RU2020128994A - Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы - Google Patents
Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020128994A RU2020128994A RU2020128994A RU2020128994A RU2020128994A RU 2020128994 A RU2020128994 A RU 2020128994A RU 2020128994 A RU2020128994 A RU 2020128994A RU 2020128994 A RU2020128994 A RU 2020128994A RU 2020128994 A RU2020128994 A RU 2020128994A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- dose
- asm
- administered
- rhasm
- subject
- Prior art date
Links
- 208000034012 Acid sphingomyelinase deficiency Diseases 0.000 title claims 9
- 238000002641 enzyme replacement therapy Methods 0.000 title 1
- 108010061312 Sphingomyelin Phosphodiesterase Proteins 0.000 claims 31
- 102000010126 acid sphingomyelin phosphodiesterase activity proteins Human genes 0.000 claims 31
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 26
- 238000012423 maintenance Methods 0.000 claims 12
- 230000035772 mutation Effects 0.000 claims 8
- BPYKTIZUTYGOLE-IFADSCNNSA-N Bilirubin Chemical compound N1C(=O)C(C)=C(C=C)\C1=C\C1=C(C)C(CCC(O)=O)=C(CC2=C(C(C)=C(\C=C/3C(=C(C=C)C(=O)N\3)C)N2)CCC(O)=O)N1 BPYKTIZUTYGOLE-IFADSCNNSA-N 0.000 claims 6
- 208000014060 Niemann-Pick disease Diseases 0.000 claims 6
- 230000000694 effects Effects 0.000 claims 5
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 4
- 238000012544 monitoring process Methods 0.000 claims 3
- 231100000252 nontoxic Toxicity 0.000 claims 2
- 230000003000 nontoxic effect Effects 0.000 claims 2
- 239000000758 substrate Substances 0.000 claims 2
- 231100000331 toxic Toxicity 0.000 claims 2
- 230000002588 toxic effect Effects 0.000 claims 2
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P11/00—Drugs for disorders of the respiratory system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
- A61P3/06—Antihyperlipidemics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y301/00—Hydrolases acting on ester bonds (3.1)
- C12Y301/04—Phosphoric diester hydrolases (3.1.4)
- C12Y301/04012—Sphingomyelin phosphodiesterase (3.1.4.12)
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Neurology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Hematology (AREA)
- Obesity (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Pulmonology (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Enzymes And Modification Thereof (AREA)
- Dermatology (AREA)
Claims (67)
1. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий
(a) схему для сокращения массы накопленного субстрата сфингомиелина у субъекта-человека, включающую:
(i) введение начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM) субъекту-человеку;
(ii) введение последовательно более высоких доз ASM субъекту-человеку и мониторинг субъекта в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов после каждой последующей дозы, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и
(b) поддерживающую схему, включающую введение дозы, равной или меньше, чем самая высокая доза, переносимая субъектом, в качестве поддерживающей дозы субъекту.
2. Кислая сфингомиелиназа (ASM) для применения в лечении недостаточности кислой сфингомиелиназы у субъекта-человека, подготовленная для введения:
(a) в схеме для сокращения массы накопленного субстрата сфингомиелина, включающей
(i) введение начальной низкой нетоксичной дозы кислой сфингомиелиназы (ASM);
(ii) введение последовательно более высоких доз ASM и мониторинг субъекта в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов после каждой последующей дозы, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и
(b) в поддерживающей схеме, включающей введение дозы, равной или меньшей, чем самая высокая доза, переносимая субъектом, в качестве поддерживающей дозы для субъекта.
3. Способ по п.1, в котором ASM является рекомбинантной ASM человека (rhASM).
4. Способ по п.3, в котором диапазоны начальной дозы составляют от 0,1 мг/кг до 1 мг/кг rhASM.
5. Способ по п.3, в котором начальная доза составляет от 0,1 мг/кг до 0,5 мг/кг rhASM.
6. Способ по п.3, в котором начальная доза составляет 0,1 мг/кг rhASM.
7. Способ по любому из пп.1 или 3-6, в котором последовательно более высокие дозы вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.
8. Способ по п.7, в котором последовательно более высокую дозу вводят через одну неделю после предыдущей дозы.
9. Способ по п.7, в котором последовательно более высокую дозу вводят через две недели после предыдущей дозы.
10. Способ по любому из пп.7, 8 и 9, в котором последовательно более высокая доза примерно на 0,1-1,0 мг/кг выше предыдущей дозы.
11. Способ по любому из пп.7, 8 и 9, в котором последовательно более высокая доза примерно на 0,1-0,5 мг/кг выше предыдущей дозы.
12. Способ по любому из пп.1 и 3-10, в котором самая высокая доза, переносимая субъектом-человеком, составляет от 1 мг/кг до 3 мг/кг.
13. Способ по любому из пп.1-11, в котором самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.
14. Способ по любому из пп.1-11, в котором поддерживающая доза представляет собой терапевтически эффективную дозу, которая меньше, чем самая высокая переносимая доза.
15. Способ по любому из пп.1-13, который дополнительно включает мониторинг субъекта во время поддерживающей схемы в отношении одного или нескольких нежелательных побочных эффектов, на которые указывают повышенный билирубин или связанное нежелательное явление; и корректировку поддерживающей дозы.
16. Способ по любому из пп.13-15, в котором поддерживающую дозу вводят субъекту каждые две-четыре недели.
17. ASM по п.2, которая является rhASM.
18. rhASM по п.17, где диапазоны начальной дозы составляют от 0,1 мг/кг до 1 мг/кг rhASM.
19. rhASM по п.17, где начальная доза составляет от 0,1 мг/кг до 0,5 мг/кг rhASM.
20. rhASM по п.17, где начальная доза составляет 0,1 мг/кг rhASM.
21. ASM по любому из пп.2 и 17-20, где последовательно более высокие дозы вводят через одну, две, три или четыре недели после предыдущей дозы.
22. ASM по п.21, где последовательно более высокую дозу вводят через одну неделю после предыдущей дозы.
23. ASM по п.21, где последовательно более высокую дозу вводят через две недели после предыдущей дозы.
24. ASM по любому из пп.21, 22 и 23, где последовательно более высокая доза примерно на 0,1-1,0 мг/кг выше, чем предыдущая доза.
25. ASM по любому из пп.21, 22 и 23, где последовательно более высокая доза примерно на 0,1-0,5 мг/кг выше, чем предыдущая доза.
26. ASM по любому из пп.2 и 17-26, где самая высокая доза, переносимая субъектом-человеком, составляет от 1 мг/кг до 3 мг/кг.
27. АSM по любому из пп.2 и 17-26, где самую высокую переносимую дозу вводят субъекту-человеку в качестве поддерживающей дозы.
28. ASM по п.27, где поддерживающая доза является терапевтически эффективной дозой, которая меньше, чем самая высокая переносимая доза.
29. ASM по п.27, где поддерживающую дозу вводят субъекту каждые две-четыре недели.
30. Способ лечения субъекта-человека, имеющего недостаточность кислой сфингомиелиназы, включающий введение rhASM по схеме с увеличением дозы при следующих последовательных дозах:
(a) 0,1 мг/кг,
(b) 0,3 мг/кг и
(c) 0,6 мг/кг;
где каждую дозу rhASM вводят по меньшей мере дважды, и каждую дозу вводят с двухнедельными интервалами, и где субъекта подвергают мониторингу в отношении токсических побочных эффектов перед повышением дозы до следующего уровня.
31. Способ по п.30, дополнительно включающий последующую дозу 1 мг/кг в схеме с увеличением дозы.
32. Способ по п.31, дополнительно включающий последующую дозу 2 мг/кг в схеме с увеличением дозы.
33. Способ по п.32, дополнительно включающий последующую дозу 3 мг/кг в схеме с увеличением дозы.
34. rhASM для применения в лечении недостаточности кислой сфингомиелиназы у субъекта-человека, подготовленная для введения по схеме с увеличением дозы при следующих последовательных дозах:
(a) 0,1 мг/кг,
(b) 0,3 мг/кг и
(c) 0,6 мг/кг;
где каждую дозу вводят по меньшей мере дважды, и каждую дозу вводят с двухнедельными интервалами, и где субъекта подвергают мониторингу в отношении токсических побочных эффектов перед повышением дозы до следующего уровня.
35. rhASM по п.34, дополнительно включающая последующую дозу 1 мг/кг в схеме с увеличением дозы.
36. rhASM по п.35, дополнительно включающая последующую дозу 2 мг/кг в схеме с увеличением дозы.
37. rhASM по п.36, дополнительно включающая последующую дозу 3 мг/кг в схеме с увеличением дозы.
38. Способ по любому из пп.1, 3-16 и 30-33, в котором дозы вводят внутривенно.
39. Способ по любому из пп.1, 3-16 и 30-33, в котором дозы вводят внутрикожно, подкожно или внутримышечно.
40. Способ по любому из пп.1, 3-16 и 30-33, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа A.
41. Способ по любому из пп.1, 3-16 и 30-33, в котором недостаточностью кислой сфингомиелиназы является NPD типа B.
42. Способ по любому из пп.1, 3-16 и 30-33, в котором субъект-человек имеет миссенс-мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу.
43. Способ по любому из пп.1, 3-16 и 30-33, в котором мутация представляет собой L302P, H421Y или R496L.
44. Способ по любому из пп.1, 3-16 и 30-33, в котором субъект-человек имеет мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу, и мутация представляет собой ΔR608.
45. ASM по любому из пп.2, 17-29 и 34-37, где дозы вводят внутривенно.
46. ASM по любому из пп.2, 17-29 и 34-37, где дозы вводят подкожно или внутримышечно.
47. ASM по любому из пп.2, 17-29 и 34-37, где недостаточностью кислой сфингомиелиназы является болезнь Ниманна-Пика (NPD) типа A.
48. ASM по любому из пп.2, 17-29 и 34-37, где недостаточностью кислой сфингомиелиназы является NPD типа B.
49. ASM по любому из пп.2, 17-29 и 34-37, где субъект-человек имеет миссенс-мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу.
50. ASM по любому из пп.2, 17-29 и 34-37, где мутация представляет собой L302P, H421Y или R496L.
51. ASM по любому из пп.2, 17-29 и 34-37, где субъект-человек имеет мутацию в гене, кодирующем кислую сфингомиелиназу, и мутация представляет собой ΔR608.
Applications Claiming Priority (2)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US23811309P | 2009-08-28 | 2009-08-28 | |
| US61/238,113 | 2009-08-28 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A Division RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020128994A true RU2020128994A (ru) | 2022-03-02 |
Family
ID=43625265
Family Applications (3)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2012111823/15A RU2569744C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2020128994A RU2020128994A (ru) | 2009-08-28 | 2020-09-02 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Family Applications Before (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015145255A RU2731616C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
| RU2012111823/15A RU2569744C2 (ru) | 2009-08-28 | 2010-08-28 | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы |
Country Status (26)
| Country | Link |
|---|---|
| US (9) | US8349319B2 (ru) |
| EP (3) | EP3482767B1 (ru) |
| JP (7) | JP5955219B2 (ru) |
| KR (5) | KR20200034828A (ru) |
| CN (3) | CN106047835A (ru) |
| AU (5) | AU2010286550B2 (ru) |
| BR (1) | BR112012004377A2 (ru) |
| CA (1) | CA2773133A1 (ru) |
| CL (1) | CL2012000495A1 (ru) |
| CY (1) | CY1122128T1 (ru) |
| DK (2) | DK3482767T3 (ru) |
| ES (2) | ES2738859T3 (ru) |
| FR (1) | FR22C1062I2 (ru) |
| HR (2) | HRP20211992T1 (ru) |
| HU (3) | HUE046598T2 (ru) |
| IL (3) | IL300625A (ru) |
| LT (2) | LT3482767T (ru) |
| MX (1) | MX356873B (ru) |
| NL (1) | NL301211I2 (ru) |
| PL (2) | PL3482767T3 (ru) |
| PT (2) | PT2470199T (ru) |
| RU (3) | RU2731616C2 (ru) |
| SI (2) | SI3482767T1 (ru) |
| TR (1) | TR201911293T4 (ru) |
| WO (1) | WO2011025996A2 (ru) |
| ZA (2) | ZA201201435B (ru) |
Families Citing this family (23)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| WO2006007560A2 (en) | 2004-07-01 | 2006-01-19 | University Of Pennsylvania | Targeted protein replacement for the treatment of lysosomal storage disorders |
| US20080228056A1 (en) | 2007-03-13 | 2008-09-18 | Michael Blomquist | Basal rate testing using frequent blood glucose input |
| US7751907B2 (en) | 2007-05-24 | 2010-07-06 | Smiths Medical Asd, Inc. | Expert system for insulin pump therapy |
| US8221345B2 (en) | 2007-05-30 | 2012-07-17 | Smiths Medical Asd, Inc. | Insulin pump based expert system |
| PL3252161T3 (pl) | 2007-06-06 | 2022-03-07 | Genzyme Corporation | Terapia genowa dla lizosomalnych chorób spichrzeniowych |
| KR20200034828A (ko) * | 2009-08-28 | 2020-03-31 | 이칸 스쿨 오브 메디슨 엣 마운트 시나이 | 산성 스핑고미엘리나제 결핍을 치료하기 위한 투여량 단계적 증가 효소 대체 요법 |
| US8882701B2 (en) | 2009-12-04 | 2014-11-11 | Smiths Medical Asd, Inc. | Advanced step therapy delivery for an ambulatory infusion pump and system |
| WO2011146143A2 (en) | 2010-05-21 | 2011-11-24 | Ohmx Corporation | Detection of cancer by assaying psa enzymatic activity |
| RU2018104472A (ru) | 2011-03-18 | 2019-02-22 | Джензим Корпорейшн | Ингибиторы глюкозилцерамид-синтазы |
| ES2791760T3 (es) | 2011-09-07 | 2020-11-05 | Sinai School Medicine | Ceramidasa y diferenciación celular |
| EP2780716B1 (en) | 2011-11-15 | 2019-07-31 | Centogene AG | Method for the diagnosis of niemann-pick disease |
| LT2854910T (lt) | 2012-06-01 | 2020-05-25 | Icahn School Of Medicine At Mount Sinai | Ceramido lygiai infekcijos gydymo ir prevencijos metu |
| MA37975B2 (fr) | 2012-09-11 | 2021-03-31 | Genzyme Corp | Inhibiteurs de synthase de glucosylcéramide |
| PT2968479T (pt) * | 2013-03-14 | 2019-08-07 | Icahn School Med Mount Sinai | Composições terapêuticas de ceramidase ácida e métodos de fabrico e utilização |
| JO3713B1 (ar) | 2013-03-15 | 2021-01-31 | Genzyme Corp | أشكال ملح (s)-كوينوكليدين-3-يل(2-(2-(4-فلوروفينيل)ثيازول-4-يل)بروبان-2-يل)كارباميت |
| US10302664B2 (en) * | 2013-05-14 | 2019-05-28 | Centogene Ag | Method for the diagnosis of Niemann-Pick disease |
| CA2914751C (en) * | 2013-06-07 | 2023-10-03 | Genzyme Corporation | Marker for acid sphingomyelinase disorders and uses thereof |
| JP6984854B2 (ja) * | 2015-10-08 | 2021-12-22 | 国立大学法人千葉大学 | ニーマン・ピック病ｃ型を予防または治療するための医薬組成物 |
| US10569016B2 (en) | 2015-12-29 | 2020-02-25 | Tandem Diabetes Care, Inc. | System and method for switching between closed loop and open loop control of an ambulatory infusion pump |
| CN111344003B (zh) * | 2017-08-24 | 2024-05-07 | 建新公司 | 酸性鞘磷脂酶缺乏症患者中异常骨病症的治疗 |
| KR20200058510A (ko) | 2017-10-02 | 2020-05-27 | 데날리 테라퓨틱스 인크. | 효소 대체 요법 효소를 포함하는 융합 단백질 |
| UY38238A (es) | 2018-05-25 | 2019-12-31 | Genzyme Corp | Composiciones farmacéuticas para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida |
| KR20230043024A (ko) | 2020-07-24 | 2023-03-30 | 젠자임 코포레이션 | 벤글루스타트를 포함하는 제약 조성물 |
Family Cites Families (48)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US4039388A (en) | 1976-06-04 | 1977-08-02 | The United States Of America As Represented By The Government | Diagnostic test for Niemann-Pick disease |
| US4082781A (en) | 1976-06-04 | 1978-04-04 | The United States Of America As Represented By The Department Of Health, Education And Welfare | Synthesis of 2-alkanoylamino-4-nitrophenyl phosphorylcholine-hydroxide |
| IL74761A0 (en) | 1984-04-13 | 1985-06-30 | Hughes Howard Med Inst | Human phenylalanine hydroxylase cdna clones,their production and their use in diagnosing classical phenylketonuria |
| US4683195A (en) | 1986-01-30 | 1987-07-28 | Cetus Corporation | Process for amplifying, detecting, and/or-cloning nucleic acid sequences |
| US4863195A (en) * | 1987-10-02 | 1989-09-05 | Capozzola Carl A | Identification tag |
| US5047335A (en) | 1988-12-21 | 1991-09-10 | The Regents Of The University Of Calif. | Process for controlling intracellular glycosylation of proteins |
| US5549892A (en) | 1988-12-23 | 1996-08-27 | Genzyme Corporation | Enhanced in vivo uptake of glucocerebrosidase |
| US5773278A (en) | 1991-05-03 | 1998-06-30 | Mount Sinai Medical Center | Acid sphingomyelinase gene |
| US5484719A (en) | 1991-08-26 | 1996-01-16 | Edible Vaccines, Inc. | Vaccines produced and administered through edible plants |
| US5612487A (en) | 1991-08-26 | 1997-03-18 | Edible Vaccines, Inc. | Anti-viral vaccines expressed in plants |
| US6034298A (en) | 1991-08-26 | 2000-03-07 | Prodigene, Inc. | Vaccines expressed in plants |
| US5641670A (en) | 1991-11-05 | 1997-06-24 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and protein delivery |
| US5716614A (en) | 1994-08-05 | 1998-02-10 | Molecular/Structural Biotechnologies, Inc. | Method for delivering active agents to mammalian brains in a complex with eicosapentaenoic acid or docosahexaenoic acid-conjugated polycationic carrier |
| EP0865499B1 (en) | 1995-09-14 | 2009-03-18 | Virginia Tech Intellectual Properties, Inc. | Production of lysosomal enzymes in plant-based expression systems |
| JP2820106B2 (ja) | 1996-02-29 | 1998-11-05 | 日本電気株式会社 | トラヒックシェーパ装置 |
| IL155588A0 (en) | 2003-04-27 | 2003-11-23 | Metabogal Ltd | Methods for expression of enzymatically active recombinant lysosomal enzymes in transgenic plant root cells and vectors used thereby |
| US20050032211A1 (en) | 1996-09-26 | 2005-02-10 | Metabogal Ltd. | Cell/tissue culturing device, system and method |
| CN100410268C (zh) | 1998-12-23 | 2008-08-13 | 博伊斯汤普生植物研究所 | 免疫原性的乙型肝炎表面抗原在转基因植物中的表达 |
| US6537785B1 (en) * | 1999-09-14 | 2003-03-25 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | Methods of treating lysosomal storage diseases |
| AU2001250856A1 (en) | 2000-03-17 | 2001-10-03 | Charles Arntzen | Expression of recombinant human acetylcholinesterase in transgenic plants |
| US20020095135A1 (en) * | 2000-06-19 | 2002-07-18 | David Meeker | Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases |
| US7138262B1 (en) | 2000-08-18 | 2006-11-21 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | High mannose proteins and methods of making high mannose proteins |
| AR034413A1 (es) * | 2000-08-25 | 2004-02-25 | Nestor Abel Chamoles | Metodo para determinar la actividad de las enzimas lisosomales |
| US7723296B2 (en) | 2001-01-18 | 2010-05-25 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose-6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins and its application thereof |
| US7001994B2 (en) * | 2001-01-18 | 2006-02-21 | Genzyme Corporation | Methods for introducing mannose 6-phosphate and other oligosaccharides onto glycoproteins |
| JP4641705B2 (ja) | 2001-04-30 | 2011-03-02 | ザイストール セラピューティクス， インコーポレイテッド | 治療的タンパク質の亜細胞標的化 |
| US7560424B2 (en) | 2001-04-30 | 2009-07-14 | Zystor Therapeutics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
| IES20011101A2 (en) * | 2001-12-21 | 2003-06-25 | Japkinstill Services Ltd | A Bi-directional Messaging System |
| AU2003224880A1 (en) * | 2002-04-05 | 2003-10-27 | Genzyme Corporation | Methods of enhancing lysosomal storage disease therapy |
| US7585518B2 (en) | 2002-11-19 | 2009-09-08 | Kimberly-Clark Worldwide, Inc. | Products and methods for maintaining or increasing ceramide levels in skin |
| US7388079B2 (en) | 2002-11-27 | 2008-06-17 | The Regents Of The University Of California | Delivery of pharmaceutical agents via the human insulin receptor |
| US7951557B2 (en) | 2003-04-27 | 2011-05-31 | Protalix Ltd. | Human lysosomal proteins from plant cell culture |
| JP2007518396A (ja) | 2003-06-12 | 2007-07-12 | ジェンザイム・コーポレーション | 増加した活性を有する修飾されたヒト酸性スフィンゴミエリナーゼおよびその製造方法 |
| US20050026823A1 (en) * | 2003-06-20 | 2005-02-03 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Use of the chaperone receptor-associated protein (RAP) for the delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| US7442372B2 (en) * | 2003-08-29 | 2008-10-28 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
| WO2005051331A2 (en) * | 2003-11-25 | 2005-06-09 | Mount Sinai School Of Medicine Of New York University | Chaperone-based therapy for niemann-pick disease |
| CA2583691A1 (en) | 2004-10-13 | 2006-04-20 | Protalix Ltd. | System and method for production of antibodies in plant cell culture |
| US7615224B2 (en) | 2004-12-02 | 2009-11-10 | Women's And Children's Hospital | Multiplex-bead complex for determination of lysosomal storage disorders |
| AU2006333135A1 (en) | 2005-12-15 | 2007-07-12 | The Research Foundation Of State University Of New York | Enzymatic methods for measuring plasma and tissue sphingomylelin and phosphatidylcholine |
| AR059089A1 (es) * | 2006-01-20 | 2008-03-12 | Genzyme Corp | Administracion intraventricular de una enzima para enfermedades de almacenamiento lisosomal |
| EP1981546B1 (en) | 2006-02-06 | 2014-06-04 | The Medical Research and Infrastructure Fund of the Tel-Aviv Sourasky Medical Center | Enzyme replacement therapy for treating lysosomal storage diseases |
| LT1988823T (lt) * | 2006-02-09 | 2018-12-10 | Genzyme Corporation | Lėtas intraventrikuliarinis pateikimas |
| AU2007215080A1 (en) | 2006-02-13 | 2007-08-23 | Fraunhofer Usa, Inc. | Influenza antigens, vaccine compositions, and related methods |
| JP5302189B2 (ja) | 2007-04-27 | 2013-10-02 | 長瀬産業株式会社 | スフィンゴミエリナーゼ |
| EP2323652A2 (en) | 2008-08-06 | 2011-05-25 | Summit Corporation Plc | Treatment of lysosomal storage disorders and other proteostatic diseases |
| SI2889043T1 (sl) | 2008-12-16 | 2019-08-30 | Genzyme Corporation | Sintetične vmesne spojine za pripravo konjugatov oligosaharid-protein |
| KR20200034828A (ko) * | 2009-08-28 | 2020-03-31 | 이칸 스쿨 오브 메디슨 엣 마운트 시나이 | 산성 스핑고미엘리나제 결핍을 치료하기 위한 투여량 단계적 증가 효소 대체 요법 |
| WO2012177778A1 (en) * | 2011-06-20 | 2012-12-27 | Mount Sinai School Of Medicine | Anti-tnf- therapy for the mucopolysaccharidoses and other lysosomal disorders |
-
2010
- 2010-08-28 KR KR1020207008342A patent/KR20200034828A/ko not_active IP Right Cessation
- 2010-08-28 PT PT10812683T patent/PT2470199T/pt unknown
- 2010-08-28 EP EP18199358.5A patent/EP3482767B1/en active Active
- 2010-08-28 AU AU2010286550A patent/AU2010286550B2/en active Active
- 2010-08-28 KR KR1020227023712A patent/KR102608551B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 CN CN201610403228.4A patent/CN106047835A/zh active Pending
- 2010-08-28 ES ES10812683T patent/ES2738859T3/es active Active
- 2010-08-28 MX MX2012002449A patent/MX356873B/es active IP Right Grant
- 2010-08-28 PT PT181993585T patent/PT3482767T/pt unknown
- 2010-08-28 KR KR1020237040891A patent/KR20230164773A/ko active Application Filing
- 2010-08-28 KR KR1020127005293A patent/KR102094253B1/ko active IP Right Grant
- 2010-08-28 DK DK18199358.5T patent/DK3482767T3/da active
- 2010-08-28 TR TR2019/11293T patent/TR201911293T4/tr unknown
- 2010-08-28 EP EP10812683.0A patent/EP2470199B1/en active Active
- 2010-08-28 JP JP2012527054A patent/JP5955219B2/ja active Active
- 2010-08-28 CN CN2010800439108A patent/CN102596232A/zh active Pending
- 2010-08-28 SI SI201032100T patent/SI3482767T1/sl unknown
- 2010-08-28 US US12/870,790 patent/US8349319B2/en active Active
- 2010-08-28 LT LTEP18199358.5T patent/LT3482767T/lt unknown
- 2010-08-28 CA CA2773133A patent/CA2773133A1/en active Pending
- 2010-08-28 IL IL300625A patent/IL300625A/en unknown
- 2010-08-28 PL PL18199358T patent/PL3482767T3/pl unknown
- 2010-08-28 HR HRP20211992TT patent/HRP20211992T1/hr unknown
- 2010-08-28 EP EP21200695.1A patent/EP3998078A1/en active Pending
- 2010-08-28 ES ES18199358T patent/ES2902229T3/es active Active
- 2010-08-28 PL PL10812683T patent/PL2470199T3/pl unknown
- 2010-08-28 SI SI201031915T patent/SI2470199T1/sl unknown
- 2010-08-28 DK DK10812683.0T patent/DK2470199T3/da active
- 2010-08-28 RU RU2015145255A patent/RU2731616C2/ru active
- 2010-08-28 RU RU2012111823/15A patent/RU2569744C2/ru active
- 2010-08-28 WO PCT/US2010/047057 patent/WO2011025996A2/en active Application Filing
- 2010-08-28 HU HUE10812683A patent/HUE046598T2/hu unknown
- 2010-08-28 LT LTEP10812683.0T patent/LT2470199T/lt unknown
- 2010-08-28 HU HUE18199358A patent/HUE057440T2/hu unknown
- 2010-08-28 BR BR112012004377A patent/BR112012004377A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2010-08-28 CN CN201610404696.3A patent/CN105999238A/zh active Pending
- 2010-08-28 KR KR1020217026374A patent/KR102608546B1/ko active IP Right Grant
-
2012
- 2012-02-26 IL IL218324A patent/IL218324B/en active IP Right Grant
- 2012-02-27 ZA ZA2012/01435A patent/ZA201201435B/en unknown
- 2012-02-27 CL CL2012000495A patent/CL2012000495A1/es unknown
- 2012-11-16 US US13/679,583 patent/US8658162B2/en active Active
- 2012-11-16 US US13/679,623 patent/US8709408B2/en active Active
-
2014
- 2014-01-16 US US14/156,894 patent/US9114139B2/en active Active
-
2015
- 2015-07-08 US US14/793,838 patent/US9655954B2/en active Active
-
2016
- 2016-02-26 ZA ZA2016/01362A patent/ZA201601362B/en unknown
- 2016-03-03 JP JP2016041242A patent/JP6251307B2/ja active Active
- 2016-08-17 AU AU2016216625A patent/AU2016216625B2/en active Active
-
2017
- 2017-04-12 US US15/485,604 patent/US10188705B2/en active Active
- 2017-11-24 JP JP2017226255A patent/JP2018076322A/ja active Pending
-
2018
- 2018-06-12 AU AU2018204156A patent/AU2018204156B2/en active Active
- 2018-12-04 US US16/209,336 patent/US20190151419A1/en not_active Abandoned
-
2019
- 2019-05-27 IL IL266915A patent/IL266915B2/en unknown
- 2019-07-29 CY CY20191100808T patent/CY1122128T1/el unknown
- 2019-07-31 HR HRP20191385 patent/HRP20191385T1/hr unknown
-
2020
- 2020-01-17 JP JP2020005901A patent/JP6952810B2/ja active Active
- 2020-05-26 US US16/883,407 patent/US20210077593A1/en not_active Abandoned
- 2020-09-02 RU RU2020128994A patent/RU2020128994A/ru unknown
- 2020-10-13 AU AU2020256322A patent/AU2020256322B2/en active Active
-
2021
- 2021-09-28 JP JP2021157902A patent/JP7167281B2/ja active Active
-
2022
- 2022-02-18 US US17/675,474 patent/US20220305091A1/en active Pending
- 2022-10-26 JP JP2022171242A patent/JP7395693B2/ja active Active
- 2022-12-08 HU HUS2200050C patent/HUS2200050I1/hu unknown
- 2022-12-15 FR FR22C1062C patent/FR22C1062I2/fr active Active
- 2022-12-20 NL NL301211C patent/NL301211I2/nl unknown
-
2023
- 2023-11-29 JP JP2023201609A patent/JP2024026214A/ja active Pending
-
2024
- 2024-02-20 AU AU2024201085A patent/AU2024201085A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2020128994A (ru) | Ферментная заместительная терапия с увеличением дозы для лечения недостаточности кислой сфингомиелиназы | |
| AU2012321110B2 (en) | Combination treatment | |
| JP2014528474A5 (ru) | ||
| MY196174A (en) | Oxadiazole Amine Derivative Compounds as Histone Deacetylase 6 Inhibitor, and the Pharmaceutical Composition Comprising the Same | |
| UA107578C2 (uk) | Комбінована терапія при лікуванні діабету | |
| WO2008050329A3 (en) | Novel sirnas and methods of use thereof | |
| JP2012193216A5 (ru) | ||
| JP2017524656A5 (ru) | ||
| JP2012502047A5 (ru) | ||
| JP2018505882A5 (ru) | ||
| JP2013503110A5 (ru) | ||
| MX2012014686A (es) | Metodos para tratar el transtorno bipolar. | |
| RU2009144846A (ru) | Использование модулятора рецептора s1p | |
| JP2015502973A5 (ru) | ||
| KR20200040898A (ko) | 디피베프린을 사용하는 방법 | |
| JP2020500930A5 (ru) | ||
| JP2017508737A5 (ru) | ||
| MX342020B (es) | Apolipoproteina a-iv como un peptido antidiabetico. | |
| JP2018531961A5 (ru) | ||
| FI3352735T3 (fi) | Pitkitetysti vapauttavia olantsapiiniformulaatioita | |
| JP2016515137A5 (ru) | ||
| JP2012031141A (ja) | 骨髄異形性症候群を治療するための組成物および方法 | |
| EP3364975B1 (en) | Combination of trazodone and gabapentin for the treatment of pain | |
| Jadeja et al. | Comparative study of single dose pre-emptive pregabalin vs. Placebo for post-operative pain relief in middle ear surgery | |
| Venkatesh et al. | Strategies to improve tolerability of rivastigmine: a case series |