JP2017536366A5 - - Google Patents
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Claims (15)
- LNAヌクレオシドとそれに続く(3')ヌクレオシドとの間に少なくとも1箇所の立体的に規定されたホスホロチオエート連結を含む、10〜24ヌクレオチド長の、立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- 少なくとも1つの立体特異的ホスホロチオエートヌクレオチド対を含み、ここで少なくとも1つの立体特異的ホスホロチオエートヌクレオチド対のヌクレオシドの間のヌクレオシド間連結が、Sp立体配置またはRp立体配置のいずれかであり、かつ少なくとも1つの立体特異的ホスホロチオエートヌクレオチド対のヌクレオシドのうち少なくとも1個がLNAヌクレオシドである、請求項1記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- 少なくとも1つの立体特異的ホスホロチオエートヌクレオチド対の他のヌクレオシドが、さらなるLNAヌクレオシドまたは2'置換ヌクレオシドである、請求項2記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- LNAオリゴヌクレオチドがギャップマーオリゴヌクレオチドである、請求項1〜3のいずれか一項記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- 少なくとも2個の隣接するLNAヌクレオシドの間のホスホロチオエートヌクレオシド間連結が立体特異的なSpまたはRpである、請求項4記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- ギャップマーの各ウィングが、少なくとも2個の隣接するLNAヌクレオシドの間の1箇所または複数箇所の立体特異的ホスホロチオエートヌクレオシド間連結を含む、請求項4記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- 隣接するLNAヌクレオシドの間のすべてのホスホロチオエートヌクレオシド間連結が立体特異的である、請求項4記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- オリゴヌクレオチドが、RNアーゼHを動員することができる領域Y'を含み、これが1〜6個のヌクレオチド類縁体ユニットと5'および3'で隣接している、請求項4〜7のいずれか一項記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- ヌクレオシド類縁体ユニットが独立に2'-O-メトキシエチル-RNA（2'MOE）、2'-フルオロ-DNAモノマーまたはLNAヌクレオシド類縁体からなる群より選択される、請求項8記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- ヌクレオシド類縁体ユニットがLNAユニットである、請求項9記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- LNAユニットが(R)-cETおよび(S)-cETからなる群より選択される、請求項1〜10のいずれか一項記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- LNAユニットがベータ-D-オキシLNAユニットである、請求項1〜11のいずれか一項記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド。
- 非ヌクレオシド部分と共有結合した、請求項1〜12のいずれか一項記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチド
を含む、結合体。 - 請求項1〜12のいずれか一項記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチドまたは請求項13記載の結合体、および
薬学的に許容される溶媒（水または食塩水など）、希釈剤、担体、塩またはアジュバント
を含む、薬学的組成物。 - 医学において用いるための、請求項11または12記載の立体的に規定されたホスホロチオエートLNAオリゴヌクレオチドまたは請求項13記載の結合体。
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