JP2007519740A5

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Publication number: JP2007519740A5
Application number: JP2006551487A
Authority: JP
Filing date: 2005-01-31
Publication date: 2008-02-28
Anticipated expiration: 2025-01-31

Claims

式Ｉを有する化合物、またはそれらの薬学的に受容可能な塩：

ここで：
Ｈｔは、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、６員単環式または１０員二環式の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されており、ここで、Ｈｔは、必要に応じて、−ＷＲ^Ｗのｗ個の存在で置換されており、ここで、ｗは、０〜５である；
Ｒ^Ｎは、ＨまたはＲである；
Ｒは、水素またはＣ_１〜６脂肪族であり、ここで、Ｑ、ＷまたはＸの２個までのメチレン単位は、必要に応じて、別個に、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＣＯＮＲ’−、−ＣＯＮＲ’ＮＲ’−、−ＣＯ_２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ_２−、−Ｏ−、−ＮＲ’ＣＯＮＲ’−、−ＯＣＯＮＲ’−、−ＮＲ’ＮＲ’、−ＮＲ’ＮＲ’ＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ、−ＳＯ_２−、−ＮＲ’−、−ＳＯ_２ＮＲ’−、ＮＲ’ＳＯ_２−または−ＮＲ’ＳＯ_２ＮＲ’−で置き換えられている；
環Ａは、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａは、必要に応じて、−ＱＲ^Ｑのｑ個の存在で置換されている；
環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されている；
ｘ、ｑおよびｚの各々は、別個に、０〜５である；
各−Ｘ−Ｒ^Ｘ、−Ｑ−Ｒ^Ｑおよび−Ｚ−Ｒ^Ｚは、別個に、Ｒ’である；
Ｒ’は、別個に、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^３、Ｒ^４またはＲ^５である；
Ｒ^１は、オキソ、Ｒ^６または（（Ｃ１〜Ｃ４）脂肪族）_ｎ−Ｙである；
ｎは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ_２、ＣＦ_３、ＯＣＦ_３、ＯＨ、ＳＲ^６、Ｓ（Ｏ）Ｒ^６、ＳＯ_２Ｒ^６、ＮＨ_２、ＮＨＲ^６、Ｎ（Ｒ^６）_２、ＮＲ^６Ｒ^８、ＣＯＯＨ、ＣＯＯＲ^６またはＯＲ^６である；または
隣接環原子上の２個のＲ^１は、一緒になって、１，２−メチレンジオキシまたは１，２−エチレンジオキシを形成する；
Ｒ^２は、脂肪族であり、ここで、各Ｒ^２は、必要に応じて、２個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｒ^１、Ｒ^４またはＲ^５から選択される；
Ｒ^３は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、必要に応じて、３個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｒ^１、Ｒ^２、Ｒ^４またはＲ^５から選択される；
Ｒ^４は、ＯＲ^５、ＯＲ^６、ＯＣ（Ｏ）Ｒ^６、ＯＣ（Ｏ）Ｒ^５、ＯＣ（Ｏ）ＯＲ^６、ＯＣ（Ｏ）ＯＲ^５、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^６）_２、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^５）_２、ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^６Ｒ^５）、ＳＲ^６、ＳＲ^５、Ｓ（Ｏ）Ｒ^６、Ｓ（Ｏ）Ｒ^５、ＳＯ_２Ｒ^６、ＳＯ_２Ｒ^５、ＳＯ_２Ｎ（Ｒ^６）_２、ＳＯ_２Ｎ（Ｒ^５）_２、ＳＯ_２ＮＲ^５Ｒ^６、ＳＯ_３Ｒ^６、ＳＯ_３Ｒ^５、Ｃ（Ｏ）Ｒ^５、Ｃ（Ｏ）ＯＲ^５、Ｃ（Ｏ）Ｒ^６、Ｃ（Ｏ）ＯＲ^６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^６）_２、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^５）_２、Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^５Ｒ^６）、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ^６）Ｒ^６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ^５）Ｒ^６、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ^６）Ｒ^５、Ｃ（Ｏ）Ｎ（ＯＲ^５）Ｒ^５、Ｃ（ＮＯＲ^６）Ｒ^６、Ｃ（ＮＯＲ^６）Ｒ^５、Ｃ（ＮＯＲ^５）Ｒ^６、Ｃ（ＮＯＲ^５）Ｒ^５、Ｎ（Ｒ^６）_２、Ｎ（Ｒ^５）_２、Ｎ（Ｒ^５Ｒ^６）、ＮＲ^５Ｃ（Ｏ）Ｒ^５、ＮＲ^６Ｃ（Ｏ）Ｒ^６、ＮＲ^６Ｃ（Ｏ）Ｒ^５、ＮＲ^５Ｃ（Ｏ）Ｒ^６、ＮＲ^６Ｃ（Ｏ）ＯＲ^６、ＮＲ^５Ｃ（Ｏ）ＯＲ^６、ＮＲ^６Ｃ（Ｏ）ＯＲ^５、ＮＲ^５Ｃ（Ｏ）ＯＲ^５、ＮＲ^６Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^６）_２、ＮＲ^６Ｃ（Ｏ）ＮＲ^５Ｒ^６、ＮＲ^６Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^５）_２、ＮＲ^５Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^６）_２、ＮＲ^５Ｃ（Ｏ）ＮＲ^５Ｒ^６、ＮＲ^５Ｃ（Ｏ）Ｎ（Ｒ^５）_２、ＮＲ^６ＳＯ_２Ｒ^６、ＮＲ^６ＳＯ_２Ｒ^５、ＮＲ^５ＳＯ_２Ｒ^６、ＮＲ^５ＳＯ_２Ｒ^５、ＮＲ^６ＳＯ_２Ｎ（Ｒ^６）_２、ＮＲ^６ＳＯ_２ＮＲ^５Ｒ^６、ＮＲ^６ＳＯ_２Ｎ（Ｒ^５）_２、ＮＲ^５ＳＯ_２ＮＲ^５Ｒ^６、ＮＲ^５ＳＯ_２Ｎ（Ｒ^５）_２、Ｎ（ＯＲ^６）Ｒ^６、Ｎ（ＯＲ^６）Ｒ^５、Ｎ（ＯＲ^５）Ｒ^５またはＮ（ＯＲ^５）Ｒ^６である；
Ｒ^５は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、必要に応じて、３個までのＲ^１置換基を含む；
Ｒ^６は、Ｈまたは脂肪族であり、ここで、Ｒ^６は、必要に応じて、Ｒ^７置換基を含む；
Ｒ^７は、環状脂肪族、アリール、複素環またはヘテロアリール環であり、そして各Ｒ^７は、必要に応じて、２個までの置換基を含み、該置換基は、別個に、Ｈ、（Ｃ１〜Ｃ６）−直鎖または分枝アルキル、（Ｃ２〜６）直鎖または分枝アルケニルまたはアルキニル、１，２−メチレンジオキシ、１，２−エチレンジオキシ、または（ＣＨ_２）_ｎ−Ｚから選択される；
Ｚは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ_２、ＣＦ_３、ＯＣＦ_３、ＯＨ、Ｓ−脂肪族、Ｓ（Ｏ）−脂肪族、ＳＯ_２−脂肪族、ＮＨ_２、ＮＨ−脂肪族、Ｎ（脂肪族）_２、Ｎ（脂肪族）Ｒ^８、ＮＨＲ^８、ＣＯＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（−脂肪族）、またはＯ−脂肪族から選択される；そして
Ｒ^８は、アミノ保護基である；
但し、図１で示した化合物は、除外される、
化合物。
Ｒ’が、別個に、水素または必要に応じて置換した基から選択され、該必要に応じて置換した基が、Ｃ_１〜Ｃ_８脂肪族基、３員〜８員飽和、部分不飽和または完全不飽和単環式環または８員〜１２員飽和、部分不飽和または完全不飽和二環式環系から選択され、該単環式環が、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択され、そして該二環式環系が、０個〜５個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択される；またはＲ’の２個の存在が、それらが結合する原子と一緒になって、必要に応じて置換した３員〜１２員飽和、部分不飽和または完全不飽和単環式または二環式環を形成し、該環が、０個〜４個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子が、別個に、窒素、酸素またはイオウから選択される、請求項１に記載の化合物。
Ｑ、ＸおよびＷの各々が、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ_１〜Ｃ_６アルキリデン鎖であり、ここで、Ｑ、ＷまたはＸの２個までのメチレン単位が、必要に応じて、別個に、−ＣＯ−、−ＣＳ−、−ＣＯＣＯ−、−ＣＯＮＲ’−、−ＣＯＮＲ’ＮＲ’−、−ＣＯ_２−、−ＯＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ_２−、−Ｏ−、−ＮＲ’ＣＯＮＲ’−、−ＯＣＯＮＲ’−、−ＮＲ’ＮＲ’、−ＮＲ’ＮＲ’ＣＯ−、−ＮＲ’ＣＯ−、−Ｓ−、−ＳＯ、−ＳＯ_２−、−ＮＲ’−、−ＳＯ_２ＮＲ’−、ＮＲ’ＳＯ_２−または−ＮＲ’ＳＯ_２ＮＲ’−で置き換えられている、請求項１または２に記載の化合物。
Ｒ^Ｘ、Ｒ^ＱおよびＲ^Ｗが、別個に、Ｒ’、ハロ、ＮＯ_２、ＣＮ、ＣＦ_３またはＯＣＦ_３である、請求項１〜３のいずれか１項に記載の化合物。
Ｑが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ_１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ_２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲ^Ｑが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＱＲ^Ｑの各存在が、別個に、−Ｃ_１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ_１〜３アルキル）、−ＣＦ_３、−ＯＣＦ_３、−ＳＣＦ_３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ_２）_２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ_２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ_２）_２ＯＲ’、−（ＣＨ_２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ_２）_２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ_２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
Ｘが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ_１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ_２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲ^Ｘが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＸＲ^Ｘの各存在が、別個に、−Ｃ_１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ_１〜３アルキル）、−ＣＦ_３、−ＯＣＦ_３、−ＳＣＦ_３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ_２）_２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ_２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ_２）_２ＯＲ’、−（ＣＨ_２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ_２）_２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ_２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
Ｗが、別個に、結合または必要に応じて置換したＣ_１〜６アルキリデン鎖であり、ここで、１個または２個の非隣接メチレン単位が、必要に応じて、別個に、Ｏ、ＮＲ、Ｓ、ＳＯ_２、ＣＯＯまたはＣＯで置き換えられており、そしてＲ^Ｗが、Ｒ’またはハロゲンであり、さらに他の実施形態では、ＷＲ^Ｗの各存在が、別個に、−Ｃ_１〜３アルキル、−Ｏ（Ｃ_１〜３アルキル）、−ＣＦ_３、−ＯＣＦ_３、−ＳＣＦ_３、−Ｆ、−Ｃｌ、−Ｂｒ、または−ＣＯＯＲ’、−ＣＯＲ’、−Ｏ（ＣＨ_２）_２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−Ｏ（ＣＨ_２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−ＣＯＮ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ_２）_２ＯＲ’、−（ＣＨ_２）ＯＲ’、必要に応じて置換したフェニル、−Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、−（ＣＨ_２）_２Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）、または−（ＣＨ_２）Ｎ（Ｒ）（Ｒ’）である、請求項１〜４のいずれか１項に記載の化合物。
Ｒが、水素である、請求項１〜７のいずれか１項に記載の化合物。
環Ａが、３員〜７員シクロアルキル環である、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
環Ａが、３員〜７員環であり、該環が、１個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮＨまたはＳから選択されるか、または環Ａが、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＳまたはＮＨから選択される、請求項１〜８のいずれか１項に記載の化合物。
環Ａが、以下：

から選択される、請求項９または１０に記載の化合物。
Ｈｔが、５員ヘテロ芳香環であり、該ヘテロ芳香環が、１個〜４個の窒素原子を含有し、ここで、Ｈｔが、必要に応じて、３個までの置換基で置換されている、請求項１〜１１のいずれか１項に記載の化合物。
前記環が、必要に応じて、フェニル環に縮合されている、請求項１２に記載の化合物。
Ｈｔが、以下の環：

の１個から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項１２または１３に記載の化合物。
環Ｂが、５員〜６員の炭素環または複素環の、芳香環または非芳香環に縮合されている、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の化合物。
環Ｂが、５員複素環に縮合されている、請求項１５に記載の化合物。
環Ｂが、２個の酸素環原子を有する５員環に縮合されている、請求項１５に記載の化合物。
環Ｂが、必要に応じて置換したフェニルである、請求項１〜１４のいずれか１項に記載の化合物。
式ＩＩＡを有する、請求項１に記載の化合物：

ここで：
ｍは、０〜４である；
Ｈｔ_１は、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、フェニルまたは６員ヘテロ芳香環に縮合されている；
環Ｂは、必要に応じて、５員〜６員炭素環または複素環、芳香環または非芳香環に縮合されている；
Ｘ、Ｒ^Ｘ、ｘ、Ｗ、Ｒ^Ｗおよびｗは、請求項１で定義したとおりである、
化合物。
ｍが、０である、請求項１９に記載の化合物。
ｍが、１である、請求項１９に記載の化合物。
ｍが、２である、請求項１９に記載の化合物。
ｍが、３である、請求項１９に記載の化合物。
ｍが、４である、請求項１９に記載の化合物。
Ｈｔ_１が、以下：

から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項１９に記載の化合物。
Ｈｔ_１が、上記環１−ｄ、１−ｆ、１−ｊ、１−ｌおよび１−ｖから選択される、請求項２５に記載の化合物。
Ｈｔ_１が、１−ｄである、請求項２６に記載の化合物。
Ｈｔ_１が、１−ｆである、請求項２６に記載の化合物。
ｗが、１である、請求項１９〜２８のいずれか１項に記載の化合物。
Ｗ−Ｒ^Ｗが、一緒になって、−ＯＲ’またはＲ’置換基を形成する、請求項１９〜２９のいずれか１項に記載の化合物。
環Ｂが、フェニルであり、該フェニルが、必要に応じて、ｘ個までの存在のＸ−Ｒ^Ｘで置換されている、請求項１９〜３０のいずれか１項に記載の化合物。
環Ｂが、５員環と縮合されている、請求項１９〜３１のいずれか１項に記載の化合物。
ｘが、０〜３である、請求項１９〜３２のいずれか１項に記載の化合物。
ｘが、０〜２である、請求項１９〜３２のいずれか１項に記載の化合物。
式ＩＩＩＡまたは式ＩＩＩＢを有する、請求項１に記載の化合物：

ここで：
ｍは、０〜４である；
Ａｒは、フェニルまたは６員環ヘテロ芳香環である；
Ｌは、結合、Ｏ、Ｓ、ＳＯ、ＳＯ_２、Ｃ（Ｏ）、ＮＲ’、Ｃ_１〜４脂肪族またはＣＨＲ^Ｌである；または
Ｌは、

である；
Ｒ^Ｌは、−ＯＲ’、−ＳＲ’、−ＳＯＲ’、−ＳＯ_２Ｒ’または−Ｎ（Ｒ’）_２である；
ここで、環Ａ’は、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａ’は、必要に応じて、−ＱＲ^Ｑのｑ個の存在で置換されている；
Ｒ’は、上で定義したとおりである；
Ｘ_９は、ＣＨ_２またはＣＦ_２である；
Ｈｔ_１は、５員ヘテロ芳香環であり、該５員ヘテロ芳香環は、１個〜４個のヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、フェニル環に縮合されている、
化合物。
Ｈｔ_１が、以下：

から選択され、ここで、各環は、炭素環原子を介して、分子の残部に連結されている、請求項３５に記載の化合物。
Ｈｔ_１が、１−ｄ、１−ｆ、１−ｊ、１−ｌおよび１−ｖである、請求項３５に記載の化合物。
環Ａｒが、以下から選択される、請求項３５に記載の化合物：
ｍが、０である、請求項３５に記載の化合物。
ｍが、１である、請求項３５に記載の化合物。
ｍが、２である、請求項３５に記載の化合物。
ｍが、３である、請求項３５に記載の化合物。
ｍが、４である、請求項３５に記載の化合物。
前記化合物が、式ＩＶＡ’または式ＩＶＢ’を有する、請求項３５に記載の化合物：

ここで、
Ｌは、結合、Ｏ、Ｓ、ＳＯ、ＳＯ_２、Ｃ（Ｏ）、ＮＲ’、Ｃ_１〜４脂肪族またはＣＨＲ^Ｌである；または
Ｌは、

である；
Ｒ^Ｌは、−ＯＲ’、−ＳＲ’、−ＳＯＲ’、−ＳＯ_２Ｒ’または−Ｎ（Ｒ’）_２である；
ここで、環Ａ’は、３員〜７員単環式環であり、該３員〜７員単環式環は、０個〜３個のヘテロ原子を有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、Ｓ、ＮまたはＮＨから選択され、ここで、環Ａ’は、必要に応じて、ｑ個の存在の−ＱＲ^Ｑで置換されている；
Ｒ’は、上で定義したとおりである；
Ｘ_９は、ＣＨ_２またはＣＦ_２である；
Ｘ^１は、Ｏ、ＳまたはＮＲである；
Ｒは、水素またはＣ_１〜４脂肪族である；そして
Ｘ^２およびＸ^３の各々は、別個に、ＣＨまたはＮから選択される、
化合物。
式ＩＶＡ−１’または式ＩＶＤ−１’：

を有する、請求項４４に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項４５に記載の化合物。
Ｒが、水素である、請求項４５に記載の化合物。
Ｒが、Ｃ_１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎであり、ここで、Ｒが、水素であるか、またはＲが、Ｃ_１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎであり、ここで、Ｒが、水素またはＣ_１〜４アルキルである、請求項４５に記載の化合物。
式ＩＶＡ−２’または式ＩＶＢ−１’：

を有する、請求項４４に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、ＣＨ、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項５７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項５７に記載の化合物。
式ＩＶＡ−３’または式ＩＶＢ−３’：

を有する、請求項４４に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、ＣＨ、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項６７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項６７に記載の化合物。
式ＩＶＡ−４’または式ＩＶＤ−４’：

を有する、請求項４４に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項７７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項７７に記載の化合物。
式ＩＶＡ−５’または式ＩＶＡ−６’：

を有する、請求項４４に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２およびＸ^３の両方が、Ｎである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、Ｎであり、そしてＸ^３が、ＣＨである、請求項８７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏであり、Ｘ^２が、ＣＨであり、そしてＸ^３が、Ｎである、請求項８７に記載の化合物。
式ＶＡ−１’、式ＶＡ−２’、式ＶＡ−３’または式ＶＡ−４’を有する、請求項４４に記載の化合物：

ここで：
Ｒ^Ｃ、Ｒ^ＤおよびＲ^Ｅの各々は、別個に、水素またはＣ_１〜６脂肪族であり、該Ｃ_１〜６脂肪族は、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ_１〜４脂肪族）、−Ｓ（Ｃ_１〜４脂肪族）、−ＣＦ_３、−ＯＣＦ_３、−ＳＣＦ_３、ハロ、ＮＨ_２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）_２、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ_１〜４脂肪族）、ＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ_１〜４脂肪族）、または３員〜７員複素環で置換されており、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ_１〜４脂肪族）_ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ_２、ＣＦ_３、ＯＣＦ_３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ_２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）_２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；
Ｒは、水素またはＣ_１〜４脂肪族である；
Ｒ^ＡＡおよびＲ^ＢＢは、窒素原子と一緒になって、３員〜７員複素環であり、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ_１〜４脂肪族）_ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ_２、ＣＦ_３、ＯＣＦ_３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ_２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）_２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ_１〜４脂肪族である、
化合物。
Ｒ^Ｃが、Ｃ_１〜４アルキリデンであり、該Ｃ_１〜４アルキリデンが、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ_１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ_１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ_１〜４アルキル）_２から選択される、請求項１００に記載の化合物。
Ｒ^Ｃが、Ｃ_１〜４アルキリデンであり、該Ｃ_１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ_１〜４脂肪族）、（Ｃ_１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ_１〜４アルキル）である、請求項１００に記載の化合物。
Ｒ^Ｃが、−（ＣＨ_２）_２−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ_２）_３−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ_２）_４−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、エチルメチルアミノ−エチル、２−ヒドロキシエチル、３−ヒドロキシプロピル、４−ヒドロキシブチル、２−メトキシエチル、イソプロピル、（２−メトキシメチル−１−ピロリジニル）エチル、テトラヒドロフラン−２−イルメチル、（ピロリジン−２−オン−５−イル）メチル、（ピロリジン−１−イル）エチル、ジメチルアミノエチル、１−ピペリジルエチル、アリル、ｎ−プロピル、ジイソプロピルアミノエチルおよび（Ｎ−モルホリノ）エチルから選択される、請求項１００に記載の化合物。
請求項１００に記載の式ＶＡ−１の化合物であって、ここで：
ａ．ｚは、０〜２であり、そしてＺＲ^Ｚは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ_２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ_２、ＣＯＯＨ、ＳＯ_２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）_２またはＮ（Ｅｔ）_２から選択される；
ｂ．ｘは、０〜２であり、そしてＸＲ^Ｘは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ_２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ_２、ＣＯＯＨ、ＳＯ_２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）_２、Ｎ（Ｅｔ）_２、ＯＣＦ_３またはＳＭｅから選択される；そして
ｃ．Ｒ^Ｃは、−（ＣＨ_２）_２−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ_２）_３−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、−（ＣＨ_２）_４−（４−ヒドロキシ−１−ピペリジル）、（エチルメチルアミノ）エチル、２−ヒドロキシエチル、３−ヒドロキシプロピル、４−ヒドロキシブチル、２−メトキシエチル、イソプロピル、（２−メトキシメチル−１−ピロリジニル）エチル、テトラヒドロフラン−２−イルメチル、（ピロリジン−２−オン−５−イル）メチル、（ピロリジン−１−イル）エチル、ジメチルアミノエチル、１−ピペリジルエチル、アリル、ｎ−プロピル、ジイソプロピルアミノエチルまたは（Ｎ−モルホリノ）エチルである、
化合物。
Ｒ^Ｄが、Ｃ_１〜４アルキリデンであり、該Ｃ_１〜４アルキリデンが、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ_１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ_１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ_１〜４アルキル）_２で置換されている、請求項１００に記載の化合物。
Ｒ^Ｄが、Ｃ_１〜４アルキリデンであり、該Ｃ_１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ_１〜４脂肪族）、（Ｃ_１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ_１〜４アルキル）である、請求項１００に記載の化合物。
Ｒ^Ｄが、（Ｎ−モルホリノ）エチル、（Ｎ−モルホリノ）プロピル、ジメチルアミノエチル、（Ｎ−ピペリジル）エチル、アリルまたはジイソプロピルアミノエチルから選択される、請求項１００に記載の化合物。
請求項１００に記載の式ＶＡ−２の化合物であって、ここで：
ａ．ｚは、０〜２であり、そしてＺＲ^Ｚは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ_２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ_２、ＣＯＯＨ、ＳＯ_２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）_２またはＮ（Ｅｔ）_２から選択される；
ｂ．ｘは、０〜２であり、そしてＸＲ^Ｘは、一緒になって、ハロ、ＯＭｅ、ＯＥｔ、ＣＮ、Ｃ（Ｏ）ＮＨ_２、Ｍｅ、Ｅｔ、ＮＨ_２、ＣＯＯＨ、ＳＯ_２Ｍｅ、Ｎ（Ｍｅ）_２、Ｎ（Ｅｔ）_２、ＯＣＦ_３またはＳＭｅから選択される；そして
ｃ．Ｒ^Ｄは、（Ｎ−モルホリノ）エチル、（Ｎ−モルホリノ）プロピル、ジメチルアミノエチル、（Ｎ−ピペリジル）エチル、アリルまたはジイソプロピルアミノエチルである、
化合物。
Ｒ^ＡＡおよびＲ^ＢＢの各々が、別個に、Ｃ_１〜４アルキリデンであり、該Ｃ_１〜４アルキリデンが、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ_１〜４アルキル）、ＮＨ（Ｃ_１〜４アルキル）またはＮ（Ｃ_１〜４アルキル）_２から選択される、請求項１００に記載の式ＶＡ−３の化合物。
Ｒ^ＡＡおよびＲ^ＢＢが、Ｃ_１〜４アルキリデンであり、該Ｃ_１〜４アルキリデンが、必要に応じて、５員〜６員複素環で置換されており、該５員〜６員複素環が、２個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子が、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環が、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基が、オキソ、（Ｃ_１〜４脂肪族）、（Ｃ_１〜４脂肪族）−Ｙから選択され、ここで、Ｙが、ハロ、−ＯＨまたは−Ｏ（Ｃ_１〜４アルキル）である、請求項１０９に記載の化合物。
Ｒ^ＡＡおよびＲ^ＢＢが、Ｍｅ、Ｅｔ、プロピル、ブチル、アリル、ヒドロキシエチルまたはジヒドロキシプロピルから選択される、請求項１１０に記載の化合物。
Ｒ^ＡＡおよびＲ^ＢＢが、窒素原子と一緒になって、以下：

から選択される、請求項１０９に記載の化合物。
Ｒ^ＡＢが、メトキシメチル、メトキシエチル、アリル、メチル、−ＯＨ、ヒドロキシメチル、ヒドロキシエチル、エチレンジオキシ、ＣＯＯＨまたはＣ（Ｏ）ＣＨ_３から選択される、請求項１００に記載の化合物。
Ｒ^Ｅが、別個に、水素またはＣ_１〜６脂肪族から選択され、該Ｃ_１〜６脂肪族が、必要に応じて、−ＯＨ、−Ｏ（Ｃ_１〜４脂肪族）、−Ｓ（Ｃ_１〜４脂肪族）、−ＣＦ_３、−ＯＣＦ_３、−ＳＣＦ_３、ハロ、ＮＨ_２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）_２、Ｃ（Ｏ）ＯＨ、Ｃ（Ｏ）Ｏ（Ｃ_１〜４脂肪族）またはＮＨＣ（Ｏ）（Ｃ_１〜４脂肪族）で置換されている、請求項１００に記載の式ＶＡ−４の化合物。
Ｒ^Ｅが、−（ＣＨ_２）_２ＯＨ、−（ＣＨ_２）_３ＯＨ、−（ＣＨ_２）_４ＯＨ、−（ＣＨ_２）_２ＮＨ_２、−（ＣＨ_２）_２ＮＭｅ_２、−（ＣＨ_２）_２ＮＥｔ_２、−（ＣＨ_２）_２ＮＨＣ（Ｏ）Ｍｅ、−（ＣＨ_２）ＣＯＯＨ、−（ＣＨ_２）_２ＣＯＯＨ、−（ＣＨ_２）ＣＯＯＭｅ、−（ＣＨ_２）ＣＨ（ＮＨ_２）ＣＯＯＨまたは−（ＣＨ_２）_２ＣＨ（ＮＨ_２）ＣＯＯＨから選択される、請求項１１４に記載の化合物。
式ＶＣ−１’、式ＶＣ−２’、式ＶＣ−３’または式ＶＣ−４’を有する、請求項４４に記載の化合物：

ここで：
Ｒ^ＣおよびＲ^Ｄの各々は、別個に、水素またはＣ_１〜６脂肪族であり、該Ｃ_１〜６脂肪族は、必要に応じて、−Ｏ（Ｃ_１〜４脂肪族）、−ＣＦ_３、−ＯＣＦ_３、−ＳＣＦ_３、ハロ、ＮＨ_２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）_２、または３員〜７員複素環で置換されており、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ_１〜４脂肪族）_ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ_２、ＣＦ_３、ＯＣＦ_３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ_２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）_２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；
Ｒは、水素またはＣ_１〜４脂肪族である；
Ｒ^ＡＡおよびＲ^ＢＢは、窒素原子と一緒になって、３員〜７員複素環であり、該３員〜７員複素環は、４個までのヘテロ原子を含有し、該ヘテロ原子は、Ｏ、ＮまたはＳから選択され、ここで、該環は、必要に応じて、２個までの置換基で置換されており、該置換基は、オキソまたは（Ｃ_１〜４脂肪族）_ｐ−Ｙから選択される；
ｐは、０または１である；
Ｙは、ハロ、ＣＮ、ＮＯ_２、ＣＦ_３、ＯＣＦ_３、ＯＲ、ＳＲ、ＮＨ_２、ＮＨＲ、Ｎ（Ｒ）_２、ＣＯＯＨまたはＣＯＯＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ_１〜４脂肪族である、
化合物。
式ＶＩＡまたは式ＶＩＢを有する、請求項４４に記載の化合物：

ここで：
Ｘ^１は、Ｏ、ＳまたはＮＲである；そして
Ｒは、水素またはＣ_１〜４アルキルである、
化合物。
Ｘ^１が、Ｓである、請求項１１７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｏである、請求項１１７に記載の化合物。
Ｘ^１が、ＮＲである、請求項１１７に記載の化合物。
Ｘ^１が、Ｓである、請求項１１７に記載の式ＶＩＢの化合物。
Ｘ^１が、Ｏである、請求項１１７に記載の式ＶＩＢの化合物。
Ｘ^１が、ＮＲである、請求項１１７に記載の式ＶＩＢの化合物。
式ＶＩＩＡまたは式ＶＩＩＢを有する、請求項４４に記載の化合物：

ここで：
ｍは、０〜４である；
Ｘ^８は、ＯまたはＳである；そして
Ｒ”は、Ｃ_１〜４アルキルである、
化合物。
ｍが、０である、請求項１２４に記載の化合物。
ｍが、２である、請求項１２４に記載の化合物。
ｍが、３である、請求項１２４に記載の化合物。
Ｒ”が、メチルである、請求項１２４に記載の化合物。
Ｘ^８が、Ｓであるか、またはＸ^８が、Ｏである、請求項１２４に記載の化合物。
以下を含有する、医薬組成物：
（ｉ）請求項１〜１２９のいずれか１項に記載の化合物；および
（ｉｉ）薬学的に受容可能な担体。
必要に応じて、さらに、追加薬剤を含有し、該追加薬剤が、ムコ多糖類加水分解剤、気管支拡張剤、抗生物質、抗感染薬、抗炎症薬、ＣＦＴＲコレクタまたは栄養剤から選択される、請求項１３０に記載の組成物。
細胞膜内の機能性ＡＢＣトランスポーターの数を増やすための組成物であって、請求項１〜１２９のいずれか１項に記載の化合物を含有する、組成物。
前記ＡＢＣトランスポーターが、ＣＦＴＲである、請求項１３２に記載の組成物。
生物学的サンプルにおけるＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性をインビトロまたはインビボで測定するキットであって、該キットは、以下を含む：
（ｉ）請求項１〜１２９のいずれか１項に記載の化合物を含有する第一組成物；および
（ｉｉ）以下のための説明書：
ａ）該組成物を該生物学的サンプルと接触させること；
ｂ）該ＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性を測定すること。
さらに、以下のための説明書を含む、請求項１３４に記載のキット：
ａ）追加組成物を前記生物学的サンプルと接触させること；
ｂ）該追加化合物の存在下にて、ＡＢＣトランスポーターまたはそれらのフラグメントの活性を測定すること；および
ｃ）該追加化合物の存在下での該ＡＢＣトランスポーターの活性と、前記第一組成物の存在下での該ＡＢＣトランスポーターの密度とを比較すること。
前記キットが、ＣＦＴＲの密度を測定するのに使用される、請求項１３４に記載のキット。
患者におけるＡＢＣトランスポーター活性が関係している病気、疾患または障害を治療するための組成物であって、請求項１〜１２９のいずれか１項に記載の化合物を含有する、組成物。
前記病気、疾患または障害が、嚢胞性線維症、遺伝性肺気腫、遺伝性血色素症、凝血−線維素溶解欠損症（例えば、プロテインＣ欠乏）、Ｉ型遺伝性血管性浮腫、脂質プロセシング欠乏（例えば、家族性高コレステロール血症、Ｉ型乳糜血症、無βリポタンパク質血症）、リソソーム蓄積症（例えば、Ｉ−細胞病／偽−ハーラー症候群、ムコ多糖症、サンドホフ病／テイ・サックス病、ＩＩ型クリグラー・ナジャー症候群、多腺性内分泌障害／高インスリン血症（Ｈｙｐｅｒｉｎｓｕｌｅｍｉａ）、真性糖尿病、ラロン型小人症、ミエロペルオキシダーゼ（Ｍｙｌｅｏｐｅｒｏｘｉｄａｓｅ）欠乏、一次副甲状腺機能低下症、黒色腫、Ｉ型グリカノシス（Ｇｌｙｃａｎｏｓｉｓ）ＣＤＧ、遺伝性肺気腫、先天性甲状腺機能亢進症、骨形成不全症、遺伝性低フィブリノーゲン血症、ＡＣＴ欠乏、尿崩症（ＤＩ）、ニューロフィシール（Ｎｅｕｒｏｐｈｙｓｅａｌ）ＤＩ、ニューロジェニック（Ｎｅｐｒｏｇｅｎｉｃ）ＤＩ、シャルコー・マリー・ツース病、パーリザエウス・メルツバッヒャー（Ｐｅｒｌｉｚａｅｕｓ−Ｍｅｒｚｂａｃｈｅｒ）病）、神経変性疾患（例えば、アルツハイマー病、パーキンソン病、筋萎縮性側索硬化症、進行性核上性麻痺、ピック病）、様々なポリグルタミン神経障害（例えば、ハンチントン病、Ｉ型脊髄小脳運動失調症、脊髄および延髄の筋萎縮、歯状核赤核淡蒼球ルイ体および筋緊張性ジストロフィー）だけでなく、海綿状脳症（例えば、遺伝性クロイツフェルト・ヤコブ病（プリオン蛋白プロセシングの欠損が原因）、ファブリ病、スタウスラー・シェインカー（Ｓｔｒａｕｓｓｌｅｒ−Ｓｃｈｅｉｎｋｅｒ）病、分泌性下痢、腎多嚢胞病、慢性閉塞性肺疾患（ＣＯＰＤ）、乾性眼症候群またはシェーグレン症候群）から選択される、請求項１３７に記載の組成物。