JPWO2020159970A5 - - Google Patents
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Claims (15)
- 組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターに対する中和抗体の量の減少を必要とする対象において前記中和抗体の量を減少させるための組成物であって、前記中和抗体の分解を促進する治療有効量、および／または前記中和抗体のＦｃ受容体との結合を低減する治療有効量を含む、組成物。
- 対象に組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターによる治療の準備をするための、請求項１に記載の組成物。
- 前記組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターの有効量を前記対象に投与することを含む、治療を必要とする対象を組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターで治療するための、請求項１に記載の組成物。
- 過去に第１の組換えアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターで治療された、治療を必要とする対象を第２のＡＡＶベクターで治療するための組成物であって、
（ａ）前記第１および／または第２の組換えＡＡＶベクターに対する中和抗体の分解を促進し、かつ／あるいは（ｂ）前記中和抗体のＦｃ受容体との結合を低減する、有効量を含み、ならびに
有効量の前記第２の組換えＡＡＶベクターと投与される、組成物。 - 異種核酸を含むアデノ随伴ウイルス（ＡＡＶ）ベクターに対する中和抗体の減少を必要とする対象において前記中和抗体を減少させるための組成物であって、（ａ）前記ＡＡＶベクターに対する抗体または前記異種核酸によってコードされる組換えタンパク質に対する抗体の分解を促進し、かつ／あるいは（ｂ）前記抗体のＦｃ受容体との結合を低減する、有効量を含み、ならびに
有効量の前記ＡＡＶベクターと投与される、組成物。 - 前記中和抗体は、ＩｇＧ、ＩｇＭ、ＩｇＥ、またはＩｇＡである、請求項１～５のいずれか一項に記載の組成物。
- 前記組換えＡＡＶベクターは、ＡＡＶ１、ＡＡＶ２、ＡＡＶ３、ＡＡＶ４、ＡＡＶ５、ＡＡＶ６、ＡＡＶ７、ＡＡＶ８、ＡＡＶ９、ＡＡＶ１０、ＡＡＶ１１、ＡＡＶ１２、ＡＡＶｒｈ８、ＡＡＶｒｈ１０、ＡＡＶｒｈ３２．３３、ＡＡＶｒｈ７４、トリＡＡＶまたはウシＡＡＶベクターであり、ここで場合により前記ＡＡＶベクターが（ａ）野生型ＡＡＶベクター、または（ｂ）突然変異型ＡＡＶベクターである、請求項１～６のいずれか一項に記載の組成物。
- 前記組換えＡＡＶベクターは、治療タンパク質または治療ＲＮＡをコードする異種核酸を含む、請求項１～７のいずれか一項に記載の組成物。
- （ｉ）抗体分解酵素またはその断片、または（ｉｉ）抗体分解酵素またはその断片をコードするポリヌクレオチドを含むベクター、を含む、請求項１～８のいずれか一項に記載の組成物。
- （ａ）前記抗体分解酵素はＩｇＧを特異的に切断する、および／または（ｂ）前記抗体分解酵素は配列番号１のアミノ酸配列を含む、請求項９に記載の組成物。
- 第１のタンパク質および第２のタンパク質を含む融合タンパク質を含み、前記第１のタンパク質は抗体分解酵素またはその断片であり、ここで場合により前記第２のタンパク質はＩｇＧプロテアーゼであり、および場合により前記第１のタンパク質と前記第２のタンパク質とはリンカーによって分離されている、請求項１～１０のいずれか一項に記載の組成物。
- 前記抗体のＦｃ受容体との結合を低減する、請求項１～１１のいずれか一項に記載の組成物。
- 静脈内投与される、請求項１～１２のいずれか一項に記載の組成物。
- 前記ＡＡＶベクターは、（ｉ）前記組成物と同時に投与される、（ｉｉ）前記組成物の投与の後に投与される、または（ｉｉｉ）前記組成物の投与の前に投与される、請求項３または５に記載の組成物。
- 前記対象が、第２の異種核酸を含む第２のＡＡＶベクターの１回用量又は複数回用量を投与され、ここで場合により前記ＡＡＶベクターおよび前記第２のＡＡＶベクターは、同一または異なる血清型を有するＡＡＶカプシドタンパク質を含む、請求項５に記載の組成物。
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