JP2018509143A5 - - Google Patents

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JP2018509143A5
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Claims (15)

  1. 式（Ｉ）：

    の化合物または薬学的に許容されるその塩であって、式中、
    各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
    各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ４［式中、各Ｒ４は、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｎＮＲ５Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ５Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、およびＧ［式中、Ｒ５は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数である］から独立に選択される］から独立に選択され；
    Ｔは、ＯＨと、式：

    ［式中、
    Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ７）２、およびＲ１［式中、
    各Ｒ７は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから独立に選択される］から選択され、
    Ｒ６は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ９）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、および式：

    ［式中、
    Ｒ９は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
    Ｒ１０は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｍＮＲ１２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ１２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２［式中、
    ｍは、１〜５の整数であり、
    Ｒ１１は、式−（Ｏ−アルキル）ｙ−［式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
    前記ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ２〜Ｃ６アルキルから独立に選択される］を有し；
    Ｒ１２は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択される］から選択される］
    の部分から選択される］
    の部分と
    から選択され；
    Ｒ１の各出現は、
    −Ｎ（Ｒ１３）２［式中、各Ｒ１３は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから独立に選択される］；
    式（ＩＩ）：

    ［式中、
    Ｒ１５は、Ｈ、Ｇ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｑＮＲ１８Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ１８Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２［式中、
    Ｒ１８は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
    ｑは、１〜５の整数である］から選択され；
    各Ｒ１７は、Ｈおよびメチルから独立に選択される］
    の部分；ならびに
    式（ＩＩＩ）：

    ［式中、
    Ｒ１９は、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｒＮＲ２２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ２）（ＣＨ２）３ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ２２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ２）（ＣＨ２）４ＮＨ２、およびＧ［式中、
    Ｒ２２は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
    ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
    Ｒ２０は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択される］
    の部分
    から独立に選択され；
    Ｒ２は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ２３、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｓＮＲ２４Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ２４Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ２）（ＣＨ２）３ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、および式：

    ［式中、
    Ｒ２３は、式−（Ｏ−アルキル）ｖ−ＯＨ［式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ２〜Ｃ６アルキルから独立に選択される］を有し；
    Ｒ２４は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
    ｓは、１〜５の整数であり；
    Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）６Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２Ｓ２（ＣＨ２）２Ｃ（Ｏ）−から選択され；
    各Ｒ２５は、式−（ＣＨ２）２ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ２６）２［式中、各Ｒ２６は、式−（ＣＨ２）６ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２を有する］を有する］
    の部分から選択され、
    ここで、Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＨ−ＣＰＰ、および−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＮＨ−ＣＰＰから選択される細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であるか、またはＧは、式：

    ［式中、前記ＣＰＰは、Ｇの最大で１つの出現が存在するという条件で、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、前記リンカー部分に接合している］
    を有し、
    ここで、前記ターゲティング配列は、
    Ｉ．
    ａ）配列番号４（ＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂ）配列番号５（ＣＣＣＸＧＧＸＣＴＧＣＴＧＧＣＴＣＣＣＴＧＣＴＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃ）配列番号６（ＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄ）配列番号７（ＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅ）配列番号８（ＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆ）配列番号１２（ＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇ）配列番号１３（ＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈ）配列番号１４（ＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉ）配列番号１５（ＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｊ）配列番号１６（ＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋ）配列番号１７（ＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌ）配列番号１８（ＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍ）配列番号１９（ＣＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎ）配列番号２０（ＸＣＸＧＣＣＣＸＧＧＣＣＧＣＣＧＣＣＣＣＣＧＣＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２５である）；
    ｏ）配列番号２１（ＸＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｐ）配列番号２２（ＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号２３（ＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号２４（ＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣＣＣＡＣＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号２５（ＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号２６（ＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；または
    ｕ）配列番号２７（ＣＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣ）（ここで、Ｚは２２である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］；または
    ＩＩ．
    ａ）配列番号２０１（ＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｂ）配列番号２０２（ＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｃ）配列番号２０３（ＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｄ）配列番号２０４（ＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｅ）配列番号２０５（ＸＣＡＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｆ）配列番号２０６（ＡＣＧＸＸＣＡＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｇ）配列番号２０７（ＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｈ）配列番号２０８（ＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｉ）配列番号２０９（ＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｊ）配列番号２１０（ＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｋ）配列番号２１１（ＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｌ）配列番号２１２（ＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｍ）配列番号２１３（ＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｎ）配列番号２１４（ＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｏ）配列番号２１５（ＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸＣＡＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｐ）配列番号２１６（ＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号２１７（ＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号２１８（ＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号２１９（ＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号２２０（ＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｕ）配列番号２２１（ＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｖ）配列番号２２２（ＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｗ）配列番号２２３（ＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｘ）配列番号２２４（ＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｙ）配列番号２２５（ＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｚ）配列番号２２６（ＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ａａ）配列番号２２７（ＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂ）配列番号２２８（ＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃｃ）配列番号２２９（ＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄｄ）配列番号２３０（ＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅｅ）配列番号２３１（ＣＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆｆ）配列番号２３２（ＸＣＸＧＣＣＣＸＧＧＣＣＧＣＣＧＣＣＣＣＣＧＣＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇｇ）配列番号２３３（ＸＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈｈ）配列番号２３４（ＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉｉ）配列番号２３５（ＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｊｊ）配列番号２３６（ＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣＣＣＡＣＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋｋ）配列番号２３７（ＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌｌ）配列番号２３８（ＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍｍ）配列番号２３９（ＣＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎｎ）配列番号２４０（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｏｏ）配列番号２４１（ＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｐｐ）配列番号２４２（ＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｑｑ）配列番号２４３（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｒｒ）配列番号２４４（ＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｓｓ）配列番号２４５（ＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｔｔ）配列番号２４６（ＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｕｕ）配列番号２４７（ＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｖｖ）配列番号２４８（ＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｗｗ）配列番号２４９（ＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｘｘ）配列番号２５０（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２０である）；
    ｙｙ）配列番号２５１（ＣＸＧＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｚｚ）配列番号２５２（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは２０である）；
    ａａａ）配列番号２５３（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂｂ）配列番号２５４（ＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡＡＡＡＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；または
    ｃｃｃ）配列番号２５５（ＧＣＡＧＡＡＡＡＧＣＸＣＣＡＧＣＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］；または
    ＩＩＩ．
    ａ）配列番号３１０（ＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｂ）配列番号３１１（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｃ）配列番号３１２（ＣＸＧＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄ）配列番号３１３（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｅ）配列番号３１４（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｆ）配列番号３１５（ＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇ）配列番号３１６（ＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈ）配列番号３１７（ＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉ）配列番号３１８（ＸＸＸＧＣＣＡＸＧＸＸＡＣＣＣＡＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｊ）配列番号３１９（ＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋ）配列番号３２０（ＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌ）配列番号３２１（ＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍ）配列番号３２２（ＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎ）配列番号３２３（ＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｏ）配列番号３２４（ＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｐ）配列番号３２５（ＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号３２６（ＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号３２７（ＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号３２８（ＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号３２９（ＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｕ）配列番号３３０（ＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｖ）配列番号３３１（ＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｗ）配列番号３３２（ＡＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｘ）配列番号３３３（ＧＡＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｙ）配列番号３３４（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｚ）配列番号３３５（ＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ａａ）配列番号３３６（ＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂ）配列番号３３７（ＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃｃ）配列番号３３８（ＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄｄ）配列番号３３９（ＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅｅ）配列番号３４０（ＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆｆ）配列番号３４１（ＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；または
    ｇｇ）配列番号３４２（ＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］
    である、
    化合物または薬学的に許容されるその塩。
  2. ・少なくとも１つのＲ１が、

    から選択されるか；
    ・各Ｒ １ が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であるか；
    ・前記Ｒ １ 基の５０〜９０％が、−Ｎ（ＣＨ ２ ） ３ であるか；または
    ・前記Ｒ １ 基の６６％が、−Ｎ（ＣＨ ２ ） ３ である、
    請求項１に記載の化合物。
  3. Ｔが、

    から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、請求項１または２に記載の化合物。
  4. Ｒ２が、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、請求項１から３のいずれか一項に記載の化合物。
  5. ・Ｔが、

    から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ２が、Ｇであるか；
    ・Ｔが、式：

    を有し、Ｒ６が、式：

    を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ２が、Ｇであるか；または
    ・Ｔが、式：

    を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ２が、Ｇである、請求項１または２に記載の化合物。
  6. Ｔが、式：

    を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、請求項１または２に記載の化合物。
  7. Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ２が、Ｈ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、請求項６に記載の化合物。
  8. Ｇが、式：

    ［式中、Ｒａは、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
    を有する、請求項１および３から７のいずれか一項に記載の化合物。
  9. 前記ＣＰＰが、式：

    ［式中、Ｒａは、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
    を有する、請求項１および３から７のいずれか一項に記載の化合物。
  10. Ｔが、式：

    を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ１が、−Ｎ（ＣＨ３）２であり、Ｒ２が、Ｈである、請求項１から４のいずれか一項に記載の化合物。
  11. 式（ＩＶｂ）：

    の化合物または薬学的に許容されるその塩であって、式中、
    各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
    Ｔは、式：

    ［式中、Ｒ３は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択される］
    の部分から選択され；
    Ｒ１の各出現は独立に、−Ｎ（Ｒ４）２［式中、各Ｒ４は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから独立に選択される］であり；
    Ｒ２は、Ｈ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、およびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され、
    ここで、前記ターゲティング配列は、
    Ｉ．
    ａ）配列番号４（ＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂ）配列番号５（ＣＣＣＸＧＧＸＣＴＧＣＴＧＧＣＴＣＣＣＴＧＣＴＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃ）配列番号６（ＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄ）配列番号７（ＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅ）配列番号８（ＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆ）配列番号１２（ＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇ）配列番号１３（ＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈ）配列番号１４（ＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉ）配列番号１５（ＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｊ）配列番号１６（ＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋ）配列番号１７（ＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌ）配列番号１８（ＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍ）配列番号１９（ＣＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎ）配列番号２０（ＸＣＸＧＣＣＣＸＧＧＣＣＧＣＣＧＣＣＣＣＣＧＣＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２５である）；
    ｏ）配列番号２１（ＸＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｐ）配列番号２２（ＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号２３（ＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号２４（ＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣＣＣＡＣＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号２５（ＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号２６（ＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；または
    ｕ）配列番号２７（ＣＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣ）（ここで、Ｚは２２である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］；または
    ＩＩ．
    ａ）配列番号２０１（ＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｂ）配列番号２０２（ＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｃ）配列番号２０３（ＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｄ）配列番号２０４（ＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｅ）配列番号２０５（ＸＣＡＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｆ）配列番号２０６（ＡＣＧＸＸＣＡＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｇ）配列番号２０７（ＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｈ）配列番号２０８（ＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｉ）配列番号２０９（ＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｊ）配列番号２１０（ＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｋ）配列番号２１１（ＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｌ）配列番号２１２（ＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｍ）配列番号２１３（ＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｎ）配列番号２１４（ＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｏ）配列番号２１５（ＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸＣＡＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｐ）配列番号２１６（ＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号２１７（ＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号２１８（ＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号２１９（ＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号２２０（ＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｕ）配列番号２２１（ＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｖ）配列番号２２２（ＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｗ）配列番号２２３（ＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｘ）配列番号２２４（ＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｙ）配列番号２２５（ＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｚ）配列番号２２６（ＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ａａ）配列番号２２７（ＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂ）配列番号２２８（ＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃｃ）配列番号２２９（ＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄｄ）配列番号２３０（ＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅｅ）配列番号２３１（ＣＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆｆ）配列番号２３２（ＸＣＸＧＣＣＣＸＧＧＣＣＧＣＣＧＣＣＣＣＣＧＣＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇｇ）配列番号２３３（ＸＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈｈ）配列番号２３４（ＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉｉ）配列番号２３５（ＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｊｊ）配列番号２３６（ＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣＣＣＡＣＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋｋ）配列番号２３７（ＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌｌ）配列番号２３８（ＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍｍ）配列番号２３９（ＣＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎｎ）配列番号２４０（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｏｏ）配列番号２４１（ＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｐｐ）配列番号２４２（ＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｑｑ）配列番号２４３（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｒｒ）配列番号２４４（ＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｓｓ）配列番号２４５（ＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｔｔ）配列番号２４６（ＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｕｕ）配列番号２４７（ＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｖｖ）配列番号２４８（ＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｗｗ）配列番号２４９（ＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｘｘ）配列番号２５０（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２０である）；
    ｙｙ）配列番号２５１（ＣＸＧＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｚｚ）配列番号２５２（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは２０である）；
    ａａａ）配列番号２５３（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂｂ）配列番号２５４（ＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡＡＡＡＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；または
    ｃｃｃ）配列番号２５５（ＧＣＡＧＡＡＡＡＧＣＸＣＣＡＧＣＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］；または
    ＩＩＩ．
    ａ）配列番号３１０（ＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｂ）配列番号３１１（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｃ）配列番号３１２（ＣＸＧＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄ）配列番号３１３（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｅ）配列番号３１４（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｆ）配列番号３１５（ＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇ）配列番号３１６（ＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈ）配列番号３１７（ＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉ）配列番号３１８（ＸＸＸＧＣＣＡＸＧＸＸＡＣＣＣＡＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｊ）配列番号３１９（ＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋ）配列番号３２０（ＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌ）配列番号３２１（ＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍ）配列番号３２２（ＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎ）配列番号３２３（ＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｏ）配列番号３２４（ＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｐ）配列番号３２５（ＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号３２６（ＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号３２７（ＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号３２８（ＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号３２９（ＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｕ）配列番号３３０（ＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｖ）配列番号３３１（ＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｗ）配列番号３３２（ＡＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｘ）配列番号３３３（ＧＡＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｙ）配列番号３３４（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｚ）配列番号３３５（ＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ａａ）配列番号３３６（ＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂ）配列番号３３７（ＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃｃ）配列番号３３８（ＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄｄ）配列番号３３９（ＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅｅ）配列番号３４０（ＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆｆ）配列番号３４１（ＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；または
    ｇｇ）配列番号３４２（ＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］
    である、
    化合物または薬学的に許容されるその塩。
  12. ・Ｒ１の少なくとも１つの出現が、−Ｎ（ＣＨ３）２であるか；
    ・Ｒ １ の各出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であるか；または、
    ・Ｔが、式：

    を有する、請求項１１に記載の化合物。
  13. 式（Ｖ）：

    の化合物または薬学的に許容されるその塩であって、式中、
    各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
    Ｚは、８〜３８の整数であり、
    ここで、前記ターゲティング配列は、
    Ｉ．
    ａ）配列番号４（ＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂ）配列番号５（ＣＣＣＸＧＧＸＣＴＧＣＴＧＧＣＴＣＣＣＴＧＣＴＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃ）配列番号６（ＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄ）配列番号７（ＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅ）配列番号８（ＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆ）配列番号１２（ＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇ）配列番号１３（ＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈ）配列番号１４（ＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉ）配列番号１５（ＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｊ）配列番号１６（ＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋ）配列番号１７（ＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌ）配列番号１８（ＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍ）配列番号１９（ＣＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎ）配列番号２０（ＸＣＸＧＣＣＣＸＧＧＣＣＧＣＣＧＣＣＣＣＣＧＣＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２５である）；
    ｏ）配列番号２１（ＸＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｐ）配列番号２２（ＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号２３（ＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号２４（ＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣＣＣＡＣＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号２５（ＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号２６（ＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；または
    ｕ）配列番号２７（ＣＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣ）（ここで、Ｚは２２である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］；
    ＩＩ．
    ａ）配列番号２０１（ＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｂ）配列番号２０２（ＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｃ）配列番号２０３（ＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｄ）配列番号２０４（ＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｅ）配列番号２０５（ＸＣＡＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｆ）配列番号２０６（ＡＣＧＸＸＣＡＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｇ）配列番号２０７（ＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｈ）配列番号２０８（ＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｉ）配列番号２０９（ＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｊ）配列番号２１０（ＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｋ）配列番号２１１（ＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｌ）配列番号２１２（ＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｍ）配列番号２１３（ＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｎ）配列番号２１４（ＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｏ）配列番号２１５（ＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸＣＡＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｐ）配列番号２１６（ＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号２１７（ＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号２１８（ＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号２１９（ＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号２２０（ＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｕ）配列番号２２１（ＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｖ）配列番号２２２（ＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｗ）配列番号２２３（ＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｘ）配列番号２２４（ＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｙ）配列番号２２５（ＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｚ）配列番号２２６（ＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ａａ）配列番号２２７（ＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂ）配列番号２２８（ＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃｃ）配列番号２２９（ＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄｄ）配列番号２３０（ＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅｅ）配列番号２３１（ＣＡＸＣＣＣＧＧＧＧＣＣＣＸＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆｆ）配列番号２３２（ＸＣＸＧＣＣＣＸＧＧＣＣＧＣＣＧＣＣＣＣＣＧＣＣＣＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇｇ）配列番号２３３（ＸＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈｈ）配列番号２３４（ＧＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉｉ）配列番号２３５（ＡＧＧＸＧＣＧＸＧＧＧＸＧＸＣＧＡＸＧＸＣＣＡＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｊｊ）配列番号２３６（ＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣＣＣＡＣＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋｋ）配列番号２３７（ＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌｌ）配列番号２３８（ＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍｍ）配列番号２３９（ＣＸＸＧＸＧＡＧＧＧＣＧＣＧＸＧＧＡＣＡＸＣＧＡＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎｎ）配列番号２４０（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｏｏ）配列番号２４１（ＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｐｐ）配列番号２４２（ＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｑｑ）配列番号２４３（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡ）（ここで、Ｚは１６である）；
    ｒｒ）配列番号２４４（ＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｓｓ）配列番号２４５（ＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｔｔ）配列番号２４６（ＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｕｕ）配列番号２４７（ＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｖｖ）配列番号２４８（ＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｗｗ）配列番号２４９（ＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｘｘ）配列番号２５０（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２０である）；
    ｙｙ）配列番号２５１（ＣＸＧＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｚｚ）配列番号２５２（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧ）（ここで、Ｚは２０である）；
    ａａａ）配列番号２５３（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂｂ）配列番号２５４（ＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡＧＡＡＡＡＧＣ）（ここで、Ｚは１８である）；または
    ｃｃｃ）配列番号２５５（ＧＣＡＧＡＡＡＡＧＣＸＣＣＡＧＣＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］；または
    ＩＩＩ．
    ａ）配列番号３１０（ＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧＣＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｂ）配列番号３１１（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｃ）配列番号３１２（ＣＸＧＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄ）配列番号３１３（ＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡＡＧ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｅ）配列番号３１４（ＧＧＧＡＧＡＧＧＧＣＣＡＧＡＡＧＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｆ）配列番号３１５（ＧＧＸＣＸＧＣＸＧＧＣＸＣＣＣＸＧＣＸＧＧＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｇ）配列番号３１６（ＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｈ）配列番号３１７（ＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｉ）配列番号３１８（ＸＸＸＧＣＣＡＸＧＸＸＡＣＣＣＡＧＧＣＸ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｊ）配列番号３１９（ＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｋ）配列番号３２０（ＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｌ）配列番号３２１（ＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｍ）配列番号３２２（ＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｎ）配列番号３２３（ＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｏ）配列番号３２４（ＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｐ）配列番号３２５（ＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｑ）配列番号３２６（ＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｒ）配列番号３２７（ＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｓ）配列番号３２８（ＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｔ）配列番号３２９（ＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｕ）配列番号３３０（ＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｖ）配列番号３３１（ＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｗ）配列番号３３２（ＡＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｘ）配列番号３３３（ＧＡＧＧＧＧＣＧＧＣＡＣＸＣＡＣＧＧＧＧＣＸＣＸＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｙ）配列番号３３４（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡ）（ここで、Ｚは１８である）；
    ｚ）配列番号３３５（ＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ａａ）配列番号３３６（ＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｂｂ）配列番号３３７（ＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｃｃ）配列番号３３８（ＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣＡ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｄｄ）配列番号３３９（ＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧＣ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｅｅ）配列番号３４０（ＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）；
    ｆｆ）配列番号３４１（ＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣＧ）（ここで、Ｚは２３である）；または
    ｇｇ）配列番号３４２（ＡＡＣＣＣＧＣＸＸＣＸＧＧＧＡＸＧＸＸＡＣＣＧＣＣ）（ここで、Ｚは２３である）
    ［配列中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）もしくはチミン（Ｔ）から選択される］
    である、
    化合物または薬学的に許容されるその塩。
  14. 薬学的に許容される担体と、請求項１から１０のいずれか１項に記載の式（Ｉ）の化合物；請求項１１または１２に記載の式（ＩＶｂ）の化合物；または請求項１３に記載の式（Ｖ）の化合物とを含む医薬組成物。
  15. ＩＩ型糖原病の処置を必要とする被験体においてＩＩ型糖原病を処置する方法における使用のための、請求項１から１０のいずれか１項に記載の式（Ｉ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩；請求項１１または１２に記載の式（ＩＶｂ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩；または請求項１３に記載の式（Ｖ）の化合物もしくは薬学的に許容されるその塩を含む組成物であって、前記被験体に投与されることを特徴とする、組成物。
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