JP2020526514A5 - - Google Patents
Download PDFInfo
- Publication number
- JP2020526514A5 JP2020526514A5 JP2020500131A JP2020500131A JP2020526514A5 JP 2020526514 A5 JP2020526514 A5 JP 2020526514A5 JP 2020500131 A JP2020500131 A JP 2020500131A JP 2020500131 A JP2020500131 A JP 2020500131A JP 2020526514 A5 JP2020526514 A5 JP 2020526514A5
- Authority
- JP
- Japan
- Prior art keywords
- immunosuppressant
- composition
- use according
- months
- sequence
- Prior art date
- Legal status (The legal status is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the status listed.)
- Pending
Links
- 239000003018 immunosuppressive agent Substances 0.000 claims 36
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims 27
- 230000001861 immunosuppresant Effects 0.000 claims 25
- 101000354007 IDUA Proteins 0.000 claims 12
- 102000038059 human IDUA protein Human genes 0.000 claims 12
- 150000003431 steroids Chemical class 0.000 claims 11
- 229940041033 Macrolides Drugs 0.000 claims 8
- 239000003120 macrolide antibiotic agent Substances 0.000 claims 8
- RTGDFNSFWBGLEC-SYZQJQIISA-N 2-(morpholin-4-yl)ethyl (4E)-6-(4-hydroxy-6-methoxy-7-methyl-3-oxo-1,3-dihydro-2-benzofuran-5-yl)-4-methylhex-4-enoate Chemical compound COC1=C(C)C=2COC(=O)C=2C(O)=C1C\C=C(/C)CCC(=O)OCCN1CCOCC1 RTGDFNSFWBGLEC-SYZQJQIISA-N 0.000 claims 6
- 229940100197 ANTIMETABOLITES Drugs 0.000 claims 6
- 229940065521 Glucocorticoid inhalants for obstructive airway disease Drugs 0.000 claims 6
- 229940037128 Systemic Glucocorticoids Drugs 0.000 claims 6
- 230000000340 anti-metabolite Effects 0.000 claims 6
- 239000002256 antimetabolite Substances 0.000 claims 6
- 239000003862 glucocorticoid Substances 0.000 claims 6
- 239000003112 inhibitor Substances 0.000 claims 6
- 230000002401 inhibitory effect Effects 0.000 claims 6
- 229960004866 mycophenolate mofetil Drugs 0.000 claims 6
- 239000003966 growth inhibitor Substances 0.000 claims 5
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 5
- QFJCIRLUMZQUOT-ADLMHZFOSA-N rapamycin Chemical compound C1C[C@@H](O)[C@H](OC)C[C@@H]1C[C@@H](C)[C@H]1OC(=O)[C@@H]2CCCCN2C(=O)C(=O)[C@](O)(O2)[C@H](C)CC[C@H]2C[C@H](OC)C(C)=C/C=C/C=C/[C@@H](C)C[C@@H](C)C(=O)[C@H](OC)[C@H](O)C(C)=C[C@@H](C)C(=O)C1 QFJCIRLUMZQUOT-ADLMHZFOSA-N 0.000 claims 5
- 229960002930 sirolimus Drugs 0.000 claims 5
- 229960001967 Tacrolimus Drugs 0.000 claims 4
- QJJXYPPXXYFBGM-LFZNUXCKSA-N Tacrolimus Chemical compound C1C[C@@H](O)[C@H](OC)C[C@@H]1\C=C(/C)[C@@H]1[C@H](C)[C@@H](O)CC(=O)[C@H](CC=C)/C=C(C)/C[C@H](C)C[C@H](OC)[C@H]([C@H](C[C@H]2C)OC)O[C@@]2(O)C(=O)C(=O)N2CCCC[C@H]2C(=O)O1 QJJXYPPXXYFBGM-LFZNUXCKSA-N 0.000 claims 4
- 238000009472 formulation Methods 0.000 claims 4
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 4
- 229920001405 Coding region Polymers 0.000 claims 3
- 229960003444 IMMUNOSUPPRESSANTS Drugs 0.000 claims 3
- 238000002347 injection Methods 0.000 claims 3
- 239000007924 injection Substances 0.000 claims 3
- 229920001850 Nucleic acid sequence Polymers 0.000 claims 2
- 150000001413 amino acids Chemical class 0.000 claims 2
- 238000001802 infusion Methods 0.000 claims 2
- 238000007913 intrathecal administration Methods 0.000 claims 2
- 238000001990 intravenous administration Methods 0.000 claims 2
- 102100011550 ACTB Human genes 0.000 claims 1
- 101700033661 ACTB Proteins 0.000 claims 1
- 101710032514 ACTI Proteins 0.000 claims 1
- 210000004369 Blood Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000133 Brain Stem Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000234 Capsid Anatomy 0.000 claims 1
- 229940064701 Corticosteroid nasal preparations for topical use Drugs 0.000 claims 1
- 229960001334 Corticosteroids Drugs 0.000 claims 1
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 claims 1
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 claims 1
- 241000287828 Gallus gallus Species 0.000 claims 1
- 229920002459 Intron Polymers 0.000 claims 1
- 206010056886 Mucopolysaccharidosis I Diseases 0.000 claims 1
- 108020004412 RNA 3' Polyadenylation Signals Proteins 0.000 claims 1
- CBPNZQVSJQDFBE-FUXHJELOSA-N Temsirolimus Chemical compound C1C[C@@H](OC(=O)C(C)(CO)CO)[C@H](OC)C[C@@H]1C[C@@H](C)[C@H]1OC(=O)[C@@H]2CCCCN2C(=O)C(=O)[C@](O)(O2)[C@H](C)CC[C@H]2C[C@H](OC)/C(C)=C/C=C/C=C/[C@@H](C)C[C@@H](C)C(=O)[C@H](OC)[C@H](O)/C(C)=C/[C@@H](C)C(=O)C1 CBPNZQVSJQDFBE-FUXHJELOSA-N 0.000 claims 1
- 239000008280 blood Substances 0.000 claims 1
- 238000002648 combination therapy Methods 0.000 claims 1
- 239000003246 corticosteroid Substances 0.000 claims 1
- 230000001085 cytostatic Effects 0.000 claims 1
- 239000000824 cytostatic agent Substances 0.000 claims 1
- 238000002650 immunosuppressive therapy Methods 0.000 claims 1
- 230000001105 regulatory Effects 0.000 claims 1
- 239000000725 suspension Substances 0.000 claims 1
- 229960000235 temsirolimus Drugs 0.000 claims 1
- 230000001225 therapeutic Effects 0.000 claims 1
- 238000002560 therapeutic procedure Methods 0.000 claims 1
- 229940083878 topical for treatment of hemorrhoids and anal fissures Corticosteroids Drugs 0.000 claims 1
Claims (22)
- ヒト患者におけるα−Ｌ−イズロニダーゼ欠損症の治療に有用な治療レジメンのための組み合わせ製剤であって、前記製剤は：
（ａ）ＡＡＶ９カプシド、及び患者においてその発現を指令する調節性配列の制御下にあるヒトα−Ｌ−イズロニダーゼ（ｈＩＤＵＡ）をコードする配列を含む核酸であって、ヒトｈＩＤＵＡコード配列が、配列番号１のヌクレオチド配列または機能的ｈＩＤＵＡをコードする配列番号１と少なくとも約８０％同一である配列を有する、核酸を有する組換えＡＡＶ（ｒＡＡＶ）；
（ｂ）グルココルチコイド、ステロイド、代謝拮抗剤、Ｔ細胞阻害剤、マクロライド、または細胞増殖抑制剤のうちの少なくとも１つから選択される少なくとも第１の免疫抑制剤；並びに
（ｃ）グルココルチコイド、ステロイド、代謝拮抗剤、Ｔ細胞阻害剤、マクロライド、または細胞増殖抑制剤のうちの少なくとも１つから選択される少なくとも第２の免疫抑制剤を含み、
少なくとも１の前記免疫抑制剤が、前記ｒＡＡＶの送達の前または同日に投与が開始され；
少なくとも１の前記免疫抑制剤が、ベクター投与後少なくとも８週間継続して投与される、
レジメン。 - 前記患者は最初に静脈内ステロイド、続いて経口ステロイドが投与される、請求項１に記載の製剤。
- ｒＡＡＶが、ヒト対象への髄内注入のために製剤化されて；
（ｉ）≧４ヶ月齢〜＜９ヶ月齢のヒト対象に対する約１．２×１０12〜約６．０×１０12ＧＣもしくは約６．０×１０12〜約３．０×１０13ＧＣ；
（ｉｉ）≧９ヶ月齢〜＜１８ヶ月齢のヒト対象に対する約２×１０12〜約６．０×１０13もしくは約１．０×１０13〜約５．０×１０13ＧＣ；または
（ｉｉｉ）≧９ヶ月齢〜＜１８ヶ月齢のヒト対象に対する約２．２×１０12〜約１．１×１０13ＧＣもしくは約１．１×１０13〜約５．５×１０13ＧＣ；
の総平坦用量を投与する、請求項１または２に記載の製剤。 - ヒトα−Ｌ−イズロニダーゼ（ｈＩＤＵＡ）をコードする異種核酸を含む組換えＡＡＶベクターを含む組成物であって、ヒトｈＩＤＵＡコード配列が、機能的ｈＩＤＵＡをコードする配列番号１または配列番号１と少なくとも約８０％同一である配列を有し、ＡＡＶベクターが、それを必要とするヒト対象への髄内注入のために製剤化されて：
（ａ）≧４ヶ月齢〜＜９ヶ月齢のヒト対象に対する約１．２×１０12〜約６．０×１０12ＧＣもしくは約６．０×１０12〜約３．０×１０13ＧＣ；
（ｂ）≧９ヶ月齢〜＜１８ヶ月齢のヒト対象に対する約２×１０12〜約６．０×１０13もしくは約１．０×１０13〜約５．０×１０13ＧＣ；または
（ｃ）≧９ヶ月齢〜＜１８ヶ月齢のヒト対象に対する約２．２×１０12〜約１．１×１０13ＧＣもしくは約１．１×１０13〜約５．５×１０13ＧＣ；
の総平坦用量を投与する、組成物。 - （ｉ）グルココルチコイド、ステロイド、代謝拮抗剤、Ｔ細胞阻害剤、マクロライド、または細胞増殖抑制剤のうちの少なくとも１つから選択される少なくとも第１の免疫抑制剤：及び
（ｉｉ）グルココルチコイド、ステロイド、代謝拮抗剤、Ｔ細胞阻害剤、マクロライド、または細胞増殖抑制剤のうちの少なくとも１つから選択される少なくとも第２の免疫抑制剤、
との共療法における使用であって、
免疫抑制剤の投与は、ＡＡＶベクターの送達の前または同日に開始し；
免疫抑制剤の少なくとも一方の投与は、ベクター投与後少なくとも８週間継続する、
使用のための、請求項４に記載の組成物。 - ヒトα−Ｌ−イズロニダーゼ（ｈＩＤＵＡ）をコードする異種核酸を含む組換えＡＡＶベクターとの併用療法における使用のための免疫抑制剤であって、前記ヒトｈＩＤＵＡコード配列が、機能的ｈＩＤＵＡをコードする配列番号１または配列番号１と少なくとも約８０％同一である配列を有し、
前記免疫抑制剤が；（ａ）グルココルチコイド、ステロイド、代謝拮抗剤、Ｔ細胞阻害剤、マクロライド、または細胞増殖抑制剤のうちの少なくとも１つから選択される少なくとも第１の免疫抑制剤；及び（ｂ）グルココルチコイド、ステロイド、代謝拮抗剤、Ｔ細胞阻害剤、マクロライド、または細胞増殖抑制剤のうちの少なくとも１つから選択される少なくとも第２の免疫抑制剤を含み、
前記免疫抑制剤の投与は、ＡＡＶベクターの送達の前または同日に開始し；前記免疫抑制剤の少なくとも一方の投与は、ベクター投与後少なくとも８週間継続する、免疫抑制剤。 - 前記ＡＡＶベクターが、それを必要とするヒト対象への髄内注入のために製剤化されて：
（ｉ）≧４ヶ月齢〜＜９ヶ月齢のヒト対象に対する約１．２×１０12〜約６．０×１０12ＧＣもしくは約６．０×１０12〜約３．０×１０13ＧＣ；
（ｉｉ）≧９ヶ月齢〜＜１８ヶ月齢のヒト対象に対する約２×１０12〜約６．０×１０13ＧＣもしくは約１．０×１０13〜約５．０×１０13ＧＣ；または
（ｉｉｉ）≧９ヶ月齢〜＜１８ヶ月齢のヒト対象に対する約２．２×１０12〜約１．１×１０13ＧＣもしくは約１．１×１０13〜約５．５×１０13ＧＣ、
の総平坦用量を投与する、請求項６に記載の免疫抑制剤。 - 前記免疫抑制剤が、ベクター送達前に患者に投与可能な静脈内ステロイドと、ベクター送達後に患者に投与可能な経口ステロイドとを含む、請求項４に記載のまたは請求項５に記載の使用のための組成物若しくは請求項６または７に記載の使用のための免疫抑制剤。
- 免疫抑制剤が、１つ以上のコルチコステロイド、及び任意に、ミコフェノール酸モフェチル（ＭＭＦ）及び／または１つ以上のマクロライドである、請求項１〜３のいずれか１に記載の製剤、請求項５に記載の使用のための組成物若しくは請求項６または７に記載の使用のための免疫抑制剤。
- 前記１つ以上のマクロライドがテムシロリムスまたはシロリムスを含む、請求項１〜３または９のいずれか１に記載の製剤、請求項９に記載の使用のための組成物若しくは請求項９に記載の使用のための免疫抑制剤。
- 前記患者へのステロイドの投与が、ベクター投与の１２週間後に中止される、請求項２、３、９または１０のいずれか１に記載の製剤若しくは請求項８〜１０のいずれか１に記載の使用のための組成物または免疫抑制剤。
- ミコフェノール酸モフェチル（ＭＭＦ）及びタクロリムスが、ベクター投与前０〜１５日間送達される、請求項１〜３または９〜１１のいずれか１に記載の製剤若しくは請求項８〜１１のいずれか１に記載の使用のための組成物または免疫抑制剤。
- 前記免疫抑制剤がミコフェノール酸モフェチル（ＭＭＦ）及びシロリムスである、請求項１〜３または９〜１１のいずれか１に記載の製剤若しくは請求項８〜１１のいずれか１に記載の使用のための組成物または免疫抑制剤。
- 前記免疫抑制剤がタクロリムス及びシロリムスの両方を含む場合、各々の低用量を使用して、約４ｎｇ／ｍＬ〜約８ｎｇ／ｍＬ、または合計約８ｎｇ／ｍＬ〜約１６ｎｇ／ｍＬの血液トラフレベルを維持する、請求項１〜３または９〜１２のいずれか１に記載の製剤若しくは請求項８〜１１のいずれか１に記載の使用のための組成物または免疫抑制剤。
- 前記免疫抑制剤がタクロリムスまたはシロリムスの一方のみを含み、総用量が約１６ｎｇ／ｍＬ〜約２４ｎｇ／ｍＬの範囲である、請求項１〜３または９〜１３のいずれか１に記載の製剤若しくは請求項５〜１３のいずれか１に記載の使用のための組成物または免疫抑制剤。
- タクロリムスまたはシロリムスの一方のみが使用され、初期負荷用量が約３ｍｇ／ｍ2
である、請求項１〜３または９〜１５のいずれか１に記載の製剤若しくは請求項１５に記載の使用のための組成物または免疫抑制剤。 - 前記免疫抑制療法が、ベクター投与前の約−１４日目〜−１日目に開始される、請求項１〜３または９〜１６のいずれか１に記載の製剤若しくは請求項５〜１５のいずれか１に記載の使用のための組成物または免疫抑制剤。
- 前記コードされたｈＩＤＵＡが：
（ａ）配列番号２（Ｇｅｎｂａｎｋ ＮＰ＿０００１９３）のアミノ酸約１〜約６５３；及び
（ｂ）配列番号２の約アミノ酸２７〜約６５３に融合した異種リーダー配列を含む合成ヒト酵素
から選択される配列を有する、請求項１〜３または９〜１７のいずれか１に記載の製剤、請求項４に記載の組成物、請求項５または８〜１６のいずれか１に記載の使用のための組成物若しくは請求項５〜１６のいずれか１に記載の使用のための免疫抑制剤。 - 前記核酸配列が、５’逆方向末端反復（ＩＴＲ）配列、ニワトリβアクチンイントロン、ＣＢ７プロモータ、ポリＡシグナル、及び／または３’ＩＴＲ配列をさらに含む、請求項１〜３または９〜１８のいずれか１に記載の製剤、請求項４に記載の組成物、請求項５または８〜１６のいずれか１に記載の使用のための組成物若しくは請求項６〜１７のいずれか１に記載の使用のための免疫抑制剤。
- 前記ｒＡＡＶが６〜９のｐＨを有する懸濁液中にあり、任意に前記ｒＡＡＶが髄内注入を介して送達される、請求項１９、２０または２３〜３１のいずれか１項に記載の組成物または請求項２１〜３２のいずれか１項に記載の免疫抑制剤。
- 前記ｈＩＤＵＡ遺伝子を含むｒＡＡＶを静脈内に共投与することをさらに含む、前記ｒＡＡＶが髄内注入を介して送達される場合には請求項２０に記載の製剤、請求項４に記載の組成物、請求項５または８〜２２のいずれか１に記載の使用のための組成物若しくは請求項６〜２０のいずれか１に記載の使用のための免疫抑制剤。
- 治療の有効性が、任意に聴覚脳幹試験によって、聴覚能力変化を測定することによって評価される、請求項１〜３または９〜２１のいずれか１に記載の製剤、請求項４に記載の組成物、請求項５または８〜２０のいずれか１に記載の使用のための組成物若しくは請求項６〜２０のいずれか１に記載の使用のための免疫抑制剤。
Priority Applications (1)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2023108011A JP2023123760A (ja) | 2017-07-06 | 2023-06-30 | ムコ多糖症ｉ型を治療するための遺伝子治療 |
Applications Claiming Priority (7)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201762529385P | 2017-07-06 | 2017-07-06 | |
| US62/529,385 | 2017-07-06 | ||
| US201762530614P | 2017-07-10 | 2017-07-10 | |
| US62/530,614 | 2017-07-10 | ||
| US201862616106P | 2018-01-11 | 2018-01-11 | |
| US62/616,106 | 2018-01-11 | ||
| PCT/US2018/040957 WO2019010335A1 (en) | 2017-07-06 | 2018-07-05 | AAV9 MEDIATED GENE THERAPY FOR TREATING MUCOPOLYSACCHARIDOSIS TYPE I |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2023108011A Division JP2023123760A (ja) | 2017-07-06 | 2023-06-30 | ムコ多糖症ｉ型を治療するための遺伝子治療 |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| JP2020526514A JP2020526514A (ja) | 2020-08-31 |
| JP2020526514A5 true JP2020526514A5 (ja) | 2021-08-12 |
Family
ID=63036365
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2020500131A Pending JP2020526514A (ja) | 2017-07-06 | 2018-07-05 | ムコ多糖症ｉ型を治療するための遺伝子治療 |
| JP2023108011A Pending JP2023123760A (ja) | 2017-07-06 | 2023-06-30 | ムコ多糖症ｉ型を治療するための遺伝子治療 |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| JP2023108011A Pending JP2023123760A (ja) | 2017-07-06 | 2023-06-30 | ムコ多糖症ｉ型を治療するための遺伝子治療 |
Country Status (11)
| Country | Link |
|---|---|
| US (1) | US11890329B2 (ja) |
| EP (1) | EP3676385A1 (ja) |
| JP (2) | JP2020526514A (ja) |
| KR (1) | KR20200053468A (ja) |
| AU (1) | AU2018298133A1 (ja) |
| BR (1) | BR112020000063A2 (ja) |
| CA (1) | CA3068328A1 (ja) |
| IL (1) | IL271780A (ja) |
| MA (1) | MA50016A (ja) |
| SG (1) | SG11201912631PA (ja) |
| WO (1) | WO2019010335A1 (ja) |
Families Citing this family (11)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JP6591956B2 (ja) | 2013-03-15 | 2019-10-16 | ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア | Ｍｐｓ１を治療するための組成物および方法 |
| CA3012195A1 (en) | 2016-02-03 | 2017-08-10 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type i |
| AU2018298133A1 (en) * | 2017-07-06 | 2020-01-23 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | AAV9-mediated gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type I |
| US11819539B2 (en) | 2017-09-22 | 2023-11-21 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Gene therapy for treating Mucopolysaccharidosis type II |
| IL292372A (en) * | 2019-10-23 | 2022-06-01 | Univ Pennsylvania | Preparations for the reduction of transgene expression specifically drg |
| BR112022014563A2 (pt) * | 2020-01-22 | 2022-09-13 | Regenxbio Inc | Método para tratamento de um sujeito humano diagnosticado com mucopolissacaridose i (mps i) |
| US20230346979A1 (en) * | 2020-08-10 | 2023-11-02 | Prevail Therapeutics, Inc. | Gene therapies for neurodegenerative disorders |
| CA3190866A1 (en) * | 2020-08-10 | 2022-02-17 | Prevail Therapeutics, Inc. | Gene therapies for lysosomal disorders |
| US20240091380A1 (en) | 2021-02-01 | 2024-03-21 | Regenxbio Inc. | Gene therapy for neuronal ceroid lipofuscinoses |
| WO2022170082A1 (en) * | 2021-02-05 | 2022-08-11 | Regents Of The University Of Minnesota | Methods for preventing cardiac or skeletal defects in diseases including mucopolysaccharidoses |
| WO2022178419A1 (en) * | 2021-02-22 | 2022-08-25 | Decibel Therapeutics, Inc. | Methods and compositions for reducing nucleic acid vector-induced toxicity in the inner ear |
Family Cites Families (52)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US6149909A (en) | 1995-06-23 | 2000-11-21 | Women's And Children's Hospital | Synthetic α-L-iduronidase and genetic sequences encoding same |
| KR930703447A (ko) | 1991-11-14 | 1993-11-30 | 지오프리 태터살 | 합성 알파-엘-이두로니다제 및 이를 암호화하는 유전자 서열 |
| US5478745A (en) | 1992-12-04 | 1995-12-26 | University Of Pittsburgh | Recombinant viral vector system |
| WO1998010088A1 (en) | 1996-09-06 | 1998-03-12 | Trustees Of The University Of Pennsylvania | An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing t7 polymerase |
| CA2328518A1 (en) | 1998-05-13 | 1999-11-18 | Harbor-Ucla | Recombinant (alpha)-l-iduronidase, methods for producing and purifying the same and methods for treating diseases caused by deficiencies thereof |
| AU781958C (en) | 1999-08-09 | 2006-03-30 | Targeted Genetics Corporation | Enhancement of expression of a single-stranded, heterologous nucleotide sequence from recombinant viral vectors by designing the sequence such that it forms intrastrand base pairs |
| US6426208B1 (en) | 1999-11-12 | 2002-07-30 | Harbor-Ucla Research And Education Institute | Recombinant α-L-iduronidase, methods for producing and purifying the same and methods for treating diseases caused by deficiencies thereof |
| RU2196988C2 (ru) | 2000-04-19 | 2003-01-20 | Государственный новосибирский областной клинический диагностический центр | Способ диагностики мукополисахаридозов |
| CA2412882A1 (en) | 2000-06-30 | 2002-01-10 | Maxygen Aps | Peptide extended glycosylated polypeptides |
| NZ532635A (en) | 2001-11-13 | 2007-05-31 | Univ Pennsylvania | A method of identifying unknown adeno-associated virus (AAV) sequences and a kit for the method |
| PT1453547T (pt) | 2001-12-17 | 2016-12-28 | Univ Pennsylvania | Sequências do vírus adeno-associado (aav) do serotipo 8, vetores contendo as mesmas, e utilizações destas |
| AU2003302724A1 (en) | 2002-08-13 | 2004-07-09 | Mcivor, Scott, R. | Methods of using vectors to treat metabolic disorders |
| US7155804B2 (en) | 2003-09-17 | 2007-01-02 | Moog Inc. | Method of forming an electric motor |
| ES2648241T3 (es) | 2003-09-30 | 2017-12-29 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Clados de virus adenoasociados (AAV), secuencias, vectores que contienen el mismo, y usos de los mismos |
| ES2525067T3 (es) | 2005-04-07 | 2014-12-17 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Método de incremento de la función de un vector de AAV |
| JP4495210B2 (ja) | 2005-06-09 | 2010-06-30 | パナソニック株式会社 | 振幅誤差補償装置及び直交度誤差補償装置 |
| WO2007120542A2 (en) | 2006-03-30 | 2007-10-25 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Aav capsid library and aav capsid proteins |
| US20090062144A1 (en) | 2007-04-03 | 2009-03-05 | Nancy Lan Guo | Gene signature for prognosis and diagnosis of lung cancer |
| US9415121B2 (en) | 2008-12-19 | 2016-08-16 | Nationwide Children's Hospital | Delivery of MECP2 polynucleotide using recombinant AAV9 |
| BR112012010755A2 (pt) | 2009-11-05 | 2015-09-22 | Proyecto Biomedicina Cima Sl | constructo de gene que permite a expressão hepato-específica induzível de um polinucleotídeo de interesse em resposta a um agente indutor, vetor, genoma viral recombinante, vírion, método in vitro para a expressão de um polinucleotídeo de interesse em uma célula de origem hepática, composição farmacêutica e operador-promotor bi-direcional induzível adequado para a expressão hepato-específica induzível de dois polinucleotídeos de interesse por um agente indutor |
| CA2793633A1 (en) | 2010-03-29 | 2011-10-13 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Pharmacologically induced transgene ablation system |
| DK2826860T3 (en) | 2010-04-23 | 2018-12-03 | Univ Massachusetts | CNS targeting AAV vectors and methods for their use |
| US8927514B2 (en) | 2010-04-30 | 2015-01-06 | City Of Hope | Recombinant adeno-associated vectors for targeted treatment |
| EP2394667A1 (en) | 2010-06-10 | 2011-12-14 | Laboratorios Del Dr. Esteve, S.A. | Vectors and sequences for the treatment of diseases |
| BR112013020734A2 (pt) | 2011-02-17 | 2017-06-13 | Univ Pennsylvania | composições e métodos para alterar a especificidade do tecido e aprimorar a transferência gênica mediada por aav9 |
| PL3254703T3 (pl) | 2011-04-22 | 2020-10-05 | The Regents Of The University Of California | Wiriony wirusa towarzyszącego adenowirusom z różnymi kapsydami i sposoby ich zastosowania |
| HUE041553T2 (hu) | 2012-07-11 | 2019-05-28 | Sangamo Therapeutics Inc | Lizoszomális tárolási betegségek (LSD) kezelése és génterápia |
| WO2014125647A1 (ja) | 2013-02-18 | 2014-08-21 | 富士通オプティカルコンポーネンツ株式会社 | 光受信装置 |
| JP6591956B2 (ja) | 2013-03-15 | 2019-10-16 | ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア | Ｍｐｓ１を治療するための組成物および方法 |
| CN115120746A (zh) | 2013-05-15 | 2022-09-30 | 明尼苏达大学董事会 | 腺相关病毒介导的基因向中枢神经系统转移 |
| AU2014310360B2 (en) | 2013-06-11 | 2019-10-24 | PPL (BVI) Limited | Structure, manufacturing and uses of human-derived cell-permeable peptides conjugated with specific biologically active cargo peptides |
| WO2015038958A1 (en) | 2013-09-13 | 2015-03-19 | California Institute Of Technology | Selective recovery |
| WO2015164723A1 (en) | 2014-04-25 | 2015-10-29 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Methods and compositions for treating metastatic breast cancer and other cancers in the brain |
| ES2856090T3 (es) | 2014-09-24 | 2021-09-27 | Hope City | Variantes de vectores de virus adenoasociados para la edición genómica de alta eficacia y sus métodos |
| CN107002096A (zh) * | 2014-10-06 | 2017-08-01 | 阿罗根有限公司 | 基于aav的基因疗法 |
| KR20220082100A (ko) | 2015-05-15 | 2022-06-16 | 리젠츠 오브 더 유니버시티 오브 미네소타 | 중추 신경계로의 아데노-연관 치료적 전달 |
| WO2017024198A1 (en) | 2015-08-06 | 2017-02-09 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Glp-1 and use thereof in compositions for treating metabolic diseases |
| WO2017024204A1 (en) | 2015-08-06 | 2017-02-09 | Academia Sinica | Engineered enzyme for enzyme replacement therapy |
| CA2995733A1 (en) * | 2015-08-31 | 2017-03-09 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Aav-epo for treating companion animals |
| CN108601771B (zh) | 2015-10-23 | 2023-02-21 | 衣阿华大学研究基金会 | 使用基因疗法以推迟疾病发生和发展同时提供认知保护来治疗神经变性疾病的方法 |
| US11098286B2 (en) | 2015-12-11 | 2021-08-24 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Scalable purification method for AAV9 |
| US11015173B2 (en) | 2015-12-11 | 2021-05-25 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Scalable purification method for AAV1 |
| EP3992283A1 (en) | 2015-12-11 | 2022-05-04 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Scalable purification method for aavrh10 |
| US11015174B2 (en) | 2015-12-11 | 2021-05-25 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Scalable purification method for AAV8 |
| EP3402533B1 (en) | 2016-01-15 | 2021-08-04 | Sangamo Therapeutics, Inc. | Methods and compositions for the treatment of neurologic disease |
| CA3012195A1 (en) | 2016-02-03 | 2017-08-10 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type i |
| EP3541946A1 (en) | 2016-11-15 | 2019-09-25 | Regents Of The University Of Minnesota | Method for improving neurological function in mpsi and mpsii and other neurological disorders |
| JP2020508289A (ja) | 2017-01-31 | 2020-03-19 | レジェンクスバイオ インコーポレーテッド | 完全ヒトグリコシル化ヒトα−Ｌ−イズロニダーゼ（ＩＤＵＡ）を用いたムコ多糖症Ｉ型の治療 |
| AU2018298133A1 (en) | 2017-07-06 | 2020-01-23 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | AAV9-mediated gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type I |
| SG11202100423YA (en) | 2018-07-18 | 2021-02-25 | Regenxbio Inc | Treatment of mucopolysaccharidosis i with fully-human glycosylated human alpha-l-iduronidase (idus) |
| BR112022014563A2 (pt) | 2020-01-22 | 2022-09-13 | Regenxbio Inc | Método para tratamento de um sujeito humano diagnosticado com mucopolissacaridose i (mps i) |
| WO2022170082A1 (en) | 2021-02-05 | 2022-08-11 | Regents Of The University Of Minnesota | Methods for preventing cardiac or skeletal defects in diseases including mucopolysaccharidoses |
-
2018
- 2018-07-05 AU AU2018298133A patent/AU2018298133A1/en active Pending
- 2018-07-05 SG SG11201912631PA patent/SG11201912631PA/en unknown
- 2018-07-05 KR KR1020207003304A patent/KR20200053468A/ko not_active Application Discontinuation
- 2018-07-05 WO PCT/US2018/040957 patent/WO2019010335A1/en unknown
- 2018-07-05 US US16/624,084 patent/US11890329B2/en active Active
- 2018-07-05 MA MA050016A patent/MA50016A/fr unknown
- 2018-07-05 EP EP18746390.6A patent/EP3676385A1/en active Pending
- 2018-07-05 CA CA3068328A patent/CA3068328A1/en active Pending
- 2018-07-05 BR BR112020000063-9A patent/BR112020000063A2/pt unknown
- 2018-07-05 JP JP2020500131A patent/JP2020526514A/ja active Pending
-
2019
- 2019-12-31 IL IL271780A patent/IL271780A/en unknown
-
2023
- 2023-06-30 JP JP2023108011A patent/JP2023123760A/ja active Pending
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2020526514A5 (ja) | ||
| Shahryari et al. | Development and clinical translation of approved gene therapy products for genetic disorders | |
| KR102107482B1 (ko) | 심혈관 질환 및 다른 증상에 대한 파라크린 유전자의 전신 전달 및 조절 발현 | |
| ES2890813T3 (es) | Tratamiento de AMD mediante el uso de AAV SFLT-1 | |
| JP2020537637A5 (ja) | ||
| ES2916344T3 (es) | Composiciones y métodos para reducir la neovascularización ocular | |
| JP7175506B2 (ja) | 低血圧治療のための単独または併用使用されるアンギオテンシンｉｉ | |
| AU2017203027B2 (en) | Methods And Compositions For Increasing Sialic Acid Production And Treating Sialic Related Disease Conditions | |
| EA036051B1 (ru) | РЕКОМБИНАНТНЫЙ АДЕНОАССОЦИИРОВАННЫЙ ВЕКТОР (rAAV), СПОСОБНЫЙ ПРОНИКАТЬ СКВОЗЬ ГЕМАТОЭНЦЕФАЛИЧЕСКИЙ БАРЬЕР (ГЭБ), И ЕГО ПРИМЕНЕНИЕ ДЛЯ ВОССТАНОВЛЕНИЯ ЭКСПРЕССИИ Glut1 | |
| US20240002462A1 (en) | Treatment of neuropathy with igf-1-encoding dna constructs and hgf-encoding dna constructs | |
| KR20160137908A (ko) | 당뇨병-연관 심기능 장애 및 울혈성 심부전을 치료하기 위한 우로코르틴-2 및 연관 유전자들을 인코딩하는 바이러스 벡터들의 전신 전달 | |
| JP7413629B2 (ja) | Ｉｇｆ－１異型体を発現させるｄｎａコンストラクトを用いた神経病症の治療 | |
| CA3178591A1 (en) | Immunosuppressive agents and viral delivery re-dosing methods for gene therapy | |
| JP2020537675A (ja) | ガバペンチノイドからの干渉が減少し、ｈｇｆ異型体を発現するｄｎａコンストラクトを用いる神経病症の治療 | |
| US20220136005A1 (en) | One-step gene therapy for duchenne muscular dystrophy via gene replacement and anti-inflammation | |
| EP3570896B1 (en) | Compositions for reducing sarcolipin expression and preventing and treating muscular dystrophy and cardiomyopathy and methods of use | |
| JPWO2020172490A5 (ja) | ||
| US20220088223A1 (en) | Methods and compositions for increasing sialic acid production and treating sialic related disease conditions | |
| WO2020097150A1 (en) | Treatment of traumatic brain injury | |
| US20190374652A1 (en) | Methods and compositions for increasing sialic acid production and treating sialic related disease conditions | |
| WO2023091960A1 (en) | Vectors for increasing nprl2 expression in cancer cells and methods of use thereof | |
| CN117899239A (zh) | 减轻阿霉素心脏损伤的药物 | |
| EP4213938A2 (en) | Therapeutic agents and uses thereof | |
| RU2023129510A (ru) | Геннотерапевтические векторы для лечения болезни данона | |
| JPWO2021155337A5 (ja) |