RU2019124473A - Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани - Google Patents

Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани Download PDF

Info

Publication number
RU2019124473A
RU2019124473A RU2019124473A RU2019124473A RU2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
aav
particle
raav
specified
paragraphs
Prior art date
Application number
RU2019124473A
Other languages
English (en)
Inventor
Кэтрин А. ХАЙ
Мустафа Н. ЯЗИСИОГЛУ
Хавьер АНГЕЛА
Original Assignee
Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=52343737&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=RU2019124473(A) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия filed Critical Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия
Publication of RU2019124473A publication Critical patent/RU2019124473A/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/36—Blood coagulation or fibrinolysis factors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/04—Antihaemorrhagics; Procoagulants; Haemostatic agents; Antifibrinolytic agents
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C07K14/01—DNA viruses
    • C07K14/015—Parvoviridae, e.g. feline panleukopenia virus, human parvovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/745—Blood coagulation or fibrinolysis factors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
    • C12N9/64—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue
    • C12N9/6402—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from non-mammals
    • C12N9/6405—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from non-mammals not being snakes
    • C12N9/6408—Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
    • C12Y304/21—Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C12Y304/21022—Coagulation factor IXa (3.4.21.22)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14121—Viruses as such, e.g. new isolates, mutants or their genomic sequences
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)

Claims (45)

1. Рекомбинантная частица AAV (rAAV), содержащая последовательность капсида AAV SEQ ID NO:5, где геном указанной частицы rAAV содержит инвертированный концевой повтор AAV (ITR) и гетерологичную полинуклеотидную последовательность, которая кодирует фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления, где указанный полинуклеотид функционально связан с элементом, контролирующим экспрессию.
2. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, включает конститутивный или регуляторный контролирующий элемент.
3. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, включает тканесецифический элемент, контролирующий экспрессию, или промотор.
4. Частица rAAV по п. 3, где указанный тканесецифический элемент, контролирующий экспрессию, или промотор является специфическим по отношению к печени.
5. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, включает печень-специфический энхансер и промотор.
6. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, представляет собой ApoE-hAAT энхансер-промотор.
7. Частица rAAV по любому из пп. 1-6, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность связана с поли-A последовательностью.
8. Частица rAAV по любому из пп. 1-7, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность фланкирована 5' и 3'нетранслированными областями.
9. Частица rAAV по любому из пп. 1-8, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность фланкирована 5' и/или 3' AAV ITR.
10. Частица rAAV по любому из пп. 1-9, где указанная AAV ITR происходит из AAV2.
11. Частица rAAV по любому из пп. 1-10, где указанная частица rAAV имеет повышенный топизм к гепатоцитам по сравнению с Rh74, AAV2 или AAV8 серотипам.
12. Рекомбинантная частица AAV (rAAV), содержащая капсидный белок VP1, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO:5, где геном указанной частицы rAAV содержит в 5'-3' направлении:
первый инвертированный концевой повтор AAV (ITR),
печень-специфический энхансер и промотор,
полинуклеотидную последовательность, которая кодирует фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления, функционально связанную с печень-специфическиим энхансером и промотором,
поли-A последовательность; и
вторую AAV ITR.
13. Частица rAAV по п. 14, где указанная первая и вторая AAV ITR происходят из AAV2.
14. Частица rAAV по п.14 или 15, где указанные печень-специфические энхансер и промотор представляют собой ApoE-hAAT энхансер-промотор.
15. Частица rAAV по любому из пп. 12-14, где указанная полинуклеотидная последовательность фланкирована 5' и 3' нетранслированными областями.
16. Фармацевтическая композиция, содержащая указанную частицу rAAV по любому из пп. 1-15.
17. Фармацевтическая композиция, содержащая указанную частицу rAAV по любому из пп. 1-15 и фармацевтически приемлемый носитель.
18. Фармацевтическая композиция по п. 16 или 17, где указанная фармацевтическая композиция дополнительно содержит пустой капсид AAV.
19. Фармацевтическая композиция по п.16 или 17, где указанная фармацевтическая композиция дополнительно содержит пустой капсид AAV-Rh74 или пустой капсид, содержащий последовательность капсида AAV SEQ ID NO:5.
20. Способ получения частицы rAAV по любому из пп. 1-15, включающий культивирование хелперной клетки, содержащей рекомбинантную плазмиду, содержащую геном частицы rAAV по любому из пп. 1-15.
21. Способ лечения млекопитающего, нуждающегося в лечении болезни Помпе, включающий введение указанному субъекту терапевтически эффективного количества фармацевтической композиции по любому из пп. 16-19.
22. Способ доставки или переноса гетерологичной полинуклеотидной последовательности млекопитающему, включающий введение указанному млекопитающему рекомбинантной частицы AAV (rAAV), содержащей рекомбинантный векторный геном, содержащий гетерологичную полинуклеотидную последовательность, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность кодирует фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления, таким образом доставляя или перенося гетерологичную полинуклеотидную последовательность млекопитающему, где рекомбинантная частица AAV содержит последовательность капсида AAV, указанную в п. 1.
23. Способ по п. 22, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность функционально связана с элементом, контролирующим экспрессию, предоставляющую транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности.
24. Способ лечения млекопитающего с дефицитом фермента, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, включающий: (a) предоставление рекомбинантной частицы AAV (rAAV), содержащей последовательность AAV капсида SEQ ID NO:5, где векторный геном содержит гетерологичную полинуклеотидную последовательность, кодирующую фермент, который может корректировать недостаточную экспрессию или функцию белка, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность функционально связана с элементом, контролирующим экспрессию, предоставляющую транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности; и (b) введение количества рекомбинантной частицы AAV в млекопитающее, где указанный фермент экспрессируется у млеуопитающего.
25. Способ по п. 22 или 24, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность или указанный фермент, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, экспрессируется в количестве, имеющим терапевтический эффект на млекопитающее.
26. Способ по п. 22 или 24, где указанной лизосомной болезнью является болезнь Помпе.
27. Способ по п. 22 или 24, где указанное млекопитающее страдает от болезни Помпе.
28. Способ по п. 22 или 24, где фермент, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, экспрессируется в клетке, ткани или органе указанного млекопитающего.
29. Способ по п. 28, где указанная клетка включает секреторную клетку.
30. Способ по п. 28, где указанная клетка включает эндокринную клетку.
31. Способ по п. 28, где указанная клетка включает гепатоцит, эпителиальную клетку или тотипотетную, плюрипотентную или мультипотентную стволовую клетку.
32. Способ по п. 28, где указанная ткань или орган указанного млекопитающего включает печень.
33. Способ по любому из пп. 21-32, где указанное млекопитающее продуцирует недостаточное количество фермента, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, или дефектный или аберрантный фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления.
34. Способ по любому из пп. 21-33, где указанный вектор AAV доставляют внутривенно, внутриартериальное, внутримышечное, подкожно, путем интубации, через катетер, или внутрь полости.
35. Способ по любому из пп. 21-34, где указанное млекопитающее представляет собой человека.
36. Способ по любому из пп. 21-35, где указанное млекопитающее является сероположительными по AAV серотипу иному, чем AAV-Rh74.
37. Способ по любому из пп. 21-36, где указанное млекопитающее является сероположительными по AAV серотипу AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10 или AAV11.
38. Способ по любому из пп. 21-35, где указанное млекопитающее является сероотрицательным или сероположительными по AAV-Rh74.
39. Способ по любому из пп. 21-38, дополнительно включающий введение пустого капсида AAV.
40. Способ по любому из пп. 21-39, дополнительно включающий введение пустого капсида AAV-Rh74 или пустого капсида, содержащего последовательность капсида AAV SEQ ID NO:5.
RU2019124473A 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани RU2019124473A (ru)

Applications Claiming Priority (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201361857161P 2013-07-22 2013-07-22
US61/857,161 2013-07-22
US201461985365P 2014-04-28 2014-04-28
US61/985,365 2014-04-28

Related Parent Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016105965A Division RU2697444C2 (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2019124473A true RU2019124473A (ru) 2019-11-11

Family

ID=52343737

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2019124473A RU2019124473A (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани
RU2016105965A RU2697444C2 (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани

Family Applications After (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016105965A RU2697444C2 (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани

Country Status (25)

Country Link
US (2) US9840719B2 (ru)
EP (2) EP3613440A1 (ru)
JP (3) JP6495273B2 (ru)
KR (3) KR102380265B1 (ru)
CN (2) CN105579465B (ru)
AU (4) AU2014293253B2 (ru)
CA (2) CA2919103C (ru)
DK (1) DK3024498T3 (ru)
ES (1) ES2774966T3 (ru)
HK (1) HK1223849A1 (ru)
HU (1) HUE047996T2 (ru)
IL (5) IL297919A (ru)
MX (2) MX2016001044A (ru)
MY (1) MY175477A (ru)
NZ (1) NZ716102A (ru)
PE (1) PE20160188A1 (ru)
PH (2) PH12016500162A1 (ru)
PL (1) PL3024498T3 (ru)
PT (1) PT3024498T (ru)
RU (2) RU2019124473A (ru)
SA (1) SA516370442B1 (ru)
SG (2) SG10201809075XA (ru)
SI (1) SI3024498T1 (ru)
WO (1) WO2015013313A2 (ru)
ZA (1) ZA201600481B (ru)

Families Citing this family (168)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
EP2359865B1 (en) 2005-04-07 2013-10-02 The Trustees of The University of Pennsylvania Method of increasing the function of an AAV vector
US9255154B2 (en) 2012-05-08 2016-02-09 Alderbio Holdings, Llc Anti-PCSK9 antibodies and use thereof
PT3024498T (pt) * 2013-07-22 2020-03-06 Childrens Hospital Philadelphia Variante aav e composições, métodos e usos para transferência genética em células, órgãos e tecidos
FI3851537T3 (fi) 2014-04-25 2024-03-21 Genethon Hyperbilirubinemian hoito
WO2015191508A1 (en) 2014-06-09 2015-12-17 Voyager Therapeutics, Inc. Chimeric capsids
BR112017009497A2 (pt) 2014-11-05 2018-02-06 Voyager Therapeutics, Inc. polinucleotídeos de aadc para o tratamento da doença de parkinson
GB201420139D0 (en) 2014-11-12 2014-12-24 Ucl Business Plc Factor IX gene therapy
RU2020108189A (ru) 2014-11-14 2020-03-11 Вояджер Терапьютикс, Инк. Композиции и способы лечения бокового амиотрофического склероза (als)
CN112410338A (zh) 2014-11-14 2021-02-26 沃雅戈治疗公司 调节性多核苷酸
US11697825B2 (en) 2014-12-12 2023-07-11 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the production of scAAV
US10081659B2 (en) 2015-04-06 2018-09-25 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Dept. Of Health And Human Services Adeno-associated vectors for enhanced transduction and reduced immunogenicity
GB201508026D0 (en) 2015-05-11 2015-06-24 Ucl Business Plc Capsid
US11103597B2 (en) * 2015-05-14 2021-08-31 St. Jude Children's Research Hospital, Inc. Nucleic acid molecules containing spacers outside ITR
IL309741A (en) 2015-06-23 2024-02-01 Childrens Hospital Philadelphia Modified factor IX, and preparations, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues
IL257628B2 (en) 2015-09-28 2023-04-01 Univ North Carolina Chapel Hill Methods and compositions for stealth virus antibody vectors
PE20231949A1 (es) * 2015-10-30 2023-12-05 Spark Therapeutics Inc VARIANTES DEL FACTOR VIII REDUCIDO CON CpG, COMPOSICIONES Y METODOS Y USOS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS DE LA HEMOSTASIA
KR102200642B1 (ko) 2015-11-05 2021-01-12 뱀부 테라퓨틱스 인코포레이티드 유전자 치료를 위한 변형된 프리드라이히 운동실조증 유전자 및 벡터
PE20181534A1 (es) * 2015-12-01 2018-09-26 Spark Therapeutics Inc Metodos escalables para producir un vector viral adenoasociado (aav) recombinante en un sistema de cultivo celular en suspension sin suero adecuado para uso clinico
EP3384034B1 (en) 2015-12-02 2020-07-08 The Board of Trustees of the Leland Stanford Junior University Novel recombinant adeno-associated virus capsids with enhanced human skeletal muscle tropism
CA3006569A1 (en) 2015-12-02 2017-06-08 Voyager Therapeutics, Inc. Assays for the detection of aav neutralizing antibodies
US10406244B2 (en) 2015-12-02 2019-09-10 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University AAV vectors with expanded packaging capacity
WO2017106326A1 (en) * 2015-12-14 2017-06-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Aav-anti pcsk9 antibody constructs and uses thereof
CA3007330A1 (en) 2015-12-14 2017-06-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Composition for treatment of crigler-najjar syndrome
WO2017143100A1 (en) 2016-02-16 2017-08-24 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Novel recombinant adeno-associated virus capsids resistant to pre-existing human neutralizing antibodies
JP2019509748A (ja) * 2016-03-30 2019-04-11 スパーク セラピューティクス インコーポレイテッドＳｐａｒｋ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ， Ｉｎｃ． 組換えタンパク質及び／又はウイルスベクター製造のための細胞株
EP3448874A4 (en) 2016-04-29 2020-04-22 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS FOR TREATING A DISEASE
EP3448987A4 (en) 2016-04-29 2020-05-27 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT OF DISEASES
KR20240056729A (ko) 2016-05-18 2024-04-30 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
CA3024449A1 (en) 2016-05-18 2017-11-23 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating huntington's disease
CA2971303A1 (en) 2016-06-21 2017-12-21 Bamboo Therapeutics, Inc. Optimized mini-dystrophin genes and expression cassettes and their use
PE20190401A1 (es) * 2016-07-26 2019-03-13 Biomarin Pharm Inc Novedosas proteinas de la capside del virus adenoasociado
US11298041B2 (en) 2016-08-30 2022-04-12 The Regents Of The University Of California Methods for biomedical targeting and delivery and devices and systems for practicing the same
EP3293260A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
KR20240001721A (ko) 2016-09-12 2024-01-03 제네똥 산-알파 글루코시다제 변이체 및 이의 용도
EP3293203A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
EP3293259A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
MX2019005266A (es) * 2016-11-04 2019-09-27 The Children´S Hospital Of Philadelphia Composiciones, metodos y usos de transferencia genetica para tratar enfermedades neurodegenerativas.
JP7215716B2 (ja) 2017-01-13 2023-01-31 学校法人自治医科大学 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのａａｖベクター
US11541131B2 (en) 2017-03-10 2023-01-03 Genethon Treatment of glycogen storage disease III
US10550405B2 (en) 2017-03-15 2020-02-04 The University Of North Carolina At Chapel Hill Rational polyploid adeno-associated virus vectors and methods of making and using the same
JP7132934B2 (ja) * 2017-03-15 2022-09-07 ザ ユニバーシティ オブ ノース カロライナ アット チャペル ヒル ポリプロイド性アデノ随伴ウイルスベクターならびにその作製および使用の方法
CA3061652A1 (en) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
MX2019013172A (es) 2017-05-05 2020-09-07 Voyager Therapeutics Inc Composiciones y metodos para tratar la enfermedad de huntington.
US20200172927A1 (en) * 2017-05-15 2020-06-04 The Trustees Of Columbia University In The City Of New York Reprogramming metabolism by inhibiting vhl for treatment of neurodegeneration
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
BR112020000995A2 (pt) * 2017-07-17 2020-09-08 Spark Therapeutics, Inc. métodos e usos de aférese
CA3070087A1 (en) 2017-07-17 2019-01-24 Voyager Therapeutics, Inc. Trajectory array guide system
US20210228738A1 (en) 2017-07-17 2021-07-29 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Compositions and methods for increasing or enhancing transduction of gene therapy vectors and for removing or reducing immunoglobulins
US20190085358A1 (en) * 2017-08-25 2019-03-21 Ovid Therapeutics Inc. Recombinant adeno-associated vectors
TWI804518B (zh) 2017-10-16 2023-06-11 美商航海家醫療公司 肌萎縮性脊髓側索硬化症(als)之治療
US20200237799A1 (en) 2017-10-16 2020-07-30 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
JP2021511020A (ja) 2018-01-17 2021-05-06 アドリーナス セラピューティクス， インコーポレイテッド ２１−ヒドロキシラーゼ欠損症のためのアデノ随伴ウイルス遺伝子療法
US10610606B2 (en) 2018-02-01 2020-04-07 Homology Medicines, Inc. Adeno-associated virus compositions for PAH gene transfer and methods of use thereof
US20210346519A1 (en) 2018-02-07 2021-11-11 Genethon Hybrid regulatory elements
JP7244547B2 (ja) 2018-02-19 2023-03-22 ホモロジー・メディシンズ・インコーポレイテッド Ｆ８遺伝子機能を回復させるためのアデノ随伴ウイルス組成物及びその使用の方法
WO2019168961A1 (en) * 2018-02-27 2019-09-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Novel adeno-associated virus (aav) vectors, aav vectors having reduced capsid deamidation and uses therefor
SG11202008687XA (en) * 2018-03-16 2020-10-29 Res Inst Nationwide Childrens Hospital Increasing tissue specific gene delivery by capsid modification
JP7378417B2 (ja) 2018-03-30 2023-11-13 ザ ボード オブ トラスティーズ オブ ザ レランド スタンフォード ジュニア ユニバーシティー 増強されたヒト膵臓トロピズムを有する新規な組換えアデノ随伴ウイルスキャプシド
JP7406677B2 (ja) 2018-04-03 2023-12-28 ギンコ バイオワークス インコーポレイテッド 抗体を回避するウイルスベクター
AU2019247746B2 (en) 2018-04-03 2024-08-15 Ginkgo Bioworks, Inc. Antibody-evading virus vectors
TN2020000187A1 (en) 2018-04-05 2022-04-04 Univ Devry Val Dessonne Hybrid recombinant adeno-associated virus serotype between aav9 and aavrh74 with reduced liver tropism
WO2019200016A1 (en) 2018-04-10 2019-10-17 President And Fellows Of Harvard College Aav vectors encoding clarin-1 or gjb2 and uses thereof
EP3784697A4 (en) * 2018-04-27 2022-07-06 Spark Therapeutics, Inc. GMO AAV CAPSIDS WITH INCREASED TROPISM AND AAV VECTORS CONTAINING THE GMO CAPSIDS, AND METHODS FOR THEIR MANUFACTURE AND USE
WO2019212922A1 (en) 2018-04-29 2019-11-07 Regenxbio Inc. Systems and methods of spectrophotometry for the determination of genome content, capsid content and full/empty ratios of adeno-associated virus particles
CA3098565A1 (en) 2018-04-29 2019-11-07 Claire G. ZHANG Scalable clarification process for recombinant aav production
CN117535247A (zh) * 2018-05-07 2024-02-09 北卡罗来纳-查佩尔山大学 合理的多倍体腺相关病毒载体及其制造和使用方法
TW202005978A (zh) 2018-05-14 2020-02-01 美商拜奧馬林製藥公司 新穎肝靶向腺相關病毒載體
CN112469822A (zh) 2018-06-14 2021-03-09 再生生物股份有限公司 用于重组aav生产的阴离子交换色谱
DK3833746T5 (da) 2018-08-08 2024-08-19 Genethon Mini-gde til behandlingen af glykogenlagringssygdom iii
JP2021533757A (ja) 2018-08-10 2021-12-09 リジェネクスバイオ インコーポレイテッド 組換えａａｖ生成のためのスケーラブルな方法
US10842885B2 (en) 2018-08-20 2020-11-24 Ucl Business Ltd Factor IX encoding nucleotides
AU2019362833A1 (en) 2018-10-15 2021-04-29 Regenxbio Inc. Method for measuring the infectivity of replication defective viral vectors and viruses
CN112888426A (zh) * 2018-10-25 2021-06-01 百特奥尔塔公司 Aav三质粒系统
CA3120087A1 (en) * 2018-11-16 2020-05-22 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Vectors comprising a nucleic acid encoding lysosomal enzymes fused to a lysosomal targeting sequence
CA3133453A1 (en) 2019-03-21 2020-09-24 Daniel Mccoy Recombinant adeno-associated virus vectors
AU2020248116A1 (en) * 2019-03-28 2021-10-14 President And Fellows Of Harvard College Engineered adeno-associated (AAV) vectors for transgene expression
TW202102526A (zh) 2019-04-04 2021-01-16 美商銳進科斯生物股份有限公司 重組腺相關病毒及其用途
US20220275358A1 (en) 2019-04-11 2022-09-01 Regenxbio Inc. Methods of size exclusion chromatography for the characterization of recombinant adeno-associated virus compositions
US20220143115A1 (en) 2019-04-19 2022-05-12 Regenxbio Inc. Adeno-Associated Virus Vector Formulations and Methods
BR112021020888A2 (pt) 2019-04-19 2021-12-21 Genethon Terapia gênica de doenças hipofosfatêmicas relacionadas a fator de crescimento fibroblástico 23
TW202106708A (zh) 2019-04-24 2021-02-16 美商銳進科斯生物股份有限公司 全人類轉譯後修飾之抗體治療劑
US20220233715A1 (en) * 2019-05-08 2022-07-28 Center For Excellence In Brain Science And Intelligence Technology, Chinese Academy Of Sciences Aav mutant that efficiently infects supporting cells
CN110205297A (zh) * 2019-05-15 2019-09-06 华北理工大学 一种重组脂肪干细胞及其重组方法
EP3990030A1 (en) 2019-06-27 2022-05-04 Pfizer Inc. Methods of treating duchenne muscular dystrophy using aav mini-dystrophin gene therapy
EP3996696A1 (en) 2019-07-09 2022-05-18 Genethon Treatment of glycogen storage disease (gsd)
WO2021005223A1 (en) 2019-07-10 2021-01-14 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Methods for the treatment of epilepsy
EP4006160A4 (en) 2019-07-12 2023-06-28 Gene Therapy Research Institution Co., Ltd. Adeno-associated virus virion for gene transfer to human liver
WO2021021661A1 (en) 2019-07-26 2021-02-04 Regenxbio Inc. Engineered nucleic acid regulatory element and methods of uses thereof
RU2751592C2 (ru) * 2019-08-22 2021-07-15 Общество С Ограниченной Ответственностью "Анабион" Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе
WO2021050666A1 (en) * 2019-09-11 2021-03-18 Aav Gene Therapeutics, Inc. Aav-zyme and use for infusion replacement therapy
TW202128736A (zh) 2019-10-17 2021-08-01 美商史崔德生物公司 用於治療ｃ型尼曼—匹克病之腺相關病毒載體
WO2021078834A1 (en) 2019-10-22 2021-04-29 Genethon Chimeric acid-alpha glucosidase polypeptides and uses thereof
WO2021078833A1 (en) 2019-10-22 2021-04-29 Genethon Chimeric polypeptides and uses thereof
MX2022005869A (es) * 2019-11-14 2022-06-14 Biomarin Pharm Inc Tratamiento del angioedema hereditario con vectores de terapia de genes especificos del higado.
US20230016983A1 (en) 2019-11-19 2023-01-19 lNSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) Antisense oligonucleotides and thier use for the treatment of cancer
KR20220107222A (ko) 2019-11-28 2022-08-02 리젠엑스바이오 인크. 마이크로디스트로핀 유전자 치료 작제물 및 이의 용도
US20230032826A1 (en) 2019-12-18 2023-02-02 Genethon Production of recombinant viral vectors from plant hairy roots
TW202140791A (zh) 2020-01-13 2021-11-01 美商霍蒙拉奇醫藥公司 治療苯酮尿症之方法
BR112022015036A2 (pt) 2020-01-29 2022-10-11 Regenxbio Inc Vírus adenoassociado recombinante (raav), composição farmacêutica, polinucleotídeo, plasmídeo de raav, célula ex vivo, método de produção de um raav, método para tratar um sujeito humano diagnosticado com mucopolissacaridose tipo iva (mps iva)
EP3892720A1 (en) 2020-04-06 2021-10-13 Innovative Cellular Therapeutics Holdings, Ltd. Presenting cell and use thereof in cell therapy
WO2021229255A1 (en) 2020-05-14 2021-11-18 Genethon Tools and method for preventing a a¥ neutralization by antibodies
EP3913060A1 (en) 2020-05-22 2021-11-24 Genethon Vectors encoding a glucose-6-phosphatase (g6pase-a) for gene therapy
AU2021305665A1 (en) 2020-07-10 2023-02-23 Centre National De La Recherche Scientifique Methods and compositions for treating epilepsy
WO2022043280A1 (en) 2020-08-24 2022-03-03 Genethon C-terminal truncated gde for the treatment of glycogen storage disease iii
EP4214242A1 (en) 2020-09-15 2023-07-26 RegenxBio Inc. Vectorized antibodies for anti-viral therapy
EP4213890A1 (en) 2020-09-15 2023-07-26 RegenxBio Inc. Vectorized lanadelumab and administration thereof
WO2022076750A2 (en) 2020-10-07 2022-04-14 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for cns or muscle delivery
JP2023545722A (ja) 2020-10-07 2023-10-31 リジェネックスバイオ インコーポレイテッド 遺伝子治療剤の眼送達のためのアデノ随伴ウイルス
US12071633B2 (en) 2020-10-13 2024-08-27 Kriya Therapeutics, Inc. Viral vector constructs for delivery of nucleic acids encoding cytokines and uses thereof for treating cancer
WO2022079083A1 (en) 2020-10-15 2022-04-21 F. Hoffmann-La Roche Ag Nucleic acid constructs for va rna transcription
AU2021363098A1 (en) 2020-10-15 2023-05-18 F. Hoffmann-La Roche Ag Nucleic acid constructs for simultaneous gene activation
CN116528892A (zh) 2020-10-28 2023-08-01 再生生物股份有限公司 用于眼部适应症的载体化抗TNF-α抗体
WO2022094157A1 (en) 2020-10-28 2022-05-05 Regenxbio Inc. Vectorized anti-cgrp and anti-cgrpr antibodies and administration thereof
WO2022094255A2 (en) 2020-10-29 2022-05-05 Regenxbio Inc. Vectorized factor xii antibodies and administration thereof
IL302282A (en) 2020-10-29 2023-06-01 Regenxbio Inc Vectored TNF-alpha antagonists for ocular indications
MX2023005218A (es) 2020-11-03 2023-05-16 Pfizer Metodos de purificacion de vectores de aav mediante cromatografia de intercambio anionico.
CN116917471A (zh) 2020-12-09 2023-10-20 吉尼松公司 溶酶体酸性脂肪酶变体及其用途
WO2022130172A1 (en) 2020-12-15 2022-06-23 Pfizer Inc. Hilic uplc-ms method for separating and analyzing intact adeno-associated virus capsid proteins
AU2021403076A1 (en) 2020-12-16 2023-06-29 Regenxbio Inc. Method of producing a recombinant adeno-associated virus particle
AU2021404944A1 (en) 2020-12-23 2023-07-06 Pfizer Inc. Methods for purification of aav vectors by affinity chromatography
EP4271479A1 (en) 2020-12-29 2023-11-08 RegenxBio Inc. Tau-specific antibody gene therapy compositions, methods and uses thereof
KR20230133314A (ko) 2021-01-21 2023-09-19 리젠엑스바이오 인크. 재조합 폴리펩티드 및 바이러스의 개선된 생산
AR125143A1 (es) 2021-03-19 2023-06-14 Adrenas Therapeutics Inc Terapias génicas para la deficiencia de la 21-hidroxilasa
WO2022208342A1 (en) 2021-04-01 2022-10-06 Pfizer Inc. Pharmaceutical compositions containing adeno-associated viral vector
US20240189447A1 (en) * 2021-04-16 2024-06-13 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Rational polyploid aav virions that cross the blood brain barrier and elicit reduced humoral response
IL307902A (en) 2021-04-26 2023-12-01 Regenxbio Inc Administering microdystrophin gene therapy to treat dystrophinopathy
JP2024515902A (ja) 2021-04-26 2024-04-10 アレクシオン ファーマ インターナショナル オペレーションズ リミテッド 組織向性が改善されたアデノ随伴ウイルスベクターカプシド
US20240218397A1 (en) 2021-05-04 2024-07-04 Regenxbio Inc. Novel aav vectors and methods and uses thereof
EP4337267A1 (en) 2021-05-11 2024-03-20 RegenxBio Inc. Treatment of duchenne muscular dystrophy and combinations thereof
WO2022269466A1 (en) 2021-06-22 2022-12-29 Pfizer Inc. Production of adeno-associated virus vector in insect cells
CA3226452A1 (en) 2021-07-19 2023-01-26 New York University Auf1 combination therapies for treatment of muscle degenerative disease
AR126839A1 (es) * 2021-08-20 2023-11-22 Llc «Anabion» Proteína de la cápside vp1 modificada aislada del virus adeno-asociado de serotipo 9 (aav9), cápside y vector basado en esta
AR126840A1 (es) * 2021-08-20 2023-11-22 Llc «Anabion» Proteína de la cápside vp1 modificada aislada del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), cápside y vector basado en esta
WO2023060113A1 (en) 2021-10-05 2023-04-13 Regenxbio Inc. Compositions and methods for recombinant aav production
CN118202060A (zh) 2021-10-05 2024-06-14 再生生物股份有限公司 用于重组aav生产的组合物和方法
EP4413018A1 (en) 2021-10-07 2024-08-14 RegenxBio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for targeted delivery
WO2023060272A2 (en) 2021-10-07 2023-04-13 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for cns tropic delivery
IL311871A (en) * 2021-10-08 2024-06-01 Dyno Therapeutics Inc Capsid variants and methods of using them
WO2023069979A1 (en) 2021-10-20 2023-04-27 University Of Rochester Isolated glial progenitor cells for use in the competition treatment of age-related white matter loss
EP4423285A1 (en) 2021-10-28 2024-09-04 RegenxBio Inc. Engineered nucleic acid regulatory elements and methods and uses thereof
CA3236365A1 (en) 2021-11-02 2023-05-11 University Of Rochester Tcf7l2 mediated remyelination in the brain
WO2023114816A1 (en) 2021-12-14 2023-06-22 Neurogene, Inc. Recombinant optimized galc constructs and methods for treating galc-associated disorders
EP4215245A1 (en) 2022-01-19 2023-07-26 Innovative Cellular Therapeutics Holdings, Ltd. Enhanced chimeric antigen receptor cells in hypoxic tumor microenvironment
AU2023208274A1 (en) 2022-01-21 2024-08-01 AstraZeneca Ireland Limited Gene therapy for gaucher disease
GB202201242D0 (en) 2022-01-31 2022-03-16 Univ Edinburgh Recombinant optimized mecp2 cassettes and methods for treating rett syndrome and related disorders
TW202346590A (zh) 2022-03-13 2023-12-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 經修飾之肌肉特異性啟動子
WO2023183623A1 (en) 2022-03-25 2023-09-28 Regenxbio Inc. Dominant-negative tumor necrosis factor alpha adeno-associated virus gene therapy
WO2023198685A1 (en) 2022-04-13 2023-10-19 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for determining aav genomes
WO2023201277A1 (en) 2022-04-14 2023-10-19 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for cns tropic delivery
WO2023201308A1 (en) 2022-04-14 2023-10-19 Regenxbio Inc. Gene therapy for treating an ocular disease
GB202206336D0 (en) 2022-04-29 2022-06-15 Univ Edinburgh Recombinant therapeutic FMR1 constructs and methods of treating fragile X syndrome and related disorders
TW202417633A (zh) 2022-05-03 2024-05-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 用於眼適應症之載體化抗TNF-α抑制劑
WO2023215806A2 (en) 2022-05-03 2023-11-09 Regenxbio Inc. Vectorized anti-complement antibodies and complement agents and administration thereof
WO2023227438A1 (en) 2022-05-23 2023-11-30 F. Hoffmann-La Roche Ag Raman-based method for the differentiation of aav particle serotype and aav particle loading status
WO2023232922A1 (en) 2022-06-03 2023-12-07 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for producing recombinant aav particles
WO2023239627A2 (en) 2022-06-08 2023-12-14 Regenxbio Inc. Methods for recombinant aav production
WO2023237731A1 (en) 2022-06-09 2023-12-14 Genethon N-terminal truncated gde for the treatment of glycogen storage disease iii
WO2024003687A1 (en) 2022-06-28 2024-01-04 Pfizer Inc. Nucleic acids encoding acid alpha-glucosidase (gaa) and vectors for gene therapy
WO2024013239A1 (en) 2022-07-14 2024-01-18 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for producing recombinant aav particles
WO2024017990A1 (en) 2022-07-21 2024-01-25 Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale Methods and compositions for treating chronic pain disorders
WO2024038002A1 (en) 2022-08-15 2024-02-22 F. Hoffmann-La Roche Ag Prevention or mitigation of adverse effects related to recombinant viral vectors
WO2024038365A1 (en) 2022-08-16 2024-02-22 Pfizer Inc. Methods for purification of aav vectors by anion exchange chromatography
WO2024044725A2 (en) 2022-08-24 2024-02-29 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses and uses thereof
WO2024056561A1 (en) 2022-09-12 2024-03-21 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for separating full and empty aav particles
WO2024081746A2 (en) 2022-10-11 2024-04-18 Regenxbio Inc. Engineered nucleic acid regulatory elements and methods and uses thereof
WO2024146935A1 (en) 2023-01-06 2024-07-11 Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale Intravenous administration of antisense oligonucleotides for the treatment of pain
WO2024163747A2 (en) 2023-02-02 2024-08-08 University Of Rochester Competitive replacement of glial cells
WO2024165456A1 (en) 2023-02-07 2024-08-15 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for the detection of anti-aav particle antibodies

Family Cites Families (31)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CA1202962A (en) 1982-10-19 1986-04-08 David P. Clifford Substituted n-phenyl-n'-benzoyl ureas and their use as insecticides and acaricides
US4683195A (en) 1986-01-30 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences
US4965188A (en) 1986-08-22 1990-10-23 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or cloning nucleic acid sequences using a thermostable enzyme
EP0931158A1 (en) 1996-09-06 1999-07-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing t7 polymerase
US6156303A (en) 1997-06-11 2000-12-05 University Of Washington Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom
US6531298B2 (en) 1997-07-21 2003-03-11 The University Of North Carolina At Chapel Hill Factor IX antihemophilic factor with increased clotting activity
AU1775901A (en) * 1999-11-17 2001-05-30 Avigen, Inc. Recombinant adeno-associated virus virions for the treatment of lysosomal disorders
US6468524B1 (en) 2000-03-22 2002-10-22 The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services AAV4 vector and uses thereof
US20080220015A1 (en) 2001-08-03 2008-09-11 Nokad, S.A. Method of modulating neutralizing antibodies formation in mammals, and uses thereof in gene therapy, animal trangenesis and in functional inactivation of endogenous proteins
NZ618298A (en) 2001-11-13 2015-04-24 Univ Pennsylvania A method of detecting and/or identifying adeno-associated virus (aav) sequences and isolating novel sequences identified thereby
CA2469785C (en) * 2001-12-17 2014-04-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus (aav) serotype 8 sequences, vectors containing same, and uses therefor
US20040028654A1 (en) 2002-03-22 2004-02-12 Board Of Regents, The University Of Texas System Protamine-adenoviral vector complexes and methods of use
CA2483624A1 (en) 2002-05-01 2004-04-01 University Of Florida Research Foundation, Inc. Improved raav expression systems for genetic modification of specific capsid proteins
HUE034785T2 (en) * 2003-06-19 2018-02-28 Genzyme Corp Reduced immunoreactivity of AAV virions and their use
CA2580189C (en) 2004-09-29 2013-05-21 Children's Memorial Hospital Sirna-mediated gene silencing of alpha synuclein
EP2359865B1 (en) * 2005-04-07 2013-10-02 The Trustees of The University of Pennsylvania Method of increasing the function of an AAV vector
WO2007120542A2 (en) 2006-03-30 2007-10-25 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Aav capsid library and aav capsid proteins
WO2008027084A2 (en) 2006-04-28 2008-03-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Modified aav vectors having reduced capsid immunogenicity and use thereof
GB0911870D0 (en) 2009-07-08 2009-08-19 Ucl Business Plc Optimised coding sequence and promoter
EP2561067B1 (en) 2010-04-23 2018-11-14 University of Florida Research Foundation, Inc. Raav-guanylate cyclase compositions and methods for treating leber's congenital amaurosis-1 (lca1)
ES2698203T3 (es) 2010-04-23 2019-02-01 Univ Massachusetts Vectores de AAV que se dirigen al SNC y métodos de uso de los mismos
US8609088B2 (en) * 2011-05-10 2013-12-17 Regents Of The University Of Minnesota Intranasal delivery of therapeutic enzymes to the central nervous system for the treatment of lysosomal storage diseases
US20130039888A1 (en) * 2011-06-08 2013-02-14 Nationwide Children's Hospital Inc. Products and methods for delivery of polynucleotides by adeno-associated virus for lysosomal storage disorders
EP2782596A4 (en) 2011-11-22 2015-07-29 Philadelphia Children Hospital VIRAL VECTORS FOR HIGHLY EFFECTIVE TRANSGEN DELIVERY
US9434928B2 (en) 2011-11-23 2016-09-06 Nationwide Children's Hospital, Inc. Recombinant adeno-associated virus delivery of alpha-sarcoglycan polynucleotides
NZ628014A (en) 2012-02-15 2016-09-30 Biogen Ma Inc Recombinant factor viii proteins
KR102057540B1 (ko) * 2012-02-17 2019-12-19 더 칠드런스 호스피탈 오브 필라델피아 세포, 기관 및 조직으로의 유전자 전이를 위한 ａａｖ 벡터 조성물 및 방법
JP6342886B2 (ja) * 2012-04-18 2018-06-13 ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィアＴｈｅ Ｃｈｉｌｄｒｅｎ’Ｓ Ｈｏｓｐｉｔａｌ Ｏｆ Ｐｈｉｌａｄｅｌｐｈｉａ Ａａｖカプシドバリアントを使用した高効率な遺伝子導入のための組成物及び方法
US20140271550A1 (en) 2013-03-14 2014-09-18 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Constructs and Methods for Delivering Molecules via Viral Vectors with Blunted Innate Immune Responses
PT3024498T (pt) * 2013-07-22 2020-03-06 Childrens Hospital Philadelphia Variante aav e composições, métodos e usos para transferência genética em células, órgãos e tecidos
IL309741A (en) 2015-06-23 2024-02-01 Childrens Hospital Philadelphia Modified factor IX, and preparations, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues

Also Published As

Publication number Publication date
PH12016500162A1 (en) 2016-04-25
MX2021000128A (es) 2021-03-25
KR20240090694A (ko) 2024-06-21
JP7094236B2 (ja) 2022-07-01
IL270085B (en) 2020-08-31
SG11201600518WA (en) 2016-02-26
JP2022126765A (ja) 2022-08-30
PL3024498T3 (pl) 2020-05-18
CN110606874A (zh) 2019-12-24
US20150023924A1 (en) 2015-01-22
NZ716102A (en) 2021-12-24
CN105579465B (zh) 2019-09-10
CN105579465A (zh) 2016-05-11
KR102380265B1 (ko) 2022-03-29
MY175477A (en) 2020-06-30
AU2021200310B2 (en) 2023-10-05
JP2019116492A (ja) 2019-07-18
AU2024200001A1 (en) 2024-03-21
IL297919A (en) 2023-01-01
SI3024498T1 (sl) 2020-07-31
ES2774966T3 (es) 2020-07-23
AU2021200310A1 (en) 2021-03-18
IL289249A (en) 2022-02-01
KR20160033217A (ko) 2016-03-25
JP6495273B2 (ja) 2019-04-03
EP3024498A4 (en) 2017-01-18
NZ754715A (en) 2022-03-25
EP3024498A2 (en) 2016-06-01
CN110606874B (zh) 2024-04-19
HK1223849A1 (zh) 2017-08-11
WO2015013313A2 (en) 2015-01-29
PT3024498T (pt) 2020-03-06
MX2016001044A (es) 2016-09-09
CA2919103A1 (en) 2015-01-29
CA3209883A1 (en) 2015-01-29
AU2014293253B2 (en) 2018-11-22
AU2014293253A1 (en) 2016-02-11
US20180187213A1 (en) 2018-07-05
RU2016105965A (ru) 2017-08-29
IL243633B (en) 2021-04-29
WO2015013313A3 (en) 2015-04-09
AU2019201182B2 (en) 2020-11-19
CA2919103C (en) 2023-10-10
RU2697444C2 (ru) 2019-08-14
IL276192B (en) 2022-05-01
SA516370442B1 (ar) 2019-08-31
IL243633A0 (en) 2016-03-31
AU2019201182A1 (en) 2019-03-14
SG10201809075XA (en) 2018-11-29
DK3024498T3 (da) 2020-03-02
US9840719B2 (en) 2017-12-12
BR112016001210A2 (pt) 2017-08-29
HUE047996T2 (hu) 2020-05-28
EP3024498B1 (en) 2019-12-04
ZA201600481B (en) 2020-08-26
KR20220041963A (ko) 2022-04-01
EP3613440A1 (en) 2020-02-26
IL276192A (en) 2020-09-30
JP2016525356A (ja) 2016-08-25
PH12020551744A1 (en) 2021-06-14
PE20160188A1 (es) 2016-04-27

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2019124473A (ru) Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани
JP2019116492A5 (ru)
JP6865167B2 (ja) ウィルソン病の処置に使用するための核酸構築物及び遺伝子治療ベクター
ES2703814T3 (es) Terapia génica para la enfermedad de Fabry
JP2024009857A5 (ru)
ES2970216T3 (es) Constructos de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson
HRP20192141T1 (hr) Genska terapija za retinitis pigmentosa
JP6956635B2 (ja) ウィルソン病及び他の状態の処置に使用するための核酸構築物及び遺伝子治療ベクター
CN111727243A (zh) 用于跨越血-脑屏障递送病毒载体的方法和组合物
US8420372B2 (en) Porcine adeno-associated viruses
JP2017509632A5 (ru)
RU2018119710A (ru) Кодирующие фактор viii варианты с пониженным содержанием cpg, композиции и способы, и применение в лечении нарушений гемостаза
JP2021003120A5 (ru)
RU2018116076A (ru) Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии
CA2907799A1 (en) Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
WO2010109053A1 (es) Métodos y composiciones para el tratamiento de cirrosis y fibrosis hepática
JP2018506261A5 (ru)
JP2020519284A5 (ru)
JP2020533276A5 (ru)
ES2824829T3 (es) Vectores de virus adenoasociado que codifican G6PC modificada y usos de estos
JP2017529395A5 (ru)
AR123948A1 (es) ANTICUERPOS ANTI-TNF-a VECTORIZADOS PARA INDICACIONES OCULARES
WO2021113634A1 (en) Transgene cassettes designed to express a human mecp2 gene
KR20230135093A (ko) T-세포를 표적화하는 aav 벡터
RU2018124448A (ru) Векторы на основе аденоассоциированного вируса для лечения муколипидоза типа ii