RU2019124473A - Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани - Google Patents

Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани Download PDF

Info

Publication number
RU2019124473A
RU2019124473A RU2019124473A RU2019124473A RU2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A RU 2019124473 A RU2019124473 A RU 2019124473A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
aav
particle
raav
specified
paragraphs
Prior art date
Application number
RU2019124473A
Other languages
English (en)
Inventor
Кэтрин А. ХАЙ
Мустафа Н. ЯЗИСИОГЛУ
Хавьер АНГЕЛА
Original Assignee
Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Family has litigation
First worldwide family litigation filed litigation Critical https://patents.darts-ip.com/?family=52343737&utm_source=google_patent&utm_medium=platform_link&utm_campaign=public_patent_search&patent=RU2019124473(A) "Global patent litigation dataset” by Darts-ip is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Application filed by Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия filed Critical Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия
Publication of RU2019124473A publication Critical patent/RU2019124473A/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/36—Blood coagulation or fibrinolysis factors
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/04—Antihaemorrhagics; Procoagulants; Haemostatic agents; Antifibrinolytic agents
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C07K14/01—DNA viruses
    • C07K14/015—Parvoviridae, e.g. feline panleukopenia virus, human parvovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/745—Blood coagulation or fibrinolysis factors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
    • C12N9/14—Hydrolases (3)
    • C12N9/48—Hydrolases (3) acting on peptide bonds (3.4)
    • C12N9/50—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25)
    • C12N9/64—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue
    • C12N9/6402—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from non-mammals
    • C12N9/6405—Proteinases, e.g. Endopeptidases (3.4.21-3.4.25) derived from animal tissue from non-mammals not being snakes
    • C12N9/6408—Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12Y—ENZYMES
    • C12Y304/00—Hydrolases acting on peptide bonds, i.e. peptidases (3.4)
    • C12Y304/21—Serine endopeptidases (3.4.21)
    • C12Y304/21022—Coagulation factor IXa (3.4.21.22)
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14121—Viruses as such, e.g. new isolates, mutants or their genomic sequences
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/008—Vector systems having a special element relevant for transcription cell type or tissue specific enhancer/promoter combination

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Toxicology (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Peptides Or Proteins (AREA)

Claims (45)

1. Рекомбинантная частица AAV (rAAV), содержащая последовательность капсида AAV SEQ ID NO:5, где геном указанной частицы rAAV содержит инвертированный концевой повтор AAV (ITR) и гетерологичную полинуклеотидную последовательность, которая кодирует фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления, где указанный полинуклеотид функционально связан с элементом, контролирующим экспрессию.
2. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, включает конститутивный или регуляторный контролирующий элемент.
3. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, включает тканесецифический элемент, контролирующий экспрессию, или промотор.
4. Частица rAAV по п. 3, где указанный тканесецифический элемент, контролирующий экспрессию, или промотор является специфическим по отношению к печени.
5. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, включает печень-специфический энхансер и промотор.
6. Частица rAAV по п. 1, где указанный элемент, контролирующий экспрессию, представляет собой ApoE-hAAT энхансер-промотор.
7. Частица rAAV по любому из пп. 1-6, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность связана с поли-A последовательностью.
8. Частица rAAV по любому из пп. 1-7, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность фланкирована 5' и 3'нетранслированными областями.
9. Частица rAAV по любому из пп. 1-8, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность фланкирована 5' и/или 3' AAV ITR.
10. Частица rAAV по любому из пп. 1-9, где указанная AAV ITR происходит из AAV2.
11. Частица rAAV по любому из пп. 1-10, где указанная частица rAAV имеет повышенный топизм к гепатоцитам по сравнению с Rh74, AAV2 или AAV8 серотипам.
12. Рекомбинантная частица AAV (rAAV), содержащая капсидный белок VP1, имеющий аминокислотную последовательность SEQ ID NO:5, где геном указанной частицы rAAV содержит в 5'-3' направлении:
первый инвертированный концевой повтор AAV (ITR),
печень-специфический энхансер и промотор,
полинуклеотидную последовательность, которая кодирует фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления, функционально связанную с печень-специфическиим энхансером и промотором,
поли-A последовательность; и
вторую AAV ITR.
13. Частица rAAV по п. 14, где указанная первая и вторая AAV ITR происходят из AAV2.
14. Частица rAAV по п.14 или 15, где указанные печень-специфические энхансер и промотор представляют собой ApoE-hAAT энхансер-промотор.
15. Частица rAAV по любому из пп. 12-14, где указанная полинуклеотидная последовательность фланкирована 5' и 3' нетранслированными областями.
16. Фармацевтическая композиция, содержащая указанную частицу rAAV по любому из пп. 1-15.
17. Фармацевтическая композиция, содержащая указанную частицу rAAV по любому из пп. 1-15 и фармацевтически приемлемый носитель.
18. Фармацевтическая композиция по п. 16 или 17, где указанная фармацевтическая композиция дополнительно содержит пустой капсид AAV.
19. Фармацевтическая композиция по п.16 или 17, где указанная фармацевтическая композиция дополнительно содержит пустой капсид AAV-Rh74 или пустой капсид, содержащий последовательность капсида AAV SEQ ID NO:5.
20. Способ получения частицы rAAV по любому из пп. 1-15, включающий культивирование хелперной клетки, содержащей рекомбинантную плазмиду, содержащую геном частицы rAAV по любому из пп. 1-15.
21. Способ лечения млекопитающего, нуждающегося в лечении болезни Помпе, включающий введение указанному субъекту терапевтически эффективного количества фармацевтической композиции по любому из пп. 16-19.
22. Способ доставки или переноса гетерологичной полинуклеотидной последовательности млекопитающему, включающий введение указанному млекопитающему рекомбинантной частицы AAV (rAAV), содержащей рекомбинантный векторный геном, содержащий гетерологичную полинуклеотидную последовательность, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность кодирует фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления, таким образом доставляя или перенося гетерологичную полинуклеотидную последовательность млекопитающему, где рекомбинантная частица AAV содержит последовательность капсида AAV, указанную в п. 1.
23. Способ по п. 22, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность функционально связана с элементом, контролирующим экспрессию, предоставляющую транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности.
24. Способ лечения млекопитающего с дефицитом фермента, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, включающий: (a) предоставление рекомбинантной частицы AAV (rAAV), содержащей последовательность AAV капсида SEQ ID NO:5, где векторный геном содержит гетерологичную полинуклеотидную последовательность, кодирующую фермент, который может корректировать недостаточную экспрессию или функцию белка, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность функционально связана с элементом, контролирующим экспрессию, предоставляющую транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности; и (b) введение количества рекомбинантной частицы AAV в млекопитающее, где указанный фермент экспрессируется у млеуопитающего.
25. Способ по п. 22 или 24, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность или указанный фермент, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, экспрессируется в количестве, имеющим терапевтический эффект на млекопитающее.
26. Способ по п. 22 или 24, где указанной лизосомной болезнью является болезнь Помпе.
27. Способ по п. 22 или 24, где указанное млекопитающее страдает от болезни Помпе.
28. Способ по п. 22 или 24, где фермент, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, экспрессируется в клетке, ткани или органе указанного млекопитающего.
29. Способ по п. 28, где указанная клетка включает секреторную клетку.
30. Способ по п. 28, где указанная клетка включает эндокринную клетку.
31. Способ по п. 28, где указанная клетка включает гепатоцит, эпителиальную клетку или тотипотетную, плюрипотентную или мультипотентную стволовую клетку.
32. Способ по п. 28, где указанная ткань или орган указанного млекопитающего включает печень.
33. Способ по любому из пп. 21-32, где указанное млекопитающее продуцирует недостаточное количество фермента, участвующего в развитии лизосомной болезни накопления, или дефектный или аберрантный фермент, участвующий в развитии лизосомной болезни накопления.
34. Способ по любому из пп. 21-33, где указанный вектор AAV доставляют внутривенно, внутриартериальное, внутримышечное, подкожно, путем интубации, через катетер, или внутрь полости.
35. Способ по любому из пп. 21-34, где указанное млекопитающее представляет собой человека.
36. Способ по любому из пп. 21-35, где указанное млекопитающее является сероположительными по AAV серотипу иному, чем AAV-Rh74.
37. Способ по любому из пп. 21-36, где указанное млекопитающее является сероположительными по AAV серотипу AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10 или AAV11.
38. Способ по любому из пп. 21-35, где указанное млекопитающее является сероотрицательным или сероположительными по AAV-Rh74.
39. Способ по любому из пп. 21-38, дополнительно включающий введение пустого капсида AAV.
40. Способ по любому из пп. 21-39, дополнительно включающий введение пустого капсида AAV-Rh74 или пустого капсида, содержащего последовательность капсида AAV SEQ ID NO:5.
RU2019124473A 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани RU2019124473A (ru)

Applications Claiming Priority (4)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201361857161P 2013-07-22 2013-07-22
US61/857,161 2013-07-22
US201461985365P 2014-04-28 2014-04-28
US61/985,365 2014-04-28

Related Parent Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016105965A Division RU2697444C2 (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2019124473A true RU2019124473A (ru) 2019-11-11

Family

ID=52343737

Family Applications (2)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016105965A RU2697444C2 (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани
RU2019124473A RU2019124473A (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани

Family Applications Before (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2016105965A RU2697444C2 (ru) 2013-07-22 2014-07-22 Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани

Country Status (25)

Country Link
US (2) US9840719B2 (ru)
EP (2) EP3024498B1 (ru)
JP (3) JP6495273B2 (ru)
KR (3) KR102380265B1 (ru)
CN (2) CN105579465B (ru)
AU (4) AU2014293253B2 (ru)
CA (2) CA3209883A1 (ru)
DK (1) DK3024498T3 (ru)
ES (1) ES2774966T3 (ru)
HK (1) HK1223849A1 (ru)
HU (1) HUE047996T2 (ru)
IL (5) IL297919A (ru)
MX (2) MX2016001044A (ru)
MY (1) MY175477A (ru)
NZ (1) NZ716102A (ru)
PE (1) PE20160188A1 (ru)
PH (2) PH12016500162A1 (ru)
PL (1) PL3024498T3 (ru)
PT (1) PT3024498T (ru)
RU (2) RU2697444C2 (ru)
SA (1) SA516370442B1 (ru)
SG (2) SG10201809075XA (ru)
SI (1) SI3024498T1 (ru)
WO (1) WO2015013313A2 (ru)
ZA (1) ZA201600481B (ru)

Families Citing this family (175)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DK2359867T3 (en) 2005-04-07 2015-01-05 Univ Pennsylvania A method for increasing an AAV vector function
US9255154B2 (en) 2012-05-08 2016-02-09 Alderbio Holdings, Llc Anti-PCSK9 antibodies and use thereof
PT3024498T (pt) * 2013-07-22 2020-03-06 Childrens Hospital Philadelphia Variante aav e composições, métodos e usos para transferência genética em células, órgãos e tecidos
CA3205555A1 (en) 2014-04-25 2015-10-29 Genethon Treatment of hyperbilirubinemia
WO2015191508A1 (en) 2014-06-09 2015-12-17 Voyager Therapeutics, Inc. Chimeric capsids
BR112017009497A2 (pt) 2014-11-05 2018-02-06 Voyager Therapeutics, Inc. polinucleotídeos de aadc para o tratamento da doença de parkinson
GB201420139D0 (en) 2014-11-12 2014-12-24 Ucl Business Plc Factor IX gene therapy
US10597660B2 (en) 2014-11-14 2020-03-24 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
ES2878451T3 (es) 2014-11-14 2021-11-18 Voyager Therapeutics Inc Polinucleótidos moduladores
EP3230441A4 (en) 2014-12-12 2018-10-03 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for the production of scaav
US10081659B2 (en) 2015-04-06 2018-09-25 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Dept. Of Health And Human Services Adeno-associated vectors for enhanced transduction and reduced immunogenicity
GB201508026D0 (en) 2015-05-11 2015-06-24 Ucl Business Plc Capsid
EP3294309A4 (en) * 2015-05-14 2019-01-16 St. Jude Children's Research Hospital, Inc. NUCLEIC ACID MOLECULES WITH SPACERS AND METHOD FOR USE THEREOF
AU2016282781A1 (en) 2015-06-23 2018-01-18 The Children's Hospital Of Philadelphia Modified Factor IX, and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues
CN108137655B (zh) 2015-09-28 2022-04-22 北卡罗来纳-查佩尔山大学 逃避抗体的病毒载体的方法和组合物
PE20231949A1 (es) * 2015-10-30 2023-12-05 Spark Therapeutics Inc VARIANTES DEL FACTOR VIII REDUCIDO CON CpG, COMPOSICIONES Y METODOS Y USOS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS DE LA HEMOSTASIA
US10548947B2 (en) 2015-11-05 2020-02-04 Bamboo Therapeutics, Inc. Modified Friedreich ataxia genes and vectors for gene therapy
IL259595B2 (en) * 2015-12-01 2024-01-01 Spark Therapeutics Inc Gradual methods for the production of a recombinant adenovirus (AAV) vector in a serum-free suspension cell culture system suitable for clinical use
WO2017096164A1 (en) 2015-12-02 2017-06-08 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Novel recombinant adeno-associated virus capsids with enhanced human skeletal muscle tropism
CA3006569A1 (en) 2015-12-02 2017-06-08 Voyager Therapeutics, Inc. Assays for the detection of aav neutralizing antibodies
US10406244B2 (en) 2015-12-02 2019-09-10 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University AAV vectors with expanded packaging capacity
JP7061067B2 (ja) 2015-12-14 2022-04-27 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア クリグラー・ナジャー症候群の処置のための組成物
WO2017106326A1 (en) * 2015-12-14 2017-06-22 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Aav-anti pcsk9 antibody constructs and uses thereof
AU2017219865B2 (en) 2016-02-16 2023-04-13 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Novel recombinant adeno-associated virus capsids resistant to pre-existing human neutralizing antibodies
CN109563496B (zh) * 2016-03-30 2023-08-29 星火治疗有限公司 用于重组蛋白和/或病毒载体生产的细胞系
WO2017189964A2 (en) 2016-04-29 2017-11-02 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
US11326182B2 (en) 2016-04-29 2022-05-10 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
US11951121B2 (en) 2016-05-18 2024-04-09 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for treating Huntington's disease
KR20240056729A (ko) 2016-05-18 2024-04-30 보이저 테라퓨틱스, 인크. 조절성 폴리뉴클레오티드
CA2971303A1 (en) 2016-06-21 2017-12-21 Bamboo Therapeutics, Inc. Optimized mini-dystrophin genes and expression cassettes and their use
JP6994018B2 (ja) 2016-07-26 2022-01-14 バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド 新規アデノ随伴ウイルスキャプシドタンパク質
CA3035522A1 (en) 2016-08-30 2018-03-08 The Regents Of The University Of California Methods for biomedical targeting and delivery and devices and systems for practicing the same
EP3293260A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
IL299325A (en) 2016-09-12 2023-02-01 Inst Nat Sante Rech Med Variants of acid alpha glucosidase and their uses
EP3293203A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
EP3293259A1 (en) 2016-09-12 2018-03-14 Genethon Acid-alpha glucosidase variants and uses thereof
EP3534892A4 (en) * 2016-11-04 2020-05-27 The Children's Hospital of Philadelphia GENE TRANSFER COMPOSITIONS, METHODS AND USE FOR TREATING NEURODEGENERATIVE DISEASES
EP3569708A4 (en) 2017-01-13 2020-09-09 Jichi Medical University AAV VECTOR TO DISCONNECT THE COOLAGE RELATED FACTOR ON THE LIVER GENOME
CN110914419A (zh) 2017-03-10 2020-03-24 吉尼松公司 糖原贮积病iii的治疗
CA3054711A1 (en) * 2017-03-15 2018-09-20 The University Of North Carolina At Chapel Hill Polyploid adeno-associated virus vectors and methods of making and using the same
US10550405B2 (en) 2017-03-15 2020-02-04 The University Of North Carolina At Chapel Hill Rational polyploid adeno-associated virus vectors and methods of making and using the same
CN111108198A (zh) 2017-05-05 2020-05-05 沃雅戈治疗公司 治疗亨廷顿病的组合物和方法
CA3061652A1 (en) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
US20200172927A1 (en) * 2017-05-15 2020-06-04 The Trustees Of Columbia University In The City Of New York Reprogramming metabolism by inhibiting vhl for treatment of neurodegeneration
WO2018226887A1 (en) 2017-06-07 2018-12-13 Spark Therapeutics, Inc. ENHANCING AGENTS FOR IMPROVED CELL TRANSFECTION AND/OR rAAV VECTOR PRODUCTION
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
AU2018302016A1 (en) 2017-07-17 2020-02-06 The Regents Of The University Of California Trajectory array guide system
US20210228738A1 (en) 2017-07-17 2021-07-29 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Compositions and methods for increasing or enhancing transduction of gene therapy vectors and for removing or reducing immunoglobulins
JP2020530834A (ja) * 2017-07-17 2020-10-29 スパーク セラピューティクス インコーポレイテッドＳｐａｒｋ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ， Ｉｎｃ． アフェレーシスの方法及び使用
CA3073937A1 (en) * 2017-08-25 2019-02-28 Ovid Therapeutics Inc. Recombinant adeno-associated vectors
US20200237799A1 (en) 2017-10-16 2020-07-30 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
TWI804518B (zh) 2017-10-16 2023-06-11 美商航海家醫療公司 肌萎縮性脊髓側索硬化症(als)之治療
CN111601620A (zh) 2018-01-17 2020-08-28 阿瑞纳斯治疗公司 用于21-羟化酶缺乏症的腺相关病毒基因疗法
US10610606B2 (en) 2018-02-01 2020-04-07 Homology Medicines, Inc. Adeno-associated virus compositions for PAH gene transfer and methods of use thereof
US20210346519A1 (en) 2018-02-07 2021-11-11 Genethon Hybrid regulatory elements
US11306329B2 (en) 2018-02-19 2022-04-19 City Of Hope Adeno-associated virus compositions for restoring F8 gene function and methods of use thereof
US20200407750A1 (en) * 2018-02-27 2020-12-31 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Novel adeno-associated virus (aav) vectors, aav vectors having reduced capsid deamidation and uses therefor
CN118373887A (zh) * 2018-03-16 2024-07-23 国家儿童医院研究所 通过衣壳修饰增加组织特异性的基因递送
CN112004820B (zh) 2018-03-30 2023-09-12 利兰斯坦福初级大学董事会 具有增强的人胰腺向性的新型重组腺相关病毒衣壳
JP7406677B2 (ja) 2018-04-03 2023-12-28 ギンコ バイオワークス インコーポレイテッド 抗体を回避するウイルスベクター
WO2019195444A1 (en) 2018-04-03 2019-10-10 Stridebio, Inc. Antibody-evading virus vectors
MX2020010465A (es) 2018-04-03 2021-01-08 Vectores de virus para direccionamiento a tejidos oftalmicos.
CA3093347A1 (en) 2018-04-05 2019-10-10 Genethon Hybrid recombinant adeno-associated virus serotype between aav9 and aavrh74 with reduced liver tropism
US12054724B2 (en) 2018-04-10 2024-08-06 President And Fellows Of Harvard College AAV vectors encoding clarin-1 or GJB2 and uses thereof
US20210363192A1 (en) * 2018-04-27 2021-11-25 Spark Therapeutics, Inc. Engineered aav capsids with increased tropism and aav vectors comprising the engineered capsids and methods of making and using same
EP3787771A1 (en) 2018-04-29 2021-03-10 REGENXBIO Inc. Scalable clarification process for recombinant aav production
WO2019212922A1 (en) 2018-04-29 2019-11-07 Regenxbio Inc. Systems and methods of spectrophotometry for the determination of genome content, capsid content and full/empty ratios of adeno-associated virus particles
EP3596203A4 (en) * 2018-05-07 2021-12-01 The University Of North Carolina At Chapel Hill RATIONAL POLYPLOID ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTORS AND METHOD FOR MANUFACTURING AND USING THEREOF
TW202005978A (zh) 2018-05-14 2020-02-01 美商拜奧馬林製藥公司 新穎肝靶向腺相關病毒載體
EP3807405A2 (en) 2018-06-14 2021-04-21 REGENXBIO Inc. Anion exchange chromatography for recombinant aav production
BR112021002202A2 (pt) 2018-08-08 2021-05-04 Genethon mini-gde para o tratamento de doença de armazenamento de glicogênio iii
KR20210043580A (ko) 2018-08-10 2021-04-21 리젠엑스바이오 인크. 재조합 aav 생산을 위한 규모 조정 가능한 방법
US10842885B2 (en) 2018-08-20 2020-11-24 Ucl Business Ltd Factor IX encoding nucleotides
CN112912518A (zh) 2018-10-15 2021-06-04 再生生物股份有限公司 用于测量复制缺陷型病毒载体和病毒的感染性的方法
JP7560447B2 (ja) * 2018-10-25 2024-10-02 バクスアルタ インコーポレイテッド Ａａｖトリプルプラスミドシステム
CA3120087A1 (en) * 2018-11-16 2020-05-22 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Vectors comprising a nucleic acid encoding lysosomal enzymes fused to a lysosomal targeting sequence
MX2021011468A (es) 2019-03-21 2021-12-15 Vectores de virus adenoasociados recombinantes.
AU2020248116A1 (en) * 2019-03-28 2021-10-14 President And Fellows Of Harvard College Engineered adeno-associated (AAV) vectors for transgene expression
TW202102526A (zh) 2019-04-04 2021-01-16 美商銳進科斯生物股份有限公司 重組腺相關病毒及其用途
ES2965341T3 (es) 2019-04-11 2024-04-12 Regenxbio Inc Métodos de cromatografía de exclusión por tamaño para la caracterización de composiciones de virus adenoasociados recombinantes
AR118734A1 (es) 2019-04-19 2021-10-27 Regenxbio Inc Formulaciones y métodos de vectores de virus adenoasociados
CN113692411A (zh) 2019-04-19 2021-11-23 吉尼松公司 成纤维细胞生长因子23相关的低磷酸盐血症的基因治疗
WO2020219868A1 (en) 2019-04-24 2020-10-29 Regenxbio Inc. Fully-human post-translationally modified antibody therapeutics
US20220233715A1 (en) * 2019-05-08 2022-07-28 Center For Excellence In Brain Science And Intelligence Technology, Chinese Academy Of Sciences Aav mutant that efficiently infects supporting cells
CN110205297A (zh) * 2019-05-15 2019-09-06 华北理工大学 一种重组脂肪干细胞及其重组方法
US20230241248A1 (en) 2019-06-27 2023-08-03 Pfizer Inc. Methods of treating duchenne muscular dystrophy using aav mini-dystrophin gene therapy
US20220331408A1 (en) 2019-07-09 2022-10-20 Genethon Treatment of glycogen storage disease (gsd)
EP3997225A1 (en) 2019-07-10 2022-05-18 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Methods for the treatment of epilepsy
WO2021009805A1 (ja) 2019-07-12 2021-01-21 株式会社遺伝子治療研究所 ヒト肝臓への遺伝子導入のためのアデノ随伴ウイルスビリオン
EP4004214A1 (en) 2019-07-26 2022-06-01 RegenxBio Inc. Engineered nucleic acid regulatory element and methods of uses thereof
RU2751592C2 (ru) * 2019-08-22 2021-07-15 Общество С Ограниченной Ответственностью "Анабион" Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе
US20220298514A1 (en) * 2019-09-11 2022-09-22 Aav Gene Therapeutics, Inc. Aav-zyme and use for infusion replacement therapy
AU2020367532A1 (en) 2019-10-17 2022-05-12 Ginkgo Bioworks, Inc. Adeno-associated viral vectors for treatment of Niemann-Pick disease type C
WO2021078833A1 (en) 2019-10-22 2021-04-29 Genethon Chimeric polypeptides and uses thereof
WO2021078834A1 (en) 2019-10-22 2021-04-29 Genethon Chimeric acid-alpha glucosidase polypeptides and uses thereof
MX2022005869A (es) * 2019-11-14 2022-06-14 Biomarin Pharm Inc Tratamiento del angioedema hereditario con vectores de terapia de genes especificos del higado.
US20230016983A1 (en) 2019-11-19 2023-01-19 lNSERM (INSTITUT NATIONAL DE LA SANTÉ ET DE LA RECHERCHE MÉDICALE) Antisense oligonucleotides and thier use for the treatment of cancer
BR112022009895A2 (pt) 2019-11-28 2022-08-09 Regenxbio Inc Construtos de terapia de gene de microdistrofina e usos dos mesmos
EP4077684A1 (en) 2019-12-18 2022-10-26 Genethon Production of recombinant viral vectors from plant hairy roots
TW202140791A (zh) 2020-01-13 2021-11-01 美商霍蒙拉奇醫藥公司 治療苯酮尿症之方法
IL294638A (en) 2020-01-29 2022-09-01 Regenxbio Inc Treatment of mucopolysaccharidosis iva
EP3892720A1 (en) 2020-04-06 2021-10-13 Innovative Cellular Therapeutics Holdings, Ltd. Presenting cell and use thereof in cell therapy
WO2021229255A1 (en) 2020-05-14 2021-11-18 Genethon Tools and method for preventing a a¥ neutralization by antibodies
EP3913060A1 (en) 2020-05-22 2021-11-24 Genethon Vectors encoding a glucose-6-phosphatase (g6pase-a) for gene therapy
TW202208632A (zh) 2020-05-27 2022-03-01 美商同源醫藥公司 用於恢復ｐａｈ基因功能的腺相關病毒組成物及其使用方法
CN116113697A (zh) 2020-07-10 2023-05-12 国家健康与医学研究院 用于治疗癫痫的方法和组合物
MX2023002016A (es) 2020-08-19 2023-06-26 Sarepta Therapeutics Inc Vectores de virus adenoasociados para el tratamiento del sindrome de rett.
JP2023539219A (ja) 2020-08-24 2023-09-13 ジェネトン 糖原病ｉｉｉの治療のためのｃ末端切断ｇｄｅ
WO2022060915A1 (en) 2020-09-15 2022-03-24 Regenxbio Inc. Vectorized lanadelumab and administration thereof
WO2022060916A1 (en) 2020-09-15 2022-03-24 Regenxbio Inc. Vectorized antibodies for anti-viral therapy
JP2023545722A (ja) 2020-10-07 2023-10-31 リジェネックスバイオ インコーポレイテッド 遺伝子治療剤の眼送達のためのアデノ随伴ウイルス
WO2022076750A2 (en) 2020-10-07 2022-04-14 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for cns or muscle delivery
EP4228610A1 (en) 2020-10-13 2023-08-23 Kriya Therapeutics, Inc. Viral vector constructs for delivery of nucleic acids encoding cytokines and uses thereof for treating cancer
JP2023546113A (ja) 2020-10-15 2023-11-01 エフ． ホフマン－ラ ロシュ アーゲー 同時遺伝子活性化のための核酸構築物
KR20230085929A (ko) 2020-10-15 2023-06-14 에프. 호프만-라 로슈 아게 Va rna 전사를 위한 핵산 구조체
WO2022094157A1 (en) 2020-10-28 2022-05-05 Regenxbio Inc. Vectorized anti-cgrp and anti-cgrpr antibodies and administration thereof
MX2023004806A (es) 2020-10-28 2023-05-10 Regenxbio Inc Anticuerpos anti-tnf-a vectorizados para indicaciones oculares.
US20230390418A1 (en) 2020-10-29 2023-12-07 Regenxbio Inc. Vectorized factor xii antibodies and administration thereof
MX2023004843A (es) 2020-10-29 2023-05-10 Regenxbio Inc Antagonistas de tnf-alfa con vectorizacion para indicaciones oculares.
JP2023548816A (ja) 2020-11-03 2023-11-21 ファイザー・インク 陰イオン交換クロマトグラフィーによるａａｖベクターの精製方法
EP4259790A1 (en) 2020-12-09 2023-10-18 Genethon Lysosomal acid lipase variants and uses thereof
WO2022130172A1 (en) 2020-12-15 2022-06-23 Pfizer Inc. Hilic uplc-ms method for separating and analyzing intact adeno-associated virus capsid proteins
AU2021403076A1 (en) 2020-12-16 2023-06-29 Regenxbio Inc. Method of producing a recombinant adeno-associated virus particle
IL303959A (en) 2020-12-23 2023-08-01 Pfizer Methods for purification of AAV vectors by affinity chromatography
TW202241943A (zh) 2020-12-29 2022-11-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 Tau特異性抗體基因療法組合物、方法及其用途
EP4281568A1 (en) 2021-01-21 2023-11-29 RegenxBio Inc. Improved production of recombinant polypeptides and viruses
BR112023018430A2 (pt) 2021-03-19 2023-11-28 Adrenas Therapeutics Inc Terapias gênicas para deficiência de 21-hidroxilase
WO2022208342A1 (en) 2021-04-01 2022-10-06 Pfizer Inc. Pharmaceutical compositions containing adeno-associated viral vector
JP2024515626A (ja) * 2021-04-16 2024-04-10 アスクレピオス バイオファーマシューティカル， インコーポレイテッド 血液脳関門を横断し低減された液性応答を惹起する合理的ポリプロイドａａｖビリオン
JP2024517143A (ja) 2021-04-26 2024-04-19 リジェネックスバイオ インコーポレイテッド ジストロフィン異常症の治療のためのマイクロジストロフィン遺伝子療法投与
CN117377500A (zh) 2021-04-26 2024-01-09 阿雷克森国际制药有限公司 具有改善的组织向性的腺相关病毒载体衣壳
WO2022235614A2 (en) 2021-05-04 2022-11-10 Regenxbio Inc. Novel aav vectors and methods and uses thereof
WO2022241030A1 (en) 2021-05-11 2022-11-17 Regenxbio Inc. Treatment of duchenne muscular dystrophy and combinations thereof
JP2023002483A (ja) 2021-06-22 2023-01-10 ファイザー・インク 昆虫細胞におけるアデノ随伴ウイルスベクターの産生
EP4373947A1 (en) 2021-07-19 2024-05-29 New York University Auf1 combination therapies for treatment of muscle degenerative disease
AR126840A1 (es) * 2021-08-20 2023-11-22 Llc «Anabion» Proteína de la cápside vp1 modificada aislada del virus adeno-asociado de serotipo 5 (aav5), cápside y vector basado en esta
AR126839A1 (es) * 2021-08-20 2023-11-22 Llc «Anabion» Proteína de la cápside vp1 modificada aislada del virus adeno-asociado de serotipo 9 (aav9), cápside y vector basado en esta
CN118202060A (zh) 2021-10-05 2024-06-14 再生生物股份有限公司 用于重组aav生产的组合物和方法
WO2023060113A1 (en) 2021-10-05 2023-04-13 Regenxbio Inc. Compositions and methods for recombinant aav production
WO2023060269A1 (en) 2021-10-07 2023-04-13 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for targeted delivery
EP4413019A2 (en) 2021-10-07 2024-08-14 RegenxBio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for cns tropic delivery
IL311871A (en) * 2021-10-08 2024-06-01 Dyno Therapeutics Inc Capsid variants and methods of using them
AU2022371414A1 (en) 2021-10-20 2024-05-02 University Of Copenhagen Isolated glial progenitor cells for use in the competition treatment of age-related white matter loss
WO2023077092A1 (en) 2021-10-28 2023-05-04 Regenxbio Inc. Engineered nucleic acid regulatory elements and methods and uses thereof
US20230270818A1 (en) 2021-11-02 2023-08-31 University Of Rochester Tcf7l2 mediated remyelination in the brain
WO2023114816A1 (en) 2021-12-14 2023-06-22 Neurogene, Inc. Recombinant optimized galc constructs and methods for treating galc-associated disorders
EP4215245A1 (en) 2022-01-19 2023-07-26 Innovative Cellular Therapeutics Holdings, Ltd. Enhanced chimeric antigen receptor cells in hypoxic tumor microenvironment
AU2023208274A1 (en) 2022-01-21 2024-08-01 AstraZeneca Ireland Limited Gene therapy for gaucher disease
GB202201242D0 (en) 2022-01-31 2022-03-16 Univ Edinburgh Recombinant optimized mecp2 cassettes and methods for treating rett syndrome and related disorders
TW202346590A (zh) 2022-03-13 2023-12-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 經修飾之肌肉特異性啟動子
WO2023183623A1 (en) 2022-03-25 2023-09-28 Regenxbio Inc. Dominant-negative tumor necrosis factor alpha adeno-associated virus gene therapy
WO2023198685A1 (en) 2022-04-13 2023-10-19 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for determining aav genomes
WO2023201277A1 (en) 2022-04-14 2023-10-19 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses for cns tropic delivery
WO2023201308A1 (en) 2022-04-14 2023-10-19 Regenxbio Inc. Gene therapy for treating an ocular disease
GB202206336D0 (en) 2022-04-29 2022-06-15 Univ Edinburgh Recombinant therapeutic FMR1 constructs and methods of treating fragile X syndrome and related disorders
TW202400803A (zh) 2022-05-03 2024-01-01 美商銳進科斯生物股份有限公司 載體化抗補體抗體與補體劑及其投與
WO2023215807A1 (en) 2022-05-03 2023-11-09 Regenxbio Inc. VECTORIZED ANTI-TNF-α INHIBITORS FOR OCULAR INDICATIONS
WO2023227438A1 (en) 2022-05-23 2023-11-30 F. Hoffmann-La Roche Ag Raman-based method for the differentiation of aav particle serotype and aav particle loading status
AR129500A1 (es) 2022-06-03 2024-09-04 Hoffmann La Roche Método para producir partículas de aav recombinante
WO2023239627A2 (en) 2022-06-08 2023-12-14 Regenxbio Inc. Methods for recombinant aav production
WO2023237731A1 (en) 2022-06-09 2023-12-14 Genethon N-terminal truncated gde for the treatment of glycogen storage disease iii
WO2024003687A1 (en) 2022-06-28 2024-01-04 Pfizer Inc. Nucleic acids encoding acid alpha-glucosidase (gaa) and vectors for gene therapy
WO2024013239A1 (en) 2022-07-14 2024-01-18 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for producing recombinant aav particles
WO2024017990A1 (en) 2022-07-21 2024-01-25 Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale Methods and compositions for treating chronic pain disorders
TW202416993A (zh) 2022-08-15 2024-05-01 瑞士商赫孚孟拉羅股份公司 預防或減輕與重組病毒載體相關的不良反應
WO2024038365A1 (en) 2022-08-16 2024-02-22 Pfizer Inc. Methods for purification of aav vectors by anion exchange chromatography
WO2024044725A2 (en) 2022-08-24 2024-02-29 Regenxbio Inc. Recombinant adeno-associated viruses and uses thereof
WO2024056561A1 (en) 2022-09-12 2024-03-21 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for separating full and empty aav particles
WO2024081746A2 (en) 2022-10-11 2024-04-18 Regenxbio Inc. Engineered nucleic acid regulatory elements and methods and uses thereof
WO2024146935A1 (en) 2023-01-06 2024-07-11 Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale Intravenous administration of antisense oligonucleotides for the treatment of pain
WO2024163747A2 (en) 2023-02-02 2024-08-08 University Of Rochester Competitive replacement of glial cells
WO2024165456A1 (en) 2023-02-07 2024-08-15 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for the detection of anti-aav particle antibodies
WO2024192281A2 (en) 2023-03-15 2024-09-19 Regenxbio Inc. Exon skipping gene therapy constructs, vectors and uses thereof
WO2024194280A1 (en) 2023-03-21 2024-09-26 F. Hoffmann-La Roche Ag Method for the production of recombinant aav particle preparations
WO2024211780A1 (en) 2023-04-07 2024-10-10 Regenxbio Inc. Compositions and methods for recombinant aav production

Family Cites Families (31)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
CA1202962A (en) 1982-10-19 1986-04-08 David P. Clifford Substituted n-phenyl-n'-benzoyl ureas and their use as insecticides and acaricides
US4683195A (en) 1986-01-30 1987-07-28 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences
US4965188A (en) 1986-08-22 1990-10-23 Cetus Corporation Process for amplifying, detecting, and/or cloning nucleic acid sequences using a thermostable enzyme
AU722624B2 (en) 1996-09-06 2000-08-10 Trustees Of The University Of Pennsylvania, The An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing T7 polymerase
US6156303A (en) 1997-06-11 2000-12-05 University Of Washington Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom
WO1999003496A1 (en) 1997-07-21 1999-01-28 The University Of North Carolina At Chapel Hill Factor ix antihemophilic factor with increased clotting activity
AU1775901A (en) * 1999-11-17 2001-05-30 Avigen, Inc. Recombinant adeno-associated virus virions for the treatment of lysosomal disorders
US6468524B1 (en) 2000-03-22 2002-10-22 The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services AAV4 vector and uses thereof
US20080220015A1 (en) 2001-08-03 2008-09-11 Nokad, S.A. Method of modulating neutralizing antibodies formation in mammals, and uses thereof in gene therapy, animal trangenesis and in functional inactivation of endogenous proteins
PL222683B1 (pl) 2001-11-13 2016-08-31 Univ Pennsylvania Rekombinowane wirusy stowarzyszone z adenowirusem (AAV), sposoby ich wytwarzania, pakująca komórka gospodarza, kompozycja zawierająca wirus, zastosowanie wirusa, wyizolowane wirusy AAV, białka,sztuczne białka kapsydu, cząsteczki, komórki gospodarza, sposoby dostarczania transgenu, sposób identyfikacji serotypu, zestaw diagnostyczny, sposób izolacji nowych wirusów, rekombinowana komórka
PT1453547T (pt) * 2001-12-17 2016-12-28 Univ Pennsylvania Sequências do vírus adeno-associado (aav) do serotipo 8, vetores contendo as mesmas, e utilizações destas
EP1496979A4 (en) 2002-03-22 2007-10-31 Univ Texas ADENOVIRAL-PROTAMINE VECTOR COMPLEXES AND METHODS OF USE
SI1496944T1 (sl) 2002-05-01 2009-02-28 Univ Florida Izboljšani sistemi ekspresije RAAV za genetsko modifikacijo specifičnih kapsidnih proteinov
WO2004112727A2 (en) * 2003-06-19 2004-12-29 Avigen, Inc. Aav virions with decreased immunoreactivity and uses therefor
DE602005015994D1 (de) 2004-09-29 2009-09-24 Childrens Memorial Hospital siRNA-VERMITTELTES GEN-SILENCING VON ALPHA-SYNUKLEIN
DK2359867T3 (en) * 2005-04-07 2015-01-05 Univ Pennsylvania A method for increasing an AAV vector function
US7588772B2 (en) 2006-03-30 2009-09-15 Board Of Trustees Of The Leland Stamford Junior University AAV capsid library and AAV capsid proteins
US20090317417A1 (en) 2006-04-28 2009-12-24 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Modified AAV Vectors Having Reduced Capsid Immunogenicity and Use Thereof
GB0911870D0 (en) 2009-07-08 2009-08-19 Ucl Business Plc Optimised coding sequence and promoter
RS58434B1 (sr) 2010-04-23 2019-04-30 Univ Florida Sastavi raav-guanilatne ciklaze i postupci tretiranja leberove urođene amauroze-1 (lca1)
CA3049237C (en) 2010-04-23 2024-06-11 University Of Massachusetts Cns targeting aav vectors and methods of use thereof
US8609088B2 (en) * 2011-05-10 2013-12-17 Regents Of The University Of Minnesota Intranasal delivery of therapeutic enzymes to the central nervous system for the treatment of lysosomal storage diseases
US20130039888A1 (en) * 2011-06-08 2013-02-14 Nationwide Children's Hospital Inc. Products and methods for delivery of polynucleotides by adeno-associated virus for lysosomal storage disorders
US10640785B2 (en) * 2011-11-22 2020-05-05 The Children's Hospital Of Philadelphia Virus vectors for highly efficient transgene delivery
US9434928B2 (en) 2011-11-23 2016-09-06 Nationwide Children's Hospital, Inc. Recombinant adeno-associated virus delivery of alpha-sarcoglycan polynucleotides
NZ628014A (en) 2012-02-15 2016-09-30 Biogen Ma Inc Recombinant factor viii proteins
KR102057540B1 (ko) * 2012-02-17 2019-12-19 더 칠드런스 호스피탈 오브 필라델피아 세포, 기관 및 조직으로의 유전자 전이를 위한 ａａｖ 벡터 조성물 및 방법
SI2839014T1 (sl) * 2012-04-18 2021-05-31 The Children's Hospital Of Philadelphia Sestavek in postopki za zelo učinkovit prenos genov z uporabo variant kapside AAV-JA
US20140271550A1 (en) 2013-03-14 2014-09-18 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Constructs and Methods for Delivering Molecules via Viral Vectors with Blunted Innate Immune Responses
PT3024498T (pt) * 2013-07-22 2020-03-06 Childrens Hospital Philadelphia Variante aav e composições, métodos e usos para transferência genética em células, órgãos e tecidos
AU2016282781A1 (en) 2015-06-23 2018-01-18 The Children's Hospital Of Philadelphia Modified Factor IX, and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues

Also Published As

Publication number Publication date
NZ754715A (en) 2022-03-25
CA2919103A1 (en) 2015-01-29
CA2919103C (en) 2023-10-10
AU2021200310A1 (en) 2021-03-18
IL297919A (en) 2023-01-01
BR112016001210A2 (pt) 2017-08-29
ES2774966T3 (es) 2020-07-23
HUE047996T2 (hu) 2020-05-28
IL243633B (en) 2021-04-29
SG10201809075XA (en) 2018-11-29
AU2019201182B2 (en) 2020-11-19
CN110606874B (zh) 2024-04-19
KR102380265B1 (ko) 2022-03-29
KR20220041963A (ko) 2022-04-01
IL270085B (en) 2020-08-31
WO2015013313A2 (en) 2015-01-29
AU2019201182A1 (en) 2019-03-14
SA516370442B1 (ar) 2019-08-31
MY175477A (en) 2020-06-30
AU2024200001A1 (en) 2024-03-21
MX2016001044A (es) 2016-09-09
US20150023924A1 (en) 2015-01-22
RU2697444C2 (ru) 2019-08-14
EP3024498B1 (en) 2019-12-04
IL243633A0 (en) 2016-03-31
EP3024498A2 (en) 2016-06-01
EP3024498A4 (en) 2017-01-18
AU2014293253B2 (en) 2018-11-22
JP2016525356A (ja) 2016-08-25
CN105579465B (zh) 2019-09-10
AU2014293253A1 (en) 2016-02-11
SG11201600518WA (en) 2016-02-26
PL3024498T3 (pl) 2020-05-18
IL276192A (en) 2020-09-30
NZ716102A (en) 2021-12-24
AU2021200310B2 (en) 2023-10-05
ZA201600481B (en) 2020-08-26
IL289249A (en) 2022-02-01
MX2021000128A (es) 2021-03-25
US9840719B2 (en) 2017-12-12
JP2019116492A (ja) 2019-07-18
PE20160188A1 (es) 2016-04-27
JP7094236B2 (ja) 2022-07-01
PH12016500162A1 (en) 2016-04-25
RU2016105965A (ru) 2017-08-29
IL276192B (en) 2022-05-01
PT3024498T (pt) 2020-03-06
EP3613440A1 (en) 2020-02-26
SI3024498T1 (sl) 2020-07-31
WO2015013313A3 (en) 2015-04-09
CN105579465A (zh) 2016-05-11
HK1223849A1 (zh) 2017-08-11
DK3024498T3 (da) 2020-03-02
CA3209883A1 (en) 2015-01-29
US20180187213A1 (en) 2018-07-05
KR20240090694A (ko) 2024-06-21
CN110606874A (zh) 2019-12-24
PH12020551744A1 (en) 2021-06-14
JP2022126765A (ja) 2022-08-30
KR20160033217A (ko) 2016-03-25
JP6495273B2 (ja) 2019-04-03

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2019124473A (ru) Вариант aav, композиции и способы, в которых он используется, а также способы его применения для переноса генов в клетки, органы и ткани
JP2019116492A5 (ru)
JP6865167B2 (ja) ウィルソン病の処置に使用するための核酸構築物及び遺伝子治療ベクター
ES2970216T3 (es) Constructos de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson
ES2703814T3 (es) Terapia génica para la enfermedad de Fabry
JP2024009857A5 (ru)
JP6956635B2 (ja) ウィルソン病及び他の状態の処置に使用するための核酸構築物及び遺伝子治療ベクター
HRP20192141T1 (hr) Genska terapija za retinitis pigmentosa
CN111727243A (zh) 用于跨越血-脑屏障递送病毒载体的方法和组合物
JP2017509632A5 (ru)
US8420372B2 (en) Porcine adeno-associated viruses
RU2018119710A (ru) Кодирующие фактор viii варианты с пониженным содержанием cpg, композиции и способы, и применение в лечении нарушений гемостаза
JP2021003120A5 (ru)
RU2018116076A (ru) Модифицированные гены атаксии фридрейха и векторы для генной терапии
CA2907799A1 (en) Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
WO2010109053A1 (es) Métodos y composiciones para el tratamiento de cirrosis y fibrosis hepática
JP2018506261A5 (ru)
ES2824829T3 (es) Vectores de virus adenoasociado que codifican G6PC modificada y usos de estos
JP2020519284A5 (ru)
JP2020533276A5 (ru)
JP2017529395A5 (ru)
AR123948A1 (es) ANTICUERPOS ANTI-TNF-a VECTORIZADOS PARA INDICACIONES OCULARES
WO2021113634A1 (en) Transgene cassettes designed to express a human mecp2 gene
KR20230135093A (ko) T-세포를 표적화하는 aav 벡터
RU2018124448A (ru) Векторы на основе аденоассоциированного вируса для лечения муколипидоза типа ii