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  1. アナベナ バリアビリスフェニルアラニンアンモニアリアーゼ(AvPAL)変異体であって、1以上のシステイン残基が、セリン残基によって置換されており、かつ野生型AvPAL(配列番号4)と比較して、高いフェニルアラニン変換活性、及び/又は、低減された免疫原性を有する、前記AvPAL変異体。
  2. セリン残基によって置換されている1以上のシステイン残基が、位置64、318、503及び565のシステイン残基からなる群から選択される、請求項1記載のAvPAL変異体。
  3. AvPALの位置503のシステイン残基が、セリン残基によって置換されている、請求項2記載のAvPAL変異体(配列番号9)。
  4. AvPALの位置565のシステイン残基が、セリン残基によって置換されている、請求項2記載のAvPAL変異体(配列番号10)。
  5. 位置503及び565のシステイン残基が、セリン残基によって置換されている、請求項2記載のAvPAL変異体(配列番号11)。
  6. 更に水溶性ポリマーを含む、請求項1〜5のいずれか1項記載のAvPAL変異体。
  7. ペグ化されている、請求項1〜5のいずれか1項記載のAvPAL変異体。
  8. 前記ペグ化が、AvPAL変異体とNHS活性化ポリエチレングリコールとを、AvPAL変異体のリジン残基当たり3のポリエチレングリコールの比で反応させることにより達成される、請求項7記載のAvPAL変異体。
  9. AvPALの位置503のシステイン残基がセリン残基によって置換されている、AvPAL変異体(配列番号9)。
  10. AvPALの位置565のシステイン残基がセリン残基によって置換されている、AvPAL変異体(配列番号10)。
  11. 位置503及び565のシステイン残基がセリン残基によって置換されている、AvPAL変異体(配列番号11)。
  12. 更に水溶性ポリマーを含む、請求項11記載のAvPAL変異体。
  13. ペグ化されている、請求項11記載のAvPAL変異体。
  14. 前記ペグ化が、AvPAL変異体とNHS活性化ポリエチレングリコールとを、AvPAL変異体のリジン残基当たり少なくとも1.6のポリエチレングリコールの比で反応させることにより達成される、請求項13記載のAvPAL変異体。
  15. 前記ペグ化が、AvPAL変異体とNHS活性化ポリエチレングリコールとを、AvPAL変異体のリジン残基当たり少なくとも2.4のポリエチレングリコールの比で反応させることにより達成される、請求項13記載のAvPAL変異体。
  16. 前記ペグ化が、AvPAL変異体とNHS活性化ポリエチレングリコールとを、AvPAL変異体のリジン残基当たり3のポリエチレングリコールの比で反応させることにより達成される、請求項13記載のAvPAL変異体。
  17. 前記AvPAL変異体の位置2、10、32、145、195、301、413、493及び522のリジン残基の少なくとも28%がペグ化されている、請求項13記載のAvPAL変異体。
  18. 前記AvPALの位置2、10、195、413、493及び522のリジン残基の少なくとも51%がペグ化されている、請求項13記載のAvPAL変異体。
  19. 前記AvPALの位置2、10、195、493及び522のリジン残基の少なくとも75%がペグ化されている、請求項13記載のAvPAL変異体。
  20. 請求項1〜19のいずれか1項記載のAvPAL変異体を含む、医薬組成物。
  21. 被験者のフェニルアラニンヒドロキシラーゼ(PAH)の欠乏によってすべて又は一部が生じる疾病を治療するための薬剤の調製における、請求項1〜19のいずれか1項記載のAvPAL変異体の使用。
  22. 前記疾病が、上昇したフェニルアラニン量によって特徴付けられる、請求項21記載の使用。
  23. 前記被験者が、正常PAH活性の10%以下を有する、請求項21又は22記載の使用。
  24. 被験者の上昇した血漿フェニルアラニン量を治療するための薬剤の調製における、請求項1〜19のいずれか1項記載のAvPAL変異体の使用。
  25. 被験者の上昇した血漿フェニルアラニン量を低減させるための薬剤の調製における、請求項1〜19のいずれか1項記載のAvPAL変異体の使用。
  26. 前記被験者の血漿フェニルアラニン濃度が、前記AvPAL変異体の投与前において、200μMよりも高い、請求項22〜25のいずれか1項記載の使用。
  27. 前記薬剤が、前記被験者の血漿フェニルアラニン濃度を10%以上低減させるように調製されている、請求項22〜26のいずれか1項記載の使用。
  28. 被験者のフェニルケトン尿症(PKU)を治療するための薬剤の調製における、請求項1〜19のいずれか1項記載のAvPAL変異体の使用。
  29. 前記PKUが古典的重症型PKUである、請求項28記載の使用。
  30. 前記被験者がPAH活性の欠乏を有する、請求項21〜29のいずれか1項記載の使用。
  31. 前記被験者が突然変異体PAHを有する、請求項21〜30のいずれか1項記載の使用。
  32. 前記突然変異体PAHが、PAHの触媒ドメインでの突然変異を含む、請求項31記載の使用。
  33. 前記突然変異が、F39L、L48S、I65T、R68S、A104D、S11OC、D129G、E178G、V190A、P211T、R241C、R261Q、A300S、L308F、A313T、K320N、A373T、V388M E390G、A395P、P407S、及びY414Cからなる群より選択される1以上の突然変異を含む、請求項32記載の使用。
  34. 前記被験者が妊婦である、請求項21〜33のいずれか1項記載の使用。
  35. 前記薬剤が、タンパク質制限食と併用して被験者に投与されるように調製されている、請求項21〜34のいずれか1項記載の使用。
  36. 前記被験者が0〜3歳の幼児である、請求項21〜33又は35のいずれか1項記載の使用。
  37. 前記幼児の血漿フェニルアラニン濃度が、360μM〜4800μMである、請求項36記載の使用。
  38. 前記被験者がヒトである、請求項21〜37のいずれか1項記載の使用。
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Families Citing this family (36)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US7531341B1 (en) 2006-06-12 2009-05-12 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions of prokaryotic phenylalanine ammonia-lyase and methods of using compositions thereof
US7534595B2 (en) * 2006-06-12 2009-05-19 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions of prokaryotic phenylalanine ammonia-lyase and methods of using compositions thereof
US7560263B2 (en) 2007-08-17 2009-07-14 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions of prokaryotic phenylalanine ammonia-lyase and methods of treating cancer using compositions thereof
US20110201022A1 (en) * 2008-07-30 2011-08-18 Biomarin Pharmaceutical Inc. Assays for detection of phenylalanine ammonia-lyase and antibodies to phenylalanine ammonia-lyase
ES2582459T3 (es) 2010-02-04 2016-09-13 Biomarin Pharmaceutical Inc. Composiciones de variantes de fenilalanina amoníaco-liasa de procariotas y métodos de uso de sus composiciones
EP3222288A1 (en) * 2012-07-27 2017-09-27 University of North Texas Genetically modified probiotic for the treatment of phenylketonuria (pku) disease
PT2986722T (pt) 2013-04-18 2019-06-21 Codexis Inc Polipéptidos de fenilalanina amoníaco-liase modificados
JP6702866B2 (ja) 2013-11-18 2020-06-03 ルビウス セラピューティクス, インコーポレイテッド 合成膜−レシーバー複合体
JP6735233B2 (ja) 2014-04-01 2020-08-05 ルビウス セラピューティクス, インコーポレイテッド 免疫調節方法及び組成物
WO2015161019A1 (en) 2014-04-16 2015-10-22 Codexis, Inc. Engineered tyrosine ammonia lyase
WO2016105889A1 (en) 2014-12-22 2016-06-30 Codexis, Inc. Human alpha-galactosidase variants
TW202330904A (zh) 2015-08-04 2023-08-01 美商再生元醫藥公司 補充牛磺酸之細胞培養基及用法
JP6994018B2 (ja) 2016-07-26 2022-01-14 バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド 新規アデノ随伴ウイルスキャプシドタンパク質
CN109844127B (zh) 2016-08-30 2023-09-19 三菱化学株式会社 突变型酶的制造方法及突变型醇酰基转移酶
CN106497905A (zh) * 2016-12-14 2017-03-15 江南大学 一株鱼腥藻来源的苯丙氨酸脱氨酶的突变体
AU2018217495B2 (en) * 2017-02-13 2021-03-04 Codexis, Inc. Engineered phenylalanine ammonia lyase polypeptides
CN107653275A (zh) * 2017-10-30 2018-02-02 安徽工程大学 D‑苯丙氨酸的制备方法
CN108004225B (zh) * 2017-12-19 2020-05-08 江南大学 一种成团泛菌来源的苯丙氨酸氨基变位酶的突变体
CN113164762A (zh) 2018-05-09 2021-07-23 生物马林药物股份有限公司 苯丙酮尿症的治疗方法
TW202005978A (zh) 2018-05-14 2020-02-01 美商拜奧馬林製藥公司 新穎肝靶向腺相關病毒載體
EP3807409A4 (en) * 2018-06-12 2022-08-03 Codexis, Inc. MODIFIED TYROSINE AMMONIA-LYASE
WO2020013951A1 (en) * 2018-07-12 2020-01-16 Codexis, Inc. Engineered phenylalanine ammonia lyase polypeptides
EP3893860A4 (en) 2018-12-14 2023-03-29 Codexis, Inc. ENGINEERED TYROSINE AMMONIA LYASE
AU2019403323A1 (en) 2018-12-20 2021-07-01 Codexis, Inc. Human alpha-galactosidase variants
CN110456056A (zh) * 2019-07-22 2019-11-15 浙江大学 一种新生儿苯丙酮尿症无创筛查试纸的制备方法
MX2022002473A (es) 2019-08-30 2022-08-02 Codexis Inc Variantes de lipasa modificadas geneticamente.
US11970722B2 (en) 2019-12-20 2024-04-30 Codexis, Inc. Engineered acid alpha-glucosidase variants
US20230183712A1 (en) * 2020-02-19 2023-06-15 Trustees Of Tufts College Methods for engineering amino acid ammonia lyase enzymes and enzymes thereby obtained
TW202144575A (zh) 2020-04-03 2021-12-01 美商拜奧馬林製藥公司 使用aav及治療調配物之苯酮尿症治療
US11959108B2 (en) 2020-08-28 2024-04-16 Codexis, Inc. Engineered protease variants
MX2023002421A (es) 2020-08-28 2023-05-18 Codexis Inc Variantes de amilasa modificadas geneticamente.
JP2024519847A (ja) * 2021-05-19 2024-05-21 ビオマリン プハルマセウトイカル インコーポレイテッド 原核生物フェニルアラニンアンモニアリアーゼの組成物及び青年対象を治療する方法
BR112023024198A2 (pt) 2021-05-21 2024-01-30 Codexis Inc Fragmento de metionina gama liase recombinante e/ou de metionina gama liase recombinante biologicamente ativo, fragmento de metionina gama liase m recombinante e/ou biologicamente ativo do mesmo, metionina gama liase recombinante, polinucleotídeo recombinante, vetor de expressão, célula hospedeira, métodos para produzir uma metionina gama liase recombinante e para tratar e/ou prevenir os sintomas de homocistinúria em um indivíduo, composição farmacêutica, e, uso de um polipeptídeo de metionina gama liase recombinante ou da composição
WO2023044381A1 (en) * 2021-09-16 2023-03-23 Arcturus Therapeutics, Inc. Compositions and methods for treating phenylketonuria
CN117417925A (zh) * 2022-07-18 2024-01-19 浙江泽科塔生物医药有限公司 Pal变体、包含该pal变体的药物组合物以及用于制备该pal变体的方法
CN116478975B (zh) * 2023-06-16 2023-09-01 苏州优信合生技术有限公司 高活性苯丙氨酸解氨酶突变体及其表达菌株

Family Cites Families (39)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US4252822A (en) 1979-12-26 1981-02-24 Children's Hospital Medical Center Method for treating phenylketonuria
US4562151A (en) 1983-09-06 1985-12-31 Monsanto Company Stabilization of L-phenylalanine ammonia-lyase enzyme
US5206344A (en) 1985-06-26 1993-04-27 Cetus Oncology Corporation Interleukin-2 muteins and polymer conjugation thereof
US5166322A (en) 1989-04-21 1992-11-24 Genetics Institute Cysteine added variants of interleukin-3 and chemical modifications thereof
US5766897A (en) 1990-06-21 1998-06-16 Incyte Pharmaceuticals, Inc. Cysteine-pegylated proteins
ES2184756T3 (es) 1992-11-19 2003-04-16 Anticancer Inc Uso de metioninasa como agente antitumoral en quimioterapia antimetionina.
ATE361984T1 (de) 1992-12-04 2007-06-15 Me Medical Enzymes Ag Gentechnologisch hergestellte glutaminase und ihre verwendung in therapie
DK75593D0 (ja) 1993-06-25 1993-06-25 Novo Nordisk As
EP1188448A3 (en) * 1994-03-15 2002-04-17 Prizm Pharmaceuticals, Inc. Heparin-binding growth factors for gene therapy and anterior eye disorders
ES2190388T3 (es) 1995-09-21 2006-04-01 Genentech, Inc. Variantes de la hormona de crecimiento humana.
CU22585A1 (es) * 1995-11-17 1999-11-03 Centro Inmunologia Molecular Anticuerpos monoclonales antiidiótipos (ab2) de tipo igg con alta conectividad idiotípica y composiciones farmacéuticas que los contienen. su uso como inmunoreguladores de la respuesta inmune.
US6548644B1 (en) 1997-03-10 2003-04-15 Immunex Corporation Site protected protein modification
US6183738B1 (en) 1997-05-12 2001-02-06 Phoenix Pharamacologics, Inc. Modified arginine deiminase
US5981239A (en) 1997-09-24 1999-11-09 Great Lakes Chemical Corp. Synthesis of optically active phenylalanine analogs using Rhodotorula graminis
EP1042459A4 (en) * 1997-12-24 2003-07-23 Diatech Pty Ltd BIFUNCTIONAL MOLECULES
TWI227241B (en) * 1998-06-20 2005-02-01 United Biomedical Inc IgE-CH3 domain antigen peptide, peptide conjugate containing the same, and pharmaceutical composition for treating allergies containing the peptide conjugate
US6451986B1 (en) 1998-06-22 2002-09-17 Immunex Corporation Site specific protein modification
US6461849B1 (en) 1998-10-13 2002-10-08 Novozymes, A/S Modified polypeptide
US6403312B1 (en) 1998-10-16 2002-06-11 Xencor Protein design automatic for protein libraries
US6686164B1 (en) 1998-10-30 2004-02-03 Novozymes A/S Low allergenic protein variants
IL138990A0 (en) 1999-02-12 2001-11-25 Biostream Inc Matrices for drug delivery and methods for making and using the same
AU783208B2 (en) * 1999-12-09 2005-10-06 Novartis Vaccines And Diagnostics, Inc. Method for administering a cytokine to the central nervous system and the lymphatic system
US6586398B1 (en) 2000-04-07 2003-07-01 Amgen, Inc. Chemically modified novel erythropoietin stimulating protein compositions and methods
JP2003530850A (ja) 2000-04-14 2003-10-21 ユニバーシティー オブ サウス カロライナ リサーチ ファウンデーション 生物活性ヒスチジンアンモニアリアーゼのクローニング、過剰発現および治療用途
US6967097B2 (en) 2000-07-24 2005-11-22 Pcbu Services, Inc. Phenylalainine ammonia lyase polypeptide and polynucleotide sequences and methods of obtaining and using same
JP2004523205A (ja) * 2000-07-25 2004-08-05 イムノメディクス, インコーポレイテッド 多価標的結合タンパク質
WO2002026028A2 (en) * 2000-09-26 2002-04-04 The Regents Of The University Of California Characterization of phenylalanine ammonia-lyase (pal) gene in wounded lettuce
CA2428114C (en) * 2000-11-10 2013-07-23 Proteopharma Aps Apolipoprotein analogues
KR20040088538A (ko) 2002-02-26 2004-10-16 이 아이 듀폰 디 네모아 앤드 캄파니 유전 인자의 재조합 방법
BR0312935A (pt) * 2002-07-17 2005-06-21 Cytos Biotechnology Ag Partìcula semelhante a vìrus, muteìna, vetores para produzir a referida partìcula e proteìna recombinante, composição, processo para produção de fileira ordena e repetitva de antìgeno, molécula de ácido nucléico, célula hospedeira, método para produção da referida partìcula e uso da composição de vacina
JP2006516095A (ja) 2002-11-14 2006-06-22 ザ スクリップス リサーチ インスティテュート 脂肪酸アミドヒドロラーゼ(faah)の結晶形
KR20060022261A (ko) * 2003-06-11 2006-03-09 와이어쓰 혈소판 당단백질 ib 알파 변이체 융합 폴리펩티드 및이의 사용 방법
FR2868318B1 (fr) * 2004-04-01 2012-11-16 Commissariat Energie Atomique Antigene tat stabilise et ses applications pour la vaccination anti-vih
US7670595B2 (en) * 2004-06-28 2010-03-02 Merck Patent Gmbh Fc-interferon-beta fusion proteins
JP2008513027A (ja) 2004-09-17 2008-05-01 バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド フェニルアラニンアンモニアーリアーゼの改変体および化学的に修飾された改変体
EP1869174B1 (en) 2005-03-10 2015-02-18 BASF Enzymes LLC Lyase enzymes, nucleic acids encoding them and methods for making and using them
US7534595B2 (en) 2006-06-12 2009-05-19 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions of prokaryotic phenylalanine ammonia-lyase and methods of using compositions thereof
US20090011400A1 (en) 2006-12-01 2009-01-08 The Salk Institute for Biological Studies and The Regents of the University of California Substrate switched ammonia lyases and mutases
US7560263B2 (en) 2007-08-17 2009-07-14 Biomarin Pharmaceutical Inc. Compositions of prokaryotic phenylalanine ammonia-lyase and methods of treating cancer using compositions thereof

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