JP2013518605A5 - - Google Patents
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Claims (31)
- 変異ハンチンチン対立遺伝子の発現が選択的に低減される、rs362306、rs362331、rs2298969、rs7685686、rs4690072、rs2024115又はrs363088から選択される一塩基多型を含む位置にある変異ハンチンチン対立遺伝子に相補的な修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物を含む、細胞、組織又は動物の変異ハンチンチン対立遺伝子の発現を選択的に低減するための医薬組成物。
- 動物への投与により変異ハンチンチン対立遺伝子を選択的に低減することにより、ハンチントン病を治療し、改善し、又は発症若しくは進行を遅らせる、rs362306、rs362331、rs2298969、rs7685686、rs4690072、rs2024115又はrs363088から選択される一塩基多型を含む対立遺伝子のあるポジションに位置する変異ハンチンチン対立遺伝子に対して相補的な修飾オリゴヌクレオチドを含む化合物を含む、ハンチントン病の治療、改善、又は発症若しくは進行の遅延の方法。
- 変異ハンチンチン対立遺伝子の発現が、野生型ハンチンチン対立遺伝子の発現と比較して、少なくとも40％、45％、50％、55％、60％、65％、70％は選択的に低減される、請求項1または2に記載の方法。
- rs362306、rs362331、rs2298969、rs7685686、rs4690072、rs2024115又はrs363088から選択される一塩基多型部位を含むポジションにおける変異ハンチンチン対立遺伝子に相補的な修飾オリゴヌクレオチドを含む、1又は複数の追加の化合物を投与する、請求項1または2に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドが15〜20連結ヌクレオシドから成り、修飾オリゴヌクレオチドの5'末端から数えて、修飾オリゴヌクレオチドのポジション5、6、7、8、9、10、11、12、13，14、又は15が、一塩基多型と一致する、請求項1または2に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドが変異ハンチンチン対立遺伝子に対し90％相補的である、請求項5に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドが変異ハンチンチン対立遺伝子に対し95％相補的である、請求項5に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドが変異ハンチンチン対立遺伝子に対し100％相補的である、請求項5に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドが一本鎖オリゴヌクレオチドである、請求項5に記載の方法。
- 少なくとも1つのヌクレオシド間連結が修飾ヌクレオシド間連結である、請求項5に記載の方法。
- 各ヌクレオシド間連結がホスホロチオ酸ヌクレオシド間連結である、請求項10に記載の方法。
- 少なくとも1つのヌクレオシドが修飾核酸塩基を含む、請求項5に記載の方法。
- 少なくとも1つの修飾核酸塩基が5'-メチルシトシンである、請求項12に記載の方法。
- 少なくとも1つのヌクレオシドが修飾糖を含む、請求項5に記載の方法。
- 修飾糖が高度親和性糖修飾である、請求項14に記載の方法。
- 高度親和性糖修飾が二環式糖である、請求項15に記載の方法。
- 各二環式糖に4'-CH（CH3）-O-2'ブリッジが含まれる、請求項16に記載の方法。
- 少なくとも1つの修飾糖に2'-O-メトキシエチルが含まれる、請求項14に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドにウイング-ギャップ-ウイングモチーフが含まれる、請求項5に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドのウィングセグメントに位置する各ヌクレオシドに2'-O-メトキシエチル修飾が含まれる、請求項19に記載の方法。
- ウイング-ギャップ-ウイングモチーフが、2-9-6、3-9-3、3-9-4、3-9-5、4-7-4、4-9-4、4-9-5、4-10-5、4-11-4、4-11-5、5-7-5、5-8-6、5-9-3、5-9-5、5-10-4、5-10-5、6-7-6、6-8-5、及び6-9-2から成る群のいずれかである、請求項19に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドは、リボザイム、二本鎖siRNA、又はshRNAではない、請求項5に記載の方法。
- 修飾オリゴヌクレオチドが12〜20連結ヌクレオシドから成る、請求項19に記載の方法。
- 修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドが15〜19連結ヌクレオシドから成る、請求項19に記載の方法。
- ギャップ領域が7〜11ヌクレオシド長であり、5'ウィング領域が1〜6核酸塩基長であり、3'ウィング領域が1〜6核酸塩基長である、請求項19に記載の方法。
- 少なくとも1つのウィング領域の少なくとも1つのヌクレオシドに修飾糖又は糖代用が含まれる、請求項19に記載の方法。
- 各ウィング領域の各ヌクレオシドに修飾糖又は糖代用が含まれる、請求項19に記載の方法。
- 糖又は糖代用が2'-O-メトキシエチル修飾糖である、請求項27に記載の方法。
- ウィング領域の少なくとも1つに4'〜2'二環式ヌクレオシドが含まれ、残りのウィングヌクレオシドの少なくとも1つが非二環式2'-修飾ヌクレオシドである、請求項19に記載の方法。
- 非二環式2'-修飾ヌクレオシドが2'-O-メトキシエチルヌクレオシドである、請求項29に記載の方法。
- 4'〜2'二環式ヌクレオシドが4'-CH（CH3）-O-2'二環式ヌクレオシドである、請求項29に記載の方法。
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