JP2023175723A5

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Publication number: JP2023175723A5
Application number: JP2023141843A
Authority: JP
Filing date: 2023-08-31
Publication date: 2024-03-08

Claims

式ＩＶ：

の構造を有する化合物またはその塩であって、式中：
Ｐ ^Ｌは、Ｐであり、
Ｌは、－Ｃ（Ｒ ^３）（Ｒ ^４）－であり、
Ｒ ^１及びＲ ^２は、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環、または多環式環を形成し、
Ｒ ^３は、－Ｈ、－Ｌ ^ｓ－Ｒ、ハロゲン、－ＣＮ、－ＮＯ _２、－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－ＯＲ、－ＳＲ、または－Ｎ（Ｒ） _２であり、
Ｒ ^４及びＲ ^５は、それらの介在する原子と一緒になって、１～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環、または多環式環を形成し、
各Ｌ ^ｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ _１－３０脂肪族基及び１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _１－３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ _１－６アルキレン、Ｃ _１－６アルケニレン、－Ｃ≡Ｃ－、１～５個のヘテロ原子を有する二価のＣ _１－Ｃ _６ヘテロ脂肪族基、－Ｃ（Ｒ’） _２－、－Ｃｙ－、－Ｏ－、－Ｓ－、－Ｓ－Ｓ－、－Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）－、－Ｃ（Ｓ）－、－Ｃ（ＮＲ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｓ（Ｏ）－、－Ｓ（Ｏ） _２－、－Ｓ（Ｏ） _２Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｓ－、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｒ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）－、－Ｐ（ＳＲ’）－、－Ｐ（ＮＲ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］－、－ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｒ’）Ｏ－、または－ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］Ｏ－から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、Ｃｙ ^Ｌで置き換えられ、
各－Ｃｙ－は、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各Ｃｙ ^Ｌは、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
各Ｒ’は、独立して、－Ｒ、－Ｃ（Ｏ）Ｒ、－Ｃ（Ｏ）ＯＲ、または－Ｓ（Ｏ） _２Ｒであり、
Ｌ ^７は、－Ｏ－または－Ｓ－であり、
ＢＡは、Ｃ _３－３０脂環式、Ｃ _６－３０アリール、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _５－３０ヘテロアリール、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _３－３０ヘテロシクリル、天然核酸塩基部分、及び修飾核酸塩基部分から選択される任意で置換される基であり、
ＳＵは、－Ｌ ^ｓ－Ｏ－または

であり、ＳＵは、酸素原子を介してリン原子に結合され、
各Ｒ ^ｓは、独立して、－Ｈ、ハロゲン、－ＣＮ、－Ｎ _３、－ＮＯ、－ＮＯ _２、－Ｌ ^ｓ－Ｒ’、－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－Ｌ ^ｓ－ＯＲ’、－Ｌ ^ｓ－ＳＲ’、－Ｌ ^ｓ－Ｎ（Ｒ’） _２、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｒ’、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－ＯＲ’、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－ＳＲ’、または－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｎ（Ｒ’） _２であり、
ｔは０～２０であり、
環Ａ ^ｓは、０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環または多環式環であり、
Ｒ ^５ｓはＲ ^ｓであり、
各Ｒは、独立して、－Ｈであるか、もしくは、Ｃ _１－３０脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _１－３０ヘテロ脂肪族、Ｃ _６－３０アリール、Ｃ _６－３０アリール脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _６－３０アリールヘテロ脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有する５～３０員のヘテロアリール、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～３０員のヘテロシクリルから選択される任意で置換される基であり、または
２つのＲ基が任意に及び独立して、一緒になって共有結合を形成し、または
同じ原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、前記原子と一緒になって、前記原子に加えて０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、または
２つ以上の原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、それらの介在する原子と一緒になって、前記介在原子に加えて０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成する、前記化合物またはその塩。
ＢＡが、Ａ、Ｔ、Ｃ、Ｇ、Ｕ、及びそれらの互変異性体から選択される任意で置換される核酸塩基である、請求項１に記載の化合物。
前記化合物が、式ＩＶ－ａ、ＩＶ－ｂ、ＩＶ－ｃ－１、ＩＶ－ｃ－２、ＩＶ－ｄ、もしくはＩＶ－ｅ：

の構造を有する、またはその塩であって、式中：
Ｒ ^１ｓ、Ｒ ^２ｓ、Ｒ ^３ｓ、Ｒ ^４ｓ及びＲ ^５ｓの各々は、独立して、Ｒ ^ｓであり、
各Ｒ ^ｓは、独立して、－Ｈ、ハロゲン、－ＣＮ、－Ｎ _３、－ＮＯ、－ＮＯ _２、－Ｌ ^ｓ－Ｒ’、－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－Ｌ ^ｓ－ＯＲ’、－Ｌ ^ｓ－ＳＲ’、－Ｌ ^ｓ－Ｎ（Ｒ’） _２、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｒ’、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－ＯＲ’、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－ＳＲ’、または－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｎ（Ｒ’） _２であり、
ｔは０～２０であり、
環Ａ ^ｓは、０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環または多環式環であり、
Ｒ ^５ｓはＲ ^ｓである、請求項２に記載の化合物。
Ｒ ^１及びＲ ^２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～１０員の単環式環、または二環式環を形成し、Ｒ ^５ならびにＲ ^３及びＲ ^４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、１～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～１０員の単環式環、または二環式環を形成する、請求項３に記載の化合物。
Ｒ ^１及びＲ ^２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、ヘテロ原子を有さない任意で置換される５員の単環式環を形成する、請求項４に記載の化合物。
Ｒ ^１及びＲ ^２が、それらの結合する炭素原子と一緒になって、ヘテロ原子を有さない任意で置換される６員の単環式環を形成する、請求項４に記載の化合物。
Ｒ ^５ならびにＲ ^３及びＲ ^４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ ^５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される４員の単環式環を形成する、請求項５または６に記載の化合物。
Ｒ ^５ならびにＲ ^３及びＲ ^４のうちの１つが、それらの介在する原子と一緒になって、Ｒ ^５が結合している窒素である１個のヘテロ原子のみを有する任意で置換される５員の単環式環を形成する、請求項５または６に記載の化合物。
式ＶＩＩＩ：

の構造を有する化合物またはその塩であって、式中：
Ｒ ^５ｓは、独立して、Ｒ ^ｓであり、
各Ｌ ^ｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ _１－３０脂肪族基及び１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _１－３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ _１－６アルキレン、Ｃ _１－６アルケニレン、－Ｃ≡Ｃ－、１～５個のヘテロ原子を有する二価のＣ _１－Ｃ _６ヘテロ脂肪族基、－Ｃ（Ｒ’） _２－、－Ｃｙ－、－Ｏ－、－Ｓ－、－Ｓ－Ｓ－、－Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）－、－Ｃ（Ｓ）－、－Ｃ（ＮＲ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｓ（Ｏ）－、－Ｓ（Ｏ） _２－、－Ｓ（Ｏ） _２Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｓ－、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｒ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）－、－Ｐ（ＳＲ’）－、－Ｐ（ＮＲ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］－、－ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｒ’）Ｏ－、または－ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］Ｏ－から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、Ｃｙ ^Ｌで置き換えられ、
各－Ｃｙ－は、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各Ｃｙ ^Ｌは、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
各環Ａ ^ｓは、独立して、０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環または多環式環であり、
各Ｒ ^ｓは、独立して、－Ｈ、ハロゲン、－ＣＮ、－Ｎ _３、－ＮＯ、－ＮＯ _２、－Ｌ ^ｓ－Ｒ’、－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－Ｌ ^ｓ－ＯＲ’、－Ｌ ^ｓ－ＳＲ’、－Ｌ ^ｓ－Ｎ（Ｒ’） _２、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｒ’、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－ＯＲ’、－Ｏ－Ｌ ^ｓ－ＳＲ’、または－Ｏ－Ｌ ^ｓ－Ｎ（Ｒ’） _２であり、
各ｔは、独立して０～２０であり、
各ＢＡは、独立して、Ｃ _３－３０脂環式、Ｃ _６－３０アリール、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _５－３０ヘテロアリール、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _３－３０ヘテロシクリル、天然核酸塩基部分、及び修飾核酸塩基部分から選択される任意で置換される基であり、
各Ｌ ^Ｐは、独立して、式ＶＩＩ：

のものまたはその塩形態であり、
Ｐ ^Ｌは、Ｐ（＝Ｗ）、Ｐ、またはＰ→Ｂ（Ｒ’） _３であり、
Ｗは、Ｏ、ＳまたはＳｅであり、
Ｒ ^１及びＲ ^５の各々は、独立して、－Ｈ、－Ｌ ^ｓ－Ｒ、ハロゲン、－ＣＮ、－ＮＯ _２、－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－ＯＲ、－ＳＲ、または－Ｎ（Ｒ） _２であり、
Ｘ、Ｙ及びＺの各々は、独立して－Ｏ－、－Ｓ－、－Ｎ（－Ｌ ^ｓ－Ｒ ^１）－、もしくはＬ ^ｓであるか、
または、式ＶＩＩに関しては、Ｈ－Ｘ－Ｌ ^ｓ－Ｒ ^５は、式Ｉ、Ｉ－ａ、Ｉ－ａ－１、Ｉ－ａ－２、Ｉ－ｂ、Ｉ－ｃ、Ｉ－ｄ、Ｉ－ｅ、ＩＩ、ＩＩ－ａ、ＩＩ－ｂ、ＩＩＩ、ＩＩＩ－ａ、ＩＩＩ－ｂ、もしくはその塩の構造を有し、
ｚは１～１０００であり、
Ｌ ^３Ｅは、－Ｌ ^ｓ－または－Ｌ ^ｓ－Ｌ ^ｓ－であり、
Ｒ ^３Ｅは、－Ｒ’、－Ｌ ^ｓ－Ｒ’、－ＯＲ’、または固形支持体であり、
各Ｒ’は、独立して、－Ｒ、－Ｃ（Ｏ）Ｒ、－Ｃ（Ｏ）ＯＲ、または－Ｓ（Ｏ） _２Ｒであり、
各Ｒは、独立して、－Ｈであるか、もしくは、Ｃ _１－３０脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _１－３０ヘテロ脂肪族、Ｃ _６－３０アリール、Ｃ _６－３０アリール脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _６－３０アリールヘテロ脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有する５～３０員のヘテロアリール、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～３０員のヘテロシクリルから選択される任意で置換される基であり、または
２つのＲ基が任意に及び独立して、一緒になって共有結合を形成し、または
同じ原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、前記原子と一緒になって、前記原子に加えて０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、または
２つ以上の原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、それらの介在する原子と一緒になって、前記介在原子に加えて０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、かつ
Ｌ ^Ｐの少なくとも１つの出現において、－Ｘ－Ｌ ^ｓ－Ｒ ^５は、Ｈ－Ｘ－Ｌ ^ｓ－Ｒ ^５が式Ｉ：

の構造またはその塩の構造を有するような構造のものであり、式中：
Ｌは、－Ｃ（Ｒ ^３）（Ｒ ^４）－であり、
Ｒ ^１及びＲ ^２は、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環、または多環式環を形成し、
Ｒ ^３は、－Ｈ、－Ｌ ^ｓ－Ｒ、ハロゲン、－ＣＮ、－ＮＯ _２、－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－ＯＲ、－ＳＲ、または－Ｎ（Ｒ） _２であり、
Ｒ ^４及びＲ ^５は、それらの介在する原子と一緒になって、１～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環、または多環式環を形成し、
各Ｌ ^ｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ _１－３０脂肪族基及び１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _１－３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ _１－６アルキレン、Ｃ _１－６アルケニレン、－Ｃ≡Ｃ－、１～５個のヘテロ原子を有する二価のＣ _１－Ｃ _６ヘテロ脂肪族基、－Ｃ（Ｒ’） _２－、－Ｃｙ－、－Ｏ－、－Ｓ－、－Ｓ－Ｓ－、－Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）－、－Ｃ（Ｓ）－、－Ｃ（ＮＲ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｓ（Ｏ）－、－Ｓ（Ｏ） _２－、－Ｓ（Ｏ） _２Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｓ－、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｒ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）－、－Ｐ（ＳＲ’）－、－Ｐ（ＮＲ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］－、－ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｒ’）Ｏ－、または－ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］Ｏ－から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、Ｃｙ ^Ｌで置き換えられ、
各－Ｃｙ－は、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各Ｃｙ ^Ｌは、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
Ｒ ^６はＲ’であり、
Ｒ ^７は、－ＯＨまたはＳＨである、前記化合物またはその塩。
式ＶＩＩのＬ ^Ｐが、式ＶＩＩ－ａ－２：

の構造またはその塩形態を有する、請求項９に記載の化合物であって、式中、Ｐ ^＊は、不斉リン原子である、前記化合物。
ＷがＯである、請求項９～１０のいずれか１項に記載の化合物。
ＷがＳである、請求項９に記載の化合物。
式ＶＩＩのＬ ^Ｐが、式ＶＩＩ－ｂ：

の構造またはその塩形態を有する、請求項９に記載の化合物。
Ｘ、Ｙ及びＺの各々が－Ｏ－である、請求項１３に記載の化合物。
式ＶＩＩ：

のヌクレオチド間結合またはその塩形態を独立して１つ以上含むオリゴヌクレオチドであって、式中：
Ｐ ^Ｌは、Ｐ（＝Ｗ）、Ｐ、またはＰ→Ｂ（Ｒ’） _３であり、
Ｗは、Ｏ、ＳまたはＳｅであり、
－Ｘ－Ｌ ^ｓ－Ｒ ^５は、Ｈ－Ｘ－Ｌ ^ｓ－Ｒ ^５が式Ｉ：

の構造またはその塩の構造を有するような構造のものであり、式中：
Ｌは、－Ｃ（Ｒ ^３）（Ｒ ^４）－であり、
Ｒ ^１及びＲ ^２は、それらの結合する炭素原子と一緒になって、０～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環、または多環式環を形成し、
Ｒ ^３は、－Ｈ、－Ｌ ^ｓ－Ｒ、ハロゲン、－ＣＮ、－ＮＯ _２、－Ｌ ^ｓ－Ｓｉ（Ｒ） _３、－ＯＲ、－ＳＲ、または－Ｎ（Ｒ） _２であり、
Ｒ ^４及びＲ ^５は、それらの介在する原子と一緒になって、１～５個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～２０員の単環式環、二環式環、または多環式環を形成し、
各Ｌ ^ｓは、独立して、共有結合であるか、またはＣ _１－３０脂肪族基及び１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _１－３０ヘテロ脂肪族基から選択される二価の任意で置換される直線状または分枝状の基であり、１つ以上のメチレン単位は、任意に及び独立して、Ｃ _１－６アルキレン、Ｃ _１－６アルケニレン、－Ｃ≡Ｃ－、１～５個のヘテロ原子を有する二価のＣ _１－Ｃ _６ヘテロ脂肪族基、－Ｃ（Ｒ’） _２－、－Ｃｙ－、－Ｏ－、－Ｓ－、－Ｓ－Ｓ－、－Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）－、－Ｃ（Ｓ）－、－Ｃ（ＮＲ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ’）－、－Ｎ（Ｒ’）Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｓ（Ｏ）－、－Ｓ（Ｏ） _２－、－Ｓ（Ｏ） _２Ｎ（Ｒ’）－、－Ｃ（Ｏ）Ｓ－、－Ｃ（Ｏ）Ｏ－、－Ｐ（Ｏ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｏ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｏ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＯＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＳＲ’）－、－Ｐ（Ｓ）（Ｒ’）－、－Ｐ（Ｓ）（ＮＲ’）－、－Ｐ（Ｒ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）－、－Ｐ（ＳＲ’）－、－Ｐ（ＮＲ’）－、－Ｐ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］－、－ＯＰ（Ｏ）（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（Ｒ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｏ）（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＯＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＳＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（ＮＲ’）Ｏ－、－ＯＰ（Ｒ’）Ｏ－、または－ＯＰ（ＯＲ’）［Ｂ（Ｒ’） _３］Ｏ－から選択される任意で置換される基で置き換えられ、１つ以上の炭素原子は、任意に及び独立して、Ｃｙ ^Ｌで置き換えられ、
各－Ｃｙ－は、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される二価の基であり、
各Ｃｙ ^Ｌは、独立して、Ｃ _３－２０脂環式環、Ｃ _６－２０アリール環、１～１０個のヘテロ原子を有する５～２０員のヘテロアリール環、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～２０員のヘテロシクリル環から選択される任意で置換される四価の基であり、
各Ｒ’は、独立して、－Ｒ、－Ｃ（Ｏ）Ｒ、－ＣＯ _２Ｒ、または－ＳＯ _２Ｒであり、
Ｒ ^６はＲ’であり、
Ｒ ^７は、－ＯＨまたはＳＨであり、
各Ｒは、独立して、－Ｈであるか、もしくは、Ｃ _１－３０脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _１－３０ヘテロ脂肪族、Ｃ _６－３０アリール、Ｃ _６－３０アリール脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有するＣ _６－３０アリールヘテロ脂肪族、１～１０個のヘテロ原子を有する５～３０員のヘテロアリール、及び１～１０個のヘテロ原子を有する３～３０員のヘテロシクリルから選択される任意で置換される基であり、または
２つのＲ基が任意に及び独立して、一緒になって共有結合を形成し、または
同じ原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、前記原子と一緒になって、前記原子に加えて０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成し、または
２つ以上の原子上の２つ以上のＲ基が任意に及び独立して、それらの介在する原子と一緒になって、前記介在原子に加えて０～１０個のヘテロ原子を有する任意で置換される３～３０員の単環式環、二環式環、もしくは多環式環を形成する、前記オリゴヌクレオチド。
複数のオリゴヌクレオチドを含む、キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物であって、そのオリゴヌクレオチドの各々が、独立して請求項１～１５のいずれか１項に記載の化合物またはその塩であり、前記複数のオリゴヌクレオチドが、
１）共通の塩基配列、
２）共通の骨格結合のパターン、
３）独立して約１～５０個のキラルヌクレオチド間結合で共通の立体化学（「キラル制御されたヌクレオチド間結合」）を共有し、
前記組成物の前記複数のオリゴヌクレオチドのレベルが所定である、前記組成物。
前記複数のオリゴヌクレオチドが、少なくとも５個のキラル制御されたヌクレオチド間結合を含む、請求項１６に記載のオリゴヌクレオチド組成物。
前記複数のオリゴヌクレオチドが、同じ構成を共有しており、オリゴヌクレオチドの所定レベルが、前記複数のオリゴヌクレオチドによって共有されるものと同じ構成を有する組成物における全てのオリゴヌクレオチドの少なくとも５％、１０％、１５％、２０％、２５％、３０％、３５％、４０％、４５％、５０％、５５％、６０％、６５％、７０％、７５％、８０％、８５％、９０％、９１％、９２％、９３％、９４％、９５％、９６％、９７％、９８％、または９９％である、請求項１～１６のいずれか１項に記載のオリゴヌクレオチド組成物。
オリゴヌクレオチドを調製する方法であって、
（１）カップリング、
（２）任意にキャッピング、
（３）修飾化、
（４）脱ブロッキング、及び
（５）任意に所望のオリゴヌクレオチド長が得られるまで（１）～（４）を繰り返すステップを含み、
カップリングステップが、請求項１～８のいずれか１項に記載の化合物を提供することを含む、前記方法。