JP2020033360A5

JP2020033360A5 -

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Publication number: JP2020033360A5
Application number: JP2019186952A
Authority: JP
Filing date: 2019-10-10
Publication date: 2020-04-23

Claims

ファブリー病の治療における使用のための１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩であって、
治療が、約５０ｍｇ〜６００ｍｇの１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩、及びα−ＧａｌＡ療法剤の有効量を患者に投与することを含み、１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩がα−ＧａｌＡ療法剤の投与の最長約４時間前に、又はα−ＧａｌＡ療法剤の投与と同時に投与される、
１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
投与される１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩の量が約１５０ｍｇ〜約４５０ｍｇである、請求項１に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
投与される１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩の量が約１５０ｍｇ、約３００ｍｇ、及び約４５０ｍｇから選択される、請求項１に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩がミガラスタット塩酸塩である、請求項１〜３の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
対象が、１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩の投与の約０．５〜約４時間前から始まってその投与の約０．５〜約４時間後で終わる期間にわたり絶食する、請求項１〜４の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
患者が、１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩の投与前少なくとも約２時間及び投与後少なくとも約２時間絶食する、請求項５に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩がα−ＧａｌＡ療法剤と同時に投与される、請求項１〜６の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩がα−ＧａｌＡ療法剤の投与の約２時間前に投与される、請求項１〜７の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
α−ＧａｌＡ療法剤が組換えα−ＧａｌＡ酵素を用いた酵素補充療法剤である、請求項１〜８の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
α−ＧａｌＡ酵素補充療法剤が、アガルシダーゼアルファ及びアガルシダーゼベータから選択される、請求項９に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
α−ＧａｌＡ酵素補充療法剤が静脈内投与される、請求項９又は１０に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩がα−ＧａｌＡ酵素療法剤に対する補助剤として投与される、請求項１〜１１の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
α−ＧａｌＡ酵素療法剤、及び１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩が併用療法として投与される、請求項１〜１１の何れか一項に記載のの１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩の第２の用量が投与される、請求項１〜１３の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。
１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩が経口投与される、請求項１〜１４の何れか一項に記載の１−デオキシガラクトノジリマイシン又はその塩。