RU2015145255A - Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы - Google Patents
Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы Download PDFInfo
- Publication number
- RU2015145255A RU2015145255A RU2015145255A RU2015145255A RU2015145255A RU 2015145255 A RU2015145255 A RU 2015145255A RU 2015145255 A RU2015145255 A RU 2015145255A RU 2015145255 A RU2015145255 A RU 2015145255A RU 2015145255 A RU2015145255 A RU 2015145255A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- dose
- human subject
- liver
- acid sphingomyelinase
- rhasm
- Prior art date
Links
- 208000034012 Acid sphingomyelinase deficiency Diseases 0.000 title claims 8
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 title 1
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 title 1
- 238000006467 substitution reaction Methods 0.000 title 1
- 238000002560 therapeutic procedure Methods 0.000 title 1
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 20
- 210000004185 liver Anatomy 0.000 claims 9
- 210000000056 organ Anatomy 0.000 claims 6
- 102100036475 Alanine aminotransferase 1 Human genes 0.000 claims 4
- 108010082126 Alanine transaminase Proteins 0.000 claims 4
- 108010003415 Aspartate Aminotransferases Proteins 0.000 claims 4
- 102000004625 Aspartate Aminotransferases Human genes 0.000 claims 4
- 108020004206 Gamma-glutamyltransferase Proteins 0.000 claims 4
- 238000008050 Total Bilirubin Reagent Methods 0.000 claims 4
- 102000006640 gamma-Glutamyltransferase Human genes 0.000 claims 4
- 210000000952 spleen Anatomy 0.000 claims 4
- 101000785978 Homo sapiens Sphingomyelin phosphodiesterase Proteins 0.000 claims 3
- 102000048866 human SMPD1 Human genes 0.000 claims 3
- 238000012360 testing method Methods 0.000 claims 3
- 102000002260 Alkaline Phosphatase Human genes 0.000 claims 2
- 108020004774 Alkaline Phosphatase Proteins 0.000 claims 2
- 238000008789 Direct Bilirubin Methods 0.000 claims 2
- 238000009825 accumulation Methods 0.000 claims 2
- 238000001574 biopsy Methods 0.000 claims 2
- 210000004556 brain Anatomy 0.000 claims 2
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 2
- 210000002216 heart Anatomy 0.000 claims 2
- 210000003734 kidney Anatomy 0.000 claims 2
- 210000004072 lung Anatomy 0.000 claims 2
- 210000003491 skin Anatomy 0.000 claims 2
- 230000015556 catabolic process Effects 0.000 claims 1
- 230000000694 effects Effects 0.000 claims 1
- 230000002440 hepatic effect Effects 0.000 claims 1
- 238000012423 maintenance Methods 0.000 claims 1
- 231100000331 toxic Toxicity 0.000 claims 1
- 230000002588 toxic effect Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/06—Antihyperlipidemics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/04—Phosphoric diester hydrolases (3.1.4)
- C12Y301/04012—Sphingomyelin phosphodiesterase (3.1.4.12)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Neurology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Obesity (AREA)
- Hematology (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Pulmonology (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Enzymes And Modification Thereof (AREA)
- Dermatology (AREA)
Claims (28)
1. Способ снижения накопления сфингомиелина в одном или более органах субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы (ASMD), включающий:
(a) введение по меньшей мере одной начальной дозы рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) субъекту-человеку, причем начальная доза составляет 0,3 мг/кг; и
(b) последующее за введением по меньшей мере одной начальной дозы введение более высокой дозы rhASM субъекту-человеку, если указанный субъект-человек имеет общую концентрацию билирубина, меньшую чем или равную 2,1 мг/дл, и указанный субъект-человек не испытывает связанного нежелательного явления, где более высокая доза является на от 0,1 до 3,0 мг/кг более высокой, чем начальная доза.
2. Способ по п. 1, в котором каждую дозу вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.
3. Способ по п. 1, в котором дозы вводят внутривенно, внутрикожно, подкожно или внутримышечно.
4. Способ по п. 1, в котором ASMD представляет собой болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа В.
5. Способ по п. 1, в котором один или более органов, в которых снижается сфингомиелин, представляет собой печень, селезенку, легкие, сердце, почку, кожу и/или мозг субъекта-человека.
6. Способ по п. 5, в котором один или более органов представляет собой печень.
7. Способ по п. 6, в котором снижение сфингомиелина в печени определяют биопсией или функциональной печеночной пробой.
8. Способ по п. 7, в котором функциональной печеночной пробой оценивают концентрацию аланинаминотрансферазы (ALT), аспартатаминотрансферазы (AST), щелочной фосфатазы (АР), гамма-глутамилтрансферазы (GGT) и/или общего и прямого билирубина.
9. Способ по любому из пп. 1-8, в котором субъект-человек имеет объем селезенки, больший чем или равный объему, в 6 раз большему, чем нормальный объем.
10. Способ снижения накопления сфингомиелина в одном или более органах субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы (ASMD), включающий:
(a) введение по меньшей мере одной начальной дозы рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) субъекту-человеку, причем начальная доза составляет 0,3 мг/кг; и
(b) последующее за введением по меньшей мере одной начальной дозы введение более высокой дозы rhASM субъекту-человеку, если указанный субъект-человек имеет концентрацию общего билирубина менее чем или равную 2,1 мг/дл, и указанный субъект-человек не испытывает связанного нежелательного явления, где более высокая доза является на от 0,5 до 2,0 мг/кг более высокой, чем начальная доза.
11. Способ по п. 10, в котором каждую дозу вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.
12. Способ по п. 10, в котором дозы вводят внутривенно, внутрикожно, подкожно или внутримышечно.
13. Способ по п. 10, в котором ASMD представляет собой болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа В.
14. Способ по п. 10, в котором один или более органов, в которых снижается сфингомиелин, представляет собой печень, селезенку, легкие, сердце, почку, кожу и/или мозг субъекта-человека.
15. Способ по п. 14, в котором один или более органов представляет собой печень.
16. Способ по п. 15, в котором снижение сфингомиелина в печени определяют биопсией или функциональной печеночной пробой.
17. Способ по п. 16, в котором функциональной печеночной пробой оценивают концентрацию аланинаминотрансферазы (ALT), аспартатаминотрансферазы (AST), щелочной фосфатазы (АР), гамма-глутамилтрансферазы (GGT) и/или общего и прямого билирубина.
18. Способ по любому из пп. 10-17, в котором субъект-человек имеет объем селезенки, больший чем или равный объему, в 6 раз большему, чем нормальный объем.
19. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий введение рекомбинантной кислой сфингомиелиназы человека (rhASM) по схеме с увеличением дозы при следующих последовательных дозах:
(a) 0,1 мг/кг,
(b) 0,3 мг/кг, и
(c) 0,6 мг/кг;
где каждую дозу rhASM вводят с двухнедельными интервалами, где каждую дозу вводят по меньшей мере однократно перед повышением дозы до следующего уровня, и где субъекта подвергают мониторингу в отношении токсических побочных эффектов перед повышением дозы до следующего уровня.
20. Способ по п. 19, дополнительно содержащий поддержание режима дозирования, включающего введение дозы, равной или меньшей, чем наивысшая доза, переносимая указанным субъектом, в качестве поддерживающей дозы для субъекта.
Applications Claiming Priority (2)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US23811309P | 2009-08-28 | 2009-08-28 | |
| US61/238,113 | 2009-08-28 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2012111823/15A Division RU2569744C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2020128994A Division RU2020128994A (ru) | 2009-08-28 | 2020-09-02 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2015145255A true RU2015145255A (ru) | 2019-01-11 |
| RU2015145255A3 RU2015145255A3 (ru) | 2019-08-12 |
| RU2731616C2 RU2731616C2 (ru) | 2020-09-07 |
Family
ID=43625265
Family Applications (3)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2012111823/15A RU2569744C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2015145255A RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2020128994A RU2020128994A (ru) | 2009-08-28 | 2020-09-02 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2012111823/15A RU2569744C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2020128994A RU2020128994A (ru) | 2009-08-28 | 2020-09-02 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Country Status (26)
| Country | Link |
|---|---|
| US (9) | US8349319B2 (ru) |
| EP (3) | EP3998078A1 (ru) |
| JP (7) | JP5955219B2 (ru) |
| KR (5) | KR102608551B1 (ru) |
| CN (3) | CN106047835A (ru) |
| AU (5) | AU2010286550B2 (ru) |
| BR (1) | BR112012004377A2 (ru) |
| CA (1) | CA2773133A1 (ru) |
| CL (1) | CL2012000495A1 (ru) |
| CY (1) | CY1122128T1 (ru) |
| DK (2) | DK2470199T3 (ru) |
| ES (2) | ES2738859T3 (ru) |
| FR (1) | FR22C1062I2 (ru) |
| HR (2) | HRP20211992T1 (ru) |
| HU (3) | HUE057440T2 (ru) |
| IL (3) | IL300625A (ru) |
| LT (2) | LT2470199T (ru) |
| MX (1) | MX356873B (ru) |
| NL (1) | NL301211I2 (ru) |
| PL (2) | PL2470199T3 (ru) |
| PT (2) | PT3482767T (ru) |
| RU (3) | RU2569744C2 (ru) |
| SI (2) | SI3482767T1 (ru) |
| TR (1) | TR201911293T4 (ru) |
| WO (1) | WO2011025996A2 (ru) |
| ZA (2) | ZA201201435B (ru) |
Families Citing this family (23)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| WO2006007560A2 (en) | 2004-07-01 | 2006-01-19 | University Of Pennsylvania | Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders |
| US20080228056A1 (en) | 2007-03-13 | 2008-09-18 | Michael Blomquist | Basal rate testing using frequent blood glucose input |
| US7751907B2 (en) | 2007-05-24 | 2010-07-06 | Smiths Medical Asd, Inc. | Expert system for insulin pump therapy |
| US8221345B2 (en) | 2007-05-30 | 2012-07-17 | Smiths Medical Asd, Inc. | Insulin pump based expert system |
| SI2158322T1 (sl) | 2007-06-06 | 2017-10-30 | Genzyme Corporation | Genska terapija za bolezni lizosomskega shranjevanja |
| HRP20211992T1 (hr) * | 2009-08-28 | 2022-04-01 | Icahn School Of Medicine At Mount Sinai | Zamjenska enzimska terapija povećanjem doze za liječenje nedostatka kiseline sfingomijelinaze |
| US8882701B2 (en) * | 2009-12-04 | 2014-11-11 | Smiths Medical Asd, Inc. | Advanced step therapy delivery for an ambulatory infusion pump and system |
| EP2571997A2 (en) | 2010-05-21 | 2013-03-27 | Ohmx Corporation | Enzymatic activity of psa as diagnostic marker for prostate cancer |
| PT2685986T (pt) | 2011-03-18 | 2020-03-05 | Genzyme Corp | Inibidor de glicosilceramida-sintase |
| WO2013036875A1 (en) | 2011-09-07 | 2013-03-14 | Mount Sinai School Of Medicine | Ceramidase and cell differentiation |
| MX359328B (es) | 2011-11-15 | 2018-09-25 | Centogene Ag | Metodo para el diagnostico de enfermedad de niemann-pick. |
| PT2854910T (pt) | 2012-06-01 | 2020-05-06 | Yeda Res & Dev | Níveis de ceramida no tratamento e prevenção de infeções |
| JOP20130273B1 (ar) | 2012-09-11 | 2021-08-17 | Genzyme Corp | مثبطات انزيم (سينثاز) غلوكوسيل سيراميد |
| HUE046113T2 (hu) | 2013-03-14 | 2020-02-28 | Icahn School Med Mount Sinai | Terápiás sav ceramidáz készítmények és azok elõállítási és felhasználási eljárásai |
| JO3713B1 (ar) | 2013-03-15 | 2021-01-31 | Genzyme Corp | أشكال ملح (s)-كوينوكليدين-3-يل(2-(2-(4-فلوروفينيل)ثيازول-4-يل)بروبان-2-يل)كارباميت |
| TR201906195T4 (tr) * | 2013-05-14 | 2019-05-21 | Centogene Ag | Niemann pıck hastalığının teşhisi için metot. |
| IL298675A (en) * | 2013-06-07 | 2023-01-01 | Genzyme Corp | A marker for disorders of acid sphingomyelinase and its uses |
| JP6984854B2 (ja) * | 2015-10-08 | 2021-12-22 | 国立大学法人千葉大学 | ニーマン・ピック病ｃ型を予防または治療するための医薬組成物 |
| US10569016B2 (en) | 2015-12-29 | 2020-02-25 | Tandem Diabetes Care, Inc. | System and method for switching between closed loop and open loop control of an ambulatory infusion pump |
| JP7216075B2 (ja) * | 2017-08-24 | 2023-01-31 | サノフイ | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者における骨状態異常の処置 |
| JP2021500857A (ja) | 2017-10-02 | 2021-01-14 | デナリ セラピューティクス インコーポレイテッドＤｅｎａｌｉ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ Ｉｎｃ． | 酵素補充療法用酵素を含む融合タンパク質 |
| UY38238A (es) | 2018-05-25 | 2019-12-31 | Genzyme Corp | Composiciones farmacéuticas para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida |
| EP4185267A1 (en) | 2020-07-24 | 2023-05-31 | Genzyme Corporation | Pharmaceutical compositions comprising venglustat |
Family Cites Families (48)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4082781A (en) | 1976-06-04 | 1978-04-04 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health, Education And Welfare | Synthesis of 2-alkanoylamino-4-nitrophenyl phosphorylcholine-hydroxide |
| US4039388A (en) | 1976-06-04 | 1977-08-02 | The United States Of America As Represented By The Government | Diagnostic test for Niemann-Pick disease |
| IL74761A0 (en) | 1984-04-13 | 1985-06-30 | Hughes Howard Med Inst | Human phenylalanine hydroxylase cdna clones,their production and their use in diagnosing classical phenylketonuria |
| US4683195A (en) | 1986-01-30 | 1987-07-28 | Cetus Corporation | Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences |
| US4863195A (en) * | 1987-10-02 | 1989-09-05 | Capozzola Carl A | Identification tag |
| US5047335A (en) | 1988-12-21 | 1991-09-10 | The Regents Of The University Of Calif. | Process for controlling intracellular glycosylation of proteins |
| US5549892A (en) | 1988-12-23 | 1996-08-27 | Genzyme Corporation | Enhanced in vivo uptake of glucocerebrosidase |
| US5773278A (en) | 1991-05-03 | 1998-06-30 | Mount Sinai Medical Center | Acid sphingomyelinase gene |
| US6034298A (en) | 1991-08-26 | 2000-03-07 | Prodigene, Inc. | Vaccines expressed in plants |
| US5612487A (en) | 1991-08-26 | 1997-03-18 | Edible Vaccines, Inc. | Anti-viral vaccines expressed in plants |
| US5484719A (en) | 1991-08-26 | 1996-01-16 | Edible Vaccines, Inc. | Vaccines produced and administered through edible plants |
| US5641670A (en) | 1991-11-05 | 1997-06-24 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and protein delivery |
| US5716614A (en) | 1994-08-05 | 1998-02-10 | Molecular/Structural Biotechnologies, Inc. | Method for delivering active agents to mammalian brains in a complex with eicosapentaenoic acid or docosahexaenoic acid-conjugated polycationic carrier |
| ATE426031T1 (de) | 1995-09-14 | 2009-04-15 | Virginia Tech Intell Prop | Produktion von lysosomalen enzymen in pflanzlichen expressionssystemen |
| JP2820106B2 (ja) | 1996-02-29 | 1998-11-05 | 日本電気株式会社 | トラヒックシェーパ装置 |
| US20050032211A1 (en) | 1996-09-26 | 2005-02-10 | Metabogal Ltd. | Cell/tissue culturing device, system and method |
| IL155588A0 (en) | 2003-04-27 | 2003-11-23 | Metabogal Ltd | Methods for expression of enzymatically active recombinant lysosomal enzymes in transgenic plant root cells and vectors used thereby |
| AU776855B2 (en) | 1998-12-23 | 2004-09-23 | Boyce Thompson Institute For Plant Research Inc. | Expression of immunogenic hepatitis B surface antigens in transgenic plants |
| US6642038B1 (en) | 1999-09-14 | 2003-11-04 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | GlcNAc phosphotransferase of the lysosomal targeting pathway |
| US6770799B2 (en) | 2000-03-17 | 2004-08-03 | Thompson Boyce Plant Res | Expression of recombinant human acetylcholinesterase in transgenic plants |
| US20020095135A1 (en) * | 2000-06-19 | 2002-07-18 | David Meeker | Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases |
| US7138262B1 (en) | 2000-08-18 | 2006-11-21 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | High mannose proteins and methods of making high mannose proteins |
| AU2001286636A1 (en) | 2000-08-25 | 2002-03-13 | Lysometrix Corporation | Method for assaying the activity of lysosomal enzymes |
| US7723296B2 (en) | 2001-01-18 | 2010-05-25 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose-6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins and its application thereof |
| US7001994B2 (en) | 2001-01-18 | 2006-02-21 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose 6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins |
| ES2300439T3 (es) | 2001-04-30 | 2008-06-16 | Zystor Therapeutics , Inc. | Reconocimiento subcelular de proteinas terapeuticas. |
| US7560424B2 (en) | 2001-04-30 | 2009-07-14 | Zystor Therapeutics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
| IES20011101A2 (en) * | 2001-12-21 | 2003-06-25 | Japkinstill Services Ltd | A Bi-directional Messaging System |
| AU2003224880A1 (en) | 2002-04-05 | 2003-10-27 | Genzyme Corporation | Methods of enhancing lysosomal storage disease therapy |
| US7585518B2 (en) | 2002-11-19 | 2009-09-08 | Kimberly-Clark Worldwide, Inc. | Products and methods for maintaining or increasing ceramide levels in skin |
| US7388079B2 (en) | 2002-11-27 | 2008-06-17 | The Regents Of The University Of California | Delivery of pharmaceutical agents via the human insulin receptor |
| US7951557B2 (en) | 2003-04-27 | 2011-05-31 | Protalix Ltd. | Human lysosomal proteins from plant cell culture |
| WO2004111198A2 (en) | 2003-06-12 | 2004-12-23 | Genzyme Corporation | Modified human acid sphingomyelinase having increased activity, and methods for making the same |
| US20050026823A1 (en) * | 2003-06-20 | 2005-02-03 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Use of the chaperone receptor-associated protein (RAP) for the delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| US7442372B2 (en) * | 2003-08-29 | 2008-10-28 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| BRPI0416434A (pt) | 2003-11-25 | 2007-02-21 | Sinai School Medicine | métodos para aumentar a atividade de uma proteìna de ácido esfingomielinase (asm), para estender a meia-vida e prolongar a atividade de uma proteìna asm purificada, para aumentar a produção de uma proteìna asm recombinante através de uma célula hospedeira, e usos de uma composição de asm tipo alelo-selvagem, purificada e um composto análogo de ceramida ou esfingomielina, e de um composto análogo de ceramida ou de esfingomielina |
| US8119406B2 (en) | 2004-10-13 | 2012-02-21 | Protalix Ltd. | System and method for production of antibodies in plant cell culture |
| US7615224B2 (en) | 2004-12-02 | 2009-11-10 | Women's And Children's Hospital | Multiplex-bead complex for determination of lysosomal storage disorders |
| EP1960534A4 (en) | 2005-12-15 | 2009-03-25 | Univ New York State Res Found | ENZYMATIC METHODS FOR MEASURING THE SPHINGOMYLELIN AND PHOSPHATIDYLCHOLIN SHARE IN PLASMA AND TISSUE |
| AR059089A1 (es) * | 2006-01-20 | 2008-03-12 | Genzyme Corp | Administracion intraventricular de una enzima para enfermedades de almacenamiento lisosomal |
| CA2641070C (en) | 2006-02-06 | 2017-01-03 | Ramot At Tel-Aviv University Ltd. | Enzyme replacement therapy for treating lysosomal storage diseases |
| PL1988823T3 (pl) * | 2006-02-09 | 2019-01-31 | Genzyme Corporation | Powolne dostarczanie dokomorowe |
| AU2007215080A1 (en) | 2006-02-13 | 2007-08-23 | Fraunhofer Usa, Inc. | Influenza antigens, vaccine compositions, and related methods |
| JP5302189B2 (ja) | 2007-04-27 | 2013-10-02 | 長瀬産業株式会社 | スフィンゴミエリナーゼ |
| WO2010015816A2 (en) | 2008-08-06 | 2010-02-11 | Summit Corporation Plc | Treatment of lysosomal storage disorders and other proteostatic diseases |
| BR122020010601B8 (pt) | 2008-12-16 | 2021-07-27 | Genzyme Corp | conjugados de proteína-oligossacarídeo, seus usos, e composições farmacêuticas |
| HRP20211992T1 (hr) * | 2009-08-28 | 2022-04-01 | Icahn School Of Medicine At Mount Sinai | Zamjenska enzimska terapija povećanjem doze za liječenje nedostatka kiseline sfingomijelinaze |
| JP6175431B2 (ja) * | 2011-06-20 | 2017-08-02 | アイカーン スクール オブ メディシン アット マウント サイナイ | ムコ多糖症およびその他のリソソーム障害に対する抗ｔｎｆ療法 |
-
2010
- 2010-08-28 HR HRP20211992TT patent/HRP20211992T1/hr unknown
- 2010-08-28 BR BR112012004377A patent/BR112012004377A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2010-08-28 CN CN201610403228.4A patent/CN106047835A/zh active Pending
- 2010-08-28 PT PT181993585T patent/PT3482767T/pt unknown
- 2010-08-28 KR KR1020227023712A patent/KR102608551B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 LT LTEP10812683.0T patent/LT2470199T/lt unknown
- 2010-08-28 PL PL10812683T patent/PL2470199T3/pl unknown
- 2010-08-28 ES ES10812683T patent/ES2738859T3/es active Active
- 2010-08-28 CN CN201610404696.3A patent/CN105999238A/zh active Pending
- 2010-08-28 CN CN2010800439108A patent/CN102596232A/zh active Pending
- 2010-08-28 PL PL18199358T patent/PL3482767T3/pl unknown
- 2010-08-28 TR TR2019/11293T patent/TR201911293T4/tr unknown
- 2010-08-28 LT LTEP18199358.5T patent/LT3482767T/lt unknown
- 2010-08-28 AU AU2010286550A patent/AU2010286550B2/en active Active
- 2010-08-28 DK DK10812683.0T patent/DK2470199T3/da active
- 2010-08-28 JP JP2012527054A patent/JP5955219B2/ja active Active
- 2010-08-28 EP EP21200695.1A patent/EP3998078A1/en active Pending
- 2010-08-28 CA CA2773133A patent/CA2773133A1/en active Pending
- 2010-08-28 KR KR1020207008342A patent/KR20200034828A/ko not_active IP Right Cessation
- 2010-08-28 MX MX2012002449A patent/MX356873B/es active IP Right Grant
- 2010-08-28 ES ES18199358T patent/ES2902229T3/es active Active
- 2010-08-28 RU RU2012111823/15A patent/RU2569744C2/ru active
- 2010-08-28 RU RU2015145255A patent/RU2731616C2/ru active
- 2010-08-28 US US12/870,790 patent/US8349319B2/en active Active
- 2010-08-28 EP EP10812683.0A patent/EP2470199B1/en active Active
- 2010-08-28 SI SI201032100T patent/SI3482767T1/sl unknown
- 2010-08-28 KR KR1020127005293A patent/KR102094253B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 KR KR1020217026374A patent/KR102608546B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 EP EP18199358.5A patent/EP3482767B1/en active Active
- 2010-08-28 WO PCT/US2010/047057 patent/WO2011025996A2/en active Application Filing
- 2010-08-28 IL IL300625A patent/IL300625A/en unknown
- 2010-08-28 HU HUE18199358A patent/HUE057440T2/hu unknown
- 2010-08-28 SI SI201031915T patent/SI2470199T1/sl unknown
- 2010-08-28 KR KR1020237040891A patent/KR20230164773A/ko active Application Filing
- 2010-08-28 PT PT10812683T patent/PT2470199T/pt unknown
- 2010-08-28 HU HUE10812683A patent/HUE046598T2/hu unknown
- 2010-08-28 DK DK18199358.5T patent/DK3482767T3/da active
-
2012
- 2012-02-26 IL IL218324A patent/IL218324B/en active IP Right Grant
- 2012-02-27 CL CL2012000495A patent/CL2012000495A1/es unknown
- 2012-02-27 ZA ZA2012/01435A patent/ZA201201435B/en unknown
- 2012-11-16 US US13/679,583 patent/US8658162B2/en active Active
- 2012-11-16 US US13/679,623 patent/US8709408B2/en active Active
-
2014
- 2014-01-16 US US14/156,894 patent/US9114139B2/en active Active
-
2015
- 2015-07-08 US US14/793,838 patent/US9655954B2/en active Active
-
2016
- 2016-02-26 ZA ZA2016/01362A patent/ZA201601362B/en unknown
- 2016-03-03 JP JP2016041242A patent/JP6251307B2/ja active Active
- 2016-08-17 AU AU2016216625A patent/AU2016216625B2/en active Active
-
2017
- 2017-04-12 US US15/485,604 patent/US10188705B2/en active Active
- 2017-11-24 JP JP2017226255A patent/JP2018076322A/ja active Pending
-
2018
- 2018-06-12 AU AU2018204156A patent/AU2018204156B2/en active Active
- 2018-12-04 US US16/209,336 patent/US20190151419A1/en not_active Abandoned
-
2019
- 2019-05-27 IL IL266915A patent/IL266915B2/en unknown
- 2019-07-29 CY CY20191100808T patent/CY1122128T1/el unknown
- 2019-07-31 HR HRP20191385 patent/HRP20191385T1/hr unknown
-
2020
- 2020-01-17 JP JP2020005901A patent/JP6952810B2/ja active Active
- 2020-05-26 US US16/883,407 patent/US20210077593A1/en not_active Abandoned
- 2020-09-02 RU RU2020128994A patent/RU2020128994A/ru unknown
- 2020-10-13 AU AU2020256322A patent/AU2020256322B2/en active Active
-
2021
- 2021-09-28 JP JP2021157902A patent/JP7167281B2/ja active Active
-
2022
- 2022-02-18 US US17/675,474 patent/US20220305091A1/en active Pending
- 2022-10-26 JP JP2022171242A patent/JP7395693B2/ja active Active
- 2022-12-08 HU HUS2200050C patent/HUS2200050I1/hu unknown
- 2022-12-15 FR FR22C1062C patent/FR22C1062I2/fr active Active
- 2022-12-20 NL NL301211C patent/NL301211I2/nl unknown
-
2023
- 2023-11-29 JP JP2023201609A patent/JP2024026214A/ja active Pending
-
2024
- 2024-02-20 AU AU2024201085A patent/AU2024201085A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2015145255A (ru) | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы | |
| JP2024026214A5 (ru) | ||
| RU2018120182A (ru) | Плазминоген-заместительная терапия при дефиците плазминогена | |
| JP2015535209A5 (ru) | ||
| CA2653569A1 (en) | S1p receptor modulators for treating multiple sclerosis | |
| HRP20150438T1 (hr) | Uporaba lizosomalne kiselinske lipaze za lijeäśenje deficijencije lizosomalne kiselinske lipaze kod pacijenata | |
| JP2017533972A5 (ru) | ||
| EP3512523A1 (en) | Method of reducing thyroid-associated side effects | |
| JP2015532293A5 (ja) | 糖尿病患者における心不全の治療用組成物 | |
| JP2018523683A5 (ru) | ||
| US20110165119A1 (en) | Telaprevir dosing regimen | |
| RU2020134307A (ru) | Режимы дозирования мелфлуфена для раковых заболеваний | |
| WO2011097148A3 (en) | Use of oral heparin preparations to treat urinary tract diseases and conditions | |
| RU2016108809A (ru) | Способы повышения форсированного объема выдоха у больных астмой с применением бенрализумаба | |
| TW201513850A (zh) | 用於治療癌症之氧烯洛爾（ｏｘｐｒｅｎｏｌｏｌ）組合物 | |
| JP2009534360A (ja) | アルファ−ケトグルタレートを含む組成物およびその筋性能を調節するための使用 | |
| Zhang et al. | Combination of molecular adsorbent recirculating system and radioiodine for the treatment of concurrent hyperthyroidism and severe liver dysfunction: a retrospective cohort study | |
| Patel et al. | Amlodipine overdose | |
| CN103830217B (zh) | 丙酮酸钠在制备缓解高氯性酸中毒药物中的应用 | |
| Okamoto et al. | Is granular formulation of lanthanum carbonate more effective than chewable tablets? | |
| CA2879134C (en) | Glucosaline maintenance solution for pediatric parenteral administration | |
| Mudalel | Amiodarone/paracetamol | |
| RU2017132445A (ru) | Дозы панобиностата для множественной миеломы | |
| KR20230002589A (ko) | 장기 손상의 예방 및 치료 | |
| Komarov et al. | Clinical variants of Churg-Strauss eosinophilic vasculitis |