JP2017537604A5 - - Google Patents
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Description
これらの結果から、ATB−200 rhGAA(このN−グリカン上のM6Pおよびビス−M6Pのレベルがより高い)は骨格筋中のCIMPRを効率的に標的にすることが分かる。ATB−200 rhGAAはまた、in vivoでの非生産的クリアランスを最小化する、十分に処理された複合型N−グリカンも有し、in vivoでの使用に適した薬物動態特性も有し、in vivoでの重要な筋組織への良好なターゲティングも示す。これらから、ATB−200 rhGAAは筋組織中のグリコーゲンの低減に関して従来の標準的治療Lumizymeと比べて良好であること、およびATB−200 rhGAAとシャペロンAT2221との組合せにより、標的組織からのグリコーゲンの除去が更に改善されて筋肉病理が改善されることも分かる。
<本発明の更なる実施態様>
[実施態様1]
モノ−マンノース−6−リン酸(M6P)またはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含むrhGAAを、Lumizyme(登録商標)(アルグルコシダーゼアルファ;CAS420794−05−0)により例示される従来のrhGAAと比べて多量に含む、CHO細胞に由来するrhGAA組成物。
[実施態様2]
前記rhGAAが、配列番号1で表されるアミノ酸配列と少なくとも95%同一であるアミノ酸配列を含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様3]
前記rhGAAの30%以上がカチオン非依存性マノース−6−リン酸受容体(CIMPR)に結合するか、または前記rhGAAの30%以上が、モノ−M6Pもしくはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様4]
前記rhGAAの50%以上がカチオン非依存性マノース−6−リン酸受容体(CIMPR)に結合するか、または前記rhGAAの50%以上が、モノ−M6Pもしくはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様5]
前記rhGAAの90%〜100%がカチオン非依存性マノース−6−リン酸受容体(CIMPR)に結合するか、または前記rhGAAの90%〜100%もしくはより多くが、モノ−M6Pもしくはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様6]
M6Pを担持するN−グリカンの平均含有量が0.5〜7.0mol/mol rhGAAの範囲である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様7]
M6Pを担持するN−グリカンの平均含有量が1.0〜4.0mol/mol rhGAAの範囲である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様8]
M6Pを担持するN−グリカンの平均含有量が5.0〜6.0mol/mol rhGAAの範囲である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様9]
平均して、前記N−グリカンが3mol/mol超のM6Pと4mol/mol超のシアル酸とを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様10]
平均して、前記rhGAA上の前記N−グリカンの40〜60%が複合型N−グリカンであり、前記rhGAA上のN−グリカンの6.5%以下がハイブリッド型N−グリカンであり、前記rhGAA上の高マンノース型N−グリカンの15%以下が非リン酸化型であり、前記rhGAA上の前記高マンノース型N−グリカンの少なくとも10%がモノ−M6Pリン酸化型であり、および/または前記rhGAA上の前記高マンノース型N−グリカンの少なくとも2%がビス−M6Pリン酸化型である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様11]
前記rhGAAが平均して、1molのrhGAA当たり2.0〜8.0個のシアル酸残基を担持する、実施態様1に記載の組成物。
[実施態様12]
前記rhGAAがCHO細胞株ATB200−001−X5−14によりまたはその継代培養物により産生される、実施態様1に記載の組成物。
[実施態様13]
シャペロンを更に含む、実施態様1に記載の組成物。
[実施態様14]
実施態様1に記載の組成物を製造する方法であって、CHO細胞株を培養することと、前記CHO細胞の培養物から前記組成物を回収することとを含む方法。
[実施態様15]
実施態様1に記載の組成物を産生するCHO細胞株。
[実施態様16]
実施態様1に記載の組成物を産生するCHO細胞株GA−ATB−200またはその継代培養物。
[実施態様17]
実施態様15に記載のCHO細胞株を製造する方法であって、rhGAAをコードするDNAでCHO細胞を形質転換させることと、前記rhGAAをコードするDNAを前記CHO細胞の染色体に安定的に組み込み、かつrhGAAを安定的に発現するCHO細胞を選択することと、M6Pまたはビス−M6Pを担持するグリカンの含有量が高いrhGAAを発現するCHO細胞を選択することと、任意選択で、シアル酸含有量が高いN−グリカンを有するおよび/または非リン酸化高マンノース含有量が低いN−グリカンを有するCHO細胞を選択することとを含む方法。
[実施態様18]
不十分なリソソームrhGAAに関連する状態、障害または疾患を処置する方法であって、実施態様1に記載の組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む方法。
[実施態様19]
前記対象がグリコーゲン貯蔵症II型(ポンペ病)を有する、実施態様18に記載の方法。
[実施態様20]
前記組成物を前記対象の心筋に投与することを含む、実施態様18に記載の方法。
[実施態様21]
前記組成物を前記対象の四頭筋、三頭筋またはその他の骨格筋に投与することを含む、実施態様18に記載の方法。
[実施態様22]
前記組成物を前記対象の横隔膜に投与することを含む、実施態様18に記載の方法。
[実施態様23]
前記組成物が薬理学的シャペロンと組み合わされるか、それと共投与されるか、またはそれと共に別々に投与される、実施態様18に記載の方法。
[実施態様24]
前記組成物がAT2220もしくはその塩と組み合わされるか、それと共投与されるか、またはそれと共に別々に投与される、実施態様18に記載の方法。
[実施態様25]
前記組成物がAT2221もしくはその塩と組み合わされるか、それと共投与されるか、またはそれと共に別々に投与される、実施態様18に記載の方法。
[実施態様26]
組織、筋肉、筋繊維、筋細胞、リソソーム、オルガネラ、細胞内コンパートメントまたは細胞質中のグリコーゲンを代謝するか、分解するか、除去するか、またはその他に低減させる方法であって、任意選択でシャペロンまたはrhGAAに対する免疫応答を低減させる薬剤と共に、実施態様1に記載の組成物を対象に投与することを含む方法。
[実施態様27]
細胞中におけるリソソームの増殖、自食作用または開口分泌を調節する方法であって、任意選択でシャペロンとの組合せにおいて、実施態様1に記載の組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む方法。
<本発明の更なる実施態様>
[実施態様1]
モノ−マンノース−6−リン酸(M6P)またはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含むrhGAAを、Lumizyme(登録商標)(アルグルコシダーゼアルファ;CAS420794−05−0)により例示される従来のrhGAAと比べて多量に含む、CHO細胞に由来するrhGAA組成物。
[実施態様2]
前記rhGAAが、配列番号1で表されるアミノ酸配列と少なくとも95%同一であるアミノ酸配列を含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様3]
前記rhGAAの30%以上がカチオン非依存性マノース−6−リン酸受容体(CIMPR)に結合するか、または前記rhGAAの30%以上が、モノ−M6Pもしくはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様4]
前記rhGAAの50%以上がカチオン非依存性マノース−6−リン酸受容体(CIMPR)に結合するか、または前記rhGAAの50%以上が、モノ−M6Pもしくはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様5]
前記rhGAAの90%〜100%がカチオン非依存性マノース−6−リン酸受容体(CIMPR)に結合するか、または前記rhGAAの90%〜100%もしくはより多くが、モノ−M6Pもしくはビス−M6Pを担持するN−グリカンを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様6]
M6Pを担持するN−グリカンの平均含有量が0.5〜7.0mol/mol rhGAAの範囲である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様7]
M6Pを担持するN−グリカンの平均含有量が1.0〜4.0mol/mol rhGAAの範囲である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様8]
M6Pを担持するN−グリカンの平均含有量が5.0〜6.0mol/mol rhGAAの範囲である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様9]
平均して、前記N−グリカンが3mol/mol超のM6Pと4mol/mol超のシアル酸とを含む、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様10]
平均して、前記rhGAA上の前記N−グリカンの40〜60%が複合型N−グリカンであり、前記rhGAA上のN−グリカンの6.5%以下がハイブリッド型N−グリカンであり、前記rhGAA上の高マンノース型N−グリカンの15%以下が非リン酸化型であり、前記rhGAA上の前記高マンノース型N−グリカンの少なくとも10%がモノ−M6Pリン酸化型であり、および/または前記rhGAA上の前記高マンノース型N−グリカンの少なくとも2%がビス−M6Pリン酸化型である、実施態様1に記載のrhGAA組成物。
[実施態様11]
前記rhGAAが平均して、1molのrhGAA当たり2.0〜8.0個のシアル酸残基を担持する、実施態様1に記載の組成物。
[実施態様12]
前記rhGAAがCHO細胞株ATB200−001−X5−14によりまたはその継代培養物により産生される、実施態様1に記載の組成物。
[実施態様13]
シャペロンを更に含む、実施態様1に記載の組成物。
[実施態様14]
実施態様1に記載の組成物を製造する方法であって、CHO細胞株を培養することと、前記CHO細胞の培養物から前記組成物を回収することとを含む方法。
[実施態様15]
実施態様1に記載の組成物を産生するCHO細胞株。
[実施態様16]
実施態様1に記載の組成物を産生するCHO細胞株GA−ATB−200またはその継代培養物。
[実施態様17]
実施態様15に記載のCHO細胞株を製造する方法であって、rhGAAをコードするDNAでCHO細胞を形質転換させることと、前記rhGAAをコードするDNAを前記CHO細胞の染色体に安定的に組み込み、かつrhGAAを安定的に発現するCHO細胞を選択することと、M6Pまたはビス−M6Pを担持するグリカンの含有量が高いrhGAAを発現するCHO細胞を選択することと、任意選択で、シアル酸含有量が高いN−グリカンを有するおよび/または非リン酸化高マンノース含有量が低いN−グリカンを有するCHO細胞を選択することとを含む方法。
[実施態様18]
不十分なリソソームrhGAAに関連する状態、障害または疾患を処置する方法であって、実施態様1に記載の組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む方法。
[実施態様19]
前記対象がグリコーゲン貯蔵症II型(ポンペ病)を有する、実施態様18に記載の方法。
[実施態様20]
前記組成物を前記対象の心筋に投与することを含む、実施態様18に記載の方法。
[実施態様21]
前記組成物を前記対象の四頭筋、三頭筋またはその他の骨格筋に投与することを含む、実施態様18に記載の方法。
[実施態様22]
前記組成物を前記対象の横隔膜に投与することを含む、実施態様18に記載の方法。
[実施態様23]
前記組成物が薬理学的シャペロンと組み合わされるか、それと共投与されるか、またはそれと共に別々に投与される、実施態様18に記載の方法。
[実施態様24]
前記組成物がAT2220もしくはその塩と組み合わされるか、それと共投与されるか、またはそれと共に別々に投与される、実施態様18に記載の方法。
[実施態様25]
前記組成物がAT2221もしくはその塩と組み合わされるか、それと共投与されるか、またはそれと共に別々に投与される、実施態様18に記載の方法。
[実施態様26]
組織、筋肉、筋繊維、筋細胞、リソソーム、オルガネラ、細胞内コンパートメントまたは細胞質中のグリコーゲンを代謝するか、分解するか、除去するか、またはその他に低減させる方法であって、任意選択でシャペロンまたはrhGAAに対する免疫応答を低減させる薬剤と共に、実施態様1に記載の組成物を対象に投与することを含む方法。
[実施態様27]
細胞中におけるリソソームの増殖、自食作用または開口分泌を調節する方法であって、任意選択でシャペロンとの組合せにおいて、実施態様1に記載の組成物を、それを必要とする対象に投与することを含む方法。
Claims (18)
- チャイニーズハムスター卵巣(CHO)細胞から産生される組み換えヒト酸性α−グルコシダーゼ(rhGAA)を含む組成物であって、rhGAAにおけるN−グリカンの40%〜60%が複合型N−グリカンであり、かつrhGAAが、1molのrhGAAあたり3.0〜5.0molのマンノース−6−リン酸(M6P)残基を含む、組成物。
- rhGAAが、1molのrhGAAあたり3.0〜4.0molのM6Pを含む、請求項1に記載の組成物。
- rhGAAが、1molのrhGAAあたり4.0〜5.0molのM6Pを含む、請求項1に記載の組成物。
- rhGAAが、1molのrhGAAあたり少なくとも4molのシアル酸を更に含む、請求項1〜3の何れか一項に記載の組成物。
- rhGAAが、1molのrhGAAあたり2.0〜8.0molのシアル酸を更に含む、請求項1〜3の何れか一項に記載の組成物。
- rhGAAが、rhGAAあたり少なくとも1個のビス−リン酸化N−グリカンを含む、請求項1〜5の何れか一項に記載の組成物。
- rhGAAにおけるN−グリカンの45%〜55%が複合型N−グリカンである、請求項1〜6の何れか一項に記載の組成物。
- rhGAAにおけるN−グリカンの50%が複合型N−グリカンである、請求項1〜7の何れか一項に記載の組成物。
- rhGAAが、1molのrhGAAあたり4molのM6P、1molのrhGAAあたり4.5molのシアル酸、及びrhGAAあたり少なくとも1個のビス−リン酸化N−グリカンを含む、請求項1〜8の何れか一項に記載の組成物。
- 組成物が、薬理学的シャペロンを更に含む、請求項1〜9の何れか一項に記載の組成物。
- 薬理学的シャペロンが、1−デオキシノジリマイシン又は薬理学的に許容されるその塩、及びN−ブチル−デオキシノジリマイシンまたは薬理学的に許容されるその塩からなる群から選択される、請求項10に記載の組成物。
- それを必要とする対象におけるポンペ病の治療における使用のための、請求項1〜11の何れか一項に記載の組成物。
- 対象の心筋に投与される、請求項12に記載の組成物。
- 対象の四頭筋、三頭筋またはその他の骨格筋に投与される、請求項12に記載の組成物。
- 対象の横隔膜に投与される、請求項12に記載の組成物。
- 組成物が薬理学的シャペロンと組み合わされ、かつ組成物と薬理学的シャペロンは単一の薬学的組成物として投与される、または別々に投与される、請求項12〜15の何れか一項に記載の組成物。
- 薬理学的シャペロンが、1−デオキシノジリマイシン、または薬学的に許容されるその塩である、請求項16に記載の組成物。
- 薬理学的シャペロンが、N−ブチル−デオキシノジリマイシン、または薬学的に許容されるその塩である、請求項16に記載の組成物。
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