JP2019514426A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JP2019514426A5 JP2019514426A5 JP2019508165A JP2019508165A JP2019514426A5 JP 2019514426 A5 JP2019514426 A5 JP 2019514426A5 JP 2019508165 A JP2019508165 A JP 2019508165A JP 2019508165 A JP2019508165 A JP 2019508165A JP 2019514426 A5 JP2019514426 A5 JP 2019514426A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- oligomeric compound
- antisense oligomeric
- seq
- antisense
- cpp
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Granted
Links
- 150000001875 compounds Chemical class 0.000 claims description 50
- 230000000692 anti-sense Effects 0.000 claims description 49
- JCAIWDXKLCEQEO-LXOWHHAPSA-N Copalyl diphosphate Natural products [P@@](=O)(OP(=O)(O)O)(OC/C=C(\CC[C@H]1C(=C)CC[C@H]2C(C)(C)CCC[C@@]12C)/C)O JCAIWDXKLCEQEO-LXOWHHAPSA-N 0.000 claims description 18
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims description 14
- 239000011780 sodium chloride Substances 0.000 claims description 14
- 208000007932 Progeria Diseases 0.000 claims description 4
- 125000002777 acetyl group Chemical group [H]C([H])([H])C(*)=O 0.000 claims description 4
- 125000005647 linker group Chemical group 0.000 claims description 4
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims description 3
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims description 3
- VEXZGXHMUGYJMC-UHFFFAOYSA-N HCl Chemical compound Cl VEXZGXHMUGYJMC-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims description 2
- 125000003236 benzoyl group Chemical group [H]C1=C([H])C([H])=C(C([H])=C1[H])C(*)=O 0.000 claims description 2
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims description 2
- 229910000041 hydrogen chloride Inorganic materials 0.000 claims description 2
- 125000003696 stearoyl group Chemical group O=C([*])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])C([H])([H])[H] 0.000 claims description 2
- 102000019679 Cell-Penetrating Peptides Human genes 0.000 description 1
- 108010051109 Cell-Penetrating Peptides Proteins 0.000 description 1
- 238000000034 method Methods 0.000 description 1
Description
本開示のこれら及び他の態様は、以下の発明を実施するための形態を参照することによって明白となる。このため、様々な参照が本明細書に記載されており、特定の背景情報、手順、化合物及び／または組成物が更に詳細に記載され、それぞれその全体が参照により本明細書に組み込まれる。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物、またはその薬学的に許容される塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になって標的指向化配列を形成する核酸塩基であり、
Ｔは、
から選択され、
Ｇは、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）、ならびに
−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ−Ｒ ａ 及び
から選択されるリンカー部分であり、ここで、前記ＣＰＰは、ＣＰＰカルボキシ末端のアミド結合により前記リンカー部分に結合しており、Ｒ ａ は、アミド結合により前記ＣＰＰアミノ末端に結合しており、Ｒ ａ は、Ｈ、アセチル、ベンゾイル及びステアロイルから選択され、前記ＣＰＰは、配列番号５〜２１から選択され、
前記標的指向化配列は、
ａ）配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）（ここで、Ｚは２３である）及び
ｂ）配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）から選択される］。
（項目２）
Ｇが、配列番号２４または２５から選択される、項目１に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３）
Ｔが
である、項目１または２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目４）
ＣＰＰ−Ｒ ａ が、
、
及び
から選択される、項目１〜３のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目５）
前記ＣＰＰ−Ｒ ａ が
である、項目１〜３のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目６）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１〜５のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目７）
前記標的指向化配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、項目１〜６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目８）
前記標的指向化配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、項目１〜６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目９）
式（ＩＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物またはその薬学的に許容される塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になって、
ａ）配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）（ここで、Ｚは２３である）及び
ｂ）配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）から選択される標的指向化配列（５’から３’）を形成する核酸塩基である］。
（項目１０）
前記標的配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、項目９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１１）
前記標的配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、項目９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１２）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、式（ＩＶ）：
の化合物またはその薬学的に許容される塩であり、式中、各Ｎｕが、一緒になって、標的指向化配列（５’から３’）を形成する核酸塩基であり、前記標的指向化配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、項目９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１３）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、式（ＩＶ）：
の化合物またはその薬学的に許容される塩であり、式中、各Ｎｕが、一緒になって、標的指向化配列（５’から３’）を形成する核酸塩基であり、前記標的指向化配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、項目９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１４）
及び
から選択される、アンチセンスオリゴマー化合物またはその薬学的に許容される塩。
（項目１５）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、
である、項目１４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１６）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、
である、項目１４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１７）
及び
から選択される、アンチセンスオリゴマー化合物またはその薬学的に許容される塩。
（項目１８）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、薬学的に許容される塩の０．６ ＨＣｌである、項目１〜１７のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１９）
項目１〜１８のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物と、薬学的に許容される担体とを含む、薬学的組成物。
（項目２０）
ハッチンソン・ギルフォード早老症候群（ＨＧＰＳ）を、その必要性のある対象において治療する方法であって、項目１〜１８のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物、または項目１９に記載の薬学的に許容される組成物を前記対象に投与することを含む、前記方法。
特定の実施形態では、例えば、以下が提供される：
（項目１）
式（Ｉ）：
［式中、各Ｎｕは、一緒になって標的指向化配列を形成する核酸塩基であり、
Ｔは、
Ｇは、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）、ならびに
−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ−Ｒ ａ 及び
前記標的指向化配列は、
ａ）配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）（ここで、Ｚは２３である）及び
ｂ）配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）から選択される］。
（項目２）
Ｇが、配列番号２４または２５から選択される、項目１に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３）
Ｔが
（項目４）
ＣＰＰ−Ｒ ａ が、
（項目５）
前記ＣＰＰ−Ｒ ａ が
（項目６）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１〜５のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目７）
前記標的指向化配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、項目１〜６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目８）
前記標的指向化配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、項目１〜６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目９）
式（ＩＩＩ）：
［式中、各Ｎｕは、一緒になって、
ａ）配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）（ここで、Ｚは２３である）及び
ｂ）配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）から選択される標的指向化配列（５’から３’）を形成する核酸塩基である］。
（項目１０）
前記標的配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、項目９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１１）
前記標的配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、項目９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１２）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、式（ＩＶ）：
（項目１３）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、式（ＩＶ）：
（項目１４）
（項目１５）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、
（項目１６）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、
（項目１７）
（項目１８）
前記アンチセンスオリゴマー化合物が、薬学的に許容される塩の０．６ ＨＣｌである、項目１〜１７のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１９）
項目１〜１８のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物と、薬学的に許容される担体とを含む、薬学的組成物。
（項目２０）
ハッチンソン・ギルフォード早老症候群（ＨＧＰＳ）を、その必要性のある対象において治療する方法であって、項目１〜１８のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物、または項目１９に記載の薬学的に許容される組成物を前記対象に投与することを含む、前記方法。
Claims (20)
- 式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物、またはその薬学的に許容される塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になって標的指向化配列を形成する核酸塩基であり、
Ｔは、
から選択され、
Ｇは、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）、ならびに
−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＮＨ−ＣＰＰ−Ｒａ及び
から選択されるリンカー部分であり、ここで、前記ＣＰＰは、ＣＰＰカルボキシ末端のアミド結合により前記リンカー部分に結合しており、Ｒａは、アミド結合により前記ＣＰＰアミノ末端に結合しており、Ｒａは、Ｈ、アセチル、ベンゾイル及びステアロイルから選択され、前記ＣＰＰは、配列番号５〜２１から選択され、
前記標的指向化配列は、
ａ）配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）（ここで、Ｚは２３である）及び
ｂ）配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）から選択される］。 - Ｇが、配列番号２４または２５から選択される、請求項１に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- Ｔが
である、請求項１または２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 - ＣＰＰ−Ｒａが、
、
及び
から選択される、請求項１〜３のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 - 前記ＣＰＰ−Ｒａが
である、請求項１〜３のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 - Ｒａがアセチルである、請求項１〜５のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- 前記標的指向化配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、請求項１〜６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- 前記標的指向化配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、請求項１〜６のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- 式（ＩＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物またはその薬学的に許容される塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になって、
ａ）配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）（ここで、Ｚは２３である）及び
ｂ）配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）（ここで、Ｚは２３である）から選択される標的指向化配列（５’から３’）を形成する核酸塩基である］。 - 前記標的配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、請求項９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- 前記標的配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、請求項９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- 前記アンチセンスオリゴマー化合物が、式（ＩＶ）：
の化合物またはその薬学的に許容される塩であり、式中、各Ｎｕが、一緒になって、標的指向化配列（５’から３’）を形成する核酸塩基であり、前記標的指向化配列が、配列番号３（ＣＴＧＡＧＣＣＧＣＴＧＧＣＡＧＡＴＧＣＣＴＴＧＴＣ）であり、Ｚが２３である、請求項９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 - 前記アンチセンスオリゴマー化合物が、式（ＩＶ）：
の化合物またはその薬学的に許容される塩であり、式中、各Ｎｕが、一緒になって、標的指向化配列（５’から３’）を形成する核酸塩基であり、前記標的指向化配列が、配列番号４（ＧＡＧＧＡＧＡＴＧＧＧＴＣＣＡＣＣＣＡＣＣＴＧＧＧ）であり、Ｚが２３である、請求項９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 -
及び
から選択される、アンチセンスオリゴマー化合物またはその薬学的に許容される塩。 - 前記アンチセンスオリゴマー化合物が、
である、請求項１４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 - 前記アンチセンスオリゴマー化合物が、
である、請求項１４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 -
及び
から選択される、アンチセンスオリゴマー化合物またはその薬学的に許容される塩。 - 前記アンチセンスオリゴマー化合物が、薬学的に許容される塩の０．６ ＨＣｌである、請求項１〜１７のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- 請求項１〜１８のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物と、薬学的に許容される担体とを含む、薬学的組成物。
- ハッチンソン・ギルフォード早老症候群（ＨＧＰＳ）を治療するための、請求項１〜１８のいずれか１項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物を含む組成物、または請求項１９に記載の薬学的組成物。
Priority Applications (1)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2022000125A JP2022046725A (ja) | 2016-04-29 | 2022-01-04 | ヒトｌｍｎａを標的にするオリゴヌクレオチド類縁体 |
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662330027P | 2016-04-29 | 2016-04-29 | |
| US62/330,027 | 2016-04-29 | ||
| PCT/US2017/030174 WO2017190041A1 (en) | 2016-04-29 | 2017-04-28 | Oligonucleotide analogues targeting human lmna |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2022000125A Division JP2022046725A (ja) | 2016-04-29 | 2022-01-04 | ヒトｌｍｎａを標的にするオリゴヌクレオチド類縁体 |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2019514426A JP2019514426A (ja) | 2019-06-06 |
| JP2019514426A5 true JP2019514426A5 (ja) | 2020-05-21 |
| JP7042255B2 JP7042255B2 (ja) | 2022-03-25 |
Family
ID=59285320
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2019508165A Active JP7042255B2 (ja) | 2016-04-29 | 2017-04-28 | ヒトｌｍｎａを標的にするオリゴヌクレオチド類縁体 |
| JP2022000125A Pending JP2022046725A (ja) | 2016-04-29 | 2022-01-04 | ヒトｌｍｎａを標的にするオリゴヌクレオチド類縁体 |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2022000125A Pending JP2022046725A (ja) | 2016-04-29 | 2022-01-04 | ヒトｌｍｎａを標的にするオリゴヌクレオチド類縁体 |
Country Status (15)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US10822608B2 (ja) |
| EP (1) | EP3449000A1 (ja) |
| JP (2) | JP7042255B2 (ja) |
| KR (1) | KR102329187B1 (ja) |
| CN (1) | CN109477109B (ja) |
| AU (2) | AU2017258642B2 (ja) |
| BR (1) | BR112018072279A2 (ja) |
| CA (1) | CA3022303A1 (ja) |
| CO (1) | CO2018012873A2 (ja) |
| EA (1) | EA201892467A1 (ja) |
| MA (1) | MA45616A (ja) |
| MX (1) | MX2018013157A (ja) |
| NZ (1) | NZ747685A (ja) |
| SG (1) | SG11201809468XA (ja) |
| WO (1) | WO2017190041A1 (ja) |
Families Citing this family (20)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| EA201892467A1 (ru) * | 2016-04-29 | 2019-05-31 | Сарепта Терапьютикс, Инк. | Олигонуклеотидные аналоги, нацеленные на lmna человека |
| AU2017306676B2 (en) | 2016-08-03 | 2024-02-22 | President And Fellows Of Harvard College | Adenosine nucleobase editors and uses thereof |
| CA3033327A1 (en) | 2016-08-09 | 2018-02-15 | President And Fellows Of Harvard College | Programmable cas9-recombinase fusion proteins and uses thereof |
| WO2018039438A1 (en) | 2016-08-24 | 2018-03-01 | President And Fellows Of Harvard College | Incorporation of unnatural amino acids into proteins using base editing |
| CN110214180A (zh) | 2016-10-14 | 2019-09-06 | 哈佛大学的校长及成员们 | 核碱基编辑器的aav递送 |
| BR112019012651A2 (pt) * | 2016-12-19 | 2020-01-28 | Sarepta Therapeutics Inc | conjugados de oligômero de salto de éxon para distrofia muscular |
| WO2018119359A1 (en) | 2016-12-23 | 2018-06-28 | President And Fellows Of Harvard College | Editing of ccr5 receptor gene to protect against hiv infection |
| US11898179B2 (en) | 2017-03-09 | 2024-02-13 | President And Fellows Of Harvard College | Suppression of pain by gene editing |
| JP2020510439A (ja) | 2017-03-10 | 2020-04-09 | プレジデント アンド フェローズ オブ ハーバード カレッジ | シトシンからグアニンへの塩基編集因子 |
| KR20190130613A (ko) | 2017-03-23 | 2019-11-22 | 프레지던트 앤드 펠로우즈 오브 하바드 칼리지 | 핵산 프로그램가능한 dna 결합 단백질을 포함하는 핵염기 편집제 |
| WO2018209320A1 (en) | 2017-05-12 | 2018-11-15 | President And Fellows Of Harvard College | Aptazyme-embedded guide rnas for use with crispr-cas9 in genome editing and transcriptional activation |
| WO2019023680A1 (en) | 2017-07-28 | 2019-01-31 | President And Fellows Of Harvard College | METHODS AND COMPOSITIONS FOR EVOLUTION OF BASIC EDITORS USING PHAGE-ASSISTED CONTINUOUS EVOLUTION (PACE) |
| US11319532B2 (en) | 2017-08-30 | 2022-05-03 | President And Fellows Of Harvard College | High efficiency base editors comprising Gam |
| US11795443B2 (en) | 2017-10-16 | 2023-10-24 | The Broad Institute, Inc. | Uses of adenosine base editors |
| TW202020153A (zh) * | 2018-07-27 | 2020-06-01 | 美商薩羅塔治療公司 | 用於肌肉萎縮症之外顯子跳躍寡聚物 |
| WO2020051360A1 (en) * | 2018-09-05 | 2020-03-12 | The Broad Institute, Inc. | Base editing for treating hutchinson-gilford progeria syndrome |
| EP3942040A1 (en) | 2019-03-19 | 2022-01-26 | The Broad Institute, Inc. | Methods and compositions for editing nucleotide sequences |
| MX2022014008A (es) | 2020-05-08 | 2023-02-09 | Broad Inst Inc | Métodos y composiciones para la edición simultánea de ambas cadenas de una secuencia de nucleótidos de doble cadena objetivo. |
| WO2022098014A1 (ko) * | 2020-11-03 | 2022-05-12 | 한국생명공학연구원 | 유전자 교정을 이용한 조로증 및 자연노화의 예방 또는 치료용 조성물 |
| WO2024097822A1 (en) * | 2022-11-02 | 2024-05-10 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Formulation of an antisense oligomer conjugate |
Family Cites Families (74)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CH445129A (fr) | 1964-04-29 | 1967-10-15 | Nestle Sa | Procédé pour la préparation de composés d'inclusion à poids moléculaire élevé |
| US3459731A (en) | 1966-12-16 | 1969-08-05 | Corn Products Co | Cyclodextrin polyethers and their production |
| US3453257A (en) | 1967-02-13 | 1969-07-01 | Corn Products Co | Cyclodextrin with cationic properties |
| US3426011A (en) | 1967-02-13 | 1969-02-04 | Corn Products Co | Cyclodextrins with anionic properties |
| US3453259A (en) | 1967-03-22 | 1969-07-01 | Corn Products Co | Cyclodextrin polyol ethers and their oxidation products |
| US4235871A (en) | 1978-02-24 | 1980-11-25 | Papahadjopoulos Demetrios P | Method of encapsulating biologically active materials in lipid vesicles |
| EP0215942B1 (en) | 1985-03-15 | 1995-07-12 | Antivirals Inc. | Polynucleotide assay reagent and method |
| US5506337A (en) | 1985-03-15 | 1996-04-09 | Antivirals Inc. | Morpholino-subunit combinatorial library and method |
| US5166315A (en) | 1989-12-20 | 1992-11-24 | Anti-Gene Development Group | Sequence-specific binding polymers for duplex nucleic acids |
| US5185444A (en) | 1985-03-15 | 1993-02-09 | Anti-Gene Deveopment Group | Uncharged morpolino-based polymers having phosphorous containing chiral intersubunit linkages |
| US5217866A (en) | 1985-03-15 | 1993-06-08 | Anti-Gene Development Group | Polynucleotide assay reagent and method |
| US5521063A (en) | 1985-03-15 | 1996-05-28 | Antivirals Inc. | Polynucleotide reagent containing chiral subunits and methods of use |
| US5034506A (en) | 1985-03-15 | 1991-07-23 | Anti-Gene Development Group | Uncharged morpholino-based polymers having achiral intersubunit linkages |
| US4737323A (en) | 1986-02-13 | 1988-04-12 | Liposome Technology, Inc. | Liposome extrusion method |
| KR0166088B1 (ko) | 1990-01-23 | 1999-01-15 | . | 수용해도가 증가된 시클로덱스트린 유도체 및 이의 용도 |
| US5539082A (en) | 1993-04-26 | 1996-07-23 | Nielsen; Peter E. | Peptide nucleic acids |
| US5719262A (en) | 1993-11-22 | 1998-02-17 | Buchardt, Deceased; Ole | Peptide nucleic acids having amino acid side chains |
| US5714331A (en) | 1991-05-24 | 1998-02-03 | Buchardt, Deceased; Ole | Peptide nucleic acids having enhanced binding affinity, sequence specificity and solubility |
| WO1993001286A2 (en) | 1991-06-28 | 1993-01-21 | Massachusetts Institute Of Technology | Localized oligonucleotide therapy |
| EP0786522A2 (en) | 1992-07-17 | 1997-07-30 | Ribozyme Pharmaceuticals, Inc. | Enzymatic RNA molecules for treatment of stenotic conditions |
| US5820873A (en) | 1994-09-30 | 1998-10-13 | The University Of British Columbia | Polyethylene glycol modified ceramide lipids and liposome uses thereof |
| US5885613A (en) | 1994-09-30 | 1999-03-23 | The University Of British Columbia | Bilayer stabilizing components and their use in forming programmable fusogenic liposomes |
| US5753613A (en) | 1994-09-30 | 1998-05-19 | Inex Pharmaceuticals Corporation | Compositions for the introduction of polyanionic materials into cells |
| IL115849A0 (en) | 1994-11-03 | 1996-01-31 | Merz & Co Gmbh & Co | Tangential filtration preparation of liposomal drugs and liposome product thereof |
| US6245747B1 (en) | 1996-03-12 | 2001-06-12 | The Board Of Regents Of The University Of Nebraska | Targeted site specific antisense oligodeoxynucleotide delivery method |
| US7572582B2 (en) | 1997-09-12 | 2009-08-11 | Exiqon A/S | Oligonucleotide analogues |
| US6794499B2 (en) | 1997-09-12 | 2004-09-21 | Exiqon A/S | Oligonucleotide analogues |
| WO1999042091A2 (en) | 1998-02-19 | 1999-08-26 | Massachusetts Institute Of Technology | Use of polycations as endosomolytic agents |
| US7084125B2 (en) | 1999-03-18 | 2006-08-01 | Exiqon A/S | Xylo-LNA analogues |
| PT1178999E (pt) | 1999-05-04 | 2007-06-26 | Santaris Pharma As | Análogos de l-ribo-lna |
| WO2001047496A1 (en) | 1999-12-29 | 2001-07-05 | Mixson A James | Histidine copolymer and methods for using same |
| US7070807B2 (en) | 1999-12-29 | 2006-07-04 | Mixson A James | Branched histidine copolymers and methods for using same |
| JP2005514005A (ja) | 2001-09-04 | 2005-05-19 | エクシコン エ／エス | 新規のｌｎａ組成物およびその使用 |
| KR100464261B1 (ko) | 2002-01-24 | 2005-01-03 | 주식회사 파나진 | Ｐｎａ 올리고머를 합성하기 위한 신규한 단량체 및 그의제조방법 |
| KR20030084444A (ko) | 2002-04-26 | 2003-11-01 | 주식회사 파나진 | Ｐｎａ 올리고머를 합성하기 위한 신규한 단량체 및 그의제조방법 |
| US7569575B2 (en) | 2002-05-08 | 2009-08-04 | Santaris Pharma A/S | Synthesis of locked nucleic acid derivatives |
| CA2504554A1 (en) | 2002-11-05 | 2004-05-27 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | 2'-substituted oligomeric compounds and compositions for use in gene modulations |
| AU2004235396B2 (en) | 2003-04-29 | 2010-11-25 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Compositions for enhancing transport and antisense efficacy of nucleic acid analog into cells |
| US7211668B2 (en) | 2003-07-28 | 2007-05-01 | Panagene, Inc. | PNA monomer and precursor |
| WO2007047913A2 (en) * | 2005-10-20 | 2007-04-26 | Isis Pharmaceuticals, Inc | Compositions and methods for modulation of lmna expression |
| HUE036995T2 (hu) | 2006-05-10 | 2018-08-28 | Sarepta Therapeutics Inc | Az alegységek között kationos kötéssel rendelkezõ oligonukleotid analógok |
| MX2009002859A (es) * | 2006-09-15 | 2009-03-30 | Enzon Pharmaceuticals Inc | Enlazadores biodegradables a base de ester impedido para suministro de oligonucleotidos. |
| AU2008271050B2 (en) | 2007-06-29 | 2014-11-06 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Tissue specific peptide conjugates and methods |
| WO2009008725A2 (en) | 2007-07-12 | 2009-01-15 | Prosensa Technologies B.V. | Molecules for targeting compounds to various selected organs, tissues or tumor cells |
| MX2010004955A (es) | 2007-11-15 | 2010-06-30 | Avi Biopharma Inc | Metodo de sintesis de oligomeros de morfolina. |
| CA2744987C (en) | 2008-12-02 | 2018-01-16 | Chiralgen, Ltd. | Method for the synthesis of phosphorus atom modified nucleic acids |
| JP2012523225A (ja) | 2009-04-10 | 2012-10-04 | アソシアシオン・アンスティテュ・ドゥ・ミオロジー | 疾患の処置のためのトリシクロ−ｄｎａアンチセンスオリゴヌクレオチド、組成物及び方法 |
| US20110269665A1 (en) * | 2009-06-26 | 2011-11-03 | Avi Biopharma, Inc. | Compound and method for treating myotonic dystrophy |
| BR112012000828A8 (pt) | 2009-07-06 | 2017-10-10 | Ontorii Inc | Novas pró-drogas de ácido nucleico e métodos de uso das mesmas |
| JP5878758B2 (ja) | 2009-09-16 | 2016-03-08 | 株式会社Ｗａｖｅ Ｌｉｆｅ Ｓｃｉｅｎｃｅｓ Ｊａｐａｎ | Ｒｎａ及びその誘導体合成のための新規保護基 |
| CA2805086C (en) * | 2010-05-13 | 2020-10-20 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Antisense modulation of interleukins 17 and 23 signaling |
| WO2011150408A2 (en) * | 2010-05-28 | 2011-12-01 | Avi Biopharma, Inc. | Oligonucleotide analogues having modified intersubunit linkages and/or terminal groups |
| WO2012039448A1 (ja) | 2010-09-24 | 2012-03-29 | 株式会社キラルジェン | 不斉補助基 |
| JP5831455B2 (ja) | 2010-09-30 | 2015-12-09 | 日本新薬株式会社 | モルホリノ核酸誘導体 |
| JP5653160B2 (ja) | 2010-10-15 | 2015-01-14 | ダンロップスポーツ株式会社 | ゴルフボール |
| US9161948B2 (en) * | 2011-05-05 | 2015-10-20 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Peptide oligonucleotide conjugates |
| EP2704749A1 (en) | 2011-05-05 | 2014-03-12 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Peptide oligonucleotide conjugates |
| IN2014MN00357A (ja) | 2011-08-30 | 2015-06-19 | Medical Res Council | |
| EP2581448B1 (en) | 2011-10-13 | 2015-01-28 | Association Institut de Myologie | Tricyclo-phosphorothioate DNA |
| US9278987B2 (en) | 2011-11-18 | 2016-03-08 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Functionally-modified oligonucleotides and subunits thereof |
| ES2935606T3 (es) * | 2011-12-08 | 2023-03-08 | Sarepta Therapeutics Inc | Análogos de oligonucleótidos dirigidos a LMNA humana |
| CA2862628C (en) | 2012-01-27 | 2021-08-24 | Prosensa Technologies B.V. | Rna modulating oligonucleotides with improved characteristics for the treatment of duchenne and becker muscular dystrophy |
| DE102012101676A1 (de) | 2012-02-29 | 2013-08-29 | Klaus-Dieter Rösler | Verfahren und Vorrichtung zum Bearbeiten von Formularen mit einer Datenverarbeitungsanlage |
| KR20220139425A (ko) | 2012-07-13 | 2022-10-14 | 웨이브 라이프 사이언시스 리미티드 | 키랄 제어 |
| AU2013288048A1 (en) | 2012-07-13 | 2015-01-22 | Wave Life Sciences Ltd. | Asymmetric auxiliary group |
| JP6774333B2 (ja) * | 2013-04-16 | 2020-10-21 | メモリアル スローン ケタリング キャンサー センター | 年齢改変細胞および年齢改変細胞を作製するための方法 |
| WO2015108048A1 (ja) | 2014-01-15 | 2015-07-23 | 株式会社新日本科学 | 抗腫瘍作用を有するキラル核酸アジュバンド及び抗腫瘍剤 |
| US10322173B2 (en) | 2014-01-15 | 2019-06-18 | Shin Nippon Biomedical Laboratories, Ltd. | Chiral nucleic acid adjuvant having anti-allergic activity, and anti-allergic agent |
| EP3095461A4 (en) | 2014-01-15 | 2017-08-23 | Shin Nippon Biomedical Laboratories, Ltd. | Chiral nucleic acid adjuvant having immunity induction activity, and immunity induction activator |
| PT3094728T (pt) | 2014-01-16 | 2022-05-19 | Wave Life Sciences Ltd | Desenho quiral |
| EP3143141B1 (en) | 2014-05-16 | 2019-10-02 | Oregon State University | Antisense antibacterial compounds and methods |
| JP6687542B2 (ja) * | 2014-05-19 | 2020-04-22 | オレゴン ステート ユニバーシティ | アンチセンス抗菌化合物および方法 |
| WO2015179743A1 (en) * | 2014-05-23 | 2015-11-26 | Genzyme Corporation | Library and screening approach for improved cell penetrating peptides |
| EA201892467A1 (ru) * | 2016-04-29 | 2019-05-31 | Сарепта Терапьютикс, Инк. | Олигонуклеотидные аналоги, нацеленные на lmna человека |
-
2017
- 2017-04-28 EA EA201892467A patent/EA201892467A1/ru unknown
- 2017-04-28 MX MX2018013157A patent/MX2018013157A/es unknown
- 2017-04-28 BR BR112018072279-0A patent/BR112018072279A2/pt unknown
- 2017-04-28 SG SG11201809468XA patent/SG11201809468XA/en unknown
- 2017-04-28 EP EP17735676.3A patent/EP3449000A1/en active Pending
- 2017-04-28 CA CA3022303A patent/CA3022303A1/en active Pending
- 2017-04-28 JP JP2019508165A patent/JP7042255B2/ja active Active
- 2017-04-28 US US16/096,524 patent/US10822608B2/en active Active
- 2017-04-28 AU AU2017258642A patent/AU2017258642B2/en active Active
- 2017-04-28 CN CN201780040785.7A patent/CN109477109B/zh active Active
- 2017-04-28 MA MA045616A patent/MA45616A/fr unknown
- 2017-04-28 KR KR1020187034615A patent/KR102329187B1/ko active IP Right Grant
- 2017-04-28 WO PCT/US2017/030174 patent/WO2017190041A1/en unknown
- 2017-04-28 NZ NZ747685A patent/NZ747685A/en unknown
-
2018
- 2018-11-27 CO CONC2018/0012873A patent/CO2018012873A2/es unknown
-
2020
- 2020-09-17 US US17/024,100 patent/US11802283B2/en active Active
-
2022
- 2022-01-04 JP JP2022000125A patent/JP2022046725A/ja active Pending
-
2023
- 2023-11-30 AU AU2023274161A patent/AU2023274161A1/en active Pending
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2019514426A5 (ja) | ||
| JP2019512478A5 (ja) | ||
| JP2016505586A5 (ja) | ||
| JP7307744B2 (ja) | がん治療のための１－（ピペリジノカルボニルメチル）－２－オキソピペラジン誘導体 | |
| JP2016153410A5 (ja) | ||
| JP2020536091A5 (ja) | ||
| MY161450A (en) | Double-acylated glp-1 derivatives | |
| JP2019521139A5 (ja) | ||
| JP2017538682A5 (ja) | ||
| JP2020503009A5 (ja) | ||
| JP2009544660A5 (ja) | ||
| JP2009524696A5 (ja) | ||
| JP2020500916A5 (ja) | ||
| JP2013505946A5 (ja) | ||
| JP2020514299A5 (ja) | ||
| EP2573110A3 (en) | Peptide vaccines with Seq Id No: 174, 178, 186 or 194 for cancers expressing tumor-associated antigens | |
| JP2011219498A5 (ja) | ||
| MX2009010965A (es) | Péptidos de tem8 y vacunas que los contienen. | |
| RU2019110966A (ru) | Антисмысловые олигонуклеотиды против scn9a | |
| JP2009530392A5 (ja) | ||
| JP2011521902A5 (ja) | ||
| JP2011516610A5 (ja) | ||
| JP2017533886A5 (ja) | ||
| JP2020524675A5 (ja) | ||
| JP2020500871A5 (ja) |