RU2013117288A - СОДЕРЖАЩАЯ ГАЛАКТОЗНЫЙ КЛАСТЕР НАЦЕЛИВАЮЩАЯ ГРУППА ДЛЯ миРНК, МОДУЛИРУЮЩАЯ ФОРМАКОКИНЕТИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА - Google Patents
СОДЕРЖАЩАЯ ГАЛАКТОЗНЫЙ КЛАСТЕР НАЦЕЛИВАЮЩАЯ ГРУППА ДЛЯ миРНК, МОДУЛИРУЮЩАЯ ФОРМАКОКИНЕТИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА Download PDFInfo
- Publication number
- RU2013117288A RU2013117288A RU2013117288/10A RU2013117288A RU2013117288A RU 2013117288 A RU2013117288 A RU 2013117288A RU 2013117288/10 A RU2013117288/10 A RU 2013117288/10A RU 2013117288 A RU2013117288 A RU 2013117288A RU 2013117288 A RU2013117288 A RU 2013117288A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- group
- composition according
- targeting
- composition
- pharmacokinetic properties
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P1/00—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system
- A61P1/16—Drugs for disorders of the alimentary tract or the digestive system for liver or gallbladder disorders, e.g. hepatoprotective agents, cholagogues, litholytics
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07K—PEPTIDES
- C07K5/00—Peptides containing up to four amino acids in a fully defined sequence; Derivatives thereof
- C07K5/04—Peptides containing up to four amino acids in a fully defined sequence; Derivatives thereof containing only normal peptide links
- C07K5/10—Tetrapeptides
- C07K5/1021—Tetrapeptides with the first amino acid being acidic
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P31/00—Antiinfectives, i.e. antibiotics, antiseptics, chemotherapeutics
- A61P31/12—Antivirals
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
- C07H21/00—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
- C07H21/02—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids with ribosyl as saccharide radical
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C07—ORGANIC CHEMISTRY
- C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
- C07H21/00—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
- C07H21/04—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids with deoxyribosyl as saccharide radical
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Biophysics (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Obesity (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Oncology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Communicable Diseases (AREA)
- Virology (AREA)
- Gastroenterology & Hepatology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Peptides Or Proteins (AREA)
Abstract
1. Композиция для доставки олигонуклеотида в клетку in vivo, содержащая: полинуклеотид интерферирующей РНК, ковалентно связанный с комплексом «нацеливающий лиганд - модулирующая фармакокинетические свойства нацеливающая группа».2. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что полинуклеотид интерферирующей РНК ковалентно связан с комплексом «нацеливающий лиганд-модулирующая фармакокинетические свойства нацеливающая группа» посредством физиологически лабильной связи.3. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств состоит из гидрофобной группы, содержащей 16 или более атомов углерода.4. Композиция по п.3, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств состоит из гидрофобной группы, содержащей 16-20 атомов углерода.5. Композиция по п.3, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств выбран из группы, состоящей из: пальмитоила, гексадец-8-еноила, олеила, (9E,12E)-октадека-9,12-диеноила, диоктаноила и C16-C20-ацила.6. Композиция по п.3, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств состоит из холестерина.7. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что нацеливающий лиганд состоит из лиганда клеточного рецептора.8. Композиция по п.7, отличающаяся тем, что лиганд клеточного рецептора содержит нацеливающую на рецептор асиалогликопротеина (ASGPr) группу.9. Композиция по п.8, отличающаяся тем, что нацеливающая на рецептор асиалогликопротеина группа выбрана из группы, состоящей из: галактозы, галактозамина, N-формилгалактозамина, N-ацетилгалактозамина, N-пропионилгалактозамина, N-н-бутаноилгалактозамина и N-изо-бутаноилгалактозамина.10. Композиция по п.8, отличающаяся тем, что наце
Claims (20)
1. Композиция для доставки олигонуклеотида в клетку in vivo, содержащая: полинуклеотид интерферирующей РНК, ковалентно связанный с комплексом «нацеливающий лиганд - модулирующая фармакокинетические свойства нацеливающая группа».
2. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что полинуклеотид интерферирующей РНК ковалентно связан с комплексом «нацеливающий лиганд-модулирующая фармакокинетические свойства нацеливающая группа» посредством физиологически лабильной связи.
3. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств состоит из гидрофобной группы, содержащей 16 или более атомов углерода.
4. Композиция по п.3, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств состоит из гидрофобной группы, содержащей 16-20 атомов углерода.
5. Композиция по п.3, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств выбран из группы, состоящей из: пальмитоила, гексадец-8-еноила, олеила, (9E,12E)-октадека-9,12-диеноила, диоктаноила и C16-C20-ацила.
6. Композиция по п.3, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств состоит из холестерина.
7. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что нацеливающий лиганд состоит из лиганда клеточного рецептора.
8. Композиция по п.7, отличающаяся тем, что лиганд клеточного рецептора содержит нацеливающую на рецептор асиалогликопротеина (ASGPr) группу.
9. Композиция по п.8, отличающаяся тем, что нацеливающая на рецептор асиалогликопротеина группа выбрана из группы, состоящей из: галактозы, галактозамина, N-формилгалактозамина, N-ацетилгалактозамина, N-пропионилгалактозамина, N-н-бутаноилгалактозамина и N-изо-бутаноилгалактозамина.
10. Композиция по п.8, отличающаяся тем, что нацеливающая на рецептор асиалогликопротеина группа содержит галактозный кластер.
11. Композиция по п.10, отличающаяся тем, что галактозный кластер состоит из тримера N-ацетилгалактозамина.
12. Композиция по п.7, отличающаяся тем, что лиганд клеточного рецептора включает фолат.
13. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что композиция дополнительно содержит полимер для доставки полинуклеотида.
14. Композиция по п.13, отличающаяся тем, что полимер для доставки полинуклеотида содержит обратимо модифицированный мембраноактивный полиамин.
15. Композиция по п.1, отличающаяся тем, что полинуклеотид интерферирующей РНК выбран из группы, состоящей из: ДНК, РНК, днРНК, полинуклеотида интерферирующей РНК, миРНК и микроРНК.
16. Композиция для доставки полинуклеотида в клетки печени in vivo, содержащая: указанный полинуклеотид, ковалентно связанный с комплексом «нацеливающая на ASGPr группа - модулирующая фармакокинетические свойства нацеливающая группа».
17. Композиция по п.16, отличающаяся тем, что нацеливающая на ASGPr группа выбрана из группы, состоящей из: галактозы, галактозамина, N-формилгалактозамина, N-ацетилгалактозамина, N-пропионилгалактозамина, N-н-бутаноилгалактозамина, N-изо-бутаноилгалактозамина, галактозного кластера и тримера N-ацетилгалактозамина.
18. Композиция по п.16, отличающаяся тем, что модулятор фармакокинетических свойств выбран из группы, состоящей из: гидрофобной группы, содержащей 16 или более атомов углерода, гидрофобной группы, содержащей 16-20 атомов углерода, пальмитоила, гексадец-8-еноила, олеила, (9E,12E)-октадека-9,12-диеноила, диоктаноила и C16-C20-ацила и холестерина.
19. Композиция по п.16, отличающаяся тем, что комплекс «нацеливающая на ASGPr группа - модулирующая фармакокинетические свойства нацеливающая группа» связан с полинуклеотидом посредством физиологически лабильной связи.
20. Композиция по п.16, отличающаяся тем, что нацеливающая на ASGPr группа и модулятор фармакокинетических свойств связаны с полинуклеотидом посредством молекулы каркасной структуры.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201061424195P | 2010-12-17 | 2010-12-17 | |
| US61/424,195 | 2010-12-17 | ||
| PCT/US2011/065210 WO2012083046A2 (en) | 2010-12-17 | 2011-12-15 | Galactose cluster-pharmacokinetic modulator targeting moiety for sirna |
Publications (1)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2013117288A true RU2013117288A (ru) | 2015-01-27 |
Family
ID=46235176
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2013117288/10A RU2013117288A (ru) | 2010-12-17 | 2011-12-15 | СОДЕРЖАЩАЯ ГАЛАКТОЗНЫЙ КЛАСТЕР НАЦЕЛИВАЮЩАЯ ГРУППА ДЛЯ миРНК, МОДУЛИРУЮЩАЯ ФОРМАКОКИНЕТИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА |
Country Status (12)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US9249179B2 (ru) |
| EP (2) | EP2652134B1 (ru) |
| JP (2) | JP2014504295A (ru) |
| KR (1) | KR20130132475A (ru) |
| CN (1) | CN103492568B (ru) |
| AU (2) | AU2011343664B2 (ru) |
| BR (1) | BR112013013434A2 (ru) |
| CA (1) | CA2816155C (ru) |
| MX (1) | MX346144B (ru) |
| RU (1) | RU2013117288A (ru) |
| SG (1) | SG189474A1 (ru) |
| WO (1) | WO2012083046A2 (ru) |
Families Citing this family (87)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US20080281041A1 (en) * | 1999-06-07 | 2008-11-13 | Rozema David B | Reversibly Masked Polymers |
| WO2012083046A2 (en) * | 2010-12-17 | 2012-06-21 | Arrowhead Research Corporation | Galactose cluster-pharmacokinetic modulator targeting moiety for sirna |
| BR112013016761B1 (pt) * | 2010-12-29 | 2021-04-06 | F. Hoffmann-La Roche Ag | Uso de um composto, composto e composição farmacêutica |
| EP3640332A1 (en) | 2011-08-29 | 2020-04-22 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Oligomer-conjugate complexes and their use |
| EP2838544A4 (en) * | 2012-04-18 | 2015-10-14 | Arrowhead Res Corp | POLY (ACRYLATE) POLYMERS FOR IN VIVO NUCLEIC ACID ADMINISTRATION |
| MX2014001965A (es) | 2012-04-18 | 2014-03-31 | Arrowhead Res Corp | Polimeros de poli(acrilato) para suministro de acido nucleico in vivo. |
| AU2013346767B2 (en) | 2012-11-15 | 2019-04-11 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Oligonucleotide conjugates |
| RU2018108405A (ru) * | 2013-01-30 | 2019-02-26 | Ф. Хоффманн-Ля Рош Аг | Конъюгаты углевода и lna-олигонуклеотида |
| WO2014118272A1 (en) | 2013-01-30 | 2014-08-07 | Santaris Pharma A/S | Antimir-122 oligonucleotide carbohydrate conjugates |
| EP2961843A2 (en) | 2013-02-28 | 2016-01-06 | Arrowhead Research Corporation | Organic compositions to treat epas1-related diseases |
| NZ631552A (en) | 2013-05-01 | 2017-02-24 | Ionis Pharmaceuticals Inc | Compositions and methods for modulating hbv expression |
| EA034731B1 (ru) | 2013-05-01 | 2020-03-13 | Регьюлэс Терапьютикс Инк. | Соединения на основе микрорнк и способы модулирования активности mir-122 |
| JP6649248B2 (ja) | 2013-05-01 | 2020-02-19 | レグルス セラピューティクス インコーポレイテッド | 細胞取り込みの向上のための化合物および方法 |
| JP6387400B2 (ja) | 2013-05-30 | 2018-09-05 | ナノビオティックスＮａｎｏｂｉｏｔｉｘ | 医薬組成物、その製造および使用 |
| PE20160158A1 (es) * | 2013-06-27 | 2016-03-18 | Roche Innovation Ct Copenhagen As | Oligomeros antisentido y conjugados con diana en pcsk9 |
| GB201315335D0 (en) | 2013-08-29 | 2013-10-09 | Of Singapore | Amino diacids containing peptide modifiers |
| US9994846B2 (en) | 2013-10-25 | 2018-06-12 | Regulus Therapeutics Inc. | MicroRNA compounds and methods for modulating miR-21 activity |
| CA2928349A1 (en) * | 2013-11-14 | 2015-05-21 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Apob antisense conjugate compounds |
| JP6482475B2 (ja) * | 2014-01-07 | 2019-03-13 | レナセラピューティクス株式会社 | アンチセンスオリゴヌクレオチド及び糖誘導体を含む二本鎖オリゴヌクレオチド |
| WO2015168172A1 (en) | 2014-04-28 | 2015-11-05 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | Linkage modified oligomeric compounds |
| AU2015252917B2 (en) | 2014-05-01 | 2019-09-26 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Compositions and methods for modulating PKK expression |
| CA2946003A1 (en) | 2014-05-01 | 2015-11-05 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Compositions and methods for modulating angiopoietin-like 3 expression |
| CN106232804B (zh) | 2014-05-01 | 2019-10-25 | Ionis制药公司 | 用于调节补体因子b表达的组合物和方法 |
| EP3757215A3 (en) | 2014-05-01 | 2021-03-17 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Compositions and methods for modulating growth hormone receptor expression |
| GB201408623D0 (en) * | 2014-05-15 | 2014-07-02 | Santaris Pharma As | Oligomers and oligomer conjugates |
| WO2015179693A1 (en) | 2014-05-22 | 2015-11-26 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | Conjugated antisense compounds and their use |
| CN106559995A (zh) | 2014-08-07 | 2017-04-05 | 莱古路斯治疗法股份有限公司 | 靶向代谢紊乱的微小rna |
| US10436802B2 (en) | 2014-09-12 | 2019-10-08 | Biogen Ma Inc. | Methods for treating spinal muscular atrophy |
| US20170327524A1 (en) | 2014-10-10 | 2017-11-16 | Hoffmann-La Roche, Inc. | Galnac phosphoramidites, nucleic acid conjugates thereof and their use |
| DK3223796T3 (da) * | 2014-11-25 | 2021-09-27 | Curadigm Sas | Farmaceutiske sammensætninger, fremstilling og anvendelser deraf |
| DK3229776T3 (da) | 2014-11-25 | 2023-07-31 | Curadigm Sas | Farmaceutisk sammensætning, der kombinerer mindst to særskilte nanopartikler og en farmaceutisk forbindelse, fremstilling og anvendelser deraf |
| US9976141B2 (en) * | 2015-05-29 | 2018-05-22 | Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. | Compositions and methods for inhibiting gene expression of Hif2alpha |
| KR102640776B1 (ko) | 2015-07-10 | 2024-02-23 | 아이오니스 파마수티컬즈, 인코포레이티드 | 디아실글리세롤 아실전이효소 2(dgat2) 조절제 |
| JPWO2017010575A1 (ja) * | 2015-07-16 | 2018-04-26 | 協和発酵キリン株式会社 | β２ＧＰＩ遺伝子発現抑制核酸複合体 |
| MX369556B (es) | 2015-08-06 | 2019-11-12 | Hoffmann La Roche | Procesos para la preparacion de derivados acidos de n-acetilgalactosamina (galnac). |
| US20180273577A1 (en) | 2015-09-24 | 2018-09-27 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Modulators of kras expression |
| JOP20210043A1 (ar) | 2015-10-01 | 2017-06-16 | Arrowhead Pharmaceuticals Inc | تراكيب وأساليب لتثبيط تعبير جيني للـ lpa |
| KR20180073584A (ko) | 2015-10-02 | 2018-07-02 | 로슈 이노베이션 센터 코펜하겐 에이/에스 | 올리고뉴클레오타이드 접합 방법 |
| EP3394258B1 (en) | 2015-10-22 | 2021-09-22 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | In vitro toxicity screening assay |
| BR122023026882A2 (pt) | 2015-11-06 | 2024-01-23 | Ionis Pharmaceuticals, Inc | Uso de um composto oligomérico |
| EP3371201A4 (en) | 2015-11-06 | 2019-09-18 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Conjugated antisense compounds for use in therapy |
| BR112018003910B1 (pt) | 2015-11-16 | 2022-03-22 | F. Hoffmann-La Roche Ag | Derivado de fosforamidita galnac, processo para a preparação de um derivado de fosforamidita galnac de fórmula i e uso dos derivados de fosforamidita galnac de fórmula i |
| JP6853193B2 (ja) * | 2016-01-29 | 2021-03-31 | 協和キリン株式会社 | 核酸複合体 |
| CA3011894A1 (en) | 2016-01-31 | 2017-08-03 | University Of Massachusetts | Branched oligonucleotides |
| TWI783434B (zh) * | 2016-03-07 | 2022-11-11 | 美商愛羅海德製藥公司 | 治療性化合物之標靶性配體 |
| JP6748219B2 (ja) | 2016-03-14 | 2020-08-26 | エフ．ホフマン−ラ ロシュ アーゲーＦ． Ｈｏｆｆｍａｎｎ−Ｌａ Ｒｏｃｈｅ Ａｋｔｉｅｎｇｅｓｅｌｌｓｃｈａｆｔ | Ｐｄ−ｌ１発現低減用のオリゴヌクレオチド |
| MA45478A (fr) * | 2016-04-11 | 2019-02-20 | Arbutus Biopharma Corp | Compositions de conjugués d'acides nucléiques ciblés |
| US11248019B2 (en) | 2016-04-14 | 2022-02-15 | Hoffmann-La Roche Inc. | Trityl-mono-GalNAc compounds and their use |
| SG10201913477UA (en) | 2016-04-29 | 2020-02-27 | Univ Nanyang Tech | G-quadruplex-containing antisense oligonucleotides |
| WO2017216325A1 (en) | 2016-06-17 | 2017-12-21 | F. Hoffmann-La Roche Ag | In vitro nephrotoxicity screening assay |
| JP7049271B2 (ja) | 2016-06-17 | 2022-04-06 | エフ．ホフマン－ラ ロシュ アーゲー | インビトロ腎毒性スクリーニングアッセイ |
| EP3484524B1 (en) | 2016-07-15 | 2022-11-09 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Compounds and methods for modulation of smn2 |
| WO2018031933A2 (en) | 2016-08-12 | 2018-02-15 | University Of Massachusetts | Conjugated oligonucleotides |
| JOP20170056B1 (ar) * | 2016-09-02 | 2021-08-17 | Arrowhead Pharmaceuticals Inc | مركبات ترابطية مستهدفة |
| CN109661233A (zh) | 2016-10-06 | 2019-04-19 | Ionis 制药公司 | 缀合低聚化合物的方法 |
| JOP20190215A1 (ar) | 2017-03-24 | 2019-09-19 | Ionis Pharmaceuticals Inc | مُعدّلات التعبير الوراثي عن pcsk9 |
| KR20240049852A (ko) | 2017-04-11 | 2024-04-17 | 아뷰터스 바이오파마 코포레이션 | 표적화 조성물 |
| WO2018215049A1 (en) | 2017-05-23 | 2018-11-29 | F. Hoffmann-La Roche Ag | Process for galnac oligonucleotide conjugates |
| RU2020127049A (ru) | 2018-01-15 | 2022-02-17 | Айонис Фармасьютикалс, Инк. | Модуляторы экспрессии dnm2 |
| JP2021511029A (ja) | 2018-01-18 | 2021-05-06 | ロシュ イノベーション センター コペンハーゲン エーエス | Ｓｒｅｂｐ１を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチド |
| AU2019218987A1 (en) | 2018-02-12 | 2020-07-23 | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Modified compounds and uses thereof |
| EP3790991A1 (en) | 2018-05-07 | 2021-03-17 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Massively parallel discovery methods for oligonucleotide therapeutics |
| TW202016302A (zh) * | 2018-05-08 | 2020-05-01 | 美商雷格勒斯治療公司 | 用於調節mir-122之微小rna化合物及方法 |
| CU20200082A7 (es) | 2018-05-09 | 2021-06-08 | Ionis Pharmaceuticals Inc | Compuestos y métodos para la reducción de la expresión de fxi |
| CN112673019A (zh) * | 2018-05-17 | 2021-04-16 | 豪斯制药研究实验室有限责任公司 | 卵泡抑素的抑制 |
| WO2020007826A1 (en) | 2018-07-05 | 2020-01-09 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Antisense oligonucleotides targeting mbtps1 |
| WO2020011744A2 (en) | 2018-07-11 | 2020-01-16 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Antisense oligonucleotides targeting cers5 |
| WO2020011745A2 (en) | 2018-07-11 | 2020-01-16 | Roche Innovation Center Copenhagen A/S | Antisense oligonucleotides targeting cers6 |
| CN112424356A (zh) | 2018-07-20 | 2021-02-26 | 莱古路斯治疗法股份有限公司 | 用于经口递送寡核苷酸的方法 |
| EP3833397A4 (en) | 2018-08-08 | 2023-06-14 | Arcturus Therapeutics, Inc. | COMPOSITIONS AND AGENTS AGAINST NON-ALCOHOLIC STEATOHEPATITIS |
| MX2021001590A (es) | 2018-08-10 | 2021-07-02 | Univ Massachusetts | Oligonucleótidos modificados dirigidos a snp. |
| TW202023573A (zh) | 2018-09-19 | 2020-07-01 | 美商Ionis製藥公司 | Pnpla3表現之調節劑 |
| US20210388356A1 (en) * | 2018-11-09 | 2021-12-16 | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | Modified double stranded oligonucleotide |
| WO2021074772A1 (en) | 2019-10-14 | 2021-04-22 | Astrazeneca Ab | Modulators of pnpla3 expression |
| CN111041025B (zh) | 2019-12-17 | 2021-06-18 | 深圳市瑞吉生物科技有限公司 | 基于结合N-乙酰半乳糖胺多肽的mRNA靶向分子及其制备方法 |
| US20230061751A1 (en) * | 2020-01-17 | 2023-03-02 | University Of Massachusetts | Universal dynamic pharmacokinetic-modifying anchors |
| CN115279379A (zh) | 2020-02-28 | 2022-11-01 | Ionis 制药公司 | 用于调节smn2的化合物和方法 |
| CN113563414B (zh) * | 2020-04-29 | 2022-08-12 | 泰比棣医药科技(石家庄)有限公司 | 一种组织靶向的蛋白靶向降解化合物及其用途 |
| US20230201358A1 (en) * | 2020-05-08 | 2023-06-29 | Mpeg La, L.L.C. | Linker compounds |
| CN111744019B (zh) | 2020-07-01 | 2023-08-04 | 深圳瑞吉生物科技有限公司 | 基于甘露糖的mRNA靶向递送系统及其应用 |
| IL302817A (en) | 2020-11-18 | 2023-07-01 | Ionis Pharmaceuticals Inc | Compounds and methods for modulating angiotensinogen expression |
| EP4267732A1 (en) | 2020-12-23 | 2023-11-01 | Flagship Pioneering Innovations VI, LLC | Compositions of modified trems and uses thereof |
| JP2024514954A (ja) | 2021-04-23 | 2024-04-03 | ガナ バイオ， インコーポレイテッド | グリカン修飾核酸、調製方法、及び治療的使用 |
| WO2022234346A1 (en) * | 2021-05-07 | 2022-11-10 | Twinpig Biolab, Inc. | Peptides targeting macrophages, and conjugates, compositions, and uses thereof |
| WO2022271786A1 (en) | 2021-06-23 | 2022-12-29 | University Of Massachusetts | Optimized anti-flt1 oligonucleotide compounds for treatment of preeclampsia and other angiogenic disorders |
| CN113683673B (zh) * | 2021-09-10 | 2023-06-20 | 重庆市畜牧科学院 | 一种基于蜂毒肽的脂肽及其制备方法和应用 |
| WO2023250112A1 (en) | 2022-06-22 | 2023-12-28 | Flagship Pioneering Innovations Vi, Llc | Compositions of modified trems and uses thereof |
Family Cites Families (15)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| NL9201440A (nl) | 1992-08-11 | 1994-03-01 | Univ Leiden | Triantennaire clusterglycosiden, hun bereiding en toepassing. |
| US6300319B1 (en) | 1998-06-16 | 2001-10-09 | Isis Pharmaceuticals, Inc. | Targeted oligonucleotide conjugates |
| US8541548B2 (en) | 1999-06-07 | 2013-09-24 | Arrowhead Madison Inc. | Compounds and methods for reversible modification of biologically active molecules |
| US7491805B2 (en) | 2001-05-18 | 2009-02-17 | Sirna Therapeutics, Inc. | Conjugates and compositions for cellular delivery |
| US7833992B2 (en) * | 2001-05-18 | 2010-11-16 | Merck Sharpe & Dohme | Conjugates and compositions for cellular delivery |
| US7662952B2 (en) * | 2002-02-20 | 2010-02-16 | Sirna Therapeutics, Inc. | RNA interference mediated inhibition of GRB2 associated binding protein (GAB2) gene expression using short interfering nucleic acid (siNA) |
| US7816337B2 (en) | 2003-02-18 | 2010-10-19 | Roche Madison Inc. | Reversible attachment of a membrane active polymer to a polynucleotide |
| WO2008022309A2 (en) * | 2006-08-18 | 2008-02-21 | F. Hoffmann-La Roche Ag | Polyconjugates for in vivo delivery of polynucleotides |
| EP2087115B1 (en) | 2006-09-27 | 2012-11-21 | Novarx | Blocking of gene expression in eukaryotic cells |
| CA2689042A1 (en) | 2007-02-16 | 2008-08-28 | Merck & Co., Inc. | Compositions and methods for potentiated activity of biologicaly active molecules |
| US20090247608A1 (en) * | 2007-12-04 | 2009-10-01 | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | Targeting Lipids |
| WO2009120878A2 (en) * | 2008-03-26 | 2009-10-01 | Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | Non-natural ribonucleotides, and methods of use thereof |
| JP5788312B2 (ja) * | 2008-04-11 | 2015-09-30 | アルニラム ファーマスーティカルズ インコーポレイテッドＡｌｎｙｌａｍ Ｐｈａｒｍａｃｅｕｔｉｃａｌｓ， Ｉｎｃ． | 標的リガンドをエンドソーム分解性成分と組み合わせることによる核酸の部位特異的送達 |
| JP6137834B2 (ja) * | 2010-02-24 | 2017-05-31 | アローヘッド ファーマシューティカルズ インコーポレイテッド | ｓｉＲＮＡの標的化送達のための組成物 |
| WO2012083046A2 (en) * | 2010-12-17 | 2012-06-21 | Arrowhead Research Corporation | Galactose cluster-pharmacokinetic modulator targeting moiety for sirna |
-
2011
- 2011-12-15 WO PCT/US2011/065210 patent/WO2012083046A2/en active Application Filing
- 2011-12-15 MX MX2013006748A patent/MX346144B/es active IP Right Grant
- 2011-12-15 RU RU2013117288/10A patent/RU2013117288A/ru not_active Application Discontinuation
- 2011-12-15 CA CA2816155A patent/CA2816155C/en active Active
- 2011-12-15 EP EP11848708.1A patent/EP2652134B1/en active Active
- 2011-12-15 US US13/327,271 patent/US9249179B2/en active Active
- 2011-12-15 KR KR1020137015388A patent/KR20130132475A/ko not_active Application Discontinuation
- 2011-12-15 JP JP2013544786A patent/JP2014504295A/ja active Pending
- 2011-12-15 CN CN201180060354.XA patent/CN103492568B/zh active Active
- 2011-12-15 BR BR112013013434A patent/BR112013013434A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2011-12-15 SG SG2013029814A patent/SG189474A1/en unknown
- 2011-12-15 AU AU2011343664A patent/AU2011343664B2/en not_active Ceased
- 2011-12-15 EP EP17157064.1A patent/EP3192800A1/en not_active Withdrawn
-
2015
- 2015-12-17 US US14/972,385 patent/US9796756B2/en active Active
-
2016
- 2016-01-04 AU AU2016200000A patent/AU2016200000B2/en active Active
- 2016-05-20 JP JP2016101260A patent/JP6261144B2/ja active Active
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| US9796756B2 (en) | 2017-10-24 |
| SG189474A1 (en) | 2013-05-31 |
| AU2016200000B2 (en) | 2018-01-04 |
| US20160102120A1 (en) | 2016-04-14 |
| WO2012083046A2 (en) | 2012-06-21 |
| AU2016200000A1 (en) | 2016-01-28 |
| WO2012083046A3 (en) | 2012-09-27 |
| MX346144B (es) | 2017-03-09 |
| EP3192800A1 (en) | 2017-07-19 |
| MX2013006748A (es) | 2013-07-17 |
| CN103492568B (zh) | 2017-04-12 |
| EP2652134A2 (en) | 2013-10-23 |
| EP2652134A4 (en) | 2014-05-21 |
| KR20130132475A (ko) | 2013-12-04 |
| BR112013013434A2 (pt) | 2016-08-16 |
| CN103492568A (zh) | 2014-01-01 |
| JP2016185968A (ja) | 2016-10-27 |
| AU2011343664A1 (en) | 2013-05-09 |
| JP6261144B2 (ja) | 2018-01-17 |
| CA2816155A1 (en) | 2012-06-21 |
| US9249179B2 (en) | 2016-02-02 |
| US20120157509A1 (en) | 2012-06-21 |
| AU2011343664B2 (en) | 2015-10-08 |
| CA2816155C (en) | 2020-10-27 |
| JP2014504295A (ja) | 2014-02-20 |
| EP2652134B1 (en) | 2017-03-01 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2013117288A (ru) | СОДЕРЖАЩАЯ ГАЛАКТОЗНЫЙ КЛАСТЕР НАЦЕЛИВАЮЩАЯ ГРУППА ДЛЯ миРНК, МОДУЛИРУЮЩАЯ ФОРМАКОКИНЕТИЧЕСКИЕ СВОЙСТВА | |
| Suryaprakash et al. | Engineered mesenchymal stem cell/nanomedicine spheroid as an active drug delivery platform for combinational glioblastoma therapy | |
| Zakeri et al. | Polyethylenimine-based nanocarriers in co-delivery of drug and gene: a developing horizon | |
| Mattheolabakis et al. | Hyaluronic acid targeting of CD44 for cancer therapy: from receptor biology to nanomedicine | |
| NZ601737A (en) | Compositions for targeted delivery of sirna | |
| Pan et al. | Development of a microRNA delivery system based on bacteriophage MS2 virus‐like particles | |
| Hao et al. | Efficient delivery of micro RNA to bone-metastatic prostate tumors by using aptamer-conjugated atelocollagen in vitro and in vivo | |
| Juliano et al. | The chemistry and biology of oligonucleotide conjugates | |
| NZ611656A (en) | In vivo polynucleotide delivery conjugates having enzyme sensitive linkages | |
| Oishi et al. | Enhanced growth inhibition of hepatic multicellular tumor spheroids by lactosylated poly (ethylene glycol)‐siRNA conjugate formulated in PEGylated polyplexes | |
| Lo et al. | Chemically conjugating polyethylenimine with chondroitin sulfate to promote CD44-mediated endocytosis for gene delivery | |
| ES2809481T3 (es) | Estructura de oligonucleótidos de tipo nanopartícula mejorada que tiene alta eficiencia y método para preparar la misma | |
| CN102302782B (zh) | 一种肝癌细胞靶向的聚酰胺胺树状大分子载体的制备方法 | |
| WO2009045536A3 (en) | Receptor targeted oligonucleotides | |
| NZ611662A (en) | Peptide-based in vivo sirna delivery system | |
| CN103127525B (zh) | 一种树状聚合物纳米给药载体靶向阿霉素及其制法 | |
| EP4328314A3 (en) | Lipid nanoparticle methods and compositions for producing engineered erythroid cells | |
| Song et al. | Delivery of anti-microRNA-21 antisense-oligodeoxynucleotide using amphiphilic peptides for glioblastoma gene therapy | |
| Seo et al. | Hyaluronate-alginate hybrid hydrogels prepared with various linkers for chondrocyte encapsulation | |
| Chen et al. | A comparative study of three ternary complexes prepared in different mixing orders of siRNA/redox-responsive hyperbranched poly (amido amine)/hyaluronic acid | |
| Uemura et al. | The efficiency of lipid nanoparticles with an original cationic lipid as a siRNA delivery system for macrophages and dendritic cells | |
| Yang et al. | HPMA polymer-based site-specific delivery of oligonucleotides to hepatic stellate cells | |
| Chen et al. | Cargo-selective and adaptive delivery of nucleic acid therapeutics by bola-amphiphilic dendrimers | |
| Anno et al. | Potential use of glucuronylglucosyl-β-cyclodextrin/dendrimer conjugate (G2) as a siRNA carrier for the treatment of familial amyloidotic polyneuropathy | |
| Baigude et al. | Interfering nanoparticles for silencing microRNAs |
Legal Events
| Date | Code | Title | Description |
|---|---|---|---|
| FA94 | Acknowledgement of application withdrawn (non-payment of fees) |
Effective date: 20160817 |