JP2020022483A5 - - Google Patents

Claims (11)

1. 以下の化学構造：
   

   

   （配列番号４９）
   またはその塩に従う、修飾オリゴヌクレオチド。
2. 以下の化学構造：
   

   

   （配列番号４９）
   に従う、修飾オリゴヌクレオチド。
3. ナトリウム塩又はカリウム塩である、請求項１に記載の修飾オリゴヌクレオチド。
4. 請求項１〜３のいずれか１項に記載の修飾オリゴヌクレオチド、及び薬学的に許容される担体又は希釈剤を含む、医薬組成物。
5. 薬学的に許容される希釈剤を含み、該薬学的に許容される希釈剤がリン酸緩衝生理食塩水（ＰＢＳ）である、請求項４に記載の医薬組成物。
6. 医薬組成物が、本質的に前記修飾オリゴヌクレオチド及びリン酸緩衝生理食塩水（ＰＢＳ）からなる、請求項４に記載の医薬組成物。
7. 修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物であって、
   該修飾オリゴヌクレオチドが、５’ウイングセグメント、中央のギャップセグメント、及び３’ウイングセグメントからなるギャップマーであり、
   ５’ウイングセグメントが、６個の２’−Ｏ−メトキシエチルヌクレオシドからなり、
   中央のギャップセグメントが、１０個のβ−Ｄ−デオキシリボヌクレオシドからなり、
   ３’ウイングセグメントが、４個の２’−Ｏ−メトキシエチルヌクレオシドからなり、
   該修飾オリゴヌクレオチドが核酸塩基配列５’−ＧＧＴＴＡＡＴＣＴＴＴＡＴＣＡＧＧＴＣＴ−３’（配列番号４９）を有し、各シトシンが５−メチルシトシンであり、該修飾オリゴヌクレオチドのヌクレオシド間結合が、５’から３’に、ｓｏｏｏｏｏｓｓｓｓｓｓｓｓｓｓｏｓｓであり、ここで、各ｓはホスホロチオエート結合であり、各ｏはホスホジエステル結合である、上記化合物。
8. 修飾オリゴヌクレオチドが共役基に共有結合している、請求項７に記載の化合物。
9. 請求項７又は８に記載の化合物、及び薬学的に許容される担体又は希釈剤を含む、医薬組成物。
10. 薬学的に許容される希釈剤を含み、該薬学的に許容される希釈剤がリン酸緩衝生理食塩水（ＰＢＳ）である、請求項９に記載の医薬組成物。
11. 医薬組成物が、本質的に前記修飾オリゴヌクレオチド及びリン酸緩衝生理食塩水（ＰＢＳ）からなる、請求項９に記載の医薬組成物。