JP2022033245A5 - - Google Patents
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Claims (37)
- アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子であって、
（ａ）キャプシドタンパク質であって、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域；（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域；または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域と少なくとも９５％同一であるアミノ酸配列を含む、キャプシドタンパク質と；
（ｂ）トランス遺伝子を含む核酸配列であって、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含む、核酸配列と
を含む、ＡＡＶウイルス粒子。 - 前記キャプシドタンパク質が、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域と少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、または少なくとも９９％同一であるアミノ酸配列を含む、請求項１に記載のＡＡＶウイルス粒子。
- 前記キャプシドタンパク質が、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域と同一であるアミノ酸配列を含む、請求項１に記載のＡＡＶウイルス粒子。
- アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子であって、
（ａ）（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域のアミノ酸配列を含むキメラキャプシドタンパク質であって、前記キャプシドタンパク質の１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域またはＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域またはＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、キメラキャプシドタンパク質と；
（ｂ）トランス遺伝子を含む核酸配列であって、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含む、核酸配列と
を含む、ＡＡＶウイルス粒子。 - アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子であって、
（ａ）（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域のアミノ酸配列を含むキメラキャプシドタンパク質であって、前記キャプシドタンパク質の１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、キメラキャプシドタンパク質と；
（ｂ）トランス遺伝子を含む核酸配列であって、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含む、核酸配列と
を含む、ＡＡＶウイルス粒子。 - 前記１つ以上の可変領域が、可変領域Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ、ＩＶ、Ｖ、ＶＩ、ＶＩＩ、ＶＩＩＩおよびＩＸである、請求項４または５に記載のＡＡＶウイルス粒子。
- アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子であって、
（ａ）（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域のアミノ酸配列を含むキメラキャプシドタンパク質であって、前記キャプシドタンパク質の可変領域Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ、ＩＶ、Ｖ、ＶＩ、ＶＩＩ、ＶＩＩＩおよびＩＸ、ＧＢＳ領域およびＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、キメラキャプシドタンパク質と；
（ｂ）トランス遺伝子を含む核酸配列であって、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含む、核酸配列と
を含む、ＡＡＶウイルス粒子。 - 前記核酸配列がＡＡＶ逆方向末端反復を含む、請求項１～７のいずれか一項に記載のＡＡＶウイルス粒子。
- 前記核酸配列が５’ＡＡＶ逆方向末端反復および３’ＡＡＶ逆方向末端反復を含む、請求項１～７のいずれか一項に記載のＡＡＶウイルス粒子。
- 前記トランス遺伝子が治療タンパク質をコードする、請求項１～９のいずれか一項に記載のＡＡＶウイルス粒子。
- 前記トランス遺伝子が、疾患または障害の治療のために、筋細胞において発現される治療タンパク質をコードする、請求項１～９のいずれか一項に記載のＡＡＶウイルス粒子。
- 請求項１～１１のいずれか一項に記載のＡＡＶウイルス粒子と、生理学的に適合する担体とを含む、組成物。
- 請求項１～１１のいずれか一項に記載のＡＡＶウイルス粒子を含む、細胞にトランス遺伝子を送達するための組成物。
- 前記細胞が筋細胞である、請求項１３に記載の組成物。
- 請求項１～１１のいずれか一項に記載のＡＡＶ粒子を含む、障害または疾患の治療に使用するための組成物。
- 請求項１～１１のいずれか一項に記載のＡＡＶ粒子を含む、筋肉に関連する障害または疾患の治療に使用するための組成物。
- 前記障害または疾患が内在性タンパク質の異常な活性に関連するものであり、前記トランス遺伝子が機能的遺伝子産物をコードする、請求項１５または１６に記載の組成物。
- 前記障害または疾患がデュシェンヌ型筋ジストロフィーである、請求項１６または１７に記載の組成物。
- （ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域と少なくとも９５％同一であるアミノ酸配列を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）キャプシドタンパク質をコードする核酸配列を含む、ベクター。
- 前記キャプシドタンパク質が、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域と少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、または少なくとも９９％同一であるアミノ酸配列を含む、請求項１９に記載のベクター。
- 前記キャプシドタンパク質が、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域と同一であるアミノ酸配列を含む、請求項１９に記載のベクター。
- キメラＡＡＶキャプシドタンパク質をコードする核酸配列を含むベクターであって、前記キメラＡＡＶキャプシドタンパク質は、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域のアミノ酸配列を含み、前記キャプシドタンパク質の１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域またはＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域またはＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、ベクター。
- キメラＡＡＶキャプシドタンパク質をコードする核酸配列を含むベクターであって、前記キメラＡＡＶキャプシドタンパク質は、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域のアミノ酸配列を含み、前記キャプシドタンパク質の１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、ベクター。
- 前記１つ以上の可変領域が、可変領域Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ、ＩＶ、Ｖ、ＶＩ、ＶＩＩ、ＶＩＩＩおよびＩＸである、請求項２２または２３に記載のベクター。
- キメラＡＡＶキャプシドタンパク質をコードする核酸配列を含むベクターであって、前記キャプシドタンパク質は、（ｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、（ｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ２領域、または（ｉｉｉ）配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ３領域のアミノ酸配列を含み、前記キャプシドタンパク質の可変領域Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ、ＩＶ、Ｖ、ＶＩ、ＶＩＩ、ＶＩＩＩおよびＩＸ、ＧＢＳ領域およびＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、ベクター。
- 前記核酸配列が、宿主細胞における前記キャプシドタンパク質の発現を制御する異種調節配列に作動可能に連結される、請求項１９～２５のいずれか一項に記載のベクター。
- 請求項１９～２６のいずれか一項に記載のベクターを含む細胞。
- アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子を産生する方法であって、
（ａ）細胞培養において細胞を培養して前記ＡＡＶウイルス粒子を生成する工程であって、前記細胞が、キャプシドタンパク質をコードするヌクレオチド配列、ＡＡＶ ｒｅｐタンパク質をコードするヌクレオチド配列、およびトランス遺伝子を含むヌクレオチド配列を含み、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含み、前記キャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、ＶＰ２領域またはＶＰ３領域と少なくとも９５％配列同一であるアミノ酸配列を含む、工程と；
（ｂ）前記細胞培養から前記ＡＡＶウイルス粒子を回収する工程と
を含む、方法。 - 前記キャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、ＶＰ２領域またはＶＰ３領域と少なくとも９６％、少なくとも９７％、少なくとも９８％、または少なくとも９９％同一であるアミノ酸配列を含む、請求項２８に記載の方法。
- 前記キャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、ＶＰ２領域またはＶＰ３領域と同一であるアミノ酸配列を含む、請求項２８に記載の方法。
- アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子を産生する方法であって、
（ａ）細胞培養において細胞を培養して前記ＡＡＶウイルス粒子を生成する工程であって、前記細胞が、キメラＡＡＶキャプシドタンパク質をコードするヌクレオチド配列、ＡＡＶ ｒｅｐタンパク質をコードするヌクレオチド配列、およびトランス遺伝子を含むヌクレオチド配列を含み、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含み、前記キメラＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、ＶＰ２領域またはＶＰ３領域のアミノ酸配列を含み、前記キャプシドタンパク質の１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域またはＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域またはＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、工程と；
（ｂ）前記細胞培養から前記ＡＡＶウイルス粒子を回収する工程と
を含む、方法。 - アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子を産生する方法であって、
（ａ）細胞培養において細胞を培養して前記ＡＡＶウイルス粒子を生成する工程であって、前記細胞が、キメラＡＡＶキャプシドタンパク質をコードするヌクレオチド配列、ＡＡＶ ｒｅｐタンパク質をコードするヌクレオチド配列、およびトランス遺伝子を含むヌクレオチド配列を含み、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含み、前記キメラＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、ＶＰ２領域またはＶＰ３領域のアミノ酸配列を含み、前記キャプシドタンパク質の１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する１つ以上の可変領域、ＧＢＳ領域およびＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、工程と；
（ｂ）前記細胞培養から前記ＡＡＶウイルス粒子を回収する工程と
を含む、方法。 - アデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ウイルス粒子を産生する方法であって、
（ａ）細胞培養において細胞を培養して前記ＡＡＶウイルス粒子を生成する工程であって、前記細胞が、キメラＡＡＶキャプシドタンパク質をコードするヌクレオチド配列、ＡＡＶ ｒｅｐタンパク質をコードするヌクレオチド配列、およびトランス遺伝子を含むヌクレオチド配列を含み、前記トランス遺伝子が、宿主細胞中で異種遺伝子の発現を制御する調節配列に作動可能に連結された異種遺伝子を含み、前記キメラＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのＶＰ１領域、ＶＰ２領域またはＶＰ３領域のアミノ酸配列を含み、前記キャプシドタンパク質の可変領域Ｉ、ＩＩ、ＩＩＩ、ＩＶ、Ｖ、ＶＩ、ＶＩＩ、ＶＩＩＩおよびＩＸ、ＧＢＳ領域またはＧＨループが、異なるＡＡＶキャプシドタンパク質の対応する可変領域、ＧＢＳ領域またはＧＨループで置換され、前記異なるＡＡＶキャプシドタンパク質が、配列番号５３～５９または６１～７０のいずれか１つのアミノ酸配列を含む、工程と；
（ｂ）前記細胞培養から前記ＡＡＶウイルス粒子を回収する工程と
を含む、方法。 - 前記トランス遺伝子を含むヌクレオチドが、ＡＡＶ逆方向末端反復を含む、請求項２８～３３のいずれか一項に記載の方法。
- 前記トランス遺伝子が治療タンパク質をコードする、請求項２８～３４のいずれか一項に記載の方法。
- 前記トランス遺伝子がジストロフィンをコードする、請求項２８～３４のいずれか一項に記載の方法。
- 培養される前記細胞が、昆虫細胞または哺乳動物細胞である、請求項２８～３６のいずれか一項に記載の方法。
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