RU2012107103A - Композиции и способы для лечения болезни гоше - Google Patents
Композиции и способы для лечения болезни гоше Download PDFInfo
- Publication number
- RU2012107103A RU2012107103A RU2012107103/15A RU2012107103A RU2012107103A RU 2012107103 A RU2012107103 A RU 2012107103A RU 2012107103/15 A RU2012107103/15 A RU 2012107103/15A RU 2012107103 A RU2012107103 A RU 2012107103A RU 2012107103 A RU2012107103 A RU 2012107103A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- subject
- enzyme replacement
- replacement therapy
- therapy
- glucocerebrosidase enzyme
- Prior art date
Links
- 238000000034 method Methods 0.000 title claims abstract 31
- 208000015872 Gaucher disease Diseases 0.000 title claims abstract 10
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title 1
- 102100033342 Lysosomal acid glucosylceramidase Human genes 0.000 claims abstract 29
- 108010017544 Glucosylceramidase Proteins 0.000 claims abstract 26
- 238000002641 enzyme replacement therapy Methods 0.000 claims abstract 23
- 238000002560 therapeutic procedure Methods 0.000 claims abstract 9
- 238000001802 infusion Methods 0.000 claims abstract 5
- 238000001990 intravenous administration Methods 0.000 claims abstract 5
- 108010039650 imiglucerase Proteins 0.000 claims abstract 4
- 229960002127 imiglucerase Drugs 0.000 claims abstract 4
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 claims abstract 3
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 claims abstract 3
- 229940088598 enzyme Drugs 0.000 claims abstract 3
- 229940126585 therapeutic drug Drugs 0.000 claims abstract 3
- 230000003472 neutralizing effect Effects 0.000 claims abstract 2
- 230000001225 therapeutic effect Effects 0.000 claims abstract 2
- 229940079593 drug Drugs 0.000 claims 7
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 7
- 210000004369 blood Anatomy 0.000 claims 3
- 239000008280 blood Substances 0.000 claims 3
- 210000002966 serum Anatomy 0.000 claims 3
- 108010006519 Molecular Chaperones Proteins 0.000 claims 1
- 239000003153 chemical reaction reagent Substances 0.000 claims 1
- 150000002305 glucosylceramides Chemical class 0.000 claims 1
- 230000000144 pharmacologic effect Effects 0.000 claims 1
- 239000000758 substrate Substances 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/47—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2), e.g. cellulases, lactases
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
- C12Q1/25—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving enzymes not classifiable in groups C12Q1/26 - C12Q1/66
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K45/00—Medicinal preparations containing active ingredients not provided for in groups A61K31/00 - A61K41/00
- A61K45/06—Mixtures of active ingredients without chemical characterisation, e.g. antiphlogistics and cardiaca
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/24—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
- C12N9/2402—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/24—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
- C12N9/2402—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
- C12N9/2405—Glucanases
- C12N9/2434—Glucanases acting on beta-1,4-glucosidic bonds
- C12N9/2442—Chitinase (3.2.1.14)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/01014—Chitinase (3.2.1.14)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/01045—Glucosylceramidase (3.2.1.45), i.e. beta-glucocerebrosidase
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
- G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
- G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
- G01N33/53—Immunoassay; Biospecific binding assay; Materials therefor
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
- G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
- G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
- G01N33/53—Immunoassay; Biospecific binding assay; Materials therefor
- G01N33/543—Immunoassay; Biospecific binding assay; Materials therefor with an insoluble carrier for immobilising immunochemicals
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N33/00—Investigating or analysing materials by specific methods not covered by groups G01N1/00 - G01N31/00
- G01N33/48—Biological material, e.g. blood, urine; Haemocytometers
- G01N33/50—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing
- G01N33/68—Chemical analysis of biological material, e.g. blood, urine; Testing involving biospecific ligand binding methods; Immunological testing involving proteins, peptides or amino acids
- G01N33/6854—Immunoglobulins
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N2333/00—Assays involving biological materials from specific organisms or of a specific nature
- G01N2333/90—Enzymes; Proenzymes
- G01N2333/914—Hydrolases (3)
- G01N2333/924—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
-
- G—PHYSICS
- G01—MEASURING; TESTING
- G01N—INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIR CHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES
- G01N2800/00—Detection or diagnosis of diseases
- G01N2800/04—Endocrine or metabolic disorders
- G01N2800/044—Hyperlipemia or hypolipemia, e.g. dyslipidaemia, obesity
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Immunology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Hematology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Urology & Nephrology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Analytical Chemistry (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- General Physics & Mathematics (AREA)
- Pathology (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Food Science & Technology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Obesity (AREA)
- Dermatology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Biophysics (AREA)
Abstract
1. Способ лечения субъекта с болезнью Гоше, включающий проведение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии путем внутривенных инфузий субъекту в течение периода времени менее 2 ч в лечебных целях.2. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляют в течение 90 мин или менее.3. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляют в течение 60 мин или менее.4. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что дополнительно содержит введение второго препарата для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии путем внутривенных инфузий субъекту в течение периода времени менее 2 ч.5. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что препарат для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии выбирают из группы, состоящей из велаглюцеразы, имиглюцеразы и uplyso.6. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляется в дозировке от 15 до 60 ед./кг.7. Способ идентификации субъекта, подходящего для лечения при помощи глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии, включающий:определение присутствия нейтрализующих антител к препарату для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии в образце, полученном от субъекта для измерения уровня антител против терапевтического препарата, причем субъект в настоящий момент получает первую глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию или ранее получал первую глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию, исравнение
Claims (23)
1. Способ лечения субъекта с болезнью Гоше, включающий проведение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии путем внутривенных инфузий субъекту в течение периода времени менее 2 ч в лечебных целях.
2. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляют в течение 90 мин или менее.
3. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляют в течение 60 мин или менее.
4. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что дополнительно содержит введение второго препарата для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии путем внутривенных инфузий субъекту в течение периода времени менее 2 ч.
5. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что препарат для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии выбирают из группы, состоящей из велаглюцеразы, имиглюцеразы и uplyso.
6. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что введение глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии осуществляется в дозировке от 15 до 60 ед./кг.
7. Способ идентификации субъекта, подходящего для лечения при помощи глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии, включающий:
определение присутствия нейтрализующих антител к препарату для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии в образце, полученном от субъекта для измерения уровня антител против терапевтического препарата, причем субъект в настоящий момент получает первую глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию или ранее получал первую глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию, и
сравнение измеренного уровня антител против терапевтического препарата со стандартным,
причем, если измеренный уровень антител выше стандартного, то субъекта относят к имеющим антитела к препарату для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии и являющимся кандидатами для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии велаглюцеразой, а если измеренный уровень антител не выше стандартного, то субъекта относят к кандидатам для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии с первым препаратом для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии или с иным препаратом для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии.
8. Способ согласно п.7, отличающийся тем, что первым препаратом для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии является имиглюцераза или uplyso.
9. Способ согласно п.7, отличающийся тем, что образцом является кровь или сыворотка.
10. Способ согласно п.9, отличающийся тем, что кровь или образец сыворотки модифицируется.
11. Способ согласно п.10, отличающийся тем, что образец контактирует с аналитическим реактивом или субстратом.
12. Способ согласно п.10, отличающийся тем, что образцом является используется концентрированная порция крови или сыворотки.
13. Способ согласно п.7, отличающийся тем, что субъект идентифицируют как кандидат для глюкоцереброзидазной заместительной ферментной терапии велаглюцеразой и далее вводят субъекту велаглюцеразу.
14. Способ лечения субъекта с болезнью Гоше, который принимает или ранее принимал глюкоцереброзидазную заместительную ферментную терапию, включающий:
выбор субъекта на основании того, что, согласно анализам, субъект положителен по антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее по поводу болезни Гоше, и
введение велаглюцеразы субъекту.
15. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что, согласно анализам, субъект положителен по IgE-антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше.
16. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что, согласно анализам, субъект положителен по IgM-антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше.
17. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что, согласно анализам, субъект положителен по IgG-антителам к терапии, которую он принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше.
18. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что препаратом, который субъект принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше, является имиглюцеразой.
19. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что препарат, который субъект принимает в настоящий момент или принимал ранее в связи с болезнью Гоше, является uplyso.
20. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что велаглюцеразу вводят в дозировке от 15 до 60 ед./кг.
21. Способ согласно п.14, отличающийся тем, что велаглюцеразу вводят субъекту посредством внутривенной инфузии в течение 90 мин или менее.
22. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что дополнительбно назначают оральную терапию препарата, снижающего уровень глюкозилцерамидов.
23. Способ согласно п.1, отличающийся тем, что дополнительно вводят фармакологическую молекулу шаперона.
Applications Claiming Priority (11)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US22919509P | 2009-07-28 | 2009-07-28 | |
| US61/229,195 | 2009-07-28 | ||
| US30304410P | 2010-02-10 | 2010-02-10 | |
| US61/303,044 | 2010-02-10 | ||
| US31751310P | 2010-03-25 | 2010-03-25 | |
| US61/317,513 | 2010-03-25 | ||
| US33337210P | 2010-05-11 | 2010-05-11 | |
| US61/333,372 | 2010-05-11 | ||
| US35933810P | 2010-06-28 | 2010-06-28 | |
| US61/359,338 | 2010-06-28 | ||
| PCT/US2010/043586 WO2011017177A1 (en) | 2009-07-28 | 2010-07-28 | Compositions and methods for treating gaucher disease |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015141669A Division RU2733466C2 (ru) | 2009-07-28 | 2010-07-28 | Композиции и способы для лечения болезни гоше |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2012107103A true RU2012107103A (ru) | 2013-09-10 |
| RU2568831C2 RU2568831C2 (ru) | 2015-11-20 |
Family
ID=43527246
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015141669A RU2733466C2 (ru) | 2009-07-28 | 2010-07-28 | Композиции и способы для лечения болезни гоше |
| RU2012107103/15A RU2568831C2 (ru) | 2009-07-28 | 2010-07-28 | Композиции и способы для лечения болезни гоше |
Family Applications Before (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2015141669A RU2733466C2 (ru) | 2009-07-28 | 2010-07-28 | Композиции и способы для лечения болезни гоше |
Country Status (16)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US20110027254A1 (ru) |
| EP (2) | EP2459212B1 (ru) |
| JP (5) | JP5815521B2 (ru) |
| CN (3) | CN109172813B (ru) |
| AU (3) | AU2010281403B2 (ru) |
| CA (2) | CA2768999C (ru) |
| CO (1) | CO6660423A2 (ru) |
| ES (2) | ES2668079T3 (ru) |
| HK (2) | HK1258919A1 (ru) |
| IL (3) | IL262668B1 (ru) |
| MX (2) | MX344786B (ru) |
| NZ (3) | NZ713967A (ru) |
| PL (1) | PL3354277T3 (ru) |
| RU (2) | RU2733466C2 (ru) |
| WO (1) | WO2011017177A1 (ru) |
| ZA (2) | ZA201200704B (ru) |
Families Citing this family (26)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US7138262B1 (en) | 2000-08-18 | 2006-11-21 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | High mannose proteins and methods of making high mannose proteins |
| SI1986612T1 (sl) | 2006-02-07 | 2013-01-31 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Stabilizirana spojina glukocerebrosidaze |
| PL2318032T3 (pl) | 2008-06-26 | 2012-08-31 | Orphazyme Aps | Zastosowanie hsp70 jako regulatora aktywności enzymatycznej |
| NZ713967A (en) | 2009-07-28 | 2017-01-27 | Shire Human Genetic Therapies | Compositions and methods for treating gaucher disease |
| US9453847B2 (en) * | 2010-07-19 | 2016-09-27 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Mannose receptor C type 1 (MRC1) codon optimized cell line and uses thereof |
| US9662375B2 (en) | 2010-11-30 | 2017-05-30 | Orphazyme Aps | Methods for increasing intracellular activity of Hsp70 |
| US9387236B2 (en) * | 2011-06-10 | 2016-07-12 | Prothera Inc. | Pharmaceutical compositions containing protease and methods for the treatment of lysosomal storage diseases |
| BR112014010198B1 (pt) | 2011-10-28 | 2022-12-06 | Prothena Biosciences Limited | Anticorpos humanizados que reconhecem alfa-sinucleína |
| US8790644B2 (en) | 2012-01-27 | 2014-07-29 | Neotope Biosciences Limited | Humanized antibodies that recognize alpha-synuclein |
| KR20140138850A (ko) * | 2012-03-02 | 2014-12-04 | 샤이어 휴먼 지네틱 테라피즈 인크. | Ｉｉｉ형 고셔병을 치료하기 위한 조성물 및 방법 |
| UA118441C2 (uk) | 2012-10-08 | 2019-01-25 | Протена Біосаєнсиз Лімітед | Антитіло, що розпізнає альфа-синуклеїн |
| US10513555B2 (en) * | 2013-07-04 | 2019-12-24 | Prothena Biosciences Limited | Antibody formulations and methods |
| EP3193840B1 (en) | 2014-09-15 | 2021-05-19 | Orphazyme A/S | Arimoclomol formulation |
| US20180296542A1 (en) * | 2015-09-22 | 2018-10-18 | Saint Louis University | Iminosugars for improving bone mineral density in bone disease |
| WO2017178029A1 (en) | 2016-04-13 | 2017-10-19 | Orphazyme Aps | Heat shock proteins and cholesterol homeostasis |
| AU2017255959B2 (en) | 2016-04-29 | 2020-10-15 | Zevra Denmark A/S | Arimoclomol for treating glucocerebrosidase associated disorders |
| EP3264092A1 (en) * | 2016-07-01 | 2018-01-03 | Centogene AG | Use of lyso-gb1 as druggable target |
| AR113797A1 (es) * | 2017-10-26 | 2020-06-10 | Shire Human Genetic Therapies | Formulaciones que comprenden glucocerebrosidasa e isofagomina |
| CA3101097A1 (en) * | 2018-05-27 | 2019-12-05 | Bioasis Technologies Inc. | Treatment of gaucher disease |
| WO2020219874A1 (en) * | 2019-04-25 | 2020-10-29 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Isofagomine salts, methods of use and formulations |
| US11891588B2 (en) | 2019-07-31 | 2024-02-06 | Ecolab Usa Inc. | Personal protective equipment free delimer compositions o |
| RU2759054C2 (ru) * | 2019-11-27 | 2021-11-09 | федеральное государственное бюджетное учреждение "Научно-исследовательский институт гриппа имени А.А. Смородинцева" Министерства здравоохранения Российской Федерации (ФГБУ "НИИ гриппа им. А.А. Смородинцева" Минздрава России) | Рекомбинантный штамм вируса гриппа A/PR8-NS124-Luc и способ оценки поствакцинальных нейтрализующих антител с использованием биолюминесцентной детекции |
| JP2023527109A (ja) * | 2020-04-23 | 2023-06-27 | ウーシー バイオロジクス アイルランド リミテッド | マンノース末端のｎ－グリカンを有する組換え糖タンパク質を生産する遺伝子改変細胞株 |
| JP2023531750A (ja) * | 2020-06-24 | 2023-07-25 | ケムファーム デンマーク アー／エス | ゴーシェ病を処置するためのアリモクロモル |
| CN116528887A (zh) * | 2020-10-01 | 2023-08-01 | 美商圣加莫治疗股份有限公司 | 检测抗aav抗体的方法 |
| CA3202568A1 (en) | 2020-11-19 | 2022-05-27 | Zevra Denmark A/S | Processes for preparing arimoclomol citrate and intermediates thereof |
Family Cites Families (70)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JPS5241093B2 (ru) | 1973-05-16 | 1977-10-17 | ||
| US4925796A (en) * | 1986-03-07 | 1990-05-15 | Massachusetts Institute Of Technology | Method for enhancing glycoprotein stability |
| US5272066A (en) * | 1986-03-07 | 1993-12-21 | Massachusetts Institute Of Technology | Synthetic method for enhancing glycoprotein stability |
| EP0393143A4 (en) | 1987-12-23 | 1991-09-11 | Us Commerce | Cloned dna for synthesizing unique glucocerebrosidase |
| US5549892A (en) * | 1988-12-23 | 1996-08-27 | Genzyme Corporation | Enhanced in vivo uptake of glucocerebrosidase |
| JPH03503721A (ja) | 1988-12-23 | 1991-08-22 | ジェンザイム コーポレイション | 酵素的に活性な組換えグルコセレブロシダーゼ |
| US5236838A (en) * | 1988-12-23 | 1993-08-17 | Genzyme Corporation | Enzymatically active recombinant glucocerebrosidase |
| DE68926569T2 (de) | 1988-12-23 | 1996-09-26 | Genzyme Corp | Cho-zellen befähigt enzymatisch aktive rekombinante-glukocerebrosidase zu produzieren |
| US5401650A (en) | 1990-10-24 | 1995-03-28 | The Mount Sinai School Of Medicine Of The City University Of New York | Cloning and expression of biologically active α-galactosidase A |
| EP0568647B1 (en) | 1991-01-21 | 1996-09-11 | Genzyme Corporation | Production of enzymatically active glucocerebrosidase from recombinant cells |
| EP0861893A3 (en) | 1991-09-19 | 1999-11-10 | Genentech, Inc. | High level expression of immunoglobulin polypeptides |
| US5641670A (en) | 1991-11-05 | 1997-06-24 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and protein delivery |
| US6270989B1 (en) * | 1991-11-05 | 2001-08-07 | Transkaryotic Therapies, Inc. | Protein production and delivery |
| US5911983A (en) | 1992-06-26 | 1999-06-15 | University Of Pittsburgh | Gene therapy for Gaucher disease using retroviral vectors |
| EP0675727B1 (en) * | 1992-12-10 | 2002-04-10 | Enzon, Inc. | Glycolipid enzyme-polymer conjugates |
| WO1994014837A1 (en) | 1992-12-21 | 1994-07-07 | Enzon, Inc. | Purification of proteinaceous material |
| JP3002113B2 (ja) | 1994-03-30 | 2000-01-24 | 寳酒造株式会社 | 糖質又は複合糖質の製造方法 |
| DE69521074T2 (de) | 1994-03-30 | 2001-09-13 | Takara Shuzo Co | Transglykosylierungsverfahren zur Herstellung eines Kohlenhydrats oder eines Glykokonjugates |
| US5670132A (en) | 1994-09-20 | 1997-09-23 | Immunomedics, Inc. | Modified radioantibody fragments for reduced renal uptake |
| AU716785B2 (en) | 1995-07-27 | 2000-03-09 | Genentech Inc. | Stabile isotonic lyophilized protein formulation |
| ATE426031T1 (de) | 1995-09-14 | 2009-04-15 | Virginia Tech Intell Prop | Produktion von lysosomalen enzymen in pflanzlichen expressionssystemen |
| CN1149088C (zh) | 1996-03-05 | 2004-05-12 | 奥奎斯特公司 | 骨生长促进组合物及其用途 |
| IL128036A (en) | 1996-07-15 | 2005-08-31 | Univ Amsterdam | Deoxynojirimycin derivatives comprising a polyclic alcohol group, pharmaceutical composition comprising a deoxynojirimycin derivative and uses thereof |
| ATE286120T1 (de) | 1996-09-13 | 2005-01-15 | Transkaryotic Therapies Inc | Therapie für alpha galactosidase a insuffizienz |
| IL155588A0 (en) | 2003-04-27 | 2003-11-23 | Metabogal Ltd | Methods for expression of enzymatically active recombinant lysosomal enzymes in transgenic plant root cells and vectors used thereby |
| EP0852951A1 (de) | 1996-11-19 | 1998-07-15 | Roche Diagnostics GmbH | Stabile lyophilisierte pharmazeutische Zubereitungen von mono- oder polyklonalen Antikörpern |
| JPH10273500A (ja) | 1997-03-03 | 1998-10-13 | Noguchi Inst | 複合糖ペプチド及びその製造法 |
| JPH10306099A (ja) | 1997-03-04 | 1998-11-17 | Noguchi Inst | 新規複合糖ペプチドおよびその製法 |
| TW542721B (en) | 1997-08-06 | 2003-07-21 | Melaleuca Inc | Dietary supplements containing natural ingredients |
| DE69825288D1 (de) | 1997-08-07 | 2004-09-02 | Univ Utah | Prodrugs und konjugate von selenolenthaltenden verbindungen und ihre verwendung |
| US5939279A (en) * | 1997-09-18 | 1999-08-17 | The Board Of Trustees Of The University Of Arkansas | Inhibition of bacterial binding by high-mannose oligosaccharides |
| EP1041996A4 (en) | 1997-12-22 | 2003-05-14 | Human Genome Sciences Inc | KERATINOCYTE GROWTH FACTOR-2 FORMULATIONS |
| GB9802249D0 (en) | 1998-02-03 | 1998-04-01 | Ciba Geigy Ag | Organic compounds |
| GB9807464D0 (en) | 1998-04-07 | 1998-06-10 | Pharming Bv | Purification of human acid µ-glucosidase |
| EP0976838A1 (en) | 1998-05-06 | 2000-02-02 | Rhone-Poulenc Nutrition Animale | Enzymes mixture |
| JPH11318441A (ja) | 1998-05-14 | 1999-11-24 | Nagase & Co Ltd | 超耐熱耐酸性アミロプルラナーゼ |
| KR19990086271A (ko) | 1998-05-27 | 1999-12-15 | 손경식 | 면역세포의 신규한 엔도뉴클레아제 및 이를 사용한 면역보조제 |
| HUP0104022A2 (hu) | 1998-06-05 | 2002-03-28 | Aventis Pharma S.A. | Béta-szekretáz típusú aktivitással rendelkező polipeptidek |
| AU771908C (en) | 1998-12-09 | 2005-03-10 | Phyton Holdings, Llc | A method for manufacturing glycoproteins having human-type glycosylation |
| GB9909066D0 (en) * | 1999-04-20 | 1999-06-16 | Oxford Glycosciences Uk Ltd | Therapies |
| AU5483600A (en) * | 1999-06-11 | 2001-01-02 | Jean A. Chmielewski | Pharmaceutical materials and methods for their preparation and use |
| CA2378776A1 (en) | 1999-07-26 | 2001-02-01 | G.D. Searle & Co. | Use of long-chain n-alkyl derivatives of deoxynojirimycin and a glucocerebrosidase enzyme for the manufacture of medicament for the treatment of glycolipid storage diseases |
| US6770468B1 (en) * | 1999-09-14 | 2004-08-03 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | Phosphodiester-α-GlcNAcase of the lysosomal targeting pathway |
| US6642038B1 (en) * | 1999-09-14 | 2003-11-04 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | GlcNAc phosphotransferase of the lysosomal targeting pathway |
| PT1491208E (pt) | 1999-10-04 | 2010-05-12 | Novartis Vaccines & Diagnostic | Composições farmacêuticas contendo polipéptido líquidas estabilizadas |
| WO2001049830A2 (en) | 1999-12-30 | 2001-07-12 | Maxygen Aps | Improved lysosomal enzymes and lysosomal enzyme activators |
| US20040204379A1 (en) * | 2000-06-19 | 2004-10-14 | Cheng Seng H. | Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases |
| US20020095135A1 (en) * | 2000-06-19 | 2002-07-18 | David Meeker | Combination enzyme replacement, gene therapy and small molecule therapy for lysosomal storage diseases |
| US7138262B1 (en) * | 2000-08-18 | 2006-11-21 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | High mannose proteins and methods of making high mannose proteins |
| CN1156702C (zh) * | 2001-07-11 | 2004-07-07 | 上海晶泰生物技术有限公司 | 采用标记链霉亲和素-生物素技术的蛋白质芯片 |
| AU2002354363A1 (en) | 2001-12-04 | 2003-06-17 | Mitsubishi Pharma Corporation | Method of activating protein |
| EP3192528A1 (en) | 2002-02-14 | 2017-07-19 | Chugai Seiyaku Kabushiki Kaisha | Formulation of anti-il6r antibody-containing solutions comprising a sugar as a stabilizer |
| US7429460B2 (en) * | 2003-01-15 | 2008-09-30 | Yeda Research And Development Co., Ltd. | Methods of screening for inhibitors of phospholipid synthesis related to glycolipid-storage diseases |
| US20040202666A1 (en) | 2003-01-24 | 2004-10-14 | Immunomedics, Inc. | Anti-cancer anthracycline drug-antibody conjugates |
| HUE033381T2 (en) | 2003-01-31 | 2017-11-28 | Mount Sinai School Of Medicine Of New York Univ | Combination therapy for the treatment of protein deficiency disorders |
| US7951557B2 (en) | 2003-04-27 | 2011-05-31 | Protalix Ltd. | Human lysosomal proteins from plant cell culture |
| EP1745288A2 (en) * | 2004-04-16 | 2007-01-24 | Genentech, Inc. | Assay for antibodies |
| US20060008415A1 (en) | 2004-06-25 | 2006-01-12 | Protein Design Labs, Inc. | Stable liquid and lyophilized formulation of proteins |
| DK1828224T3 (en) | 2004-12-22 | 2016-07-18 | Ambrx Inc | Compositions containing, methods including, AND USES OF NON-NATURAL AMINO ACIDS AND POLYPEPTIDES |
| AU2006278573A1 (en) | 2005-08-03 | 2007-02-15 | Immunogen, Inc. | Immunoconjugate formulations |
| SI1986612T1 (sl) | 2006-02-07 | 2013-01-31 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Stabilizirana spojina glukocerebrosidaze |
| ATE511645T1 (de) * | 2006-03-17 | 2011-06-15 | Biomarin Pharm Inc | Testverfahren zum nachweis von antikörpern gegen lysosomenenzyme |
| CN101484006A (zh) * | 2006-04-18 | 2009-07-15 | Ekr治疗公司 | 预混和的、立即可用的ⅳ推注组合物和使用方法 |
| PT1860101E (pt) | 2006-05-24 | 2011-07-12 | Amicus Therapeutics Inc | Sal de tartrato da isofagomina e métodos de uso |
| US7829579B2 (en) * | 2006-06-23 | 2010-11-09 | Amicus Therapeutics, Inc. | Method for the treatment of neurological disorders by enhancing the activity of β-glucocerebrosidase |
| KR101495549B1 (ko) * | 2006-07-13 | 2015-02-25 | 와이어쓰 엘엘씨 | 당단백질의 생산 |
| TWI489984B (zh) * | 2006-08-04 | 2015-07-01 | Wyeth Corp | 用於非經腸道傳輸化合物之配方及其用途 |
| NZ713967A (en) | 2009-07-28 | 2017-01-27 | Shire Human Genetic Therapies | Compositions and methods for treating gaucher disease |
| US20120328589A1 (en) | 2010-03-02 | 2012-12-27 | Ilya Ruderfer | Glucocerebrosidase multimers and uses thereof |
| US9453847B2 (en) | 2010-07-19 | 2016-09-27 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Mannose receptor C type 1 (MRC1) codon optimized cell line and uses thereof |
-
2010
- 2010-07-28 NZ NZ713967A patent/NZ713967A/en unknown
- 2010-07-28 RU RU2015141669A patent/RU2733466C2/ru active
- 2010-07-28 NZ NZ598156A patent/NZ598156A/en not_active Application Discontinuation
- 2010-07-28 EP EP10806936.0A patent/EP2459212B1/en active Active
- 2010-07-28 CA CA2768999A patent/CA2768999C/en active Active
- 2010-07-28 AU AU2010281403A patent/AU2010281403B2/en active Active
- 2010-07-28 MX MX2015000528A patent/MX344786B/es unknown
- 2010-07-28 CN CN201811078247.XA patent/CN109172813B/zh active Active
- 2010-07-28 PL PL18161509T patent/PL3354277T3/pl unknown
- 2010-07-28 ES ES10806936.0T patent/ES2668079T3/es active Active
- 2010-07-28 RU RU2012107103/15A patent/RU2568831C2/ru active
- 2010-07-28 CN CN201080042877.7A patent/CN102686237B/zh active Active
- 2010-07-28 CN CN201510580649.XA patent/CN105126086B/zh active Active
- 2010-07-28 EP EP18161509.7A patent/EP3354277B1/en active Active
- 2010-07-28 IL IL262668A patent/IL262668B1/en unknown
- 2010-07-28 NZ NZ623910A patent/NZ623910A/en active IP Right Revival
- 2010-07-28 US US12/845,653 patent/US20110027254A1/en not_active Abandoned
- 2010-07-28 MX MX2012001268A patent/MX2012001268A/es active IP Right Grant
- 2010-07-28 WO PCT/US2010/043586 patent/WO2011017177A1/en active Application Filing
- 2010-07-28 JP JP2012523006A patent/JP5815521B2/ja active Active
- 2010-07-28 CA CA3120503A patent/CA3120503A1/en not_active Abandoned
- 2010-07-28 ES ES18161509T patent/ES2887552T3/es active Active
-
2012
- 2012-01-26 IL IL217774A patent/IL217774B/en active IP Right Grant
- 2012-01-27 ZA ZA2012/00704A patent/ZA201200704B/en unknown
- 2012-03-01 CO CO12036036A patent/CO6660423A2/es unknown
- 2012-11-20 HK HK19101396.7A patent/HK1258919A1/zh unknown
-
2014
- 2014-01-31 US US14/169,628 patent/US11571466B2/en active Active
-
2015
- 2015-03-09 JP JP2015045704A patent/JP6066503B2/ja active Active
- 2015-07-31 ZA ZA2015/05556A patent/ZA201505556B/en unknown
-
2016
- 2016-02-05 AU AU2016200739A patent/AU2016200739B2/en active Active
- 2016-05-16 HK HK16105586.1A patent/HK1217449A1/zh unknown
- 2016-07-11 JP JP2016136753A patent/JP6378257B2/ja active Active
-
2018
- 2018-01-04 JP JP2018000259A patent/JP2018077246A/ja active Pending
- 2018-05-11 AU AU2018203308A patent/AU2018203308B2/en active Active
- 2018-05-16 IL IL259413A patent/IL259413B/en active IP Right Grant
-
2019
- 2019-10-28 JP JP2019194895A patent/JP2020033367A/ja active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2012107103A (ru) | Композиции и способы для лечения болезни гоше | |
| Huygen et al. | Evidence for local inflammation in complex regional pain syndrome type 1 | |
| Whitaker et al. | Mass spectrometric characterization of circulating and functional antigens derived from piperacillin in patients with cystic fibrosis | |
| Riveau et al. | Safety and immunogenicity of rSh28GST antigen in humans: phase 1 randomized clinical study of a vaccine candidate against urinary schistosomiasis | |
| Franco-Trepat et al. | Visfatin connection: present and future in osteoarthritis and osteoporosis | |
| JP2017535774A (ja) | 質量分析によるグリコサミノグリカンのレベルの測定 | |
| Romoli et al. | Hippocampal epileptogenesis in autoimmune encephalitis | |
| RU2012148816A (ru) | Метод диагностики для определения клеток ex vivo | |
| Kokubun et al. | The demyelination neurophysiological criteria can be misleading in Campylobacter jejuni-related Guillain–Barré syndrome | |
| EP1977234A4 (en) | MOLECULES FOR THE TREATMENT OF LUNG DISEASES WITH AN IMMUNE REACTION WITH CONNECTING TISSUE IN THE LUNG | |
| Tsuruta et al. | Cross‐sectional multicenter observational study of psoriatic arthritis in Japanese patients: Relationship between skin and joint symptoms and results of treatment with tumor necrosis factor‐α inhibitors | |
| Scanu et al. | Periodontal injection of lipopolysaccharide promotes arthritis development in mice | |
| Sauer et al. | Circulating hyaluronic acid signature in CAP and ARDS–the role of pneumolysin in hyaluronic acid shedding | |
| Juo | Concise dictionary of biomedicine and molecular biology | |
| Santinelli-Pestana et al. | PARPs and ADP-Ribosylation in Chronic Inflammation: A Focus on Macrophages | |
| Bailly-Chouriberry et al. | Identification of α-cobratoxin in equine plasma by LC-MS/MS for doping control | |
| Rogova et al. | Interrelation of endothelial nitric oxide synthase activity in tissues of the stomach and magnesium balance in the period of erosive-ulcerative acid-induced lesion development in rats with different resistance to stress | |
| Hatzipantelis et al. | Translation-focused approaches to GPCR drug discovery for cognitive impairments associated with schizophrenia | |
| Zuniga-Hertz et al. | Meditation-induced bloodborne factors as an adjuvant treatment to COVID-19 disease | |
| Yeh et al. | Development of amoxicillin enzyme-linked immunosorbent assay and measurements of tissue amoxicillin concentrations in a pigeon microdialysis model | |
| Kajii et al. | Elevated Levels of β-Endorphin in Temporomandibular Joint Synovial Lavage Fluid of Patients with Closed Lock. | |
| Montagnese et al. | 268th ENMC workshop-Genetic diagnosis, clinical classification, outcome measures, and biomarkers in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD): Relevance for clinical trials | |
| You et al. | Inonotus obliquus upregulates muscle regeneration and augments function through muscle oxidative metabolism | |
| Kurup et al. | Guillain Barre syndrome as a complication of infections including COVID-19: a review | |
| Brück et al. | Plasma HMGB1 levels and physical performance in ICU survivors |
Legal Events
| Date | Code | Title | Description |
|---|---|---|---|
| PD4A | Correction of name of patent owner | ||
| PC41 | Official registration of the transfer of exclusive right |
Effective date: 20211123 |