RU2009117590A - Способы дозирования перорально активного 1,2,4-оксадиазола для терапии, подавляющей нонсенс-мутацию - Google Patents
Способы дозирования перорально активного 1,2,4-оксадиазола для терапии, подавляющей нонсенс-мутацию Download PDFInfo
- Publication number
- RU2009117590A RU2009117590A RU2009117590/15A RU2009117590A RU2009117590A RU 2009117590 A RU2009117590 A RU 2009117590A RU 2009117590/15 A RU2009117590/15 A RU 2009117590/15A RU 2009117590 A RU2009117590 A RU 2009117590A RU 2009117590 A RU2009117590 A RU 2009117590A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- disease
- dose
- oxadiazol
- solvate
- fluorophenyl
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/395—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins
- A61K31/41—Heterocyclic compounds having nitrogen as a ring hetero atom, e.g. guanethidine or rifamycins having five-membered rings with two or more ring hetero atoms, at least one of which being nitrogen, e.g. tetrazole
- A61K31/4245—Oxadiazoles
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/02—Inorganic compounds
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/08—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing oxygen, e.g. ethers, acetals, ketones, quinones, aldehydes, peroxides
- A61K47/10—Alcohols; Phenols; Salts thereof, e.g. glycerol; Polyethylene glycols [PEG]; Poloxamers; PEG/POE alkyl ethers
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/08—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing oxygen, e.g. ethers, acetals, ketones, quinones, aldehydes, peroxides
- A61K47/12—Carboxylic acids; Salts or anhydrides thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/26—Carbohydrates, e.g. sugar alcohols, amino sugars, nucleic acids, mono-, di- or oligo-saccharides; Derivatives thereof, e.g. polysorbates, sorbitan fatty acid esters or glycyrrhizin
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/30—Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/30—Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
- A61K47/32—Macromolecular compounds obtained by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. carbomers, poly(meth)acrylates, or polyvinyl pyrrolidone
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/30—Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
- A61K47/34—Macromolecular compounds obtained otherwise than by reactions only involving carbon-to-carbon unsaturated bonds, e.g. polyesters, polyamino acids, polysiloxanes, polyphosphazines, copolymers of polyalkylene glycol or poloxamers
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/30—Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
- A61K47/36—Polysaccharides; Derivatives thereof, e.g. gums, starch, alginate, dextrin, hyaluronic acid, chitosan, inulin, agar or pectin
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/30—Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
- A61K47/36—Polysaccharides; Derivatives thereof, e.g. gums, starch, alginate, dextrin, hyaluronic acid, chitosan, inulin, agar or pectin
- A61K47/38—Cellulose; Derivatives thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0053—Mouth and digestive tract, i.e. intraoral and peroral administration
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0087—Galenical forms not covered by A61K9/02 - A61K9/7023
- A61K9/0095—Drinks; Beverages; Syrups; Compositions for reconstitution thereof, e.g. powders or tablets to be dispersed in a glass of water; Veterinary drenches
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/14—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P17/00—Drugs for dermatological disorders
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/04—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system for myasthenia gravis
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/16—Otologicals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/08—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis
- A61P3/10—Drugs for disorders of the metabolism for glucose homeostasis for hyperglycaemia, e.g. antidiabetics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P35/00—Antineoplastic agents
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
- A61P37/02—Immunomodulators
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
- A61P37/02—Immunomodulators
- A61P37/06—Immunosuppressants, e.g. drugs for graft rejection
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P9/00—Drugs for disorders of the cardiovascular system
- A61P9/10—Drugs for disorders of the cardiovascular system for treating ischaemic or atherosclerotic diseases, e.g. antianginal drugs, coronary vasodilators, drugs for myocardial infarction, retinopathy, cerebrovascula insufficiency, renal arteriosclerosis
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Public Health (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Inorganic Chemistry (AREA)
- Immunology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Neurology (AREA)
- Oil, Petroleum & Natural Gas (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Cardiology (AREA)
- Obesity (AREA)
- Heart & Thoracic Surgery (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Nutrition Science (AREA)
- Physiology (AREA)
- Transplantation (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Dermatology (AREA)
- Emergency Medicine (AREA)
- Rheumatology (AREA)
- Pain & Pain Management (AREA)
Abstract
1. Способ лечения, предотвращения или управления заболеванием, связанным с нонсенс-мутацией, включающий введение нуждающемуся в этом больному эффективного количества 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата в трех дозах, где первая вводимая доза составляет 20 мг/кг, вторая вводимая доза составляет 20 мг/кг и третья вводимая доза составляет 40 мг/кг. ! 2. Способ по п. 1, где вторую дозу вводят приблизительно через 6 ч после введения первой дозы, где третью дозу вводят приблизительно через 6 ч после введения второй дозы и где первую дозу вводят приблизительно через 12 ч после введения третьей дозы. ! 3. Способ по п. 1 или 2, где 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойную кислоту или ее фармацевтически приемлемую соль, сольват или гидрат вводят постоянно в течение 28 дней. ! 4. Способ по п. 1 или 2, где 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойную кислоту или ее фармацевтически приемлемую соль, сольват или гидрат вводят постоянно в течение 14 дней. ! 5. Способ по п. 1 или 2, где 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойную кислоту или ее фармацевтически приемлемую соль, сольват или гидрат вводят постоянно в течение 14 дней с последующим отсутствием введения 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата в течение 14 дней, с последующим постоянным введением 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата в течение 14 дней. ! 6. Способ по п. 1 или 2, где дозы вводят перорально. ! 7. Способ по п. 3, где дозы вводят перорально. ! 8. Способ по п. 4, гд�
Claims (20)
1. Способ лечения, предотвращения или управления заболеванием, связанным с нонсенс-мутацией, включающий введение нуждающемуся в этом больному эффективного количества 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата в трех дозах, где первая вводимая доза составляет 20 мг/кг, вторая вводимая доза составляет 20 мг/кг и третья вводимая доза составляет 40 мг/кг.
2. Способ по п. 1, где вторую дозу вводят приблизительно через 6 ч после введения первой дозы, где третью дозу вводят приблизительно через 6 ч после введения второй дозы и где первую дозу вводят приблизительно через 12 ч после введения третьей дозы.
3. Способ по п. 1 или 2, где 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойную кислоту или ее фармацевтически приемлемую соль, сольват или гидрат вводят постоянно в течение 28 дней.
4. Способ по п. 1 или 2, где 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойную кислоту или ее фармацевтически приемлемую соль, сольват или гидрат вводят постоянно в течение 14 дней.
5. Способ по п. 1 или 2, где 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойную кислоту или ее фармацевтически приемлемую соль, сольват или гидрат вводят постоянно в течение 14 дней с последующим отсутствием введения 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата в течение 14 дней, с последующим постоянным введением 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата в течение 14 дней.
6. Способ по п. 1 или 2, где дозы вводят перорально.
7. Способ по п. 3, где дозы вводят перорально.
8. Способ по п. 4, где дозы вводят перорально.
9. Способ по п. 5, где дозы вводят перорально.
10. Способ по п. 1, где заболевание, связанное с нонсенс-мутацией, представляет собой генетическое заболевание, рак, аутоиммунное заболевание, заболевание крови, коллагеноз, диабет, нейродегенеративное заболевание, пролиферативное заболевание, сердечно-сосудистое заболевание, легочное заболевание, воспалительное заболевание или заболевание центральной нервной системы.
11. Способ по п. 1, где заболевание выбрано из множественной эндокринной неоплазии (типа 1, 2 и 3), амилоидоза, мукополисахаридоза (типа I и III), врожденной гипоплазии надпочечников, аденоматозного полипоза coli, болезни Гиппеля-Ландау, синдрома Менкеса, гемофилии A, гемофилии B, заболевания, связанного с коллагеном VII, синдрома Алагилля, синдрома Тоунес-Брока, опухоли с палочковидными ядрами, врожденного буллезного эпидермолиза, синдрома Гурлера, синдрома Коффина-Лоури, аниридии, болезни Шарко-Маритута, миотубулярной миопатии, X-хромосом-зависимой миотубулярной миопатии, X-хромосом-зависимой хондродисплазии, X-хромосом-зависимой агаммаглобулинемии, поликистозного заболевания почек, спинальной мышечной атрофии, семейного аденоматозного полипоза, недостаточности пируватдегидрогеназы, фенилкетонурии, нейрофиброматоза 1, нейрофиброматоза 2, болезни Альцгеймера, болезни Тея-Сакса, синдрома Ретта, синдрома Германского-Пудлака, синдрома эктодермальной дисплазии/хрупкости кожи, дисхондростеоза Лери-Вейлля, рахита, заболевания с гипофосфатемией, адренолейкодистрофии, гиратной атрофии, атеросклероза, нейросенсорной глухоты, дистонии, болезни Дента, острой перемежающейся порфирии, болезни Коудена, буллезного эпидермолиза Герлитца, болезни Вильсона, синдрома Тричера-Коллинса, недостаточности пируваткиназы, гигантизма, карликовости, гипотиреоза, гипертиреоза, старения, ожирения, болезни Паркинсона, заболевания С Неймана-Пика, кистозного фиброза, мышечной дистрофии, заболевания сердца, камней в почках, атаксии-телангиэктазии, семейной гиперхолестеринемии, пигментозного ретинита, заболевания лизосомного хранения, туберозного склероза, мышечной дистрофии Дюшенна и синдрома Марфана.
12. Способ по п. 11, где заболевание, связанное с нонсенс-мутацией, представляет собой кистозный фиброз.
13. Способ по п. 11, где заболевание, связанное с нонсенс-мутацией, представляет собой мышечную дистрофию Дюшенна.
14. Способ по п. 1, где больной является человеком.
15. Способ по п. 12, дополнительно включающий лечение, предотвращение или снижение кашля, связанного с кистозном фиброзом, включающий введение эффективного количества 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата нуждающемуся в этом больному.
16. Способ по п. 15, где эффективное количество 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата вводят в соответствии со способом по любому из пп.1-5.
17. Способ по п. 13, дополнительно включающий увеличение экспрессии дистрофина в мышце больного, включающий введение эффективного количества 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата нуждающемуся в этом больному.
18. Способ по п. 17, где эффективное количество 3-[5-(2-фторфенил)-[1,2,4]оксадиазол-3-ил]-бензойной кислоты или ее фармацевтически приемлемой соли, сольвата или гидрата вводят в соответствии со способом по любому из пп. 1-5.
19. Способ по п. 13, где больной является ребенком.
20. Способ по п. 13, где больной ранее получал стероидную терапию.
Applications Claiming Priority (2)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US85145006P | 2006-10-12 | 2006-10-12 | |
| US60/851,450 | 2006-10-12 |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2009117590A true RU2009117590A (ru) | 2010-11-20 |
| RU2462247C2 RU2462247C2 (ru) | 2012-09-27 |
Family
ID=39102963
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2009117590/15A RU2462247C2 (ru) | 2006-10-12 | 2007-10-11 | Способы дозирования перорально активного 1,2,4-оксадиазола для терапии, подавляющей нонсенс-мутацию |
Country Status (24)
| Country | Link |
|---|---|
| US (7) | US9226919B2 (ru) |
| EP (2) | EP2073805B1 (ru) |
| JP (4) | JP2010506840A (ru) |
| KR (4) | KR20170100072A (ru) |
| CN (2) | CN101553226B (ru) |
| AU (1) | AU2007308067B2 (ru) |
| BR (2) | BR122019020961B8 (ru) |
| CA (1) | CA2675518C (ru) |
| CL (1) | CL2007002923A1 (ru) |
| DK (1) | DK2073805T3 (ru) |
| ES (1) | ES2538359T3 (ru) |
| HK (2) | HK1136214A1 (ru) |
| HR (1) | HRP20150590T1 (ru) |
| IL (2) | IL198147A (ru) |
| MX (1) | MX2009003909A (ru) |
| NO (1) | NO342061B1 (ru) |
| PE (4) | PE20160947A1 (ru) |
| PL (1) | PL2073805T3 (ru) |
| PT (1) | PT2073805E (ru) |
| RS (1) | RS54025B1 (ru) |
| RU (1) | RU2462247C2 (ru) |
| SI (1) | SI2073805T1 (ru) |
| TW (1) | TWI405570B (ru) |
| WO (1) | WO2008045566A1 (ru) |
Families Citing this family (15)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| EP3632902B1 (en) | 2003-04-11 | 2021-07-14 | PTC Therapeutics, Inc. | 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compound and its use for nonsense suppression and the treatment of disease |
| MX2008012515A (es) * | 2006-03-30 | 2008-11-19 | Ptc Therapeutics Inc | Metodos para la produccion de proteina funcional a partir de adn que tiene una mutacion sin sentido y el tratamiento de trastornos asociados con la misma. |
| CN101553226B (zh) * | 2006-10-12 | 2015-05-13 | Ptc医疗公司 | 给用口服活性1,2,4-噁二唑进行无义突变抑制治疗的方法 |
| JP6038128B2 (ja) | 2011-06-03 | 2016-12-07 | エーザイ・アール・アンド・ディー・マネジメント株式会社 | レンバチニブ化合物に対する甲状腺癌対象及び腎臓癌対象の反応性を予測及び評価するためのバイオマーカー |
| KR102497273B1 (ko) * | 2014-03-06 | 2023-02-07 | 피티씨 테라퓨틱스, 인크. | 1,2,4-옥사디아졸 벤조산의 약학 조성물 및 염 |
| EP3825305A1 (en) | 2014-08-28 | 2021-05-26 | Eisai R&D Management Co., Ltd. | Process for preparing lenvatinib |
| PT3263106T (pt) | 2015-02-25 | 2024-01-12 | Eisai R&D Man Co Ltd | Método para suprimir o amargor do derivado de quinolina |
| KR20180018695A (ko) | 2015-06-16 | 2018-02-21 | 가부시키가이샤 프리즘 파마 | 항암제 |
| BR112018008838A8 (pt) | 2015-10-30 | 2019-02-26 | Ptc Therapeutics Inc | método para tratar, prevenir, melhorar ou administrar uma doença epiléptica |
| BR112020007740A2 (pt) | 2017-10-19 | 2020-10-13 | Cipla USA, Inc. | síntese de análogos de aminoglicosídeos antibacterianos |
| EP3713934B1 (en) | 2017-11-23 | 2022-04-13 | Universita' degli Studi di Palermo | Oxadiazole derivatives for the treatment of genetic diseases due to nonsense mutations |
| WO2022177269A1 (ko) * | 2021-02-16 | 2022-08-25 | 라이보텍(주) | 넌센스-매개 mrna 분해를 억제하기 위한 화합물 |
| KR102378381B1 (ko) * | 2021-08-23 | 2022-03-24 | 라이보텍(주) | 넌센스-매개 mRNA 분해를 억제하기 위한 화합물 |
| EP4337267A1 (en) * | 2021-05-11 | 2024-03-20 | RegenxBio Inc. | Treatment of duchenne muscular dystrophy and combinations thereof |
| KR102665711B1 (ko) * | 2021-12-21 | 2024-05-14 | 재단법인 아산사회복지재단 | Ras 활성도를 이용한 신경섬유종증 치료제에 대한 감수성 예측용 바이오마커 조성물 및 Ras 활성 억제제를 포함하는 신경섬유종증 예방 또는 치료용 약학적 조성물 |
Family Cites Families (13)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US6660753B2 (en) | 1999-08-19 | 2003-12-09 | Nps Pharmaceuticals, Inc. | Heteropolycyclic compounds and their use as metabotropic glutamate receptor antagonists |
| CA2449544A1 (en) | 2001-06-08 | 2002-12-19 | Cytovia, Inc. | Substituted 3-aryl-5-aryl-[1,2,4]-oxadiazoles and analogs |
| MY151199A (en) | 2001-11-02 | 2014-04-30 | Rigel Pharmaceuticals Inc | Substituted diphenyl heterocycles useful for treating hcv infection |
| MXPA05001592A (es) | 2002-08-09 | 2005-05-05 | Astrazeneca Ab | Oxadiazoles como moduladores de receptor-5 de glutamato metabotropico. |
| GB0303503D0 (en) | 2003-02-14 | 2003-03-19 | Novartis Ag | Organic compounds |
| EP3632902B1 (en) * | 2003-04-11 | 2021-07-14 | PTC Therapeutics, Inc. | 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compound and its use for nonsense suppression and the treatment of disease |
| US20050075375A1 (en) | 2003-05-14 | 2005-04-07 | Anadys Pharmaceuticals, Inc. | Heterocyclic compounds for treating hepatitis C virus |
| KR20060123493A (ko) * | 2003-12-23 | 2006-12-01 | 알자 코포레이션 | 제어된 전달을 위한 약물 조성물의 용해도를 증가시키는방법 및 제형 |
| PT2402002T (pt) * | 2005-04-08 | 2018-10-08 | Ptc Therapeutics Inc | Composições de 1,2,4-oxadiazole oralmente activo para terapia de supressão de mutações nonsense |
| US20070010553A1 (en) | 2005-07-01 | 2007-01-11 | Astrazeneca Ab | New use |
| DK2059513T3 (da) | 2006-09-08 | 2013-05-06 | Ptc Therapeutics Inc | Fremgangsmåde til fremstillingen af 1,2,4-oxadiazolbenzoesyrer |
| AR062963A1 (es) | 2006-09-25 | 2008-12-17 | Ptc Therapeutics Inc | Forma cristalinas del acido 3-[5-(2-fluorofenil)-[1,2,4]oxadiazol-3-il]-benzoico |
| CN101553226B (zh) | 2006-10-12 | 2015-05-13 | Ptc医疗公司 | 给用口服活性1,2,4-噁二唑进行无义突变抑制治疗的方法 |
-
2007
- 2007-10-11 CN CN200780045655.9A patent/CN101553226B/zh active Active
- 2007-10-11 PT PT78527389T patent/PT2073805E/pt unknown
- 2007-10-11 RS RS20150384A patent/RS54025B1/en unknown
- 2007-10-11 KR KR1020177023924A patent/KR20170100072A/ko not_active Application Discontinuation
- 2007-10-11 BR BR122019020961A patent/BR122019020961B8/pt active IP Right Grant
- 2007-10-11 CN CN201310098430.7A patent/CN103211766B/zh active Active
- 2007-10-11 DK DK07852738.9T patent/DK2073805T3/da active
- 2007-10-11 EP EP07852738.9A patent/EP2073805B1/en active Active
- 2007-10-11 KR KR1020167030361A patent/KR20160128468A/ko active Application Filing
- 2007-10-11 CL CL200702923A patent/CL2007002923A1/es unknown
- 2007-10-11 AU AU2007308067A patent/AU2007308067B2/en active Active
- 2007-10-11 BR BRPI0719276-2A2A patent/BRPI0719276A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2007-10-11 JP JP2009532453A patent/JP2010506840A/ja active Pending
- 2007-10-11 SI SI200731657T patent/SI2073805T1/sl unknown
- 2007-10-11 EP EP12152282.5A patent/EP2460520B1/en active Active
- 2007-10-11 CA CA2675518A patent/CA2675518C/en active Active
- 2007-10-11 RU RU2009117590/15A patent/RU2462247C2/ru active
- 2007-10-11 ES ES07852738.9T patent/ES2538359T3/es active Active
- 2007-10-11 PL PL07852738T patent/PL2073805T3/pl unknown
- 2007-10-11 KR KR1020157013882A patent/KR101758341B1/ko active IP Right Grant
- 2007-10-11 KR KR1020097009602A patent/KR20090074231A/ko active Application Filing
- 2007-10-11 MX MX2009003909A patent/MX2009003909A/es active IP Right Grant
- 2007-10-11 WO PCT/US2007/021921 patent/WO2008045566A1/en active Application Filing
- 2007-10-11 US US11/974,068 patent/US9226919B2/en active Active
- 2007-10-12 PE PE2016000659A patent/PE20160947A1/es unknown
- 2007-10-12 PE PE2011001559A patent/PE20120670A1/es not_active Application Discontinuation
- 2007-10-12 PE PE2007001386A patent/PE20080982A1/es not_active Application Discontinuation
- 2007-10-12 TW TW096138340A patent/TWI405570B/zh active
- 2007-10-12 PE PE2020002230A patent/PE20212245A1/es unknown
-
2009
- 2009-04-16 IL IL198147A patent/IL198147A/en active IP Right Grant
- 2009-05-08 NO NO20091826A patent/NO342061B1/no unknown
-
2010
- 2010-03-24 HK HK10103079.6A patent/HK1136214A1/xx unknown
-
2012
- 2012-11-16 HK HK12111647.0A patent/HK1170690A1/zh unknown
-
2013
- 2013-10-25 JP JP2013222531A patent/JP6129713B2/ja active Active
-
2014
- 2014-12-30 IL IL236519A patent/IL236519A/en active IP Right Grant
-
2015
- 2015-06-02 HR HRP20150590TT patent/HRP20150590T1/hr unknown
- 2015-10-08 JP JP2015200029A patent/JP6333227B2/ja active Active
- 2015-12-17 US US14/972,269 patent/US9522137B2/en active Active
-
2016
- 2016-11-08 US US15/345,748 patent/US9737513B2/en active Active
- 2016-12-08 JP JP2016238230A patent/JP2017081946A/ja active Pending
-
2017
- 2017-07-07 US US15/643,724 patent/US9877952B2/en active Active
-
2018
- 2018-01-19 US US15/875,296 patent/US10172836B2/en active Active
- 2018-12-04 US US16/208,663 patent/US10849885B2/en active Active
-
2020
- 2020-10-23 US US17/078,092 patent/US20210038572A1/en not_active Abandoned
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2009117590A (ru) | Способы дозирования перорально активного 1,2,4-оксадиазола для терапии, подавляющей нонсенс-мутацию | |
| US10265302B2 (en) | Compound useful for the treatment of nonsense-mutation-mediated diseases and pharmaceutical composition comprising said compound | |
| Sarkar et al. | Histone deacetylase 3 (HDAC3) inhibitors as anticancer agents: A review | |
| US9216170B2 (en) | Combination therapy for proliferative disorders | |
| EP1874306B1 (en) | Compositions of an orally active 1,2,4-oxadiazole for nonsense mutation suppression therapy | |
| JP6889231B2 (ja) | レボドパ、ドーパミン脱炭酸酵素阻害薬およびｃｏｍｔ阻害薬を含む医薬組成物ならびにその投与方法 | |
| Abdul-Rahman et al. | Lipid lowering therapy: an era beyond statins | |
| EA012701B1 (ru) | Фармацевтическая композиция, содержащая ингибитор фермента дипептидилпептидазы | |
| CA2513092A1 (en) | Compounds for the treatment of metabolic disorders | |
| US20110077232A1 (en) | Compositions comprising atorvastatin 4-(nitrooxy) butyl ester and a hypolipidemic drug | |
| WO2008130370A1 (en) | Hydroxylated 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds, compositions thereof and the use for nonsense suppression | |
| EP1814517B1 (en) | Nonaqueous liquid parenteral aceclofenac formulation | |
| US8092829B2 (en) | Use of R-arylpropionic acids for treating illnesses with a rheumatic nature | |
| US20160346243A1 (en) | Diethyl-[6-(4-hydroxycarbamoyl-phenyl-carbamoyloxy-methyl)-naphthalen-2-yl-methyl]-ammonium chloride for use in the treatment of muscular dystrophy | |
| JP2002537325A (ja) | ＮＦ−κＢの活性化を阻害することにより治療上の影響を与えることができる、ヒトおよび動物における病気を治療するための医薬を製造するためのＲ−アリールプロピオン酸の使用 | |
| Curtin et al. | Discovery and characterization of the potent, selective and orally bioavailable MMP inhibitor ABT-770 | |
| EP3377476B1 (en) | Hydrogen isotope-enriched analogues of 1,2,4-oxadiazole benzoic acid compounds, compositions and uses thereof | |
| EP1996713B1 (en) | Use of pol iii promoters for controlled expression of therapeutic proteins | |
| JP2021519272A (ja) | 神経変性障害の治療のための医薬組成物の継続投与 | |
| JP2013216589A (ja) | 歯周炎治療薬 | |
| AU2012238226B2 (en) | Compositions of an orally active 1,2,4-oxadiazole for nonsense mutation suppression therapy | |
| WO2019159005A2 (en) | Tetrodotoxin multidose methods of treatment | |
| EP1908844A1 (en) | Use of pol III promoters for controlled expression of therapeutic proteins | |
| Davies et al. | Ataluren |