RU2012154576A - Способы и композиции для доставки к цнс гепаран-n-сульфатазы - Google Patents
Способы и композиции для доставки к цнс гепаран-n-сульфатазы Download PDFInfo
- Publication number
- RU2012154576A RU2012154576A RU2012154576/10A RU2012154576A RU2012154576A RU 2012154576 A RU2012154576 A RU 2012154576A RU 2012154576/10 A RU2012154576/10 A RU 2012154576/10A RU 2012154576 A RU2012154576 A RU 2012154576A RU 2012154576 A RU2012154576 A RU 2012154576A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- concentration
- stable composition
- composition according
- nmol
- present
- Prior art date
Links
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0085—Brain, e.g. brain implants; Spinal cord
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/30—Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
- A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
- A61K38/43—Enzymes; Proenzymes; Derivatives thereof
- A61K38/46—Hydrolases (3)
- A61K38/465—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1), e.g. lipases, ribonucleases
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/02—Inorganic compounds
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/26—Carbohydrates, e.g. sugar alcohols, amino sugars, nucleic acids, mono-, di- or oligo-saccharides; Derivatives thereof, e.g. polysorbates, sorbitan fatty acid esters or glycyrrhizin
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/30—Macromolecular organic or inorganic compounds, e.g. inorganic polyphosphates
- A61K47/36—Polysaccharides; Derivatives thereof, e.g. gums, starch, alginate, dextrin, hyaluronic acid, chitosan, inulin, agar or pectin
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/14—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles
- A61K9/19—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles lyophilised, i.e. freeze-dried, solutions or dispersions
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/02—Drugs for disorders of the nervous system for peripheral neuropathies
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/18—Antipsychotics, i.e. neuroleptics; Drugs for mania or schizophrenia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/20—Hypnotics; Sedatives
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/16—Otologicals
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/24—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2)
- C12N9/2402—Hydrolases (3) acting on glycosyl compounds (3.2) hydrolysing O- and S- glycosyl compounds (3.2.1)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y302/00—Hydrolases acting on glycosyl compounds, i.e. glycosylases (3.2)
- C12Y302/01—Glycosidases, i.e. enzymes hydrolysing O- and S-glycosyl compounds (3.2.1)
- C12Y302/0105—Alpha-N-acetylglucosaminidase (3.2.1.50)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Y—ENZYMES
- C12Y310/00—Hydrolases acting on sulfur-nitrogen bonds (3.10)
- C12Y310/01—Hydrolases acting on sulfur-nitrogen bonds (3.10) acting on sulfur-nitrogen bonds (3.10.1)
- C12Y310/01001—N-Sulfoglucosamine sulfohydrolase (3.10.1.1)
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
Abstract
1. Стабильный состав для интратекального введения, содержащий белок гепаран-N-сульфатазы (HNS), соль, буферный агент и полисорбатное поверхностно-активное вещество.2. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации до примерно 100 мг/мл.3. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации до примерно 30 мг/мл.4. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации из диапазона примерно 10-20 мг/мл.5. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации в пределах примерно 15 мг/мл.6. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что указанный белок содержит последовательность аминокислот SEQ ID NO:1.7. Стабильный состав по любому из пп.1-6, отличающийся тем, что соль представляет собой NaCl.8. Стабильный состав по п.7, отличающийся тем, что NaCl присутствует в концентрации из диапазона примерно 0-300 мМ.9. Стабильный состав по п.8, отличающийся тем, что NaCl присутствует в концентрации примерно 100-200 мМ.10. Стабильный состав по п.9, отличающийся тем, что NaCl присутствует в концентрации примерно 145 мМ.11. Стабильный состав по любому из пп.1-6, отличающийся тем, что полисорбатное поверхностно-активное вещество выбрано из группы, состоящей из полисорбата 20, полисорбата 40, полисорбата 60, полисорбата 80 и их комбинации.12. Стабильный состав по п.11, отличающийся тем, что полисорбатное поверхностно-активное вещество представляет собой полисорбат 20.13. Стабильный состав по п.12, отличающийся тем, что полисорбат 20 присутствует в концентрации из диапазона примерно 0-0,05%.14. Стабильный состав по п.13, отличающийся тем, что полисорбат 20 присутствует в к
Claims (72)
1. Стабильный состав для интратекального введения, содержащий белок гепаран-N-сульфатазы (HNS), соль, буферный агент и полисорбатное поверхностно-активное вещество.
2. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации до примерно 100 мг/мл.
3. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации до примерно 30 мг/мл.
4. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации из диапазона примерно 10-20 мг/мл.
5. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации в пределах примерно 15 мг/мл.
6. Стабильный состав по п.1, отличающийся тем, что указанный белок содержит последовательность аминокислот SEQ ID NO:1.
7. Стабильный состав по любому из пп.1-6, отличающийся тем, что соль представляет собой NaCl.
8. Стабильный состав по п.7, отличающийся тем, что NaCl присутствует в концентрации из диапазона примерно 0-300 мМ.
9. Стабильный состав по п.8, отличающийся тем, что NaCl присутствует в концентрации примерно 100-200 мМ.
10. Стабильный состав по п.9, отличающийся тем, что NaCl присутствует в концентрации примерно 145 мМ.
11. Стабильный состав по любому из пп.1-6, отличающийся тем, что полисорбатное поверхностно-активное вещество выбрано из группы, состоящей из полисорбата 20, полисорбата 40, полисорбата 60, полисорбата 80 и их комбинации.
12. Стабильный состав по п.11, отличающийся тем, что полисорбатное поверхностно-активное вещество представляет собой полисорбат 20.
13. Стабильный состав по п.12, отличающийся тем, что полисорбат 20 присутствует в концентрации из диапазона примерно 0-0,05%.
14. Стабильный состав по п.13, отличающийся тем, что полисорбат 20 присутствует в концентрации примерно 0,02%.
15. Стабильный состав по п.13, отличающийся тем, что полисорбат 20 присутствует в концентрации примерно 0,005%).
16. Стабильный состав по любому из пп.1-6, отличающийся тем, что буферный агент представляет собой фосфат.
17. Стабильный состав по п.16, отличающийся тем, что фосфат присутствует в концентрации не более 50 мМ.
18. Стабильный состав по п.16, отличающийся тем, что фосфат присутствует в концентрации не более 20 мМ.
19. Стабильный состав по п.17, отличающийся тем, что фосфат присутствует в концентрации примерно 5 мМ.
20. Стабильный состав по любому из пп.1-6, отличающийся тем, что состав имеет pH примерно 5,0-8,0.
21. Стабильный состав по п.20, отличающийся тем, что состав имеет pH примерно 6,5-7,5.
22. Стабильный состав по п.21, отличающийся тем, что состав имеет pH примерно 7,0.
23. Стабильный состав по любому из пп.1-6, 8-10, 12-15, 17-19, 21 или 22, отличающийся тем, что состав дополнительно содержит стабилизирующее вещество.
24. Стабильный состав по п.23, отличающийся тем, что стабилизирующее вещество выбрано из группы, состоящей из сахарозы, глюкозы, маннита, сорбита, ПЭГ 4000, гистидина, аргинина, лизина, фосфолипидов и их комбинации.
25. Стабильный состав по п.24, отличающийся тем, что стабилизирующее вещество представляет собой сахарозу.
26. Стабильный состав по п.25, отличающийся тем, что сахароза присутствует в концентрации из диапазона примерно 0-10%.
27. Стабильный состав по п.26, отличающийся тем, что сахароза присутствует в концентрации из диапазона примерно 0,5-2,0%.
28. Стабильный состав по п.23, отличающийся тем, что стабилизирующее вещество представляет собой глюкозу.
29. Стабильный состав по п.28, отличающийся тем, что глюкоза присутствует в концентрации из диапазона примерно 0,5-1,0%.
30. Стабильный состав по любому из пп.1-6, 8-10, 12-15, 17-19, 21, 22 или 24-29, отличающийся тем, что состав представляет собой жидкий состав.
31. Стабильный состав по любому из пп.1-6, 8-10, 12-15, 17-19, 21, 22 или 24-29, отличающийся тем, что состав приготовлен в форме лиофилизированного сухого порошка.
32. Стабильный состав для интратекального введения, содержащий белок гепаран-N-сульфатазы (HNS) в концентрации до примерно 30 мг/мл, NaCl в концентрации примерно 100-200 мМ, полисорбат 20 в концентрации примерно 0,02%, фосфат в концентрации примерно 5 мМ и имеющий pH примерно 7,0.
33. Стабильный состав по п.32, отличающийся тем, что белок HNS присутствует в концентрации примерно 15 мг/мл.
34. Стабильный состав по п.32, отличающийся тем, что NaCl присутствует в концентрации примерно 145 мМ.
35. Стабильный состав по любому из пп.32-34, отличающийся тем, что состав дополнительно содержит сахарозу в концентрации примерно 0-10%.
36. Стабильный состав для интратекального введения, содержащий белок гепаран-N-сульфатазы (HNS) в концентрации до примерно 30 мг/мл, NaCl в концентрации примерно 145 мМ, полисорбат 20 в концентрации примерно 0,02%, фосфат в концентрации примерно 5 мМ, сахарозу в концентрации примерно 0,5-2% и имеющий pH примерно 7,0.
37. Стабильный состав для интратекального введения, содержащий белок гепаран-N-сульфатазы (HNS) в концентрации до примерно 30 мг/мл, NaCl в концентрации примерно 145 мМ, полисорбат 20 в концентрации примерно 0,02%, фосфат в концентрации примерно 5 мМ, глюкозу в концентрации примерно 0,5-1,0% и имеющий pH примерно 7,0.
38. Стабильный состав по п.36 или 37, отличающийся тем, что состав приготовлен в виде лиофилизированного сухого порошка.
39. Контейнер, содержащий лекарственную форму для однократного введения стабильного состава по любому из пп.1-38.
40. Контейнер по п.39, отличающийся тем, что контейнер выбран из ампулы, предварительно заполненного шприца, флакона, картриджа, шприца «lyo-ject», резервуара.
41. Контейнер по п.40, отличающийся тем, что контейнер представляет собой предварительно заполненный флакон.
42. Контейнер по любому из пп.39-41, отличающийся тем, что стабильный состав присутствует в объеме менее чем примерно 50 мл.
43. Контейнер по п.42, отличающийся тем, что стабильный состав присутствует в объеме менее чем примерно 5,0 мл.
44. Способ лечения синдрома Санфилиппо А, включающий стадию интратекального введения субъекту, нуждающемуся в лечении, состава по любому из пп.1-38.
45. Способ по п.44, отличающийся тем, что интратекальное введение не вызывает существенных побочных эффектов у субъекта.
46. Способ по п.45, отличающийся тем, что интратекальное введение не приводит к существенному адаптивному иммунному ответу, опосредованному Т-клетками, у субъекта.
47. Способ по п.44, отличающаяся тем, что интратекальное введение состава обеспечивает доставку белка HNS в одну или более тканей-мишеней головного мозга.
48. Способ по п.47, отличающийся тем, что одна или более тканей-мишеней выбрана из группы, состоящей из тканей серого вещества, белого вещества, перивентрикулярных областей, мягкой-паутинной оболочки, мозговых оболочек, неокортекса, мозжечка, глубоких тканей коры головного мозга, молекулярного слоя, дорсального стриатума, среднего мозга, глубинных областей моста или продолговатого мозга, и их комбинаций.
49. Способ по п.47, отличающийся тем, что белок HNS доставляют в нейроны, глиальные клетки, периваскулярные клетки и/или менингеальные клетки.
50. Способ по п.44, отличающийся тем, что белок HNS также доставляют в нейроны спинного мозга.
51. Способ по п.44, отличающийся тем, что интратекальное введение состава также приводит к системной доставке белка HNS в периферические ткани-мишени.
52. Способ по п.51, отличающийся тем, что периферические ткани-мишени выбраны из печени, почек и/или сердца.
53. Способ по п.44, отличающийся тем, что интратекальное введение состава приводит к лизосомальной локализации в тканях-мишенях головного мозга, нейронах спинного мозга и/или периферических тканях-мишенях.
54. Способ по п.44, отличающийся тем, что интратекальное введение состава приводит к снижению лизосомного накопления в тканях-мишенях головного мозга, нейронах спинного мозга и/или периферических тканях-мишенях.
55. Способ по п.54, отличающийся тем, что лизосомное накопление снижается по меньшей мере на 20%, 40%, 50%, 60%, 80%, 90%, в 1 раз, в 1,5 раза или в 2 раза по сравнению с контролем.
56. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение состава приводит к снижению вакуолизации в нейронах.
57. Способ по п.56, отличающийся тем, что нейроны включают клетки Пуркинье.
58. Способ по любому из пп.44-53, отличающийся тем, что интратекальное введение состава приводит к повышению ферментативной активности HNS в тканях-мишенях головного мозга, нейронов спинного мозга и/или периферических тканях-мишенях.
59. Способ по п.58, отличающийся тем, что ферментативная активность HNS повышается, по меньшей мере, в 1 раз, в 2 раза, в 3 раза, в 4 раза, в 5 раз, в 6 раз, в 7 раз, в 8 раз, в 9 раз или в 10 раз по сравнению с контролем.
60. Способ по п.58, отличающийся тем, что повышенная ферментативная активность HNS составляет, по меньшей мере, приблизительно 10 нмоль/ч/мг, 20 нмоль/ч/мг, 40 нмоль/ч/мг, 50 нмоль/ч/мг, 60 нмоль/ч/мг, 70 нмоль/ч/мг, 80 нмоль/ч/мг, 90 нмоль/ч/мг, 100 нмоль/ч/мг, 150 нмоль/ч/мг, 200 нмоль/ч/мг, 250 нмоль/ч/мг, 300 нмоль/ч/мг, 350 нмоль/ч/мг, 400 нмоль/ч/мг, 450 нмоль/ч/мг, 500 нмоль/ч/мг, 550 нмоль/ч/мг или 600 нмоль/ч/мг.
61. Способ по п.58, отличающийся тем, что ферментативная активность HNS увеличивается в поясничной области.
62. Способ по п.61, отличающийся тем, что повышенная ферментативная активность HNS в поясничной области составляет, по меньшей мере, приблизительно 2000 нмоль/ч/мг, 3000 нмоль/ч/мг, 4000 нмоль/ч/мг, 5000 нмоль/ч/мг, 6000 нмоль/ч/мг, 7000 нмоль/ч/мг, 8000 нмоль/ч/мг, 9000 нмоль/ч/мг или 10000 нмоль/ч/мг.
63. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение состава приводит к уменьшению интенсивности, тяжести или частоты или задержке начала по меньшей мере одного из симптомов или признаков синдрома Санфилиппо А.
64. Способ по п.63, отличающийся тем, что по меньшей мере один из симптомов или признаков синдрома Санфилиппо А представляет собой потерю слуха, задержку развития речи, дефицит моторных навыков, гиперактивность, умственную отсталость, агрессивность и/или нарушение сна.
65. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение осуществляют один раз в две недели.
66. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение осуществляют один раз в месяц.
67. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение осуществляют один раз в два месяца.
68. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение осуществляют в сочетании с внутривенным введением.
69. Способ по п.68, отличающийся тем, что внутривенное введение осуществляют не чаще одного раза в месяц.
70. Способ по п.68, отличающийся тем, что внутривенное введение осуществляют не чаще одного раза в месяц.
71. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение осуществляют в отсутствие внутривенного введения.
72. Способ по любому из пп.44-55, отличающийся тем, что интратекальное введение осуществляют в отсутствие сопутствующей иммуносупрессорной терапии.
Applications Claiming Priority (15)
Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
---|---|---|---|
US35885710P | 2010-06-25 | 2010-06-25 | |
US61/358,857 | 2010-06-25 | ||
US36078610P | 2010-07-01 | 2010-07-01 | |
US61/360,786 | 2010-07-01 | ||
US38786210P | 2010-09-29 | 2010-09-29 | |
US61/387,862 | 2010-09-29 | ||
US201161435710P | 2011-01-24 | 2011-01-24 | |
US61/435,710 | 2011-01-24 | ||
US201161442115P | 2011-02-11 | 2011-02-11 | |
US61/442,115 | 2011-02-11 | ||
US201161476210P | 2011-04-15 | 2011-04-15 | |
US61/476,210 | 2011-04-15 | ||
US201161495268P | 2011-06-09 | 2011-06-09 | |
US61/495,268 | 2011-06-09 | ||
PCT/US2011/041922 WO2011163647A2 (en) | 2010-06-25 | 2011-06-25 | Methods and compositions for cns delivery of heparan n-sulfatase |
Publications (1)
Publication Number | Publication Date |
---|---|
RU2012154576A true RU2012154576A (ru) | 2014-07-27 |
Family
ID=46889509
Family Applications (1)
Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
---|---|---|---|
RU2012154576/10A RU2012154576A (ru) | 2010-06-25 | 2011-06-25 | Способы и композиции для доставки к цнс гепаран-n-сульфатазы |
Country Status (13)
Country | Link |
---|---|
US (1) | US9320711B2 (ru) |
EP (1) | EP2588131B1 (ru) |
JP (1) | JP6073783B2 (ru) |
KR (1) | KR20140005842A (ru) |
CN (1) | CN103260637B (ru) |
AU (2) | AU2011270667B2 (ru) |
BR (1) | BR112012033197A2 (ru) |
CA (1) | CA2805413A1 (ru) |
MX (1) | MX2013000320A (ru) |
NZ (1) | NZ605874A (ru) |
RU (1) | RU2012154576A (ru) |
TW (1) | TWI546078B (ru) |
WO (1) | WO2011163647A2 (ru) |
Families Citing this family (38)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
US8497246B2 (en) | 2006-08-18 | 2013-07-30 | Armagen Technologies, Inc. | Methods for diagnosing and treating CNS disorders by trans-blood-brain barrier delivery of protein compositions |
US8974791B2 (en) | 2007-07-27 | 2015-03-10 | Armagen Technologies, Inc. | Methods and compositions for increasing α-L-iduronidase activity in the CNS |
WO2010108048A2 (en) | 2009-03-18 | 2010-09-23 | Armagen Technologies, Inc. | Compositions and methods for blood-brain barrier delivery of igg-decoy receptor fusion proteins |
SI2485761T1 (sl) | 2009-10-09 | 2019-05-31 | Armagen, Inc. | Postopki in sestavki za povečanje aktivnosti iduronat-2-sulfataze v CŽS |
WO2011143660A2 (en) | 2010-05-14 | 2011-11-17 | Dana-Farber Cancer Institute, Inc. | Compositions and methods for treating leukemia |
KR101857599B1 (ko) | 2010-05-14 | 2018-05-14 | 다나-파버 캔서 인스티튜트 인크. | 종양형성, 염증성 질환 및 다른 장애를 치료하기 위한 조성물 및 방법 |
CN103282046B (zh) | 2010-06-25 | 2015-05-13 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 芳基硫酸酯酶 a cns 递送的方法和组合物 |
CA3171308A1 (en) | 2010-06-25 | 2011-12-29 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Methods and compositions for cns delivery of iduronate-2-sulfatase |
NZ605871A (en) * | 2010-06-25 | 2015-02-27 | Shire Human Genetic Therapies | Treatment of sanfilippo syndrome type b |
EP3964229A1 (en) | 2010-06-25 | 2022-03-09 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Methods and compositions for cns delivery of iduronate-2-sulfatase |
JP6073783B2 (ja) | 2010-06-25 | 2017-02-01 | シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド | ヘパランn−スルファターゼのcns送達のための方法および組成物 |
ES2650689T3 (es) | 2010-06-25 | 2018-01-19 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Administración de agentes terapéuticos al sistema nervioso central |
AU2010366066B2 (en) * | 2010-12-22 | 2016-01-14 | Fondazione Telethon | Therapeutic strategies to treat CNS pathology in mucopolysaccharidoses |
TW201307563A (zh) * | 2011-05-19 | 2013-02-16 | Shire Human Genetic Therapies | 純化乙醯肝素-n-硫酸酯酶之方法 |
ES2954743T3 (es) * | 2011-07-22 | 2023-11-24 | Piramal Critical Care Inc | Formulaciones farmacéuticas de baclofeno intratecal y sistema de suministro relacionado |
JP6266529B2 (ja) | 2011-12-02 | 2018-01-24 | アーマジェン・インコーポレイテッドArmagen, Inc. | Cnsにおけるアリールスルファターゼa活性を増加するための方法および組成物 |
BR112014015352A8 (pt) | 2011-12-23 | 2017-06-13 | Shire Human Genetic Therapies | tratamento de comprometimento cognitivo da síndrome de hunter por distribuição intratecal de iduronato-2-sulfatase |
WO2013096899A2 (en) | 2011-12-23 | 2013-06-27 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Stable formulations for cns delivery of arylsulfatase a |
JP6433424B2 (ja) * | 2012-07-31 | 2018-12-05 | バイオアシス テクノロジーズ インコーポレイテッド | 脱リン酸化されたリソソーム蓄積症タンパク質およびその使用方法 |
EP2928486A1 (en) * | 2012-12-07 | 2015-10-14 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Methods and compositions for intrathecally administered treatment of mucupolysaccharidosis type iiia |
CN105051056A (zh) * | 2013-03-13 | 2015-11-11 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 表征溶酶体酶的方法 |
SG11201509419QA (en) * | 2013-05-15 | 2015-12-30 | Univ Minnesota | Adeno-associated virus mediated gene transfer to the central nervous system |
JP6692293B2 (ja) * | 2013-07-22 | 2020-05-13 | アーマジェン・インコーポレイテッドArmagen, Inc. | Cnsにおける酵素活性を増大するための方法および組成物 |
US11446309B2 (en) | 2013-11-08 | 2022-09-20 | Dana-Farber Cancer Institute, Inc. | Combination therapy for cancer using bromodomain and extra-terminal (BET) protein inhibitors |
US10925881B2 (en) | 2014-02-28 | 2021-02-23 | Tensha Therapeutics, Inc. | Treatment of conditions associated with hyperinsulinaemia |
AU2015339511B2 (en) | 2014-10-27 | 2020-05-14 | Tensha Therapeutics, Inc. | Bromodomain inhibitors |
US10538589B2 (en) | 2015-01-14 | 2020-01-21 | Armagen Inc. | Methods and compositions for increasing N-acetylglucosaminidase (NAGLU) activity in the CNS using a fusion antibody comprising an anti-human insulin receptor antibody and NAGLU |
CN117224659A (zh) * | 2016-02-17 | 2023-12-15 | 武田药品工业株式会社 | 用于芳基硫酸酯酶a的cns递送的方法和组合物 |
SG10201912761UA (en) | 2016-04-15 | 2020-02-27 | The Trustees Of The Univ Of Pennsyvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type ii |
KR102471458B1 (ko) * | 2016-12-28 | 2022-11-25 | 제이씨알 파마 가부시키가이샤 | 동결건조 제제 |
EP3676375A4 (en) * | 2017-08-31 | 2021-04-07 | Green Cross Corporation | METHOD OF PURIFYING A SULFATASE PROTEIN |
EP3684938A1 (en) | 2017-09-22 | 2020-07-29 | The Trustees of the University of Pennsylvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type ii |
UY38238A (es) * | 2018-05-25 | 2019-12-31 | Genzyme Corp | Composiciones farmacéuticas para el tratamiento de la deficiencia de esfingomielinasa ácida |
KR20210024082A (ko) | 2018-06-25 | 2021-03-04 | 제이씨알 파마 가부시키가이샤 | 단백질 함유 수성 액제 |
BE1026619B1 (fr) | 2018-09-17 | 2020-04-14 | Safran Aero Boosters Sa | Systeme de mesure pour turbomachine |
WO2020172293A1 (en) * | 2019-02-20 | 2020-08-27 | Amgen Inc. | Methods of determining protein stability |
JP2023522853A (ja) * | 2020-04-07 | 2023-06-01 | ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア | 中枢神経系及び非中枢神経系への治療薬の送達のための合成エキソソームの製造 |
IL302029A (en) | 2020-10-14 | 2023-06-01 | Denali Therapeutics Inc | Fusion proteins containing sulfoglucosamine sulfohydrolase enzymes and methods thereof |
Family Cites Families (48)
Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
---|---|---|---|---|
US4743265A (en) | 1986-04-23 | 1988-05-10 | Dij Catheter Corp | Articulated catheter placement device |
US5863782A (en) | 1995-04-19 | 1999-01-26 | Women's And Children's Hospital | Synthetic mammalian sulphamidase and genetic sequences encoding same |
US6118045A (en) | 1995-08-02 | 2000-09-12 | Pharming B.V. | Lysosomal proteins produced in the milk of transgenic animals |
ATE225184T1 (de) | 1997-08-22 | 2002-10-15 | Seikagaku Kogyo Co Ltd | Arzneimittel zur behandlung von durch hernie gestörter intervertebraler bandscheibe |
WO2000034451A1 (en) | 1998-12-07 | 2000-06-15 | Pharming Intellectual Property B.V. | Treatment of pompe's disease |
US6217552B1 (en) | 1999-03-01 | 2001-04-17 | Coaxia, Inc. | Medical device for selective intrathecal spinal cooling in aortic surgery and spinal trauma |
US20020052311A1 (en) | 1999-09-03 | 2002-05-02 | Beka Solomon | Methods and compostions for the treatment and/or diagnosis of neurological diseases and disorders |
US6642038B1 (en) | 1999-09-14 | 2003-11-04 | Genzyme Glycobiology Research Institute, Inc. | GlcNAc phosphotransferase of the lysosomal targeting pathway |
US20020099025A1 (en) | 1999-12-30 | 2002-07-25 | Heywood James A. | Treatment of neurological disorders |
US7560424B2 (en) | 2001-04-30 | 2009-07-14 | Zystor Therapeutics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
DE60224816T2 (de) | 2001-04-30 | 2009-01-22 | ZyStor Therapeutics, Inc., Milwaukee | Subzelluläres targeting von therapeutischen proteinen |
US20040005309A1 (en) | 2002-05-29 | 2004-01-08 | Symbiontics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
US7629309B2 (en) | 2002-05-29 | 2009-12-08 | Zystor Therapeutics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
WO2003102583A1 (en) | 2002-05-29 | 2003-12-11 | Symbiontics, Inc. | Targeted therapeutic proteins |
US20030072761A1 (en) | 2001-10-16 | 2003-04-17 | Lebowitz Jonathan | Methods and compositions for targeting proteins across the blood brain barrier |
CA2463473A1 (en) | 2001-10-16 | 2003-04-24 | Symbiontics Inc. | Targeted therapeutic proteins |
DK1503788T3 (da) | 2002-04-25 | 2011-10-17 | Shire Human Genetic Therapies | Behandling af alpha-galactosidase A-deficiens |
ATE521701T1 (de) | 2003-01-22 | 2011-09-15 | Univ Duke | Verbesserte konstrukte zur expression lysosomaler polypeptide |
US20050026823A1 (en) * | 2003-06-20 | 2005-02-03 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Use of the chaperone receptor-associated protein (RAP) for the delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
AU2004253471B2 (en) | 2003-06-20 | 2010-05-13 | Raptor Pharmaceutical Inc. | Delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
US7442372B2 (en) | 2003-08-29 | 2008-10-28 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Delivery of therapeutic compounds to the brain and other tissues |
ES2687671T3 (es) | 2004-01-30 | 2018-10-26 | Shire Pharmaceuticals Ireland Limited | Arilsulfatasa A recombinante para reducir los niveles de galatosil sulfátidos en un sujeto |
WO2005074888A2 (en) | 2004-02-03 | 2005-08-18 | Biodelivery Sciences International, Inc. | Replacement enzyme cochleates |
US20080014188A1 (en) | 2004-02-06 | 2008-01-17 | Zankel Todd C | Manufacture of Highly Phosphorylated Lysosomal Enzymes and Uses Thereof |
EP1716232B9 (en) | 2004-02-10 | 2010-10-13 | ZyStor Therapeutics , Inc. | Acid alpha-glucosidase and fragments thereof |
US20050208090A1 (en) * | 2004-03-18 | 2005-09-22 | Medtronic, Inc. | Methods and systems for treatment of neurological diseases of the central nervous system |
JPWO2006121199A1 (ja) * | 2005-05-11 | 2008-12-18 | 日本ケミカルリサーチ株式会社 | 脂質小胞体組成物 |
ES2485369T3 (es) | 2005-06-08 | 2014-08-13 | Amicus Therapeutics, Inc. | Tratamiento de trastornos del SNC asociados con mutaciones en genes que codifican enzimas lisosómicas |
AR059089A1 (es) * | 2006-01-20 | 2008-03-12 | Genzyme Corp | Administracion intraventricular de una enzima para enfermedades de almacenamiento lisosomal |
CN101410408A (zh) * | 2006-04-04 | 2009-04-15 | 希尔制药爱尔兰有限责任公司 | 用于浓缩多肽的方法 |
CA2882501C (en) | 2006-04-04 | 2021-09-07 | Zymenex A/S | Compositions comprising alpha mannosidase and uses thereof |
GB0611463D0 (en) | 2006-06-09 | 2006-07-19 | Novartis Ag | Organic compounds |
US20080140008A1 (en) * | 2006-12-06 | 2008-06-12 | Medtronic, Inc. | Intrathecal catheter |
US20090041741A1 (en) | 2007-03-06 | 2009-02-12 | Saint Louis University | Modified enzyme and treatment method |
WO2009017005A1 (ja) | 2007-07-27 | 2009-02-05 | Sharp Kabushiki Kaisha | 移動局装置、基地局装置、通信システム及びプログラム |
KR20100058541A (ko) | 2007-08-15 | 2010-06-03 | 아뮤닉스 인코포레이티드 | 생물학적 활성 폴리펩티드의 특성을 변경하기 위한 조성물 및 방법 |
CA2707483A1 (en) | 2007-11-30 | 2009-06-11 | Wolfgang Fraunhofer | Protein formulations and methods of making same |
US7722865B2 (en) | 2008-01-18 | 2010-05-25 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Manufacture of active highly phosphorylated human lysosomal sulfatase enzymes and uses thereof |
EP3778652A1 (en) | 2008-05-07 | 2021-02-17 | BioMarin Pharmaceutical Inc. | Lysosomal targeting peptides and uses thereof |
US8436489B2 (en) | 2009-06-29 | 2013-05-07 | Lightsail Energy, Inc. | Compressed air energy storage system utilizing two-phase flow to facilitate heat exchange |
ES2650689T3 (es) | 2010-06-25 | 2018-01-19 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Administración de agentes terapéuticos al sistema nervioso central |
CN103282046B (zh) | 2010-06-25 | 2015-05-13 | 夏尔人类遗传性治疗公司 | 芳基硫酸酯酶 a cns 递送的方法和组合物 |
EP3964229A1 (en) | 2010-06-25 | 2022-03-09 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Methods and compositions for cns delivery of iduronate-2-sulfatase |
WO2011163651A2 (en) | 2010-06-25 | 2011-12-29 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | METHODS AND COMPOSITIONS FOR CNS DELIVERY OF β-GALACTOCEREBROSIDASE |
CA3171308A1 (en) | 2010-06-25 | 2011-12-29 | Shire Human Genetic Therapies, Inc. | Methods and compositions for cns delivery of iduronate-2-sulfatase |
NZ605871A (en) | 2010-06-25 | 2015-02-27 | Shire Human Genetic Therapies | Treatment of sanfilippo syndrome type b |
JP6073783B2 (ja) | 2010-06-25 | 2017-02-01 | シャイアー ヒューマン ジェネティック セラピーズ インコーポレイテッド | ヘパランn−スルファターゼのcns送達のための方法および組成物 |
JP2012062312A (ja) | 2010-08-19 | 2012-03-29 | Yoshikatsu Eto | ハンター症候群の治療剤 |
-
2011
- 2011-06-25 JP JP2013516843A patent/JP6073783B2/ja active Active
- 2011-06-25 KR KR1020137001750A patent/KR20140005842A/ko not_active Application Discontinuation
- 2011-06-25 NZ NZ605874A patent/NZ605874A/en not_active IP Right Cessation
- 2011-06-25 CN CN201180040902.2A patent/CN103260637B/zh not_active Expired - Fee Related
- 2011-06-25 BR BR112012033197A patent/BR112012033197A2/pt not_active IP Right Cessation
- 2011-06-25 AU AU2011270667A patent/AU2011270667B2/en not_active Ceased
- 2011-06-25 RU RU2012154576/10A patent/RU2012154576A/ru not_active Application Discontinuation
- 2011-06-25 CA CA2805413A patent/CA2805413A1/en not_active Abandoned
- 2011-06-25 MX MX2013000320A patent/MX2013000320A/es unknown
- 2011-06-25 US US13/168,957 patent/US9320711B2/en active Active
- 2011-06-25 WO PCT/US2011/041922 patent/WO2011163647A2/en active Application Filing
- 2011-06-25 EP EP11799034.1A patent/EP2588131B1/en active Active
- 2011-06-27 TW TW100122532A patent/TWI546078B/zh not_active IP Right Cessation
-
2017
- 2017-04-04 AU AU2017202216A patent/AU2017202216A1/en not_active Abandoned
Also Published As
Publication number | Publication date |
---|---|
CN103260637B (zh) | 2016-04-06 |
JP2013530988A (ja) | 2013-08-01 |
AU2017202216A1 (en) | 2017-04-27 |
US20120014936A1 (en) | 2012-01-19 |
NZ605874A (en) | 2015-02-27 |
EP2588131B1 (en) | 2019-08-14 |
WO2011163647A3 (en) | 2012-05-10 |
TW201204385A (en) | 2012-02-01 |
EP2588131A2 (en) | 2013-05-08 |
TWI546078B (zh) | 2016-08-21 |
CN103260637A (zh) | 2013-08-21 |
AU2011270667A1 (en) | 2013-02-14 |
MX2013000320A (es) | 2013-06-05 |
JP6073783B2 (ja) | 2017-02-01 |
BR112012033197A2 (pt) | 2017-06-06 |
KR20140005842A (ko) | 2014-01-15 |
AU2011270667B2 (en) | 2017-01-05 |
EP2588131A4 (en) | 2014-04-09 |
US9320711B2 (en) | 2016-04-26 |
WO2011163647A2 (en) | 2011-12-29 |
CA2805413A1 (en) | 2011-12-29 |
Similar Documents
Publication | Publication Date | Title |
---|---|---|
RU2012154576A (ru) | Способы и композиции для доставки к цнс гепаран-n-сульфатазы | |
RU2012154575A (ru) | Способы и композиции для доставки к цнс идуронат-2-сульфатазы | |
JP2016040335A5 (ru) | ||
JP2013530988A5 (ru) | ||
RU2012154574A (ru) | Способы и композиции для доставки в цнс арилсульфатазы а | |
JP2017504568A5 (ru) | ||
JP2013538788A5 (ru) | ||
KR101953494B1 (ko) | 동결건조된 재조합 vwf 제제 | |
TWI480069B (zh) | 用以改善心肌梗塞之醫藥組成物 | |
KR20160091434A (ko) | 재조합 vwf 제제 | |
JP2013542913A5 (ru) | ||
JP6078129B2 (ja) | 安定mia/cd−rap製剤 | |
Simmons | Modulating neurotrophin receptor signaling as a therapeutic strategy for Huntington’s disease | |
CN1173739C (zh) | 含人生长激素的水性药物组合物 | |
EP3234116A2 (en) | Methods of treating tissue calcification | |
US20220160820A1 (en) | Modulators of complement activity | |
JP2023126930A (ja) | 治療用タンパク質の凍結乾燥医薬配合物のためのプロセス | |
Song et al. | The stabilization of biopharmaceuticals: current understanding and future perspectives | |
WO2016065282A1 (en) | Nasal formulation, nasal kit, and method for enhancing nasal nitric oxide (no) levels | |
US20210386838A1 (en) | Human-enzyme mediated depletion of homocysteine for treating patients with hyperhomocysteinemia and homocystinuria | |
JP2020523035A (ja) | タウ凝集阻害剤 | |
KR20200122298A (ko) | 아르기나제 1 결핍을 치료하기 위한 방법 및 조성물 | |
AU2013240306A1 (en) | Subcutaneous administration of iduronate- 2-sulfatase | |
JP2020524699A (ja) | タンパク質薬物とp/aペプチドとのコンジュゲート | |
CA3149041A1 (en) | Compositions and methods for treating viral infections |
Legal Events
Date | Code | Title | Description |
---|---|---|---|
FA92 | Acknowledgement of application withdrawn (lack of supplementary materials submitted) |
Effective date: 20170525 |