RU2021102290A - Вектор аденоассоциированного вируса - Google Patents

Вектор аденоассоциированного вируса Download PDF

Info

Publication number
RU2021102290A
RU2021102290A RU2021102290A RU2021102290A RU2021102290A RU 2021102290 A RU2021102290 A RU 2021102290A RU 2021102290 A RU2021102290 A RU 2021102290A RU 2021102290 A RU2021102290 A RU 2021102290A RU 2021102290 A RU2021102290 A RU 2021102290A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
capsid protein
aav vector
recombinant aav
variant
amino acid
Prior art date
Application number
RU2021102290A
Other languages
English (en)
Inventor
Ральф Майкл ЛИНДЕН
Original Assignee
Кинг'З Колледж Лондон
Айкэн Скул Оф Медисин Эт Маунт Синай
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=50490674&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=RU2021102290(A) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Кинг'З Колледж Лондон, Айкэн Скул Оф Медисин Эт Маунт Синай filed Critical Кинг'З Колледж Лондон
Publication of RU2021102290A publication Critical patent/RU2021102290A/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
    • A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A61P27/06—Antiglaucoma agents or miotics
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/861—Adenoviral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14132—Use of virus as therapeutic agent, other than vaccine, e.g. as cytolytic agent
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14142—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector virus or viral particle as vehicle, e.g. encapsulating small organic molecule
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Ophthalmology & Optometry (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)

Claims (51)

1. Рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий:
(a) вариантный AAV2 капсидный белок, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит, по меньшей мере, четыре аминокислотных замещения по сравнению с капсидным белком немутантного типа AAV2; где, по меньшей мере, четыре аминокислотных замещения присутствуют в следующих положениях в последовательности AAV2 капсидного белка: 457, 492, 499 и 533; и
(b) гетерологичную нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую генный продукт.
2. Рекомбинантный AAV вектор по п. 1, где (i) вариантный AAV капсидный белок содержит последовательность SEQ ID NO:2, или последовательность, имеющую, по меньшей мере, 95% идентичность последовательности с ней; и/или (ii) AAV капсидный белок немутантного типа содержит последовательность SEQ ID NO:1.
3. Рекомбинантный AAV вектор по п. 1 или 2, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше из следующих остатков: M457, A492, D499 и Y533.
4. Рекомбинантный AAV вектор по п. 2 или 3, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше следующих аминокислотных замещений по сравнению с капсидным белком немутантного типа AAV2: Q457M, S492A, E499D и F533Y.
5. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 1-4, где вариантный AAV2 капсидный белок дополнительно содержит одно или больше аминокислотных замещений по сравнению с AAV капсидным белком немутантного типа в следующих положениях в последовательности AAV2 капсидного белка: 125, 151, 162 и 205.
6. Рекомбинантный AAV вектор по п. 5, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше из одного или нескольких из следующих остатков: I125, A151, S162 и S205.
7. Рекомбинантный AAV вектор по п. 5 или 6, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше из следующих аминокислотных замещений по сравнению с капсидным белком немутантного типа AAV2:V125I, V151A, A162S и T205S.
8. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 1-7, где вариантный AAV2 капсидный белок дополнительно содержит одно или больше аминокислотных замещений по сравнению с AAV капсидным белком немутантного типа в следующих положениях в последовательности AAV2 капсидного белка: 585 и 588.
9. Рекомбинантный AAV вектор по п. 8, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше из одного или нескольких из следующих остатков: S585 и T588.
10. Рекомбинантный AAV вектор по п. 8 или 9, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше из следующих аминокислотных замещений по сравнению с капсидным белком немутантного типа AAV2: R585S и R588T.
11. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 1-10, где вариантный AAV2 капсидный белок дополнительно содержит одно или больше аминокислотных замещений по сравнению с AAV капсидным белком немутантного типа в следующих положениях в последовательности AAV2 капсидного белка: 546, 548 и 593.
12. Рекомбинантный AAV вектор по п. 11, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше из одного или нескольких из следующих остатков: D546, G548, и S593.
13. Рекомбинантный AAV вектор по п. 11 или 12, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит один или больше из следующих аминокислотных замещений по сравнению с капсидным белком немутантного типа AAV2:G546D, E548G и A593S.
14. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 1-13, где вариантный AAV2 капсидный белок содержит остаток N312.
15. Рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий:
(a) вариантный AAV8 капсидный белок, где вариантный AAV8 капсидный белок содержит аминокислотное замещение по сравнению с AAV8 капсидным белком немутантного типа в положении 315 в последовательности AAV8 капсидного белка; и
(b) гетерологичную нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую генный продукт.
16. Рекомбинантный AAV вектор по п. 15, где (i) вариантный AAV капсидный белок содержит последовательность, имеющую, по меньшей мере 95% идентичность последовательности к SEQ ID NO:6; и/или (ii) AAV капсидный белок немутантного типа содержит последовательность SEQ ID NO:6.
17. Рекомбинантный AAV вектор по п. 15 или 16, где вариантный AAV8 капсидный белок содержит аминокислотное замещение S315N по сравнению с AAV8 капсидным белком немутантного типа.
18. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 15-17, дополнительно содержащий одно или больше аминокислотных замещений, присутствующих в одном или больше из следующих положений в последовательности AAV8 капсидного белка: 125, 151, 163, 206, 460, 495, 502, 536, 549, 551, 588, 591 и/или 596.
19. Рекомбинантный AAV вектор по п. 18, где вариантный AAV8 капсидный белок содержит одно или больше из следующих аминокислотных замещений по сравнению с AAV8 капсидным белком немутантного типа:
(a) V125I, Q151A, K163S, A206S, T460M, T495A, N502D, F536Y, N549D, A551G, Q588S и/или G596S; и/или
(b) T591R.
20. Рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий:
(a) вариантный AAV3B капсидный белок, где вариантный AAV3B капсидный белок содержит аминокислотное замещение по сравнению с немутантным типом AAV3B капсидного белка в положении 312 в последовательности AAV3B капсидного белка; и
(b) гетерологичную нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую генный продукт.
21. Рекомбинантный AAV вектор по п. 20, где (i) вариантный AAV3B капсидный белок содержит последовательность, имеющую, по меньшей мере 95% идентичность последовательности к SEQ ID NO:11; и/или (ii) AAV капсидный белок немутантного типа содержит последовательность SEQ ID NO:11.
22. Рекомбинантный AAV вектор по п. 20 или 21, где вариантный AAV3B капсидный белок содержит аминокислотное замещение S312N по сравнению с немутантным типом AAV3B капсидного белка.
23. Рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий:
(a) вариантный AAV-LK03 капсидный белок, где вариантный AAV-LK03 капсидный белок содержит аминокислотное замещение в положении 312 по сравнению с последовательностью AAV-LK03 капсидного белка как определено в SEQ ID NO:12; и
(b) гетерологичную нуклеиновую кислоту, содержащую нуклеотидную последовательность, кодирующую генный продукт.
24. Рекомбинантный AAV вектор по п. 23, где вариантный AAV-LK03 капсидный белок содержит последовательность, имеющую, по меньшей мере, 95% идентичность последовательности к SEQ ID NO:12.
25. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 1-14, где рекомбинантный AAV вектор демонстрирует повышенную трансдукцию нейрональной или ретинальной ткани по сравнению с AAV вектором, содержащим соответствующий AAV капсидный белок немутантного типа.
26. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 15-24, где рекомбинантный AAV вектор демонстрирует повышенную трансдукцию ткани печени по сравнению с соответствующим AAV капсидным белком немутантного типа.
27. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из предыдущих пунктов, где генный продукт содержит интерферирующую РНК или аптамер.
28. Рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из пп. 1-27, где генный продукт содержит полипептид.
29. Рекомбинантный AAV вектор по п. 28, где генный продукт содержит нейропротекторный полипептид, антиангиогенный полипептид или полипептид, который улучшает функцию нейрональной или ретинальной клетки.
30. Рекомбинантный AAV вектор по п. 29, где генный продукт содержит глиальный нейротрофический фактор, фактор роста фибробластов, фактор роста нервов, нейротрофический фактор головного мозга, родопсин, ретиношизин, RPE65 или периферин.
31. Фармацевтическая композиция, содержащая:
(a) рекомбинантный AAV вектор по какому-либо из предыдущих пунктов; и
(b) фармацевтически приемлемый эксципиент.
32. Способ доставки генного продукта к ткани у субъекта, где способ включает введение субъекту рекомбинантного AAV вектора или фармацевтической композиции по какому-либо из предыдущих пунктов.
33. Способ по п. 32, в котором ткань выбирают из крови, костного мозга, мышечной ткани, нейрональной ткани, ретинальной ткани, ткани поджелудочной железы, ткани печени, почечной ткани, легочной ткани, ткани кишечника или ткани сердца.
34. Способ по п. 33, в котором ткань представляет собой нейрональную, ретинальную ткань или ткань печени.
35. Способ лечения заболевания у субъекта, где способ включает введение субъекту рекомбинантного AAV вектора или фармацевтической композиции по какому-либо из предыдущих пунктов.
36. Рекомбинантный AAV вектор или фармацевтическая композиция по какому-либо из пп. 1-31, для применения в лечении растройства у субъекта.
37. Способ, рекомбинантный AAV вектор или фармацевтическая композиция для применения по п. 35 или 36, где расстройство представляет собой неврологическое, глазное расстройство или заболевани печени.
38. Способ, рекомбинантный AAV вектор или фармацевтическая композиция для применения по п. 37, где неврологическое расстройство представляет собой нейродегенеративное заболевание.
39. Способ, рекомбинантный AAV вектор или фармацевтическая композиция для применения по п. 37, где глазное расстройство представляет собой глаукому, пигментную дегенерацию сетчатки, дегенерацию желтого пятна, ретиношизис или диабетическую ретинопатию.
RU2021102290A 2014-03-03 2015-02-17 Вектор аденоассоциированного вируса RU2021102290A (ru)

Applications Claiming Priority (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US61/940,639 2014-02-17
GBGB1403684.2A GB201403684D0 (en) 2014-03-03 2014-03-03 Vector
GB1403684.2 2014-03-03
US201661940639P 2016-08-16 2016-08-16

Related Parent Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016133623A Division RU2743382C2 (ru) 2014-02-17 2015-02-17 Вектор аденоассоциированного вируса

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2021102290A true RU2021102290A (ru) 2021-03-01

Family

ID=50490674

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016133623A RU2743382C2 (ru) 2014-02-17 2015-02-17 Вектор аденоассоциированного вируса
RU2021102290A RU2021102290A (ru) 2014-03-03 2015-02-17 Вектор аденоассоциированного вируса

Family Applications Before (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016133623A RU2743382C2 (ru) 2014-02-17 2015-02-17 Вектор аденоассоциированного вируса

Country Status (20)

Country Link
US (4) US20180135076A1 (ru)
EP (2) EP3108000B1 (ru)
JP (4) JP6602788B2 (ru)
KR (1) KR102082032B1 (ru)
CN (1) CN106062200B (ru)
AU (3) AU2015216847B2 (ru)
BR (1) BR112016018598A2 (ru)
CA (2) CA3126061C (ru)
DK (1) DK3108000T3 (ru)
ES (1) ES2749235T3 (ru)
GB (1) GB201403684D0 (ru)
HU (1) HUE045801T2 (ru)
IL (2) IL247332B (ru)
MX (1) MX2016010649A (ru)
PL (1) PL3108000T3 (ru)
PT (1) PT3108000T (ru)
RU (2) RU2743382C2 (ru)
SG (1) SG11201606365TA (ru)
SI (1) SI3108000T1 (ru)
WO (1) WO2015121501A1 (ru)

Families Citing this family (172)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
US8734809B2 (en) 2009-05-28 2014-05-27 University Of Massachusetts AAV's and uses thereof
CA2833905C (en) 2010-04-23 2019-09-10 University Of Massachusetts Multicistronic expression constructs
EP2561073B1 (en) 2010-04-23 2016-08-24 University of Massachusetts Cns targeting aav vectors and methods of use thereof
US11136557B2 (en) 2013-05-31 2021-10-05 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
WO2015048534A1 (en) 2013-09-26 2015-04-02 University Of Florida Research Foundation, Inc. Synthetic combinatorial aav capsid library for targeted gene therapy
GB201403684D0 (en) 2014-03-03 2014-04-16 King S College London Vector
US10072251B2 (en) 2014-02-19 2018-09-11 University Of Massachusetts Recombinant AAVS having useful transcytosis properties
EP4410805A2 (en) 2014-03-18 2024-08-07 University of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
WO2015164786A1 (en) 2014-04-25 2015-10-29 University Of Massachusetts Recombinant aav vectors useful for reducing immunity against transgene products
US10689653B2 (en) 2014-06-03 2020-06-23 University Of Massachusetts Compositions and methods for modulating dysferlin expression
US10577627B2 (en) 2014-06-09 2020-03-03 Voyager Therapeutics, Inc. Chimeric capsids
US10370432B2 (en) 2014-10-03 2019-08-06 University Of Massachusetts Heterologous targeting peptide grafted AAVS
US10711270B2 (en) 2014-10-03 2020-07-14 University Of Massachusetts High efficiency library-identified AAV vectors
EP3209311B1 (en) 2014-10-21 2024-03-06 University of Massachusetts Recombinant aav variants and uses thereof
MX2017005834A (es) 2014-11-05 2017-11-17 Voyager Therapeutics Inc Polinucleotidos aad para el tratamiento de la enfermedad de parkinson.
RU2749882C2 (ru) 2014-11-14 2021-06-18 Вояджер Терапьютикс, Инк. Модулирующие полинуклеотиды
EP3218484A4 (en) 2014-11-14 2018-05-30 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
US20180057839A1 (en) * 2014-11-26 2018-03-01 The Regents Of The University Of California Therapeutic compositions comprising transcription factors and methods of making and using the same
US11697825B2 (en) 2014-12-12 2023-07-11 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the production of scAAV
EP3256170B1 (en) 2015-02-13 2020-09-23 University of Massachusetts Compositions and methods for transient delivery of nucleases
CA3021949C (en) 2015-04-24 2023-10-17 University Of Massachusetts Modified aav constructs and uses thereof
GB201508026D0 (en) 2015-05-11 2015-06-24 Ucl Business Plc Capsid
WO2017058892A2 (en) 2015-09-28 2017-04-06 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for antibody-evading virus vectors
CA3002980A1 (en) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors
US11253576B2 (en) 2015-10-22 2022-02-22 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance in neurodegenerative disease
GB201519086D0 (en) * 2015-10-28 2015-12-09 Syncona Partners Llp Gene Therapy
US20180230489A1 (en) 2015-10-28 2018-08-16 Voyager Therapeutics, Inc. Regulatable expression using adeno-associated virus (aav)
PE20231949A1 (es) * 2015-10-30 2023-12-05 Spark Therapeutics Inc VARIANTES DEL FACTOR VIII REDUCIDO CON CpG, COMPOSICIONES Y METODOS Y USOS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS DE LA HEMOSTASIA
RU2021102893A (ru) 2015-11-05 2021-03-03 Бамбу Терапьютикс, Инк. Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии
CA3006569A1 (en) 2015-12-02 2017-06-08 Voyager Therapeutics, Inc. Assays for the detection of aav neutralizing antibodies
WO2017100671A1 (en) * 2015-12-11 2017-06-15 California Institute Of Technology TARGETING PEPTIDES FOR DIRECTING ADENO-ASSOCIATED VIRUSES (AAVs)
KR20180086266A (ko) * 2015-12-14 2018-07-30 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 척수성 근위축증의 치료에 유용한 아데노-관련 바이러스 벡터
CA3011939A1 (en) 2016-02-02 2017-08-10 University Of Massachusetts Method to enhance the efficiency of systemic aav gene delivery to the central nervous system
US11060088B2 (en) 2016-02-12 2021-07-13 University Of Massachusetts Anti-angiogenic miRNA therapeutics for inhibiting corneal neovascularization
WO2017147477A1 (en) * 2016-02-26 2017-08-31 University Of Florida Research Foundation, Inc. Aav heparin mutants that display significantly improved eye and brain transduction
EP3440210A4 (en) 2016-04-05 2019-11-27 University of Massachusetts COMPOSITIONS AND METHODS FOR SELECTIVE INHIBITION OF EXPRESSION OF GRAINHEAD PROTEIN
CN107287238B (zh) * 2016-04-11 2020-10-16 厦门继景生物技术有限责任公司 一种基因载体及其用于治疗雷柏氏先天性黑矇2型疾病的基因治疗药物
KR102574810B1 (ko) 2016-04-15 2023-09-08 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실베니아 습성 연령 관련 황반 변성의 치료를 위한 조성물
US11413356B2 (en) 2016-04-15 2022-08-16 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance
EP3448874A4 (en) 2016-04-29 2020-04-22 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS FOR TREATING A DISEASE
US11299751B2 (en) 2016-04-29 2022-04-12 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
JP7220080B2 (ja) 2016-05-18 2023-02-09 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド ハンチントン病治療組成物及び方法
RU2758488C2 (ru) 2016-05-18 2021-10-28 Вояджер Терапьютикс, Инк. Модулирующие полинуклеотиды
US11882815B2 (en) 2016-06-15 2024-01-30 University Of Massachusetts Recombinant adeno-associated viruses for delivering gene editing molecules to embryonic cells
MA44546B1 (fr) 2016-06-15 2021-03-31 Univ California Virus adéno-associés variants et procédés d'utilisation
CA2971303A1 (en) 2016-06-21 2017-12-21 Bamboo Therapeutics, Inc. Optimized mini-dystrophin genes and expression cassettes and their use
WO2018002762A1 (en) 2016-06-29 2018-01-04 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als) and other related disorders
EP3478829A1 (en) 2016-06-29 2019-05-08 Crispr Therapeutics AG Materials and methods for treatment of myotonic dystrophy type 1 (dm1) and other related disorders
EP3478828B1 (en) 2016-06-29 2024-09-04 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of friedreich ataxia and other related disorders
AU2017292169B2 (en) 2016-07-06 2021-12-23 Vertex Pharmaceuticals Incorporated Materials and methods for treatment of pain related disorders
CN109843914B (zh) 2016-07-06 2024-03-15 沃泰克斯药物股份有限公司 用于治疗疼痛相关病症的材料和方法
WO2018011572A1 (en) 2016-07-12 2018-01-18 The University Of Manchester Gene therapy
EP3490531A4 (en) 2016-07-29 2020-06-03 The Regents of The University of California VIONS OF ADENO-ASSOCIATED VIRUS WITH CAPSIDE VARIANT AND METHODS OF USE THEREOF
CA3033125A1 (en) * 2016-08-16 2018-02-22 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for targeted gene transfer
EP3506817A4 (en) 2016-08-30 2020-07-22 The Regents of The University of California METHOD FOR BIOMEDICAL TARGETING AND RELEASE, AND DEVICES AND SYSTEMS FOR IMPLEMENTING THEM
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
US11078238B2 (en) 2016-09-29 2021-08-03 University Of Florida Research Foundation, Incorporated AAVrh.10 variants with host antibody escape capabilities and altered tissue targeting properties
AU2017341849B2 (en) * 2016-10-13 2024-03-21 University Of Massachusetts AAV capsid designs
EP3528785A4 (en) * 2016-10-19 2020-12-02 Adverum Biotechnologies, Inc. MODIFIED AAV CASPIDS AND USES THEREOF
EP3585883A4 (en) * 2017-02-21 2021-04-14 University of Florida Research Foundation, Incorporated PROTEINS OF MODIFIED AAV CAPSIDES AND THEIR USES
WO2018154439A1 (en) 2017-02-22 2018-08-30 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of spinocerebellar ataxia type 1 (sca1) and other spinocerebellar ataxia type 1 protein (atxn1) gene related conditions or disorders
CA3054031A1 (en) 2017-02-22 2018-08-30 Crispr Therapeutics Ag Compositions and methods for gene editing
WO2018154418A1 (en) 2017-02-22 2018-08-30 Crispr Therapeutics Ag Materials and methods for treatment of early onset parkinson's disease (park1) and other synuclein, alpha (snca) gene related conditions or disorders
EP3585899A1 (en) 2017-02-22 2020-01-01 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of primary hyperoxaluria type 1 (ph1) and other alanine-glyoxylate aminotransferase (agxt) gene related conditions or disorders
EP3585900B1 (en) 2017-02-22 2022-12-21 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of spinocerebellar ataxia type 2 (sca2) and other spinocerebellar ataxia type 2 protein (atxn2) gene related conditions or disorders
BR112019021569A2 (pt) 2017-04-14 2020-05-12 Regenxbio Inc. Precursor de iduronato-2-sulfatase humana recombinante glicosilada (ids), método para tratar um sujeito humano diagnosticado com mucopolissacaridose tipo ii (mps ii)
WO2018204803A1 (en) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating huntington's disease
WO2018204786A1 (en) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
US11859179B2 (en) 2017-05-09 2024-01-02 University Of Massachusetts Methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
JP7330899B2 (ja) 2017-05-10 2023-08-22 マサチューセッツ アイ アンド イヤー インファーマリー ウイルスのアセンブリ活性化タンパク質（ａａｐ）依存性を改変する方法および組成物
CN110831611A (zh) * 2017-05-10 2020-02-21 马萨诸塞眼科耳科诊所 用于修饰病毒的组装活化蛋白(aap)依赖性的方法和组合物
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
US20200121746A1 (en) * 2017-06-30 2020-04-23 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus virions with variant capsids and methods of use thereof
JP7229989B2 (ja) 2017-07-17 2023-02-28 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッド 軌道アレイガイドシステム
EP3662060A2 (en) * 2017-08-03 2020-06-10 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for delivery of aav
JP2020533968A (ja) * 2017-08-25 2020-11-26 オービッド・セラピューティクス・インコーポレイテッドＯｖｉｄ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ Ｉｎｃ． 組換えアデノ随伴ベクター
CN110709511A (zh) 2017-08-28 2020-01-17 加利福尼亚大学董事会 腺相关病毒衣壳变体及其使用方法
AU2018338188A1 (en) 2017-09-22 2020-04-02 University Of Massachusetts SOD1 dual expression vectors and uses thereof
EP4124658A3 (en) 2017-10-16 2023-04-19 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
EP3697908A1 (en) 2017-10-16 2020-08-26 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
SG11202003479TA (en) * 2017-10-18 2020-05-28 Regenxbio Inc Fully-human post-translationally modified antibody therapeutics
WO2019123429A1 (en) 2017-12-21 2019-06-27 Casebia Therapeutics Llp Materials and methods for treatment of usher syndrome type 2a
EP3728595A1 (en) 2017-12-21 2020-10-28 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for treatment of usher syndrome type 2a and/or non-syndromic autosomal recessive retinitis pigmentosa (arrp)
SG11202008687XA (en) * 2018-03-16 2020-10-29 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Increasing tissue specific gene delivery by capsid modification
US20210032660A1 (en) * 2018-03-29 2021-02-04 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Liver tropic recombinant aav6 vectors that evade neutralization
MX2020010466A (es) 2018-04-03 2021-01-08 Vectores de virus que evitan anticuerpos.
EP3773743A1 (en) 2018-04-03 2021-02-17 Stridebio, Inc. Virus vectors for targeting ophthalmic tissues
BR112020020266A2 (pt) 2018-04-03 2021-01-19 Stridebio, Inc. Vetores de vírus com evasão de anticorpos
CN108660159B (zh) * 2018-04-12 2020-10-30 四川大学 重组蝙蝠腺相关病毒载体及其用途
KR102051393B1 (ko) 2018-05-04 2019-12-04 (주)지뉴인텍 아데노부속바이러스 기반 유전자 전달용 재조합 벡터 및 이를 이용한 암질환 예방 또는 치료용 조성물
WO2019222329A1 (en) 2018-05-15 2019-11-21 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for delivery of aav
AU2019270900A1 (en) * 2018-05-15 2020-10-15 President And Fellows Of Harvard College Viral vectors exhibiting improved gene delivery properties
MA52631A (fr) 2018-05-15 2021-03-24 Voyager Therapeutics Inc Compositions et méthodes pour le traitement de la maladie de parkinson
MX2021001336A (es) * 2018-07-31 2021-09-10 Univ Cornell Métodos de terapia génica para controlar la función de órganos.
WO2020069461A1 (en) 2018-09-28 2020-04-02 Voyager Therapeutics, Inc. Frataxin expression constructs having engineered promoters and methods of use thereof
WO2020077165A1 (en) 2018-10-12 2020-04-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for delivery of aav
UY38407A (es) 2018-10-15 2020-05-29 Novartis Ag Anticuerpos estabilizadores de trem2
CA3120105A1 (en) * 2018-11-16 2020-05-22 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Therapeutic adeno-associated virus for treating pompe disease
US20220064671A1 (en) 2019-01-18 2022-03-03 Voyager Therapeutics, Inc. Methods and systems for producing aav particles
WO2020168145A1 (en) * 2019-02-15 2020-08-20 Sangamo Therapeutics, Inc. Compositions and methods for producing recombinant aav
KR20220011616A (ko) 2019-03-21 2022-01-28 스트라이드바이오 인코포레이티드 재조합 아데노 관련 바이러스 벡터
EP3788826B1 (en) * 2019-03-28 2022-06-08 Ofinno, LLC Core paging handling
SG11202110607WA (en) 2019-04-01 2021-10-28 Tenaya Therapeutics Inc Adeno-associated virus with engineered capsid
CA3136872A1 (en) * 2019-04-23 2020-10-29 Inserm (Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale) New adeno-associated virus (aav) variants and uses thereof for gene therapy
JP2022529662A (ja) * 2019-04-26 2022-06-23 ザ・ユニヴァーシティ・オヴ・ノース・キャロライナ・アト・チャペル・ヒル 二重グリカン結合ａａｖ２．５ベクターのための方法および組成物
EP3966227A1 (en) 2019-05-07 2022-03-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the vectored augmentation of protein destruction, expression and/or regulation
WO2020261178A1 (en) 2019-06-27 2020-12-30 Pfizer Inc. Methods of treating duchenne muscular dystrophy using aav mini-dystrophin gene therapy
EP3990636A1 (en) 2019-06-28 2022-05-04 CRISPR Therapeutics AG Materials and methods for controlling gene editing
EP3999120A4 (en) * 2019-07-04 2024-02-21 Children's Medical Research Institute METHODS AND ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTORS FOR IN VIVO TRANSDUCTION
WO2021009805A1 (ja) * 2019-07-12 2021-01-21 株式会社遺伝子治療研究所 ヒト肝臓への遺伝子導入のためのアデノ随伴ウイルスビリオン
AU2020314883A1 (en) * 2019-07-15 2022-03-03 Meiragtx Uk Ii Limited Modified AAV capsid proteins for treatment of arthritic disease
JP2022546236A (ja) * 2019-08-14 2022-11-04 ユニバーシティー オブ フロリダ リサーチ ファンデーション， インク． 遺伝子治療のためのａａｖカプシドバリアント
CN115087738A (zh) * 2019-08-29 2022-09-20 小利兰·斯坦福大学托管委员会 用于穿越人血脑屏障的腺相关病毒载体
US20220333133A1 (en) 2019-09-03 2022-10-20 Voyager Therapeutics, Inc. Vectorized editing of nucleic acids to correct overt mutations
CN113518824B (zh) * 2019-10-16 2024-02-23 上海药明康德新药开发有限公司 新的aav变体
AU2020367532A1 (en) 2019-10-17 2022-05-12 Ginkgo Bioworks, Inc. Adeno-associated viral vectors for treatment of Niemann-Pick disease type C
CN115989234A (zh) * 2020-01-29 2023-04-18 建新公司 用于眼部基因疗法的经修饰的腺相关病毒衣壳蛋白及其使用方法
WO2021211753A1 (en) 2020-04-15 2021-10-21 Voyager Therapeutics, Inc. Tau binding compounds
BR112022023106A2 (pt) 2020-05-13 2023-01-17 Voyager Therapeutics Inc Redirecionamento de tropismo de capsídeos de aav
WO2021247995A2 (en) 2020-06-04 2021-12-09 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating neuropathic pain
CN117120619A (zh) 2020-07-27 2023-11-24 沃雅戈治疗公司 用于治疗与葡萄糖神经酰胺酶β缺陷相关的神经病症的组合物和方法
WO2022026410A2 (en) 2020-07-27 2022-02-03 Voyager Therapeutics, Inc Compositions and methods for the treatment of niemann-pick type c1 disease
CN111825772B (zh) * 2020-07-30 2023-10-20 中国科学院精密测量科学与技术创新研究院 具有变异衣壳蛋白的腺相关病毒及其应用
TW202214864A (zh) 2020-08-06 2022-04-16 應用醫學研究基金會 用於藉基因療法治療諸如阿茲海默症之Ｔａｕ蛋白病變的病毒顆粒
MX2023001701A (es) 2020-08-12 2023-03-09 UCB Biopharma SRL Terapia genica utilizando constructos de acido nucleico que comprenden secuencias promotoras de la proteina de union a metil cpg 2 (mecp2).
KR20230068444A (ko) 2020-08-19 2023-05-17 사렙타 쎄러퓨틱스 인코퍼레이티드 레트 증후군의 치료를 위한 아데노 관련 바이러스 벡터
CN113717248B (zh) * 2020-09-30 2022-07-08 广州派真生物技术有限公司 腺相关病毒突变体及其应用
US20230381341A1 (en) * 2020-10-07 2023-11-30 Regenxbio Inc. Adeno-associated viruses for ocular delivery of gene therapy
MX2023003994A (es) 2020-10-09 2023-04-24 UCB Biopharma SRL Construcciones de acido nucleico, vectores virales y particulas virales.
WO2022093769A1 (en) * 2020-10-28 2022-05-05 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for dual glycan binding aav2.5 vector
CA3196036A1 (en) 2020-10-28 2022-05-05 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for dual glycan binding aav2.5 vector
MX2023005218A (es) 2020-11-03 2023-05-16 Pfizer Metodos de purificacion de vectores de aav mediante cromatografia de intercambio anionico.
CN116648448A (zh) 2020-11-11 2023-08-25 欧洲分子生物学实验室 用于基因治疗的修饰病毒粒子
US20240052322A1 (en) 2020-12-15 2024-02-15 Pfizer Inc. HILIC UPLC-MS Method For Separating and Analyzing Intact Adeno-Associated Virus Capsid Proteins
IL303920A (en) 2020-12-21 2023-08-01 Pfizer Methods and systems for improved transfection of cells
AU2021404944A1 (en) 2020-12-23 2023-07-06 Pfizer Inc. Methods for purification of aav vectors by affinity chromatography
EP4291249A2 (en) 2021-02-10 2023-12-20 RegenxBio Inc. Treatment of mucopolysaccharidosis ii with recombinant human iduronate-2-sulfatase (ids)
GB202101958D0 (en) 2021-02-12 2021-03-31 Ucl Business Ltd Gene therapy for dopamine transporter deficiency syndrome
CN112961219B (zh) * 2021-02-24 2022-08-12 中国农业科学院生物技术研究所 重组腺相关病毒、其突变体及其构建方法和应用
CN115044614B (zh) * 2021-03-09 2023-10-20 上海目镜生物医药科技有限公司 一种用于基因靶向与表达的aav-8型血清型的改造型载体及其构建方法及应用
US20240307553A1 (en) 2021-04-01 2024-09-19 Pfizer Inc. Pharmaceutical compositions containing adeno-associated viral vector
EP4329820A1 (en) 2021-04-26 2024-03-06 Alexion Pharma International Operations Limited Adeno-associated viral vector capsids with improved tissue tropism
CN117377771A (zh) 2021-05-12 2024-01-09 特莱索恩基金会 载体系统
EP4359547A1 (en) 2021-06-22 2024-05-01 Pfizer Inc. Production of adeno-associated virus vector in insect cells
WO2023283962A1 (en) 2021-07-16 2023-01-19 Huigene Therapeutics Co., Ltd. Modified aav capsid for gene therapy and methods thereof
EP4419119A1 (en) 2021-10-20 2024-08-28 University of Rochester Isolated glial progenitor cells for use in the competition treatment of age-related white matter loss
KR20240099360A (ko) 2021-10-28 2024-06-28 유씨비 바이오파마 에스알엘 핵산 구축물, 바이러스 벡터 및 바이러스 입자
US20230270818A1 (en) 2021-11-02 2023-08-31 University Of Rochester Tcf7l2 mediated remyelination in the brain
EP4442830A1 (en) 2021-11-29 2024-10-09 Shanghai Regenelead Therapies Co., Ltd. Aadc/gdnf polynucleotide, and use thereof in treating parkinson's disease
WO2023114816A1 (en) 2021-12-14 2023-06-22 Neurogene, Inc. Recombinant optimized galc constructs and methods for treating galc-associated disorders
IL313832A (en) * 2021-12-28 2024-08-01 Chengdu Origen Biotechnology Co Ltd Modified AAV capsid protein and its use
GB202201242D0 (en) 2022-01-31 2022-03-16 Univ Edinburgh Recombinant optimized mecp2 cassettes and methods for treating rett syndrome and related disorders
AU2023220237A1 (en) 2022-02-21 2024-08-15 Shanghai Regenelead Therapies Co., Ltd Vegf-binding molecule and pharmaceutical use thereof
WO2023166425A1 (en) 2022-03-01 2023-09-07 Crispr Therapeutics Ag Methods and compositions for treating angiopoietin-like 3 (angptl3) related conditions
WO2023196818A1 (en) 2022-04-04 2023-10-12 The Regents Of The University Of California Genetic complementation compositions and methods
GB202206336D0 (en) 2022-04-29 2022-06-15 Univ Edinburgh Recombinant therapeutic FMR1 constructs and methods of treating fragile X syndrome and related disorders
WO2023214346A1 (en) 2022-05-06 2023-11-09 Novartis Ag Novel recombinant aav vp2 fusion polypeptides
WO2024003687A1 (en) 2022-06-28 2024-01-04 Pfizer Inc. Nucleic acids encoding acid alpha-glucosidase (gaa) and vectors for gene therapy
WO2024011112A1 (en) * 2022-07-06 2024-01-11 Voyager Therapeutics, Inc. Aav capsid variants and uses thereof
WO2024015877A2 (en) * 2022-07-12 2024-01-18 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Novel aav3b capsid variants with enhanced hepatocyte tropism
KR20240014846A (ko) * 2022-07-26 2024-02-02 숙명여자대학교산학협력단 Aav2-anks1a 재조합 바이러스를 포함하는 알츠하이머 질병 치료용 조성물
WO2024038365A1 (en) 2022-08-16 2024-02-22 Pfizer Inc. Methods for purification of aav vectors by anion exchange chromatography
GB202216168D0 (en) 2022-10-31 2022-12-14 UCB Biopharma SRL Route of administration
CN116041443B (zh) * 2022-12-30 2023-09-22 广州派真生物技术有限公司 腺相关病毒突变体及其应用
CN115925819B (zh) * 2022-12-30 2023-10-13 广州派真生物技术有限公司 腺相关病毒突变体及其应用
WO2024148192A1 (en) * 2023-01-05 2024-07-11 Emugen Therapeutics Llc Chimeric aav and uses thereof
WO2024163012A1 (en) 2023-02-02 2024-08-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the treatment of neurological disorders related to glucosylceramidase beta deficiency
WO2024163747A2 (en) 2023-02-02 2024-08-08 University Of Rochester Competitive replacement of glial cells
WO2024189094A1 (en) 2023-03-14 2024-09-19 UCB Biopharma SRL Gene therapy
GB202304767D0 (en) * 2023-03-30 2023-05-17 Ucl Business Ltd Synthetic AAV Capsid
CN118459557A (zh) * 2024-01-16 2024-08-09 广州译码基因科技有限公司 提高aav病毒视网膜穿透能力的衣壳蛋白突变体及其应用

Family Cites Families (56)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5639872A (en) 1993-07-27 1997-06-17 Hybridon, Inc. Human VEGF-specific oligonucleotides
AU1686997A (en) 1995-12-08 1997-06-27 Hybridon, Inc. Modified vegf antisense oligonucleotides for treatment of skin disorders
AU4645697A (en) 1996-09-11 1998-04-02 Government Of The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services, The Aav4 vector and uses thereof
US6156303A (en) 1997-06-11 2000-12-05 University Of Washington Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom
ATE402254T1 (de) 1998-05-28 2008-08-15 Us Gov Health & Human Serv Aav5 vektoren und deren verwendung
PT1127150E (pt) 1998-11-05 2007-08-22 Univ Pennsylvania ''sequências de ácido nucleico do vírus adeno associado do serotipo 1, vectores e células hospedeiras que as contêm''
US7749492B2 (en) 2001-01-05 2010-07-06 Nationwide Children's Hospital, Inc. AAV vectors and methods
US6962815B2 (en) 2001-01-05 2005-11-08 Children's Hopital Inc. AAV2 vectors and methods
US20030144221A1 (en) 2001-07-17 2003-07-31 Isis Pharmaceuticals Inc. Antisense modulation of BCL2-associated X protein expression
WO2003042361A2 (en) 2001-11-09 2003-05-22 Government Of The United States Of America, Department Of Health And Human Services Production of adeno-associated virus in insect cells
NZ578982A (en) 2001-11-13 2011-03-31 Univ Pennsylvania A method of detecting and/or identifying adeno-associated virus (AAV) sequences and isolating novel sequences identified thereby
JP4769417B2 (ja) 2001-12-17 2011-09-07 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア アデノ随伴ウイルス（ａａｖ）血清型９の配列、それを含むベクターおよびその使用
ES2975413T3 (es) 2001-12-17 2024-07-05 Univ Pennsylvania Secuencias de serotipo 8 de virus adenoasociado (AAV), vectores que las contienen y usos de las mismas
JP2005512569A (ja) 2001-12-21 2005-05-12 メディジーン・アクチェンゲゼルシャフト 目的とする細胞指向性をもつウイルスクローンの同定に有用な修飾した構造遺伝子またはキャプシド修飾した粒子のライブラリー
NZ561656A (en) 2002-05-01 2009-03-31 Univ Florida Improved rAAV expression systems for genetic modification of specific capsid proteins
US7148342B2 (en) 2002-07-24 2006-12-12 The Trustees Of The University Of Pennyslvania Compositions and methods for sirna inhibition of angiogenesis
EP1486567A1 (en) 2003-06-11 2004-12-15 Deutsches Krebsforschungszentrum Stiftung des öffentlichen Rechts Improved adeno-associated virus (AAV) vector for gene therapy
SI2657248T1 (sl) 2003-06-19 2017-07-31 Genzyme Corporation AAV virioni z zmanjšano imunoreaktivnostjo in njihova uporaba
US9441244B2 (en) 2003-06-30 2016-09-13 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
US9233131B2 (en) 2003-06-30 2016-01-12 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
ES2648241T3 (es) * 2003-09-30 2017-12-29 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Clados de virus adenoasociados (AAV), secuencias, vectores que contienen el mismo, y usos de los mismos
CA2559161C (en) 2004-03-12 2013-06-11 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Irna agents targeting vegf
NZ555830A (en) 2004-12-15 2009-01-31 Univ North Carolina Chimeric vectors
US8999678B2 (en) * 2005-04-07 2015-04-07 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method of increasing the function of an AAV vector
US7543116B2 (en) 2006-01-30 2009-06-02 International Business Machines Corporation Data processing system, cache system and method for handling a flush operation in a data processing system having multiple coherency domains
US7588772B2 (en) 2006-03-30 2009-09-15 Board Of Trustees Of The Leland Stamford Junior University AAV capsid library and AAV capsid proteins
US9198984B2 (en) 2006-04-28 2015-12-01 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable production method for AAV
JP2009535339A (ja) * 2006-04-28 2009-10-01 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 低下されたキャプシド免疫原性を有する改変ａａｖベクターおよびその使用
ES2385679T3 (es) 2006-08-24 2012-07-30 Virovek, Inc. Expresión de células de insecto de genes con marcos de lectura abiertos superpuestos, métodos y composiciones de éstos
US7872118B2 (en) 2006-09-08 2011-01-18 Opko Ophthalmics, Llc siRNA and methods of manufacture
US9611302B2 (en) 2007-04-09 2017-04-04 University Of Florida Research Foundation, Inc. High-transduction-efficiency RAAV vectors, compositions, and methods of use
US9725485B2 (en) 2012-05-15 2017-08-08 University Of Florida Research Foundation, Inc. AAV vectors with high transduction efficiency and uses thereof for gene therapy
EP2012122A1 (en) 2007-07-06 2009-01-07 Medigene AG Mutated parvovirus structural proteins as vaccines
US20090215879A1 (en) 2008-02-26 2009-08-27 University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for adeno-associated virus (aav) with hi loop mutations
US8632764B2 (en) 2008-04-30 2014-01-21 University Of North Carolina At Chapel Hill Directed evolution and in vivo panning of virus vectors
EP2396343B1 (en) 2009-02-11 2017-05-17 The University of North Carolina At Chapel Hill Modified virus vectors and methods of making and using the same
TR201906398T4 (tr) 2009-04-30 2019-05-21 Univ Pennsylvania Salgı bezleriyle ilişkili virüs yapılarını içeren iletken hava yolu hücrelerinin hedeflenmesine yönelik bileşimler.
US8734809B2 (en) 2009-05-28 2014-05-27 University Of Massachusetts AAV's and uses thereof
WO2010141706A1 (en) 2009-06-03 2010-12-09 Cedars-Sinai Medical Center Effective vector platform for gene transfer and gene therapy
CN102474479B (zh) 2009-07-22 2016-01-20 阿瓦尔有限公司 改进的数据包检测器
EP2561073B1 (en) 2010-04-23 2016-08-24 University of Massachusetts Cns targeting aav vectors and methods of use thereof
CN102071206A (zh) * 2010-10-22 2011-05-25 中山大学 一种腺相关病毒衣壳蛋白基因、相应的蛋白及其应用
RS62795B1 (sr) * 2011-04-22 2022-02-28 Univ California Adeno-povezani virioni virusa sa varijantama kapsida i postupci za njihovu primenu
WO2013029030A1 (en) 2011-08-24 2013-02-28 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University New aav capsid proteins for nucleic acid transfer
MY172457A (en) * 2012-04-18 2019-11-26 Childrens Hospital Philadelphia Composition and methods for highly efficient gene transfer using aav capsid variants
US9677088B2 (en) 2012-05-09 2017-06-13 Oregon Health & Science University Adeno associated virus plasmids and vectors
US10294281B2 (en) 2012-05-15 2019-05-21 University Of Florida Research Foundation, Incorporated High-transduction-efficiency rAAV vectors, compositions, and methods of use
TWI702955B (zh) 2012-05-15 2020-09-01 澳大利亞商艾佛蘭屈澳洲私營有限公司 使用腺相關病毒（ａａｖ）ｓｆｌｔ-１治療老年性黃斑部退化（ａｍｄ）
WO2014186746A1 (en) 2013-05-16 2014-11-20 University Of Florida Research Foundation, Inc. HAIRPIN mRNA ELEMENTS AND METHODS FOR THE REGULATION OF PROTEIN TRANSLATION
GB201403684D0 (en) * 2014-03-03 2014-04-16 King S College London Vector
CA2941640A1 (en) 2014-03-04 2015-09-11 University Of Florida Research Foundation, Inc. Improved raav vectors and methods for transduction of photoreceptors and rpe cells
US10648000B2 (en) 2015-02-16 2020-05-12 University Of Florida Research Foundation, Incorporated rAAV vector compositions, methods for targeting vascular endothelial cells and use in treatment of type I diabetes
WO2017058892A2 (en) 2015-09-28 2017-04-06 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for antibody-evading virus vectors
WO2017066764A2 (en) 2015-10-16 2017-04-20 William Marsh Rice University Modification of n-terminal region of capsid proteins for enhanced properties of adeno-associated viruses
EP3448874A4 (en) 2016-04-29 2020-04-22 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS FOR TREATING A DISEASE
WO2018011572A1 (en) 2016-07-12 2018-01-18 The University Of Manchester Gene therapy

Also Published As

Publication number Publication date
AU2021202538B2 (en) 2023-08-03
PT3108000T (pt) 2019-10-25
AU2021202538A1 (en) 2021-05-27
JP6602788B2 (ja) 2019-11-06
IL247332A0 (en) 2016-09-29
IL279154B (en) 2022-06-01
EP3597760A3 (en) 2020-03-11
JP6942166B2 (ja) 2021-09-29
US20240124894A1 (en) 2024-04-18
PL3108000T3 (pl) 2020-05-18
JP2023126885A (ja) 2023-09-12
WO2015121501A1 (en) 2015-08-20
US11802293B2 (en) 2023-10-31
CN106062200B (zh) 2020-06-23
SG11201606365TA (en) 2016-09-29
ES2749235T3 (es) 2020-03-19
JP2017506521A (ja) 2017-03-09
BR112016018598A2 (pt) 2017-10-17
US20180135076A1 (en) 2018-05-17
CA2939612C (en) 2021-10-12
HUE045801T2 (hu) 2020-01-28
AU2015216847A1 (en) 2016-08-11
CA2939612A1 (en) 2015-08-20
US20220106612A1 (en) 2022-04-07
JP2020022476A (ja) 2020-02-13
KR102082032B1 (ko) 2020-02-26
RU2016133623A3 (ru) 2018-11-16
CA3126061C (en) 2023-08-29
DK3108000T3 (da) 2019-10-28
EP3108000B1 (en) 2019-08-28
EP3597760A2 (en) 2020-01-22
JP7309780B2 (ja) 2023-07-18
AU2015216847B2 (en) 2021-05-20
SI3108000T1 (sl) 2020-02-28
CA3126061A1 (en) 2015-08-20
RU2016133623A (ru) 2018-03-22
MX2016010649A (es) 2017-05-04
IL279154A (en) 2021-01-31
US20210238631A1 (en) 2021-08-05
EP3108000A1 (en) 2016-12-28
IL247332B (en) 2021-07-29
JP2021137016A (ja) 2021-09-16
AU2023258448A1 (en) 2023-12-07
CN106062200A (zh) 2016-10-26
GB201403684D0 (en) 2014-04-16
RU2743382C2 (ru) 2021-02-17
KR20160130996A (ko) 2016-11-15

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2021102290A (ru) Вектор аденоассоциированного вируса
JP2017506521A5 (ru)
PH12020550706A1 (en) Adeno-associated virus variant capsids and use for inhibiting angiogenesis
PH12020550094A1 (en) Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof
PH12018502387A1 (en) Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof
JP2020528734A5 (ru)
JP2019089787A5 (ru)
JP2021534809A (ja) Ａａｖカプシドの向性の再指向化
RU2018112506A (ru) Лечение пигментного ретинита
JP2021519581A (ja) 抗体を回避するウイルスベクター
JP2018537984A5 (ru)
WO2020223362A8 (en) Compositions useful for treatment of pompe disease
RU2019126509A (ru) Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе
MX2022000551A (es) Proteínas de la cápside de aav modificadas para el tratamiento de una enfermedad artrítica.
JP2019524090A5 (ru)
MX2022002961A (es) Metodos para tratar enfermedades neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codifican para aflibercept.
RU2019103488A (ru) Способы и композиции для лечения нарушений и заболеваний, связанных с rdh12
FI3419672T3 (fi) Geeniterapia verkkokalvon rappeumataudin hoitamiseksi
JP2018509154A5 (ru)
JP2018536432A5 (ru)
WO2020132115A8 (en) Methods and compositions for treating glycogen storage diseases
MX2022002960A (es) Metodos para tratar enfermedades neovasculares oculares usando variantes de aav2 que codifican para aflibercept.
MY186651A (en) Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof
RU2021101475A (ru) Вирионы аденоассоциированного вируса с вариантным капсидом и способы их использования
CN118255845A (zh) 相分离逆转多肽的变体及其应用