JP2016516073A5

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Info

Publication number: JP2016516073A5
Application number: JP2016503371A
Authority: JP
Filing date: 2014-03-17
Publication date: 2017-04-20
Anticipated expiration: 2034-03-17

Description

本発明に従って、治療組成物も提供される。特定の実施形態では、本組成物は、少なくとも１つのＣ１エステラーゼ抑制因子と、任意に、送達（例えば、静脈内または皮下送達）のための少なくとも１つの薬学的に許容される担体とを含む。少なくとも１つのＣ１エステラーゼ抑制因子を含む組成物を含むキットも、本明細書において提供される。
本発明の実施形態において、例えば以下の項目が提供される。
（項目１）
障害の治療、抑制、または予防を必要とする対象におけるＣ１エステラーゼ抑制因子の欠乏に関連する障害を治療、抑制、または予防するための方法であって、該方法が、少なくとも１つのＣ１エステラーゼ抑制因子を含む組成物を投与することを含み、該Ｃ１エステラーゼ抑制因子が、約４００Ｕ／ｍｌ以上で存在する、前記方法。
（項目２）
該組成物が皮下投与される、項目１に記載の前記方法。
（項目３）
該組成物が静脈内投与される、項目１に記載の前記方法。
（項目４）
該障害が遺伝性血管性浮腫である、項目１に記載の前記方法。
（項目５）
該Ｃ１エステラーゼ抑制因子が、ヒトＣ１エステラーゼ抑制因子である、項目１に記載の前記方法。
（項目６）
該ヒトＣ１エステラーゼ抑制因子が、血漿から精製される、項目５に記載の前記方法。
（項目７）
該組成物がクエン酸塩を含む、項目３に記載の前記方法。
（項目８）
該組成物がリン酸塩を含む、項目２に記載の前記方法。
（項目９）
該組成物が約６．５を超えるｐＨを有する、項目１に記載の前記方法。
（項目１０）
少なくとも１つのＣ１エステラーゼを約４００Ｕ／ｍｌ以上で含む、組成物。
（項目１１）
少なくとも１つの薬学的に許容される担体をさらに含む、項目１０に記載の前記組成物。
（項目１３）
少なくとも１つの項目１０に記載の組成物を含む、キット。
（項目１４）
少なくとも１つのシリンジ及び／または再構成緩衝液をさらに含む、項目１３に記載の前記キット。
（項目１５）
該シリンジに該組成物が予め充填されている、項目１４に記載の前記キット。

Claims

遺伝性血管性浮腫（ＨＡＥ）を治療するための組成物であって、該組成物が、Ｃ１エステラーゼ抑制因子と、クエン酸塩またはリン酸塩から選択される緩衝剤とを含み、該組成物が６．５〜８．０のｐＨ範囲を有し、該組成物が、遺伝性血管性浮腫（ＨＡＥ）の治療を必要とする対象に皮下投与され、少なくとも約４００Ｕ／ｍｌのＣ１エステラーゼ抑制因子の濃度かつ少なくとも約１０００ＵのＣ１エステラーゼ抑制因子の用量で投与されることを特徴とし、該Ｃ１エステラーゼ抑制因子を含む該組成物の投与が、該対象の血中Ｃ１エステラーゼ抑制因子レベルを少なくとも約０．４Ｕ／ｍｌに増大させ、該Ｃ１エステラーゼ抑制因子が、配列番号１の残基２３〜５００と少なくとも９５％同一であるアミノ酸配列を含む、組成物。
前記Ｃ１エステラーゼ抑制因子が、前期組成物中に少なくとも約５００Ｕ／ｍｌの濃度で存在する、請求項１に記載の前記組成物。
毎日、１日おき、または３日毎に投与されることを特徴とする、請求項１に記載の前記組成物。
週に１回、２回または３回投与されることを特徴とする、請求項１に記載の前記組成物。
前記増大させたＣ１エステラーゼ抑制因子血中レベルが、投与の間の時間の少なくとも約５０％で維持される、請求項１に記載の前記組成物。
前記ＨＡＥが、Ｉ型ＨＡＥまたはＩＩ型ＨＡＥである、請求項１に記載の前記組成物。
Ｃ１エステラーゼ抑制因子を含む前記組成物の投与が、ＨＡＥの予防的処置をもたらす、請求項１に記載の前記組成物。
Ｃ１エステラーゼ抑制因子を含む前記組成物の投与が、ＨＡＥ発作の治療をもたらす、請求項１に記載の前記組成物。
前記組成物の投与が、少なくともＨＡＥ発作の重症度及び／または数の低減をもたらす、請求項１に記載の前記組成物。
前記Ｃ１エステラーゼ抑制因子が、血漿から精製されている、請求項１に記載の前記組成物。
前記Ｃ１エステラーゼ抑制因子が、組換えで産生されている、請求項１に記載の前記組成物。
前記Ｃ１エステラーゼ抑制因子が、配列番号１の残基２３〜５００のアミノ酸配列を含む、請求項１に記載の前記組成物。
液体製剤である、請求項１に記載の前記組成物。
凍結乾燥粉末から再構成されている、請求項１に記載の前記組成物。
前記Ｃ１エステラーゼ抑制因子を含む前記組成物の投与が、前期対象の血中Ｃ１エステラーゼ抑制因子レベルを最大約１Ｕ／ｍｌに増大させる、請求項１に記載の前記組成物。
前記増大させたＣ１エステラーゼ抑制因子血中レベルが、投与の間の時間の少なくとも約５０％で維持される、請求項１５に記載の前記組成物。
前記緩衝剤が、クエン酸塩である、請求項１に記載の前記組成物。
前記緩衝剤が、リン酸塩である、請求項１に記載の前記組成物。