RU2018140499A - Способы и композиции для лечения хореи гентингтона - Google Patents

Способы и композиции для лечения хореи гентингтона Download PDF

Info

Publication number
RU2018140499A
RU2018140499A RU2018140499A RU2018140499A RU2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
expression
antisense
htt
aav vector
composition
Prior art date
Application number
RU2018140499A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2018140499A3 (ru
RU2764587C2 (ru
Inventor
Динах Вен-Йи Сах
Цзиньчжао ХОУ
Пэнчэн ЧЖОУ
Синь Ван
Йохен Деккерт
Маркус ХОССБАХ
Original Assignee
Вояджер Терапьютикс, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Вояджер Терапьютикс, Инк. filed Critical Вояджер Терапьютикс, Инк.
Publication of RU2018140499A publication Critical patent/RU2018140499A/ru
Publication of RU2018140499A3 publication Critical patent/RU2018140499A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2764587C2 publication Critical patent/RU2764587C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/7105—Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A61K48/0025—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
    • C07H21/00—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
    • C07H21/02—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids with ribosyl as saccharide radical
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering N.A.
    • C12N2310/141—MicroRNAs, miRNAs
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/32—Special delivery means, e.g. tissue-specific
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2330/00—Production
    • C12N2330/50—Biochemical production, i.e. in a transformed host cell
    • C12N2330/51—Specially adapted vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Psychology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)

Claims (148)

1. Аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR),
где указанная нуклеиновая кислота при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT в клетке,
где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи,
где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и последовательность антисмысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и
где указанная последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи имеют общую область комплементарности из по меньшей мере четырех нуклеотидов в длину.
2. AAV вектор по п.1, в котором последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи миРНК-дуплекса.
3. AAV вектор по п.2, в котором миРНК-дуплекс выбран из группы, состоящей из миРНК-дуплексов с ID NO:D-3566-D-3570, и дуплексов с ID NO:D-3500-D-3565.
4. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3546.
5. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3518.
6. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3548.
7. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3566.
8. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3570.
9. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3545.
10. AAV вектор по п.1, в котором область комплементарности составляет по меньшей мере 17 нуклеотидов в длину.
11. AAV вектор по п.10, в котором область комплементарности составляет 19-21 нуклеотидами в длину.
12. AAV вектор по п.11, в котором область комплементарности составляет 19 нуклеотидов в длину.
13. AAV вектор по п.1, в котором последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи, независимо, составляют 30 нуклеотидов или меньше.
14. AAV вектор по п. 1, в котором по меньшей мере или последовательность смысловой цепи, или последовательность антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 1 нуклеотида.
15. AAV вектор по п.14, в котором по меньшей мере или последовательность смысловой цепи, или последовательность антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 2 нуклеотидов.
16. AAV вектор по п.1, в котором AAV вектор содержит серотип капсида, выбранный из группы, состоящей из AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV9.47, AAV9(hu14), AAV10, AAV11, AAV12, AAVrh8, AAVrh10, AAV-DJ8, AAV-DJ, AAV-PHP.A (PHP.A) и AAV-PHP.B (PHP.B) и их вариантов.
17. AAV вектор по п.1, в котором антисмысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
18. AAV вектор по п.17, в котором антисмысловая цепь и смысловая цепь представляют собой двухфункциональный нацеливающий модулирующий полинуклеотид.
19. AAV вектор по п.18, в котором смысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
20. Аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR), где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит
(a) стебль и петлю с образованием структуры «стебель-петля», последовательность указанной структуры «стебель-петля» по направлению 5'-3' содержит:
i. мотив UG на 5’-конце стебля или около основания на 5'-конце стебля структуры “«стебель-петля»”;
ii. плечо на 5'-конце стебля, содержащее смысловую цепь и, необязательно, 5' спейсерную область,
где указанная 5' спейсерная область, если присутствует, расположена между указанным мотивом UG и указанной смысловой цепью;
iii. область петли, содержащую мотив UGUG на 5'-конце указанной области петли;
iv. плечо на 3'-конце стебля, содержащее антисмысловую цепь и необязательно 3' спейсерную область, где уридин присутствует на 5'-конце указанной антисмысловой цепи и
где указанная 3' спейсерная область, если присутствует, имеет длину, достаточную для образования одного оборота спирали;
(b) первую фланкирующую область, расположенную на 5'-конце от указанной структуры «стебель-петля»; и
(c) вторую фланкирующую область, расположенную 3' от указанной структуры «стебель-петля», указанная вторая область содержит мотив CNNC,
где указанная антисмысловая цепь и указанная смысловая цепь образуют миРНК-дуплекс, который при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT в клетке,
где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и последовательность антисмысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и
где указанная последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи имеют область комплементарности по меньшей мере четыре нуклеотида в длину.
21. AAV вектор по п.20, где миРНК-дуплекс выбран из группы, состоящей из миРНК-дуплекса с ID NO:D-3566-D-3570 и дуплекса с ID NO:D-3500-D-3565.
22. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3546.
23. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3518.
24. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3548.
25. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3566.
26. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3570.
27. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3545.
28. AAV вектор по п.20, в котором область комплементарности составляет по меньшей мере 17 нуклеотидов в длину.
29. AAV вектор по п.28, в котором область комплементарности составляет 19-21 нуклеотидом в длину.
30. AAV вектор по п.29, в котором область комплементарности составляет 19 нуклеотидов в длину.
31. AAV вектор по п.20, в котором последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи, независимо, составляют 30 нуклеотидов или меньше.
32. AAV вектор по п.20, в котором по меньшей мере одна из последовательности смысловой цепи и последовательности антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 1 нуклеотида.
33. AAV вектор по п.32, в котором по меньшей мере одна из последовательности смысловой цепи и последовательности антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 2 нуклеотидов.
34. AAV вектор по п.20, где AAV вектор содержит серотип капсида, выбранный из группы, состоящей из AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV9.47, AAV9(hu14), AAV10, AAV11, AAV12, AAVrh8, AAVrh10, AAV-DJ8, AAV-DJ, AAV-PHP.A (PHP.A) и AAV-PHP.B (PHP.B) и их вариантов.
35. AAV вектор по п.20, в котором антисмысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
36. AAV вектор по п.35, в котором антисмысловая цепь и смысловая цепь представляют собой двухфункциональный направляющий модулирующий полинуклеотид.
37. AAV вектор по п.36, в котором смысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
38. AAV вектор по п.20, в котором последовательность нуклеиновой кислоты выбраны из группы, состоящей из SEQ ID NO:270-368.
39. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:340.
40. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:298.
41. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:346.
42. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:349.
43. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:368.
44. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:336.
45. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:337.
46. Способ ингибирования экспрессии гена HTT в клетке, включающий введение в клетку композиции, содержащей AAV вектор по любому из пп.1-45.
47. Способ по п.46, в котором клетка представляет собой клетку млекопитающего.
48. Способ по п.47, в котором клетка млекопитающего представляет собой шипиковый нейрон среднего размера.
49. Способ по п.47, в котором клетка млекопитающего представляет собой кортикальный нейрон.
50. Способ по п.47, в котором клетка млекопитающего представляет собой астроцит.
51. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 1.
52. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 2.
53. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 5.
54. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 10.
55. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 20.
56. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 50.
57. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 3:1.
58. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 5:1.
59. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 10:1.
60. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 20:1.
61. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 50:1.
62. Способ лечения хореи Гентингтона (HD) у индивида, нуждающегося в лечении, включающий введение индивиду терапевтически эффективного количества композиции, содержащей AAV вектор по любому из пп.1-45.
63. Способ по п.62, в котором экспрессию HTT ингибируют или супрессируют.
64. Способ по п.63, в котором экспрессию HTT ингибируют или супрессируют на от приблизительно 30% до приблизительно 70%.
65. Способ по п.63, в котором экспрессию HTT ингибируют или супрессируют на от приблизительно 50% до приблизительно 90%.
66. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 1.
67. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 2.
68. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 5.
69. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 10.
70. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 20.
71. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 50.
72. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 3:1.
73. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 5:1.
74. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 10:1.
75. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 20:1.
76. Способ по п. 62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 50:1.
77. Способ ингибирования экспрессии гена HTT в клетке, в которой ген HTT вызывает эффект приобретения функции внутри клетки, включающий введение в клетку композиции, содержащей AAV вектор по любому из пп.1-45.
78. Способ по п.77, в котором клетка представляет собой клетку млекопитающего.
79. Способ по п.78, в котором клетка млекопитающего представляет собой шипиковый нейрон среднего размера.
80. Способ по п.77, в котором клетка млекопитающего представляет собой кортикальный нейрон.
81. Способ по п.77, в котором клетка млекопитающего представляет собой астроцит.
82. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 1.
83. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 2.
84. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 5.
85. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 10.
86. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 20.
87. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 50.
88. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 3:1.
89. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 5:1.
90. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 10:1.
91. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 20:1.
92. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 50:1.
93. Способ ингибирования экспрессии гена HTT в области центральной нервной системы индивида, включающий введение указанному индивиду композиции, содержащей по меньшей мере один аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR),
где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит антисмысловую цепь и смысловую цепь,
где указанная антисмысловая цепь и указанная смысловая цепь образуют миРНК-дуплекс, который при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT у указанного индивида.
94. Способ по п.93, в котором областью является передний мозг.
95. Способ по п.94, в котором экспрессию снижают в скорлупе в переднем мозге.
96. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-70%.
97. Способ по п.96, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-60%.
98. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-70%.
99. Способ по п.98, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-60%.
100. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50%.
101. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 51%.
102. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 52%.
103. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 53%.
104. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 54%.
105. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 55%.
106. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 56%.
107. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 57%.
108. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 58%.
109. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 59%.
110. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 60%.
111. Способ лечения хореи Гентингтона (HD) у индивида, нуждающегося в лечении, способ ингибирования экспрессии гена HTT в области центральной нервной системы индивида, включающий введение указанному индивиду композиции, содержащей по меньшей мере один аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR),
где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит антисмысловую цепь и смысловую цепь,
где указанная антисмысловая цепь и указанная смысловая цепь образуют миРНК-дуплекс, который при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT у указанного индивида.
112. Способ по п.111, в котором областью является передний мозг.
113. Способ по п.112, в котором экспрессию снижают в скорлупе в переднем мозге.
114. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-70%.
115. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-60%.
116. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-70%.
117. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-60%.
118. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50%.
119. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 51%.
120. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 52%.
121. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 53%.
122. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 54%.
123. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 55%.
124. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 56%.
125. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 57%.
126. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 58%.
127. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 59%.
128. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 60%.
RU2018140499A 2016-05-18 2017-05-18 Способы и композиции для лечения хореи гентингтона RU2764587C2 (ru)

Applications Claiming Priority (5)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662338113P 2016-05-18 2016-05-18
US62/338,113 2016-05-18
US201762485049P 2017-04-13 2017-04-13
US62/485,049 2017-04-13
PCT/US2017/033281 WO2017201258A1 (en) 2016-05-18 2017-05-18 Compositions and methods of treating huntington's disease

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2018140499A true RU2018140499A (ru) 2020-06-18
RU2018140499A3 RU2018140499A3 (ru) 2021-01-25
RU2764587C2 RU2764587C2 (ru) 2022-01-18

Family

ID=60325655

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018140499A RU2764587C2 (ru) 2016-05-18 2017-05-18 Способы и композиции для лечения хореи гентингтона

Country Status (13)

Country Link
US (1) US11951121B2 (ru)
EP (1) EP3458589A4 (ru)
JP (1) JP7220080B2 (ru)
KR (2) KR20220108216A (ru)
CN (1) CN109831916B (ru)
AU (1) AU2017268382B2 (ru)
BR (1) BR112018073472A2 (ru)
CA (1) CA3024449A1 (ru)
IL (2) IL297576B2 (ru)
MX (1) MX2018014152A (ru)
RU (1) RU2764587C2 (ru)
SG (1) SG11201809643UA (ru)
WO (1) WO2017201258A1 (ru)

Families Citing this family (33)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
IL292999A (en) 2014-11-14 2022-07-01 Voyager Therapeutics Inc Preparations and methods for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis
AU2018261790A1 (en) 2017-05-05 2019-11-28 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
CN111108198A (zh) * 2017-05-05 2020-05-05 沃雅戈治疗公司 治疗亨廷顿病的组合物和方法
JP7248658B2 (ja) * 2017-09-22 2023-03-29 ジェンザイム・コーポレーション バリアントＲＮＡｉ
WO2019079240A1 (en) 2017-10-16 2019-04-25 Voyager Therapeutics, Inc. TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS)
WO2019213183A1 (en) * 2018-04-30 2019-11-07 The Trustees Of The University Of Pennsylvania In utero crispr-mediated therapeutic editing of genes
US20210214749A1 (en) * 2018-05-16 2021-07-15 Voyager Therapeutics, Inc. Directed evolution
US20210301305A1 (en) 2018-06-13 2021-09-30 Voyager Therapeutics, Inc. Engineered untranslated regions (utr) for aav production
WO2020010042A1 (en) * 2018-07-02 2020-01-09 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis and disorders associated with the spinal cord
JP2021530548A (ja) * 2018-07-24 2021-11-11 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドVoyager Therapeutics, Inc. 遺伝子治療製剤を生産するための系および方法
US20210348242A1 (en) 2018-10-04 2021-11-11 Voyager Therapeutics, Inc. Methods for measuring the titer and potency of viral vector particles
CA3115248A1 (en) 2018-10-05 2020-04-09 Voyager Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acid constructs encoding aav production proteins
CA3114699A1 (en) 2018-10-09 2020-04-16 The University Of British Columbia Compositions and systems comprising transfection-competent vesicles free of organic-solvents and detergents and methods related thereto
WO2020081490A1 (en) 2018-10-15 2020-04-23 Voyager Therapeutics, Inc. EXPRESSION VECTORS FOR LARGE-SCALE PRODUCTION OF rAAV IN THE BACULOVIRUS/Sf9 SYSTEM
EP3883582A1 (en) * 2018-11-19 2021-09-29 uniQure IP B.V. Method and means to deliver mirna to target cells
US20220064671A1 (en) * 2019-01-18 2022-03-03 Voyager Therapeutics, Inc. Methods and systems for producing aav particles
CN113454101A (zh) * 2019-02-22 2021-09-28 生命技术公司 用于腺相关病毒产生的悬浮系统
TW202106879A (zh) 2019-04-29 2021-02-16 美商航海家醫療公司 於生物反應器中生產經桿狀病毒感染之昆蟲細胞(biic)之系統及方法
WO2021030125A1 (en) 2019-08-09 2021-02-18 Voyager Therapeutics, Inc. Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors
TW202122582A (zh) 2019-08-26 2021-06-16 美商航海家醫療公司 病毒蛋白之控制表現
WO2021072129A2 (en) 2019-10-08 2021-04-15 Trustees Of Boston College Proteins containing multiple, different unnatural amino acids and methods of making and using such proteins
CN112980837B (zh) * 2019-12-13 2023-07-04 深圳艾码生物科技有限公司 一种抑制HTT基因表达的siRNA及其前体和应用
CN115484978A (zh) 2020-03-05 2022-12-16 尼奥克斯医疗有限公司 使用免疫细胞治疗癌症的方法和组合物
EP4150626A1 (en) 2020-04-29 2023-03-22 The Broad Institute Inc. Machine learning accelerated protein engineering through fitness prediction
CN116234917A (zh) 2020-07-27 2023-06-06 安杰瑞姆生物科学公司 Dna分子组合物及其制备方法和使用方法
US20230295656A1 (en) 2020-08-06 2023-09-21 Voyager Therapeutics, Inc. Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors
CA3192052A1 (en) 2020-08-17 2022-02-24 Massachusetts Institute Of Technology Shank3 gene therapy approaches
US20240141377A1 (en) 2021-03-03 2024-05-02 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
US20240141378A1 (en) 2021-03-03 2024-05-02 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
WO2023034994A1 (en) * 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Aav capsid compositions and methods for delivery
WO2023147058A2 (en) * 2022-01-27 2023-08-03 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Compositions for treating neurological disease
WO2023164545A1 (en) 2022-02-23 2023-08-31 Massachusetts Institute Of Technology Methods for upregulating shank3 expression
WO2024054983A1 (en) 2022-09-08 2024-03-14 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins

Family Cites Families (433)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
FR2640638B1 (fr) 1988-12-20 1991-02-15 Commissariat Energie Atomique Bioreacteur et dispositif pour la culture de cellules animales
AU7906691A (en) 1990-05-23 1991-12-10 United States of America, as represented by the Secretary, U.S. Department of Commerce, The Adeno-associated virus (aav)-based eucaryotic vectors
US5173414A (en) 1990-10-30 1992-12-22 Applied Immune Sciences, Inc. Production of recombinant adeno-associated virus vectors
US5252479A (en) 1991-11-08 1993-10-12 Research Corporation Technologies, Inc. Safe vector for gene therapy
US5587308A (en) 1992-06-02 1996-12-24 The United States Of America As Represented By The Department Of Health & Human Services Modified adeno-associated virus vector capable of expression from a novel promoter
US6268213B1 (en) 1992-06-03 2001-07-31 Richard Jude Samulski Adeno-associated virus vector and cis-acting regulatory and promoter elements capable of expressing at least one gene and method of using same for gene therapy
US5693531A (en) 1993-11-24 1997-12-02 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Vector systems for the generation of adeno-associated virus particles
ATE386131T1 (de) 1994-04-13 2008-03-15 Univ Rockefeller Aav-vermittelte überbringung von dna in zellen des nervensystems
US20020159979A1 (en) 1994-06-06 2002-10-31 Children's Hospital, Inc. Adeno-associated virus materials and methods
US5658785A (en) 1994-06-06 1997-08-19 Children's Hospital, Inc. Adeno-associated virus materials and methods
US6204059B1 (en) 1994-06-30 2001-03-20 University Of Pittsburgh AAV capsid vehicles for molecular transfer
US5856152A (en) 1994-10-28 1999-01-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV vector and methods of use therefor
US5625048A (en) 1994-11-10 1997-04-29 The Regents Of The University Of California Modified green fluorescent proteins
AU707866B2 (en) 1994-12-06 1999-07-22 Targeted Genetics Corporation Packaging cell lines for generation of high titers of recombinant AAV vectors
US5652224A (en) 1995-02-24 1997-07-29 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods and compositions for gene therapy for the treatment of defects in lipoprotein metabolism
US5741657A (en) 1995-03-20 1998-04-21 The Regents Of The University Of California Fluorogenic substrates for β-lactamase and methods of use
US5756283A (en) 1995-06-05 1998-05-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for improved production of recombinant adeno-associated viruses for gene therapy
US6281010B1 (en) 1995-06-05 2001-08-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adenovirus gene therapy vehicle and cell line
US5741683A (en) 1995-06-07 1998-04-21 The Research Foundation Of State University Of New York In vitro packaging of adeno-associated virus DNA
US5688676A (en) 1995-06-07 1997-11-18 Research Foundation Of State University Of New York In vitro packaging of adeno-associated virus DNA
US6197293B1 (en) 1997-03-03 2001-03-06 Calydon, Inc. Adenovirus vectors specific for cells expressing androgen receptor and methods of use thereof
US6676935B2 (en) 1995-06-27 2004-01-13 Cell Genesys, Inc. Tissue specific adenoviral vectors
US6143548A (en) 1995-08-30 2000-11-07 Genzyme Corporation Chromatographic purification of adeno-associated virus (AAV)
US6265389B1 (en) 1995-08-31 2001-07-24 Alkermes Controlled Therapeutics, Inc. Microencapsulation and sustained release of oligonucleotides
US5846528A (en) 1996-01-18 1998-12-08 Avigen, Inc. Treating anemia using recombinant adeno-associated virus virions comprising an EPO DNA sequence
US5858351A (en) 1996-01-18 1999-01-12 Avigen, Inc. Methods for delivering DNA to muscle cells using recombinant adeno-associated virus vectors
US5962313A (en) 1996-01-18 1999-10-05 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors comprising a gene encoding a lyosomal enzyme
US5952221A (en) 1996-03-06 1999-09-14 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors comprising a first and second nucleic acid sequence
US7026468B2 (en) 1996-07-19 2006-04-11 Valentis, Inc. Process and equipment for plasmid purification
US20020037867A1 (en) 1999-02-26 2002-03-28 James M. Wilson Method for recombinant adeno-associated virus-directed gene therapy
KR20000068501A (ko) 1996-09-06 2000-11-25 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 재조합 아데노-관련 바이러스 지정 유전자 요법을 위한 방법
AU722375B2 (en) 1996-09-06 2000-08-03 Trustees Of The University Of Pennsylvania, The Methods using cre-lox for production of recombinant adeno-associated viruses
US5866552A (en) 1996-09-06 1999-02-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for expressing a gene in the absence of an immune response
WO1998010087A1 (en) 1996-09-06 1998-03-12 Trustees Of The University Of Pennsylvania Chimpanzee adenovirus vectors
EP0931158A1 (en) 1996-09-06 1999-07-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing t7 polymerase
WO1998011244A2 (en) 1996-09-11 1998-03-19 The Government Of The United States Of America, Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Aav4 vector and uses thereof
US7732129B1 (en) 1998-12-01 2010-06-08 Crucell Holland B.V. Method for the production and purification of adenoviral vectors
EP0968284B1 (en) 1996-11-20 2006-12-13 Introgen Therapeutics, Inc. An improved method for the production and purification of adenoviral vectors
JP2001506133A (ja) 1996-12-18 2001-05-15 ターゲティッド ジェネティクス コーポレイション 組換えａａｖベクターの産生における使用のための、ａａｖスプリット−パッケージング遺伝子およびこのような遺伝子を含む細胞株
US6156303A (en) 1997-06-11 2000-12-05 University Of Washington Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom
US6710036B2 (en) 1997-07-25 2004-03-23 Avigen, Inc. Induction of immune response to antigens expressed by recombinant adeno-associated virus
US6251677B1 (en) 1997-08-25 2001-06-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV virus and methods of use thereof
US6566118B1 (en) 1997-09-05 2003-05-20 Targeted Genetics Corporation Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors
US6995006B2 (en) 1997-09-05 2006-02-07 Targeted Genetics Corporation Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors
AU9397098A (en) 1997-09-19 1999-04-12 Trustees Of The University Of Pennsylvania, The Methods and cell line useful for production of recombinant adeno-associated viruses
CA2304131A1 (en) 1997-09-19 1999-04-01 James M. Wilson Method for gene transfer using bcl2 and compositions useful therein
AU9319198A (en) 1997-09-19 1999-04-05 Trustees Of The University Of Pennsylvania, The Methods and vector constructs useful for production of recombinant aav
US6642051B1 (en) 1997-10-21 2003-11-04 Targeted Genetics Corporation Amplifiable adeno-associated virus(AAV) packaging cassettes for the production of recombinant AAV vectors
IT1297074B1 (it) 1997-11-21 1999-08-03 Angeletti P Ist Richerche Bio Forme ormone-dipendenti delle proteine rep del virus adeno-associato (aav-2), sequenze di dna codificanti per esse, vettori che le
WO1999032647A1 (en) 1997-12-23 1999-07-01 Introgene B.V. Adeno-associated virus and adenovirus chimeric recombinant viruses useful for the integration of foreign genetic information into the chromosomal dna of target cells
US6410300B1 (en) 1998-01-12 2002-06-25 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and formulations for mediating adeno-associated virus (AAV) attachment and infection and methods for purifying AAV
AU2882899A (en) 1998-02-26 1999-09-15 Trustees Of The University Of Pennsylvania, The Stable protection from dystrophic sarcolemmal degeneration and restoration of the sarcoglycan complex
US6953690B1 (en) 1998-03-20 2005-10-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
US6521426B1 (en) 1998-04-08 2003-02-18 Istituto Di Ricerche Di Biologia Molecolare P. Angeletti S.P.A. Preparation of recombinant adenovirus carrying a rep gene of adeno-associated virus
FR2778413B1 (fr) 1998-05-07 2000-08-04 Immunotech Sa Nouveaux reactifs et methode de lyse des erythrocytes
EP1078096A1 (en) 1998-05-11 2001-02-28 Ariad Gene Therapeutics, Inc. Multiviral compositions and uses thereof
US6436392B1 (en) 1998-05-20 2002-08-20 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors
EP1849872A1 (en) 1998-05-20 2007-10-31 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors and uses thereof
EP1082445A2 (en) 1998-05-27 2001-03-14 Cell Genesys, Inc. Adeno-associated viral vector-mediated expression of factor viii activity
EP1080218A1 (en) 1998-05-27 2001-03-07 University of Florida Method of preparing recombinant adeno-associated virus compositions by using an iodixanol gradient
US6984517B1 (en) 1998-05-28 2006-01-10 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services AAV5 vector and uses thereof
ES2313784T3 (es) 1998-05-28 2009-03-01 The Government Of The Usa, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Vector aav5 y usos del mismo.
GB2338236B (en) 1998-06-13 2003-04-09 Aea Technology Plc Microbiological cell processing
US6900049B2 (en) 1998-09-10 2005-05-31 Cell Genesys, Inc. Adenovirus vectors containing cell status-specific response elements and methods of use thereof
US6416992B1 (en) 1998-10-13 2002-07-09 Avigen, Inc. Compositions and methods for producing recombinant adeno-associated virus
US6200560B1 (en) 1998-10-20 2001-03-13 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors for expression of factor VIII by target cells
EP1124976A1 (en) 1998-10-27 2001-08-22 Crucell Holland B.V. Improved aav vector production
US6759237B1 (en) 1998-11-05 2004-07-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
US6689600B1 (en) 1998-11-16 2004-02-10 Introgen Therapeutics, Inc. Formulation of adenovirus for gene therapy
US6759050B1 (en) 1998-12-03 2004-07-06 Avigen, Inc. Excipients for use in adeno-associated virus pharmaceutical formulations, and pharmaceutical formulations made therewith
US6225113B1 (en) 1998-12-04 2001-05-01 Genvec, Inc. Use of trans-activation and cis-activation to modulate the persistence of expression of a transgene in an at least E4-deficient adenovirus
US6387368B1 (en) 1999-02-08 2002-05-14 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV virus and methods of use thereof
DE19905501B4 (de) 1999-02-10 2005-05-19 MediGene AG, Gesellschaft für molekularbiologische Kardiologie und Onkologie Verfahren zur Herstellung eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virus, geeignete Mittel hierzu sowie Verwendung zur Herstellung eines Arzneimittels
US6509150B1 (en) 1999-03-05 2003-01-21 Universite De Nantes Compositions and methods for recombinant Adeno-Associated Virus production
JP4693244B2 (ja) 1999-03-18 2011-06-01 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 組換えアデノ随伴ウイルスのヘルパー無しの生産のための組成物および方法
US6258595B1 (en) 1999-03-18 2001-07-10 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
WO2000066780A2 (en) 1999-04-30 2000-11-09 University Of Florida Adeno-associated virus-delivered ribozyme compositions and methods of use
EP1183380A1 (en) 1999-06-02 2002-03-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods useful for production of recombinant viruses which require helper viruses
JP4969002B2 (ja) 1999-06-08 2012-07-04 ユニバーシテイ・オブ・アイオワ・リサーチ・フアウンデーシヨン ｒＡＡＶ形質導入を増加するための化合物および方法
EP1212411A2 (en) 1999-08-20 2002-06-12 The Johns Hopkins University School Of Medicine Methods and compositions for the construction and use of fusion libraries
US6365394B1 (en) 1999-09-29 2002-04-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Cell lines and constructs useful in production of E1-deleted adenoviruses in absence of replication competent adenovirus
WO2001023001A2 (en) 1999-09-29 2001-04-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Rapid peg-modification
US7241447B1 (en) 1999-10-07 2007-07-10 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors and uses thereof
JP2003533170A (ja) 1999-10-07 2003-11-11 ユニバーシテイ・オブ・アイオワ・リサーチ・フアウンデーシヨン アデノ随伴ウイルスおよびその使用
AU1436401A (en) 1999-10-21 2001-05-14 Board Of Trustees Of The University Of Arkansas, The RepO-associated virus AAV REP78 major regulatory protein, mutants thereof and uses thereof
AU3642601A (en) 1999-11-05 2001-05-30 Avigen, Inc. Ecdysone-inducible adeno-associated virus expression vectors
WO2001036603A2 (en) 1999-11-17 2001-05-25 Avigen, Inc. Recombinant adeno-associated virus virions for the treatment of lysosomal disorders
AU1954001A (en) 1999-12-10 2001-06-18 Ariad Gene Therapeutics, Inc. Methods for high level expression of genes in primates
JP2003526377A (ja) 2000-03-14 2003-09-09 ニユーロロジクス・インコーポレーテツド キメラキャプシドベクターの製造
US7638120B2 (en) 2000-03-14 2009-12-29 Thomas Jefferson University High transgene expression of a pseudotyped adeno-associated virus type
US6468524B1 (en) 2000-03-22 2002-10-22 The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services AAV4 vector and uses thereof
US6855314B1 (en) 2000-03-22 2005-02-15 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services AAV5 vector for transducing brain cells and lung cells
US7048920B2 (en) 2000-03-24 2006-05-23 Cell Genesys, Inc. Recombinant oncolytic adenovirus for human melanoma
IL151928A0 (en) 2000-03-30 2003-04-10 Whitehead Biomedical Inst Rna sequence-specific mediators of rna interference
GB0009887D0 (en) 2000-04-20 2000-06-07 Btg Int Ltd Cytotoxic agents
US20030013189A1 (en) 2000-04-28 2003-01-16 Wilson James M. Compositions and methods useful for non-invasive delivery of therapeutic molecules to the bloodstream
AU2001257611A1 (en) 2000-04-28 2001-11-12 Avigen, Inc. Polynucleotides for use in recombinant adeno-associated virus virion production
WO2001083692A2 (en) 2000-04-28 2001-11-08 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Recombinant aav vectors with aav5 capsids and aav5 vectors pseudotyped in heterologous capsids
AU2001268373A1 (en) 2000-06-13 2001-12-24 The Children's Hospital Of Philadelphia Methods for administering recombinant adeno-associated virus virions to humans previously exposed to adeno-associated virus
US7045299B2 (en) 2000-07-18 2006-05-16 Takeda Pharmaceutical Company Limited Physiologically active peptide and use thereof
US6593123B1 (en) 2000-08-07 2003-07-15 Avigen, Inc. Large-scale recombinant adeno-associated virus (rAAV) production and purification
US6329181B1 (en) 2000-08-07 2001-12-11 Neurologix, Inc. Helper functions for recombinant vector production
DE60129229T2 (de) 2000-08-17 2008-05-08 Ozawa, Keiya Adeno-assoziierte virus-vermittelte übertragung von angiogenesefaktoren
DE10066104A1 (de) 2000-09-08 2003-01-09 Medigene Ag Wirtszellen zur Verpackung von rekombinantem Adeno-assoziiertem Virus (rAAV), Verfahren zu ihrer Herstellung und deren Verwendung
FR2813891B1 (fr) 2000-09-14 2005-01-14 Immunotech Sa Reactif multifonctionnel pour erythrocytes mettant en jeu des carbamates et applications
JP2002153278A (ja) 2000-11-22 2002-05-28 Hisamitsu Pharmaceut Co Inc ウイルスベクターの製造に用いられる細胞、その製法およびその細胞を用いたウイルスベクターの製造方法
WO2002070719A2 (en) 2001-01-19 2002-09-12 Trustees Of The University Of Pennsylvania Regulatable gene expression system
FR2821624B1 (fr) 2001-03-01 2004-01-02 Sod Conseils Rech Applic Nouveau polynucleotide utilisable pour moduler la proliferation des cellules cancereuses
US20030147853A1 (en) 2001-03-14 2003-08-07 Mcclelland Alan Recombinant adeno-associated virus-mediated gene transfer via retroductal infusion of virions
US20060217331A1 (en) * 2001-05-18 2006-09-28 Sirna Therapeutics, Inc. Chemically modified double stranded nucleic acid molecules that mediate RNA interference
JP4399255B2 (ja) 2001-06-22 2010-01-13 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 細菌の形質転換体を迅速に選別する方法および新規なサルアデノウイルス蛋白質
US20040136963A1 (en) 2001-06-22 2004-07-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian adenovirus vectors and methods of use
EP1900815B1 (en) 2001-07-12 2016-09-07 University of Massachusetts In vivo production of small interfering RNAs that mediate gene silencing
IL159756A0 (en) 2001-07-12 2004-06-20 Univ Massachusetts IN VIVO PRODUCTION OF SMALL INTERFERING RNAs THAT MEDIATE GENE SILENCING
US8241622B2 (en) 2001-07-13 2012-08-14 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors with intravector heterologous terminal palindromic sequences
EP1279740A1 (en) 2001-07-26 2003-01-29 Vrije Universiteit Brussel Recombinant vector derived from adeno-associated virus for gene therapy
CA2455499C (en) 2001-08-08 2011-06-21 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for purification of viral vectors having proteins which bind sialic acid
US20030092161A1 (en) 2001-09-19 2003-05-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for production of recombinant viruses, and uses therefor
CA2462144C (en) 2001-09-28 2016-09-20 Max-Planck-Gesellschaft Zur Forderung Der Wissenschaften E.V. Micro-rna molecules
US6723551B2 (en) 2001-11-09 2004-04-20 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Production of adeno-associated virus in insect cells
EP1572893B1 (en) 2001-11-09 2009-01-07 THE GOVERNMENT OF THE UNITED STATES OF AMERICA as represented by THE SECRETARY of the DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES Production of adeno-associated virus in insect cells
DK1310571T3 (da) 2001-11-13 2006-06-19 Univ Pennsylvania Fremgangsmåde til identifikation af ukendte adeno-associerede virussekvenser (AAV-sekvenser) og et kit til fremgangsmåden
HU230488B1 (hu) 2001-11-21 2016-08-29 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian adenovírus nukleinsav és aminosav-szekvencia, azt tartalmazó vektorok, és eljárások annak alkalmazására
EP1944043A1 (en) 2001-11-21 2008-07-16 The Trustees of the University of Pennsylvania Simian adenovirus nucleic acid and amino acid sequences, vectors containing same, and methods of use
WO2003049764A1 (en) 2001-12-12 2003-06-19 Fh Faulding & Co Limited Composition for viral preservation
EP1463805B1 (en) 2001-12-17 2014-10-22 The Trustees of The University of Pennsylvania Adeno-associated virus (aav) serotype 9 sequences, vectors containing same, and uses therefor
EP1453547B1 (en) 2001-12-17 2016-09-21 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus (aav) serotype 8 sequences, vectors containing same, and uses therefor
JP2005516949A (ja) 2001-12-19 2005-06-09 リジュン・ワン Ｇｄｎｆの骨格筋へのアデノ随伴ウイルス媒介性のデリバリー
JP2005538929A (ja) 2002-01-16 2005-12-22 ダイナル バイオテック エイエスエイ 単一サンプルからの核酸及びタンパク質の単離方法
GB0208390D0 (en) 2002-04-11 2002-05-22 Univ London Adeno-associated virus producer system
US20030198620A1 (en) 2002-04-16 2003-10-23 Keiya Ozawa Method of treating amino acid metabolic disorders using recombinant adeno-associated virus virions
US7235393B2 (en) 2002-04-29 2007-06-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for direct rescue and amplification of integrated viruses from cellular DNA of tissues
EP1501921B2 (en) 2002-04-30 2012-07-25 Oncolytics Biotech Inc. Improved viral purification methods
NZ536274A (en) 2002-05-01 2008-04-30 Univ Florida Improved rAAV expression systems for genetic modification of specific capsid proteins
PT1504126E (pt) 2002-05-03 2014-06-02 Univ Duke Um método para regular a expressão génica
ATE494362T1 (de) 2002-05-14 2011-01-15 Merck Sharp & Dohme Verfahren zur reinigung von adenovirus
US7419817B2 (en) 2002-05-17 2008-09-02 The United States Of America As Represented By The Secretary Department Of Health And Human Services, Nih. Scalable purification of AAV2, AAV4 or AAV5 using ion-exchange chromatography
WO2003104413A2 (en) 2002-06-05 2003-12-18 University Of Florida Production of pseudotyped recombinant aav virions
US20080274989A1 (en) * 2002-08-05 2008-11-06 University Of Iowa Research Foundation Rna Interference Suppression of Neurodegenerative Diseases and Methods of Use Thereof
US20040241854A1 (en) 2002-08-05 2004-12-02 Davidson Beverly L. siRNA-mediated gene silencing
US20050255086A1 (en) 2002-08-05 2005-11-17 Davidson Beverly L Nucleic acid silencing of Huntington's Disease gene
AU2003273336A1 (en) 2002-09-18 2004-04-08 Isis Pharmaceuticals, Inc. Efficient reduction of target rna's by single- and double-stranded oligomeric compounds
EP1418185A1 (en) 2002-11-11 2004-05-12 Aventis Pharma Deutschland GmbH Use of EDG2 receptor in an animal model of heart failure
US7169612B2 (en) 2002-11-11 2007-01-30 Sanofi-Aventis Deutschland Gmbh Use of EDG2 receptor in an animal model of heart failure
US7618948B2 (en) 2002-11-26 2009-11-17 Medtronic, Inc. Devices, systems and methods for improving and/or cognitive function through brain delivery of siRNA
JP2006523103A (ja) 2003-02-21 2006-10-12 ザ ペン ステイト リサーチ ファウンデーション Ｒｎａ干渉組成物および方法
US7510872B2 (en) 2003-02-26 2009-03-31 Nationwide Children's Hospital Recombinant adeno-associated virus production
US20070172460A1 (en) 2003-03-19 2007-07-26 Jurgen Kleinschmidt Random peptide library displayed on aav vectors
WO2004108922A2 (en) 2003-04-25 2004-12-16 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Use of aav comprising a capsid protein from aav7 or aav8 for the delivery of genes encoding apoprotein a or e genes to the liver
CA2526893C (en) 2003-05-14 2010-10-26 Japan Science And Technology Agency Inhibition of the expression of huntingtin gene
US8927269B2 (en) 2003-05-19 2015-01-06 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Avian adenoassociated virus and uses thereof
US7261544B2 (en) 2003-05-21 2007-08-28 Genzyme Corporation Methods for producing preparations of recombinant AAV virions substantially free of empty capsids
ES2864206T3 (es) * 2003-06-02 2021-10-13 Univ Massachusetts Métodos y composiciones para mejorar la eficacia y la especificidad del ARNi
EP1486567A1 (en) 2003-06-11 2004-12-15 Deutsches Krebsforschungszentrum Stiftung des öffentlichen Rechts Improved adeno-associated virus (AAV) vector for gene therapy
JP4888876B2 (ja) 2003-06-13 2012-02-29 田平 武 アルツハイマー病の治療のための組換えアデノ随伴ウィルスベクター
ES2629087T3 (es) 2003-06-19 2017-08-07 Genzyme Corporation Viriones de AAV con inmunorreactividad reducida y usos de los mismos
US7291498B2 (en) 2003-06-20 2007-11-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods of generating chimeric adenoviruses and uses for such chimeric adenoviruses
EP1636370B1 (en) 2003-06-20 2014-04-16 The Trustees of The University of Pennsylvania Methods of generating chimeric adenoviruses and uses for such chimeric adenoviruses
US9441244B2 (en) 2003-06-30 2016-09-13 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
EP1649028B1 (en) 2003-07-25 2012-08-22 Genvec, Inc. Adenoviral vector-based vaccines
WO2005013901A2 (en) 2003-07-31 2005-02-17 Isis Pharmaceuticals, Inc. Oligomeric compounds and compositions for use in modulation of small non-coding rnas
ES2808561T3 (es) * 2003-09-12 2021-03-01 Univ Massachusetts Interferencia por ARN para el tratamiento de trastornos de ganancia de función
ES2411479T3 (es) 2003-09-30 2013-07-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Clados de virus adeno-asociados (AAV), secuencias, vectores que los contienen, y usos de los mismos
CN1926551B (zh) 2003-10-27 2010-06-16 罗斯塔生化科技有限责任公司 用于基因沉默的siRNA的设计方法
WO2006078279A2 (en) 2004-04-28 2006-07-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Sequential delivery of immunogenic molecules via adenovirus and adeno-associated virus-mediated administrations
DK1751275T3 (da) 2004-06-01 2017-11-27 Avigen Inc Sammensætninger og fremgangsmåder til forebyggelse af aggregering af aav-vektorer
CA2568150A1 (en) 2004-06-21 2006-01-05 Medtronic, Inc. Medical systems and methods for delivering compositions to cells
US7815623B2 (en) 2004-10-05 2010-10-19 Genzyme Corporation Stepped cannula
JPWO2006043354A1 (ja) 2004-10-20 2008-05-22 独立行政法人放射線医学総合研究所 組込型の低線量放射線誘導性ベクター
US7901921B2 (en) 2004-10-22 2011-03-08 Oncolytics Biotech Inc. Viral purification methods
EP2189469B1 (en) 2004-11-18 2015-09-16 The Board Of Trustees Of The University Of Illinois Multicistronic siRNA constructs to inhibit tumors
CN1286981C (zh) 2004-11-30 2006-11-29 华中科技大学同济医学院附属同济医院 表达人类cyp2j2反义基因的重组腺相关病毒及其制备方法
AU2006210973A1 (en) 2005-01-31 2006-08-10 University Of Iowa Research Foundation Nucleic acid silencing of Huntington's Disease gene
CA2596711C (en) 2005-02-03 2015-12-15 Benitec, Inc. Rnai expression constructs
US8614101B2 (en) 2008-05-20 2013-12-24 Rapid Pathogen Screening, Inc. In situ lysis of cells in lateral flow immunoassays
US7625570B1 (en) 2005-03-10 2009-12-01 The Regents Of The University Of California Methods for purifying adeno-associated virus
WO2006102072A2 (en) 2005-03-23 2006-09-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Use of a pa131 polypeptide in treatment of atherosclerosis
EP3085389A1 (en) 2005-04-07 2016-10-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method of increasing the function of an aav vector
US8283151B2 (en) 2005-04-29 2012-10-09 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Isolation, cloning and characterization of new adeno-associated virus (AAV) serotypes
CN107007842A (zh) 2005-05-02 2017-08-04 建新公司 神经代谢疾病的基因治疗
EP1937066A4 (en) 2005-08-18 2008-12-24 Alnylam Pharmaceuticals Inc METHOD AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF NERVOUS DISEASES
JP5238503B2 (ja) 2005-08-23 2013-07-17 ザ・リージェンツ・オブ・ザ・ユニバーシティ・オブ・カリフォルニア 対流増加送達を用いた治療薬の慢性的な送達のための逆流防止カニューレ及びシステム
EP1857552A1 (en) 2006-05-20 2007-11-21 Cargill Incorporated Thermostable xylose isomerase enzyme
DK1945779T3 (da) 2005-10-20 2013-06-03 Uniqure Ip Bv Forbedrede AAV vektorer frembragt i insektceller
WO2007051045A2 (en) * 2005-10-28 2007-05-03 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Compositions and methods for inhibiting expression of huntingtin gene
EP2007795B1 (en) 2006-03-30 2016-11-16 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Aav capsid proteins
CA3042781C (en) 2006-04-03 2021-10-19 Roche Innovation Center Copenhagen A/S Pharmaceutical composition comprising anti-mirna antisense oligonucleotides
CN101528916B (zh) 2006-04-28 2013-09-04 宾夕法尼亚大学托管会 规模可调的aav生产方法
PT2012822E (pt) 2006-04-28 2010-04-27 Univ Pennsylvania Proteínas hexon de adenovirus modificadas e suas utilizações
CN101495624A (zh) 2006-04-28 2009-07-29 宾夕法尼亚州立大学托管会 衣壳免疫原性降低的经修饰aav载体及其用途
US20080003565A1 (en) 2006-05-02 2008-01-03 Government Of The Us, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Viral nucleic acid microarray and method of use
EP2206782A1 (en) 2006-05-25 2010-07-14 Sangamo BioSciences, Inc. Methods and compositions for gene inactivation
KR101589259B1 (ko) 2006-06-21 2016-02-01 유니큐어 아이피 비.브이. 곤충세포 내 ａａｖ의 생산에 유용한 ａａｖ-ｒｅｐ78의 번역을 위한 변형된 개시 코돈을 갖는 벡터
KR101421312B1 (ko) 2006-07-21 2014-07-31 캘리포니아 인스티튜트 오브 테크놀로지 수지상 세포 백신접종을 위한 표적화된 유전자의 전달
CN101501193B (zh) * 2006-08-11 2013-07-03 普罗森那技术公司 用于治疗与dna重复不稳定性相关的遗传病的方法和手段
WO2008024998A2 (en) 2006-08-24 2008-02-28 Virovek, Inc. Expression in insect cells of genes with overlapping open reading frames, methods and compositions therefor
US8227592B2 (en) 2006-11-29 2012-07-24 University Of Iowa Research Foundation Alternative export pathways for vector expressed RNA interference
US8895309B2 (en) 2006-11-29 2014-11-25 Nationwide Children's Hospital Myostatin inhibition for enhancing muscle and/or improving muscle function
US9725485B2 (en) 2012-05-15 2017-08-08 University Of Florida Research Foundation, Inc. AAV vectors with high transduction efficiency and uses thereof for gene therapy
EP2191001B1 (en) 2007-04-09 2016-06-08 University of Florida Research Foundation, Inc. Raav vector compositions having tyrosine-modified capsid proteins and methods for use
US9611302B2 (en) 2007-04-09 2017-04-04 University Of Florida Research Foundation, Inc. High-transduction-efficiency RAAV vectors, compositions, and methods of use
WO2008128251A1 (en) 2007-04-17 2008-10-23 The Children's Hospital Of Philadelphia Humanized viral vectors and methods of use thereof
US20090036395A1 (en) 2007-04-26 2009-02-05 Davidson Beverly L Rna interference suppression of neurodegenerative diseases and methods of use thereof
DK2164967T3 (en) 2007-05-31 2015-10-19 Univ Iowa Res Found Reduction of off-target rna interferenstoksicitet
EP2012122A1 (en) 2007-07-06 2009-01-07 Medigene AG Mutated parvovirus structural proteins as vaccines
EP2158211B1 (en) 2007-05-31 2016-08-10 Medigene AG Mutated structural protein of a parvovirus
US8841437B2 (en) 2008-06-20 2014-09-23 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Precursor miRNA loop-modulated target regulation
ATE535607T1 (de) 2007-06-29 2011-12-15 Hoffmann La Roche Promotor
DK2176283T3 (en) 2007-07-14 2017-02-13 Univ Iowa Res Found METHODS AND COMPOSITIONS FOR TREATMENT OF BRAIN DISEASES
EP2019143A1 (en) 2007-07-23 2009-01-28 Genethon CNS gene delivery using peripheral administration of AAV vectors
SI2173888T1 (sl) 2007-07-26 2017-01-31 Uniqure Ip B.V. Bakulovirusni vektorji, ki vsebujejo ponavljajoča kodirna zaporedja z različnimi kodonskimi preferencami
CN101842381A (zh) 2007-08-27 2010-09-22 波士顿生物医药公司 作为微小rna模拟物或抑制剂的不对称rna双链体的组合物
EP2198016B1 (en) 2007-09-04 2015-05-27 Her Majesty The Queen In Right of Canada as represented by The Minister of Health Porcine adeno-associated viruses
JP2010538675A (ja) 2007-09-19 2010-12-16 アムステルダム モレキュラー セラピューティクス ビー．ブイ． タンパク質産生の改善のためのａａｖ複製機構の使用
BRPI0819774A2 (pt) 2007-11-28 2014-10-14 Univ Pennsylvania Subfamília c de adenovírus sadv-40, -31 e -34 de símio e seus usos
SI2220241T1 (sl) 2007-11-28 2017-02-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adenovirus, ki obsega kapsidni heksonski protein opičjega E adenovirusa SAdV-39, in njegove uporabe
JP5740157B2 (ja) 2007-11-28 2015-06-24 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア サルサブファミリーＢアデノウイルスＳＡｄＶ−２８、−２７、−２９、−３２、−３３および−３５ならびにそれらの用途
CA2713338C (en) 2008-01-29 2021-10-26 Applied Genetic Technologies Corporation Recombinant virus production using mammalian cells in suspension
US8642314B2 (en) 2008-02-19 2014-02-04 Amsterdam Molecular Therapeutics (Amt) B.V. Optimization of expression of parvoviral rep and cap proteins in insect cells
EP2250255A2 (en) 2008-03-04 2010-11-17 The Trustees of the University of Pennsylvania Simian adenoviruses sadv-36,-42.1, -42.2, and -44 and uses thereof
US8632764B2 (en) 2008-04-30 2014-01-21 University Of North Carolina At Chapel Hill Directed evolution and in vivo panning of virus vectors
WO2009134681A2 (en) 2008-04-30 2009-11-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Aav7 viral vectors for targeted delivery of rpe cells
EP2291191A4 (en) * 2008-05-09 2014-01-22 Sinai School Medicine METHODS FOR PREVENTING AND TREATING NEURODEGENERATIVE DISEASES
ES2538468T3 (es) 2008-05-20 2015-06-22 Eos Neuroscience, Inc. Vectores para la administración de proteínas sensibles a la luz y métodos para su utilización
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
US20110171262A1 (en) 2008-06-17 2011-07-14 Andrew Christian Bakker Parvoviral capsid with incorporated gly-ala repeat region
US8945885B2 (en) 2008-07-03 2015-02-03 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Minicircle DNA vector preparations and methods of making and using the same
WO2010014857A2 (en) 2008-07-30 2010-02-04 University Of Massachusetts Chromosome therapy
US8697665B2 (en) 2008-09-29 2014-04-15 Proyecto De Biomedicina Cima S.L. Porphobilinogen deaminase gene therapy
MX2011004306A (es) 2008-10-22 2011-07-28 Genentech Inc Modulacion de degeneracion de axones.
JP5809978B2 (ja) 2008-10-31 2015-11-11 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア サルアデノウイルスＳＡｄＶ−４３、−４５、−４６、−４７、−４８、−４９および−５０ならびにそれらの用途
US9415121B2 (en) 2008-12-19 2016-08-16 Nationwide Children's Hospital Delivery of MECP2 polynucleotide using recombinant AAV9
WO2010093784A2 (en) 2009-02-11 2010-08-19 The University Of North Carolina At Chapel Hill Modified virus vectors and methods of making and using the same
PL2403867T3 (pl) 2009-03-04 2019-12-31 Deutsches Krebsforschungszentrum Białko aktywujące składanie (aap) i jego zastosowanie do wytwarzania cząstek parwowirusa zasadniczo składających się z vp3
WO2010109053A1 (es) 2009-03-27 2010-09-30 Proyeto De Biomedicina Cima, S.L. Métodos y composiciones para el tratamiento de cirrosis y fibrosis hepática
DK2425000T3 (da) 2009-04-30 2019-05-13 Univ Pennsylvania Sammensætninger rettet mod ledende luftvejsceller omfattende konstrukter af adeno-associeret virus
EP2435575A2 (en) 2009-05-28 2012-04-04 Deutsches Krebsforschungszentrum Modified aav capsid polypeptides
WO2010138263A2 (en) 2009-05-28 2010-12-02 University Of Massachusetts Novel aav 's and uses thereof
WO2010138675A1 (en) 2009-05-29 2010-12-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian adenovirus 41 and uses thereof
MX2011013613A (es) 2009-06-16 2012-01-19 Genzyme Corp Metodos mejorados para purificacion de vecotres de aav recombinantes.
JP2014501097A (ja) 2009-07-06 2014-01-20 アルナイラム ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド 生物由来物質の産生を高めるための組成物及び方法
WO2011005793A1 (en) * 2009-07-06 2011-01-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Cell-based bioprocessing
ES2546663T3 (es) 2009-07-15 2015-09-25 Calimmune Inc. Vector dual para la inhibición del virus de la inmunodeficiencia humana
EP2292781A1 (en) 2009-08-17 2011-03-09 Genethon Baculovirus-based production of biopharmaceuticals free of contaminating baculoviral virions
WO2011038187A1 (en) 2009-09-25 2011-03-31 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Controlled adeno-associated virus (aav) diversification and libraries prepared therefrom
EP2498825B1 (en) 2009-11-09 2017-03-29 Genepod Therapeutics Ab Novel viral vector construct for neuron specific continuous dopa synthesis in vivo
AU2010322723B9 (en) 2009-11-19 2015-03-05 Momotaro-Gene Inc. System for increasing gene expression and vector comprising the system
WO2011069529A1 (en) 2009-12-09 2011-06-16 Curevac Gmbh Mannose-containing solution for lyophilization, transfection and/or injection of nucleic acids
US9169494B2 (en) 2010-01-12 2015-10-27 The University Of North Carolina At Chapel Hill Restrictive inverted terminal repeats for viral vectors
WO2011097456A2 (en) 2010-02-05 2011-08-11 The University Of North Carolina At Chapel Hill Compositions and methods for enhanced parvovirus transduction
EP3792348A3 (en) 2010-03-11 2021-06-23 uniQure IP B.V. Mutated rep encoding sequences for use in aav production
WO2011117258A2 (en) 2010-03-22 2011-09-29 Association Institut De Myologie Methods of increasing efficiency of vector penetration of target tissue
US9315825B2 (en) 2010-03-29 2016-04-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Pharmacologically induced transgene ablation system
JP5922095B2 (ja) 2010-03-29 2016-05-24 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 薬理学的に誘導される導入遺伝子アブレーション系
WO2011122950A1 (en) 2010-04-01 2011-10-06 Amsterdam Molecular Therapeutics (Amt) Ip B.V. Monomeric duplex aav vectors
ES2698203T3 (es) 2010-04-23 2019-02-01 Univ Massachusetts Vectores de AAV que se dirigen al SNC y métodos de uso de los mismos
US9546369B2 (en) 2010-04-23 2017-01-17 University Of Massachusetts Multicistronic expression constructs
EP3444346B1 (en) 2010-04-23 2022-07-27 University of Massachusetts Aav-based treatment of cholesterol-related disorders
US8927514B2 (en) 2010-04-30 2015-01-06 City Of Hope Recombinant adeno-associated vectors for targeted treatment
US9839696B2 (en) 2010-04-30 2017-12-12 City Of Hope Recombinant adeno-associated vectors for targeted treatment
US8808684B2 (en) 2010-09-10 2014-08-19 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Epidermal growth factor receptor (EGFR) and methods of use in adenoviral-associated virus type 6 (AAV6) transduction
JP5010760B2 (ja) 2010-10-05 2012-08-29 タカラバイオ株式会社 ウイルスベクターの製造方法
US8663624B2 (en) 2010-10-06 2014-03-04 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
EP2634253B1 (en) 2010-10-27 2016-05-11 Jichi Medical University Adeno-associated virus virions for transferring genes into neural cells
EP2637702A4 (en) 2010-11-11 2014-11-26 Univ Miami METHODS, COMPOSITIONS, CELLS AND KITS FOR TREATING ISCHEMIC LESIONS
EP2643465B1 (en) 2010-11-23 2016-05-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Subfamily e simian adenovirus a1321 and uses thereof
ES2739804T3 (es) 2011-02-12 2020-02-04 Univ Iowa Res Found Compuestos terapéuticos
EP2675902B1 (en) 2011-02-17 2019-03-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for altering tissue specificity and improving aav9-mediated gene transfer
GB201103062D0 (en) 2011-02-22 2011-04-06 Isis Innovation Method
EP2500434A1 (en) 2011-03-12 2012-09-19 Association Institut de Myologie Capsid-free AAV vectors, compositions, and methods for vector production and gene delivery
EP3219313B1 (en) 2011-04-18 2020-10-28 National Center of Neurology and Psychiatry Drug delivery particle and method for producing the same
US20140031418A1 (en) 2011-04-20 2014-01-30 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Regimens and Compositions for AAV-Mediated Passive Immunization of Airborne Pathogens
EP2699270B1 (en) 2011-04-22 2017-06-21 The Regents of The University of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
WO2012149646A1 (en) 2011-05-05 2012-11-08 Sunnybrook Research Institute Mirna inhibitors and their uses
US9249425B2 (en) 2011-05-16 2016-02-02 The Trustees Of The University Of Pennslyvania Proviral plasmids and production of recombinant adeno-associated virus
WO2012159006A2 (en) 2011-05-18 2012-11-22 University Of Florida Research Foundation, Inc. Polypeptides and vectors for targeting her2/neu expressing cells and uses thereof
RU2013153507A (ru) 2011-06-06 2015-07-20 Биокарти Нв Селективный лизис клеток с помощью ионных поверхностно-активных веществ
AU2012272908A1 (en) * 2011-06-21 2013-12-19 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Assays and methods for determining activity of a therapeutic agent in a subject
JP6122430B2 (ja) 2011-07-27 2017-04-26 ジェネトン 改善されたバキュロウイルス発現系
DK2744895T3 (en) 2011-09-08 2016-01-04 Uniqure Ip Bv REMOVAL OF INFECTED VIRA FROM AAV PREPARATIONS
US9056892B2 (en) 2011-09-09 2015-06-16 University Of Washington Retrograde transport peptide and use of same for delivery to central nervous system
EP2771455B1 (en) 2011-10-28 2016-10-05 The University of North Carolina At Chapel Hill Cell line for production of adeno-associated virus
US10640785B2 (en) 2011-11-22 2020-05-05 The Children's Hospital Of Philadelphia Virus vectors for highly efficient transgene delivery
WO2013078199A2 (en) 2011-11-23 2013-05-30 Children's Medical Center Corporation Methods for enhanced in vivo delivery of synthetic, modified rnas
EP2814513B1 (en) 2012-02-14 2017-12-20 The Regents of The University of California Systemic delivery and regulated expression of paracrine genes for cardiovascular diseases and other conditions
WO2013123503A1 (en) 2012-02-17 2013-08-22 The Children's Hospital Of Philadelphia Aav vector compositions and methods for gene transfer to cells, organs and tissues
MX359327B (es) 2012-02-29 2018-09-25 Sangamo Biosciences Inc Composiciones y sus usos para tratar y prevenir la enfermedad de huntington.
EP2839014B1 (en) 2012-04-18 2020-12-16 The Children's Hospital of Philadelphia Composition and methods for highly efficient gene transfer using aav capsid variants
EP2660325A3 (en) 2012-05-02 2014-02-12 Christian Medical College AAV vectors and corresponding nucleotide sequences and methods
US9163259B2 (en) 2012-05-04 2015-10-20 Novartis Ag Viral vectors for the treatment of retinal dystrophy
CN104395323B (zh) 2012-05-08 2017-08-01 默沙东公司 可透过性糖苷酶抑制剂及其用途
JP6385920B2 (ja) 2012-05-09 2018-09-05 オレゴン ヘルス アンド サイエンス ユニバーシティー アデノ随伴ウイルスプラスミド及びベクター
TWI698240B (zh) 2012-05-15 2020-07-11 澳大利亞商艾佛蘭屈澳洲私營有限公司 使用腺相關病毒(aav)sflt-1治療老年性黃斑部退化(amd)
SG11201407343XA (en) 2012-05-18 2014-12-30 Univ Pennsylvania Subfamily e simian adenoviruses a1302, a1320, a1331 and a1337 and uses thereof
JP6093358B2 (ja) 2012-07-06 2017-03-08 タカラバイオ株式会社 アデノ随伴ウイルスベクターの産生細胞
IN2015KN00074A (ru) 2012-07-06 2015-07-31 Univ Iowa Res Found
CA2879514C (en) 2012-07-17 2020-04-14 Universite De Geneve Nucleic acids for down-regulation of gene expression
BR112015002168A2 (pt) 2012-08-01 2017-11-07 Nationwide Childrens Hospital liberação intratecal de vírus 9 adeno-associado recombinante
US9636370B2 (en) 2012-09-28 2017-05-02 The University Of North Carolina At Chapel Hill AAV vectors targeted to oligodendrocytes
EP2940131B1 (en) 2012-12-25 2019-02-20 Takara Bio Inc. Aav variant
JP2016507514A (ja) 2013-01-08 2016-03-10 ベニテック バイオファーマ リミテッド 加齢黄斑変性の処置
US9567376B2 (en) 2013-02-08 2017-02-14 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Enhanced AAV-mediated gene transfer for retinal therapies
JP2016514152A (ja) 2013-03-13 2016-05-19 ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア アデノ随伴ウイルスベクターおよびその使用の方法
EP3517612A1 (en) 2013-03-15 2019-07-31 The University of North Carolina At Chapel Hill Synthetic adeno-associated virus inverted terminal repeats
WO2014144844A1 (en) 2013-03-15 2014-09-18 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University tRNA DERIVED SMALL RNAs (tsRNAs) INVOLVED IN CELL VIABILITY
CN105612253A (zh) 2013-03-15 2016-05-25 费城儿童医院 含有填充者/填充物多核苷酸序列的载体及其制备方法
JP6516725B2 (ja) 2013-04-08 2019-05-22 ユニバーシテイ・オブ・アイオワ・リサーチ・フアウンデーシヨン キメラアデノ随伴ウイルス／ボカウイルスパルボウイルスベクター
EP2792742A1 (en) 2013-04-17 2014-10-22 Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) Gene-therapy vectors for treating cardiomyopathy
EP2986635B1 (en) 2013-04-18 2018-10-03 Fondazione Telethon Effective delivery of large genes by dual aav vectors
KR102268473B1 (ko) 2013-04-20 2021-06-25 더 리서치 인스티튜트 앳 네이션와이드 칠드런스 하스피탈 엑손 2-표적 U7snRNA 폴리뉴클레오티드 작제물의 재조합형 아데노 부속 바이러스 전달
WO2015012924A2 (en) 2013-04-29 2015-01-29 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Tissue preferential codon modified expression cassettes, vectors containing same, and use thereof
KR20160010526A (ko) 2013-05-15 2016-01-27 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 미네소타 중추 신경계로의 아데노-연관 바이러스 매개 유전자 전달
WO2014186746A1 (en) 2013-05-16 2014-11-20 University Of Florida Research Foundation, Inc. HAIRPIN mRNA ELEMENTS AND METHODS FOR THE REGULATION OF PROTEIN TRANSLATION
WO2014194132A1 (en) 2013-05-31 2014-12-04 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
WO2014201308A1 (en) 2013-06-12 2014-12-18 Washington University Endothelial-targeted adenoviral vectors, methods and uses therefor
WO2014201252A2 (en) 2013-06-13 2014-12-18 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Messenger rna based viral production
IL297919A (en) 2013-07-22 2023-01-01 Childrens Hospital Philadelphia Modified Aav and preparations, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues
CA2918902C (en) 2013-07-26 2023-04-04 University Of Iowa Research Foundation Methods and compositions for treating brain diseases
ITTO20130669A1 (it) 2013-08-05 2015-02-06 Consiglio Nazionale Ricerche Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico e suo impiego nel trattamento di patologie muscolari
US11078464B2 (en) 2013-08-30 2021-08-03 Amgen Inc. High titer recombinant AAV vector production in adherent and suspension cells
EP3044318B1 (en) 2013-09-13 2019-05-01 California Institute of Technology Selective recovery
JP6985795B2 (ja) 2013-09-26 2021-12-22 ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファンデーション インコーポレーティッド 標的遺伝子治療のための合成コンビナトリアルａａｖカプシドライブラリー
US20160354489A1 (en) 2013-09-26 2016-12-08 Universitat Autònome de Barcelona Gene therapy compositions for use in the prevention and/or treatment of non-alcoholic fatty liver disease
ES2857751T3 (es) 2013-10-11 2021-09-29 Massachusetts Eye & Ear Infirmary Métodos para predecir secuencias de virus ancestrales y usos de los mismos
US20160243260A1 (en) 2013-10-24 2016-08-25 Uniqure Ip B.V. Treatment of neurological diseases using adeno-associated virus (AAV) comprising AAV-5 capsid proteins
US20160272687A1 (en) 2013-11-08 2016-09-22 The Board Of Trustees Of The University Of Arkansas Adeno-associated virus "x" oncogene
CN105934524A (zh) 2013-11-11 2016-09-07 桑格摩生物科学股份有限公司 用于治疗亨廷顿氏病的方法和组合物
ES2690643T3 (es) 2013-11-26 2018-11-21 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Vectores virales adeno-asociados para el tratamiento de enfermedad de almacenamiento de glucógeno
WO2015080223A1 (ja) 2013-11-29 2015-06-04 タカラバイオ株式会社 アデノ随伴ウイルスの定量方法
WO2015084254A1 (en) 2013-12-03 2015-06-11 Agency For Science, Technology And Research Tailed Mirtron Effectors For RNAi-Mediated Gene Silencing
GB201322798D0 (en) 2013-12-20 2014-02-05 Oxford Biomedica Ltd Production system
WO2015106273A2 (en) 2014-01-13 2015-07-16 Trustees Of Boston University Methods and assays relating to huntingtons disease and parkinson's disease
GB201401707D0 (en) 2014-01-31 2014-03-19 Sec Dep For Health The Adeno-associated viral vectors
GB201403684D0 (en) 2014-03-03 2014-04-16 King S College London Vector
WO2015124546A1 (en) 2014-02-19 2015-08-27 Fundación Centro Nacional De Investigaciones Cardiovasculares Carlos Iii- Cnic Aav vectors for the treatment of ischemic and non-ischemic heart disease
US10072251B2 (en) 2014-02-19 2018-09-11 University Of Massachusetts Recombinant AAVS having useful transcytosis properties
WO2015126972A1 (en) 2014-02-21 2015-08-27 University Of Florida Research Foundation, Inc. Methods and compositions for gene delivery to on bipolar cells
JP6870988B2 (ja) 2014-02-24 2021-05-19 セルジーン コーポレイション 神経細胞増幅及び中枢神経系障害治療のためのセレブロンの活性化因子の使用方法
CA2941640A1 (en) 2014-03-04 2015-09-11 University Of Florida Research Foundation, Inc. Improved raav vectors and methods for transduction of photoreceptors and rpe cells
BR112016020783A2 (pt) 2014-03-10 2017-10-03 Uniqure Ip Bv Vetores de aav adicionalmente melhorados produzidos em células de inseto
WO2015143078A1 (en) * 2014-03-18 2015-09-24 University Of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
EP2933335A1 (en) 2014-04-18 2015-10-21 Genethon A method of treating peripheral neuropathies and motor neuron diseases
CA2946392A1 (en) 2014-04-25 2015-10-29 James M. Wilson Ldlr variants and their use in compositions for reducing cholesterol levels
EP3134522B1 (en) 2014-04-25 2021-10-06 University of Massachusetts Recombinant aav vectors useful for reducing immunity against transgene products
PE20170260A1 (es) * 2014-05-02 2017-04-12 Genzyme Corp Vectores de aav para la terapia genica de la retina y el snc
BR112016025849A2 (pt) 2014-05-08 2017-10-17 Chdi Foundation Inc métodos e composições para o tratamento da doença de huntington
EP3142706A1 (en) 2014-05-16 2017-03-22 Vrije Universiteit Brussel Genetic correction of myotonic dystrophy type 1
AU2015264263B2 (en) 2014-05-20 2021-08-05 University Of Iowa Research Foundation Huntington's disease therapeutic compounds
WO2015183667A1 (en) 2014-05-28 2015-12-03 The Regents Of The University Of California HYBRID tRNA/pre-miRNA MOLECULES AND METHODS OF USE
WO2015191508A1 (en) * 2014-06-09 2015-12-17 Voyager Therapeutics, Inc. Chimeric capsids
WO2015192063A1 (en) 2014-06-13 2015-12-17 Yasuhiro Ikeda Methods and materials for increasing viral vector infectivity
US10781459B2 (en) 2014-06-20 2020-09-22 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Methods of packaging multiple adeno-associated virus vectors
WO2016004319A1 (en) 2014-07-02 2016-01-07 University Of Florida Research Foundation, Inc. Compositions and methods for purifying recombinant adeno-associated virus
WO2016006658A1 (ja) 2014-07-10 2016-01-14 タカラバイオ株式会社 非エンベロープウイルス粒子の製造方法
US10392622B2 (en) 2014-08-01 2019-08-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for self-regulated inducible gene expression
WO2016054554A1 (en) 2014-10-03 2016-04-07 University Of Massachusetts Heterologous targeting peptide grafted aavs
US10711270B2 (en) 2014-10-03 2020-07-14 University Of Massachusetts High efficiency library-identified AAV vectors
AU2015335923B2 (en) 2014-10-21 2021-04-29 University Of Massachusetts Recombinant AAV variants and uses thereof
RU2716991C2 (ru) 2014-11-05 2020-03-17 Вояджер Терапьютикс, Инк. Полинуклеотиды aadc для лечения болезни паркинсона
JP6863891B2 (ja) 2014-11-14 2021-04-21 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． 調節性ポリヌクレオチド
IL292999A (en) 2014-11-14 2022-07-01 Voyager Therapeutics Inc Preparations and methods for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis
CN107532173A (zh) 2014-11-21 2018-01-02 北卡罗来纳-查佩尔山大学 靶向中枢神经系统的aav载体
EP3221456B1 (en) 2014-11-21 2021-09-22 University of Florida Research Foundation, Inc. Genome-modified recombinant adeno-associated virus vectors
HUE043842T2 (hu) 2014-12-24 2019-09-30 Uniqure Ip Bv RNAi-indukált huntingtin gén szuppresszió
BR112017013674A2 (pt) 2014-12-30 2018-02-06 Univ Iowa Res Found métodos e composições para tratamento de doenças cerebrais.
JP6938377B2 (ja) 2015-01-14 2021-09-22 ザ・ユニヴァーシティ・オヴ・ノース・キャロライナ・アト・チャペル・ヒル 標的化遺伝子移入のための方法および組成物
CA2970730A1 (en) 2015-01-16 2016-07-21 Voyager Therapeutics, Inc. Central nervous system targeting polynucleotides
EP3250279B1 (en) 2015-01-30 2020-08-19 The Regents of the University of California Spinal subpial gene delivery system
US20180030096A1 (en) 2015-02-03 2018-02-01 University Of Florida Research Foundation, Inc. Recombinant aav1, aav5, and aav6 capsid mutants and uses thereof
SG10201907399RA (en) 2015-02-10 2019-09-27 Genzyme Corp Enhanced delivery of viral particles to the striatum and cortex
CN107438671B (zh) 2015-02-10 2021-05-25 建新公司 变体RNAi
US20180245073A1 (en) 2015-02-23 2018-08-30 Voyager Therapeutics, Inc. Regulatable expression using adeno-associated virus (aav)
JP2018510160A (ja) 2015-03-20 2018-04-12 ブルーバード バイオ， インコーポレイテッド ベクター製剤
CN107532177A (zh) 2015-03-24 2018-01-02 加利福尼亚大学董事会 腺相关病毒变体及其使用方法
WO2016161388A1 (en) 2015-04-03 2016-10-06 University Of Massachusetts Fully stabilized asymmetric sirna
CN116004624A (zh) 2015-04-03 2023-04-25 马萨诸塞大学 用于靶向亨廷汀mRNA的寡核苷酸化合物
US10081659B2 (en) 2015-04-06 2018-09-25 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Dept. Of Health And Human Services Adeno-associated vectors for enhanced transduction and reduced immunogenicity
TWI707951B (zh) 2015-04-08 2020-10-21 美商健臻公司 過大腺相關載體之製造
WO2016168728A2 (en) 2015-04-16 2016-10-20 Emory University Recombinant promoters and vectors for protein expression in liver and use thereof
EP3285788A4 (en) 2015-04-23 2018-12-05 University of Massachusetts Modulation of aav vector transgene expression
CA3021949C (en) 2015-04-24 2023-10-17 University Of Massachusetts Modified aav constructs and uses thereof
US10881548B2 (en) 2015-05-07 2021-01-05 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Methods of delivering an agent to the eye
CN113041451B (zh) 2015-05-11 2023-06-09 亚克安娜治疗学有限公司 药物输送系统和方法
WO2016183297A1 (en) 2015-05-12 2016-11-17 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Aav isolate and fusion protein comprising nerve growth factor signal peptide and parathyroid hormone
US20170067028A1 (en) 2015-05-15 2017-03-09 Douglas J. Ballon Radiolabeling of adeno associated virus
US10729790B2 (en) 2015-05-26 2020-08-04 Salk Institute For Biological Studies Motor neuron-specific expression vectors
US11027024B2 (en) 2015-05-29 2021-06-08 University Of Iowa Research Foundation Methods of delivery of transgenes for treating brain diseases
WO2017004514A1 (en) 2015-07-02 2017-01-05 University Of Florida Research Foundation, Inc. Recombinant adeno-associated virus vectors to target medullary thyroid carcinoma
US20170007669A1 (en) 2015-07-07 2017-01-12 Mayo Foundation For Medical Education And Research Peptide-mediated delivery of active agents across the blood-brain barrier
EP3320101B1 (en) 2015-07-07 2021-08-11 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Methods and pharmaceutical compositions for expressing a polynucleotide of interest in the peripheral nervous system of a subject
WO2017015102A1 (en) 2015-07-17 2017-01-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for achieving high levels of transduction in human liver cells
CA2988471A1 (en) 2015-07-28 2017-02-02 University Of Massachusetts Transgenic expression of dnase i in vivo delivered by an adeno-associated virus vector
AU2016298394C1 (en) 2015-07-30 2024-02-15 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Ancestral virus sequences and uses thereof
WO2017024111A1 (en) 2015-08-04 2017-02-09 The University Of Chicago Inhibitors of cacna1a/alpha1a subunit internal ribosomal entry site (ires) and methods of treating spinocerebellar ataxia type 6
EA037993B1 (ru) 2015-09-23 2021-06-21 Сангамо Терапьютикс, Инк. Репрессоры htt и их применение
IL257628B2 (en) 2015-09-28 2023-04-01 Univ North Carolina Chapel Hill Methods and compositions for stealth virus antibody vectors
CN108368504B (zh) 2015-10-09 2022-07-19 建新公司 细胞的早期转染后分离(epic)用于生物制品产生
EP3359662A4 (en) 2015-10-09 2019-06-19 The Children's Hospital of Philadelphia COMPOSITIONS AND METHODS OF TREATING HUNTINGTON DISEASE AND RELATED DISEASES
US10123969B2 (en) 2015-10-15 2018-11-13 Wisconsin Alumni Research Foundation Osmotic enhancement of drug/therapeutic delivery to the brain following infusion or injection into the cerebrospinal fluid
US11253576B2 (en) 2015-10-22 2022-02-22 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance in neurodegenerative disease
US11426469B2 (en) 2015-10-22 2022-08-30 University Of Massachusetts Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors
US20200181644A1 (en) 2015-10-22 2020-06-11 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Synthetic combinatorial aav3 capsid library
CN116650668A (zh) 2015-10-23 2023-08-29 衣阿华大学研究基金会 使用基因疗法以推迟疾病发生和发展同时提供认知保护来治疗神经变性疾病的方法
EP4316512A3 (en) 2015-10-28 2024-04-24 The Trustees of The University of Pennsylvania Intrathecal administration of adeno-associated-viral vectors for gene therapy
WO2017075335A1 (en) 2015-10-28 2017-05-04 Voyager Therapeutics, Inc. Regulatable expression using adeno-associated virus (aav)
WO2017083423A1 (en) 2015-11-10 2017-05-18 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Methods and compositions for modulating aav infection
US20170151416A1 (en) 2015-12-01 2017-06-01 Invivo Therapeutics Corporation Methods and Systems for Delivery of a Trail of a Therapeutic Substance into an Anatomical Space
SG11201804400SA (en) 2015-12-01 2018-06-28 Spark Therapeutics Inc Scalable methods for producing recombinant adeno-associated viral (aav) vector in serum-free suspension cell culture system suitable for clinical use
US10406244B2 (en) 2015-12-02 2019-09-10 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University AAV vectors with expanded packaging capacity
EP3384034B1 (en) 2015-12-02 2020-07-08 The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University Novel recombinant adeno-associated virus capsids with enhanced human skeletal muscle tropism
CN108699135B (zh) 2015-12-03 2022-10-04 吉尼松公司 用于改善病毒载体效率的组合物和方法
US11028372B2 (en) 2015-12-11 2021-06-08 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for AAVRH10
EP3387117B1 (en) 2015-12-11 2022-11-23 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for aav8
WO2017100674A1 (en) 2015-12-11 2017-06-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for aav1
ES2869284T3 (es) 2015-12-11 2021-10-25 California Inst Of Techn Péptidos de diana para dirigir virus adenoasociados (AAV)
MX2018007237A (es) 2015-12-14 2018-12-11 Univ North Carolina Chapel Hill Proteinas de cápside modificadas para un suministro mejorado de vectores de parvovirus.
WO2017136536A1 (en) 2016-02-02 2017-08-10 University Of Massachusetts Method to enhance the efficiency of systemic aav gene delivery to the central nervous system
US11684679B2 (en) 2016-03-07 2023-06-27 University Of Iowa Research Foundation AAV-mediated expression using a synthetic promoter and enhancer
AU2017234929B2 (en) 2016-03-18 2024-05-02 The Children's Hospital Of Philadelphia Therapeutic for treatment of diseases including the central nervous system
EP3235516B1 (en) 2016-04-22 2019-06-26 Georg-August-Universität Göttingen Stiftung Öffentlichen Rechts Universitätsmedizin Regulatable adeno-associated virus (aav) vector
WO2017189963A1 (en) 2016-04-29 2017-11-02 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
US10882886B2 (en) 2016-05-03 2021-01-05 Children's Medical Research Institute Adeno-associated virus polynucleotides, polypeptides and virions
US11866462B2 (en) 2016-05-04 2024-01-09 Oregon Health & Science University Recombinant adeno-associated viral vectors
IL302748A (en) 2016-05-18 2023-07-01 Voyager Therapeutics Inc modulatory polynucleotides
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
CN111108198A (zh) 2017-05-05 2020-05-05 沃雅戈治疗公司 治疗亨廷顿病的组合物和方法
WO2018204797A1 (en) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Modulatory polynucleotides
US20220090127A1 (en) 2017-06-02 2022-03-24 Institut National De La Sante Et De La Recherche Medicale (Inserm Viral vector combining gene therapy and genome editing approaches for gene therapy of genetic disorders
GB201714027D0 (en) 2017-09-01 2017-10-18 Proqr Therapeutics Ii Bv Antisense oligonucleotides for the treatment of huntington's disease
JP7248658B2 (ja) 2017-09-22 2023-03-29 ジェンザイム・コーポレーション バリアントＲＮＡｉ
WO2019079240A1 (en) 2017-10-16 2019-04-25 Voyager Therapeutics, Inc. TREATMENT OF AMYOTROPHIC LATERAL SCLEROSIS (ALS)
JP2021530548A (ja) 2018-07-24 2021-11-11 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドVoyager Therapeutics, Inc. 遺伝子治療製剤を生産するための系および方法
WO2021016505A1 (en) 2019-07-24 2021-01-28 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for treating huntington's disease

Also Published As

Publication number Publication date
KR102427379B1 (ko) 2022-08-02
KR20190005887A (ko) 2019-01-16
RU2018140499A3 (ru) 2021-01-25
KR20220108216A (ko) 2022-08-02
RU2764587C2 (ru) 2022-01-18
US20190160091A1 (en) 2019-05-30
IL297576B2 (en) 2024-02-01
CN109831916B (zh) 2023-07-21
AU2017268382B2 (en) 2023-09-28
EP3458589A4 (en) 2020-01-01
BR112018073472A2 (pt) 2019-08-27
EP3458589A1 (en) 2019-03-27
MX2018014152A (es) 2019-03-28
IL297576A (en) 2022-12-01
SG11201809643UA (en) 2018-12-28
AU2017268382A1 (en) 2018-11-29
CA3024449A1 (en) 2017-11-23
IL297576B1 (en) 2023-10-01
WO2017201258A1 (en) 2017-11-23
JP7220080B2 (ja) 2023-02-09
US11951121B2 (en) 2024-04-09
IL262763A (en) 2018-12-31
CN109831916A (zh) 2019-05-31
JP2019519219A (ja) 2019-07-11

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018140499A (ru) Способы и композиции для лечения хореи гентингтона
IL292999A (en) Preparations and methods for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis
JP2020019772A5 (ru)
JP2017533715A5 (ru)
US11371044B2 (en) RNAi induced huntingtin gene suppression
JP2017510298A5 (ru)
RU2017116544A (ru) Модулирующие полинуклеотиды
JP6366581B2 (ja) 改変されたアデノ随伴ウイルスベクター組成物
JP2017535266A5 (ru)
RU2018140495A (ru) Модулирующие полинуклеотиды
JP2020532981A5 (ru)
JP2018506304A5 (ru)
RU2017115477A (ru) Полинуклеотиды aadc для лечения болезни паркинсона
JP2019513393A5 (ru)
US20220380798A1 (en) AAV Expression Cassette and AAV Vectors Comprising the Same
JP2022046792A (ja) 組織特異的発現のための改変ｕ６プロモーターシステム
WO2018177244A1 (zh) shRNA表达框、携带其的多核苷酸序列及其应用
CN115209924A (zh) Rna腺相关病毒（raav）载体及其用途
JPWO2021242903A5 (ru)
JPWO2020028816A5 (ru)
RU2021105232A (ru) ВАРИАНТ СРЕДСТВА ДЛЯ RNAi ПРОТИВ АЛЬФА-СИНУКЛЕИНА
RU2023121263A (ru) Вектор на основе рнк-содержащего аденоассоциированного вируса (raav) и пути его применения
JPWO2019222354A5 (ru)
JPWO2020160121A5 (ru)
JP2016512028A5 (ru)