RU2018138791A - Аримокломол для лечения ассоциированных с глюкоцереброзидазой нарушений - Google Patents
Аримокломол для лечения ассоциированных с глюкоцереброзидазой нарушений Download PDFInfo
- Publication number
- RU2018138791A RU2018138791A RU2018138791A RU2018138791A RU2018138791A RU 2018138791 A RU2018138791 A RU 2018138791A RU 2018138791 A RU2018138791 A RU 2018138791A RU 2018138791 A RU2018138791 A RU 2018138791A RU 2018138791 A RU2018138791 A RU 2018138791A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- gba
- pharmaceutical ingredient
- active pharmaceutical
- ingredient according
- disease
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/435—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having six-membered rings with one nitrogen as the only ring hetero atom
- A61K31/44—Non condensed pyridines; Hydrogenated derivatives thereof
- A61K31/445—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine
- A61K31/4523—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine containing further heterocyclic ring systems
- A61K31/4545—Non condensed piperidines, e.g. piperocaine containing further heterocyclic ring systems containing a six-membered ring with nitrogen as a ring hetero atom, e.g. pipamperone, anabasine
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K45/00—Medicinal preparations containing active ingredients not provided for in groups A61K31/00 - A61K41/00
- A61K45/06—Mixtures of active ingredients without chemical characterisation, e.g. antiphlogistics and cardiaca
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
- A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K2300/00—Mixtures or combinations of active ingredients, wherein at least one active ingredient is fully defined in groups A61K31/00 - A61K41/00
Claims (62)
1. Активный фармацевтический ингредиент, выбранный из N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида, его стереоизомеров и их кислотно-аддитивных солей, для применения в способе лечения ассоциированного с глюкоцереброзидазой (GBA) нарушения.
2. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение не является болезнью Гоше (GD).
3. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение представляет собой GBA-ассоциированную альфа-синуклеинопатию.
4. Активный фармацевтический ингредиент по п. 3, где указанная GBA-ассоциированная альфа-синуклеинопатия выбрана из группы, состоящей из GBA-ассоциированной болезни Паркинсона (PD), GBA-ассоциированной деменции с тельцами Леви (DLB) и GBA-ассоциированной множественной системной атрофии (MSA).
5. Активный фармацевтический ингредиент по п.1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение представляет собой GBA-ассоциированный паркинсонизм.
6. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение представляет собой GBA-ассоциированную болезнь Паркинсона.
7. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение ассоциировано с пониженными уровнями фермента GBA.
8. Активный фармацевтический ингредиент поп. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение ассоциировано с пониженной активностью фермента GBA.
9. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение ассоциировано с пониженными активностью и/или уровнями фермента GBA, и причем указанный ген GBA является геном дикого типа, и снижение активности GBA обусловлено супрессией активности белка или репрессией транскрипции или трансляции гена/белка, или является идиопатическим.
10. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение ассоциировано с одной или несколькими мутациями гена GBA индивидуума.
11. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где индивидуум с GBA-ассоциированным нарушением остается клинически здоровым в отношении болезни Гоше.
12. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение ассоциировано с одной или несколькими мутациями гена GBA в гетерозиготном состоянии.
13. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение ассоциировано с мутацией гена GBA в гомозиготном состоянии, где указанное GBA-ассоциированное нарушение не является болезнью Гоше.
14. Активный фармацевтический ингредиент по любому из пп. 12-13, где указанные одна или несколько мутаций гена GBA индивидуума являются «мягкими» (ассоциированы с GD I типа).
15. Активный фармацевтический ингредиент по любому изпп. 12-13, где указанные одна или несколько мутаций гена GBA индивидуума являются «тяжелыми» (ассоциированы с GD II и III типов).
16. Активный фармацевтический ингредиент по любому изпп.12-13, где указанная мутация гена GBA выбрана из группы, состоящей из L444P, D409H, D409V, E235A, E340A, E326K, N370S, N370S/1-BP ins 84G, V394L, A456P, V460V, C342G, G325R, P415R, Y133*, F213I, N188S и IVS2+1G>A/N188S.
17. Активный фармацевтический ингредиент по любому из пп. 12-13, где указанная мутация гена GBA представляет собой L444P.
18. Активный фармацевтический ингредиент по любому из пп. 12-13, где указанная мутация гена GBA представляет собой E326K.
19. Активный фармацевтический ингредиент по любому из пп. 12 и 13, где указанная мутация гена GBA представляет собой N370S.
20. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение наблюдается у гетерозиготы по L444P, A456P, V460V.
21. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение наблюдается у носителя мутации GBA, такого как облигатный носитель, как, например, носитель, который является клинически здоровым в отношении болезни Гоше.
22. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное GBA-ассоциированное нарушение наблюдается у клинически здорового родителя или сиблинга пациента с болезнью Гоше.
23. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с пониженными уровнями фермента GBA и/или пониженной активностью фермента GBA.
24. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с одной или несколькими мутациями гена GBA.
25. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с одной или несколькими мутациями гена GBA в гетерозиготном состоянии.
26. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с одной или несколькими мутациями гена GBA в гомозиготном или компаунд-гетерозиготном состоянии.
27. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с одной или несколькими мутациями гена GBA, выбранными из группы, состоящей из L444P, D409H, D409V, E235A, E340A, E326K, N370S, N370S/1-BP ins 84G, V394L, A456P, V460V, C342G, G325R и P415R.
28. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с мутацией гена GBA N370S/N370S в гетерозиготном или гомозиготном состоянии.
29. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с генотипом по GBA, являющимся генетическим фактором высокого риска развития болезни Паркинсона.
30. Активный фармацевтический ингредиент по п. 6, где указанная GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона ассоциирована с идиопатически пониженными активностью и/или уровнями фермента GBA без сопутствующих идентифицированных мутаций гена GBA.
31. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанный активный фармацевтический ингредиент представляет собой рацемат N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида.
32. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанный активный фармацевтический ингредиент представляет собой оптически активный стереоизомер N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида.
33. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанный активный фармацевтический ингредиент представляет собой энантиомер N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида.
34. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанный активный фармацевтический ингредиент выбран из группы, состоящей из
(+)-R-N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида и
(-)-(S)-N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида.
35. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанный активный фармацевтический ингредиент представляет собой кислотно-аддитивную соль N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида.
36. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанный активный фармацевтический ингредиент выбран из группы, состоящей из
N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорид цитрата и
N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорид малеата.
37. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанный активный фармацевтический ингредиент выбран из группы, состоящей из
(+)-R-N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорид цитрата;
(-)-S-N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорид цитрата;
(+)-R-N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорид малеата; и
(-)-S-N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорид малеата.
38. Активный фармацевтический ингредиент по п. 1, где указанное лечение является профилактическим, терапевтическим или обеспечивающим облегчение симптомов.
39. Активный фармацевтический ингредиент, выбранный из N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида, его стереоизомеров и их кислотно-аддитивных солей, для применения в способе снижения риска развития у индивидуума ассоциированного с глюкоцереброзидазой (GBA) нарушения, отличного от болезни Гоше, где у указанного индивидуума наблюдается пониженный уровень GBA и/или пониженная активность GBA.
40. Активный фармацевтический ингредиент по п. 39, где у указанного индивидуума с пониженными уровнем и/или активностью GBA наблюдается одна или несколько мутаций гена GBA, таких, как мутация гена GBA в гетерозиготном состоянии, или таких, как мутация гена GBA в гомозиготном состоянии.
41. Активный фармацевтический ингредиент по любому из пп. 39-40, где указанное GBA-ассоциированное нарушение представляет собой GBA-ассоциированную альфа-синуклеинопатию, такую как GBA-ассоциированная альфа-синуклеинопатия, выбранная из группы, состоящей из GBA-ассоциированного паркинсонизма, GBA-ассоциированной болезни Паркинсона (PD), GBA-ассоциированной деменции с тельцами Леви (DLB) и GBA-ассоциированной множественной системной атрофии (MSA).
42. Активный фармацевтический ингредиент по п. 39, где указанное GBA-ассоциированное нарушение представляет собой GBA-ассоциированную болезнь Паркинсона.
43. Активный фармацевтический ингредиент по любому из пп. 39-40, где у указанного индивидуума наблюдаются активность и/или уровни GBA, составляющие от приблизительно 5 до 95% от гипотетических активности и/или уровней в случае дикого типа, такие, как 5-10%, такие, как 10-20%, такие, как 20-30%, такие, как 30-40%, такие, как 40-50%, такие, как 50-60%, такие, как 60-70%, такие, как 70-80%, такие, как 80-90%, такие, как 90-95% от гипотетических активности и/или уровней в случае дикого типа.
44. Активный фармацевтический ингредиент, выбранный из N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида, его стереоизомеров и их кислотно-аддитивных солей, для применения в способе одного или нескольких из
повышения активности GBA,
повышения уровней (или количества) GBA,
повышения количества активного мутантного GBA,
повышения количества активного GBA дикого типа,
усиления фолдинга остающегося в ER мутантного GBA,
повышения количества процессированного/зрелого GBA,
повышения количества зрелого (после транспорта из ER) GBA,
повышения количества зрелого GBA, достигающего лизосом, и/или
уменьшения степени агрегации альфа-синуклеина.
45. Фармацевтическая композиция, содержащая - по отдельности или вместе - активный фармацевтический ингредиент, выбранный из N-[2-гидрокси-3-(1-пиперидинил)-пропокси]-пиридин-1-оксид-3-карбоксимидоил хлорида, его стереоизомеров и их кислотно-аддитивных солей (аримокломол); и один или несколько дополнительных активных ингредиентов; для применения в лечении ассоциированного с глюкоцереброзидазой (GBA) нарушения, отличного от болезни Гоше (GD), в том числе GBA-ассоциированных альфа-синуклеинопатий, таких как GBA-ассоциированная болезнь Паркинсона (PD), GBA-ассоциированная деменция с тельцами Леви (DLB) и GBA-ассоциированная множественная системная атрофия (MSA).
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| DKPA201670281 | 2016-04-29 | ||
| DKPA201670281 | 2016-04-29 | ||
| PCT/EP2017/060205 WO2017186919A1 (en) | 2016-04-29 | 2017-04-28 | Arimoclomol for treating glucocerebrosidase associated disorders |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021117465A Division RU2021117465A (ru) | 2016-04-29 | 2017-04-28 | Аримокломол для лечения ассоциированных с глюкоцереброзидазой нарушений |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2018138791A true RU2018138791A (ru) | 2020-05-29 |
| RU2018138791A3 RU2018138791A3 (ru) | 2020-06-25 |
| RU2750154C2 RU2750154C2 (ru) | 2021-06-22 |
Family
ID=58645076
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018138791A RU2750154C2 (ru) | 2016-04-29 | 2017-04-28 | Аримокломол для лечения ассоциированных с глюкоцереброзидазой нарушений |
| RU2021117465A RU2021117465A (ru) | 2016-04-29 | 2017-04-28 | Аримокломол для лечения ассоциированных с глюкоцереброзидазой нарушений |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2021117465A RU2021117465A (ru) | 2016-04-29 | 2017-04-28 | Аримокломол для лечения ассоциированных с глюкоцереброзидазой нарушений |
Country Status (20)
| Country | Link |
|---|---|
| US (3) | US20190111041A1 (ru) |
| EP (2) | EP3448382B1 (ru) |
| JP (2) | JP6818045B2 (ru) |
| KR (2) | KR102254140B1 (ru) |
| CN (1) | CN109069496A (ru) |
| AU (2) | AU2017255959B2 (ru) |
| BR (1) | BR112018070653A2 (ru) |
| CA (1) | CA3021900A1 (ru) |
| CY (1) | CY1123717T1 (ru) |
| DK (1) | DK3448382T3 (ru) |
| ES (1) | ES2831764T3 (ru) |
| HR (1) | HRP20210047T1 (ru) |
| HU (1) | HUE052158T2 (ru) |
| IL (2) | IL262411B (ru) |
| LT (1) | LT3448382T (ru) |
| PT (1) | PT3448382T (ru) |
| RS (1) | RS61291B1 (ru) |
| RU (2) | RU2750154C2 (ru) |
| SI (1) | SI3448382T1 (ru) |
| WO (1) | WO2017186919A1 (ru) |
Families Citing this family (2)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| CA3183559A1 (en) * | 2020-06-24 | 2021-12-30 | Thomas Kirkegaard Jensen | Arimoclomol for treating gaucher disease |
| US20230416224A1 (en) | 2020-11-19 | 2023-12-28 | Zevra Denmark A/S | Processes for preparing arimoclomol citrate and intermediates thereof |
Family Cites Families (126)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| AU645243B2 (en) | 1988-03-18 | 1994-01-13 | General Hospital Corporation, The | Human heat shock factor |
| US5348945A (en) | 1990-04-06 | 1994-09-20 | Wake Forest University | Method of treatment with hsp70 |
| EP1221488A1 (en) | 1993-06-04 | 2002-07-10 | Whitehead Institute For Biomedical Research | Stress proteins and uses therefor |
| CA2185826C (en) | 1994-03-21 | 2007-06-19 | Stephen Mark Anderton | Peptide fragments of microbial stress proteins and pharmaceutical composition made thereof for the treatment and prevention of inflammatory diseases |
| US5837251A (en) | 1995-09-13 | 1998-11-17 | Fordham University | Compositions and methods using complexes of heat shock proteins and antigenic molecules for the treatment and prevention of neoplastic diseases |
| US5985270A (en) | 1995-09-13 | 1999-11-16 | Fordham University | Adoptive immunotherapy using macrophages sensitized with heat shock protein-epitope complexes |
| US5935576A (en) | 1995-09-13 | 1999-08-10 | Fordham University | Compositions and methods for the treatment and prevention of neoplastic diseases using heat shock proteins complexed with exogenous antigens |
| HU222994B1 (hu) | 1995-11-02 | 2004-01-28 | BIOREX Kutató és Fejlesztő Rt. | Hidroxilaminszármazékok és azok alkalmazása sejtek molekuláris chaperon-termelésének fokozására alkalmas gyógyszerkészítmények előállítására |
| US5962313A (en) | 1996-01-18 | 1999-10-05 | Avigen, Inc. | Adeno-associated virus vectors comprising a gene encoding a lyosomal enzyme |
| US6066716A (en) | 1996-09-20 | 2000-05-23 | University Of New Mexico | Purified heat shock protein complexes |
| US7157089B1 (en) | 1996-11-26 | 2007-01-02 | Stressgen Biotechnologies Corporation | Immune responses using compositions containing stress proteins |
| US6017540A (en) | 1997-02-07 | 2000-01-25 | Fordham University | Prevention and treatment of primary and metastatic neoplastic diseases and infectious diseases with heat shock/stress protein-peptide complexes |
| US5830464A (en) | 1997-02-07 | 1998-11-03 | Fordham University | Compositions and methods for the treatment and growth inhibition of cancer using heat shock/stress protein-peptide complexes in combination with adoptive immunotherapy |
| US6007821A (en) | 1997-10-16 | 1999-12-28 | Fordham University | Method and compositions for the treatment of autoimmune disease using heat shock proteins |
| US5948646A (en) | 1997-12-11 | 1999-09-07 | Fordham University | Methods for preparation of vaccines against cancer comprising heat shock protein-peptide complexes |
| HUP0100241A2 (hu) | 1998-01-23 | 2001-06-28 | National Jewish Medical And Research Center | Eljárás gyulladásos betegségek hősokk-proteinek alkalmazásával történő kezelésére |
| CA2321101C (en) | 1998-02-20 | 2014-12-09 | University Of Miami | Modified heat shock protein-antigenic peptide complex |
| CA2325735C (en) | 1998-03-27 | 2013-06-04 | Gabriele Multhoff | Hsp70 protein for the treatment of tumours, cancer or infectious diseases through nk-cell activation |
| FR2777890B1 (fr) | 1998-04-22 | 2000-12-29 | Roussy Inst Gustave | Composes peptidiques d'hsp70 utiles dans l'immunotherapie du cancer |
| US6274597B1 (en) | 1998-06-01 | 2001-08-14 | Mount Sinai School Of Medicine Of New York University | Method of enhancing lysosomal α-Galactosidase A |
| US6475490B1 (en) | 1998-10-19 | 2002-11-05 | Fordham University | Compositions and methods for promoting tissue repair using heat shock proteins |
| HU226617B1 (en) | 1998-12-14 | 2009-04-28 | Cytrx Corp | Optically active pyridyl-4h-1,2,4-oxadiazine derivatives, and pharmaceutical composition containing the compound as active ingredient |
| HUP9900475D0 (en) * | 1999-02-26 | 1999-04-28 | Biorex Kutato Fejlesztoe Kft | O-(3-piperidino-2-hydroxy-1-propyl)-hiyroximic acid-halogenid derivative, it's use for treating insulin resistance, and pharmaceutical compositions containing them as active component |
| EP1218030A4 (en) | 1999-09-10 | 2004-09-15 | Univ Fordham | METHODS AND COMPOSITIONS FOR THE TREATMENT AND PREVENTION OF GRAFT REJECTS USING THERMAL SHOCK PROTEINS |
| US20020039583A1 (en) | 1999-09-30 | 2002-04-04 | Subjeck John R. | Stress protein compositions and methods for prevention and treatment of cancer and infectious disease |
| US20030236300A1 (en) | 1999-10-27 | 2003-12-25 | Yale University | Conductance of improperly folded proteins through the secretory pathway and related methods for treating disease |
| AU1582801A (en) | 1999-11-05 | 2001-06-06 | Board Of Regents Of The University Of Nebraska, The | Methods and compositions for protection against bovine herpesvirus |
| US6964851B2 (en) | 1999-12-07 | 2005-11-15 | Stressgen Biotechnologies Corp. | Compositions and methods for detecting stress-inducible proteins |
| GB9930443D0 (en) | 1999-12-22 | 2000-02-16 | King S College London | Novel use of heat shock proteins |
| US20020127219A1 (en) | 1999-12-30 | 2002-09-12 | Okkels Jens Sigurd | Lysosomal enzymes and lysosomal enzyme activators |
| US20010034042A1 (en) | 2000-01-20 | 2001-10-25 | Srivastava Pramod K. | Complexes of peptide-binding fragments of heat shock proteins and their use as immunotherapeutic agents |
| AU2001227960A1 (en) | 2000-01-21 | 2001-07-31 | University Of Connecticut Health Center | Heat shock/stress protein complexes as vaccines against neurodegenerative disorders |
| WO2001052877A1 (en) | 2000-01-21 | 2001-07-26 | University Of Connecticut Health Center | Compositions and methods to treat neurodegenerative disorders |
| HUP0001583A2 (hu) | 2000-04-18 | 2002-11-28 | BIOREX Kutató és Fejlesztő Rt. | Egy piridin-1-oxid-származék és eljárás annak átalakítására gyógyászati hatású vegyületekké |
| WO2001097829A2 (en) | 2000-06-19 | 2001-12-27 | Genzyme Corporation | Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases |
| US20020037290A1 (en) | 2000-08-07 | 2002-03-28 | Armen Garo H. | Compositions comprising heat shock proteins or alpha(2) macroglobulin, antigenic molecules and saponins, and methods of use thereof |
| US7517948B2 (en) | 2000-09-13 | 2009-04-14 | Multimmune Gmbh | Hsp70 peptide stimulating natural killer (NK) cell activity and uses thereof |
| AU2001292674A1 (en) | 2000-09-15 | 2002-04-29 | University Of Connecticut Health Center | Improved formulations using heat shock/stress protein-peptide complexes |
| US20020172682A1 (en) | 2000-10-20 | 2002-11-21 | University Of Connecticut Health Center | Using heat shock proteins to increase immune response |
| IT1319277B1 (it) | 2000-10-24 | 2003-09-26 | Chiesi Farma Spa | Proteine di fusione utili per il trattamento di immunizzazione dellamalattia di alzheimer. |
| WO2002041921A2 (en) | 2000-11-03 | 2002-05-30 | The Board Of Regents Of The University Of Nebraska | Compositions for protection against bovine viral diseases |
| EP1209226A3 (en) | 2000-11-07 | 2002-06-05 | GSF-Forschungszentrum für Umwelt und Gesundheit GmbH | Maturation of dendritic cells by recombinant heat shock protein 70 (hsp70) |
| US20020142299A1 (en) | 2001-01-09 | 2002-10-03 | Davidson Beverly L. | PTD-modified proteins |
| EP1368039A4 (en) | 2001-02-20 | 2006-03-29 | Uab Research Foundation | AMINOGLYCOSIDE TREATMENT FOR LYSOSOMAL STORAGE DISEASES |
| JP4384489B2 (ja) | 2001-08-20 | 2009-12-16 | ユニバーシティー オブ コネティカット ヘルス センター | 癌及び感染性疾患の治療に有用な熱ショックタンパク質又はα−２−マクログロブリンを含む組成物の調製方法 |
| HU0103939D0 (en) | 2001-09-27 | 2001-11-28 | Biorex Kutato Fejlesztoe Kft | Pharmaceutical composition containing methformin and n-[2-hydroxy-3-(1-piperidinyl)-propoxy]-pyridine-1-oxide-3-carboximidoyl chloride |
| JP2005512517A (ja) | 2001-09-27 | 2005-05-12 | イ・デ・エム・イミュノ−デジネ・モレキュル | 誘導性Ｈｓｐ７０由来のポリペプチドとこのポリペプチドを含有する医薬組成物 |
| GB0123756D0 (en) | 2001-10-03 | 2001-11-21 | King S College London | A novel chaperone-type of adjuvant for vaccination - Basic 1 |
| US7125843B2 (en) | 2001-10-19 | 2006-10-24 | Neose Technologies, Inc. | Glycoconjugates including more than one peptide |
| ITMI20012573A1 (it) | 2001-12-06 | 2003-06-06 | D B P Dev Biotechonologica L P | Gli acilsalicilati:una nuova classe di induttori di risposta heat shock |
| CN1615296A (zh) | 2002-01-11 | 2005-05-11 | 拜奥列克斯研究发展公司 | 甲脒衍生物及其在治疗血管疾病中的用途 |
| AU2003218639A1 (en) | 2002-01-24 | 2003-09-02 | Universiteit Gent | Tumour treatment compositions comprising hsp70 and tumour necrosis factor |
| JP4632664B2 (ja) | 2002-02-13 | 2011-02-16 | デューク ユニバーシティ | 非ペプチド結合ストレス応答性ポリペプチドによる免疫応答の調節 |
| IL148401A0 (en) | 2002-02-26 | 2002-09-12 | Hadasit Med Res Service | Hsp70-derived peptides and uses thereof in the diagnosis and treatment of autoimmune diseases |
| WO2003086452A2 (en) | 2002-04-05 | 2003-10-23 | Genzyme Corporation | Methods of enhancing lysosomal storage disease therapy |
| US6984389B2 (en) | 2002-04-25 | 2006-01-10 | University Of Connecticut Health Center | Using heat shock proteins to improve the therapeutic benefit of a non-vaccine treatment modality |
| IL164799A0 (en) | 2002-04-25 | 2005-12-18 | Univ Connecticut | Using heat shock proteins to improve the therapeutic benefit of a non-vaccine treatment modality |
| US20040022796A1 (en) | 2002-05-02 | 2004-02-05 | University Of Connecticut Health Center | Using heat shock proteins and alpha-2-macroglobulins to increase the immune response to vaccines comprising heat shock protein-peptide complexes or alpha-2-macroglobulin-peptide complexes |
| CA2485098A1 (en) | 2002-05-02 | 2003-11-13 | University Of Connecticut Health Center | Use of heat shock proteins to enhance efficacy of antibody therapeutics |
| GB0216414D0 (en) | 2002-07-15 | 2002-08-21 | Novartis Ag | Organic compounds |
| EP2444409A2 (en) | 2002-09-16 | 2012-04-25 | Genentech, Inc. | Compositions and methods for the treatment of immune related diseases |
| ES2396231T3 (es) | 2003-05-21 | 2013-02-20 | Biotech Tools S.A. | Complejo peptídico |
| US7244616B2 (en) | 2003-06-27 | 2007-07-17 | Bayer Pharmaceuticals Corporation | Use of molecular chaperones for the enhanced production of secreted, recombinant proteins in mammalian cells |
| HUP0303584A3 (en) * | 2003-10-30 | 2009-12-28 | Cytrx Corp | Use of a hydroximic acid halide derivative in the treatment of neurodegenerative diseases |
| EP1531160B1 (en) | 2003-11-12 | 2010-12-29 | Alfa Biogene International B.V. | Recovery of a heat shock protein |
| AU2004293115A1 (en) | 2003-11-25 | 2005-06-09 | Mount Sinai School Of Medicine Of New York University | Chaperone-based therapy for Niemann-Pick disease |
| EP1706423B8 (en) | 2003-12-05 | 2009-07-08 | multimmune GmbH | Therapeutic and diagnostic anti-hsp 70 antibodies |
| US20060009520A1 (en) | 2004-05-12 | 2006-01-12 | Tall Alan R | Retinoid-based methods for altering macrophage cholesterol |
| WO2005120558A2 (en) | 2004-05-25 | 2005-12-22 | University Of Connecticut Health Center | Methods for making compositions comprising heat shock proteins or alpha-2-macroglobulin for the treatment of cancer and infectious disease |
| AU2005312415B2 (en) | 2004-12-10 | 2012-02-02 | Angteq B.V. | Heat shock proteins (HSP) and supraventricular arrhythmia |
| ES2485369T3 (es) | 2005-06-08 | 2014-08-13 | Amicus Therapeutics, Inc. | Tratamiento de trastornos del SNC asociados con mutaciones en genes que codifican enzimas lisosómicas |
| WO2007041285A2 (en) | 2005-09-29 | 2007-04-12 | Viral Genetics, Inc. | Complexes of inactivated pepsin fraction and heat shock protein |
| HUE032640T2 (en) | 2005-11-08 | 2017-10-30 | Vertex Pharma | Heterocyclic modulator of ATP-binding cassette transcripts |
| US20080039400A1 (en) | 2006-01-24 | 2008-02-14 | Universiteit Utrecht Uu Holding B.V. | Treatment and prevention of inflammatory bowel diseases |
| NZ570103A (en) | 2006-01-26 | 2011-11-25 | Foldrx Pharmaceuticals Inc | Compounds and methods for modulating protein trafficking |
| AU2007253694A1 (en) | 2006-05-19 | 2007-11-29 | The Scripps Research Institute | Treatment of protein misfolding |
| MX2009000032A (es) | 2006-06-23 | 2009-01-23 | Amicus Therapeutics Inc | Metodo para el tratamiento de trastornos neurologicos por la mejora de la actividad de la beta-glucocerebrosidasa. |
| EP3305297A1 (en) | 2006-06-30 | 2018-04-11 | Sloan-Kettering Institute for Cancer Research | Treatment of neurodegenerative diseases through inhibition of hsp90 |
| US20080044390A1 (en) | 2006-08-11 | 2008-02-21 | Xiaowei Jin | Methods and compositions for the treatment of neurodegenerative disorders |
| KR20090045940A (ko) | 2006-08-29 | 2009-05-08 | 포휴먼텍(주) | 세포자멸사의 억제를 위한 약학 조성물, 및 이를 전달하는 방법 |
| US20080227813A1 (en) * | 2006-09-26 | 2008-09-18 | Jack Raymond Barber | Pharmaceutical compositions and methods for treating diseases associated with neurodegeneration |
| MX2009005798A (es) | 2006-12-01 | 2009-08-12 | Cytrx Corp | Recuperacion de apoplejia. |
| CA2680063A1 (en) | 2007-02-23 | 2008-08-28 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | Compositions and methods for treating glycogen storage diseases |
| WO2008112525A2 (en) | 2007-03-09 | 2008-09-18 | Link Medicine Corporation | Treatment of lysosomal storage diseases |
| GB0705626D0 (en) | 2007-03-23 | 2007-05-02 | Royal Veterinary College | Method for enhancing sperm survival |
| CA2682350A1 (en) | 2007-04-11 | 2008-10-23 | The Jackson Laboratory | Diagnosis and treatment of diseases caused by misfolded proteins |
| JP5586453B2 (ja) | 2007-04-13 | 2014-09-10 | アミカス セラピューティックス インコーポレイテッド | 特異的薬理シャペロンによるゴーシェ病の治療および代理マーカーを用いた治療の監視 |
| WO2008134512A1 (en) | 2007-04-25 | 2008-11-06 | Cytochroma Inc. | Oral controlled release compositions comprising vitamin d compound and waxy carrier |
| CA2685332A1 (en) | 2007-04-26 | 2008-11-06 | Amicus Therapeutics, Inc. | Dosing regimens for the treatment of lysosomal storage diseases using pharmacological chaperones |
| TW200901958A (en) | 2007-05-04 | 2009-01-16 | Cytrx Corp | Diabetic wound healing |
| GB0712494D0 (en) | 2007-06-27 | 2007-08-08 | Isis Innovation | Substrate reduction therapy |
| US7678764B2 (en) | 2007-06-29 | 2010-03-16 | Johnson & Johnson Regenerative Therapeutics, Llc | Protein formulations for use at elevated temperatures |
| WO2009008719A2 (en) | 2007-07-06 | 2009-01-15 | Universiteit Utrecht Holding B.V. | Treatment and prevention of inflammatory diseases and autoimmune diseases |
| JP2010538655A (ja) | 2007-09-12 | 2010-12-16 | アナフォア インコーポレイテッド | 自己免疫疾患についてのｈｓｐ７０に基づく治療 |
| US20100317690A1 (en) | 2007-11-21 | 2010-12-16 | Summit Corporation Plc | Treatment of protein folding disorders |
| WO2009073564A1 (en) | 2007-11-29 | 2009-06-11 | The Hospital For Sick Children | Compositions and methods for treating lysosomal disorders |
| WO2009099555A2 (en) | 2008-01-30 | 2009-08-13 | Corning Incorporated | Synthetic surfaces for culturing cells in chemically defined media |
| WO2009095452A1 (en) | 2008-01-31 | 2009-08-06 | Crystax Pharmaceuticals, S.L. | Crystal structure of the atpase domain of proteins of the hsp70 family |
| EP2271213A4 (en) | 2008-02-01 | 2011-06-29 | Scripps Research Inst | METHOD FOR THE TREATMENT OF A GRADE SUFFERED BY PROTEIN HOMEOSTASIS |
| EP3778652A1 (en) | 2008-05-07 | 2021-02-17 | BioMarin Pharmaceutical Inc. | Lysosomal targeting peptides and uses thereof |
| WO2009137796A2 (en) | 2008-05-08 | 2009-11-12 | Northwestern University | Method of regulating the heat shock response |
| GB0809360D0 (en) | 2008-05-22 | 2008-07-02 | Isis Innovation | Calcium modulation |
| PL2659904T3 (pl) * | 2008-06-26 | 2016-01-29 | Orphazyme Aps | Zastosowanie Hsp70 jako regulatora aktywności enzymatycznej |
| WO2010015816A2 (en) | 2008-08-06 | 2010-02-11 | Summit Corporation Plc | Treatment of lysosomal storage disorders and other proteostatic diseases |
| WO2010022461A1 (en) | 2008-08-29 | 2010-03-04 | Children, Youth And Women's Health Service | Sulphated sugars to increase activity of sulphatases en lysosomal storage disorders |
| MX2011003249A (es) | 2008-09-29 | 2011-05-19 | Vertex Pharma | Unidades de dosificacion del acido 3-(6-(1-(2,2-difluorobenzo[d][1 ,3]dioxol-5-il)ciclopropancarboxamido)-3-metilpiridin-2-il)benzoi co. |
| WO2010053655A2 (en) | 2008-11-07 | 2010-05-14 | University Of Kansas | Therapeutic methods with withaferin a and analogs |
| WO2010086418A1 (en) | 2009-01-29 | 2010-08-05 | Alfa Biogene International B.V. | Functional food product comprising heat shock protein or a hydrolysate thereof |
| EP2218458A1 (en) | 2009-02-13 | 2010-08-18 | Fondazione Telethon | Molecules able to modulate the expression of at least a gene involved in degradative pathways and uses thereof |
| EP2405888B1 (en) | 2009-03-10 | 2018-04-11 | Alfa Biogene International B.V. | Skin care product |
| GB0906159D0 (en) | 2009-04-09 | 2009-05-20 | Summit Corp Plc | Drug combination for the treatment of proteostatic diseases |
| US8785168B2 (en) | 2009-06-17 | 2014-07-22 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Formulations for lysosomal enzymes |
| RU2733466C2 (ru) | 2009-07-28 | 2020-10-01 | Шайр Хьюман Дженетик Терапиз | Композиции и способы для лечения болезни гоше |
| WO2011019763A2 (en) | 2009-08-10 | 2011-02-17 | The Board Of Trustees Of The University Of Illinois | Compositions and methods for the treatment of krabbe and other neurodegenerative diseases |
| US20110081428A1 (en) | 2009-09-16 | 2011-04-07 | The Buck Institute For Age Research | Use of thioflavin-like compounds to increase life span and/or health span |
| US8609416B2 (en) | 2009-12-18 | 2013-12-17 | Ventria Bioscience | Methods and compositions comprising heat shock proteins |
| US20120009125A1 (en) * | 2010-07-06 | 2012-01-12 | Lombard Jay L | Apoe4 and apoj biomarker-based prevention and treatment of dementia |
| WO2012012656A2 (en) | 2010-07-21 | 2012-01-26 | University Of South Florida | Materials and methods for treating neurodegenerative diseases |
| PL2646044T3 (pl) * | 2010-11-30 | 2020-03-31 | Orphazyme A/S | Sposoby zwiększenia aktywności wewnątrzkomórkowej Hsp70 |
| WO2013006076A1 (en) | 2011-07-04 | 2013-01-10 | New York University | The use of intranasally administered hsp70 protein to treat neurodegenerative diseases |
| EP2831039A1 (en) | 2012-03-28 | 2015-02-04 | The U.S.A. as represented by the Secretary, Department of Health and Human Services | Salicylic acid derivatives useful as glucocerebrosidase activators |
| AU2013337354A1 (en) * | 2012-11-05 | 2015-05-21 | Genzyme Corporation | Compositions and methods for treating proteinopathies |
| US9562110B2 (en) | 2012-11-21 | 2017-02-07 | Wuhan Yzy Biopharma Co., Ltd. | Bispecific antibody |
| CA2938577A1 (en) * | 2014-02-04 | 2015-08-13 | New York University | Progranulin (pgrn) and its derivatives for diagnosis and treatment of lysosomal storage diseases |
| JP6678676B2 (ja) | 2014-09-15 | 2020-04-08 | オーファザイム エー／エス | アリモクロモル製剤 |
| EA034524B1 (ru) * | 2014-10-10 | 2020-02-17 | Вирджиния Коммонвелт Юниверсити | Сульфаты окисленного холестерина для лечения пониженной лептиновой активности |
-
2017
- 2017-04-28 EP EP17720480.7A patent/EP3448382B1/en active Active
- 2017-04-28 JP JP2018555935A patent/JP6818045B2/ja active Active
- 2017-04-28 PT PT177204807T patent/PT3448382T/pt unknown
- 2017-04-28 HU HUE17720480A patent/HUE052158T2/hu unknown
- 2017-04-28 RS RS20210030A patent/RS61291B1/sr unknown
- 2017-04-28 AU AU2017255959A patent/AU2017255959B2/en active Active
- 2017-04-28 DK DK17720480.7T patent/DK3448382T3/da active
- 2017-04-28 BR BR112018070653A patent/BR112018070653A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2017-04-28 KR KR1020187030943A patent/KR102254140B1/ko active IP Right Grant
- 2017-04-28 SI SI201730595T patent/SI3448382T1/sl unknown
- 2017-04-28 ES ES17720480T patent/ES2831764T3/es active Active
- 2017-04-28 KR KR1020217014529A patent/KR20210059796A/ko not_active Application Discontinuation
- 2017-04-28 RU RU2018138791A patent/RU2750154C2/ru active
- 2017-04-28 CA CA3021900A patent/CA3021900A1/en active Pending
- 2017-04-28 US US16/092,070 patent/US20190111041A1/en not_active Abandoned
- 2017-04-28 RU RU2021117465A patent/RU2021117465A/ru unknown
- 2017-04-28 LT LTEP17720480.7T patent/LT3448382T/lt unknown
- 2017-04-28 WO PCT/EP2017/060205 patent/WO2017186919A1/en active Application Filing
- 2017-04-28 EP EP20200033.7A patent/EP3782624A1/en active Pending
- 2017-04-28 CN CN201780026445.9A patent/CN109069496A/zh active Pending
-
2018
- 2018-10-16 IL IL262411A patent/IL262411B/en active IP Right Grant
-
2020
- 2020-05-20 US US16/879,198 patent/US11253505B2/en active Active
- 2020-11-27 AU AU2020277270A patent/AU2020277270B2/en active Active
- 2020-12-25 JP JP2020216408A patent/JP2021059586A/ja active Pending
-
2021
- 2021-01-12 HR HRP20210047TT patent/HRP20210047T1/hr unknown
- 2021-01-12 CY CY20211100016T patent/CY1123717T1/el unknown
- 2021-01-17 IL IL280227A patent/IL280227A/en unknown
-
2022
- 2022-01-12 US US17/574,239 patent/US20220133707A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| US20210228560A1 (en) | Combination of a Compound Having the Ability to Rearrange a Lysosomal Enzyme and Ambroxol and/or a Derivative of Ambroxol | |
| US20220133668A1 (en) | Isotopically modified components and therapeutic uses thereof | |
| Pyne et al. | Sphingosine 1-phosphate and sphingosine kinases in health and disease: Recent advances | |
| Martín-Fernández et al. | Mitochondria and oxidative stress in heart aging | |
| CN1307971C (zh) | 抗真菌指甲油组合物 | |
| ES2560097T3 (es) | Procedimientos y composiciones de tratamiento de trastornos mitocondriales | |
| US10092541B2 (en) | Methods for the treatment of diseases ameliorated by PDE4 inhibition using dosage titration of apremilast | |
| Tao et al. | Genetic inactivation of pyruvate dehydrogenase kinases improves hepatic insulin resistance induced diabetes | |
| US20190175542A1 (en) | Methods of treating age related disorders | |
| RU2018138791A (ru) | Аримокломол для лечения ассоциированных с глюкоцереброзидазой нарушений | |
| KR20220140647A (ko) | 과다운동성 운동 장애의 치료를 위한 vmat2 억제제 | |
| JP2010540544A (ja) | 癌および血管新生の治療のための、化学療法剤と組み合わせたベンゾキノン誘導体ｅ３３３０ | |
| CA3097744A1 (en) | Stabilized polyunsaturated compounds and uses thereof | |
| EP3157520B1 (en) | Apremilast for the treatment of a liver disease or a liver function abnormality | |
| Scarpelli et al. | Current options in the treatment of mitochondrial diseases | |
| US20230340491A1 (en) | Compositions and methods for treating metabolic and cardiovascular diseases | |
| JP2019518725A5 (ru) | ||
| WO2014154927A1 (es) | Uso del inhibidor de sulfatasas esteroideas stx64 para el tratamiento del envejecimiento | |
| WO2016100963A1 (en) | Pyruvate compounds for treatment of peripheral neuropathy | |
| US20220370470A1 (en) | Methylthioninium for use in the treatment of synaptopathies | |
| CA2865845C (en) | An iloperidone metabolite for use in the treatment of psychiatric disorders | |
| ES2781969T3 (es) | Regímenes que comprenden (3R,4R,5S)-5-(difluorometil)piperidin-3,4-diol para tratar y prevenir trastornos lisosómicos y trastornos degenerativos del sistema nervioso central | |
| US20180042886A1 (en) | Methods of treating age related disorders | |
| US11192874B2 (en) | Use of pharmacological chaperones for the treatment of lysosomal storage diseases | |
| US20230242538A1 (en) | PanK Modulators and Methods Using Same |