RU2018142768A - Варианты капсидов аденоассоциированного вируса и способы их применения - Google Patents

Варианты капсидов аденоассоциированного вируса и способы их применения Download PDF

Info

Publication number
RU2018142768A
RU2018142768A RU2018142768A RU2018142768A RU2018142768A RU 2018142768 A RU2018142768 A RU 2018142768A RU 2018142768 A RU2018142768 A RU 2018142768A RU 2018142768 A RU2018142768 A RU 2018142768A RU 2018142768 A RU2018142768 A RU 2018142768A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
capsid protein
raav virion
aav
amino acid
paragraphs
Prior art date
Application number
RU2018142768A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2725286C2 (ru
RU2018142768A3 (ru
Inventor
Дэвид Х. КЕРН
Мелисса КОТТЕРМАН
Дэвид ШАФФЕР
Original Assignee
4Д Молекьюлар Терапьютикс Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by 4Д Молекьюлар Терапьютикс Инк. filed Critical 4Д Молекьюлар Терапьютикс Инк.
Publication of RU2018142768A publication Critical patent/RU2018142768A/ru
Publication of RU2018142768A3 publication Critical patent/RU2018142768A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2725286C2 publication Critical patent/RU2725286C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K39/00—Medicinal preparations containing antigens or antibodies
    • A61K39/12—Viral antigens
    • A61K39/235—Adenoviridae
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A61K48/0016—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the nucleic acid is delivered as a 'naked' nucleic acid, i.e. not combined with an entity such as a cationic lipid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A61K48/0025—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
    • A61K9/0048—Eye, e.g. artificial tears
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
    • A61P27/02—Ophthalmic agents
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
    • A61P3/08—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
    • A61P3/10—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
    • A61P7/10—Antioedematous agents; Diuretics
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K14/00—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/005—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from viruses
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C12N15/864—Parvoviral vectors, e.g. parvovirus, densovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07K—PEPTIDES
    • C07K2319/00—Fusion polypeptide
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14121—Viruses as such, e.g. new isolates, mutants or their genomic sequences
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14122—New viral proteins or individual genes, new structural or functional aspects of known viral proteins or genes
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Ophthalmology & Optometry (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Diabetes (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Dermatology (AREA)
  • Endocrinology (AREA)
  • Emergency Medicine (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Mycology (AREA)
  • Obesity (AREA)

Claims (36)

1. Вариант капсидного белка аденоассоциированного вируса (AAV), содержащий пептидную вставку в петле GH капсидного белка относительно соответствующего родительского капсидного белка AAV, где пептидная вставка содержит аминокислотную последовательность ISDQTKH (SEQ ID NO: 14).
2. Вариант капсидного белка AAV по п. 1, где пептидная вставка содержит аминокислотную последовательность Y1Y2ISDQTKHY3, где каждый из Y1-Y3 независимо выбран из Ala, Leu, Gly, Ser, Thr и Pro.
3. Вариант капсидного белка AAV по п. 2, где пептидная вставка содержит или состоит из аминокислотной последовательности LAISDQTKHA (SEQ ID NO: 28).
4. Вариант капсидного белка AAV по любому из пп. 1-3, где сайт вставки расположен между аминокислотами, соответствующими аминокислотам 587 и 588 структурного белка VP1 AAV2 (SEQ ID NO: 2), или в соответствующим положении капсидного белка AAV другого серотипа.
5. Вариант капсидного белка AAV по любому из пп. 1-4, где капсидный белок содержит одну или несколько аминокислотных замен относительно VP1 AAV2 (SEQ ID NO: 2) или одну или несколько соответствующих замен в капсидном белке AAV другого. серотипа.
6. Вариант капсидного белка AAV по любому из пп. 1-5, где капсидный белок содержит одну или несколько следующих аминокислотных замен относительно VP1 AAV2 (SEQ ID NO: 2) или соответствующих замен в капсидном белке AAV другого серотипа: M1L, L15P, P34A, N57D, N66K, R81Q, Q101R, S109T, R144K, R144M, Q164K, T176P, L188I, S196Y, G226E, G236V, I240T, P250S, N312K, P363L, D368H, N449D, T456K, S463Y, D472N, R484C, A524T, P535S, N551S, A593E, I698V, V708I, V719M, S721L и L735Q..
7. Вариант капсидного белка AAV по п. 6, где капсидный белок содержит аминокислотную замену P34A относительно VP1 AAV2 (SEQ ID NO: 2) или соответствующую замену в капсидном белке AAV другого серотипа.
8. Вариант капсидного белка AAV по п. 7, где капсидный белок содержит аминокислотную последовательность по меньшей мере на 90% идентичную, по меньшей мере на 95% идентичную, по меньшей мере на 99% идентичную или на 100% идентичную всей длине аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42.
9. Вариант капсидного белка AAV по п. 8, где капсидный белок по существу состоит из аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42.
10. Вариант капсидного белка по любому из пп. 1-9, где капсидный белок придает инфекционному рекомбинантному вириону AAV (rAAV) повышенную инфекционность в отношении клетки сетчатки по сравнению с инфекционностью вириона AAV в отношении клетки сетчатки, который содержит соответствующий капсидный белок родительского AAV.
11. Изолированная нуклеиновая кислота, содержащая нуклеотидную последовательность, которая кодирует вариант капсидного белка AAV по любому из пп. 1-10.
12. Инфекционный вирион rAAV, содержащий вариант капсидного белка AAV по любому из пп. 1-10.
13. Вирион rAAV по п. 12, дополнительно включающий гетерологичную нуклеиновую кислоту, кодирующую генный продукт.
14. Вирион rAAV по п. 13, где генный продукт представляет собой белок или короткую интерферирующую РНК.
15. Вирион rAAV по п. 14, где вариант капсидного белка AAV содержит аминокислотную последовательность по меньшей мере на 90% идентичную, по меньшей мере на 95% идентичную, или по меньшей мере на 99% идентичную аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42, и где гетерологичная нуклеиновая кислота содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок, который сопровождает белок Rab 1.
16. Вирион rAAV по п. 15, где вариант капсидного белка AAV состоит из аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42, и где нуклеотидная последовательность, кодирующая белок, который сопровождает белок Rab 1, функционально связана с промотором CAG.
17. Вирион rAAV по п. 14, где вариант капсидного белка AAV содержит аминокислотную последовательность по меньшей мере на 90% идентичную, по меньшей мере на 95% идентичную, или по меньшей мере на 99% идентичную аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42, и где гетерологичная нуклеиновая кислота содержит нуклеотидную последовательность, кодирующую белок-регулятор ГТФазы пигментной дистрофии сетчатки.
18. Вирион rAAV по п. 17, где вариант капсидного белка AAV содержит или состоит из аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42.
19. Вирион rAAV по п. 18, где нуклеотидная последовательность, кодирующая белок-регулятор ГТФазы пигментной дистрофии сетчатки, функционально связана с промотором родопсинкиназы.
20. Вирион rAAV по п. 14, где вариант капсидного белка AAV содержит аминокислотную последовательность по меньшей мере на 90% идентичную, по меньшей мере на 95% идентичную, или по меньшей мере на 99% идентичную аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42, и где гетерологичная нуклеиновая кислота содержит нуклеотидную последовательность, кодирующая полипептид, который ингибирует активность фактора роста эндотелия сосудов (VEGF).
21. Вирион rAAV по п. 20, где вариант капсидного белка AAV содержит или состоит из аминокислотной последовательности, представленной в SEQ ID NO: 42.
22. Вирион rAAV по п. 21, где полипептид представляет собой слитый белок или антитело.
23. Фармацевтическая композиция, содержащая вирион rAAV по любому из пп. 14-22 и фармацевтически приемлемый эксципиент.
24. Способ доставки гетерологичной нуклеиновой кислоты в клетку сетчатки, включающий контактирование клетки сетчатки с вирионом rAAV по любому из пп. 14-22 или с фармацевтической композицией по п. 23.
25. Способ по п. 24, где клетку сетчатки выбирают из группы, состоящей из ганглиозных клеток сетчатки, амакринных клеток, горизонтальных клеток, биполярных клеток, фоторецепторных клеток, глиальных клеток Мюллера, клеток микроглии и пигментного эпителия сетчатки.
26. Применение вириона rAAV по любому из пп. 14-22 или фармацевтической композиции по п. 23 для изготовления лекарственного средства.
27. Применение вириона rAAV по п. 15 или 16, или фармацевтической композиции, содержащей вирион rAAV по п. 15 или 16, для изготовления лекарственного средства для лечения хороидеремии.
28. Способ лечения хороидеремии у субъекта, нуждающегося в этом, включающий введение субъекту эффективного количества вириона rAAV по п. 15 или 16, или фармацевтической композиции, содержащей вирион rAAV по п. 15 или 16.
29. Применение вириона rAAV по любому из пп. 17-19 или фармацевтической композиции, содержащей вирион rAAV по любому из пп. 17-19, для изготовления лекарственного средства для лечения пигментной дистрофии сетчатки, связанной с Х-хромосомой.
30 Способ лечения пигментной дистрофии сетчатки, вызванной Х-хромосомой, у субъекта, нуждающегося в этом, включающий введение субъекту эффективного количества вириона rAAV по любому из пп. 17-19 или фармацевтической композиции, содержащей вирион rAAV по любому из пп. 17-19
31. Применение вириона rAAV по любому из пп. 20-22 или фармацевтической композиции, содержащей вирион rAAV по любому из пп. 20-22, для изготовления лекарственного средства для лечения влажной формы возрастной макулярной дегенерации сетчатки, диабетической ретинопатии, диабетического макулярного отека или хориоидальной неоваскуляризации.
32. Способ лечения влажной формы возрастной макулярной дегенерации, диабетической ретинопатии, диабетического макулярного отека или хориоидальной неоваскуляризации у субъекта, нуждающегося в этом, включающий введение субъекту эффективного количества вириона rAAV по любому из пп. 20-22 или фармацевтической композиции, содержащей вирион rAAV по любому из пп. 20-22.
33. Применение вириона rAAV или фармацевтической композиции по любому из пп. 26, 27, 29 и 31, где вирион rAAV или фармацевтическая композиция предназначена для введения путем интравитреальной инъекции.
34. Способ по любому из пп. 28, 30 и 32, где вирион rAAV или фармацевтическую композицию вводят субъекту путем интравитреальной инъекции.
35. Применение вириона rAAV или фармацевтической композиции по любому из пп. 26, 27, 29 и 31, где лекарственное средство предназначено для лечения человека.
36. Способ по любому из пп. 28, 30 и 32, где субъектом является человек.
RU2018142768A 2016-05-13 2017-05-12 Варианты капсидов аденоассоциированного вируса и способы их применения RU2725286C2 (ru)

Applications Claiming Priority (9)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662336441P 2016-05-13 2016-05-13
US62/336,441 2016-05-13
US201662378106P 2016-08-22 2016-08-22
US62/378,106 2016-08-22
US201662384590P 2016-09-07 2016-09-07
US62/384,590 2016-09-07
US201762454612P 2017-02-03 2017-02-03
US62/454,612 2017-02-03
PCT/US2017/032542 WO2017197355A2 (en) 2016-05-13 2017-05-12 Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2018142768A true RU2018142768A (ru) 2020-06-16
RU2018142768A3 RU2018142768A3 (ru) 2020-06-16
RU2725286C2 RU2725286C2 (ru) 2020-06-30

Family

ID=60267403

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018142768A RU2725286C2 (ru) 2016-05-13 2017-05-12 Варианты капсидов аденоассоциированного вируса и способы их применения

Country Status (27)

Country Link
US (8) US11364308B2 (ru)
EP (3) EP4209501A1 (ru)
JP (1) JP6592208B2 (ru)
KR (1) KR102234930B1 (ru)
CN (3) CN116333057A (ru)
AU (1) AU2017261812B2 (ru)
BR (1) BR112018072849B1 (ru)
CA (1) CA3023592C (ru)
CL (1) CL2018003196A1 (ru)
CO (1) CO2018013255A2 (ru)
CR (1) CR20180589A (ru)
DK (1) DK3445773T3 (ru)
ES (1) ES2941502T3 (ru)
FI (1) FI3445773T3 (ru)
IL (1) IL262922B (ru)
MA (1) MA44740A (ru)
MX (2) MX2018013463A (ru)
NZ (1) NZ748395A (ru)
PE (1) PE20190129A1 (ru)
PH (1) PH12018502387A1 (ru)
PT (1) PT3445773T (ru)
RU (1) RU2725286C2 (ru)
SA (1) SA518400418B1 (ru)
SG (1) SG11201809684YA (ru)
UA (1) UA124343C2 (ru)
WO (1) WO2017197355A2 (ru)
ZA (2) ZA201807625B (ru)

Families Citing this family (65)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US8663624B2 (en) 2010-10-06 2014-03-04 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
EP3693025B1 (en) 2011-04-22 2021-10-13 The Regents of The University of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
US11136557B2 (en) 2013-05-31 2021-10-05 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
EP3119798B1 (en) 2014-03-17 2020-08-05 Adverum Biotechnologies, Inc. Compositions and methods for enhanced gene expression in cone cells
EA201791939A1 (ru) 2015-03-02 2018-01-31 Адверум Байотекнолоджиз, Инк. Композиции и способы интравитреальной доставки полинуклеотидов в колбочки сетчатки
MX2017012097A (es) 2015-03-24 2018-06-15 Univ California Variantes de virus adenoasociado y métodos de uso de estas.
SG10202107733QA (en) 2015-09-28 2021-09-29 Univ North Carolina Chapel Hill Methods and compositions for antibody-evading virus vectors
MA44740A (fr) 2016-05-13 2019-02-27 4D Molecular Therapeutics Inc Variantes de capsides de virus adéno-associé et leurs procédés d'utilisation
MA44546B1 (fr) * 2016-06-15 2021-03-31 Univ California Virus adéno-associés variants et procédés d'utilisation
KR20230039779A (ko) 2016-07-29 2023-03-21 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 변이체 캡시드를 갖는 아데노-관련된 바이러스 비리온 및 이의 사용 방법
WO2018075798A1 (en) 2016-10-19 2018-04-26 Adverum Biotechnologies, Inc. Modified aav capsids and uses thereof
KR20200022372A (ko) * 2017-06-30 2020-03-03 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 변이체 캡시드를 보유한 아데노-부속 바이러스 비리온 및 이의 사용 방법
KR20200042935A (ko) * 2017-08-25 2020-04-24 오비드 테라퓨틱스 인크. 재조합 아데노-관련된 벡터들
CN110709511A (zh) 2017-08-28 2020-01-17 加利福尼亚大学董事会 腺相关病毒衣壳变体及其使用方法
PT3684423T (pt) * 2017-09-20 2023-06-09 4D Molecular Therapeutics Inc Cápsides variantes de vírus adeno-associado e métodos de utilização das mesmas
WO2019077159A1 (en) * 2017-10-20 2019-04-25 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) METHODS OF EXPRESSING POLYNUCLEOTIDE OF INTEREST IN CONE PHOTORECCEPTORS OF A SUBJECT COMPRISING SUB-RETINAL ADMINISTRATION OF A THERAPEUTICALLY EFFECTIVE AMOUNT OF A RECOMBINANT AAV9 DERIVATIVE VECTOR
EP3717636B1 (en) * 2017-11-27 2023-03-08 4D Molecular Therapeutics Inc. Adeno-associated virus variant capsids and use for inhibiting angiogenesis
US20210087584A1 (en) * 2018-03-16 2021-03-25 Research Intitute at Nationwide Children's Hospital Increasing tissue specific gene delivery by capsid modification
WO2019195449A1 (en) 2018-04-03 2019-10-10 Stridebio, Inc. Antibody-evading virus vectors
JP2021523702A (ja) * 2018-05-04 2021-09-09 オレゴン ヘルス アンド サイエンス ユニバーシティ ヒト抗ａａｖ２カプシドポリクローナル抗体エピトープ
GB201809588D0 (en) * 2018-06-12 2018-07-25 Univ Bristol Materials and methods for modulating intraocular and intracranial pressure
JP7451497B2 (ja) * 2018-08-21 2024-03-18 マサチューセッツ アイ アンド イヤー インファーマリー アデノ随伴ウイルスの形質導入効率を調節するための組成物および方法
EP3856913A4 (en) 2018-09-26 2022-10-26 California Institute Of Technology ADENO-ASSOCIATED VIRUS COMPOSITIONS FOR TARGETED GENE THERAPY
JOP20210067A1 (ar) * 2018-10-10 2023-01-30 Wisconsin Alumni Res Found ناقلات العلاج الجيني kir 7.1 وطرق استخدامها
US20220073905A1 (en) * 2018-12-28 2022-03-10 University Of Pittsburgh - Of The Commonwealth System Of Higher Education Methods and materials for single cell transcriptome-based development of aav vectors and promoters
US20230193315A1 (en) 2019-01-31 2023-06-22 Oregon Health & Science University Methods for using transcription-dependent directed evolution of aav capsids
TW202045529A (zh) 2019-02-15 2020-12-16 美商聖加莫治療股份有限公司 用於生產重組aav之組合物及方法
MX2021011468A (es) 2019-03-21 2021-12-15 Vectores de virus adenoasociados recombinantes.
CN114450411A (zh) * 2019-04-01 2022-05-06 特纳亚治疗股份有限公司 具有工程化衣壳的腺相关病毒
AU2020271052A1 (en) * 2019-04-08 2021-10-28 The Children's Hospital Of Philadelphia Treatment of lysosomal storage disease in the eye through administration of AAVs expressing TPP1
EP3959325A2 (en) * 2019-04-23 2022-03-02 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) New adeno-associated virus (aav) variants and uses thereof for gene therapy
BR112021017603A2 (pt) * 2019-04-24 2021-11-16 Takara Bio Inc Vírus adenoassociado (aav) mutante tendo propriedade de direcionamento para o cérebro
TW202106699A (zh) * 2019-04-26 2021-02-16 美商愛德維仁生物科技公司 用於玻璃體內遞送之變異體aav蛋白殼
EP3736330A1 (en) * 2019-05-08 2020-11-11 European Molecular Biology Laboratory Modified adeno-associated virus (aav) particles for gene therapy
EP4006160A4 (en) * 2019-07-12 2023-06-28 Gene Therapy Research Institution Co., Ltd. Adeno-associated virus virion for gene transfer to human liver
AU2020314883A1 (en) * 2019-07-15 2022-03-03 Meiragtx Uk Ii Limited Modified AAV capsid proteins for treatment of arthritic disease
CN114729384A (zh) * 2019-09-12 2022-07-08 博德研究所 工程化腺相关病毒衣壳
WO2021076925A1 (en) 2019-10-17 2021-04-22 Stridebio, Inc. Adeno-associated viral vectors for treatment of niemann-pick disease type c
TW202130653A (zh) * 2019-10-21 2021-08-16 賓州大學委員會 具改進生產產率及肝臟趨性之ａａｖ３ｂ變異體
CN110724673B (zh) * 2019-10-31 2021-08-06 上海爱尔眼科医院有限公司 嗜外层视网膜的腺相关病毒病毒体及其应用
WO2021084133A1 (en) * 2019-10-31 2021-05-06 Universität Bern Aav vector variants for ocular gene delivery
GB202005641D0 (en) * 2020-04-17 2020-06-03 Ucl Business Plc Gene therapy for bardet-biedl syndrome
WO2021184009A1 (en) * 2020-03-13 2021-09-16 Wisconsin Alumni Research Foundation Kir 7.1 gene therapy vectors and methods of using the same
JP2023518809A (ja) * 2020-03-20 2023-05-08 ディグニティー ヘルス アデノ随伴ウイルスの改変方法及び分離方法
AU2021263563B2 (en) 2020-04-27 2023-02-02 4D Molecular Therapeutics Inc. Codon optimized GLA genes and uses thereof
KR20230043794A (ko) * 2020-05-29 2023-03-31 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 변이체 캡시드를 갖는 아데노-연관 바이러스 비리온 및 이의 사용 방법
CN111849998A (zh) * 2020-07-29 2020-10-30 武汉纽福斯生物科技有限公司 编码人卵黄状黄斑病蛋白1的核酸分子及其应用
CN111733174B (zh) * 2020-08-07 2021-02-09 北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院） 一种分离的核酸分子及其用途
AU2021337530B2 (en) * 2020-09-02 2023-08-24 4D Molecular Therapeutics Inc. Codon Optimized RPGRorf 15 Genes And Uses Thereof
WO2022087104A1 (en) * 2020-10-21 2022-04-28 Chan Zuckerberg Biohub, Inc. Adeno-associated virus virions and methods of use thereof
EP4244209A1 (en) 2020-11-11 2023-09-20 European Molecular Biology Laboratory Modified viral particles for gene therapy
CN115044614B (zh) * 2021-03-09 2023-10-20 上海目镜生物医药科技有限公司 一种用于基因靶向与表达的aav-8型血清型的改造型载体及其构建方法及应用
US20230062110A1 (en) * 2021-03-26 2023-03-02 Adverum Biotechnologies, Inc. Intravitreal dosing for delivery of polynucleotides to retinal cones
CN117242183A (zh) 2021-04-27 2023-12-15 4D分子治疗有限公司 用于治疗与血管生成相关的眼部疾病的组合物和方法
TW202313096A (zh) * 2021-05-28 2023-04-01 大陸商江蘇恆瑞醫藥股份有限公司 衣殼變異的重組腺相關病毒及其應用
WO2023283962A1 (en) * 2021-07-16 2023-01-19 Huigene Therapeutics Co., Ltd. Modified aav capsid for gene therapy and methods thereof
WO2023044306A1 (en) * 2021-09-14 2023-03-23 California Institute Of Technology Aav capsid variants
CN114057840B (zh) * 2021-10-14 2022-09-20 和元生物技术（上海）股份有限公司 包含变异的aav9衣壳蛋白的重组腺相关病毒颗粒
WO2023106256A1 (ja) * 2021-12-06 2023-06-15 学校法人順天堂 改変型アデノ随伴ウイルスベクター
WO2023108507A1 (en) * 2021-12-15 2023-06-22 National Institute Of Biological Sciences, Beijing Recombinant aav vectors and use thereof
CN116925192A (zh) * 2022-04-12 2023-10-24 合肥星眸生物科技有限公司 一种融合型腺相关病毒及其应用
WO2023201364A2 (en) * 2022-04-15 2023-10-19 Dyno Therapeutics, Inc. Capsid variants and methods of using the same
WO2023207918A1 (en) * 2022-04-25 2023-11-02 Beijing Hanmoluojie Technology Co., Ltd. Aav capsid 3d molecular surface feature mapping
WO2024013224A2 (en) * 2022-07-14 2024-01-18 Fondation Asile Des Aveugles Gene therapy for fam161a-associated retinopathies and other ciliopathies
CN115968834A (zh) * 2023-01-20 2023-04-18 北京因诺惟康医药科技有限公司 一种rs1点突变小鼠模型的制备方法及其用途

Family Cites Families (91)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US20030215422A1 (en) 1996-09-11 2003-11-20 John A. Chiorini Aav4 vector and uses thereof
US6156303A (en) 1997-06-11 2000-12-05 University Of Washington Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom
US7323179B2 (en) 1997-12-19 2008-01-29 Naomi Balaban Methods and compositions for the treatment and prevention of Staphylococcus and other bacterial infections
US6506559B1 (en) 1997-12-23 2003-01-14 Carnegie Institute Of Washington Genetic inhibition by double-stranded RNA
US6984517B1 (en) 1998-05-28 2006-01-10 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services AAV5 vector and uses thereof
JP4060531B2 (ja) 1998-05-28 2008-03-12 アメリカ合衆国 Ａａｖ５ベクターおよびその使用
CA2349838C (en) 1998-11-05 2011-06-07 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
US6759237B1 (en) 1998-11-05 2004-07-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
US6491907B1 (en) 1998-11-10 2002-12-10 The University Of North Carolina At Chapel Hill Recombinant parvovirus vectors and method of making
DE19956568A1 (de) 1999-01-30 2000-08-17 Roland Kreutzer Verfahren und Medikament zur Hemmung der Expression eines vorgegebenen Gens
US6498244B1 (en) * 1999-05-28 2002-12-24 Cell Genesys, Inc. Adeno-associated virus capsid immunologic determinants
AU1086501A (en) 1999-10-15 2001-04-30 Carnegie Institution Of Washington Rna interference pathway genes as tools for targeted genetic interference
KR101215789B1 (ko) 2000-03-30 2012-12-26 화이트헤드 인스티튜트 포 바이오메디칼 리서치 Ｒｎａ 간섭의 ｒｎａ 서열 특이적인 매개체
CA2410536A1 (en) 2000-05-23 2001-11-29 University Of Rochester Method of producing herpes simplex virus amplicons, resulting amplicons, and their use
ATE513910T1 (de) 2000-05-30 2011-07-15 Johnson & Johnson Res Pty Ltd Methoden zur gensuppression mithilfe von rnai verstärkenden faktoren
JP2004522414A (ja) 2000-08-19 2004-07-29 アクソーディア・リミテッド 幹細胞分化
EP1356070A2 (en) 2000-09-22 2003-10-29 Virxsys Conditionally replicating viral vectors and their use
WO2002029858A2 (en) 2000-09-29 2002-04-11 Infineon Technologies North America Corp. Deep trench etching method to reduce/eliminate formation of black silicon
US7749492B2 (en) 2001-01-05 2010-07-06 Nationwide Children's Hospital, Inc. AAV vectors and methods
US6962815B2 (en) 2001-01-05 2005-11-08 Children's Hopital Inc. AAV2 vectors and methods
CA2467959C (en) 2001-11-09 2009-03-10 Robert M. Kotin Production of adeno-associated virus in insect cells
SG157224A1 (en) 2001-11-13 2009-12-29 Univ Pennsylvania A method of detecting and/or identifying adeno-associated virus (aav) sequences and isolating novel sequences identified thereby
EP1453547B1 (en) 2001-12-17 2016-09-21 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus (aav) serotype 8 sequences, vectors containing same, and uses therefor
ES2664505T3 (es) 2001-12-17 2018-04-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Secuencias de serotipo 9 de virus adeno-asociado (AAV), vectores que las contienen, y usos de las mismas
US20050106558A1 (en) 2001-12-21 2005-05-19 Luca Perabo Library of modified structural genes or capsid modified particles useful for the identification of viral clones with desired cell tropism
US20040002159A1 (en) 2002-04-05 2004-01-01 Weidong Xiao Methods for the production of chimeric adeno-associated virus (AAV) vectors, compositions of chimeric AAV vectors, and methods of use thereof
AU2003221733A1 (en) 2002-04-17 2003-11-03 University Of Florida Research Foundation, Inc. Improved raav vectors
US20060127358A1 (en) * 2002-05-01 2006-06-15 Nicholas Muzyczka Raav expression systems and methods for enhancing transduction of mammalian neural cells
EP1496944B1 (en) 2002-05-01 2008-08-20 University of Florida Research Foundation, Inc. Improved raav expression systems for genetic modification of specific capsid proteins
US20040023390A1 (en) 2002-08-05 2004-02-05 Davidson Beverly L. SiRNA-mediated gene silencing with viral vectors
US7220577B2 (en) 2002-08-28 2007-05-22 University Of Florida Research Foundation, Inc. Modified AAV
US7186522B2 (en) 2003-03-31 2007-03-06 Cytyc Corporation Papanicolau staining process
US20060286545A1 (en) 2003-05-23 2006-12-21 Mount Sinai School Of Medicine Of New York University Viral vectors with improved properties
EP1486567A1 (en) 2003-06-11 2004-12-15 Deutsches Krebsforschungszentrum Stiftung des öffentlichen Rechts Improved adeno-associated virus (AAV) vector for gene therapy
US8071028B2 (en) 2003-06-12 2011-12-06 Abbott Diabetes Care Inc. Method and apparatus for providing power management in data communication systems
SI2357189T1 (sl) 2003-06-19 2017-07-31 Genzyme Corporation AAV virioni z zmanjšano imunoreaktivnostjo in njihova uporaba
US9441244B2 (en) 2003-06-30 2016-09-13 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
US9233131B2 (en) * 2003-06-30 2016-01-12 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
DK3211085T3 (da) 2003-09-30 2021-06-21 Univ Pennsylvania Klader af adeno-associeret virus (aav), sekvenser, vektorer indeholdende disse og anvendelser deraf
ES2344739T3 (es) 2004-09-24 2010-09-06 Intercell Ag Proteina capsidial vp1 modificada del parvovirus b19.
CN101124328A (zh) 2004-12-15 2008-02-13 北卡罗来纳查佩尔山大学 嵌合载体
DK2359867T3 (en) 2005-04-07 2015-01-05 Univ Pennsylvania A method for increasing an AAV vector function
WO2006119432A2 (en) 2005-04-29 2006-11-09 The Government Of The U.S.A., As Rep. By The Sec., Dept. Of Health & Human Services Isolation, cloning and characterization of new adeno-associated virus (aav) serotypes
AU2006304997B2 (en) 2005-10-20 2012-03-01 Uniqure Ip B.V. Improved AAV vectors produced in insect cells
WO2007089632A2 (en) 2006-01-27 2007-08-09 The University Of North Carolina At Chapel Hill Heparin and heparan sulfate binding chimeric vectors
EP2007795B1 (en) 2006-03-30 2016-11-16 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Aav capsid proteins
EP2016174A2 (en) 2006-04-28 2009-01-21 The Trustees of the University of Pennsylvania Modified aav vectors having reduced capsid immunogenicity and use thereof
WO2008124015A1 (en) 2007-04-09 2008-10-16 The Regents Of The University Of California Methods for purifying adeno-associated virus virions
DK2191001T3 (en) 2007-04-09 2016-09-19 Univ Florida RAAV VECTOR COMPOSITIONS WITH TYROSIN MODIFIED CAPSIDE PROTEINS AND PROCEDURES FOR USE THEREOF
EP2012122A1 (en) 2007-07-06 2009-01-07 Medigene AG Mutated parvovirus structural proteins as vaccines
US20100203083A1 (en) 2007-05-31 2010-08-12 Medigene Ag Mutated structural protein of a parvovirus
ES2615180T3 (es) * 2007-07-14 2017-06-05 University Of Iowa Research Foundation Métodos y composiciones para el tratamiento de enfermedades cerebrales
WO2009108274A2 (en) 2008-02-26 2009-09-03 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for adeno-associated virus (aav) with hi loop mutations
WO2009137006A2 (en) 2008-04-30 2009-11-12 The University Of North Carolina At Chapel Hill Directed evolution and in vivo panning of virus vectors
EP2297185A1 (en) 2008-06-17 2011-03-23 Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) B.V. Parvoviral capsid with incorporated gly-ala repeat region
JP2010002479A (ja) 2008-06-18 2010-01-07 Crossfor:Kk メガネレンズ用装飾体およびメガネ用装飾体装着具
WO2010031865A1 (en) 2008-09-19 2010-03-25 Charitē Universitätsmedizin Berlin Identification and characterisation of recombinant viral gene therapy vectors
EP2396343B1 (en) * 2009-02-11 2017-05-17 The University of North Carolina At Chapel Hill Modified virus vectors and methods of making and using the same
US8734809B2 (en) 2009-05-28 2014-05-27 University Of Massachusetts AAV's and uses thereof
US9133479B2 (en) 2009-06-03 2015-09-15 Cedars-Sinai Medical Center Effective vector platform for gene transfer and gene therapy
US8586526B2 (en) 2010-05-17 2013-11-19 Sangamo Biosciences, Inc. DNA-binding proteins and uses thereof
WO2011038187A1 (en) 2009-09-25 2011-03-31 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Controlled adeno-associated virus (aav) diversification and libraries prepared therefrom
US8299295B2 (en) 2009-10-15 2012-10-30 Johnson Matthey Public Limited Company Polymorphs of bromfenac sodium and methods for preparing bromfenac sodium polymorphs
US8263396B2 (en) 2010-04-01 2012-09-11 Weidong Xiao Methods and compositions for the production of recombinant virus vectors
DK2561073T3 (en) 2010-04-23 2016-12-12 Univ Massachusetts Aav vectors targeted to central nervous system and methods of use thereof
US8628966B2 (en) 2010-04-30 2014-01-14 City Of Hope CD34-derived recombinant adeno-associated vectors for stem cell transduction and systemic therapeutic gene transfer
US8927514B2 (en) 2010-04-30 2015-01-06 City Of Hope Recombinant adeno-associated vectors for targeted treatment
US8663624B2 (en) * 2010-10-06 2014-03-04 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
US10415056B2 (en) 2010-11-10 2019-09-17 Fred Hutchinson Cancer Research Center Compositions and methods for generating adeno-associated viral vectors with undetectable capsid gene contamination
JP6042825B2 (ja) 2011-02-10 2016-12-14 ザ・ユニヴァーシティ・オヴ・ノース・キャロライナ・アト・チャペル・ヒル 改変された形質導入プロファイルを有するウイルスベクターならびにその製造および使用の方法
US10392632B2 (en) 2011-02-14 2019-08-27 The Children's Hospital Of Philadelphia AAV8 vector with enhanced functional activity and methods of use thereof
SG10201601110VA (en) 2011-02-17 2016-03-30 Univ Pennsylvania Compositions and methods for altering tissue specificity and improving aav9-mediated gene transfer
EP3693025B1 (en) * 2011-04-22 2021-10-13 The Regents of The University of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
EP2748185A1 (en) 2011-08-24 2014-07-02 The Board of Trustees of The Leland Stanford Junior University New aav capsid proteins for nucleic acid transfer
US20140359799A1 (en) 2011-12-23 2014-12-04 Case Western Reserve University Targeted gene modification using hybrid recombinant adeno-associated virus
AU2013221212B2 (en) 2012-02-17 2018-08-09 The Children's Hospital Of Philadelphia AAV vector compositions and methods for gene transfer to cells, organs and tissues
MY172457A (en) 2012-04-18 2019-11-26 Childrens Hospital Philadelphia Composition and methods for highly efficient gene transfer using aav capsid variants
EP2660325A3 (en) 2012-05-02 2014-02-12 Christian Medical College AAV vectors and corresponding nucleotide sequences and methods
US9677088B2 (en) 2012-05-09 2017-06-13 Oregon Health & Science University Adeno associated virus plasmids and vectors
WO2013174760A1 (en) 2012-05-25 2013-11-28 Deutsches Krebsforschungszentrum Optimized aav-vectors for high transduction rates in dendritic cells
EP2692731A1 (en) 2012-07-31 2014-02-05 Paul-Ehrlich-Institut Bundesamt für Sera und Impfstoffe Recombinant Adeno-Associated virus (AAV) vector particles displaying high-affinity ligands for cell-type specific gene delivery
EP3738974A1 (en) 2012-09-28 2020-11-18 The University of North Carolina at Chapel Hill Aav vectors targeted to oligodendrocytes
US9938541B2 (en) 2012-12-25 2018-04-10 Takara Bio Inc. AAV variant
DK2954051T3 (da) 2013-02-08 2019-07-08 Univ Pennsylvania Modificeret kapsid til genoverførsel til behandling af nethinden
JP2016514152A (ja) 2013-03-13 2016-05-19 ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィア アデノ随伴ウイルスベクターおよびその使用の方法
US11136557B2 (en) 2013-05-31 2021-10-05 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
US10308957B2 (en) 2014-03-04 2019-06-04 University Of Florida Research Foundation, Inc. rAAV vectors and methods for transduction of photoreceptors and RPE cells
US10746742B2 (en) * 2014-04-25 2020-08-18 Oregon Health & Science University Methods of viral neutralizing antibody epitope mapping
MA44740A (fr) 2016-05-13 2019-02-27 4D Molecular Therapeutics Inc Variantes de capsides de virus adéno-associé et leurs procédés d'utilisation
MA44546B1 (fr) 2016-06-15 2021-03-31 Univ California Virus adéno-associés variants et procédés d'utilisation
KR20230039779A (ko) * 2016-07-29 2023-03-21 더 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 캘리포니아 변이체 캡시드를 갖는 아데노-관련된 바이러스 비리온 및 이의 사용 방법

Also Published As

Publication number Publication date
CO2018013255A2 (es) 2018-12-14
ES2941502T3 (es) 2023-05-23
US11419949B2 (en) 2022-08-23
MX2018013463A (es) 2019-07-04
CN109476707A (zh) 2019-03-15
CA3023592A1 (en) 2017-11-16
US20210069349A1 (en) 2021-03-11
BR112018072849A2 (pt) 2019-03-06
CN115925999A (zh) 2023-04-07
PE20190129A1 (es) 2019-01-17
CL2018003196A1 (es) 2019-02-15
EP4206216A1 (en) 2023-07-05
BR112018072849B1 (pt) 2020-12-22
WO2017197355A3 (en) 2017-12-28
EP3445773B1 (en) 2022-12-28
US11364308B2 (en) 2022-06-21
PH12018502387A1 (en) 2019-03-25
CN116333057A (zh) 2023-06-27
KR20190005223A (ko) 2019-01-15
AU2017261812B2 (en) 2019-04-18
US20210177990A1 (en) 2021-06-17
MX2023009627A (es) 2023-08-28
US20190255192A1 (en) 2019-08-22
US20230001018A1 (en) 2023-01-05
RU2725286C2 (ru) 2020-06-30
AU2017261812A1 (en) 2018-11-15
CN109476707B (zh) 2022-12-02
DK3445773T3 (da) 2023-03-20
US11179477B2 (en) 2021-11-23
WO2017197355A2 (en) 2017-11-16
US11167041B2 (en) 2021-11-09
ZA201807625B (en) 2020-02-26
FI3445773T3 (fi) 2023-03-30
US20210162071A1 (en) 2021-06-03
JP6592208B2 (ja) 2019-10-16
EP3445773A2 (en) 2019-02-27
US11766487B2 (en) 2023-09-26
MA44740A (fr) 2019-02-27
JP2019518458A (ja) 2019-07-04
IL262922A (en) 2018-12-31
US20210069348A1 (en) 2021-03-11
IL262922B (en) 2019-09-26
US11576983B2 (en) 2023-02-14
EP4209501A1 (en) 2023-07-12
EP3445773A4 (en) 2019-10-02
RU2018142768A3 (ru) 2020-06-16
PT3445773T (pt) 2023-03-13
KR102234930B1 (ko) 2021-04-02
UA124343C2 (uk) 2021-09-01
US20240066145A1 (en) 2024-02-29
ZA201905485B (en) 2021-03-31
CR20180589A (es) 2019-02-27
SA518400418B1 (ar) 2022-12-20
NZ748395A (en) 2019-12-20
US20230211013A1 (en) 2023-07-06
CA3023592C (en) 2020-12-08
SG11201809684YA (en) 2018-11-29

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018142768A (ru) Варианты капсидов аденоассоциированного вируса и способы их применения
FI3717636T3 (fi) Adenoassosioidun viruksen kapsidivariantteja ja käyttö angiogeneesin estämisessä
JP2021503914A5 (ru)
HRP20211024T1 (hr) Aav vektori za gensku terapiju mrežnice i cns-a
Johnson et al. Neurotrophic factor delivery as a protective treatment for glaucoma
JP2022125201A (ja) 変異体キャプシドを有するアデノ関連ウイルスビリオンおよびその使用方法
JP2022153418A5 (ru)
JP2022141670A5 (ru)
JP5739908B2 (ja) 血管形成関連の眼疾患の処置のための組成物および方法
RU2014150340A (ru) Лечение amd с применением экспессируемого aav sflt-1
JP2017518271A5 (ru)
RU2020137429A (ru) Лечение пигментного ретинита
JP2011511090A5 (ru)
JP2015501156A5 (ru)
RU2014121256A (ru) Векторы, кодирующие фактор жизнеспособности колбочек, полученный из палочек
RU2018114907A (ru) Композиция и способ для лечения заболевания, опосредованного комплементом
JP2021500922A5 (ru)
RU2019126509A (ru) Выделенный модифицированный белок VP1 капсида аденоассоциированного вируса 5 серотипа (AAV5), капсид и вектор на его основе
US20090149381A1 (en) Methods of regulating angiogenesis through stabilization of PEDF
US20220389120A1 (en) Multispecific antagonists
US20210308169A1 (en) Methods and compositions for treatment of retinal degenerative diseases
RU2023130643A (ru) Композиции и способы для лечения заболевания глаз, ассоциированного с ангиогенезом
JPWO2021041373A5 (ru)
Chan Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) 2017 Annual Meeting. Baltimore, Maryland, USA-May 7-11, 2017
RU2021119359A (ru) Фактор комплемента i и кофактор фактора комплемента i, кодирующие их векторы и применение в терапевтических целях