HUE031511T2 - Peptid-nanorészecskék és alkalmazásaik - Google Patents

Claims (1)

1. Szabadalmi igénypontok %ptii£észeesk#, amely tartalmai apipÄt> az amfifll papid lertáimaz: hídrofób ppWlte§Mné!; ahol á; hlclroféb pepildilsasegmens lényegében {Tw-LeuWCTrp)* vagy (Leu-1Τρ}^(1»}^ imlnosay-pekvencíáből illy éböi biinciégylk Trp jelentése D-Ttp vagy t.-Trp és mindegyik Leu jelentése DLeu vagy lAeu, m és p jelentése, egymástól függetlenül, egész szám, amelynek értéke 1 - 5, n és g jelentess egymástól függetlenól 0 vagy i, azzal a megkötéssel, hegy amikor Trp jelentése D-Trp. akkor Leu Jelentése L-teu. és amikor Trp jelentése L-Trp. akkor Leu jelentése O-t au, vagy vice verse: és ahol a hidrofil peptldilpe§men| lényegében (Lysjs· iminosav-szekvenbiából áll, ahol r jelentése egész szám, amelynek értéke 1 » 16, ahol a pepíidrészeeske külső félizlnén; tirialmaz llgaobi! is, amilyen keresztül célsejthez kötődhet. Az 1. igénypont szennti pepiidrészeeske, ahol legalább a hidrofil peptidilszegmens egy lys-maradéka vagy az amrtfti peptid Nderminélls amlneeaoporjje aceíi)ezeít.;. Az 1-2. Igénypontok Dó?melyike szerinti pepiidrészeeske. almi az ámhái peptid tartalmazza az iL-tys)~(L-LyaHL-tyst-(L-Trp}-(0-L??u)-iL'Tri)}-(D-Leu}AL-Trp)-(D-Leu)-(L-Trp)"X anvnosav-szekvenciát, ahol X hiányziK vagy jelentése NH::. adott esetben ahol legalább egy L-Lys-maradék aeetilezett ésfvagy az amtifii peptkl N-terminális áminocsoportja acetliezeit, Az 1-3. igénypontok bármelyike szerinti peptidrészecske, ahol a iigáhd llieléiaz:;ItilfélillhI reoepfgrlC íigartdof vggy anlléétéf. ,% 1-4. fénypontok bármelyike szerinti pepiidreszecske, ahoi a pepiid részecske tartalmazza az 1 '4 igénypontok bármelyike szenna kéjesen acetllezatt arnfmí pepiid és az 1-4 igénypontok bármelyike szenna részlegesen acetkcsett amhfii peckel es adott esetben az k4 igénypontok bármelyike szenntt nem aceiilezett amfifil pepiid Keverékét Az 1~S. igénypontok bármelyike szerinti pepiid részecske, améíy hátéaeyáiot is tartalmaz. JA 6, ; igénypont szerinti pepfídrészecske egy alany terápiás kezelésére szolgáló eljárásban történd alkalmazásra, ahol az eljiÄ «rlP: ifiSlpk m pepiidrészecskét az alanynak. 6. igénypont szerinti pepiicírészeoske egy alany beteg szövetének kezelésére szolgáló eljárásban történő alkalmazásra, ahoi az : elírás serin leadjak a pepiidrészecskét az alanynak, és ahof a/pepd.rêSEÂkâltâiiinâl: hatóanyagot, amely tartalmaz radioaktiv anyagot. A peptidrészecske alkáliipÉiráila 8. Ipppint szerint, ahol a beteg szövet égy tumor vagy egy arfehovénás malformácíó. , A 6 igénypont szerinti peptidrészecske m v/fro alkalmazása hatóanyag célzok szállásához {beadásához} < Pozitív töltésű amfifii peptldet tartalmazó készítmény in váró alkalmazása sejtpenetráló ágensként vagy iranszíektáié ágensként, ahol a pozitív töltésű amfifii pepiid tartalmaz hídrofóh pepttdltszegménst és; bicffötll p a p ti d i I s z e g m e n s t. ahol a hidrofob peptidilszegmens tartalmaz {Trp-Leü)rír(Trp)r, vagy (Letelrp)r (Leuíq arn Inosav szekvenciát, ahol mmdegylk Trp jelentése D-Trp vagy mim és mindegyik Leu jelentése D~leu vagy i.-Leu. m és p jelentőse. egymástól füfgetienlL agisrszám, amelynek iiike 4 - ö; n ie g jelentése egymástól függetlenül ö vagy 1.. azzal a megkötéssel, hogy amikor Trp Jelentése 0-Trps akkor Leu jelentése L.-Leu; és amikor Trp jelentése L-Trp, akkor Leu jelentése fXLéu. vagy vice vmsa, ahol a hidrofil peptidilszegmens tartalmaz (Lys)t aminosav-szekvenaát. ahol r jelentése egész szám. amelynek értéke 1 -16; és ahol legalább; azpbfif pepiid Lys-maradékainak egyike vagy N-terminális amiriücsopodja nincs acetiíezve; adott esetben aboi az amfifii pepiid semelyik Lys-mailÉiia li .tűt ämÄ jppÉ iN.4ermiriá%:: árnlnocsoporlja sincs acetiíezve. glzll, Igénypont szerinti in vitro alkáímgzlfe, ahol az amfifii pepticl tartalmazza az {L4LysHL-LysMb*tysHLTrpMD4euHt"T^MÚ-4euMi4fp.H0"UiMMi^ TrppX amínosav-szekvenciát, ahoi X hiányzik vagy jelentése NHs. É 11-12, igénypontok bármelyike szerinti m vjtm alkalmazás, aboi a kisziminy lartaimaz sejtbe bejuttatandó nukleinsav-moiekulát is, Peptidrészeeske, amely tartalmaz egy első amfiíii pepiidet és egy misdttk amfifii pepiidét, az élió és a második amfifl pepiid mindegyiké: egymástól függetlenül tartalmaz hldrofób peptidilszegmensi és hidrofil peptidllszegmenst. ahol a hldrofób pepbdíiszegmens lényegében (Tfp-LeuWO'rp)* vagy (Leu-TrpVíLeu^ aminosav-szekvenciából aii ahol mindegyik Trp jelentése D-Trp vagy L-Trp, és mindegysk Lei5 jelentése D-Leu vagy t-Leu, m és p jelentése, egymástól függetlenül. egész szám. amelynek értéke 1 - δ. n és g jelentése egymástól függetlenül 0 vagy 1 ; azzal a miflitêsteS ibiSf amikor Trp jelentése 0*Trp akkor Leu jelentése L-Leet és :mr§m Ιτρ; jelentése t-Tip, akkor Leu jelentése D-Leu: vagy vice versa, és ahol a hidrofil peptidílszegmens lényegében (Lys)r amlnosav-szekvéneiéből áll, ahol f jelentése egész szám. amelynek értéke 1 15. és ahol az első amfifii pepiid N-termínáíís aminocsoportja és összes Lys-maradéka acetHezeib és ahol a második amfnl pepndnex legalább az N tv rmmà lis aminocsoportja vagy egyik Lys-mamdéka nincs acetiíezve; adott esetben ahol a második amfifii pepiidnek sem az N-temnináiis aminocsoportja. sem a Lys-maradéksí ηIncsenek acefilézve. Άζ 14. igénypont szerinti pepiidrészacske; amely hatóanyagot rs tartalmaz, adott esetben ahol a hatóanyag tartalmaz nuklelnsav-molekulát Az 14-15. Igénypontok bérmeiyilé széintl peptidrészecskm amely továbbá lafiáimiz iígandot köiiiÄliÄla, Az 14-18. igénypontok bármelyike szerinti pepbdrészecske: ahol az első és második amifii pepiid mlniepike tartalmazza az (L-Lys)-{L· LysHL*kysKL-Trp)-(D-Leu}-{L'Trp)-(0''Ley)-(L-Trp}^D-Leu)'(L-Trp}-X a m I n osa v-sze k ve n ci à t : ahol X hlinpjk vagy jelentése NH.?. A 14-17. igénypontok bárroelyike szerinti peptidrészecske in vitro alkalmazása nukleinsav-motekuia sejtbe történő bejuttatására; adott esetben ahoi a nukiernsav-molekula tartalmaz sIRNS-t, mlRNS-t. shRNS-b ONS-t vagy ezek bármilyen kombinációját.