IL128780A0 - An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing T7 polymerase - Google Patents

An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing T7 polymerase

Info

Publication number
IL128780A0
IL128780A0 IL12878097A IL12878097A IL128780A0 IL 128780 A0 IL128780 A0 IL 128780A0 IL 12878097 A IL12878097 A IL 12878097A IL 12878097 A IL12878097 A IL 12878097A IL 128780 A0 IL128780 A0 IL 128780A0
Authority
IL
Israel
Prior art keywords
polymerase
production
associated viruses
recombinant adeno
viruses utilizing
Prior art date
Application number
IL12878097A
Other languages
English (en)
Original Assignee
Univ Pennsylvania
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Univ Pennsylvania filed Critical Univ Pennsylvania
Publication of IL128780A0 publication Critical patent/IL128780A0/xx

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
IL12878097A 1996-09-06 1997-09-04 An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing T7 polymerase IL128780A0 (en)

Applications Claiming Priority (2)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US2469996P 1996-09-06 1996-09-06
PCT/US1997/015716 WO1998010088A1 (fr) 1996-09-06 1997-09-04 Procede inductible de production de virus adeno-associes recombines au moyen de la polymerase t7

Publications (1)

Publication Number Publication Date
IL128780A0 true IL128780A0 (en) 2000-01-31

Family

ID=21821933

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
IL12878097A IL128780A0 (en) 1996-09-06 1997-09-04 An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing T7 polymerase

Country Status (6)

Country Link
EP (1) EP0931158A1 (fr)
JP (1) JP2001500015A (fr)
AU (1) AU722624B2 (fr)
CA (1) CA2264482A1 (fr)
IL (1) IL128780A0 (fr)
WO (1) WO1998010088A1 (fr)

Families Citing this family (216)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US6924128B2 (en) 1994-12-06 2005-08-02 Targeted Genetics Corporation Packaging cell lines for generation of high titers of recombinant AAV vectors
US6995006B2 (en) 1997-09-05 2006-02-07 Targeted Genetics Corporation Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors
US6953690B1 (en) 1998-03-20 2005-10-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
AU5819599A (en) 1998-09-11 2000-04-03 Regents Of The University Of California, The Recombinant adenovirus for tissue specific expression in heart
US6759237B1 (en) 1998-11-05 2004-07-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
US6258595B1 (en) 1999-03-18 2001-07-10 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
JP4693244B2 (ja) 1999-03-18 2011-06-01 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 組換えアデノ随伴ウイルスのヘルパー無しの生産のための組成物および方法
US6893865B1 (en) 1999-04-28 2005-05-17 Targeted Genetics Corporation Methods, compositions, and cells for encapsidating recombinant vectors in AAV particles
US6793926B1 (en) 1999-05-27 2004-09-21 Genovo, Inc. Methods for production of a recombinant adeno-associated virus
US7115391B1 (en) 1999-10-01 2006-10-03 Genovo, Inc. Production of recombinant AAV using adenovirus comprising AAV rep/cap genes
ES2258601T3 (es) 2001-11-13 2006-09-01 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Un metodo para la identificacion de las secuencias desconocidas del virus adeno-asociado (vaa) y un kit para el metodo.
EP1944043A1 (fr) 2001-11-21 2008-07-16 The Trustees of the University of Pennsylvania Séquences d'acides aminés et d'acides nucléiques d'adénovirus simien, vecteurs les contenant, et procédés d'utilisation.
CA2466431C (fr) 2001-11-21 2014-08-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Sequences d'acides nucleiques et d'acides amines d'adenovirus simiens, vecteurs les contenant et procedes d'utilisation associes
EP2573170B1 (fr) 2001-12-17 2017-12-20 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Séquences de sérotype 9 de virus adéno-associé, vecteurs les contenant et leurs utilisations
EP3517134B1 (fr) 2001-12-17 2024-01-17 The Trustees of the University of Pennsylvania Séquences de virus adéno-associés de sérotype 8 , vecteurs les contenant et leurs utilisations
CN100593544C (zh) 2002-03-15 2010-03-10 惠氏控股有限公司 酶活性减少的非典型流感嗜血杆菌的p4蛋白突变体
EP1648931B1 (fr) 2003-07-21 2011-02-09 Transgene S.A. Cytokines multifonctionnelles
US20070073264A1 (en) 2003-09-26 2007-03-29 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods, compositions and apparatus for delivering heterologous molecules to cells
CN1856576B (zh) 2003-09-30 2011-05-04 宾夕法尼亚州立大学托管会 腺伴随病毒(aav)进化支、序列、含有这些序列的载体及它们的应用
TW200613554A (en) 2004-06-17 2006-05-01 Wyeth Corp Plasmid having three complete transcriptional units and immunogenic compositions for inducing an immune response to HIV
WO2006039218A2 (fr) 2004-09-30 2006-04-13 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Circuit de perfusion et son utilisation dans l'administration ciblee de macromolecules
US7517870B2 (en) 2004-12-03 2009-04-14 Fondazione Telethon Use of compounds that interfere with the hedgehog signaling pathway for the manufacture of a medicament for preventing, inhibiting, and/or reversing ocular diseases related with ocular neovascularization
EP2359865B1 (fr) 2005-04-07 2013-10-02 The Trustees of The University of Pennsylvania Procédé d'amélioration de la fonction d'un vecteur AAV
EP3705579A1 (fr) 2006-07-27 2020-09-09 Wyeth LLC Procédé de fermentation en lot alimenté a haute densité cellulaire pour obtenir une protéine recombinante
PL2220241T3 (pl) 2007-11-28 2017-06-30 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adenowirus zawierający kapsydowe białko heksonu SAdV-39 małpiego adenowirusa E oraz jego zastosowanie
EP2463362B1 (fr) 2007-11-28 2017-11-08 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adénovirus SAdv-31 de la sous-famille C des simiens et ses utilisations
EP2250255A2 (fr) 2008-03-04 2010-11-17 The Trustees of the University of Pennsylvania Adénovirus simiens sadv-36, -42.1, -42.2 et -44 et leurs utilisations
JP5809978B2 (ja) 2008-10-31 2015-11-11 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア サルアデノウイルスＳＡｄＶ−４３、−４５、−４６、−４７、−４８、−４９および−５０ならびにそれらの用途
CN102439157B (zh) 2009-04-30 2015-09-16 宾夕法尼亚大学托管会 包含腺伴随病毒构建体的靶向传导气道细胞组合物
CA2762203A1 (fr) 2009-05-29 2010-12-02 Soumitra Roy Adenovirus simien 41 et ses utilisations
WO2011053998A2 (fr) * 2009-11-02 2011-05-05 The Salk Institute For Biological Studies Ciblage d'enzymes de modification pour l'évolution de protéines
WO2011133890A1 (fr) 2010-04-23 2011-10-27 University Of Massachusetts Vecteurs aav ciblant le système nerveux central et leurs procédés d'utilisation
CN103154257A (zh) 2010-09-26 2013-06-12 大玉企业有限公司 重组大分子生成方法
WO2012071318A2 (fr) 2010-11-23 2012-05-31 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adénovirus simiens de la sous-famille e a1321, a1325, a1295, a1309, a1316 et a1322 et utilisations de ceux-ci
BR112013014457A8 (pt) 2010-12-09 2017-12-19 Pasteur Institut usos da enzima 6-metilguanina-dna-metiltrasferase (mgmt, ec 2.1.1.63) para aumentar a produção de proteína heteróloga, bem como vetor de expressão, células recombinantes e polipeptídeo de fusão compreendendo sinal de secreção peptídica e proteína snap
EP2675902B1 (fr) 2011-02-17 2019-03-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions et méthodes pour modifier la specificite au tissus et ameliorer le transfert de gene a mediation par aav9
ES2931180T3 (es) 2011-05-19 2022-12-27 Fund Publica Andaluza Progreso Y Salud Sistema de tipo Tet-on lentivírico de promotor dual muy inducible
WO2013043720A1 (fr) 2011-09-20 2013-03-28 The University Of North Carolina At Chapel Hill Régulation de canaux sodiques par des protéines plunc
JP6348064B2 (ja) 2011-11-22 2018-06-27 ザ チルドレンズ ホスピタル オブ フィラデルフィア 効率の高いトランスジーン送達のためのウイルスベクター
MX349562B (es) 2011-12-09 2017-08-02 Pasteur Institut Ensayo de inmuno deteccion multiplex.
HUE054087T2 (hu) 2012-04-18 2021-09-28 Childrens Hospital Philadelphia Készítmények és eljárások nagy hatékonyságú géntranszferre AAV kapszidvariánsok alkalmazásával
MX358019B (es) 2012-05-18 2018-08-02 Univ Pennsylvania Adenovirus de simio de la subfamilia e a1302, a1320, a1331 y a1337 y sus usos.
US9657076B2 (en) 2012-10-23 2017-05-23 Emory University GM-CSF and IL-4 conjugates, compositions, and methods related thereto
WO2014068072A1 (fr) 2012-10-31 2014-05-08 Institut Gustave-Roussy Identification, évaluation et traitement de la thrombocytémie essentielle associée à une résistance aux inhibiteurs de jak2
US10968446B2 (en) 2012-11-01 2021-04-06 Massachusetts Institute Of Technology Directed evolution of synthetic gene cluster
US9523084B2 (en) 2012-11-08 2016-12-20 Centre National De La Recherche Scientifique (Cnrs) Phosphodeoxyribosyl transferase mutant enzymes and uses thereof
SG10201707319UA (en) 2013-03-15 2017-10-30 Univ Pennsylvania Compositions and methods for treating mpsi
RU2705249C2 (ru) 2013-07-12 2019-11-06 Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия Вектор aav и анализ на нейтрализующие антитела против aav (аденоассоциированного вируса)
PT3024498T (pt) 2013-07-22 2020-03-06 Childrens Hospital Philadelphia Variante aav e composições, métodos e usos para transferência genética em células, órgãos e tecidos
KR102390075B1 (ko) 2014-03-09 2022-04-26 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실베니아 오르니틴 트랜스카르바밀라아제（ｏｔｃ） 결핍증의 치료에 유용한 조성물
WO2015164786A1 (fr) 2014-04-25 2015-10-29 University Of Massachusetts Vecteurs de virus adéno-associés recombinants utiles pour réduire une immunité contre des produits transgéniques
EP3137497B1 (fr) 2014-05-02 2021-04-07 Genzyme Corporation Vecteurs aav pour thérapie génique de la rétine et du snc
WO2015191508A1 (fr) 2014-06-09 2015-12-17 Voyager Therapeutics, Inc. Capsides chimériques
JP6895374B2 (ja) 2014-07-16 2021-06-30 トランジェーヌＴｒａｎｓｇｅｎｅ 免疫チェックポイントモジュレーターの発現用腫瘍溶解性ウイルス
US10711270B2 (en) 2014-10-03 2020-07-14 University Of Massachusetts High efficiency library-identified AAV vectors
CN107073051B (zh) 2014-10-21 2021-08-24 马萨诸塞大学 重组aav变体及其用途
JP6401871B2 (ja) 2014-11-05 2018-10-10 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． パーキンソン病の治療のためのａａｄｃポリヌクレオチド
EP3218484A4 (fr) 2014-11-14 2018-05-30 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la sclérose latérale amyotrophique (sla)
SG11201703419UA (en) 2014-11-14 2017-05-30 Voyager Therapeutics Inc Modulatory polynucleotides
EP3230441A4 (fr) 2014-12-12 2018-10-03 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes pour la production de scaav
CN107427666B (zh) 2015-01-30 2022-11-04 加利福尼亚大学校董 脊髓软膜下基因递送系统
CN116019934A (zh) 2015-02-10 2023-04-28 建新公司 病毒颗粒至纹状体和皮质的增强递送
JP2018506304A (ja) 2015-02-10 2018-03-08 ジェンザイム・コーポレーション バリアントＲＮＡｉ
WO2016131945A1 (fr) 2015-02-20 2016-08-25 Transgene Sa Produit de combinaison modulateur de l'autophagie
IL282053B2 (en) 2015-03-10 2023-03-01 Univ Columbia Constructions of glut1-linked recombinant aav vectors, preparations and kits containing them and their use
TWI707951B (zh) 2015-04-08 2020-10-21 美商健臻公司 過大腺相關載體之製造
CA3019315A1 (fr) 2015-04-23 2016-10-27 University Of Massachusetts Modulation de l'expression d'un transgene du vecteur aav
PT3298134T (pt) 2015-05-16 2023-08-18 Genzyme Corp Edição génica de mutações intrónicas profundas
CA2990193A1 (fr) 2015-06-23 2016-12-29 The Children's Hospital Of Philadelphia Facteur ix modifie, et compositions, methodes et utilisations pour un transfert de genes dans des cellules, des organes et des tissus
KR102197507B1 (ko) 2015-07-13 2020-12-31 피벗 바이오, 인크. 식물 형질 개선을 위한 방법 및 조성물
CA3001001A1 (fr) 2015-10-05 2017-04-13 Massachusetts Institute Of Technology Fixation d'azote a l'aide d'agregats nif remodeles
WO2017070525A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Procédés et compositions pour le traitement du déséquilibre métabolique dans une maladie neurodégénérative
US20180230489A1 (en) 2015-10-28 2018-08-16 Voyager Therapeutics, Inc. Regulatable expression using adeno-associated virus (aav)
US10385320B2 (en) 2015-12-02 2019-08-20 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Recombinant adeno-associated virus capsids with enhanced human skeletal muscle tropism
WO2017136500A1 (fr) 2016-02-03 2017-08-10 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Thérapie génique pour traiter la mucopolysaccharidose de type i
EP4094780A3 (fr) 2016-02-12 2023-02-08 University of Massachusetts Thérapeutiques micro-arn anti-angiogéniques pour l'inhibition de la néovascularisation de la cornée
WO2017143100A1 (fr) 2016-02-16 2017-08-24 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Nouveaux capsides de virus adéno-associés de recombinaison résistants à des anticorps neutralisants humains pré-existants
US10894811B2 (en) 2016-02-22 2021-01-19 The University Of North Carolina At Chapel Hill Peptide inhibitors of calcium channels
KR102336362B1 (ko) 2016-03-03 2021-12-08 보이저 테라퓨틱스, 인크. 비-바이러스 유전자 전달을 위한 폐쇄형-말단 선형 듀플렉스 dna
WO2017189964A2 (fr) 2016-04-29 2017-11-02 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions pour le traitement de maladies
EP3448874A4 (fr) 2016-04-29 2020-04-22 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions pour le traitement de maladies
CA3023022A1 (fr) 2016-05-04 2017-11-09 Transgene Sa Polytherapie avec un ligand de tlr9 cpg
GB201608046D0 (en) 2016-05-09 2016-06-22 Cambridge Entpr Ltd And Syndey Children S Hospitals Network Randwick And Westmead Incorporating The Treatment of complement-mediated disorders
WO2017201258A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la maladie de huntington
EP3458588A4 (fr) 2016-05-18 2020-01-15 Voyager Therapeutics, Inc. Polynucléotides modulateurs
US20210108225A1 (en) 2016-06-16 2021-04-15 Charite - Universitatsmedizin Berlin Neuropeptide-expressing vectors and methods for the treatment of epilepsy
MA45493A (fr) 2016-06-27 2019-05-01 Aicuris Anti Infective Cures Gmbh Inhibiteurs d'entrée de hcmv.
EP3481433A4 (fr) 2016-07-05 2020-02-26 University of Massachusetts Administration de gène à médiation par aav2 de sfasl comme thérapie neuroprotectrice dans le glaucome
US11141434B2 (en) 2016-07-07 2021-10-12 Iovance Biotherapeutics, Inc. Programmed death 1 ligand 1 (PD-L1) binding proteins and methods of use thereof
PE20190401A1 (es) 2016-07-26 2019-03-13 Biomarin Pharm Inc Novedosas proteinas de la capside del virus adenoasociado
MX2019001938A (es) 2016-08-15 2019-07-04 Genzyme Corp Metodos para detectar aav.
US20190185864A1 (en) 2016-08-23 2019-06-20 Akouos, Inc. Compositions and methods for treating non-age-associated hearing impairment in a human subject
TW201825674A (zh) 2016-09-09 2018-07-16 美商艾斯合顧問有限公司 表現雙特異性接合分子的溶瘤病毒
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
US11466292B2 (en) 2016-09-29 2022-10-11 Glaxosmithkline Biologicals Sa Compositions and methods of treatment
WO2018069316A2 (fr) 2016-10-10 2018-04-19 Transgene Sa Polythérapie à base d'un produit immunothérapeutique et de modulateurs de mdsc
TWI788307B (zh) 2016-10-31 2023-01-01 美商艾歐凡斯生物治療公司 用於擴增腫瘤浸潤性淋巴細胞之工程化人造抗原呈現細胞
WO2018091680A1 (fr) 2016-11-18 2018-05-24 Transgene Sa Vecteurs oncolytiques à base de la variole bovine
GB201620968D0 (en) 2016-12-09 2017-01-25 Glaxosmithkline Biologicals Sa Adenovirus polynucleotides and polypeptides
JP7110203B2 (ja) 2016-12-28 2022-08-01 トランジェーヌ 腫瘍溶解性ウイルスおよび治療用分子
CA3049258A1 (fr) 2017-01-12 2018-07-19 Pivot Bio, Inc. Procedes et compositions destines a l'amelioration des caracteristiques d'une plante
CA3059112A1 (fr) 2017-04-05 2018-10-11 University Of Massachusetts Therapie au moyen de mini-genes
WO2018204694A1 (fr) 2017-05-03 2018-11-08 Biomarin Pharmaceutical Inc. Lentivirus améliorés pour la transduction de cellules souches hématopoïétiques
JP2020518258A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． 筋萎縮性側索硬化症（ａｌｓ）治療組成物および方法
WO2018204803A1 (fr) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la maladie de huntington
US20200123203A1 (en) 2017-06-13 2020-04-23 Flagship Pioneering Innovations V, Inc. Compositions comprising curons and uses thereof
JOP20190269A1 (ar) 2017-06-15 2019-11-20 Voyager Therapeutics Inc بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون
US11773407B2 (en) 2017-06-26 2023-10-03 Arizona Board Of Regents On Behalf Of Arizona State University CRISPR logic circuits for safer and controllable gene therapies
KR20200053468A (ko) 2017-07-06 2020-05-18 더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아 I형 점액다당류증을 치료하기 위한 유전자 요법
US11497576B2 (en) 2017-07-17 2022-11-15 Voyager Therapeutics, Inc. Trajectory array guide system
WO2019020543A1 (fr) 2017-07-28 2019-01-31 Transgene Sa Virus oncolytiques exprimant des agents ciblant des modulateurs immunitaires métaboliques
EP3808849A1 (fr) 2017-08-03 2021-04-21 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour l'administration d'aav
CA3076191A1 (fr) 2017-09-22 2019-03-28 Genzyme Corporation Variant d'arni
AU2018352236A1 (en) 2017-10-16 2020-04-23 The Curators Of The University Of Missouri Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
WO2019079242A1 (fr) 2017-10-16 2019-04-25 Voyager Therapeutics, Inc. Traitement de la sclérose latérale amyotrophique (sla)
CA3086045A1 (fr) 2017-12-19 2019-06-27 Akouos, Inc. Administration d'anticorps therapeutiques mediee par aav a l'oreille interne
US20210010028A1 (en) 2018-03-06 2021-01-14 Voyager Therapeutics, Inc. Insect cell manufactured partial self-complementary aav genomes
KR20200135433A (ko) 2018-03-23 2020-12-02 유니버시티 오브 매사추세츠 골 장애 치료를 위한 유전자 치료제
WO2019191701A1 (fr) 2018-03-30 2019-10-03 The Board Of Trustees Of Leland Stanford Junior University Nouvelles capsides du virus adéno-associé recombinant présentant un tropisme pancréatique humain amélioré
EP3784290A4 (fr) 2018-04-27 2022-03-23 University of Massachusetts Capsides de vaa identifiés par la sélection d'une bibliothèque in vivo
JP2021521852A (ja) 2018-04-27 2021-08-30 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． Ａａｄｃウイルスベクターの効力を測定する方法
SG11202009914SA (en) 2018-05-08 2020-11-27 Rutgers The State University Of New Jersey Aav-compatible laminin-linker polymerization proteins
JP2021522811A (ja) 2018-05-09 2021-09-02 ビオマリン プハルマセウトイカル インコーポレイテッド フェニルケトン尿症の治療方法
TW202005978A (zh) 2018-05-14 2020-02-01 美商拜奧馬林製藥公司 新穎肝靶向腺相關病毒載體
CA3099306A1 (fr) 2018-05-15 2019-11-21 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et methodes pour le traitement de la maladie de parkinson
TW202015742A (zh) 2018-05-15 2020-05-01 美商航海家醫療公司 投遞腺相關病毒（ａａｖ）之組成物和方法
EP3793615A2 (fr) 2018-05-16 2021-03-24 Voyager Therapeutics, Inc. Évolution dirigée
WO2019222441A1 (fr) 2018-05-16 2019-11-21 Voyager Therapeutics, Inc. Sérotypes de vaa pour l'administration de charge utile spécifique au cerveau
CN112638936A (zh) 2018-06-12 2021-04-09 葛兰素史密丝克莱恩生物有限公司 腺病毒多核苷酸和多肽
EP3807404A1 (fr) 2018-06-13 2021-04-21 Voyager Therapeutics, Inc. Régions 5' non traduites (5'utr) modifiées pour la production d'aav
JP2021529513A (ja) 2018-07-02 2021-11-04 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． 筋萎縮性側索硬化症および脊髄に関連する障害の治療
EP3826719A1 (fr) 2018-07-24 2021-06-02 Voyager Therapeutics, Inc. Systèmes et méthodes de production de formulations de thérapie génique
MX2021001395A (es) 2018-08-03 2021-08-11 Genzyme Corp Arni variante contra alfa-sinucleína.
WO2020072683A1 (fr) 2018-10-02 2020-04-09 Voyager Therapeutics, Inc. Redirection de tropisme de capsides aav
TW202035689A (zh) 2018-10-04 2020-10-01 美商航海家醫療公司 測量病毒載體粒子的效價及強度之方法
SG11202103425YA (en) 2018-10-05 2021-05-28 Voyager Therapeutics Inc Engineered nucleic acid constructs encoding aav production proteins
WO2020077165A1 (fr) 2018-10-12 2020-04-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour l'administration d'aav
WO2020081490A1 (fr) 2018-10-15 2020-04-23 Voyager Therapeutics, Inc. Vecteurs d'expression pour la production à grande échelle de raav dans le système baculovirus/sf9
AU2019366983A1 (en) 2018-10-25 2021-05-13 Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Methods for analysis of viral capsid protein composition
CA3119302A1 (fr) 2018-11-08 2020-05-14 Arizona Board Of Regents On Behalf Of Arizona State University Immunomodulation synthetique avec un super-represseur de crispr in vivo
US20220033824A1 (en) 2018-11-29 2022-02-03 University Of Massachusetts Modulation of sptlc1 via recombinant adeno-associated vectors
US11166996B2 (en) 2018-12-12 2021-11-09 Flagship Pioneering Innovations V, Inc. Anellovirus compositions and methods of use
WO2020136232A1 (fr) 2018-12-28 2020-07-02 Transgene Sa Protéine m2 à propriété immunosuppressive
US20220064671A1 (en) 2019-01-18 2022-03-03 Voyager Therapeutics, Inc. Methods and systems for producing aav particles
EP3927380A1 (fr) 2019-02-22 2021-12-29 University of Massachusetts Thérapie génique avec oxr1
US20200299637A1 (en) 2019-03-19 2020-09-24 Massachusetts Institute Of Technology Control of nitrogen fixation in rhizobia that associate with cereals
WO2020223274A1 (fr) 2019-04-29 2020-11-05 Voyager Therapeutics, Inc. Système et procédé pour la production de cellules d'insectes infectées par baculovirus (ceib) dans les bioréacteurs
EP3966227A1 (fr) 2019-05-07 2022-03-16 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes d'augmentation vectorisée de la destruction, de l'expression et/ou de la régulation de protéines
TW202104592A (zh) 2019-05-14 2021-02-01 美商拜奧馬林製藥公司 重複投予基因療法載體之方法
EP4007814A1 (fr) 2019-07-26 2022-06-08 Akouos, Inc. Méthodes de traitement de la perte auditive à l'aide d'une protéine cible sécrétée
EP4010465A1 (fr) 2019-08-09 2022-06-15 Voyager Therapeutics, Inc. Milieu de culture cellulaire destiné à être utilisé dans la production de produits de thérapie génique dans des bioréacteurs
WO2021041485A1 (fr) 2019-08-26 2021-03-04 Voyager Therapeutics, Inc. Expression contrôlée de protéines virales
US20220333133A1 (en) 2019-09-03 2022-10-20 Voyager Therapeutics, Inc. Vectorized editing of nucleic acids to correct overt mutations
KR20220079857A (ko) 2019-09-13 2022-06-14 루트거스, 더 스테이트 유니버시티 오브 뉴 저지 Aav-상용성 라미닌-링커 중합 단백질
CN114729333A (zh) 2019-09-27 2022-07-08 生物马林药物股份有限公司 使用尺寸排阻色谱与多角度光散射技术表征基因治疗病毒颗粒
US20210261625A1 (en) 2020-01-29 2021-08-26 Genzyme Corporation Modified adeno-associated viral capsid proteins for ocular gene therapy and methods of use thereof
CA3168055A1 (fr) 2020-02-21 2021-08-26 Emmanuel John Simons Compositions et methodes de traitement d'une hypoacousie non associee a l'age chez un sujet humain
MX2022012279A (es) 2020-03-31 2023-02-23 Univ Massachusetts Variantes de capsides de aav y usos de los mismos.
US20230131352A1 (en) 2020-04-01 2023-04-27 Voyager Therapeutics, Inc. Redirection of tropism of aav capsids
TW202144579A (zh) 2020-04-09 2021-12-01 美商４Ｍｖａｃ有限責任公司 病毒載體在冠狀病毒疫苗生產的用途
BR112022020753A2 (pt) 2020-04-15 2022-12-20 Voyager Therapeutics Inc Compostos de ligação a tau
GB202005732D0 (en) 2020-04-20 2020-06-03 Synpromics Ltd Regulatory nucleic acid sequences
CA3182970A1 (fr) 2020-05-13 2021-11-18 Voyager Therapeutics, Inc. Redirection de tropisme de capsides de vaa
CA3183171A1 (fr) 2020-05-13 2021-11-18 Akouos, Inc. Compositions et methodes pour traiter une perte auditive associee a slc26a4
AR122079A1 (es) 2020-05-13 2022-08-10 Akouos Inc Composiciones y métodos para tratar la perdida auditiva asociada a kcnq4
WO2021247995A2 (fr) 2020-06-04 2021-12-09 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et méthodes de traitement de la douleur neuropathique
AU2021309007A1 (en) 2020-07-13 2023-02-16 Transgene Treatment of immune depression
EP4192514A1 (fr) 2020-08-06 2023-06-14 Voyager Therapeutics, Inc. Milieu de culture cellulaire destiné à être utilisé dans la production de produits de thérapie génique dans des bioréacteurs
JP2023537070A (ja) 2020-08-07 2023-08-30 アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド 小胞を標的とするタンパク質及びその使用
AU2021338361A1 (en) 2020-09-03 2023-04-06 Chen, Irvin S.Y Soluble alkaline phosphatase constructs and expression vectors including a polynucleotide encoding for soluble alkaline phosphatase constructs
GB202013940D0 (en) 2020-09-04 2020-10-21 Synpromics Ltd Regulatory nucleic acid sequences
IL302128A (en) 2020-11-02 2023-06-01 Biomarin Pharm Inc A process for the enrichment of adeno-associated virus
WO2022119839A1 (fr) 2020-12-01 2022-06-09 Akouos, Inc. Constructions d'anticorps anti-vegf et procédés associés pour le traitement de symptômes associés au neurinome de l'acoustique
WO2022140560A1 (fr) 2020-12-23 2022-06-30 Flagship Pioneering Innovations V, Inc. Assemblage in vitro de capsides d'anellovirus renfermant de l'arn
WO2022146839A1 (fr) 2020-12-29 2022-07-07 Akouos, Inc. Compositions et méthodes pour traiter une perte auditive et/ou une perte de la vision associées à clrn1
TW202241479A (zh) 2020-12-30 2022-11-01 美商安迅生物製藥公司 遞送外來抗原之溶瘤病毒及表現靶向外來抗原之嵌合受體之經工程化免疫細胞之組合療法
WO2022187548A1 (fr) 2021-03-03 2022-09-09 Voyager Therapeutics, Inc. Expression régulée de protéines virales
TW202246516A (zh) 2021-03-03 2022-12-01 美商航海家醫療公司 病毒蛋白之控制表現
WO2022214632A1 (fr) 2021-04-07 2022-10-13 Neoplants Sas Compositions et procédés d'assainissement d'air intérieur
AU2022270611A1 (en) 2021-05-03 2023-10-12 Astellas Institute For Regenerative Medicine Methods of generating mature corneal endothelial cells
CA3227613A1 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 William Dowdle Systemes inductibles pour modifier l'expression genique dans des cellules hypoimmunogenes
WO2023034980A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Bomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
WO2023034989A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
WO2023034994A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
WO2023034990A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
WO2023034997A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
WO2023034996A1 (fr) 2021-09-03 2023-03-09 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions capsidiques de vaa et méthodes d'administration
WO2023044483A2 (fr) 2021-09-20 2023-03-23 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour le traitement du cancer positif her2
CA3233097A1 (fr) 2021-09-30 2023-04-06 Katherine Diane GRIBBLE Compositions et methodes de traitement de perte auditive associee a kcnq4
CA3235632A1 (fr) 2021-11-02 2023-05-11 Voyager Therapeutics, Inc. Variants capsidiques de vaa et utilisations associees
WO2023091948A1 (fr) 2021-11-17 2023-05-25 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capsides d'aav et leurs utilisations
WO2023107188A1 (fr) 2021-12-10 2023-06-15 Massachusetts Institute Of Technology Prédiction, biosynthèse et intégration en tant que biodétecteurs de molécules portant des signes d'absorption de la lumière uniques, et de leur détection à distance sur le terrain au moyen de caméras multispectrales ou hyperspectrales
WO2023111580A1 (fr) 2021-12-16 2023-06-22 University Of Dundee Dégradation ciblée de l'alpha-synucléine
WO2023147374A2 (fr) 2022-01-25 2023-08-03 Voyager Therapeutics, Inc. Système d'expression de baculovirus
WO2023150142A1 (fr) 2022-02-02 2023-08-10 Akouos, Inc. Constructions d'anticorps anti-vegf et méthodes associées pour le traitement de symptômes associés au schwannome vestibulaire
WO2023154693A1 (fr) 2022-02-08 2023-08-17 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capside d'aav et leurs utilisations
GB202201713D0 (en) 2022-02-10 2022-03-30 Univ Dundee An affinity directed phosphatase system for targeted protein dephosphorylation
WO2023196862A1 (fr) 2022-04-06 2023-10-12 Genzyme Corporation Thérapie génique ciblée pour la dystrophie myotonique dm-1
WO2023200843A1 (fr) 2022-04-12 2023-10-19 The Broad Institute, Inc. Compositions et méthodes de criblage d'éléments régulateurs cis
US20230407255A1 (en) 2022-04-12 2023-12-21 Genzyme Corporation Dendritic cell assay for innate immunogenicity to gene therapy agents
WO2023201272A1 (fr) 2022-04-12 2023-10-19 Genzyme Corporation Utilisation de modulateurs irak4 pour la thérapie génique
WO2023201274A1 (fr) 2022-04-12 2023-10-19 Genzyme Corporation Utilisation d'un modulateur irak4 pour la thérapie génique
WO2023213763A1 (fr) 2022-05-02 2023-11-09 Transgene Poxvirus codant pour un agent de liaison comprenant un sdab anti-pd-l1
WO2023213764A1 (fr) 2022-05-02 2023-11-09 Transgene Polypeptide de fusion comprenant un anti-pd-l1 sdab et un membre du tnfsf
WO2023220729A2 (fr) 2022-05-13 2023-11-16 Flagship Pioneering Innovations Vii, Llc Compositions d'adn à double brin et procédés associés
WO2023235791A1 (fr) 2022-06-02 2023-12-07 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capside de vaa et leurs utilisations
WO2024006741A1 (fr) 2022-06-28 2024-01-04 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capside d'aav et leurs utilisations
WO2024003353A1 (fr) 2022-07-01 2024-01-04 Transgene Protéine de fusion comprenant une protéine d tensioactive et un élément de la tnfsf
WO2024011112A1 (fr) 2022-07-06 2024-01-11 Voyager Therapeutics, Inc. Variants de capside d'aav et leurs utilisations
WO2024009280A1 (fr) 2022-07-08 2024-01-11 Baylor College Of Medicine Inhibiteurs de réponse au stress intégrés et leurs méthodes d'utilisation
WO2024054983A1 (fr) 2022-09-08 2024-03-14 Voyager Therapeutics, Inc. Expression controlée de protéines virales
WO2024059739A1 (fr) 2022-09-15 2024-03-21 Voyager Therapeutics, Inc. Composés de liaison à la protéine tau
WO2024064856A1 (fr) 2022-09-22 2024-03-28 Biomarin Pharmaceutical Inc. Traitement de la cardiomyopathie au moyen de vecteurs de thérapie génique aav
WO2024064863A2 (fr) 2022-09-22 2024-03-28 Biomarin Pharmaceutical Inc. Traitement de la cardiomyopathie arythmogène avec des vecteurs de thérapie génique aav
EP4345106A1 (fr) 2022-09-30 2024-04-03 Charité - Universitätsmedizin Berlin Vecteurs de thérapie génique pour l'expression de variants de préprodyrphine pour le traitement de l'épilepsie
WO2024069010A1 (fr) 2022-09-30 2024-04-04 Charité - Universitätsmedizin Berlin Vecteurs de thérapie génique pour l'expression de variants de préprodynorphine pour le traitement de l'épilepsie

Family Cites Families (11)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5135855A (en) * 1986-09-03 1992-08-04 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Rapid, versatile and simple system for expressing genes in eukaryotic cells
US5478745A (en) * 1992-12-04 1995-12-26 University Of Pittsburgh Recombinant viral vector system
US5591601A (en) * 1993-05-14 1997-01-07 Ohio University Edison Animal Biotechnology Institute DNA polymerase gene expression system utilizing an RNA polymerase co-delivered with the gene expression vector system
AU688428B2 (en) * 1993-11-09 1998-03-12 Johns Hopkins University, The Generation of high titers of recombinant AAV vectors
PT728214E (pt) * 1993-11-09 2004-11-30 Ohio Med College Linhas celulares estaveis capazes de expressar o gene de replicacao do virus adeno-associado
US5693531A (en) * 1993-11-24 1997-12-02 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Vector systems for the generation of adeno-associated virus particles
WO1996012010A1 (fr) * 1994-10-13 1996-04-25 Deutsches Krebsforschungszentrum Stiftung des öffentlichen Rechts Preparation de mutants d'aav rep-negatifs et cellules pouvant etre utilisees a cet effet
US5856152A (en) * 1994-10-28 1999-01-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV vector and methods of use therefor
US5872005A (en) * 1994-11-03 1999-02-16 Cell Genesys Inc. Packaging cell lines for adeno-associated viral vectors
WO1996017947A1 (fr) * 1994-12-06 1996-06-13 Targeted Genetics Corporation Lignees cellulaires d'encapsidation utilisees pour la generation de titres hauts de vecteurs aav recombinants
FR2735789B1 (fr) * 1995-06-23 1997-07-25 Centre Nat Rech Scient Adenovirus recombinants, leur utilisation pour preparer des aav, lignee cellulaire complementaire et compositions pharmaceutiques les contenant

Also Published As

Publication number Publication date
CA2264482A1 (fr) 1998-03-12
AU4183397A (en) 1998-03-26
WO1998010088A1 (fr) 1998-03-12
EP0931158A1 (fr) 1999-07-28
JP2001500015A (ja) 2001-01-09
AU722624B2 (en) 2000-08-10

Similar Documents

Publication Publication Date Title
IL128780A0 (en) An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing T7 polymerase
IL128736A0 (en) Methods using cre-lox for production of recombinant adeno-associated viruses
IL135813A (en) Method for the preparation of citalopram
NO986202D0 (no) FremgangsmÕte for fremstilling av rekombinant adÚnovirus
AU9386198A (en) Inducible methods for repressing gene function
EP0953374A4 (fr) Procede de purification d'emissions gazeuses
GB2315252B (en) Traveling carrier system and method of controlling the same
HUP0103325A2 (hu) Eljárás inzulinok kromatográfiás tisztítására
BR9706661A (pt) Processo de carregamento de um sistema de exploração
EG21056A (en) Method for refining molten silicon
EP1058282A4 (fr) Commutateur, bouton de commutateur, et procede de fixation dudit bouton de commutateur
BR9706239A (pt) Processo para preparação de 3-(1-hidroxifenil-1-alcoxiimino-metil)dioxazinas
GB9715223D0 (en) Method of manufacturing ceramic member
HK1017380A1 (en) Method of purifying thrombin-like protease enzymesobtained from snake venom.
AU2502899A (en) Method for the elimination of pathogens from solutions containing proteins
DE69728146D1 (de) Methode und system für kontrolliertes overhead-schalten
HUP0000770A2 (en) Process for the purification of substituted p-nitro-diphenyl-ethers
DE69836971D1 (de) Methode und apparat zur vorhersage von funktionellen proteindomänen, methode zur verbesserung der proteinfunktion, sowie funktionell verbessertes protein
GB9827156D0 (en) Method of providing quick steering changes
AU6442998A (en) Method for the purification of virus
HUP0003490A3 (en) Method for purifying phthalides
HRP980039B1 (en) Method of purifying 1,3,5-triisopropylbenzene
AU3338597A (en) Method of purifying epsilon-caprolactam
IL131418A0 (en) Method for assembly of multiple dna fragments
ZA978395B (en) Improved method for the determination of lipase