JP2015519329A5 - - Google Patents

Claims (37)

1. 対象におけるポンペ病を処置するための医薬であって、約２５０ｍｇ〜約６００ｍｇの１−デオキシノジリマイシン及び有効量の酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤を含む、医薬。
2. １−デオキシノジリマイシンと酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤とが、対象に対し、別々に、連続して、又は同時に、投与される、請求項１に記載の医薬。
3. １−デオキシノジリマイシンの量が、約２５０ｍｇ及び約６００ｍｇからなる群から選択される、請求項１又は２に記載の医薬。
4. 対象が、１−デオキシノジリマイシンの投与の約０．５〜約４時間前に開始し、約０．５〜約４時間後に終了する期間の間、絶食する、請求項１〜３の何れか一項に記載の医薬。
5. 対象が、１−デオキシノジリマイシンの投与前に少なくとも約２時間、及び投与後に少なくとも約２時間、絶食する、請求項４に記載の医薬。
6. １−デオキシノジリマイシンが、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与と同時〜投与の約４時間前に投与される、請求項１〜５の何れか一項に記載の医薬。
7. １−デオキシノジリマイシンが、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与の約２時間前に投与される、請求項６に記載の医薬。
8. １−デオキシノジリマイシンが、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与の約１時間前に投与される、請求項６に記載の医薬。
9. １−デオキシノジリマイシンが１−デオキシノジリマイシン塩酸塩である、請求項１〜８の何れか一項に記載の医薬。
10. 酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤がｒｈＧＡＡである、請求項１〜９の何れか一項に記載の医薬。
11. 酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤がアルグルコシダーゼαである、請求項１〜９の何れか一項に記載の医薬。
12. １−デオキシノジリマイシンが、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤に対する補助剤として投与される、請求項１〜１１の何れか一項に記載の医薬。
13. １−デオキシノジリマイシン及び酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤が、併用療法剤として投与される、請求項１〜１１の何れか一項に記載の医薬。
14. 対象が、１−デオキシノジリマイシンの第二の用量を、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与と、投与の約４時間後との間に投与される、請求項６に記載の医薬。
15. １−デオキシノジリマイシン及び酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤が、１〜４週間毎に投与される、請求項７又は８に記載の医薬。
16. １−デオキシノジリマイシン及び酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤が、２週間毎に投与される、請求項１５に記載の医薬。
17. 対象におけるポンペ病の処置のためのキットであって、約２５０ｍｇ〜約６００ｍｇの１−デオキシノジリマイシン及び有効量の酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤を含む、キット。
18. １−デオキシノジリマイシンの量が、約２５０ｍｇ及び約６００ｍｇからなる群から選択される、請求項１７に記載のキット。
19. 対象におけるポンペ病を処置するための医薬であって、約２５０ｍｇ〜約６００ｍｇの１−デオキシノジリマイシン誘導体及び有効量の酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤を含む、医薬。
20. １−デオキシノジリマイシン誘導体と酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤とが、対象に対し、別々に、連続して、又は同時に、投与される、請求項１９に記載の医薬。
21. １−デオキシノジリマイシン誘導体の量が、約２５０ｍｇ及び約６００ｍｇからなる群から選択される、請求項１９又は２０に記載の医薬。
22. 対象が、１−デオキシノジリマイシン誘導体の投与の約０．５〜約４時間前に開始し、約０．５〜約４時間後に終了する期間の間、絶食する、請求項１９〜２１の何れか一項に記載の医薬。
23. 対象が、１−デオキシノジリマイシン誘導体の投与前に少なくとも約２時間、及び投与後に少なくとも約２時間、絶食する、請求項２２に記載の医薬。
24. １−デオキシノジリマイシン誘導体が、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与と同時〜投与の約４時間前に投与される、請求項１９〜２３の何れか一項に記載の医薬。
25. １−デオキシノジリマイシン誘導体が、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与の約２時間前に投与される、請求項２４に記載の医薬。
26. １−デオキシノジリマイシン誘導体が、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与の約１時間前に投与される、請求項２４に記載の医薬。
27. １−デオキシノジリマイシン誘導体が１−Ｎ−ブチル−ＤＮＪである、請求項１９〜２６の何れか一項に記載の医薬。
28. 酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤がｒｈＧＡＡである、請求項１９〜２７の何れか一項に記載の医薬。
29. 酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤がアルグルコシダーゼαである、請求項１９〜２７の何れか一項に記載の医薬。
30. １−デオキシノジリマイシン誘導体が、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤に対する補助剤として投与される、請求項１９〜２９の何れか一項に記載の医薬。
31. １−デオキシノジリマイシン誘導体及び酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤が、併用療法として投与される、請求項１９〜２９の何れか一項に記載の医薬。
32. 対象が、１−デオキシノジリマイシン誘導体の第二の用量を、酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤の投与と、投与の約４時間後との間に投与される、請求項２４に記載の医薬。
33. １−デオキシノジリマイシン誘導体及び酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤が、１〜４週間毎に投与される、請求項２５又は２６に記載の医薬。
34. １−デオキシノジリマイシン誘導体及び酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤が、２週間毎に投与される、請求項３３に記載の医薬。
35. 対象におけるポンペ病の処置のためのキットであって、約２５０ｍｇ〜約６００ｍｇの１−デオキシノジリマイシン誘導体及び有効量の酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤を含む、キット。
36. １−デオキシノジリマイシン誘導体の量が、約２５０ｍｇ及び約６００ｍｇからなる群から選択される、請求項３５に記載のキット。
37. 対象におけるポンペ病を処置するための医薬であって、約２５０ｍｇ〜約６００ｍｇの１−デオキシノジリマイシン又は１−デオキシノジリマイシン誘導体及び有効量の酸α−グルコシダーゼ酵素代替療法剤を含む、医薬。