JP2020517627A5

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Publication number: JP2020517627A5
Application number: JP2019556794A
Authority: JP
Filing date: 2018-04-20
Publication date: 2021-05-27
Anticipated expiration: 2038-04-20

Claims

対象における水疱性類天疱瘡または後天性表皮水疱症を治療または予防するための薬剤であって、
前記薬剤が、
（i）配列番号２のアミノ酸１９〜１６８の配列と少なくとも９０％の配列同一性を有する配列を含むタンパク質、
（ii）配列番号２のアミノ酸１９〜１６８の配列と少なくとも９０％の配列同一性を有するアミノ酸配列を有するタンパク質の断片
であるタンパク質か、またはそれをコードする核酸分子であり、
前記タンパク質または断片が、Ｃ５と結合して、コンバターゼによる補体Ｃ５の補体Ｃ５ａおよび補体Ｃ５ｂへの開裂を防止し、かつ、ＬＴＢ４を阻害するものである、前記薬剤。
薬剤が、配列番号２のアミノ酸１９〜１６８の配列と少なくとも９５％の配列同一性を有する配列を含むタンパク質であるか、またはそれをコードする、請求項１に記載の薬剤。
薬剤が、配列番号２のアミノ酸１９〜１６８の配列を含むか、またはそれからなるタンパク質であるか、またはそれをコードする、請求項１または２に記載の薬剤。
薬剤が、最大で１０のアミノ酸置換、挿入または欠失がなされた、配列番号２のアミノ酸１９〜１６８の配列を含むタンパク質であるか、またはそれをコードする、
請求項１に記載の薬剤。
薬剤が、皮下投与されるものである、請求項１〜４のいずれかに記載の薬剤。
対象が、ヒトである、請求項１〜５のいずれかに記載の薬剤。
薬剤が、対象において可能な限り多くの利用可能なＣ５および／またはＬＴＢ４と結合するために十分な用量で、任意選択により、全ての利用可能なＣ５と結合するために十分な用量で投与される、請求項１〜６のいずれかに記載の薬剤。
薬剤が、対象において全ての利用可能なＣ５および／またはＬＴＢ４と結合するために必要なモル用量の１．５倍の用量で投与される、請求項１〜７のいずれかに記載の薬剤。
薬剤が、対象に当該薬剤の初回負荷用量で投与され、次にその維持用量で投与される、請求項１〜８のいずれかに記載の薬剤。
初回維持用量および１または２以上のさらなる維持用量がある、請求項９に記載の薬剤。
薬剤が、第２のＡＩＢＤ治療とともに投与される、請求項１〜１０のいずれかに記載の薬剤。
第２のＡＩＢＤ治療が、全身コルチコステロイド療法、局所コルチコステロイド療法、免疫抑制療法および免疫抑制生物学的療法から選択され、
任意選択により、コルチコステロイドが、プレドニゾンおよびプレドニゾロンから選択され、免疫抑制療法が、メチルプレドニゾロン、ミコフェノレート、アザチオプリン、ダプソンおよびシクロホスファミドから選択され、免疫抑制生物学的療法が、リツキシマブおよび静脈内免疫グロブリンＧ（ＩＶＩＧ）から選択される、請求項１１に記載の薬剤。
水疱性類天疱瘡を治療するための薬剤である、請求項１〜１２のいずれかに記載の薬剤。
薬剤が、（ａ）配列番号２のアミノ酸１９〜１６８の配列と少なくとも９０％の配列同一性を有する配列、および（ｂ）第２の配列を含む融合タンパク質である、
請求項１〜１３のいずれかに記載の薬剤。
前記第２の配列が、ＰＡＳ配列であり、任意選択により
前記融合タンパク質が、（ａ）配列番号１５の３０コピーからなるＰＡＳ配列および（ｂ）（ｉ）配列番号２のアミノ酸１９〜１６８を含み、（ａ）が、（ｂ）のＮ末端と融合されている、請求項１４に記載の薬剤。