JP2016538257A5

JP2016538257A5 -

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Publication number: JP2016538257A5
Application number: JP2016523939A
Authority: JP
Filing date: 2014-10-15
Publication date: 2017-11-24
Anticipated expiration: 2034-10-15

Description

本明細書中で開示の任意の化合物は、本明細書中で開示の任意の病気を治療するために使用されてもよい。
本発明は、例えば以下の項目を提供する。
（項目１）
式Ｉ：

の化合物または薬学的に許容されるその塩であって、式中：
Ｗは、水素及び

から選択され、環Ａは、単環式または二環式アリール、単環式または二環式ヘテロアリール、シクロアルキル及びヘテロシクリルから選択され；
Ｘ及びＹはそれぞれ、ＣＲ ^１及びＮから独立して選択され；
Ｚは、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、シクロアルキル、単環式または二環式アリール、単環式または二環式アラルキル、単環式または二環式ヘテロアリール、単環式または二環式ヘテロシクリル及び単環式または二環式ヘテロシクリルアルキルから選択され；Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、シクロアルキル、単環式または二環式アリール、単環式または二環式アラルキル、単環式または二環式ヘテロアリール、単環式または二環式ヘテロシクリル、単環式及び二環式ヘテロシクリルアルキルのそれぞれは、０〜５個のＲ ^Ｃにより独立して置換され；
Ｌは、結合−（Ｃ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）） _ｍ −、−（Ｃ _２〜Ｃ _６アルキニレン）−、−（Ｃ _２〜Ｃ _６アルケニレン）−、−（Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキレン）−、−（Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキレン）−、−（Ｃ _１〜Ｃ _６ヒドロキシアルキレン）−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｓ−、−Ｓ（Ｏ）、−Ｓ（Ｏ） _２ −、−Ｎ（Ｒ ^２）−、−Ｏ−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−、−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−Ｏ−、−Ｎ（Ｒ ^２）−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｒ ^２）−、−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−Ｎ（Ｒ ^２）−、−Ｎ（Ｒ ^２）−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−、−Ｎ（Ｒ ^２）−Ｃ（Ｏ）−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｒ ^２）−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−、−Ｎ（Ｒ ^２）−Ｓ（Ｏ） _２ −、−Ｓ（Ｏ） _２ −Ｎ（Ｒ ^２）−、−Ｎ（Ｒ ^２）−Ｓ（Ｏ） _２ −（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−及び−Ｓ（Ｏ） _２ −Ｎ（Ｒ ^２）−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−から選択され；
Ｒ ^Ａ及びＲ ^Ｂはそれぞれ、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６シクロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロシクリル、ハロ、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヒドロキシアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、単環式または二環式アラルキル、−Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）、シアノ及び−ＯＲ ^２から独立して選択され；
Ｒ ^Ｃはそれぞれ、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキニル、ハロ、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルコキシ、Ｃ _１〜Ｃ _６ヒドロキシアルキル、シクロアルキル、単環式または二環式アリール、単環式または二環式アリールオキシ、単環式または二環式アラルキル、単環式または二環式ヘテロシクリル、単環式または二環式ヘテロシクリルアルキル、ニトロ、シアノ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ ^２、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ ^２、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ ^２、−ＳＲ ^２、−Ｓ（Ｏ） _２Ｒ ^２、−Ｓ（Ｏ） _２ −Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）、−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−Ｓ（Ｏ） _２ −Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）、−Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）、−Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）−Ｃ（Ｏ）Ｒ ^２、−（Ｃ _１〜Ｃ _６アルキレン）−Ｎ（Ｒ ^２）−Ｃ（Ｏ）Ｒ ^２、−ＮＲ ^２Ｓ（Ｏ） _２Ｒ ^２、−Ｐ（Ｏ）（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）及び−ＯＲ ^２から独立して選択され；ヘテロアルキル、ハロアルキル、ハロアルコキシ、アルキル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、アリールオキシ、アラルキル、ヘテロシクリル、ヘテロシクリルアルキルのそれぞれは、０〜５個のＲ ^ａにより独立して置換されるか；あるいは２つのＲ ^Ｃは、それらが結合している炭素原子（単数または複数）とともに０〜５個のＲ ^ａにより置換されたシクロアルキルまたはヘテロシクリル環を形成し；
Ｒ ^Ｄ及びＲ ^Ｆはそれぞれ、水素、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６シクロアルキル、ヒドロキシル、ハロ、Ｃ _１〜Ｃ _６アルコキシ、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、−Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）及びシアノから独立して選択され；
Ｒ ^１はそれぞれ、水素、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、単環式アラルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヒドロキシアルキル、ハロ、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、−Ｎ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）及び−ＯＲ ^２から独立して選択され；
Ｒ ^２はそれぞれ、水素、ヒドロキシル、ハロ、チオール、Ｃ _１〜Ｃ _６チオアルキル、−ＮＲ”Ｒ”、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６アルコキシ、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヒドロキシアルキル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル及びヘテロシクリルアルキルから独立して選択され、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、シクロアルキル及びヘテロシクリルのそれぞれは、０〜５個のＲ ^ｂにより独立して置換されるか、あるいは２つのＲ ^２は、それらが結合している原子とともにシクロアルキルまたはヘテロシクリル環を形成し；
Ｒ ^ａ及びＲ ^ｂはそれぞれ、水素、ハロ、シアノ、ヒドロキシル、Ｃ _１〜Ｃ _６アルコキシル、−Ｃ（Ｏ）Ｒ’、Ｃ（Ｏ）ＯＲ’、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ハロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヘテロアルキル、Ｃ _１〜Ｃ _６ヒドロキシアルキル、−ＮＲ’Ｒ’及びシクロアルキルから独立して選択され、シクロアルキルは０〜５個のＲ’により置換され；
Ｒ’はそれぞれ、水素、ヒドロキシルまたはＣ _１〜Ｃ _６アルキルであり；
Ｒ”はそれぞれ、水素、Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ _１〜Ｃ _６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−ＮＲ’Ｒ’；または−Ｃ（Ｓ）−ＮＲ’Ｒ’であり；
ｍ、ｐ及びｑはそれぞれ、独立して０、１、２、３または４である、前記化合物。
（項目２）
前記化合物は、式ＩＩ：

の化合物である、項目１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目３）
前記化合物は式ＩＩＩ：

の化合物である、項目１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目４）
Ｘ及びＹの少なくとも１つはＮである、項目１に記載の化合物。
（項目５）
Ｘ及びＹは共にＮである、項目１に記載の化合物。
（項目６）
Ｌは、−（Ｃ（Ｒ ^２）（Ｒ ^２）） _ｍ −である、項目１から５のいずれか一項に記載の化合物。
（項目７）
Ａは、単環式または二環式アリールである、項目１から２または４から６のいずれか一項に記載の化合物。
（項目８）
Ｚは、単環式または二環式アリールである、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目９）
Ｚは、単環式または二環式ヘテロアリールである、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１０）
Ｚは、単環式ヘテロアリールである、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１１）
Ｚは、ピラゾリル、イソオキサゾリル、チオフェニル、チアゾリル及びピリジルから選択される、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１２）
Ｚはフェニルである、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１３）
Ｚは、単環式または二環式ヘテロシクリルである、項目１から７のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１４）
Ｒ ^Ａはフルオロであり、ｑは１である、項目１から１３のいずれか一項に記載の化合物。
（項目１５）
下記の化合物：

からなる群から選択される化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目１６）
薬学的に許容される担体及び項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物を含む医薬組成物。
（項目１７）
患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、肥満細胞症を治療する方法。
（項目１８）
患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、消化管間質性腫瘍を治療する方法。
（項目１９）
患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、急性骨髄性白血病を治療する方法。
（項目２０）
エクソン９に変異がある変異体ＫＩＴによってもたらされる状態を治療する方法であって、患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、前記方法。
（項目２１）
エクソン１１に変異がある変異体ＫＩＴによってもたらされる状態を治療する方法であって、患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、前記方法。
（項目２２）
エクソン１７に変異がある変異体ＫＩＴによってもたらされる状態を治療する方法であって、患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、前記方法。
（項目２３）
残基８１６で変異している変異体ＫＩＴによってもたらされる状態を治療する方法であって、患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、前記方法。
（項目２４）
エクソン１８に変異がある変異体ＰＤＦＧＲαによってもたらされる状態を治療する方法であって、患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、前記方法。
（項目２５）
ＫＩＴによってもたらされる状態を治療する方法であって、患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を投与することを含む、前記方法。
（項目２６）
ＫＩＴによってもたらされる状態を治療する方法であって、前記方法は、患者に治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物を、治療有効量の第２の薬剤と組み合わせて投与することを含み、前記第２の薬剤はエクソン９またはエクソン１１に変異がある変異体ＫＩＴに対して有効である、前記方法。
（項目２７）
前記化合物及び前記薬剤は同じ期間に投与される、項目２６に記載の方法。
（項目２８）
前記化合物及び前記薬剤は、同じ期間に投与されない、項目２６に記載の方法。
（項目２９）
ＫＩＴによってもたらされる状態を治療する方法であって、
（ａ）治療有効量の項目１から１５のいずれか一項に記載の化合物または項目１６に記載の医薬組成物；
（ｂ）エクソン９またはエクソン１１に変異がある変異体ＫＩＴＡに対して有効な治療有効量の薬剤；及び
（ｃ）エクソン９または１１以外に変異がある変異体ＫＩＴＢに対して有効な治療有効量の薬剤、
を患者に投与することを含む、前記方法。
（項目３０）
前記化合物及び前記薬剤は同じ期間に投与される、項目２９に記載の方法。
（項目３１）
前記化合物及び前記薬剤は同じ期間に投与されない、項目２９に記載の方法。

Claims

式Ｉ：

の化合物または薬学的に許容されるその塩であって、式中：
Ｗは、水素及び

から選択され、環Ａは、単環式または二環式アリール、単環式または二環式ヘテロアリール、シクロアルキル及びヘテロシクリルから選択され；
Ｘ及びＹのそれぞれは、ＣＲ^１及びＮから独立して選択され；
Ｚは、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、シクロアルキル、単環式または二環式アリール、単環式または二環式アラルキル、単環式または二環式ヘテロアリール、単環式または二環式ヘテロシクリル及び単環式または二環式ヘテロシクリルアルキルから選択され；Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、シクロアルキル、単環式または二環式アリール、単環式または二環式アラルキル、単環式または二環式ヘテロアリール、単環式または二環式ヘテロシクリル、単環式及び二環式ヘテロシクリルアルキルのそれぞれは、０〜５個のＲ^Ｃにより独立して置換され；
Ｌは、結合−（Ｃ（Ｒ^２）（Ｒ^２））_ｍ−、−（Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニレン）−、−（Ｃ_２〜Ｃ_６アルケニレン）−、−（Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキレン）−、−（Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキレン）−、−（Ｃ_１〜Ｃ_６ヒドロキシアルキレン）−、−Ｃ（Ｏ）−、−Ｏ−、−Ｓ−、−Ｓ（Ｏ）、−Ｓ（Ｏ）_２−、−Ｎ（Ｒ^２）−、−Ｏ−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−、−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−Ｏ−、−Ｎ（Ｒ^２）−Ｃ（Ｏ）−、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｒ^２）−、−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−Ｎ（Ｒ^２）−、−Ｎ（Ｒ^２）−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−、−Ｎ（Ｒ^２）−Ｃ（Ｏ）−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｒ^２）−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−、−Ｎ（Ｒ^２）−Ｓ（Ｏ）_２−、−Ｓ（Ｏ）_２−Ｎ（Ｒ^２）−、−Ｎ（Ｒ^２）−Ｓ（Ｏ）_２−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−及び−Ｓ（Ｏ）_２−Ｎ（Ｒ^２）−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−から選択され；
Ｒ^Ａ及びＲ^Ｂはそれぞれ、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_３〜Ｃ_６シクロアルキル、Ｃ_３〜Ｃ_６ヘテロシクリル、ハロ、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヒドロキシアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、単環式または二環式アラルキル、−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）、シアノ及び−ＯＲ^２から独立して選択され；
Ｒ^Ｃはそれぞれ、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_２〜Ｃ_６アルキニル、ハロ、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルコキシ、Ｃ_１〜Ｃ_６ヒドロキシアルキル、シクロアルキル、単環式または二環式アリール、単環式または二環式アリールオキシ、単環式または二環式アラルキル、単環式または二環式ヘテロシクリル、単環式または二環式ヘテロシクリルアルキル、ニトロ、シアノ、−Ｃ（Ｏ）Ｒ^２、−ＯＣ（Ｏ）Ｒ^２、−Ｃ（Ｏ）ＯＲ^２、−ＳＲ^２、−Ｓ（Ｏ）_２Ｒ^２、−Ｓ（Ｏ）_２−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）、−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−Ｓ（Ｏ）_２−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）、−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）、−Ｃ（Ｏ）−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）、−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）−Ｃ（Ｏ）Ｒ^２、−（Ｃ_１〜Ｃ_６アルキレン）−Ｎ（Ｒ^２）−Ｃ（Ｏ）Ｒ^２、−ＮＲ^２Ｓ（Ｏ）_２Ｒ^２、−Ｐ（Ｏ）（Ｒ^２）（Ｒ^２）及び−ＯＲ^２から独立して選択され；ヘテロアルキル、ハロアルキル、ハロアルコキシ、アルキル、アルキニル、シクロアルキル、アリール、アリールオキシ、アラルキル、ヘテロシクリル、及びヘテロシクリルアルキルのそれぞれは、０〜５個のＲ^ａにより独立して置換されるか、あるいは２つのＲ^Ｃは、それらが結合している炭素原子（単数または複数）とともに０〜５個のＲ^ａにより置換されたシクロアルキルまたはヘテロシクリル環を形成し；
Ｒ^Ｄ及びＲ^Ｆはそれぞれ、水素、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_３〜Ｃ_６シクロアルキル、ヒドロキシル、ハロ、Ｃ_１〜Ｃ_６アルコキシ、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）及びシアノから独立して選択され；
Ｒ^１はそれぞれ、水素、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、単環式アラルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヒドロキシアルキル、ハロ、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、−Ｎ（Ｒ^２）（Ｒ^２）及び−ＯＲ^２から独立して選択され；
Ｒ^２はそれぞれ、水素、ヒドロキシル、ハロ、チオール、Ｃ_１〜Ｃ_６チオアルキル、−ＮＲ”Ｒ”、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６アルコキシ、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヒドロキシアルキル、シクロアルキル、シクロアルキルアルキル、ヘテロシクリル及びヘテロシクリルアルキルから独立して選択され、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、シクロアルキル及びヘテロシクリルのそれぞれは、０〜５個のＲ^ｂにより独立して置換されるか、あるいは２つのＲ^２は、それらが結合している原子とともにシクロアルキルまたはヘテロシクリル環を形成し；
Ｒ^ａ及びＲ^ｂはそれぞれ、水素、ハロ、シアノ、ヒドロキシル、Ｃ_１〜Ｃ_６アルコキシル、−Ｃ（Ｏ）Ｒ’、Ｃ（Ｏ）ＯＲ’、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ハロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヘテロアルキル、Ｃ_１〜Ｃ_６ヒドロキシアルキル、−ＮＲ’Ｒ’及びシクロアルキルから独立して選択され、シクロアルキルは０〜５個のＲ’により置換され；
Ｒ’はそれぞれ、水素、ヒドロキシルまたはＣ_１〜Ｃ_６アルキルであり；
Ｒ”はそれぞれ、水素、Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−Ｃ_１〜Ｃ_６アルキル、−Ｃ（Ｏ）−ＮＲ’Ｒ’；または−Ｃ（Ｓ）−ＮＲ’Ｒ’であり；
ｍ、ｐ及びｑはそれぞれ、独立して０、１、２、３または４である、前記化合物。
前記化合物は、式ＩＩ：

の化合物である、請求項１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
前記化合物は式ＩＩＩ：

の化合物である、請求項１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
Ｘ及びＹのうちの１つはＮである、または
Ｘ及びＹは共にＮである、
請求項１に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
Ｌは、−（Ｃ（Ｒ^２）（Ｒ^２））_ｍ−である、請求項１から４のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
環Ａは、単環式または二環式アリールである、請求項１、２、４または５のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
Ｚは、単環式または二環式アリール、単環式または二環式ヘテロアリール、あるいは単環式または二環式ヘテロシクリルである、請求項１から６のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
Ｚは、フェニル、ピラゾリル、イソオキサゾリル、チオフェニル、チアゾリル及びピリジルから選択される、請求項１から６のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
Ｒ^Ａはフルオロであり、ｑは１である、請求項１から８のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩。
から選ばれる化合物または薬学的に許容されるその塩。
である化合物。
である化合物または薬学的に許容されるその塩。
薬学的に許容される担体及び請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物から選ばれる少なくとも１つの化合物または薬学的に許容されるその塩を含む医薬組成物。
肥満細胞症を治療するための、治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む、医薬組成物。
前記肥満細胞症が、皮膚肥満細胞症（ＣＭ）または全身性肥満細胞症（ＳＭ）である、請求項１４に記載の医薬組成物。
前記全身性肥満細胞症が、無痛性全身性肥満細胞症（ＩＳＭ）、くすぶり型全身性肥満細胞症（ＳＳＭ）、侵襲性全身性肥満細胞症（ＡＳＭ）、非マスト細胞性血液腫瘍性疾患関連全身性肥満細胞症（ＳＭ−ＡＨＮＭＤ）、及びマスト細胞白血病（ＭＣＬ）である、請求項１５に記載の医薬組成物。
前記肥満細胞症が、ＫＩＴにおけるエクソン１７での変異に関連している、請求項１４に記載の医薬組成物。
前記変異がＤ８１６変異である、請求項１７に記載の医薬組成物。
前記Ｄ８１６変異がＤ８１６Ｖである、請求項１８に記載の医薬組成物。
消化管間質性腫瘍を治療するための、治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む、医薬組成物。
前記消化管間質性腫瘍が、ＰＤＧＦＲαにおけるＤ８４２変異に関連している、請求項２０に記載の医薬組成物。
前記Ｄ８４２変異がＤ８４２Ｖである、請求項２１に記載の医薬組成物。
急性骨髄性白血病を治療するための、治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む、医薬組成物。
前記急性骨髄性白血病が、ＫＩＴにおけるエクソン１７での変異に関連している、請求項２３に記載の医薬組成物。
前記変異がＤ８１６変異である、請求項２４に記載の医薬組成物。
前記Ｄ８１６変異がＤ８１６Ｖである、請求項２５に記載の医薬組成物。
エクソン９、エクソン１１またはエクソン１７に変異がある変異体ＫＩＴによってもたらされる状態を治療するための、治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む、医薬組成物。
残基８１６で変異している変異体ＫＩＴによってもたらされる状態を治療するための、治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む、医薬組成物。
エクソン１８に変異がある変異体ＰＤＦＧＲαによってもたらされる状態を治療するための、治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む、医薬組成物。
ＫＩＴによってもたらされる状態を治療するための、治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む、医薬組成物。
ＫＩＴによってもたらされる状態を治療するための組み合わせ物であって、前記組み合わせ物は、
治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む医薬組成物、および
治療有効量の第２の薬剤
を含み、前記第２の薬剤はエクソン９またはエクソン１１に変異がある変異体ＫＩＴに対して有効である、組み合わせ物。
前記医薬組成物及び前記第２の薬剤は同じ期間に投与されることを特徴とする、請求項３１に記載の組み合わせ物。
前記医薬組成物及び前記第２の薬剤は、同じ期間に投与されないことを特徴とする、請求項３１に記載の組み合わせ物。
ＫＩＴによってもたらされる状態を治療するための組み合わせ物であって、
（ａ）治療有効量の請求項１から１２のいずれか一項に記載の化合物または薬学的に許容されるその塩を含む医薬組成物；
（ｂ）変異体ＫＩＴＡに対して有効な治療有効量の薬剤であって、前記変異体ＫＩＴＡは、エクソン９またはエクソン１１に変異がある、薬剤；及び
（ｃ）変異体ＫＩＴＢに対して有効な治療有効量の薬剤であって、前記変異体ＫＩＴＢは、エクソン９または１１以外に変異がある、薬剤
を含む、組み合わせ物。
である化合物。