JP2019513405A5 - - Google Patents
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Description
一部の実施形態では、例えば式（Ｉ）および（ＩＶ）のアンチセンスオリゴマーの一部の実施形態を含めた本開示のアンチセンスオリゴマーのターゲティング配列は、表２Ａ〜２Ｃに概略が示されている配列、本明細書で記載される配列、および以下の配列から選択される：
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；ならびに
ＩＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）；
ｇ）Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｈ）Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）；
ｉ）Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）；
ｊ）Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）；および
ｋ）Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］。
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；ならびに
ＩＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）；
ｇ）Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｈ）Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）；
ｉ）Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）；
ｊ）Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）；および
ｋ）Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］。
以下の詳細な説明および添付の図面を参照すれば、本開示のこれらおよび他の態様が明らかとなる。本明細書で開示される全ての参考文献は、各々が個別に組み込まれたと仮定した場合と同様に、参照によりそれらの全体において本明細書に組み込まれる。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目２）
前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目３）
前記標的領域が、配列番号２を含む、項目２に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目４）
前記標的領域が、配列番号３を含む、項目２に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目５）
前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合すると、ＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、項目１から４までのいずれか一項に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目６）
前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目７）
酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目８）
酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目９）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目１０）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目１１）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目１２）
式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ ４ から独立に選択され、各Ｒ ４ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｎ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、およびＧから独立に選択され、Ｒ ５ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数であり；
Ｔは、ＯＨと、式：
の部分とから選択され、式中、
Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ７ ） ２ 、およびＲ １ から選択され、各Ｒ ７ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され、
Ｒ ６ は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ９ ）ＣＨ ２ Ｃ（Ｏ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ９ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １０ は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ １１ ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｍ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、式中、
ｍは、１〜５の整数であり、
Ｒ １１ は、式−（Ｏ−アルキル） ｙ −を有し、式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ １２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １ の各出現は、
−Ｎ（Ｒ １３ ） ２ ［式中、各Ｒ １３ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択される］；
式（ＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １５ は、Ｈ、Ｇ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｑ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、
Ｒ １８ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｑは、１〜５の整数であり；
各Ｒ １７ は、Ｈおよびメチルから独立に選択される］；および
式（ＩＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １９ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｒ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ４ ＮＨ ２ およびＧ［式中、
Ｒ ２２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
Ｒ ２０ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；または
Ｒ １９ およびＲ ２０ は、それらと接合している窒素原子と一緒になって５〜７環原子を有し、任意選択で酸素、窒素、および硫黄から選択されるさらなるヘテロ原子を含有する、複素環またはヘテロアリール環を形成する］
から独立に選択され；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ ２３ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｓ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ２３ は、式−（Ｏ−アルキル） ｖ −ＯＨを有し、式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ ２４ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｓは、１〜５の整数であり；
Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ６ Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ Ｓ ２ （ＣＨ ２ ） ２ Ｃ（Ｏ）−から選択され；
各Ｒ ２５ は、式−（ＣＨ ２ ） ２ ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ ２６ ） ２ を有し、式中、各Ｒ ２６ は、式−（ＣＨ ２ ） ６ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ を有し、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
Ｇは、１回の出現で存在していてもよいし、または存在せず、前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目１３）
各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目１２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１４）
Ｒ １ が、
から選択される、項目１２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１５）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、項目１２から１４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１６）
Ｒ ２ が、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、項目１５に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１７）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ ２ がＧである、項目１２から１４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１８）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＧである、項目１２から１４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１９）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目１２から１８までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２０）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２１）
前記ＣＰＰが、配列番号６〜１２のうちのいずれか１つに描示されている配列を含む、項目１２から１８までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２２）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＨである、項目１２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２３）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１２から２２までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２４）
式（ＶＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
Ｔは、
から選択され、
各Ｒ １ は、−Ｎ（Ｒ ４ ） ２ であり、式中、各Ｒ ４ は独立に、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択され、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり；
Ｔは、
であるか、またはＲ ２ はＧであり
前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；または
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目２５）
Ｔが、式：
を有し、Ｒ ２ が、Ｇである、項目２４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２６）
Ｒ １ の少なくとも１つの出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目２４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２７）
Ｒ １ の各出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目２４から２６までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２８）
Ｇが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目２４から２７までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２９）
Ｒ ａ がアセチルである、項目２８に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３０）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目２４から２９までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３１）
Ｒ ａ がアセチルである、項目３０に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３２）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目２４から３０までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３３）
式（ＸＸ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；または
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、
Ｒ ａ は、Ｈまたはアセチルである］。
（項目３４）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目３３に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３５）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、３４〜３６、または５９のうちのいずれか１つから選択され、Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１２から３４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３６）
式（ＸＸＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、Ｘは、存在するごとに、
から独立に選択される］。
（項目３７）
各ＸがＴである、項目３６に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３８）
式（ＸＸＩＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目３９）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドとを含む医薬組成物。
（項目４０）
前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４１）
前記標的領域が、配列番号２を含む、項目４０に記載の医薬組成物。
（項目４２）
前記標的領域が、配列番号３を含む、項目４０に記載の医薬組成物。
（項目４３）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合するとＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、項目３９から４２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目４４）
前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４５）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４６）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４７）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４８）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４９）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目５０）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物［式中、
各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ ４ から独立に選択され、各Ｒ ４ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｎ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、およびＧから独立に選択され、Ｒ ５ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数であり；
Ｔは、ＯＨと、式：
の部分とから選択され、式中、
Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ７ ） ２ 、およびＲ １ から選択され、各Ｒ ７ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され、
Ｒ ６ は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ９ ）ＣＨ ２ Ｃ（Ｏ）ＮＨ ２ 、および式：
から選択され、式中、
Ｒ ９ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １０ は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ １１ ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｍ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、式中、
ｍは、１〜５の整数であり、
Ｒ １１ は、式−（Ｏ−アルキル） ｙ −を有し、式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
前記ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ １２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １ の各出現は、
−Ｎ（Ｒ １３ ） ２ ［式中、各Ｒ １３ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択される］；
式（ＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １５ は、Ｈ、Ｇ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｑ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、
Ｒ １８ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｑは、１〜５の整数であり；
各Ｒ １７ は、Ｈおよびメチルから選択される］；および
式（ＩＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １９ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｒ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ４ ＮＨ ２ およびＧ［式中、
Ｒ ２２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
Ｒ ２０ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；または
Ｒ １９ およびＲ ２０ は、それらと接合している窒素原子と一緒になって５〜７環原子を有し、任意選択で酸素、窒素、および硫黄から選択されるさらなるヘテロ原子を含有する、複素環またはヘテロアリール環を形成する］
から独立に選択され；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ ２３ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｓ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ２３ は、式−（Ｏ−アルキル） ｖ −ＯＨを有し、式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ ２４ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｓは、１〜５の整数であり；
Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ６ Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ Ｓ ２ （ＣＨ ２ ） ２ Ｃ（Ｏ）−から選択され；
各Ｒ ２５ は、式−（ＣＨ ２ ） ２ ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ ２６ ） ２ を有し、式中、各Ｒ ２６ は、式−（ＣＨ ２ ） ６ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ を有し、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
Ｇは、１回の出現で存在していてもよいし、または存在せず、前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目５１）
各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目５０に記載の医薬組成物。
（項目５２）
Ｒ １ が、
から選択される、項目５０に記載の医薬組成物。
（項目５３）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、項目５０から５２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５４）
Ｒ ２ が、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、項目５３に記載の医薬組成物。
（項目５５）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ ２ がＧである、項目５０から５２までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目５６）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＧである、項目５０から５２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５７）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目５０から５６までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５８）
Ｒ ａ がアセチルである、項目５７に記載の医薬組成物。
（項目５９）
前記ＣＰＰが、配列番号６〜１２のうちのいずれか１つに描示されている配列を含む、項目５０から５８までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６０）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＨである、項目５０に記載の医薬組成物。
（項目６１）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目５０から６０までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６２）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＶＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物
［式中、各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
Ｔは、
から選択され；
各Ｒ １ は、−Ｎ（Ｒ ４ ） ２ であり、各Ｒ ４ は独立に、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択され、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり；
ここで、Ｔは、
であるか、またはＲ ２ はＧであり、
前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；または
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目６３）
Ｔが、式：
を有し、Ｒ ２ が、Ｇである、項目６２に記載の医薬組成物。
（項目６４）
Ｒ １ の少なくとも１つの出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目６２に記載の医薬組成物。
（項目６５）
Ｒ １ の各出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目６２から６４までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６６）
Ｇが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目６２から６５までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６７）
Ｒ ａ がアセチルである、項目６６に記載の医薬組成物。
（項目６８）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目６２から６６までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６９）
Ｒ ａ がアセチルである、項目６８に記載の医薬組成物。
（項目７０）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目６２から６９までのいずれか一項に医薬組成物。
（項目７１）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＸＸ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；または
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、
Ｒ ａ は、Ｈまたはアセチルである］。
（項目７２）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目７１に記載の医薬組成物。
（項目７３）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、３４〜３６、または５９のうちのいずれか１つから選択され、Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目３９から７２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目７４）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＸＸＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物［式中、Ｘは、存在するごとに、
から独立に選択される］。
（項目７５）
各ＸがＴである、項目７４に記載の医薬組成物。
（項目７６）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＸＸＩＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物。
（項目７７）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを投与することにより、前記対象を処置するステップを含み、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、方法。
（項目７８）
前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、項目７７に記載の方法。
（項目７９）
前記標的領域が、配列番号２を含む、項目７８に記載の方法。
（項目８０）
前記標的領域が、配列番号３を含む、項目７８に記載の方法。
（項目８１）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合するとＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、項目７７から８０までのいずれか一項に記載の方法。
（項目８２）
前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、項目７７に記載の方法。
（項目８３）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目７７に記載の方法。
（項目８４）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目７７に記載の方法。
（項目８５）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、項目７７に記載の方法。
（項目８６）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、項目７７に記載の方法。
（項目８７）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、項目７７に記載の方法。
（項目８８）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ ４ から独立に選択され、各Ｒ ４ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｎ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、およびＧから独立に選択され、Ｒ ５ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数であり；
Ｔは、ＯＨと、式：
の部分とから選択され、式中、
Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ７ ） ２ 、およびＲ １ から選択され、各Ｒ ７ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され、
Ｒ ６ は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ９ ）ＣＨ ２ Ｃ（Ｏ）ＮＨ ２ 、および式：
から選択され、式中、
Ｒ ９ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １０ は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ １１ ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｍ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、式中、
ｍは、１〜５の整数であり、
Ｒ １１ は、式−（Ｏ−アルキル） ｙ −を有し、式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
前記ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ １２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １ の各出現は、
−Ｎ（Ｒ １３ ） ２ ［式中、各Ｒ １３ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択される］；
式（ＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １５ は、Ｈ、Ｇ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｑ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、
Ｒ １８ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｑは、１〜５の整数であり；
各Ｒ １７ は、Ｈおよびメチルから選択される］；および
式（ＩＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １９ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｒ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ４ ＮＨ ２ およびＧ［式中、
Ｒ ２２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
Ｒ ２０ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；または
Ｒ １９ およびＲ ２０ は、それらと接合している窒素原子と一緒になって５〜７環原子を有し、任意選択で酸素、窒素、および硫黄から選択されるさらなるヘテロ原子を含有する、複素環またはヘテロアリール環を形成する］
から独立に選択され；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ ２３ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｓ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ２３ は、式−（Ｏ−アルキル） ｖ −ＯＨを有し、式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ ２４ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｓは、１〜５の整数であり；
Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ６ Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ Ｓ ２ （ＣＨ ２ ） ２ Ｃ（Ｏ）−から選択され；
各Ｒ ２５ は、式−（ＣＨ ２ ） ２ ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ ２６ ） ２ を有し、式中、各Ｒ ２６ は、式−（ＣＨ ２ ） ６ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ を有し、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
Ｇは、１回の出現で存在していてもよいし、または存在せず、前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目８９）
各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目８８に記載の方法。
（項目９０）
Ｒ １ が、
から選択される、項目８８に記載の方法。
（項目９１）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、項目８８から９０までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９２）
Ｒ ２ が、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、項目９１に記載の方法。
（項目９３）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ ２ がＧである、項目８８から９２までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９４）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＧである、項目８８から９２までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９５）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目８８から９４までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９６）
Ｒ ａ がアセチルである、項目９５に記載の方法。
（項目９７）
前記ＣＰＰが、配列番号６〜１２のうちのいずれか１つに描示されている配列を含む、項目８８から９６までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９８）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＨである、項目８８に記載の方法。
（項目９９）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目８８から９８までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１００）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＶＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
Ｔは、
から選択され、
各Ｒ １ は、−Ｎ（Ｒ ４ ） ２ であり、各Ｒ ４ は独立に、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキルである；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択され、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
ここで、Ｔは、
であるか、またはＲ ２ はＧであり、
前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；または
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目１０１）
Ｔが、式：
を有し、Ｒ ２ が、Ｇである、項目１００に記載の方法。
（項目１０２）
Ｒ １ の少なくとも１つの出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目１００に記載の方法。
（項目１０３）
Ｒ １ の各出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目１００から１０２までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０４）
Ｇが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目１００から１０３までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０５）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１０４に記載の方法。
（項目１０６）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目１００から１０４までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０７）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１００に記載の方法。
（項目１０８）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１００から１０７までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０９）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＸＸ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；または
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、
Ｒ ａ は、Ｈまたはアセチルである］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目１１０）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１０９に記載の方法。
（項目１１１）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、３４〜３６、または５９のうちのいずれか１つから選択され、Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目８８から１１０までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１１２）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＸＸＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、Ｘは、存在するごとに、
から独立に選択される］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目１１３）
各ＸがＴである、項目１１２に記載の方法。
（項目１１４）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＸＸＩＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
特定の実施形態では、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目２）
前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目３）
前記標的領域が、配列番号２を含む、項目２に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目４）
前記標的領域が、配列番号３を含む、項目２に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目５）
前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合すると、ＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、項目１から４までのいずれか一項に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目６）
前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目７）
酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目８）
酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目９）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目１０）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目１１）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、項目１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
（項目１２）
式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ ４ から独立に選択され、各Ｒ ４ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｎ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、およびＧから独立に選択され、Ｒ ５ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数であり；
Ｔは、ＯＨと、式：
の部分とから選択され、式中、
Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ７ ） ２ 、およびＲ １ から選択され、各Ｒ ７ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され、
Ｒ ６ は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ９ ）ＣＨ ２ Ｃ（Ｏ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ９ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １０ は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ １１ ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｍ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、式中、
ｍは、１〜５の整数であり、
Ｒ １１ は、式−（Ｏ−アルキル） ｙ −を有し、式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ １２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １ の各出現は、
−Ｎ（Ｒ １３ ） ２ ［式中、各Ｒ １３ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択される］；
式（ＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １５ は、Ｈ、Ｇ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｑ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、
Ｒ １８ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｑは、１〜５の整数であり；
各Ｒ １７ は、Ｈおよびメチルから独立に選択される］；および
式（ＩＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １９ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｒ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ４ ＮＨ ２ およびＧ［式中、
Ｒ ２２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
Ｒ ２０ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；または
Ｒ １９ およびＲ ２０ は、それらと接合している窒素原子と一緒になって５〜７環原子を有し、任意選択で酸素、窒素、および硫黄から選択されるさらなるヘテロ原子を含有する、複素環またはヘテロアリール環を形成する］
から独立に選択され；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ ２３ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｓ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ２３ は、式−（Ｏ−アルキル） ｖ −ＯＨを有し、式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ ２４ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｓは、１〜５の整数であり；
Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ６ Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ Ｓ ２ （ＣＨ ２ ） ２ Ｃ（Ｏ）−から選択され；
各Ｒ ２５ は、式−（ＣＨ ２ ） ２ ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ ２６ ） ２ を有し、式中、各Ｒ ２６ は、式−（ＣＨ ２ ） ６ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ を有し、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
Ｇは、１回の出現で存在していてもよいし、または存在せず、前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目１３）
各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目１２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１４）
Ｒ １ が、
から選択される、項目１２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１５）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、項目１２から１４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１６）
Ｒ ２ が、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、項目１５に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１７）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ ２ がＧである、項目１２から１４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１８）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＧである、項目１２から１４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目１９）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目１２から１８までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２０）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２１）
前記ＣＰＰが、配列番号６〜１２のうちのいずれか１つに描示されている配列を含む、項目１２から１８までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２２）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＨである、項目１２に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２３）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１２から２２までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２４）
式（ＶＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
Ｔは、
から選択され、
各Ｒ １ は、−Ｎ（Ｒ ４ ） ２ であり、式中、各Ｒ ４ は独立に、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択され、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり；
Ｔは、
であるか、またはＲ ２ はＧであり
前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；または
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目２５）
Ｔが、式：
を有し、Ｒ ２ が、Ｇである、項目２４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２６）
Ｒ １ の少なくとも１つの出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目２４に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２７）
Ｒ １ の各出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目２４から２６までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２８）
Ｇが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目２４から２７までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目２９）
Ｒ ａ がアセチルである、項目２８に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３０）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目２４から２９までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３１）
Ｒ ａ がアセチルである、項目３０に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３２）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目２４から３０までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３３）
式（ＸＸ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；または
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、
Ｒ ａ は、Ｈまたはアセチルである］。
（項目３４）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目３３に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３５）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、３４〜３６、または５９のうちのいずれか１つから選択され、Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１２から３４までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３６）
式（ＸＸＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、Ｘは、存在するごとに、
から独立に選択される］。
（項目３７）
各ＸがＴである、項目３６に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目３８）
式（ＸＸＩＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩。
（項目３９）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドとを含む医薬組成物。
（項目４０）
前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４１）
前記標的領域が、配列番号２を含む、項目４０に記載の医薬組成物。
（項目４２）
前記標的領域が、配列番号３を含む、項目４０に記載の医薬組成物。
（項目４３）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合するとＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、項目３９から４２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目４４）
前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４５）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４６）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４７）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４８）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目４９）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、項目３９に記載の医薬組成物。
（項目５０）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物［式中、
各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ ４ から独立に選択され、各Ｒ ４ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｎ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、およびＧから独立に選択され、Ｒ ５ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数であり；
Ｔは、ＯＨと、式：
の部分とから選択され、式中、
Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ７ ） ２ 、およびＲ １ から選択され、各Ｒ ７ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され、
Ｒ ６ は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ９ ）ＣＨ ２ Ｃ（Ｏ）ＮＨ ２ 、および式：
から選択され、式中、
Ｒ ９ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １０ は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ １１ ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｍ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、式中、
ｍは、１〜５の整数であり、
Ｒ １１ は、式−（Ｏ−アルキル） ｙ −を有し、式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
前記ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ １２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １ の各出現は、
−Ｎ（Ｒ １３ ） ２ ［式中、各Ｒ １３ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択される］；
式（ＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １５ は、Ｈ、Ｇ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｑ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、
Ｒ １８ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｑは、１〜５の整数であり；
各Ｒ １７ は、Ｈおよびメチルから選択される］；および
式（ＩＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １９ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｒ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ４ ＮＨ ２ およびＧ［式中、
Ｒ ２２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
Ｒ ２０ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；または
Ｒ １９ およびＲ ２０ は、それらと接合している窒素原子と一緒になって５〜７環原子を有し、任意選択で酸素、窒素、および硫黄から選択されるさらなるヘテロ原子を含有する、複素環またはヘテロアリール環を形成する］
から独立に選択され；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ ２３ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｓ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ２３ は、式−（Ｏ−アルキル） ｖ −ＯＨを有し、式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ ２４ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｓは、１〜５の整数であり；
Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ６ Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ Ｓ ２ （ＣＨ ２ ） ２ Ｃ（Ｏ）−から選択され；
各Ｒ ２５ は、式−（ＣＨ ２ ） ２ ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ ２６ ） ２ を有し、式中、各Ｒ ２６ は、式−（ＣＨ ２ ） ６ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ を有し、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
Ｇは、１回の出現で存在していてもよいし、または存在せず、前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目５１）
各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目５０に記載の医薬組成物。
（項目５２）
Ｒ １ が、
から選択される、項目５０に記載の医薬組成物。
（項目５３）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、項目５０から５２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５４）
Ｒ ２ が、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、項目５３に記載の医薬組成物。
（項目５５）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ ２ がＧである、項目５０から５２までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
（項目５６）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＧである、項目５０から５２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５７）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目５０から５６までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目５８）
Ｒ ａ がアセチルである、項目５７に記載の医薬組成物。
（項目５９）
前記ＣＰＰが、配列番号６〜１２のうちのいずれか１つに描示されている配列を含む、項目５０から５８までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６０）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＨである、項目５０に記載の医薬組成物。
（項目６１）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目５０から６０までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６２）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＶＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物
［式中、各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
Ｔは、
から選択され；
各Ｒ １ は、−Ｎ（Ｒ ４ ） ２ であり、各Ｒ ４ は独立に、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキルであり；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択され、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり；
ここで、Ｔは、
であるか、またはＲ ２ はＧであり、
前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；または
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。
（項目６３）
Ｔが、式：
を有し、Ｒ ２ が、Ｇである、項目６２に記載の医薬組成物。
（項目６４）
Ｒ １ の少なくとも１つの出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目６２に記載の医薬組成物。
（項目６５）
Ｒ １ の各出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目６２から６４までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６６）
Ｇが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目６２から６５までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６７）
Ｒ ａ がアセチルである、項目６６に記載の医薬組成物。
（項目６８）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目６２から６６までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目６９）
Ｒ ａ がアセチルである、項目６８に記載の医薬組成物。
（項目７０）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目６２から６９までのいずれか一項に医薬組成物。
（項目７１）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＸＸ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；または
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、
Ｒ ａ は、Ｈまたはアセチルである］。
（項目７２）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目７１に記載の医薬組成物。
（項目７３）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、３４〜３６、または５９のうちのいずれか１つから選択され、Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目３９から７２までのいずれか一項に記載の医薬組成物。
（項目７４）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＸＸＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物［式中、Ｘは、存在するごとに、
から独立に選択される］。
（項目７５）
各ＸがＴである、項目７４に記載の医薬組成物。
（項目７６）
（ａ）薬学的に許容される担体と、（ｂ）式（ＸＸＩＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩とを含む医薬組成物。
（項目７７）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを投与することにより、前記対象を処置するステップを含み、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、方法。
（項目７８）
前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、項目７７に記載の方法。
（項目７９）
前記標的領域が、配列番号２を含む、項目７８に記載の方法。
（項目８０）
前記標的領域が、配列番号３を含む、項目７８に記載の方法。
（項目８１）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合するとＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、項目７７から８０までのいずれか一項に記載の方法。
（項目８２）
前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、項目７７に記載の方法。
（項目８３）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目７７に記載の方法。
（項目８４）
前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、項目７７に記載の方法。
（項目８５）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、項目７７に記載の方法。
（項目８６）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、項目７７に記載の方法。
（項目８７）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、項目７７に記載の方法。
（項目８８）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ ４ から独立に選択され、各Ｒ ４ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｎ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ５ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、およびＧから独立に選択され、Ｒ ５ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数であり；
Ｔは、ＯＨと、式：
の部分とから選択され、式中、
Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ７ ） ２ 、およびＲ １ から選択され、各Ｒ ７ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され、
Ｒ ６ は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ ９ ）ＣＨ ２ Ｃ（Ｏ）ＮＨ ２ 、および式：
から選択され、式中、
Ｒ ９ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １０ は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ １１ ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｍ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、式中、
ｍは、１〜５の整数であり、
Ｒ １１ は、式−（Ｏ−アルキル） ｙ −を有し、式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
前記ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ １２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
Ｒ １ の各出現は、
−Ｎ（Ｒ １３ ） ２ ［式中、各Ｒ １３ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択される］；
式（ＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １５ は、Ｈ、Ｇ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｑ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ １８ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ から選択され、
Ｒ １８ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｑは、１〜５の整数であり；
各Ｒ １７ は、Ｈおよびメチルから選択される］；および
式（ＩＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ １９ は、Ｈ、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｒ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２２ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ４ ＮＨ ２ およびＧ［式中、
Ｒ ２２ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
Ｒ ２０ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；または
Ｒ １９ およびＲ ２０ は、それらと接合している窒素原子と一緒になって５〜７環原子を有し、任意選択で酸素、窒素、および硫黄から選択されるさらなるヘテロ原子を含有する、複素環またはヘテロアリール環を形成する］
から独立に選択され；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ ２３ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ｓ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＲ ２４ Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ ２ ）（ＣＨ ２ ） ３ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ 、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ ２３ は、式−（Ｏ−アルキル） ｖ −ＯＨを有し、式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ ２ 〜Ｃ ６ アルキルから独立に選択され；
Ｒ ２４ は、ＨおよびＣ １ 〜Ｃ ６ アルキルから選択され；
ｓは、１〜５の整数であり；
Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ６ Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ Ｓ ２ （ＣＨ ２ ） ２ Ｃ（Ｏ）−から選択され；
各Ｒ ２５ は、式−（ＣＨ ２ ） ２ ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ ２６ ） ２ を有し、式中、各Ｒ ２６ は、式−（ＣＨ ２ ） ６ ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ ２ を有し、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
Ｇは、１回の出現で存在していてもよいし、または存在せず、前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目８９）
各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目８８に記載の方法。
（項目９０）
Ｒ １ が、
から選択される、項目８８に記載の方法。
（項目９１）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、項目８８から９０までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９２）
Ｒ ２ が、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される、項目９１に記載の方法。
（項目９３）
Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、Ｒ ２ がＧである、項目８８から９２までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９４）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＧである、項目８８から９２までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９５）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目８８から９４までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９６）
Ｒ ａ がアセチルである、項目９５に記載の方法。
（項目９７）
前記ＣＰＰが、配列番号６〜１２のうちのいずれか１つに描示されている配列を含む、項目８８から９６までのいずれか一項に記載の方法。
（項目９８）
Ｔが、式：
を有し、Ｙが、存在するごとに、Ｏであり、各Ｒ １ が−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ であり、Ｒ ２ がＨである、項目８８に記載の方法。
（項目９９）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目８８から９８までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１００）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＶＩＩ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩
［式中、各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
Ｔは、
から選択され、
各Ｒ １ は、−Ｎ（Ｒ ４ ） ２ であり、各Ｒ ４ は独立に、Ｃ １ 〜Ｃ ６ アルキルである；
Ｒ ２ は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択され、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ２ ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ ２ ） ５ ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ ２ ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
ここで、Ｔは、
であるか、またはＲ ２ はＧであり、
前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；または
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目１０１）
Ｔが、式：
を有し、Ｒ ２ が、Ｇである、項目１００に記載の方法。
（項目１０２）
Ｒ １ の少なくとも１つの出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目１００に記載の方法。
（項目１０３）
Ｒ １ の各出現が、−Ｎ（ＣＨ ３ ） ２ である、項目１００から１０２までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０４）
Ｇが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アシル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目１００から１０３までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０５）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１０４に記載の方法。
（項目１０６）
前記ＣＰＰが、式：
［式中、Ｒ ａ は、Ｈ、アセチル、ベンゾイル、およびステアロイルから選択される］
を有する、項目１００から１０４までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０７）
Ｒ ａ がアセチルである、項目１００に記載の方法。
（項目１０８）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１００から１０７までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１０９）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＸＸ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；または
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；もしくは、
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、
Ｒ ａ は、Ｈまたはアセチルである］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目１１０）
Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目１０９に記載の方法。
（項目１１１）
前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、３４〜３６、または５９のうちのいずれか１つから選択され、Ｘが、存在するごとに、Ｔである、項目８８から１１０までのいずれか一項に記載の方法。
（項目１１２）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＸＸＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、Ｘは、存在するごとに、
から独立に選択される］
を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
（項目１１３）
各ＸがＴである、項目１１２に記載の方法。
（項目１１４）
それを必要とする対象におけるＩＩ型糖原病を処置する方法であって、前記対象に、有効量の、式（ＸＸＩＩＩ ａ）〜（ＸＸＩＩＩ ｉ）のうちのいずれか１つのアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩を投与することにより、前記対象を処置するステップを含む方法。
Ｉ．
ｕｕ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｖｖ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｗｗ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｘｘ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｙｙ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｚｚ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ａａａ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｂｂｂ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｃｃｃ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｄｄｄ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｅｅｅ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｆｆｆ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｇｇｇ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｈｈｈ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｉｉｉ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｊｊｊ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｋｋｋ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｌｌｌ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｍｍｍ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｎｎｎ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｏｏｏ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐｐｐ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｑｑｑ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｒｒｒ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｓｓｓ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｔｔｔ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ｕｕｕ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｖｖｖ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗｗｗ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｘｘｘ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｙｙｙ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｚｚｚ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ａａａａ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｂｂｂｂ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃｃｃ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｄｄｄｄ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｅｅｅｅ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｆｆｆｆ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｇｇｇｇ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｈｈｈｈ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｉｉｉｉ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｊｊｊｊ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｋｋｋｋ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｌｌｌｌ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｍｍｍｍ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｎｎｎｎ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ｒ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｓ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｔ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｕ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｖ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｘ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｙ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｚ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ａａ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｂｂ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｅｅ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｆｆ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｇｇ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｈｈ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；ならびに
ＩＩＩ．
ｌ）Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｑ）Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）；
ｒ）Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｓ）Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）；
ｔ）Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）；および
ｖ）Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］。
ｕｕ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｖｖ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｗｗ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｘｘ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｙｙ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｚｚ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ａａａ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｂｂｂ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｃｃｃ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｄｄｄ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｅｅｅ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｆｆｆ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｇｇｇ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｈｈｈ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｉｉｉ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｊｊｊ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｋｋｋ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｌｌｌ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｍｍｍ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｎｎｎ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｏｏｏ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐｐｐ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｑｑｑ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｒｒｒ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｓｓｓ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｔｔｔ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ｕｕｕ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｖｖｖ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗｗｗ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｘｘｘ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｙｙｙ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｚｚｚ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ａａａａ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｂｂｂｂ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃｃｃ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｄｄｄｄ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｅｅｅｅ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｆｆｆｆ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｇｇｇｇ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｈｈｈｈ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｉｉｉｉ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｊｊｊｊ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｋｋｋｋ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｌｌｌｌ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｍｍｍｍ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｎｎｎｎ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ｒ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｓ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｔ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｕ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｖ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｘ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｙ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｚ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ａａ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｂｂ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｅｅ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｆｆ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｇｇ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｈｈ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；ならびに
ＩＩＩ．
ｌ）Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｑ）Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）；
ｒ）Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｓ）Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）；
ｔ）Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）；および
ｖ）Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］。
さらに、一部の実施形態では、本開示のアンチセンスオリゴマーは、式（ＸＸ）：
の化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；ならびに
ＩＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；および
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり、式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；Ｒａは、Ｈまたはアセチルである］である。
の化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；ならびに
ＩＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；および
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり、式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；Ｒａは、Ｈまたはアセチルである］である。
例えば式（ＸＸ）のアンチセンスオリゴマーを含めた本開示のアンチセンスオリゴマーの一部の実施形態では、アンチセンスオリゴマーは、式（ＸＸＩ）：
［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；ならびに
ＩＩＩ．
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；および
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり、式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、Ｒａは、Ｈまたはアセチルである］
を有しうるまたは薬学的に許容されるその塩でありうる。
［式中、
Ｉ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｗ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｘ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｙ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｚ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ａａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；
ＩＩ．
ａ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｂ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｃ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｄ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｅ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｆ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｇ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｈ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｉ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｊ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｋ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され；ならびに
ＩＩＩ．
ｌ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７６（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｍ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７７（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｎ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ Ｇ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｏ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号７９（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｐ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８０（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ Ｃ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｑ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８１（ＧＧＣＸＣＸＣＡＡＡＧＣＡＧＣＸＣＸＧＡＧＡＣＡＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｒ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８２（ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｓ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８３（ＧＡＧ ＡＧＧ ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｔ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８４（ＸＸＸ ＧＣＣ ＡＸＧ ＸＸＡ ＣＣＣ ＡＧＧ ＣＸ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；
ｕ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが１８である配列番号８５（ＧＣＧ ＣＡＣ ＣＣＸ ＣＸＧ ＣＣＣ ＸＧＧ ＣＣ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり；および
ｖ）各Ｎｕは、一緒になって、Ｚが２３である配列番号８６（ＧＧＣ ＣＣＸ ＧＧＸ ＣＸＧ ＣＸＧ ＧＣＸ ＣＣＣ ＸＧＣ Ｘ）のターゲティング配列（５’−３’）を形成するヌクレオ塩基であり、式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択され、Ｒａは、Ｈまたはアセチルである］
を有しうるまたは薬学的に許容されるその塩でありうる。
Claims (21)
- ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含む１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドであって、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、請求項１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合すると、ＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、請求項１または２に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、請求項１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍または少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、請求項１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、請求項１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、請求項１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、請求項１に記載の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチド。
- 式（Ｉ）：
のアンチセンスオリゴマー化合物または薬学的に許容されるその塩［式中、
各Ｎｕは、一緒になってターゲティング配列を形成するヌクレオ塩基であり；
Ｚは、８〜３８の整数であり；
各Ｙは、Ｏおよび−ＮＲ４から独立に選択され、各Ｒ４は、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、アラルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｎＮＲ５Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ５Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、およびＧから独立に選択され、Ｒ５は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され、ｎは、１〜５の整数であり；
Ｔは、ＯＨと、式：
の部分とから選択され、式中、
Ａは、−ＯＨ、−Ｎ（Ｒ７）２、およびＲ１から選択され、各Ｒ７は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから独立に選択され、
Ｒ６は、ＯＨ、−Ｎ（Ｒ９）ＣＨ２Ｃ（Ｏ）ＮＨ２、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ９は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
Ｒ１０は、Ｇ、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ１１ＯＨ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｍＮＲ１２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ１２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２から選択され、式中、
ｍは、１〜５の整数であり、
Ｒ１１は、式−（Ｏ−アルキル）ｙ−を有し、式中、ｙは、３〜１０の整数であり、
ｙ個のアルキル基の各々は、Ｃ２〜Ｃ６アルキルから独立に選択され；
Ｒ１２は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
Ｒ１の各出現は、
−Ｎ（Ｒ１３）２［式中、各Ｒ１３は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから独立に選択される］；
式（ＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ１５は、Ｈ、Ｇ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｑＮＲ１８Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ１８Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２から選択され、
Ｒ１８は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
ｑは、１〜５の整数であり；
各Ｒ１７は、Ｈおよびメチルから独立に選択される］；および
式（ＩＩＩ）：
の部分［式中、
Ｒ１９は、Ｈ、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｒＮＲ２２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ２）（ＣＨ２）３ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ２２Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ２）（ＣＨ２）４ＮＨ２およびＧ［式中、
Ｒ２２は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
ｒは、１〜５の整数である］から選択され、
Ｒ２０は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；または
Ｒ１９およびＲ２０は、それらと接合している窒素原子と一緒になって５〜７環原子を有し、任意選択で酸素、窒素、および硫黄から選択されるさらなるヘテロ原子を含有する、複素環またはヘテロアリール環を形成する］
から独立に選択され；
Ｒ２は、Ｈ、Ｇ、アシル、トリチル、４−メトキシトリチル、ベンゾイル、ステアロイル、Ｃ１〜Ｃ６アルキル、−Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）−Ｒ２３、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）ｓＮＲ２４Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＲ２４Ｃ（＝ＮＨ）ＮＨ２、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ（ＮＨ２）（ＣＨ２）３ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２、および式：
の部分から選択され、式中、
Ｒ２３は、式−（Ｏ−アルキル）ｖ−ＯＨを有し、式中、ｖは、３〜１０の整数であり、前記ｖ個のアルキル基の各々は、Ｃ２〜Ｃ６アルキルから独立に選択され；
Ｒ２４は、ＨおよびＣ１〜Ｃ６アルキルから選択され；
ｓは、１〜５の整数であり；
Ｌは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）６Ｃ（Ｏ）−および−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２Ｓ２（ＣＨ２）２Ｃ（Ｏ）−から選択され；
各Ｒ２５は、式−（ＣＨ２）２ＯＣ（Ｏ）Ｎ（Ｒ２６）２を有し、式中、各Ｒ２６は、式−（ＣＨ２）６ＮＨＣ（＝ＮＨ）ＮＨ２を有し、
Ｇは、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）（ＣＨ２）２ＮＨＣ（Ｏ）（ＣＨ２）５ＮＨ−ＣＰＰ、−Ｃ（Ｏ）ＣＨ２ＮＨ−ＣＰＰ、および：
［式中、前記ＣＰＰは、前記ＣＰＰのカルボキシ末端において、アミド結合により、リンカー部分に接合している］
から選択される、細胞透過性ペプチド（「ＣＰＰ」）およびリンカー部分であり、
Ｇは、１回の出現で存在していてもよいし、または存在せず、前記ターゲティング配列は、
Ｉ．
ａ）Ｚが２２である配列番号１３（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｂ）Ｚが２２である配列番号１４（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ Ｘ）；
ｃ）Ｚが２２である配列番号１５（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ）；
ｄ）Ｚが２２である配列番号１６（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ）；
ｅ）Ｚが２２である配列番号１７（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ）；
ｆ）Ｚが２２である配列番号１８（ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ）；
ｇ）Ｚが２２である配列番号１９（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ）；
ｈ）Ｚが２２である配列番号２０（ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ ＣＣＡ ＧＣＡ）；
ｉ）Ｚが２１である配列番号２１（ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡ）；
ｊ）Ｚが２１である配列番号２２（ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧ）；
ｋ）Ｚが２１である配列番号２３（ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡ）；
ｌ）Ｚが２１である配列番号２４（ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧ）；
ｍ）Ｚが２１である配列番号２５（ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸ）；
ｎ）Ｚが２１である配列番号２６（ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣ）；
ｏ）Ｚが２１である配列番号２７（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｐ）Ｚが２１である配列番号２８（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧ）；
ｑ）Ｚが２１である配列番号２９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡ）；
ｒ）Ｚが２１である配列番号３０（ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣ）；
ｓ）Ｚが２１である配列番号３１（ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧ）；
ｔ）Ｚが２１である配列番号３２（ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸ）；
ｕ）Ｚが２１である配列番号３３（ＧＣＣ ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｖ）Ｚが２０である配列番号３４（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｗ）Ｚが１９である配列番号３５（ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ）；
ｘ）Ｚが２１である配列番号３６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧ）；
ｙ）Ｚが２０である配列番号３７（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ Ａ）；
ｚ）Ｚが１９である配列番号３８（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ）；
ａａ）Ｚが２１である配列番号３９（ＣＧＧ ＣＡＣ ＸＣＡ ＣＧＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ Ａ）；
ｂｂ）Ｚが２１である配列番号４０（ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｃｃ）Ｚが２１である配列番号４１（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ Ｇ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｄｄ）Ｚが２２である配列番号４２（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＣ）；
ｅｅ）Ｚが２１である配列番号４３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣ）；
ｆｆ）Ｚが２０である配列番号４４（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ Ｃ）；
ｇｇ）Ｚが２１である配列番号４５（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣ）；
ｈｈ）Ｚが２０である配列番号４６（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｉｉ）Ｚが２１である配列番号４７（ＡＧＧ ＡＡＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ ＣＡ）；
ｊｊ）Ｚが２０である配列番号４８（ＡＧＧ ＡＡＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ ＡＧＣ Ａ）；
ｋｋ）Ｚが２２である配列番号４９（ＣＧＧ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｌｌ）Ｚが２０である配列番号５０（ＣＧＣ ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ Ａ）；
ｍｍ）Ｚが１９である配列番号５１（ＣＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ）；
ｎｎ）Ｚが２２である配列番号５２（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＧＧ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｏｏ）Ｚが２０である配列番号５３（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ Ｇ）；
ｐｐ）Ｚが１９である配列番号５４（ＧＧＣ ＧＧＣ ＡＣＸ ＣＡＣ ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ）；
ｑｑ）Ｚが２２である配列番号５５（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＣ）；
ｒｒ）Ｚが２１である配列番号５６（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＣ）；
ｓｓ）Ｚが２０である配列番号５７（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ Ｃ）；および
ｔｔ）Ｚが１９である配列番号５８（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＣ）；
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］；
ＩＩ．
ａ）Ｚが２３である配列番号５９（ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ Ｃ）；
ｂ）Ｚが２３である配列番号６０（ＣＣＡ ＧＡＡ ＧＧＡ ＡＧＧ ＧＣＧ ＡＧＡ ＡＡＡ ＧＣＸ Ｃ）；
ｃ）Ｚが２３である配列番号６１（ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ ＣＧＡ ＧＡＡ ＡＡＧ ＣＸＣ ＣＡＧ Ｃ）；
ｄ）Ｚが２３である配列番号６２（ＧＣＧ ＧＧＡ ＧＧＧ ＧＣＧ ＧＣＡ ＣＸＣ ＡＣＧ ＧＧＧ Ｃ）；
ｅ）Ｚが２３である配列番号６３（ＸＧＧ ＧＧＡ ＧＡＧ ＧＧＣ ＣＡＧ ＡＡＧ ＧＡＡ ＧＧＧ Ｃ）；
ｆ）Ｚが２３である配列番号６４（ＡＧＡ ＡＧＧ ＡＡＧ ＧＧＣ ＧＡＧ ＡＡＡ ＡＧＣ ＸＣＣ Ａ）；
ｇ）Ｚが２３である配列番号６５（ＧＣＸ ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ Ｃ）；
ｈ）Ｚが２３である配列番号６６（ＣＸＣ ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ Ａ）；
ｉ）Ｚが２３である配列番号６７（ＸＣＸ ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ Ａ）；
ｊ）Ｚが２３である配列番号６８（ＣＸＣ ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ Ｃ）；
ｋ）Ｚが２３である配列番号６９（ＸＣＡ ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ Ｃ）；
ｌ）Ｚが２３である配列番号７０（ＣＡＡ ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ Ｇ）；
ｍ）Ｚが２３である配列番号７１（ＡＡＡ ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ Ｃ）；
ｎ）Ｚが２３である配列番号７２（ＡＡＧ ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ Ｇ）；
ｏ）Ｚが２３である配列番号７３（ＡＧＣ ＡＧＣ ＸＣＸ ＧＡＧ ＡＣＡ ＸＣＡ ＡＣＣ ＧＣＧ Ｇ）；
ｐ）Ｚが２３である配列番号７４（ＧＣＡ ＧＣＸ ＣＸＧ ＡＧＡ ＣＡＸ ＣＡＡ ＣＣＧ ＣＧＧ Ｃ）；および
ｑ）Ｚが２３である配列番号７５（ＣＡＧ ＣＸＣ ＸＧＡ ＧＡＣ ＡＸＣ ＡＡＣ ＣＧＣ ＧＧＣ Ｘ）
［式中、Ｘは、ウラシル（Ｕ）またはチミン（Ｔ）から選択される］
からなる群から選択される］。 - 各Ｒ１が−Ｎ（ＣＨ３）２である、請求項９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。
- Ｒ１が、
から選択される、請求項９に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 - Ｔが、
から選択され、Ｙが、存在するごとに、Ｏである、請求項９から１１までのいずれか一項に記載のアンチセンスオリゴマー化合物。 - ＩＩ型糖原病を処置するための医薬の製造における、１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドの使用であって、前記修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドが、ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含み、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、使用。
- 前記標的領域が、配列番号２または配列番号３のうちの少なくとも１つを含む、請求項１３に記載の使用。
- 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、前記ターゲティング配列が前記標的領域に結合するとＧＡＡ ｍＲＮＡ内のエクソン２の保持を促進する、請求項１３または１４に記載の使用。
- 前記標的領域が、前記ターゲティング配列と比較してさらなるヌクレオ塩基を１〜３個含む、請求項１３に記載の使用。
- 前記アンチセンスオリゴヌクレオチドが、酵素活性試験に従い、配列番号１内の前記標的領域と完全に相補的である第２のアンチセンスオリゴヌクレオチドと比較して少なくとも２倍または少なくとも３倍または少なくとも４倍のＧＡＡの酵素活性を誘導する、請求項１３に記載の使用。
- 前記ターゲティング配列が、配列番号１３〜５８のうちのいずれか１つから選択される、請求項１３に記載の使用。
- 前記ターゲティング配列が、配列番号１３、３３〜３８、４５、４６、および８７〜１２３のうちのいずれか１つから選択される、請求項１３に記載の使用。
- 前記ターゲティング配列が、配列番号１３、２７〜２９、または３４〜３６のうちのいずれか１つから選択される、請求項１３に記載の使用。
- ＩＩ型糖原病を処置するための、１０〜４０ヌクレオ塩基の修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドを含む組成物であって、前記修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドが、ヒトアルファグルコシダーゼ（ＧＡＡ）遺伝子のプレｍＲＮＡのイントロン１（配列番号１）内の標的領域と相補的なターゲティング配列を含み、前記標的領域が前記ターゲティング配列と比較して少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基を含み、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記ターゲティング配列内に相補的なヌクレオ塩基を有さず、前記少なくとも１つのさらなるヌクレオ塩基が前記標的領域の内部にある、組成物。
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