＮＡ前駆体のスプライシングを修飾するＥＮＡ核酸医薬 |
| AU2003225410A1 (en) | 2003-03-21 | 2004-10-11 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Modulation of exon recognition in pre-mrna by interfering with the secondary rna structure |
| US7211668B2 (en) | 2003-07-28 | 2007-05-01 | Panagene, Inc. | PNA monomer and precursor |
| EP3228711A1 (en) | 2004-06-28 | 2017-10-11 | The University Of Western Australia | Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof |
| JP2008538500A (ja) | 2005-04-22 | 2008-10-30 | アカデミス ツィーケンホイス ライデン | ＳＲタンパク質の結合に対する干渉とＲＮＡ二次構造に対する干渉による、ｍＲＮＡ前駆体におけるエクソン認識の調節 |
| US8067571B2 (en) | 2005-07-13 | 2011-11-29 | Avi Biopharma, Inc. | Antibacterial antisense oligonucleotide and method |
| CA2629323A1 (en) | 2005-11-10 | 2007-05-24 | The University Of North Carolina At Chapel Hill | Splice switching oligomers for tnf superfamily receptors and their use in treatment of disease |
| WO2007133105A1 (en) | 2006-05-17 | 2007-11-22 | Svetlana Anatolevna Sokolova | Transport means |
| US20100016215A1 (en) | 2007-06-29 | 2010-01-21 | Avi Biopharma, Inc. | Compound and method for treating myotonic dystrophy |
| US20090099066A1 (en) | 2007-06-29 | 2009-04-16 | Avi Biopharma, Inc. | Tissue specific peptide conjugates and methods |
| CN101790385A (zh) | 2007-07-12 | 2010-07-28 | 普罗森那技术公司 | 用于使化合物靶向多种选定器官、组织或肿瘤细胞的分子 |
| PT2203173E (pt) | 2007-10-26 | 2016-03-15 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Resumo |
| BRPI0819828A8 (pt) | 2007-11-15 | 2022-12-27 | Avi Biopharma Inc | Processo de síntese de oligômeros de morfolino |
| US8076476B2 (en) | 2007-11-15 | 2011-12-13 | Avi Biopharma, Inc. | Synthesis of morpholino oligomers using doubly protected guanine morpholino subunits |
| US8299206B2 (en) | 2007-11-15 | 2012-10-30 | Avi Biopharma, Inc. | Method of synthesis of morpholino oligomers |
| WO2009127230A1 (en) | 2008-04-16 | 2009-10-22 | Curevac Gmbh | MODIFIED (m)RNA FOR SUPPRESSING OR AVOIDING AN IMMUNOSTIMULATORY RESPONSE AND IMMUNOSUPPRESSIVE COMPOSITION |
| EP2119783A1 (en) | 2008-05-14 | 2009-11-18 | Prosensa Technologies B.V. | Method for efficient exon (44) skipping in Duchenne Muscular Dystrophy and associated means |
| US8084601B2 (en) | 2008-09-11 | 2011-12-27 | Royal Holloway And Bedford New College Royal Holloway, University Of London | Oligomers |
| CN105779453A (zh) | 2008-10-24 | 2016-07-20 | 萨雷普塔治疗公司 | 用于dmd的多外显子跳跃组合物 |
| SI2607484T1 (sl) | 2008-10-27 | 2016-11-30 | Biomarin Technologies B.V. | Metode in sredstva za učinkovito preskakovanje eksona 45 v pre-mRNA Duchennove mišične distrofije |
| WO2010064146A2 (en) | 2008-12-02 | 2010-06-10 | Chiralgen, Ltd. | Method for the synthesis of phosphorus atom modified nucleic acids |
| PL2417257T3 (pl) | 2009-04-10 | 2016-11-30 | Antysensowne oligonukleotydy tricyklo-dna, kompozycje i sposoby leczenia choroby | |
| CN102459595A (zh) | 2009-04-24 | 2012-05-16 | 普罗森那技术公司 | 用于治疗dmd的包含肌苷的寡核苷酸 |
| KR101885383B1 (ko) | 2009-07-06 | 2018-08-03 | 웨이브 라이프 사이언시스 리미티드 | 신규한 핵산 프로드러그 및 그의 사용 방법 |
| US8470987B2 (en) | 2009-09-16 | 2013-06-25 | Chiralgen, Ltd. | Protective group for synthesis of RNA and derivative |
| JP5963678B2 (ja) | 2009-11-12 | 2016-08-03 | ジ ユニバーシティ オブ ウェスタン オーストラリア | 病状を治療するためのアンチセンス分子及び方法 |
| CA2799501C (en) | 2010-05-28 | 2022-02-15 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Oligonucleotide analogues having modified intersubunit linkages and/or terminal groups |
| TWI541024B (zh) | 2010-09-01 | 2016-07-11 | 日本新藥股份有限公司 | 反義核酸 |
| EP2620428B1 (en) | 2010-09-24 | 2019-05-22 | Wave Life Sciences Ltd. | Asymmetric auxiliary group |
| JP2014507143A (ja) | 2011-02-08 | 2014-03-27 | ザ シャーロット−メクレンバーグ ホスピタル オーソリティ ドゥーイング／ビジネス／アズ キャロライナズ ヘルスケア システム | アンチセンスオリゴヌクレオチド |
| US9161948B2 (en) * | 2011-05-05 | 2015-10-20 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Peptide oligonucleotide conjugates |
| CA3092114A1 (en) | 2011-05-05 | 2012-11-08 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Peptide oligonucleotide conjugates |
| US9607308B2 (en) | 2011-06-29 | 2017-03-28 | American Express Travel Related Services Company, Inc. | Spend based digital ad targeting and measurement |
| PT2581448E (pt) | 2011-10-13 | 2015-05-21 | Institut National De La Santé Et De La Rech Médicale (Inserm) | Dna triciclo-fosforotioato |
| US9944926B2 (en) | 2011-11-30 | 2018-04-17 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Induced exon inclusion in spinal muscle atrophy |
| WO2013100190A1 (ja) | 2011-12-28 | 2013-07-04 | 日本新薬株式会社 | アンチセンス核酸 |
| CA3120918A1 (en) | 2012-01-27 | 2013-08-01 | Biomarin Technologies B.V. | Rna modulating oligonucleotides with improved characteristics for the treatment of duchenne and becker muscular dystrophy |
| DE102012101676A1 (de) | 2012-02-29 | 2013-08-29 | Klaus-Dieter Rösler | Verfahren und Vorrichtung zum Bearbeiten von Formularen mit einer Datenverarbeitungsanlage |
| BR112014033004B1 (pt) * | 2012-07-03 | 2021-10-19 | Biomarin Technologies B.V. | Oligonucleotídeo para tratamento de pacientes com distrofia muscular |
| JP6453212B2 (ja) | 2012-07-13 | 2019-01-16 | ウェイブ ライフ サイエンシズ リミテッドＷａｖｅ Ｌｉｆｅ Ｓｃｉｅｎｃｅｓ Ｌｔｄ． | キラル制御 |
| DK2872485T3 (da) | 2012-07-13 | 2021-03-08 | Wave Life Sciences Ltd | Asymmetrisk hjælpegruppe |
| EP2900835A4 (en) | 2012-09-27 | 2016-05-11 | Population Diagnotics Inc | METHODS AND COMPOSITIONS FOR DETECTING AND TREATING DEVELOPMENTAL DISORDERS |
| JP2016502858A (ja) | 2012-12-20 | 2016-02-01 | サレプタ セラピューティクス， インコーポレイテッド | 筋ジストロフィを処置するための改善されたエキソンスキッピング組成物 |
| US9856474B2 (en) * | 2013-01-16 | 2018-01-02 | Iowa State University Research Foundation, Inc. | Deep intronic target for splicing correction on spinal muscular atrophy gene |
| US20160040162A1 (en) | 2013-03-14 | 2016-02-11 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Exon skipping compositions for treating muscular dystrophy |
| JP6449231B2 (ja) * | 2013-03-14 | 2019-01-09 | サレプタ セラピューティクス， インコーポレイテッド | 筋ジストロフィを処置するためのエキソンスキッピング組成物 |
| MX2015013117A (es) | 2013-03-15 | 2016-07-14 | Sarepta Therapeutics Inc | Composiciones mejoradas para tratar distrofia muscular. |
| WO2015108047A1 (ja) | 2014-01-15 | 2015-07-23 | 株式会社新日本科学 | 免疫誘導活性を有するキラル核酸アジュバンド及び免疫誘導活性剤 |
| EP3095459A4 (en) | 2014-01-15 | 2017-08-23 | Shin Nippon Biomedical Laboratories, Ltd. | Chiral nucleic acid adjuvant having antitumor effect and antitumor agent |
| WO2015108046A1 (ja) | 2014-01-15 | 2015-07-23 | 株式会社新日本科学 | 抗アレルギー作用を有するキラル核酸アジュバンド及び抗アレルギー剤 |
| SG10201912897UA (en) | 2014-01-16 | 2020-02-27 | Wave Life Sciences Ltd | Chiral design |
| US20150329609A1 (en) | 2014-03-03 | 2015-11-19 | Sujata Acharjee | Chimeric dystrophin proteins to treat dystrophinopathies |
| TR201901939T4 (tr) | 2014-03-12 | 2019-03-21 | Nat Center Neurology & Psychiatry | Antisens nükleik asit. |
| SG10201912858VA (en) | 2014-06-17 | 2020-02-27 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Antisense nucleic acids |
| AU2015338923B2 (en) | 2014-11-02 | 2021-10-21 | Arcturus Therapeutics, Inc. | Messenger UNA molecules and uses thereof |
| MA43072A (fr) | 2015-07-22 | 2018-05-30 | Wave Life Sciences Ltd | Compositions d'oligonucléotides et procédés associés |
| MA45819A (fr) | 2015-10-09 | 2018-08-15 | Sarepta Therapeutics Inc | Compositions et méthodes pour traiter la dystrophie musculaire de duchenne et troubles associés |
| KR20180056766A (ko) | 2015-10-09 | 2018-05-29 | 웨이브 라이프 사이언시스 리미티드 | 뉴클레오티드 조성물 및 이의 방법 |
| EA201892467A1 (ru) * | 2016-04-29 | 2019-05-31 | Сарепта Терапьютикс, Инк. | Олигонуклеотидные аналоги, нацеленные на lmna человека |
| MA45270A (fr) | 2016-05-04 | 2017-11-09 | Wave Life Sciences Ltd | Compositions d'oligonucléotides et procédés associés |
| MA45290A (fr) | 2016-05-04 | 2019-03-13 | Wave Life Sciences Ltd | Procédés et compositions d'agents biologiquement actifs |
| DK3554552T3 (da) | 2016-12-19 | 2022-10-24 | Sarepta Therapeutics Inc | Exon-skipping-oligomerkonjugater mod muskeldystrofi |
| CN110290812B (zh) | 2016-12-19 | 2023-06-02 | 萨勒普塔医疗公司 | 用于肌肉萎缩症的外显子跳跃寡聚体缀合物 |
| DK4122497T3 (da) * | 2016-12-19 | 2024-06-10 | Sarepta Therapeutics Inc | Exonskipping-oligomerkonjugater til muskeldystrofi |
-
2017
- 2017-12-14 DK DK22180767.0T patent/DK4122497T3/da active
- 2017-12-14 HR HRP20221316TT patent/HRP20221316T1/hr unknown
- 2017-12-14 RS RS20221008A patent/RS63705B1/sr unknown
- 2017-12-14 WO PCT/US2017/066351 patent/WO2018118627A1/en unknown
- 2017-12-14 CA CA3046801A patent/CA3046801A1/en active Pending
- 2017-12-14 MX MX2019006989A patent/MX2019006989A/es unknown
- 2017-12-14 KR KR1020197020409A patent/KR102639633B1/ko active IP Right Grant
- 2017-12-14 LT LTEP22180767.0T patent/LT4122497T/lt unknown
- 2017-12-14 US US16/469,104 patent/US11382981B2/en active Active
- 2017-12-14 JP JP2019531379A patent/JP7125940B2/ja active Active
- 2017-12-14 KR KR1020237039425A patent/KR20240006023A/ko active Search and Examination
- 2017-12-14 AU AU2017382741A patent/AU2017382741A1/en active Pending
- 2017-12-14 BR BR112019012651A patent/BR112019012651A2/pt active Search and Examination
- 2017-12-14 EP EP22180767.0A patent/EP4122497B1/en active Active
- 2017-12-14 MD MDE20191208T patent/MD3554554T2/ro unknown
- 2017-12-14 DK DK17832405.9T patent/DK3554554T3/da active
- 2017-12-14 PL PL17832405.9T patent/PL3554554T3/pl unknown
- 2017-12-14 PT PT178324059T patent/PT3554554T/pt unknown
- 2017-12-14 CN CN201780086303.1A patent/CN110337308B/zh active Active
- 2017-12-14 ES ES17832405T patent/ES2929498T3/es active Active
- 2017-12-14 FI FIEP22180767.0T patent/FI4122497T3/fi active
- 2017-12-14 HU HUE17832405A patent/HUE060065T2/hu unknown
- 2017-12-14 SG SG10202100491QA patent/SG10202100491QA/en unknown
- 2017-12-14 CN CN202311010831.2A patent/CN117298290A/zh active Pending
- 2017-12-14 EP EP17832405.9A patent/EP3554554B1/en active Active
- 2017-12-14 SI SI201731254T patent/SI3554554T1/sl unknown
- 2017-12-14 LT LTEPPCT/US2017/066351T patent/LT3554554T/lt unknown
- 2017-12-14 IL IL267245A patent/IL267245B2/en unknown
- 2017-12-14 NZ NZ755422A patent/NZ755422A/en unknown
- 2017-12-18 TW TW106144430A patent/TWI780095B/zh active
-
2019
- 2019-06-17 SA SA519402143A patent/SA519402143B1/ar unknown
- 2019-06-18 ZA ZA2019/03940A patent/ZA201903940B/en unknown
- 2019-07-10 CO CONC2019/0007398A patent/CO2019007398A2/es unknown
-
2022
- 2022-05-02 JP JP2022075930A patent/JP2022101695A/ja active Pending
- 2022-05-26 US US17/804,280 patent/US20220387601A1/en active Pending
-
2023
- 2023-07-05 IL IL304284A patent/IL304284A/en unknown