RU2012111823A - Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы - Google Patents
Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы Download PDFInfo
- Publication number
- RU2012111823A RU2012111823A RU2012111823/15A RU2012111823A RU2012111823A RU 2012111823 A RU2012111823 A RU 2012111823A RU 2012111823/15 A RU2012111823/15 A RU 2012111823/15A RU 2012111823 A RU2012111823 A RU 2012111823A RU 2012111823 A RU2012111823 A RU 2012111823A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- dose
- asm
- subject
- administered
- human subject
- Prior art date
Links
- 208000034012 Acid sphingomyelinase deficiency Diseases 0.000 title claims abstract 5
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 title 1
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 title 1
- 238000006467 substitution reaction Methods 0.000 title 1
- 238000002560 therapeutic procedure Methods 0.000 title 1
- 238000000034 method Methods 0.000 claims abstract 42
- 108010061312 Sphingomyelin Phosphodiesterase Proteins 0.000 claims abstract 24
- 102000010126 acid sphingomyelin phosphodiesterase activity proteins Human genes 0.000 claims abstract 20
- 238000012423 maintenance Methods 0.000 claims abstract 14
- BPYKTIZUTYGOLE-IFADSCNNSA-N Bilirubin Chemical compound N1C(=O)C(C)=C(C=C)\C1=C\C1=C(C)C(CCC(O)=O)=C(CC2=C(C(C)=C(\C=C/3C(=C(C=C)C(=O)N\3)C)N2)CCC(O)=O)N1 BPYKTIZUTYGOLE-IFADSCNNSA-N 0.000 claims abstract 6
- 230000000694 effects Effects 0.000 claims abstract 4
- 238000012544 monitoring process Methods 0.000 claims abstract 3
- 231100000252 nontoxic Toxicity 0.000 claims abstract 2
- 230000003000 nontoxic effect Effects 0.000 claims abstract 2
- 239000000758 substrate Substances 0.000 claims abstract 2
- 230000035772 mutation Effects 0.000 claims 8
- 102000011971 Sphingomyelin Phosphodiesterase Human genes 0.000 claims 4
- 230000002378 acidificating effect Effects 0.000 claims 4
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 4
- 230000007812 deficiency Effects 0.000 claims 3
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 2
- 210000000952 spleen Anatomy 0.000 claims 2
- 231100000331 toxic Toxicity 0.000 claims 1
- 230000002588 toxic effect Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/06—Antihyperlipidemics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/04—Phosphoric diester hydrolases (3.1.4)
- C12Y301/04012—Sphingomyelin phosphodiesterase (3.1.4.12)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Neurology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Immunology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Obesity (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Pulmonology (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Enzymes And Modification Thereof (AREA)
- Dermatology (AREA)
Abstract
1. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий:(a) схему для сокращения массы накопленного субстрата сфингомиелина, включающую:(i) введение начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM);(ii) введение последовательно более высоких доз ASM и мониторинг субъекта в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов после каждой последующей дозы, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и(b) поддерживающую схему, включающую введение дозы ASM, равной или меньшей, чем самая высокая доза, переносимая субъектом, в качестве поддерживающей дозы субъекту.2. Способ по п.1, в котором ASM представляет собой rhASM.3. Способ по п.2, в котором диапазон начальной дозы составляют от 0,1 мг/кг до 1 мг/кг или от 0,1 мг/кг до 0,5 мг/кг rhASM.4. Способ по п.3, в котором начальная доза составляет 0,1 мг/кг rhASM.5. Способ по любому из пп.1-4, в котором последовательно более высокие дозы вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.6. Способ по п.5, в котором последовательно более высокая доза примерно на 0,1-1,0 мг/кг выше предыдущей дозы или примерно на 0,1-0,5 мг/кг выше предыдущей дозы.7. Способ по любому из пп.1-4, в котором самая высокая доза, переносимая субъектом-человеком, составляет от 1 мг/кг до 3 мг/кг.8. Способ по любому из пп.1-4, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.9. Способ по п.7, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.10. Способ по любому из пп.1-4, в котором поддерживающая доза представляет собой терапевтически эффективн
Claims (32)
1. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий:
(a) схему для сокращения массы накопленного субстрата сфингомиелина, включающую:
(i) введение начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM);
(ii) введение последовательно более высоких доз ASM и мониторинг субъекта в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов после каждой последующей дозы, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и
(b) поддерживающую схему, включающую введение дозы ASM, равной или меньшей, чем самая высокая доза, переносимая субъектом, в качестве поддерживающей дозы субъекту.
2. Способ по п.1, в котором ASM представляет собой rhASM.
3. Способ по п.2, в котором диапазон начальной дозы составляют от 0,1 мг/кг до 1 мг/кг или от 0,1 мг/кг до 0,5 мг/кг rhASM.
4. Способ по п.3, в котором начальная доза составляет 0,1 мг/кг rhASM.
5. Способ по любому из пп.1-4, в котором последовательно более высокие дозы вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.
6. Способ по п.5, в котором последовательно более высокая доза примерно на 0,1-1,0 мг/кг выше предыдущей дозы или примерно на 0,1-0,5 мг/кг выше предыдущей дозы.
7. Способ по любому из пп.1-4, в котором самая высокая доза, переносимая субъектом-человеком, составляет от 1 мг/кг до 3 мг/кг.
8. Способ по любому из пп.1-4, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.
9. Способ по п.7, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.
10. Способ по любому из пп.1-4, в котором поддерживающая доза представляет собой терапевтически эффективную дозу, которая меньше, чем самая высокая переносимая доза.
11. Способ по любому из пп.1-4, который дополнительно включает мониторинг субъекта во время поддерживающей схемы в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и корректировку поддерживающей дозы.
12. Способ по п.9, в котором поддерживающую дозу вводят субъекту каждые две-четыре недели.
13. Способ по п.10, в котором поддерживающую дозу вводят субъекту каждые две-четыре недели.
14. Способ по любому из пп.1-4, где человек имеет объем селезенки, в ≥8 раз превышающий нормальный.
15. Способ по любому из пп.1-4, в котором дозы вводят внутривенно, внутрикожно, подкожно или внутримышечно.
16. Способ по любому из пп.1-4, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа A.
17. Способ по любому из пп.1-4, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является NPD типа B.
18. Способ по любому из пп.1-4, в котором субъект-человек имеет миссенс-мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу.
19. Способ по п.18, в котором мутация представляет собой L302P, H421Y или R496L.
20. Способ по любому из пп.1-4, в котором субъект-человек имеет мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу, и мутация представляет собой ΔR608.
21. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий введение кислой сфингомиелиназы (ASM) по схеме с увеличением дозы в следующих последовательных дозах:
(a) 0,1 мг/кг,
(b) 0,3 мг/кг и
(c) 0,6 мг/кг;
где: (i) каждую дозу вводят по меньшей мере дважды, и каждую дозу вводят с двухнедельными интервалами, и (ii) где субъекта подвергают мониторингу в отношении токсических побочных эффектов перед повышением дозы до следующего уровня.
22. Способ по п.21, в котором ASM представляет собой рекомбинантную человеческую кислую сфингомиелиназу (rhASM).
23. Способ по п.21, в котором последующая более высокая доза ASM составляет 1 мг/кг.
24. Способ по п.23, в котором последующая более высокая доза ASM составляет 2 мг/кг.
25. Способ по п.24, в котором последующая более высокая доза ASM составляет 3 мг/кг.
26. Способ по любому из пп.21-25, в котором дозы вводят внутривенно, внутрикожно, подкожно или внутримышечно.
27. Способ по любому из пп.21-25, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа A.
28. Способ по любому из пп.21-25, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является NPD типа B.
29. Способ по любому из пп.21-25, в котором субъект-человек имеет миссенс-мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу.
30. Способ по п.29, в котором мутация представляет собой L302P, H421Y или R496L.
31. Способ по любому из пп.21-25, в котором субъект-человек имеет мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу, и мутация представляет собой ΔR608.
32. Способ по любому из пп.21-25, где человек имеет объем селезенки, в ≥ 8 раз превышающий нормальный.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US23811309P | 2009-08-28 | 2009-08-28 | |
| US61/238,113 | 2009-08-28 | ||
| PCT/US2010/047057 WO2011025996A2 (en) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Dose escalation enzyme replacement therapy for treating acid sphingomyelinase deficiency |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A Division RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2012111823A true RU2012111823A (ru) | 2013-10-10 |
| RU2569744C2 RU2569744C2 (ru) | 2015-11-27 |
Family
ID=43625265
Family Applications (3)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2012111823/15A RU2569744C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2020128994A RU2020128994A (ru) | 2009-08-28 | 2020-09-02 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2020128994A RU2020128994A (ru) | 2009-08-28 | 2020-09-02 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Country Status (26)
| Country | Link |
|---|---|
| US (9) | US8349319B2 (ru) |
| EP (3) | EP3482767B1 (ru) |
| JP (7) | JP5955219B2 (ru) |
| KR (5) | KR102608546B1 (ru) |
| CN (3) | CN105999238A (ru) |
| AU (5) | AU2010286550B2 (ru) |
| BR (1) | BR112012004377A2 (ru) |
| CA (1) | CA2773133A1 (ru) |
| CL (1) | CL2012000495A1 (ru) |
| CY (1) | CY1122128T1 (ru) |
| DK (2) | DK2470199T3 (ru) |
| ES (2) | ES2738859T3 (ru) |
| FR (1) | FR22C1062I2 (ru) |
| HR (2) | HRP20211992T1 (ru) |
| HU (3) | HUE046598T2 (ru) |
| IL (3) | IL300625A (ru) |
| LT (2) | LT2470199T (ru) |
| MX (1) | MX356873B (ru) |
| NL (1) | NL301211I2 (ru) |
| PL (2) | PL2470199T3 (ru) |
| PT (2) | PT3482767T (ru) |
| RU (3) | RU2731616C2 (ru) |
| SI (2) | SI3482767T1 (ru) |
| TR (1) | TR201911293T4 (ru) |
| WO (1) | WO2011025996A2 (ru) |
| ZA (2) | ZA201201435B (ru) |
Families Citing this family (23)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| WO2006007560A2 (en) | 2004-07-01 | 2006-01-19 | University Of Pennsylvania | Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders |
| US20080228056A1 (en) | 2007-03-13 | 2008-09-18 | Michael Blomquist | Basal rate testing using frequent blood glucose input |
| US7751907B2 (en) | 2007-05-24 | 2010-07-06 | Smiths Medical Asd, Inc. | Expert system for insulin pump therapy |
| US8221345B2 (en) | 2007-05-30 | 2012-07-17 | Smiths Medical Asd, Inc. | Insulin pump based expert system |
| SI2158322T1 (sl) | 2007-06-06 | 2017-10-30 | Genzyme Corporation | Genska terapija za bolezni lizosomskega shranjevanja |
| DK2470199T3 (da) * | 2009-08-28 | 2019-08-05 | Icahn School Med Mount Sinai | Dosisoptrapning enzymerstatningsterapi til behandling af mangel på sur sphingomyelinase |
| US8882701B2 (en) | 2009-12-04 | 2014-11-11 | Smiths Medical Asd, Inc. | Advanced step therapy delivery for an ambulatory infusion pump and system |
| JP2013528379A (ja) | 2010-05-21 | 2013-07-11 | オームクス コーポレーション | Ｐｓａ酵素活性アッセイによる癌の検出 |
| MX368340B (es) | 2011-03-18 | 2019-09-30 | Genzyme Corp | Inhibidores de glucosilceramida sintasa. |
| EP2753346B1 (en) | 2011-09-07 | 2020-04-22 | Mount Sinai School Of Medicine | Ceramidase and cell differentiation |
| EP2780716B1 (en) * | 2011-11-15 | 2019-07-31 | Centogene AG | Method for the diagnosis of niemann-pick disease |
| ES2897825T3 (es) | 2012-06-01 | 2022-03-02 | Icahn School Med Mount Sinai | Niveles de ceramida en el tratamiento y prevención de infecciones |
| MA37975B2 (fr) | 2012-09-11 | 2021-03-31 | Genzyme Corp | Inhibiteurs de synthase de glucosylcéramide |
| EP3659619A1 (en) | 2013-03-14 | 2020-06-03 | Icahn School of Medicine at Mount Sinai | Therapeutic acid ceramidase compositions and methods of making and using them |
| JO3713B1 (ar) | 2013-03-15 | 2021-01-31 | Genzyme Corp | أشكال ملح (s)-كوينوكليدين-3-يل(2-(2-(4-فلوروفينيل)ثيازول-4-يل)بروبان-2-يل)كارباميت |
| CA2912274A1 (en) * | 2013-05-14 | 2014-11-20 | Centogene Ag | Method for the diagnosis of niemann-pick disease |
| WO2014197859A1 (en) * | 2013-06-07 | 2014-12-11 | Genzyme Corporation | Marker for acid sphingomyelinase disorders and uses thereof |
| JP6984854B2 (ja) * | 2015-10-08 | 2021-12-22 | 国立大学法人千葉大学 | ニーマン・ピック病ｃ型を予防または治療するための医薬組成物 |
| US10569016B2 (en) | 2015-12-29 | 2020-02-25 | Tandem Diabetes Care, Inc. | System and method for switching between closed loop and open loop control of an ambulatory infusion pump |
| MX2020002106A (es) | 2017-08-24 | 2020-07-14 | Sanofi Sa | Tratamiento de afecciones oseas anormales en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa acida. |
| BR112020005271A2 (pt) | 2017-10-02 | 2020-09-15 | Denali Therapeutics Inc. | proteína, polipeptídeo, polinucleotídeo, vetor, célula hospedeira, método para produção de um polipeptídeo, métodos de tratamento de um distúrbio, de diminuição do acúmulo, de monitoramento, de transporte de um agente e de tratamento de um lsd e composição farmacêutica |
| UY38238A (es) | 2018-05-25 | 2019-12-31 | Genzyme Corp | Composiciones farmacéuticas para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida |
| CN116133647A (zh) | 2020-07-24 | 2023-05-16 | 建新公司 | 包含文鲁司他的药物组合物 |
Family Cites Families (50)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4082781A (en) * | 1976-06-04 | 1978-04-04 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health, Education And Welfare | Synthesis of 2-alkanoylamino-4-nitrophenyl phosphorylcholine-hydroxide |
| US4039388A (en) * | 1976-06-04 | 1977-08-02 | The United States Of America As Represented By The Government | Diagnostic test for Niemann-Pick disease |
| IL74761A0 (en) | 1984-04-13 | 1985-06-30 | Hughes Howard Med Inst | Human phenylalanine hydroxylase cdna clones,their production and their use in diagnosing classical phenylketonuria |
| US4683195A (en) | 1986-01-30 | 1987-07-28 | Cetus Corporation | Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences |
| US4863195A (en) * | 1987-10-02 | 1989-09-05 | Capozzola Carl A | Identification tag |
| US5047335A (en) | 1988-12-21 | 1991-09-10 | The Regents Of The University Of Calif. | Process for controlling intracellular glycosylation of proteins |
| US5549892A (en) | 1988-12-23 | 1996-08-27 | Genzyme Corporation | Enhanced in vivo uptake of glucocerebrosidase |
| US5773278A (en) | 1991-05-03 | 1998-06-30 | Mount Sinai Medical Center | Acid sphingomyelinase gene |
| US5484719A (en) | 1991-08-26 | 1996-01-16 | Edible Vaccines, Inc. | Vaccines produced and administered through edible plants |
| US6034298A (en) | 1991-08-26 | 2000-03-07 | Prodigene, Inc. | Vaccines expressed in plants |
| US5612487A (en) | 1991-08-26 | 1997-03-18 | Edible Vaccines, Inc. | Anti-viral vaccines expressed in plants |
| US5641670A (en) | 1991-11-05 | 1997-06-24 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and protein delivery |
| US5716614A (en) | 1994-08-05 | 1998-02-10 | Molecular/Structural Biotechnologies, Inc. | Method for delivering active agents to mammalian brains in a complex with eicosapentaenoic acid or docosahexaenoic acid-conjugated polycationic carrier |
| EP0865499B1 (en) | 1995-09-14 | 2009-03-18 | Virginia Tech Intellectual Properties, Inc. | Production of lysosomal enzymes in plant-based expression systems |
| JP2820106B2 (ja) | 1996-02-29 | 1998-11-05 | 日本電気株式会社 | トラヒックシェーパ装置 |
| IL155588A0 (en) | 2003-04-27 | 2003-11-23 | Metabogal Ltd | Methods for expression of enzymatically active recombinant lysosomal enzymes in transgenic plant root cells and vectors used thereby |
| US20050032211A1 (en) | 1996-09-26 | 2005-02-10 | Metabogal Ltd. | Cell/tissue culturing device, system and method |
| JP2003512812A (ja) | 1998-12-23 | 2003-04-08 | ボイス トンプソン インステイテュート フォア プラント リサーチ | トランスジェニック植物における免疫原性ｂ型肝炎表面抗原の発現 |
| US6537785B1 (en) | 1999-09-14 | 2003-03-25 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | Methods of treating lysosomal storage diseases |
| WO2001071014A2 (en) | 2000-03-17 | 2001-09-27 | Boyce Thompson Institute For Plant Research, Inc. | Expression of recombinant human acetylcholinesterase in transgenic plants |
| US20020095135A1 (en) * | 2000-06-19 | 2002-07-18 | David Meeker | Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases |
| US7138262B1 (en) | 2000-08-18 | 2006-11-21 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | High mannose proteins and methods of making high mannose proteins |
| AU2001286636A1 (en) | 2000-08-25 | 2002-03-13 | Lysometrix Corporation | Method for assaying the activity of lysosomal enzymes |
| US7001994B2 (en) * | 2001-01-18 | 2006-02-21 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose 6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins |
| US7723296B2 (en) * | 2001-01-18 | 2010-05-25 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose-6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins and its application thereof |
| EP1436316B1 (en) | 2001-04-30 | 2008-01-23 | ZyStor Therapeutics , Inc. | Subcellular targeting of therapeutic proteins |
| US7560424B2 (en) | 2001-04-30 | 2009-07-14 | Zystor Therapeutics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
| IES20011101A2 (en) * | 2001-12-21 | 2003-06-25 | Japkinstill Services Ltd | A Bi-directional Messaging System |
| AU2003224880A1 (en) * | 2002-04-05 | 2003-10-27 | Genzyme Corporation | Methods of enhancing lysosomal storage disease therapy |
| US7585518B2 (en) | 2002-11-19 | 2009-09-08 | Kimberly-Clark Worldwide, Inc. | Products and methods for maintaining or increasing ceramide levels in skin |
| US7388079B2 (en) | 2002-11-27 | 2008-06-17 | The Regents Of The University Of California | Delivery of pharmaceutical agents via the human insulin receptor |
| US7951557B2 (en) | 2003-04-27 | 2011-05-31 | Protalix Ltd. | Human lysosomal proteins from plant cell culture |
| BRPI0411291A (pt) * | 2003-06-12 | 2006-08-01 | Genzyme Corp | esfingomielinase acida humana modificada tendo atividade aumentada e métodos para a fabricação da mesma |
| US20050026823A1 (en) * | 2003-06-20 | 2005-02-03 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Use of the chaperone receptor-associated protein (RAP) for the delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| US7442372B2 (en) * | 2003-08-29 | 2008-10-28 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| US7750050B2 (en) | 2003-11-25 | 2010-07-06 | Mount Sinai School Of Medicine Of New York University | Chaperone-based therapy for Niemann-Pick disease |
| MX2007004414A (es) | 2004-10-13 | 2007-09-25 | Protalix Ltd | Sistema y metodo para la produccion de anticuerpos en cultivos de celulas de plantas. |
| US7615224B2 (en) | 2004-12-02 | 2009-11-10 | Women's And Children's Hospital | Multiplex-bead complex for determination of lysosomal storage disorders |
| EP1960534A4 (en) | 2005-12-15 | 2009-03-25 | Univ New York State Res Found | ENZYMATIC METHODS FOR MEASURING THE SPHINGOMYLELIN AND PHOSPHATIDYLCHOLIN SHARE IN PLASMA AND TISSUE |
| AR059089A1 (es) * | 2006-01-20 | 2008-03-12 | Genzyme Corp | Administracion intraventricular de una enzima para enfermedades de almacenamiento lisosomal |
| WO2007091250A2 (en) | 2006-02-06 | 2007-08-16 | The Medical Research And Infrastructure Fund Of The Tel-Aviv Sourasky Medical Center | Enzyme replacement therapy for treating lysosomal storage diseases |
| RU2452368C2 (ru) * | 2006-02-09 | 2012-06-10 | Джензим Корпорейшн | Медленная внутрижелудочковая доставка |
| KR20080106433A (ko) | 2006-02-13 | 2008-12-05 | 프라운호퍼 유에스에이, 인코포레이티드 | 인플루엔자 항원, 백신 조성물 및 관련 방법 |
| JP5302189B2 (ja) | 2007-04-27 | 2013-10-02 | 長瀬産業株式会社 | スフィンゴミエリナーゼ |
| US20110237538A1 (en) | 2008-08-06 | 2011-09-29 | Summit Corporation Plc | Treatment of lysosomal storage disorders and other proteostatic diseases |
| CN105879047A (zh) | 2008-12-16 | 2016-08-24 | 建新公司 | 寡糖-蛋白缀合物 |
| DK2470199T3 (da) * | 2009-08-28 | 2019-08-05 | Icahn School Med Mount Sinai | Dosisoptrapning enzymerstatningsterapi til behandling af mangel på sur sphingomyelinase |
| JP6175431B2 (ja) * | 2011-06-20 | 2017-08-02 | アイカーン スクール オブ メディシン アット マウント サイナイ | ムコ多糖症およびその他のリソソーム障害に対する抗ｔｎｆ療法 |
| WO2014197859A1 (en) * | 2013-06-07 | 2014-12-11 | Genzyme Corporation | Marker for acid sphingomyelinase disorders and uses thereof |
| MX2020002106A (es) * | 2017-08-24 | 2020-07-14 | Sanofi Sa | Tratamiento de afecciones oseas anormales en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa acida. |
-
2010
- 2010-08-28 DK DK10812683.0T patent/DK2470199T3/da active
- 2010-08-28 KR KR1020217026374A patent/KR102608546B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 TR TR2019/11293T patent/TR201911293T4/tr unknown
- 2010-08-28 DK DK18199358.5T patent/DK3482767T3/da active
- 2010-08-28 IL IL300625A patent/IL300625A/en unknown
- 2010-08-28 LT LTEP10812683.0T patent/LT2470199T/lt unknown
- 2010-08-28 HR HRP20211992TT patent/HRP20211992T1/hr unknown
- 2010-08-28 JP JP2012527054A patent/JP5955219B2/ja active Active
- 2010-08-28 EP EP18199358.5A patent/EP3482767B1/en active Active
- 2010-08-28 BR BR112012004377A patent/BR112012004377A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2010-08-28 CN CN201610404696.3A patent/CN105999238A/zh active Pending
- 2010-08-28 PL PL10812683T patent/PL2470199T3/pl unknown
- 2010-08-28 PT PT181993585T patent/PT3482767T/pt unknown
- 2010-08-28 LT LTEP18199358.5T patent/LT3482767T/lt unknown
- 2010-08-28 HU HUE10812683A patent/HUE046598T2/hu unknown
- 2010-08-28 AU AU2010286550A patent/AU2010286550B2/en active Active
- 2010-08-28 ES ES10812683T patent/ES2738859T3/es active Active
- 2010-08-28 KR KR1020237040891A patent/KR20230164773A/ko active Application Filing
- 2010-08-28 KR KR1020227023712A patent/KR102608551B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 WO PCT/US2010/047057 patent/WO2011025996A2/en active Application Filing
- 2010-08-28 HU HUE18199358A patent/HUE057440T2/hu unknown
- 2010-08-28 KR KR1020127005293A patent/KR102094253B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 SI SI201032100T patent/SI3482767T1/sl unknown
- 2010-08-28 MX MX2012002449A patent/MX356873B/es active IP Right Grant
- 2010-08-28 SI SI201031915T patent/SI2470199T1/sl unknown
- 2010-08-28 ES ES18199358T patent/ES2902229T3/es active Active
- 2010-08-28 PT PT10812683T patent/PT2470199T/pt unknown
- 2010-08-28 EP EP21200695.1A patent/EP3998078A1/en active Pending
- 2010-08-28 PL PL18199358T patent/PL3482767T3/pl unknown
- 2010-08-28 CA CA2773133A patent/CA2773133A1/en active Pending
- 2010-08-28 US US12/870,790 patent/US8349319B2/en active Active
- 2010-08-28 CN CN2010800439108A patent/CN102596232A/zh active Pending
- 2010-08-28 RU RU2015145255A patent/RU2731616C2/ru active
- 2010-08-28 RU RU2012111823/15A patent/RU2569744C2/ru active
- 2010-08-28 CN CN201610403228.4A patent/CN106047835A/zh active Pending
- 2010-08-28 EP EP10812683.0A patent/EP2470199B1/en active Active
- 2010-08-28 KR KR1020207008342A patent/KR20200034828A/ko not_active IP Right Cessation
-
2012
- 2012-02-26 IL IL218324A patent/IL218324B/en active IP Right Grant
- 2012-02-27 ZA ZA2012/01435A patent/ZA201201435B/en unknown
- 2012-02-27 CL CL2012000495A patent/CL2012000495A1/es unknown
- 2012-11-16 US US13/679,623 patent/US8709408B2/en active Active
- 2012-11-16 US US13/679,583 patent/US8658162B2/en active Active
-
2014
- 2014-01-16 US US14/156,894 patent/US9114139B2/en active Active
-
2015
- 2015-07-08 US US14/793,838 patent/US9655954B2/en active Active
-
2016
- 2016-02-26 ZA ZA2016/01362A patent/ZA201601362B/en unknown
- 2016-03-03 JP JP2016041242A patent/JP6251307B2/ja active Active
- 2016-08-17 AU AU2016216625A patent/AU2016216625B2/en active Active
-
2017
- 2017-04-12 US US15/485,604 patent/US10188705B2/en active Active
- 2017-11-24 JP JP2017226255A patent/JP2018076322A/ja active Pending
-
2018
- 2018-06-12 AU AU2018204156A patent/AU2018204156B2/en active Active
- 2018-12-04 US US16/209,336 patent/US20190151419A1/en not_active Abandoned
-
2019
- 2019-05-27 IL IL266915A patent/IL266915B2/en unknown
- 2019-07-29 CY CY20191100808T patent/CY1122128T1/el unknown
- 2019-07-31 HR HRP20191385 patent/HRP20191385T1/hr unknown
-
2020
- 2020-01-17 JP JP2020005901A patent/JP6952810B2/ja active Active
- 2020-05-26 US US16/883,407 patent/US20210077593A1/en not_active Abandoned
- 2020-09-02 RU RU2020128994A patent/RU2020128994A/ru unknown
- 2020-10-13 AU AU2020256322A patent/AU2020256322B2/en active Active
-
2021
- 2021-09-28 JP JP2021157902A patent/JP7167281B2/ja active Active
-
2022
- 2022-02-18 US US17/675,474 patent/US20220305091A1/en active Pending
- 2022-10-26 JP JP2022171242A patent/JP7395693B2/ja active Active
- 2022-12-08 HU HUS2200050C patent/HUS2200050I1/hu unknown
- 2022-12-15 FR FR22C1062C patent/FR22C1062I2/fr active Active
- 2022-12-20 NL NL301211C patent/NL301211I2/nl unknown
-
2023
- 2023-11-29 JP JP2023201609A patent/JP2024026214A/ja active Pending
-
2024
- 2024-02-20 AU AU2024201085A patent/AU2024201085A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2012111823A (ru) | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы | |
| JP2024026214A5 (ru) | ||
| AR082150A1 (es) | N-etil-n-fenil-1,2-dihidro-4-hidroxi-5-cloro-1-metil-2-oxoquinolin-3-carboxamida deuterada, sales y usos de la misma, metodo de tratamiento, mezcla compuestos, composicion farmaceutica, proceso de preparacion, compuesto enriquecido con deuterio | |
| UA107578C2 (uk) | Комбінована терапія при лікуванні діабету | |
| JP2015517488A5 (ru) | ||
| MX2019013279A (es) | Metodos de tratamiento del sindrome de doose utilizando fenfluramina. | |
| WO2008050329A3 (en) | Novel sirnas and methods of use thereof | |
| BR112015010396A2 (pt) | terapia de combinação | |
| JP2017528483A5 (ru) | ||
| EA201490378A1 (ru) | ЛЕЧЕНИЕ РАССЕЯННОГО СКЛЕРОЗА С ИСПОЛЬЗОВАНИЕМ КОМБИНАЦИИ ЛАХИНИМОДА И ИНТЕРФЕРОНА-β | |
| WO2007038428A3 (en) | Prevention and treatment of gastrointestinal and bladder disorders using active vitamin d compounds | |
| NZ744233A (en) | Plasma kallikrein inhibitors and uses thereof for treating hereditary angioedema attack | |
| JP2012502047A5 (ru) | ||
| RU2014111070A (ru) | Лечение симптомов, связанных с гастропарезом у женщин | |
| WO2012102645A3 (en) | Pharmaceutical composition comprising the peptide glu-asp-gly and use for treating helicobacter pylori induced gastroduodenal diseases | |
| KR20180125967A (ko) | 암 치료용 pic 포함 조성물 | |
| RU2011105284A (ru) | Лечение тревожных растройств | |
| MX2010006310A (es) | O-desmetil-venlafaxina para el tratamiento de transtorno depresivo mayor. | |
| EA202190724A1 (ru) | Препарат на основе кетамина для лечения депрессий путём ингаляций | |
| RU2021103424A (ru) | Способы лечения состояний, связанных с masp-2 зависимой активацией комплемента | |
| Xin et al. | Zhengzhou University, Zhengzhou, China | |
| Ish et al. | Vitamin C (ovi) D; An unexplored option! | |
| Cardinali et al. | MELATONIN AS A MULTIFACTORIAL THERAPEUTIC STRATEGY FOR COVID-19 MANAGEMENT | |
| CN113438949A (zh) | 用于治疗特发性肺纤维化的组合物和方法 | |
| JP2015500836A5 (ru) |