JP2000514290A - 組換えアデノウイルスの製造方法 - Google Patents

組換えアデノウイルスの製造方法

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Abstract

(57)【要約】 本発明は、パッケージング細胞培養物にウイルスDNAを導入し、産生したウイルスを上清中に放出後に回収することを特徴とする、組換えアデノウイルスの製造方法に関する。本発明は製造したウイルスとその使用にも関する。

Description

【発明の詳細な説明】 組換えアデノウイルスの製造方法 本発明は組換えアデノウイルスの新規製造方法に関する。本発明は前記方法に より製造した精製ウイルス調製物にも関する。 アデノウイルスは遺伝子治療で遺伝子導入用ベクターとして使用するのに特に 有利な所定の性質をもつ。特に、宿主範囲が非常に広く、休止細胞に感染させる ことができ、感染細胞のゲノムに取込まれず、今日までヒトで重要な疾病に関連 付けられていない。従って、アデノウイルスは目的遺伝子を筋(Ragotら, Nature 361(1993)647)、肝(Jaffeら,Nature genetics 1(1992)372)、神経系(Akliら,Natu re genetics 3(1993)224)等に導入するために使用され ている。 アデノウイルスは約36kb(キロベース)のサイズの直鎖状2本鎖DNAを もつウイルスである。そのゲノムは特に、各末端の逆方向反復配列(ITR)と 、パッケージング配列(Psi)と、初期遺伝子と、後期遺伝子を含む。主要な 初期遺伝 子はE1、E2、E3及びE4領域に含まれる。このうち、E1領域に含まれる 遺伝子は特にウイルス増殖に必要である。主要な後期遺伝子はL1〜L5領域に 含まれる。アデノウイルスAd5のゲノムは完全に配列決定されており、データ ベースから入手できる(特にGenebank M73260参照)。更に、他 のアデノウイルスゲノム(Ad2、Ad7、Ad12等)も部分的又は完全に配 列決定されている。 遺伝子治療で使用するために、種々の治療用遺伝子を組込んだ種々のアデノウ イルス由来ベクターが作製されている。これらの構築物の各々で、アデノウイル スは感染細胞で複製できないように改変されている。例えば、従来技術に記載さ れている構築物は、ウイルス複製に必須のE1領域を欠失し、このレベルに異種 DNA配列を挿入したアデノウイルスである(Levreroら,Gene 1 01(1991)195;Gosh−Choudhuryら,Gene 50( 1986) 161)。また、ベクターの性質を改良するために、アデノウイル スのゲノム内に他の欠失又は変異を形成することも提案されている。例えば、7 2kDaのDNA結合タンパク質(DBP)を不活化できるように、突然変異株 ts125に感熱性点突然 変異が導入されている(Van der Vlietら,1975)。この他、 ウイルス複製及び/又は増殖に必須の別の領域であるE4領域の欠失を含むベク ターもある。E4領域は実際に後期遺伝子の発現の調節、後期核RNAの安定性 、宿主細胞のタンパク質発現の減弱及びウイルスDNAの複製効率に関与してい る。従って、E1及びE4領域を欠失するアデノウイルスベクターは転写バック グラウンドノイズとウイルス遺伝子発現が非常に低い。このようなベクターは例 えば国際出願WO94/28152、WO95/02697、PCT/FR96 /00088に記載されている。更に、IVa2遺伝子のレベルに変異をもつベ クターも記載されている(WO96/10088)。 文献に記載されている組換えアデノウイルスは種々の血清型のアデノウイルス から製造されている。実際に、構造と性質は少しずつ異なるが、類似の遺伝子地 図をもつ種々の血清型のアデノウイルスが存在する。より詳細には、組換えアデ ノウイルスはヒト又は動物起源であり得る。ヒト起源のアデノウイルスについて は、C亜属に分類されるもの、特に2(Ad2)、5(Ad5)、7(Ad7) 又は12(Ad12)型のアデノウ イルスを好適例として挙げることができる。動物起源の種々のアデノウイルスの うちでは、イヌ起源のアデノウイルス、特に全アデノウイルスCAV2株[例え ばマンハッタン株又はA26/61(ATCC VR−800)]を挙げること ができる。動物起源の他のアデノウイルスは、参考資料として本明細書の一部と する国際出願WO94/26914に特に記載されている。 本発明の1好適実施態様では、組換えアデノウイルスはC亜属のヒトアデノウ イルスである。アデノウイルスAd2又はAd5が特に好ましい。 組換えアデノウイルスは、パッケージング系即ち組換えアデノウイルスゲノム における欠損機能の1個以上をトランス相補することが可能な細胞系で作製され る。これらの細胞系の1例は例えば、アデノウイルスのゲノムの一部を組み込ん だ293系である。より詳細には、293系はアデノウイルス血清型5(Ad5 )のゲノムの左側末端(約11〜12%)を含むヒト胎児腎細胞であり、左側I TR、パッケージング領域、E1aとE1bを含むE1領域、pIXタンパク質 をコードする領域及びpIVa2タンパク質をコードする領域の一部を含む。こ の系はE1領域を欠損即ちE1領域の全部又は一部を欠失する組換えアデノウイ ルスをトランス相補することができ、高力価をもつウイルスストックを産生する ことができる。この系は、感熱性E2突然変異を更に含むウイルスストックを許 容温度(32℃)で産生することもできる。E1領域を相補することが可能な他 の細胞系として、特にヒト肺癌細胞A549(WO94/28152)やヒト網 膜芽細胞(Hum.Gen.Ther.(1996)215)に由来するものも 記載されている。また、アデノウイルスの複数の機能をトランス相補することが 可能な細胞系も記載されている。特に、E1及びE4領域を相補する系(Yeh ら,J.Virol.70(1996)559;Cancer Gen.The r.2(1995)322;Krougliakら,Hum.Gen.Ther .6(1995)1575)と、E1及びE2領域を相補する系(WO94/2 8152、WO95/02697、WO95/27071)を挙げることができ る。 組換えアデノウイルスは一般に、パッケージング系にウイルスDNAを導入後 、約2又は3日後に細胞を溶解させることにより作製される(アデノウイルスサ イクルの周期は24〜36 時間)。細胞溶解後、組換えウイルス粒子を塩化セシウム勾配遠心分離により単 離する。 この方法を実施するために導入するウイルスDNAとしては完全組換えウイル スゲノムが挙げられ、場合により細菌(WO96/25506)又は酵母(WO 95/03400)で構築し、細胞にトランスフェクトする。パッケージング系 に感染させるために使用する組換えウイルスでもよい。ウイルスDNAは、パッ ケージング細胞に導入後に種々のフラグメント間の相同組換えにより組換えウイ ルスゲノムを再構成することが可能な相同ゾーンと組換えウイルスゲノムの一部 を各々もつフラグメントとして導入してもよい。従って、慣用アデノウイルス製 造方法の1例は次の段階を含む。細胞(例えば293細胞)にウイルスプレスト ックを細胞1個当たりウイルス粒子3〜5個の割合(感染多重度(MOI)=3 〜5)で培養器内感染させるか、又はウイルスDNAをトランスフェクトする。 その後、40〜72時間インキュベートする。次いで、一般には数回の連続融解 サイクルにより、ウイルスを細胞溶解により核から放出させる。その後、得られ た細胞溶解液を低速(2000〜4000rpm)で遠心分離した後、 −ウイルスの密度(1.34)を挟む1.25及び1.40の密度の2つの塩化 セシウム層で1.5時間急速遠心分離して培地のタンパク質からウイルスを分離 する第1段階と、 −ウイルスの真の固有の精製段階として、より長時間(使用するローターに応じ て10〜40時間)勾配遠心分離する第2段階 の2段階で上清(清澄化細胞溶解液)を塩化セシウムの存在下に遠心分離により 精製する。 一般に、第2段階の遠心分離後にウイルスのバンドは最大となる。他方、より 低密度の細い2つのバンドも観察され、電子顕微鏡試験によると、密度が大きい ほうのバンドは空の又は破壊したウイルス粒子であり、密度か小さいほうのバン ドはウイルスサブユニット(ペントン、ヘキソン)であることが判明した。この 段階後、遠心チューブに針を刺してウイルスを回収し、セシウムを透析又は脱塩 により除去する。 しかし、得られる純度レベルは十分であるとしても、この種の方法には所定の 欠点がある。特に、この方法はヒトの治療用途に不適確な試薬である塩化セシウ ムの使用に基づく。このため、精製後に塩化セシウムを除去することが不可欠で ある。こ の方法は更に、後述するように工業的規模での使用を制限する所定の他の欠点も ある。 これらの問題を解決するために、溶解後に得られるウイルスを塩化セシウム勾 配でなくクロマトグラフィーにより精製することが提案されている。例えば、H uygheらの論文(Hum.Gen.Ther.6(1996)1403)は 、組換えアデノウイルスの精製に適用される種々の型のクロマトグラフィーを検 討している。この論文は特に、弱アニオン(DEAE)交換クロマトグラフィー を使用した組換えアデノウイルスの精製を検討している。この目的にこの種のク ロマトグラフィーを使用することは既に従来の文献に記載されている(Klem pererら,Virology 9(1959)536;Philipson L.,Virology 10(1960)459;Harunaら,Vir ology 13(1961)264)。Huygheらの論文に記載されてい る結果によると、推奨されたイオン交換クロマトグラフィープロトコールの効率 はかなり低い。即ち、得られる分離は並であり、著者らは複数のクロマトグラフ ィーピークにウイルス粒子が存在することを示しており、収率は低く(ウイルス 粒子収率67%; 感染性粒子収率49%)、このクロマトグラフィー段階後に得られるウイルス調 製物は不純である。更に、種々の酵素/タンパク質によるウイルスの前処理が必 要である。この論文は更に、ケル浸透クロマトグラフィーの使用についても検討 しているが、分離が非常に不良で収率が非常に低い(15〜20%)としている 。 本発明は組換えアデノウイルスの新規製造方法に関する。本発明の方法は、産 生段階のレベル及び/又は精製段階のレベルで従来方法を改変したものである。 本発明の方法によると、非常に高品質の非常に多量のウイルスストックを非常に 迅速且つ工業的に得ることが今や可能である。 本発明の第1の側面の1つは、より詳細には、培養上清からウイルスを回収す ることを特徴とする組換えアデノウイルスの製造方法に関する。本発明の別の側 面は、限外濾過段階を含むアデノウイルスの製造方法に関する。別の側面による と、本発明はアニオン交換クロマトグラフィー段階を含む組換えアデノウイルス の精製方法にも関する。本発明は、場合によりアニオン交換クロマトグラフィー と共に、ゲル浸透クロマトグラフィーを使用する改良精製方法にも関する。本発 明の方法は、工業 的要件と治療用分子の製造に関する規制に完全に合致する製造条件下で、純度、 安定性、形態及び感染性の点で高品質なウイルスを非常に高収率で得ることがで きる。 特に、工業化の観点から、本発明の方法は例えば精密濾過又は深層濾過やタン ジェント限外濾過等の大規模で確実な培養上清処理方法を組換えタンパク質に利 用する。更に、37℃でウイルスが安定であるため、この方法は細胞内方法のよ うに回収時期を半日単位で確定する必要がなく、良好な工業化が可能である。更 に、ウイルスを最大限に回収できるので、複数の領域を欠損するウイルスの場合 に特に重要である。他方、本発明の方法は前処理なしに上清の均質サンプルで産 生速度を直接容易且つ正確に追跡できるので、産生の良好な再現性が得られる。 本発明の方法は細胞溶解段階を省略することもできる。細胞溶解はいくつかの欠 点がある。例えば、工業的規模で凍結−融解サイクルにより細胞を破壊しようと するのは困難であると思われる。更に、溶解代用方法(Dounce、Xプレス 、音波処理、機械的剪断等)にも欠点があり、L2又はL3ウイルスは空気感染 する傾向があるが、これらの方法はこれらのウイルスでは閉じ込めることが困難 なエアゾールを生成する可能性(ウ イルスの病原性又は伝播様式に依存する閉じ込めレベル)があり、また、制御し にくい剪断力及び/又は熱放出を生じ、調製物の活性を低下させる。細胞を溶解 するために洗剤を使用する方法は洗剤を評価する必要があり、更に洗剤の除去を 評価する必要もある。更に、細胞溶解は培地中に多数の細胞残滓を生じるので、 精製が一層困難になる。ウイルス品質の点では、本発明の方法は潜在的にウイル スの良好な成熟を可能にし、より均質な集団をもたらす。特に、ウイルスDNA のパッケージングはウイルスサイクルの最終段階であるので、細胞の早期溶解は 空の粒子を放出する恐れがあり、このような粒子は非複製性であるにも拘わらず アプリオリに感染性であり、ウイルスの固有毒性効果を高め、得られる調製物の 比活性比を増加させる。調製物の比感染性比は、生化学的方法(OD260nm 、HPLC、PCR、酵素標識抗体法等)により測定した合計ウイルス粒子数と 、生物学的効果(固体培地培養細胞土の溶菌斑形成、細胞のトランスダクション )を生じるウイルス粒子数の比として定義される。実際に、精製調製物では、こ の比は260nmのODにより測定した粒子の濃度と調製物のプラーク形成単位 の濃度の比を計算することにより決定される。この比は100 未満でなければならない。 得られた結果によると、本発明の方法は濃縮ウイルス上清から出発して前処理 を必要とすることなく、塩化セシウム勾配遠心分離により精製したウイルスに少 なくとも等しい純度のウイルスを1段階で得ることができる。 従って、本発明の第1の目的は、パッケージング細胞培養物にウイルスDNA を導入し、産生したウイルスを培養上清中に放出後に回収することを特徴とする 組換えアデノウイルスの製造方法に関する。機械的又は化学的な早期細胞溶解後 にウイルスを回収する従来方法とは異なり、本発明の方法では、外部因子により 細胞を溶解しない。培養をより長時間続け、パッケージング細胞による自然放出 後にウイルスを上清から直接回収する。従って、本発明ではウイルスを細胞上清 から回収するが、従来方法のウイルスは細胞内、より詳細には核内ウイルスであ る。 本願出願人は、培養期間の延長と多量の使用にも拘わらず、本発明の方法が良 好な品質のウイルス粒子を多量に生成できることを今般実証した。更に、上述の ように、本方法は工業規模では不経済で多くの不純物を生じる溶解段階を省略で きる。 従って、本発明の方法の原理は上清中に放出されるウイルスの回収にある。本 方法は、細胞溶解に基づく従来技術の方法よりも培養時間を改善できる。上述の ように、回収時期は半日単位で確定する必要がない。回収時期は培養上清へのウ イルス放出速度により主に決定される。 ウイルス放出速度は種々の方法で追跡することができる。特に、RP−HPL C、IE−HPLC、半定量的PCR(実施例4.3)、死細胞のトリパンブル ー染色、LDH型細胞内酵素の放出の測定、Coulter型装置又は光回折に よる上清中の粒子の測定、免疫(ELISA、RIA等)又は比濁法、抗体の存 在下の凝集による滴定等の分析方法を使用することができる。 ウイルスの少なくとも50%が上清中に放出された時点で回収を行うことが好 ましい。ウイルスの50%が放出された時点は、上記方法により速度を確認する ことにより容易に決定することができる。ウイルスの少なくとも70%が上清中 に放出された時点で回収を行うと一層好ましい。ウイルスの少なくとも90%が 上清中に放出された時点、即ち速度が平坦域に達した時点で回収を行うと特に好 ましい。ウイルス放出速度は主にア デノウイルスの複製サイクルに依存し、所定の因子の影響を受ける。特に、使用 するウイルスの型、特に組換えウイルスゲノムの欠失の型によって変動し得る。 特に、E3領域の欠失はウイルスの放出を遅らせると思われる。従って、E3領 域の存在下では感染後24〜48時間にウイルスを回収すればよい。逆にE3領 域の不在下ではもっと長い培養時間が必要であると思われる。この点について、 本願出願人はE1及びE3領域を欠損するアデノウイルスの培養上清への放出速 度の実験を実施し、放出が感染後約4〜5日で開始し、約14日まで続くことを 確認した。放出は一般に8日〜14日で平坦域に達し、力価は感染後少なくとも 20日間安定である。 本発明の方法では、細胞を2〜14日間培養することが好ましい。他方、ウイ ルスの放出はウイルスの放出に関与する例えばウイルス性のタンパク質をパッケ ージング細胞中で発現させることにより誘導することができる。例えばアデノウ イルスの場合には、場合により誘導プロモーターの制御下に発現されるアデノウ イルスのE3領域(タンパク質E3−11.6K)によりコードされるDeat hタンパク質の発現により放出を調節することができる。従って、ウイルス放出 時間を短縮し、感 染後24〜48時間にウイルスの>50%を培養上清から回収することができる 。 ウイルス粒子を回収するためには、培養上清を予め濾過すると有利である。ア デノウイルスは約0.1μm(120nm)の寸法をもつので、ウイルスを通過 させるために十分大きく且つ汚染物質を保持するために十分小さい細孔径をもつ 膜を用いて濾過する。0.2μmを上回る細孔径をもつ膜を用いて濾過すると好 ましい。特に有利な実施態様によると、漸減細孔径をもつ膜で連続濾過する。1 0μm、1.0μm、0.8〜0.2μmの漸減細孔径のディープフィルターで 濾過すると、特に良好な結果が得られた。別の好ましい態様によると、平膜又は 中空糸でタンジェント精密濾過により濾過する。より特定的には、0.2〜0. 6μmの細孔径をもつMillipore平膜又は中空糸を使用することができ る。実施例に示す結果から明らかなように、この濾過段階は収率100%であっ た(最小細孔径のフィルターで保持することによるウイルスの損失は観察されな かった)。 本発明の別の側面によると、本願出願人は上清からウイルスを回収精製するこ とが可能な方法を今般開発した。このために は、こうして濾過(又は清澄化)した上清を限外濾過する。この限外濾過は(i )相当の容量の上清を濃縮し、(ii)第1段階のウイルス精製を実施し、(i ii)調製物の緩衝液を後期調製段階に適合させることができる。好ましい実施 態様によると、上清をタンジェント限外濾過にかける。タンジェント限外濾過は 、装置の濾渣区画内に流れを形成すると共にこの区画と濾液区画の間に膜貫通圧 を加えることにより、所定のカットオフ閾値の膜により分離された濾渣と濾液の 2つの区画間で溶液を濃縮分画するものである。流れは一般に装置の濾渣区画内 でポンプにより形成され、膜貫通圧は濾渣回路の液体流路では弁により調節され 、濾液回路の液体流路では流量可調節ポンプにより調節される。流速と膜貫通圧 は、膜の目詰まりを避けながら僅かな剪断力を生じるように選択される(レイノ ルズ数5000sec−1未満、好ましくは3000sec−1未満、圧力1. 0bar未満)。限外濾過を実施するためには、スパイラルメンブレン(Mil lipore,Amicon)、平膜又は中空糸(Amicon,Mil1ip ore,Sartorius,Pall,GF,Sepracor)等の種々の システムを使用することができる。アデノウイルスは約1000 kDaの分子量をもつので、本発明の範囲では1000kDa未満、好ましくは 100kDa〜1000kDaのカットオフ閾値をもつ膜を使用すると有利であ る。実際に、1000kDa以上のカットオフ閾値をもつ膜を使用すると、この 段階で相当のウイルス損失を生じる。好ましくは200〜600kDa、より好 ましくは300〜500kDaのカットオフ閾値をもつ膜を使用する。実施例に 記載する実験から明らかなように、300kDaのカットオフ閾値をもつ膜を使 用すると、培地から汚染物質(DNA、培地のタンパク質、細胞タンパク質等) を除去しながらウイルス粒子の>90%を保持することができる。500kDa のカットオフ閾値を使用しても同様の利点が得られる。 実施例に記載する結果から明らかなように、この段階はウイルスの損失なしに (収率90%)相当容量の上清を濃縮することができ、良好な品質のウイルスを 生じる。特に、20〜100倍の濃縮倍率を容易に得ることができる。 従って、この限外濾過段階はカットオフ閾値(300又は500kDa)未満 の分子量の汚染物質を少なくとも部分的に除去するので、慣用方法の付加精製段 階を構成する。両方法の 最初の超速心段階後の分離様相を比較すると、ウイルス調製物の品質の改善は顕 著である。溶解を用いる慣用方法では、ウイルス調製物のチューブは凝塊(脂質 、タンパク質)が時折ウイルスバンドにぶつかって濁った様相を示すが、本発明 の方法では、放出及び限外濾過後の調製物は培地の汚染物質から既に十分に分離 されたバンドを示し、汚染物質は上層に保持される。細胞溶解により得られたウ イルスと、本発明で上記のように限外濾過により得られたウイルスのイオン交換 クロマトグラフィープロフィルを比較しても同様に品質の改善が実証される。ま た、限外濾過後に濃縮液のディアフィルトレーションを実施することにより、品 質を更に改善することができる。このディアフィルトレーションはタンジェント 限外濾過と同一原理で実施され、精製用緩衝液中の濃縮液の平衡を保ちながら、 膜のカットオフ閾値を上回る寸法の汚染物質をより完全に除去することができる 。 更に、本願出願人はこの限外濾過の結果、ウイルスをその後、イオン交換カラ ムクロマトグラフィー又はゲル浸透クロマトグラフィーにより直接精製すること ができ、クロマトグラフィーの前に調製物を処理する必要なしにウイルス粒子の ピークの優 れた分離が得られることも立証した。これは特に予想外であり、有利である。実 際に、Hyugheらの上記論文に記載されているように、ウイルス調製物のク ロマトグラフィー精製では並の結果しか得られず、ベンゾナーゼやシクロデキス トリンによるウイルス懸濁液の前処理も必要である。 従って、より詳細には本発明の方法はウイルスを限外濾過により回収すること を特徴とする。 上述のように、得られる濃縮液はウイルスの精製に直接使用可能である。この 精製は、塩化セシウム勾配遠心分離や、サイズ、密度又は沈降係数に応じて粒子 を分離することが可能な他の超遠心法等の従来慣用技術により実施することがで きる。実施例4に記載する結果は実際に、こうして得られたウイルスが特筆すべ き特徴を示すことを実証している。特に、本発明によると、塩化セシウムの代わ りにヨージキサノール−5,5’−[(2−ヒドロキシ−1,3−プロパンジイ ル)ビス(アセチルアミノ)]ビス[N,N’−ビス−(2,3−ジヒドロキシ プロピル−2,4,6−トリヨード−1,3−ベンゼンカルボキサミド)]溶液 を使用することができ、ウイルスはこの溶液中に平衡状態で相対密度1.16〜 1.24で沈降する。この 溶液は塩化セシウムとは異なり非毒性であるので、この溶液を使用すると有利で ある。更に、本願出願人は、得られた濃縮液からイオン交換メカニズム又はゲル 浸透によりウイルスを直接精製することができ、前処理の必要なしにウイルス粒 子のクロマトグラフィーピークの優れた分離が得られるという利点も立証した。 従って、好ましい実施態様によると、ウイルスはアニオン交換クロマトグラフ ィーにより回収精製される。 アニオン交換クロマトグラフィーには、セルロース、アガロース(Sepha roseゲル)、デキストラン(Sephadexゲル)、アクリルアミド(S ephacrylゲル、Trisacrylゲル)、シリカ(TSK−gel SWゲル)、ポリ[スチレン−ジビニルベンゼン](Sourceゲル又はPo rosゲル)、エチレングリコール−メタクリレートコポリマー(Toyope arl HW及びTSK−gel PWゲル)、又は混合物(アガロース−デキ ストラン:Superdexゲル)等の種々の型の支持体を使用することができ る。また、クロマトグラフィー分離を改善するために、本発明の範囲では以下の 特徴をもつビーズ形の支持体を使用することが好 ましい。 −できるだけ球状。 −直径が一定(完全に等しいか又はできるだけ均質なビーズ)で、欠陥や傷がな い。 −できるだけ小さい直径。10μmのビーズが記載されている(例えばPhar maciaのMonoBeads又はTosoHaasのTSK−gel)。こ の値はビーズ直径の下限であり、クロマトグラフィー精製しようとする対象をビ ーズの内側に浸透させるためには細孔径をもっと大きくする必要があると思われ る(下記参照)。 −圧力に耐えるような強度に維持する。 また、非常に大きい寸法(直径>100nm)のアデノウイルスをクロマトグ ラフィー精製するためには、ウイルス粒子を相互作用させようとする官能基に接 触できるように、より高い細孔径上限あるいは最大限の上限をもつゲルを使用す ることが重要である。 支持体はアガロース、デキストラン、アクリルアミド、シリカ、ポリ[スチレ ン−ジビニルベンゼン]、エチレングリコール−メタクリレートコポリマーから 単独又は混合物として選択 すると有利である。 アニオン交換クロマトグラフィーに使用する支持体は、アニオン分子と相互作 用することが可能な基をグラフトすることにより官能化する必要がある。より一 般的には、このような基は第3級又は第4級アミンから構成される。例えばDE AE等の第3級アミンを使用すると、弱アニオン交換体が得られる。第4級アミ ンを使用すると、強アニオン交換体が得られる。 本発明の範囲では、強アニオン交換体を使用すると特に有利である。従って、 本発明によると第4級アミンにより官能化した上記のようなクロマトグラフィー 支持体を使用することが好ましい。第4級アミンにより官能化した支持体として は、例えばSource Q、Mono Q、Q Sepharose、Por os HQ及びPoros QE樹脂、Fractogel TMAE型樹脂並 びにToyopearl SuperQ樹脂を挙げることができる。 本発明の範囲で使用可能な樹脂の好ましい例はSource、特にSourc e Q(例えば15Q(Pharmacia))、MonoBeads(例えばQ( Pharmacia))、Poros HQ及びPoros QE型樹脂である Mono Beads支持体(ビーズ直径10±0.5μm)は10年以上前から市販され ており、Source(15μm)又はPoros(10μm又は20μm)型 の樹脂は約5年前から市販されている。後者2種の支持体は内部細孔分布が非常 に広い(20nm〜1μm)ため、非常に大型の対象がビーズを通過できるとい う利点がある。更に、これらの支持体は液体のゲル循環耐性が非常に小さく(従 って圧力が非常に小さい)、非常に強靭である。従って、溶質は相互作用する官 能基に非常に迅速に輸送される。本願出願人は、アデノウイルスの場合には寸法 が大きいために拡散に時間がかかるので、これらのパラメーターが特に重要であ ることを立証した。 実施例に記載する結果から明らかなように、アデノウイルスはただ1回のアニ オン交換段階で濃縮液から精製することができ、精製収率が優れており(tdu で表すと140%であるが、Huyghesらにより報告されている値は49% )、分離も優れている。更に、実施例に記載する結果から明らかなように、得ら れるアデノウイルスは感染性が高いため、治療用途に必要な特性をもつ。強アニ オン交換体即ち第4級アミンにより官能化した交換体、特にSource Q樹 脂を使用すると、特に 有利な結果が得られた。Source Q15樹脂が特に好ましい。 この点で、本発明の別の目的は強アニオン交換クロマトグラフィーによる精製 段階を含むことを特徴とする、生物培地からの組換えアデノウイルスの精製方法 に関する。 この態様によると、生物培地は前記ウイルスを産生するパッケージング細胞の 上清、前記ウイルスを産生するパッケージング細胞の溶解液又は前記ウイルスの 予備精製溶液であり得る。 クロマトグラフィーは第4級アミンで官能化した支持体で実施することが好ま しい。同様に好ましい態様によると、支持体はアガロース、デキストラン、アク リルアミド、シリカ、ポリ[スチレン−ジビニルベンゼン]、エチレングリコー ル−メタクリレートコポリマーから単独又は混合物として選択される。 特に有利な実施態様は、Source Q、好ましくはSource Q15 樹脂上でクロマトグラフィーを行うことを特徴とする。 更に、上記方法は産生細胞の上清から実施すると有利であり、予備限外濾過段 階を含む。この段階は、上記条件下で実施すると有利であり、特に、300〜5 00kDaのカットオフ閾値 をもつ膜によるタンジェント限外濾過である。 本発明の方法の別の実施態様によると、ゲル浸透クロマトグラフィーによりウ イルスを回収精製する。 ゲル浸透は上清、濃縮液、又はアニオン交換クロマトグラフィーからのウイル スで直接実施することかできる。この段階ではアニオン交換クロマトグラフィー について上述した支持体を官能化せずに使用することができる。 この点で、好ましい支持体はアガロース(Sepharoseゲル)、デキス トラン(Sephadexゲル)、アクリルアミド(Sephacrylゲル、 Trisacrylゲル)、シリカ(TSK−gel SWゲル)、エチレング リコール−メタクリレートコポリマー(Toyopearl HW及びTSK− gel PWゲル)、又は混合物(アガロース−デキストラン:Superde xゲル)である。特に好ましい支持体はSuperdex 200HR(Pha rmacia)、Sephacryl S−500HR、S−1000HR又は S−2000(Pharmacia)、TSK G6000PW(TosoHa as)である。 従って、本発明による好ましい方法は限外濾過後にアニオン 交換クロマトグラフィーを実施する。 別の好ましい方法は、限外濾過後にアニオン交換クロマトグラフィーを実施し 、更にその後にゲル浸透クロマトグラフィーを実施する。 本発明の別の態様は、第1の超速心段階と、第2の希釈又は透析段階と、第3 のアニオン交換クロマトグラフィー段階を含む、生物培地からのアデノウイルス の精製方法に関する。この態様によると、第1段階は塩化セシウム勾配で急速超 遠心により実施することが好ましい。急速なる用語は約0.5〜4時間の超遠心 を意味する。第2段階ではウイルスをバッファで希釈又は透析し、クロマトグラ フィーゲルへの注入と超遠心溶媒の除去を容易にする。第3段階は上記のような アニオン、好ましくは強アニオン交換クロマトグラフィーを使用することにより 実施する。上清から回収した(又は場合により細胞内)ウイルスから出発する典 型的実験では、(実施例3に記載するように)塩化セシウムを使用して第1の急 速超遠心段階を実施する。次に、(例えば緩衝液10容量で)サンプルを単に希 釈後又は緩衝液で単に透析後に、(実施例5.1に記載するように)サンプルを イオン交換クロマトグラフィーにかける。本発明の方法 のこの態様の利点は、2種の全く異なるウイルス分離方法(密度と表面電荷)を 使用する結果、場合によりこれらの2方法の性能を兼備する品質レベルにウイル スを導くことができるという点にある。更に、クロマトグラフィー段階は超遠心 に使用した溶媒(例えば塩化セシウム又は他の任意の上記等価溶媒)を同時に除 去することができる。 本発明の別の目的は、アデノウイルスの精製のためのヨージキサノール−5, 5’−[(2−ヒドロキシ−1,3−プロパンジイル)ビス(アセチルアミノ) ]ビス[N,N’−ビス−(2,3−ジヒドロキシプロピル−2,4,6−トリ ヨード−1,3−ベンゼンカルボキサミド)]の使用に関する。 本発明の方法を実施するためには、アデノウイルスの種々のパッケージング細 胞を使用することができる。特に、パッケージング細胞は医薬的に使用可能な種 々の細胞、即ち工業的に許容可能な条件下で培養可能であり、病原性が認められ ていない細胞から作製することができる。このような細胞としては、樹立細胞系 又は初代培養物、特にヒト網膜芽細胞、ヒト肺癌細胞又は胎児腎細胞が挙げられ る。アデノウイルスにより感染可能なヒト起源の細胞が有利である。この点では 、KB、HeLa、 293、Vero、gmDBP6、HER、A549、HER等の細胞を挙げる ことができる。 KB系細胞はヒト表皮癌腫に由来する。この細胞とその培養条件はATCC( CCL17参照)から入手できる。ヒトHeLa細胞系はヒト上皮癌腫に由来す る。この細胞とその培養条件もATCC(CCL2参照)から入手できる。29 3系細胞はヒト胎児腎細胞である(Grahamら,J.Gen.Virol. 36(1977)59)。この系は特にヒトアデノウイルスAd5のゲノムの左 側部分(12%)をそのゲノムに組込んでいる。gmDBP6細胞系(Brou ghら,Virology 190(1992)624)はMMTVのLTRの 制御下のアデノウイルスのE2遺伝子をもつHeLa細胞から構成される。 細胞は、イヌ起源の細胞(BHKNMDCK等)でもよい。 この点では、イヌMDCK系の細胞が好ましい。MDCK細胞の培養条件は特に Macatneyら,Science 44(1988)9に記載されている。 種々のパッケージング細胞系が文献に記載されており、これらについては実施 例に記載する。アデノウイルスのE1機能を トランス相補する細胞が有利である。アデノウイルスのE1機能とE4機能又は E1機能とE2a機能トランス相補する細胞がより好ましい。これらの細胞はヒ ト胎児腎もしくは網膜又はヒト肺癌細胞に由来するものが好ましい。 従って、本発明は特に有利な組換えアデノウイルスの製造方法を提供する。こ の方法は1個以上の領域を欠損する組換えウイルス、特にE1領域又はE1領域 とE4領域を欠損するウイルスの製造に適している。また、上記のような種々の 血清型のアデノウイルスの製造にも適用可能である。 特に有利な態様によると、本発明の方法はアデノウイルスAd5の配列上のヌ クレオチド454〜ヌクレオチド3328のPvuII−BglIIフラグメン トの欠失によりE1領域が不活化された組換えアデノウイルスの製造に使用され る。この配列は文献に記載されており、データベース(特にGenebank No.M73260参照)からも入手できる。別の好適実施態様では、E1領域 はヌクレオチド382〜ヌクレオチド3446のHinfII−Sau3Aフラ グメントの欠失により不活化される。特定態様では、本方法はE4領域の全部を 欠失するベクターを製造することができる。これは、ヌクレオ チド35835〜32720に対応するMaeII−MscIフラグメントの除 去により実施できる。別の特定態様では、E4の機能部分のみが欠失している。 この部分は少なくとも読取り枠ORF3及びORF6を含む。例えば、これらの コーディング領域はヌクレオチド34801〜34329及び34115〜33 126に夫々対応するPvuII−AluI及びBgIII−PvuIIフラグ メントとしてゲノムから欠失させることができる。本発明の範囲では、ウイルス Ad2 dl808又はウイルスAd5 dl1004、Ad5 dl1007 、Ad5 dl1011又はAd5 dl1014のE4領域の欠失も使用する ことができる。この点では、本発明の細胞は不活性E1領域と、Ad5 dl1 014のゲノムに存在する型のE4領域の欠失を含むウイルス即ち読取り枠OR F4を保存するE4−ウイルスの製造に特に有利である。 上述のように、E1領域の欠失はE1A及びE1B領域の全部又は一部に相当 すると有利である。この欠失はウイルスが細胞中で自律的に複製できなくなるた めに十分でなければならない。本発明によるアデノウイルスのE1領域の欠失部 分はヌクレオチド454〜3328又は382〜3446に相当すると 有利である。 上記位置は、データベースから入手可能な野生型アデノウイルスAd5の公知 配列上の位置である。種々の血清型のアデノウイルス間には多少の相違が存在し 得るが、これらの位置は任意血清型、特にアデノウイルスAd2及びAd7から 本発明により組換えアデノウイルスを構築するのに一般に適用できる。 更に、製造されるアデノウイルスはそのゲノムのレベルに他の変異をもってい てもよい。特に、ウイルスの能力を増加し、ウイルス遺伝子の発現に結び付けら れるその副作用を減らすように他の領域を欠失していてもよい。例えば、特にE 3又はIVa2領域の全部又は一部を欠失していてもよい。但し、E3領域につ いては、gp19Kタンパタ質をコードする部分は保存しておくと特に有利であ る。このタンパク質は実際に、アデノウイルスベクターが(i)その作用を制限 したり、(ii)望ましくない副作用を生じたりするような免疫反応を受けない ようにすることができる。特定態様によると、E3領域を欠失させ、gp19k タンパク質をコードする配列を異種プロモーターの制御下に再導入する。 上述のように、アデノウイルスは遺伝子及び細胞治療用とし て非常に有効な遺伝子導入用ベクターを構成する。このためには、細胞、臓器又 は生物への導入及び/又は発現が所望される異種核酸配列をそのゲノムに挿入す ればよい。この配列は、標的細胞で転写及び場合により翻訳されると治療効果を もつ物質を生成する遺伝子等の1種以上の治療用遺伝子を含み得る。治療物質と しては、特に酵素、血液誘導体、ホルモン、リンホカイン(例えばインターロイ キン、インターフェロン、TNF等)(FR9203120)、成長因子、神経 伝達物質又はその前駆物質もしくは合成酵素、栄養因子(例えばBDNF、CN TF、NGF、TGF、GMF、aFGF、bFGF、NT3、NT5等)、ア ポリポタンパク質(例えばApoAI、ApoAIV、ApoE等)(WO94 /25073)、ジストロフィン又はミニジストロフィン(WO93/0622 3)、腫瘍抑制遺伝子(例えばp53、Rb、Rap1a、DCC、k−ref 等)(WO94/24297)、因子VII、VIII、IX等の凝血関連因子 をコードする遺伝子、自殺遺伝子(例えばチミジンキナーゼ、シトシンデアミナ ーゼ等)、更には天然又は人工免疫グロブリン(Fab)ScFv等、WO94 /29446)の全部又は一部等を挙げることができる。治療用 遺伝子は標的細胞で発現されると遺伝子の発現又は細胞mRNAの転写を制御す ることが可能なアンチセンス遺伝子又は配列でもよい。このような配列はヨーロ ッパ特許第140308号に記載の方法に従い、例えば標的細胞で細胞mRNA の相補的RNAに転写すると、そのタンパク質翻訳を阻止することができる。治 療用遺伝子はワクチン製造の目的では、ヒトで免疫応答を生じることが可能な抗 原性ペプチドをコードする遺伝子でもよい。このような遺伝子としては特に、エ プスタイン−バールウイルス、HIVウイルス、B型肝炎ウイルス(EP185 573)、疑狂犬病ウイルスの特異抗原ペプチド、又は腫瘍特異抗原ペプチド( EP259212)が挙げられる。 一般に、異種核酸配列は感染細胞で機能的な転写プロモーター領域と、目的遺 伝子の3’側に配置され、転写終結シグナル及びポリアデニル化部位に相当する 領域も含む。これらの要素の集合が発現カセットを構成する。プロモーター領域 については、感染細胞で機能できるときに目的遺伝子の発現に天然に関与するプ ロモーター領域とすることができる。(合成タンパク質も含めた他のタンパク質 の発現に関与する)別の起源の領域でもよい。特に、ある遺伝子の転写を特異的 又は非特異的及び 誘導的又は非誘導的に刺激又は抑制する真核もしくはウイルス遺伝子のプロモー ター配列又は任意のプロモーター配列もしくは誘導配列を挙げることができる。 例えば、感染させたい細胞のゲノム、又はウイルスのゲノムに由来するプロモー ター配列、特にアデノウイルスのE1A,MLP遺伝子のプロモーター、CMV 、LTR−RSVプロモーター等を挙げることができる。真核プロモーターとし て、ユビキチンプロモーター(HPRT、ビメンチン、α−アクチン、チューブ リン等)、中間フィラメント(デスミン、ニューロフィラメント、ケラチン、G FAP等)のプロモーター、治療用遺伝子のプロモーター(MDR、CFTR、 VIII因子型等)、組織特異的プロモーター(ピルビン酸キナーゼ、ビリン、 脂肪酸結合腸タンパク質のプロモーター、平滑筋細胞のαアクチンプロモーター 、肝特異的プロモーター、Apo AI、Apo AII、ヒトアルブミン等) 又は刺激応答プロモーター(ステロイドホルモンレセプター、レチノイン酸レセ プター等)も挙げることができる。更に、活性化配列、調節配列又は組織特異的 発現もしくは最大発現を可能にする配列を付加してこれらの発現配列を改変して もよい。また、挿入する核酸が発現配列を含まない場合には、このよう な配列の下流で欠損ウイルスのゲノムに挿入してもよい。 更に、異種核酸配列は標的細胞の分泌経路に合成治療物質を導くシグナル配列 を特に治療用遺伝子の上流に含んでいてもよい。このシグナル配列は治療物質の 天然シグナル配列でもよいし、他の任意の機能的シグナル配列又は人工シグナル 配列でもよい。 治療用遺伝子の発現カセットは従来技術に記載の方法に従って組換えアデノウ イルスのゲノムの種々の部位に挿入することができる。まず第1に、E1欠失の レベルに挿入することができる。配列の付加又は置換によりE3領域のレベルに 挿入してもよい。また、欠失E4領域のレベルに挿入してもよい。 本発明は更に、本発明の方法により得られる精製ウイルス調製物と、この方法 により製造される1種以上の組換え欠損アデノウイルスを含む全医薬組成物にも 関する。本発明の医薬組成物は局所、経口、非経口、鼻腔内、静脈内、筋肉内、 皮下、眼内、経皮等の経路で投与するように調剤することができる。 医薬組成物は注射用製剤に医薬的に許容可能なキャリヤーを含むことが好まし い。キャリヤーとしては、特に滅菌等張塩類溶液(リン酸一ナトリウム、リン酸 二ナトリウム、塩化ナトリ ウム、塩化カリウム、塩化カルシウム、塩化マグネシウム等、又はこのような塩 の混合物)、又は場合に応じて滅菌水もしくは生理的血清を加えて注射可能な溶 質を構成し得る乾燥(特に凍結乾燥)組成物が挙げられる。例えばヒドロゲル等 の他のキャリヤーも利用できる。このヒドロゲルは生体適合性で非細胞毒性の任 意の(ホモ又はヘテロ)ポリマーから調製できる。このようなポリマーは例えば 国際出願WO93/08845に記載されている。特にエチレンオキシド及び/ 又はプロピレンオキシドから得られるようなポリマーは市販されている。注射に 使用するウイルス用量は種々のパラメーター、特に使用する投与経路、該当疾病 、発現させようとする遺伝子、又は所望の治療期間に応じて適応できる。一般に 、本発明による組換えアデノウイルスは104〜1014pfu、好ましくは1 06〜1010pfuの用量形態で調剤及び投与される。pfu(「プラーク形成 単位」)なる用語はアデノウイルス溶液の感染能に対応し、適当な細胞培養物の 感染により測定され、一般に15日後の感染細胞のプラーク数を表す。ウイルス 溶液のpfu力価の測定方法は文献に詳細に記載されている。 治療用遺伝子に応じて、こうして製造したウイルスを遺伝病 (ジストロフィー、嚢胞性線維症等)、神経変性病(アルツハイマー病、パーキ ンソン病、ALS等)、癌、凝血障害又はリポタンパク異常血症に結び付けられ る疾病、ウイルス感染に結び付けられる疾病(肝炎、AIDS等)等を含む多数 の疾病の治療又は予防に使用することができる。 以下、実施例により本発明を更に詳細に説明するが、これらの実施例は単なる 例示であり、発明を制限するものではない。 図面の説明 図1:実施例4により精製したアデノウイルスの安定性試験。 図2:実施例4により精製したアデノウイルスの(逆相)HPLC分析。実施 例3のアデノウイルスとの比較。 図3:半定量的PCR及びプラークアッセイにより測定した293細胞上清へ のアデノウイルスAd−βGalの放出速度。 図4:限外濾過したアデノウイルス上清(実施例5.1)のSource Q 15による溶離プロフィル。 図5:限外濾過したアデノウイルス上清(実施例5.1)からSource Q15樹脂クロマトグラフィーにより回収したウイルスピークのRessour ce QによるHPLC分析。図6:(A)限外濾過したアデノウイルスAd−APOA1上清(実施例5. 3)のSource Q15樹脂による溶離プロフィル。(B)回収したウイル スピークのHPLC(Ressource Q)分析。 図7:(A)限外濾過したアデノウイルスAd−TK上清(実施例5.3)の Source Q15による溶離プロフィル。 回収した種々のウイルスフラクション(ピークの始点から終点)即ちピークの中 間のフラクションF2(B)、ピークの後部のフラクションF3(C)、ピーク の終点のフラクションF4(D)のHPLC(Ressource Q)分析。 図8:アデノウイルス産生細胞培養物の濃縮上清(実施例5.4)のMono Q樹脂による溶離プロフィル。BG25F1:セシウムで精製したウイルス濃 縮土清。BG25C:濃縮感染上清。 図9:アデノウイルス産生細胞培養物の濃縮上清(実施例5.4)のPORO S HQゲルによる溶離プロフィル。BG25F1:セシウムで精製したウイル ス濃縮上清。BG25C:濃縮感染上清。 図10:限外濾過したアデノウイルス上清のSephacr yl S1000HR/Superdex 200HRによるケル浸透精製プロ フィル。 図11:本発明により精製したアデノウイルスストックの電子顕微鏡分析。 図12:密度1.27のウイルスバンドの電子顕微鏡分析。 一般分子生物学技術 プラスミドDNAの分取抽出、プラスミドDNAの塩化セシウム勾配遠心分離 、アガロース又はアクリルアミドケル電気泳動、DNAフラグメントの電気溶離 精製、タンパク質のフェノール又はフェノール−クロロホルム抽出、塩類溶媒中 のDNAのエタノール又はイソプロパノール沈降、大腸菌での形質転換等の分子 生物学で慣用的に使用されている方法は当業者に周知であり、文献に詳細に記載 されている[Maniatis T.ら,“Molecular Clonin g,a Laboratory Manual”,Cold Spring H arbor Laboratory,Cold Spring Harbor, N.Y.,1982;Ausubel F.M.ら(編),“Current P rotocols in Molecular Biology”,John Wiley & Sons,New York,1987]。 pBR322型のプラスミド、pUC及びM13系ファージは市販品とする( Bethesda Research Laboratories)。連結に際 しては、DNAフラグメントをアガロース又はアクリルアミドゲル電気泳動によ りそのサイズに応じて分離し、フェノール又はフェノール/クロロホルム混合物 で抽出し、エタノール沈降させた後、製造業者の指示に従ってT4ファージのD NAリガーゼ(Biolabs)の存在下でインキュベートすればよい。付着5 ’末端の充填は製造業者の指示に従って大腸菌のDNAポリメラーゼI(Bio labs)のKlenowフラグメントにより実施することができる。付着3’ 末端の破壊は、T4ファージのポリメラーゼDNA(Biolabs)を製造業 者の指示に従って使用することにより実施される。付着5’末端の破壊はヌクレ アーゼS1で処理することにより実施される。 合成オリゴヌクレオチドによるin vitro突然変異誘発は、Amers hamから市販されているキットを使用することにより、Taylorら[Nu cleic Acids Res.13(1985)8749−8764]によ り開発され た方法に従って実施することができる。所謂PCR法[olymerase− catalyzed hain eaction,Saiki R.K.ら ,Science 230(1985)1350−1354;Mullis K .B.とFaloona F.A.,Meth.Enzym.155(1987 )335−350]によるDNAフラグメントの酵素増幅は、「DNAサーマル サイクラー」(Perkin Elmer Cetus)を製造業者の指示に従 って使用することにより実施することができる。ヌクレオチド配列の確認は、A mershamにより市販されているキットを使用することにより、Sange rら[Proc.Natl.Acad.Sci.USA,74(1977)54 63−5467]により開発された方法により実施することができる。実施例 実施例1:パッケージング細胞系 本発明の範囲で使用されるパッケージング細胞は、アデノウイルスにより感染 可能であり且つ治療用途に適合可能な任意細胞系から得られる。以下の細胞系か ら選択した細胞が特に好ましい。 −293系細胞 293系はアデノウイルス血清型5(Ad5)のゲノムの左側末端(約11〜 12%)を含むヒト胎児腎細胞系であり、左側ITR、パッケージング領域、E 1a,E1bを含むE1領域、pIXタンパク質をコードする領域及びpIVa 2タンパク質をコードする領域の一部を含む(Grahamら,J.Gen.V irol.36(1977)59)。この系はE1領域を欠損即ちE1領域の全 部又は一部を欠失する組換えアデノウイルスをトランス相補することができ、高 力価をもつウイルスストックを産生することかできる。 −A549系細胞 アデノウイルスのE1領域を相補する細胞をA549細胞から構築した(Im lerら,Gene Ther.(1996)75)。これらの細胞は、誘導プ ロモーターの制御下におかれたE1領域から左側ITRを除去したフラグメント を含む。 −HER系細胞 ヒト胎児網膜細胞(HER)はアデノウイルスにより感染可能である(Byr dら,Oncogene 2(1988)477)。これらの細胞から作製した アデノウイルスパッケージ ング細胞は例えば国際出願WO94/28152又はFallauxらの論文( Hum.Gene Ther.(1996)215)に記載されている。具体的 には、HER細胞のゲノムに組み込まれたヌクレオチド79〜ヌクレオチド57 89のアデノウイルスAd5のゲノムのE1領域を含む911系を挙げることが できる。この細胞系はE1領域を欠損するウイルスを産生することができる。 −IGRP2細胞 IGRP2細胞は誘導プロモーターの制御下のE4領域の機能ユニットを組み 込むことにより293細胞から得られる細胞である。これらの細胞はE1及びE 4領域を欠損するウイルスを産生することができる(Yehら,J.Virol (1996)70)。 −VK細胞 VK(VK2−20及びVK10−9)細胞は誘導プロモーターの制御下のE 4領域全体とpIXタンパク質をコードする領域を組み込むことにより293細 胞から得られる細胞である。これらの細胞はE1及びE4領域を欠損するウイル スを産生することができる(Krougliakら,Hum.Gene Ther.6(1995)1575)。 −293E4細胞 293E4細胞はE4領域全体を組み込むことにより293細胞から得られる 細胞である。これらの細胞はE1及びE4領域を欠損するウイルスを産生するこ とができる(WO95/02697;Cancer Gene Ther.(1 995)322)。実施例2:使用したウイルス 下記実施例の範囲で作製したウイルスは大圃菌のLacZマーカー遺伝子を含 むアデノウイルス(Ad−βGal)、I型ヘルペスウイルスのチミジンキナー ゼをコードする遺伝子を含むアデノウイルス(Ad−TK)、ヒト腫瘍抑制タン パク質をコードする遺伝子p53を含むアデノウイルス、及びアポリポタンパク 質A1をコードするウイルス(Ad−apoAI)である。これらのウイルスは 血清型Ad5から誘導され、以下の構造をもつ。 −例えばヌクレオチド382(HinfI部位)〜3446(Sau3a部位 )におけるE1領域の欠失。 −RSV又はCMVプロモーターの制御下に前記欠失のレベ ルに挿入された遺伝子発現カセット。 −E3領域の欠失。 これらのウイルスの構築は文献に記載されている(WO94/25073、W O95/14102、FR95.01632、Stratford−Perri caudetら,J.Clin.Invest(1992)p626)。当然の ことながら、本発明の方法により他の任意構築物も作製でき、特に他の異種遺伝 子及び/又は他の欠失(例えばE1/E4又はE1/E2)をもつウイルスを作 製することができる。実施例3:細胞溶解によるウイルスの作製 本実施例は、産生されたウイルスを回収するためにパッケージング細胞を溶解 する従来技術のウイルス作製を再現する。 293細胞にAd−βGal又はAd−TKウイルス(実施例2)のプレスト ックを細胞1個当たりウイルス3〜5個の割合(感染多重度MOI=3〜5)で 80〜90%集密まで培養器内感染させる。インキュベーションを40〜72時 間続け、細胞の増殖、屈折性増加、培養基接着の減弱を顕微鏡で観察することに より回収時期を判断する。文献によると、ウイルスサイクルの周期は24〜36 時間である。 実験室作製レベルでは、細胞を損失せずに回収時点で感染培地を除去するよう に、細胞が分離する前に回収し、その後、最小容量にとることが重要である(濃 度倍率は培養寸法に応じて約10〜100倍である)。 その後、3〜6回の連続融解サイクル(ドライアイスで−70℃に冷却したエ タノール、37℃水浴)により核からウイルスを放出させる。 その後、得られた細胞溶解液を低速(2000〜4000rpm)で遠心分離 した後、上清(清澄化細胞溶解液)を2段階の塩化セシウム勾配超遠心により精 製する。 −第1段階はウイルスの密度(1.34)を挟む1.25及び1.40の2つ のセシウム層で35000rpmローターsw41で1.5時問急速に超遠心し 、培地のタンパク質からウイルスを分離する。ローターは処理しようとする容量 に応じて「スイング」ローター(Sw28、Sw41 Beckman)でもよ いし、アングルローター(Ti45、Ti70、Ti70.1 Beckman )でもよい。 −第2段階は、より長時間(使用するローターに応じて10〜40時間)、例 えばローターsw41で35000rpmで 18時間の勾配超遠心であり、ウイルスの真の固有の精製段階を構成する。ウイ ルスは直線勾配中に平衡状態で密度1.34で存在する。 一般に、この段階でウイルスのバンドは最大である。他方、より低密度の細い 2つのバンドも観察され、電子顕微鏡試験によると、密度が大きいほうのバンド は空の又は破壊したウイルス粒子であり、密度が小さいほうのバンドはウイルス サブユニット(ペントン、ヘキソン)であることが判明した。この段階後にチュ ーブに針を刺してウイルスを回収し、G25で透析又は脱塩によりセシウムを除 去する。実施例4:上清中のウイルス作製 本実施例は自然放出後の回収によるウイルス作製実験に関する。放出後にウイ ルスを限外濾過により回収後、塩化セシウムにより精製する。 4.1.プロトコール 本方法では実施例3と異なり、細胞を感染後40〜72時間で回収せず、凍結 −融解サイクルを実施する必要なしに細胞の完全溶解を得るように、インキュベ ーションを8〜12日間続ける。 その後、漸減細孔径(10μm/1.0μm/0.8〜0.2μm)のディー プフィルターで濾過して上清を清澄化する。 ウイルスは0.1μmの寸法であり、この段階で最小細孔径(0.22μm) のフィルターで保持することによるウイルスの損失は全く観察されなかった。 一旦清澄化した上清をその後、カットオフ閾値300kDaのMillipo reスパイラルメンブランでタンジェント限外濾過により濃縮する。 本発明で報告する実験では、濃縮倍率は100mlのシステムの死容積に基づ く。このシステムで容量4〜20リットルの上清を濃縮すると、容量100ml 〜200mlの濃縮液を難なく得ることができた(濃縮倍率20〜100倍に対 応)。 その後、濃縮液を0.22μmで濾過した後、実施例3に記載したように塩化 セシウム遠心分離により精製し、次いで透析段階を実施した。 4.2.結果 純度 細胞内ウイルス(実施例3)のチューブは凝塊(脂質、タンパク質)が時折ウ イルスバンドにぶつかって濁った様相を示す が、本発明の方法により第1の塩化セシウム遠心分離段階後に得られたウイルス 調製物は培地の汚染物質から既に十分に分離したウイルスバンドを示し、汚染物 質は上層に保持される。Resource Qカラムによる高性能液体クロマト グラフィー分析(実施例5)も感染上清の限外濾過により得られた出発材料のこ の純度利得を立証し、核酸(OD260/280比1.8以上)及びタンパク質 (OD260/280比1未満)汚染物質は減少する。 37℃における上清中のウイルスの安定性 感染性培養土清のアリコートを感染後37℃で種々の時間インキュベーション 後に分取し、プラークアッセイ法によりウイルスの安定性を滴定により測定した 。結果は以下の通りである。 ウイルスAd−TK: ・感染後10日力価=3.5×108pfu/ml ・感染後20日力価=3.3×108pfu/ml ウイルスAd−βGal: ・感染後8日力価=5.8×108pfu/ml ・感染後9日力価=3.6×108pfu/ml ・感染後10日力価=3.5×108pfu/ml ・感染後13日力価=4.1×108pfu/ml ・感染後16日力価=5.5×108pfu/ml 得られた結果から明らかなように、感染後少なくとも20日まで上清の力価は 用量精度範囲内で安定である。更に、図1に示すように溶離用緩衝液中でウイル スは−20℃と同様に−80℃でも少なくとも8カ月安定である。 調製物の比感染性 このパラメーターはHPLCにより測定したウイルス粒子数とpfu値の比に 対応し、ウイルス調製物の感染能を表す。FDA勧告によると、このパラメータ ーは100未満でなければならない。このパラメーターは次のように測定した。 293細胞を入れた2系列の培養びんに同時に同時点で同一条件下で同一ウイル スプレストックを感染させた。この実験は組換えアデノウイルスAd−βgal で実施した後、アデノウイルスAd−TKでも実施した。各アデノウイルスで一 方の系列のびんは感染後48時間に回収し、凍結−融解後にセシウム勾配で精製 した細胞内ウイルス生産サンプルとする。他方の系列は感染後10日間インキュ ベートし、上清からウイルスを回収する。得られた精製調製物をプラークアッセ イにより滴定し、6.4M グアニジンでサンプルを変性後にC4 Vydac 4.6×50mmカラムで 逆相HPLCによりPVIIタンパク質濃度を測定することにより、合計ウイル ス粒子数を定量する。ウイルス1個当たり720PVIIコピーとしてPVII タンパク質の量をウイルス粒子数に相関させる(Horwitz,Virolo gy,第2版(1990))。1.0吸光度単位=粒子1.1×1012個/ml を比吸光係数として260nmでデンシトメトリー法により測定した精製調製物 のウイルス粒子数に前記方法を相関させる。 得られた結果によると、ウイルスAd−βGalではこの比は上清ウイルスで 16、細胞内ウイルスで45である。ウイルスAd−TKでは、この比は上清法 でウイルスを回収した場合には78、細胞内法により回収したウイルスでは80 である。 電子顕微鏡分析 この方法は空の粒子又は同時に精製された遊離ウイルスサブユニットの存在を 検出すると共に、精製ウイルス調製物のタンパク質汚染又はウイルス粒子の解離 不能な凝集物の存在を評価することができる。 プロトコール:サンプル20μlを炭素格子に堆積し、ネガ ティブ着色観察のために1.5%酢酸ウラシルで処理する。観察には50kV〜 100kVのJeol 1010電子顕微鏡を使用する。 結果:上清から回収したウイルスを分析すると、汚染物質も凝集物も空のウイ ルス粒子もない適正な調製物を示す。更に、ウイルスの繊維とその規則的な幾何 構造を認めることができる。これらの結果は、本発明により得られるウイルス粒 子の高品質を裏付けている。 HPLC及びSDS PAGEによるタンパク質プロフィルの分析 SDS PAGE分析: サンプル20μlをLaemmliバッファー(Nature227(199 0)680−685)で希釈し、5分問95℃で還元した後、1mm×10ウェ ル、4→20%勾配のNovexゲルに加える。泳動後、ゲルをクーマシーブル ー染色し、Image Master VDS Pharmaciaで分析する 。分析によると、上清から回収したウェルの電気泳動プロフィルは文献のデータ に一致する(Lennart Philipson,1984 H.S Gin sberg編, Plenum press,310−338)。 逆相HPLC分析: 図2は、細胞内から回収した2つのウイルスサンプルと上清法により精製した 1つのウイルスサンプルから得られた3種のクロマトグラムを重ねたものである 。実験条件は、カラムVydac ref 254 Tp5405,RPC4 4.6×50mm、溶媒A:H20+0.07%TFA、溶媒B:CH3CN+0 .07%TFA、直線勾配:T=0分 %B=25;T=50分 %B=50% ;流速=1ml/分、デテクター=215nmである。クロマトグラムはサンプ ル間の完全な一致を示し、各ピークの相対強度に差はない。各ピークの種をシー ケンシングにより決定すると、存在するタンパク質はすべてウイルスに由来する ことが判明した(下表参照)。 トランスダクション効率及び細胞毒性のin vitro分析 24穴プレートで培養したHCT116細胞にMOIを漸増させながら感染さ せ、感染後2及び5日に非感染対照に対する生存細胞の百分率をクリスタルバイ オレット染色法により測定することにより、細胞毒性分析を実施する。 結果を下表に示す。 トランスダクション効率の分析 24穴プレートで培養した複製に許容不能なW162細胞にウイルス粒子濃度 を漸増させながら感染させることにより、アデノウイルスAd−βGalの調製 物のトランスダクション効率を測定する。同一量のウイルス粒子を堆積し、基質 としてX−galと共にインキュベーション後にβ−ガラクトシダーゼ活性を発 現する細胞を感染後48時間に計数する。各青色細胞を1トランスダクション単 位(TDU)として計数し、結果にサンプルの希釈度を乗じ、サンプルのトラン スダクション単位で表した濃度を得る。次に、TDUで表した濃度に対するウイ ルス粒子濃度の比を計算することによりトランスダクション効率を表す。得られ た結果は、精製ウイルスが良好なin vitroトランスダクション効率を示 すことを立証する。 in vivo脳内発現の分析 本発明によるアデノウイルスのin vivo遺伝子導入及び発現効率を評価 する目的で、アデノウイルスを免疫適格マウスOF1の線条体に定位経路で注入 した。このために、107pfuのウイルス1μl容量を(門歯バーを0mmと して)前後方+0.5、中外側2、深さ−3.5の定位点に注入した。 注入後7日に脳を分析した。得られた結果によると、トランスダクション効率 が高く、数千の細胞が導入され、非常に強い核内発現と、高頻度で強い細胞質内 拡散を示す。 4.3.ウイルスの放出速度 本実施例はパッケージング細胞の培養上清へのアデノウイルスの放出速度試験 に関する。 本試験はアデノウイルスのゲノムの領域の相補的オリゴヌクレオチドを用いる 半定量的PCRにより実施した。このために、直鎖化したウイルスDNA(1〜 10ng)を10XPCRバッファー中dXTP(2μl,10mM)、特異的 オリゴヌクレオチド対及びTaq Polymerase(Cetus)の存在 下でインキュベートし、2分間91℃、30サイクル(1分間91℃、2分間ア ニーリング温度、3分間72℃)、5分間72℃、次いで4℃の条件下で30増 幅サイクルにかけた。PCR実験は下記配列のオリゴヌクレオチド対を用いて実 施した。 Ad−βGalを感染させた293細胞の上清で種々の感染後時点で上清中に 放出されたアデノウイルスの量を測定した。得られた結果を図3に示す。この結 果から明らかなように、細胞放出は感染後5又は6日目から開始する。 当然のことながら、同じ目的で他の任意のウイルス測定方法を他の任意のパッ ケージング系で任意種のアデノウイルスに使用することができる。実施例5:限外濾過及びイオン交換によるウイルス精製 本実施例は、濃縮液に含まれるアデノウイルスを如何にして非常に高い収率で 単一イオン交換クロマトグラフィー段階で直接精製できるかを示す。 5.1.プロトコール 従って、本実験では、出発材料は実施例4に記載した濃縮液(又は限外濾渣) から構成する。この濾渣はPBSバッファー(150mM NaClを含有する 10mMリン酸、pH7.2)中5〜50mg/ml、より好ましくは10〜3 0mg/mlの全タンパタ質濃度をもつ。 250mM NaCl、1.0mM MgCl2及び10%グリセロールを含 有するTris/50mM HClバッファー(pH8.0)(バッフアーA)で平 衡化したSource Q15(Pharmacia)を入れたカラムにウイル ス調製物から得られた限外濾過上清を注入する。バッファーA10カラム容量で リンスした後、直線流速60〜300cm/時、より好ましくは12cm/時で 25カラム容量でNaClの直線勾配(250mM→1M)を用いて吸着種を溶 離する。260nmで得られた典型的溶離プロフィルを図4に示す。ウイルス粒 子を含むフラクションを集める。このフラクションは対称な細いピークに対応し 、その保持時間は限外濾過により精製したウイルス粒子調製物で得られる保持時 間に一致する。上記条件下では、ウイルス粒子ピークの優れた分離を維持しなが ら、Source Q15樹脂1ml当たり最低30mgの全タンパク質を注入 することが可能である。 アデノウイルスβ−gal(実施例2)の調製物から実施した典型的実験では 、全タンパク質12.6mg、即ち5×1010PFU及び1.6×1010TD UをResource Qカラム(1ml)に注入した。クロマトグラフィー後 に集めたウイルス粒子ピーク(3.2ml、図5)はタンパク質173μg、3 .2×1010PFU及び2.3×1010TDUを含んでいた。従って、ウイ ルス粒子は70倍(タンパク質の量で表す)に精製され、精製収率はPFUで6 4%、TDUで142%である(下表参照)。 5.2.純度 この精製段階後に集めたフラクションを下記クロマトグラフィーシステムでR esource Qカラム(1ml)で高性能液体クロマトグラフィー(HPL C)により分析すると、ウイルス粒子として純度≧98%(260nmでUV検 出)を示す。クロマトグラフィーシステムは、実施例5.1に記載したようにク ロマトグラフィー精製したフラクション10μlをTris/50mM HCl バッファー(pH8.0)(バッファーB)で平衡化したResource Q 15カラム(ゲル1ml、Pharmacia)に注人する。バッファーB5m lでリンスした後、流速1ml/分でバッファーB中NaCl30mlの直線勾 配(0→1M)を用いて吸着種を溶離する。吸着種を260nmで検出する。こ のHPLC分析(図5)は更に、限外濾渣中に存在する残留ウシ血清アルブミン が分取クロマトグラフィーの間に完全に除去されることを示す。精製フラクショ ン中のその濃度は<0.1%であると推定される。抗BSAポリクローナル抗体 を用いたウェスタンブロット分析(ECL、Amershamで検出)によると 、クロマトグラフィー調製物中のBSA濃度はウイルス1mg当たり100n g未満である。 クロマトグラフィー精製したアデノウイルスフラクションを変性条件下(SD S)にポリアクリルアミドゲル(4→20%)電気泳動分析する。その後、タン パク質バンドを硝酸銀で検出する。この分析によると、クロマトグラフィーによ り得られたアデノウイルス調製物は、非アデノウイルスタンパク質による調製物 の汚染に相当するような付加的タンパク質バンドを示さないので、常法で超遠心 により得られた調製物に少なくとも等しい純度レベルをもつ。 クロマトグラフィーにより得られたアデノウイルス調製物は1.30±0.0 5の吸光度A260nm/A280nm比を示す。この値は超遠心により得られ る最良の調製物で得られる値に等しく、調製物が汚染性タンパク質や汚染性核酸 を含んでいないことを示す。 クロマトグラフィー精製したウイルスAd−βgalを実施例4.2に記載し た条件下で電子顕微鏡分析すると、汚染物質も凝集物も空のウイルス粒子も含ま ない適正な調製物であることが明らかである(図11)。更に、この調製物の塩 化セシウム勾配超遠心によると密度1.30のただ1つのバンドが検出 され、クロマトグラフィー調製物が空の粒子やキャプシドフラグメントで汚染さ れていないことを裏付ける。精製時にはウイルスのクロマトグラフィーピークに 続いてその後部にショルダー(又は二次ピーク)か検出されるが、これは主ピー クに合わせない。このフラクションを塩化セシウム勾配で超遠心すると、密度1 .27のバンドが検出され、このフラクションを組成分析すると核酸を含んでな い。電子顕微鏡分析によると、このフラクションは表面に穴のあいた不規則形状 の粒子を含んでいる(図12)。従って、(DNAを含まない)空の不完全粒子 である。従って、アデノウイルスのクロマトグラフィー精製は精製前に調製物中 に少量存在する空の粒子を除去することが明らかである。 5.3.タンパク質ApoA1又はチミジンキナーゼをコードする遺伝子等の 治療用遺伝子を含むアデノウイルスの精製 本実施例は、治療用タンパタ質をコードする異種核酸配列をそのゲノム中に含 むアデノウイルスを如何にして単一イオン交換クロマトグラフィー段階で直接精 製できるかを示す。更に、アデノウイルスのクロマトグラフィー挙動がこのアデ ノウイルスに含まれる異種核酸配列から独立しているため、種々の異種 核酸配列をもつ種々のアデノウイルスに同一精製方法を実施できることも示す。 典型的精製実験では、感染後10日に回収した細胞培養物の濃縮上清18ml (タンパク質72mg、粒子1.08×1013個)を実施例5.1に記載したシ ステムでクロマトグラフィー精製することにより、タンパク質ApoA1(実施 例2、WO94/25073)をコードする異種核酸配列をそのゲノム中に含む アデノウイルスを精製する(図6A)。クロマトグラフィー後に集めたウイルス 粒子ピーク(14ml、タンパク質1.4mg)は粒子9.98×1012個を含 んでおり、92%の粒子収率と51の精製倍率を示す。この精製段階後に集めた フラクション(図6B)を5.2に記載した条件下でクロマトグラフィー分析す ると、98%を上回るウイルス粒子純度を示す。クロマトグラフィー精製したア デノウイルスフラクションを実施例5.2に記載した条件下で電気泳動分析した 処、この調製物は超遠心により常法で得られた調製物に少なくとも等しい純度レ ベルをもち、汚染性タンパク質や汚染性核酸を含んでいないことが判明した。 別の典型的精製実験では、細胞培養物の濃縮上清36ml (タンパク質180mg、粒子4.69×1013個)を実施例5.1に記載した システムでクロマトグラフィー精製することにより、1型単純ヘルペスのチミジ ンキナーゼタンパク質(実施例2、WO95/14102)をコードする異種核 酸配列をそのゲノムに含むアデノウイルスを精製する(図7A)。クロマトグラ フィー後に集めたウイルス粒子ピーク(20ml、タンパク質5.6mg)は粒 子4.28×1013個を含んでおり、粒子収率91%と精製倍率32を示す。こ の精製段階後に集めたフラクション(図7B〜D)を実施例5.2に記載した条 件下でクロマトグラフィー分析すると、99%を上回るウイルス粒子純度を示し 、吸光度比は1.29であった。クロマトグラフィー精製したアデノウイルスフ ラクションを実施例5.2に記載した条件下で電気泳動分析した処、この調製物 は超遠心により常法で得られた調製物に少なくとも等しい純度レベルをもち、汚 染性タンパク質や汚染性核酸を含んでいないことが判明した。 5.4.細胞内アデノウイルスの強アニオン交換による精製 本実施例は、異種核酸配列をそのゲノム中に含むアデノウイルスを、該ウイル スを産生するパッケージング細胞の溶解液か ら如何にして単一イオン交換クロマトグラフィー段階で直接精製できるかを示す 。 典型的精製実験では、感染後3日に化学的溶解(1%Tween−20)によ り回収した細胞培養物の濃縮溶解液450ml(即ち粒子2.5×1014個)を 実施例5.1に記載したシステム(FineLine Pilot 35カラム ,Pharmacia,Source 15Q樹脂100ml)でクロマトグラ フィー精製することにより、タンパク質β−galをコードする異種核酸配列を そのゲノム中に含むアデノウイルスを精製する。クロマトグラフィー後に集めた ウイルス粒子ピーク(110ml)は粒子2.15×1014個を含んでおり、8 6%の粒子収率を示す。この精製段階後に集めたフラクションを5.2に記載し た条件下でクロマトグラフィー分析すると、98%を上回るウイルス粒子純度を 示す。クロマトグラフィー精製したアデノウイルスフラクションを実施例5.2 に記載した条件下で電気泳動分析した処、この調製物は超遠心により常法で得ら れた調製物に少なくとも等しい純度レベルをもち、汚染性タンパク質又は汚染性 核酸を含まないことが判明した。5.5.限外濾過と種々のカラムでのイオン交換クロマトグラフィーによるウ イルスの精製 本実施例は、マトリックスの第4級アミン基との相互作用によるアニオン交換 を同一分離原理で利用しながら、Source 15Q支持体と異なるゲルを使 用することにより、濃縮液に含まれるアデノウイルスを如何にして単一イオン交 換クロマトグラフィー段階で直接精製できるかを示す。 アデノウイルスの典型的精製実験では、実施例5.1に記載したプロトコール に従い、(β−gal、アポリポタンパク質AI及びTKをコードする)種々の 組換えアデノウイルスをSource Q30ゲルカラムでクロマトグラフィー 精製した。得られた結果によると、Source Q30ゲルは70〜100% の収率で純度約85%のウイルス調製物を得ることができる。更に、得られた結 果によると、Q30はアデノウイルス精製効率1000(理論プレート数により 表す)と精製能0.5〜1×1012pv/ml(ピークが変化せずにクロマト グラフィー精製可能な最大ウイルス量)をもつ。従って、これらの結果から明ら かなように、Source Q30ゲルはSource Q15(純度約99% 、精製効率約8000及 び精製能約2.5〜5×1012pv/ml)よりも性質が劣るが、組換えアデ ノウイルスの精製に利用することができる。 別の典型的なアデノウイルス精製実験では、実施例5.1に記載したプロトコ ールに従い、アデノウイルスβ−galをMonoQ HR 5/5カラムでク ロマトグラフィー精製する。こうして得られた限外濾渣と精製ウイルス調製物に 対応するクロマトグラフィー像を図8に示す。 別の典型的なアデノウイルス精製実験では、実施例5.1に記載したプロトコ ールに従い、アデノウイルスβ−galをPoros HQ/Mカラムでクロマ トグラフィー精製する。こうして得られた限外濾渣と精製ウイルス調製物に対応 するクロマトグラフィー像を図9に示す。実施例6:限外濾過及びゲル浸透によるウイルスの精製 本実施例は、濃縮液(限外濾渣)に含まれるアデノウイルスを如何にして非常 に高い収率でゲル浸透クロマトグラフィーにより直接精製できるかを示す。 6.1.プロトコール 実施例4で得られた限外濾渣200μl(即ちタンパク質1.3mg)を、例 えば150mM NaClを含有するPB Sバッフアー(pH7.2)(バッファーC)で平衡したSephacryl S−1000SF(Pharmacia)を満たしたHR 10/30カラム( Pharmacia)に注入する。種を分画し、流速0.5ml/分でバッファ ーCで溶離し、カラムの出口で260nmでUV検出する。あるいは、100n m〜1000nmの粒子の場合にSephacryl S−1000HRカラム よりも良好な分離を可能にするSephacryl S−2000を満たしたカ ラムを同一実施条件下で使用してもよい。 直列に連結した2つのHR 10/30カラム(Pharmacia)(Se phacryl S−1000HR又はS−2000カラムに続いてSuper dex 200 HRカラムを配置)をバッファーCで平衡したシステムで限外 濾過上清(200μl)をクロマトグラフィー精製することにより、上記2種の ゲル浸透タロマトグラフィーシステムの分離を改善することができる。流速0. 5ml/分でバッファーCにより種を溶離し、260nmでUV検出する。この システムでは、ウイルス粒子ピークはSephacryl S−1000HR又 はSephacryl S−2000カラムを単独で用いたシ ステムよりも著しく良好に低分子量種から分離される。 典型的実験では、Sephacryl S−1000HR−Superdex 200 HR 10/30の2つのカラムからなるシステムで限外濾渣(20 0μl、タンパク質1.3mg)をクロマトグラフィー精製した(図10)。ウ イルス粒子を含むクロマトグラフィーピークを集めた。その保持時間は、超遠心 により精製したウイルス粒子調製物で得られた保持時間に一致する。クロマトグ ラフィー後に集めたウイルス粒子ピーク(7ml)はタンパク質28μg及び3 .5×109PFUを含んでいた。5.2に記載した条件下で分析用イオン交換 クロマトグラフィーにより分析すると、分析カラムに強く保持された汚染物質ピ ークの存在が判明し、その表面積はウイルスピークの表面積の約25%に相当す る。その260nm/280nm吸光度比は1.86であり、この汚染物質ピー クが核酸に対応することを示す。従って、ウイルス粒子は約50倍(タンパク質 の量として表す)に精製され、精製収率はPFUで85%である。 あるいは、バッファーCで平衡したTSK G6000 PWカラム(7.5 ×300mm;TosoHaas)でウイ ルス粒子調製物(限外濾液又はアニオン交換クロマトグラフィーの出口のフラク ション)をクロマトグラフィー精製してもよい。流速0.5ml/分でバッファ ーCで種を溶離し、260nmでUV検出する。更に、直列に連結した2つのカ ラム[TSK G6000 PW(7.5×300mm)カラムに続いてSup erdex 200 HRカラムを配置]をバッファーCで平衡したシステムで 限外濾過上清(50〜200μl)をクロマトグラフィー精製することにより、 クロマトグラフィーシステムの分離、特に低分子量種からのウイルス粒子ピーク の分離を増加すると有利である。実施例7:限外濾過、イオン交換及びゲル浸透によるウイルスの精製 例えばウイルス粒子の純度レベルを更に改善する目的だけでなく、主にウイル ス調製物の後期使用(注入等)に適合可能又は適当な培地でウイルス粒子を条件 付けする目的で、アニオン交換クロマトグラフィー(実施例5)からのウイルス 粒子フラクションを上記ゲル浸透クロマトグラフィーシステムの1つでクロマト グラフィー精製すると有利である。
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Claims (1)

  1. 【特許請求の範囲】 1.パッケージング細胞培養物にウイルスDNAを導入し、産生したウイルスを 上清中に放出後に回収することを特徴とする組換えアデノウイルスの製造方法。 2.ウイルスの少なくとも50%が上清中に放出された時点で回収を行うことを 特徴とする請求項1に記載の方法。 3.ウイルスの少なくとも70%が上清中に放出された時点で回収を行うことを 特徴とする請求項1に記載の方法。 4.ウイルスの少なくとも90%が上清中に放出された時点で回収を行うことを 特徴とする請求項1に記載の方法。 5.限外濾過によりウイルスを回収することを特徴とする請求項1に記載の方法 。 6.限外濾過がタンジェント限外濾過であることを特徴とする請求項5に記載の 方法。 7.1000kDa未満のカットオフ閾値をもつ膜で限外濾過を行うことを特徴 とする請求項5又は6に記載の方法。 8.アニオン交換クロマトグラフィーによりウイルスを回収することを特徴とす る請求項1に記載の方法。 9.アニオン交換クロマトグラフィーが強アニオン交換クロマトグラフィーであ ることを特徴とする請求項8に記載の方法。 10.強アニオン交換クロマトグラフィーがSource Q、Mono Q、 Q Sepharose、Poros HQ及びPoros QE樹脂、Fra ctogel TMAE型樹脂及びToyopearl Super Qから選 択される支持体上で実施されることを特徴とする請求項9に記載の方法。 11.ゲル浸透クロマトグラフィーによりウイルスを回収することを特徴とする 請求項1に記載の方法。 12.ゲル浸透クロマトグラフィーがSephacryl S−500 HR、 Sephacryl S−1000 SF、Sephacryl S−1000 HR、Sephacryl S−2000、Superdex 200HR、 Sepharose 2B、4B又は6B及びTSK G6000 PWゲルか ら選択される支持体上で実施されることを特徴とする請求項11に記載の方法。 13.限外濾過後にアニオン交換クロマトグラフィーを実施することによりウイ ルスを回収することを特徴とする請求項1に記載の方法。 14.限外濾過後にアニオン交換クロマトグラフィーを実施し、更にその後、ゲ ル浸透クロマトグラフィーを実施することによりウイルスを回収することを特徴 とする請求項13に記載の方法。 15.パッケージング細胞がアデノウイルスのE1機能をトランス相補する細胞 であることを特徴とする請求項1から14のいずれか一項に記載の方法。 16.パッケージング細胞がアデノウイルスのE1及びE4機能をトランス相補 する細胞であることを特徴とする請求項15に記載の方法。 17.パッケージング細胞がアデノウイルスのE1及びE2a機能をトランス相 補する細胞であることを特徴とする請求項15に記載の方法。 18.細胞がヒト胎児腎細胞、ヒト網膜芽細胞又はヒト肺癌細胞であることを特 徴とする請求項15から17のいずれか一項に記載の方法。 19.強アニオン交換クロマトグラフィーによる精製段階を含むことを特徴とす る生物培地からの組換えアデノウイルスの精製方法。 20.生物培地が前記ウイルスを産生するパッケージング細胞の上清であること を特徴とする請求項19に記載の方法。 21.生物培地が前記ウイルスを産生するパッケージング細胞の溶解液であるこ とを特徴とする請求項19に記載の方法。 22.生物培地が前記ウイルスから予備精製された溶液であることを特徴とする 請求項19に記載の方法。 23.第4級アミンで官能化した支持体上でクロマトグラフィーを行うことを特 徴とする請求項19に記載の方法。 24.支持体がアガロース、デキストラン、アクリルアミド、シリカ、ポリ[ス チレン−ジビニルベンゼン]、エチレングリコール−メタクリレートコポリマー から単独又は混合物として選択されることを特徴とする請求項23に記載の方法 。 25.クロマトグラフィーがSource Q、Mono Q、Q Sepha rose、Poros HQ、Poros QE、Fractogel TMA E又はToyopearl Super Q樹脂上で実施されることを特徴とす る請求項24に記載の方法。 26.クロマトグラフィーがSource Q、好ましくはSource Q1 5樹脂上で実施されることを特徴とする請求 項25に記載の方法。 27.予備限外濾過段階を含むことを特徴とする請求項19に記載の方法。 28.限外濾過が300〜500kDaのカットオフ閾値をもつ膜によるタンジ ェント限外濾過であることを特徴とする請求項27に記載の方法。 29.請求項1又は19に記載の方法により得られる精製ウイルス調製物。 30.請求項29に記載のウイルス調製物と、医薬的に許容可能なベクターを含 む医薬組成物。 31.アデノウイルスの精製のためのヨージキサノール−5,5’−[(2−ヒ ドロキシ−1,3−プロパンジイル)ビス(アセチルアミノ)]ビス[N,N’ −ビス−(2,3−ジヒドロキシプロピル−2,4,6−トリヨード−1,3− ベンゼンカルボキサミド)]の使用。 32.第1の超遠心段階と、第2の希釈又は透析段階と、第3のアニオン交換ク ロマトグラフィー段階を含む、生物培地からのアデノウイルスの精製方法。
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