RU2017101172A - Антисмысловые нуклеиновые кислоты - Google Patents
Антисмысловые нуклеиновые кислоты Download PDFInfo
- Publication number
- RU2017101172A RU2017101172A RU2017101172A RU2017101172A RU2017101172A RU 2017101172 A RU2017101172 A RU 2017101172A RU 2017101172 A RU2017101172 A RU 2017101172A RU 2017101172 A RU2017101172 A RU 2017101172A RU 2017101172 A RU2017101172 A RU 2017101172A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- nucleotide sequence
- antisense oligomer
- pharmaceutically acceptable
- oligomer
- hydrate
- Prior art date
Links
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 title 1
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 title 1
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 title 1
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 39
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 39
- 230000000692 anti-sense effect Effects 0.000 claims 28
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims 19
- 230000000295 complement effect Effects 0.000 claims 10
- 201000006938 muscular dystrophy Diseases 0.000 claims 7
- 238000000034 method Methods 0.000 claims 6
- 108091034117 Oligonucleotide Proteins 0.000 claims 4
- 230000035772 mutation Effects 0.000 claims 4
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 4
- 101001053946 Homo sapiens Dystrophin Proteins 0.000 claims 3
- 150000001875 compounds Chemical class 0.000 claims 3
- 108010069091 Dystrophin Proteins 0.000 claims 2
- 125000004573 morpholin-4-yl group Chemical group N1(CCOCC1)* 0.000 claims 2
- 125000002467 phosphate group Chemical group [H]OP(=O)(O[H])O[*] 0.000 claims 2
- FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 4-amino-1-[(2r)-6-amino-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-[[(2r)-2-amino-3-phenylpropanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-methylpentanoyl]amino]hexanoyl]piperidine-4-carboxylic acid Chemical compound C([C@H](C(=O)N[C@H](CC(C)C)C(=O)N[C@H](CCCCN)C(=O)N1CCC(N)(CC1)C(O)=O)NC(=O)[C@H](N)CC=1C=CC=CC=1)C1=CC=CC=C1 FWMNVWWHGCHHJJ-SKKKGAJSSA-N 0.000 claims 1
- HMFHBZSHGGEWLO-SOOFDHNKSA-N D-ribofuranose Chemical compound OC[C@H]1OC(O)[C@H](O)[C@@H]1O HMFHBZSHGGEWLO-SOOFDHNKSA-N 0.000 claims 1
- PYMYPHUHKUWMLA-LMVFSUKVSA-N Ribose Natural products OC[C@@H](O)[C@@H](O)[C@@H](O)C=O PYMYPHUHKUWMLA-LMVFSUKVSA-N 0.000 claims 1
- 239000004480 active ingredient Substances 0.000 claims 1
- 125000000217 alkyl group Chemical group 0.000 claims 1
- 125000002947 alkylene group Chemical group 0.000 claims 1
- HMFHBZSHGGEWLO-UHFFFAOYSA-N alpha-D-Furanose-Ribose Natural products OCC1OC(O)C(O)C1O HMFHBZSHGGEWLO-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 125000003118 aryl group Chemical group 0.000 claims 1
- 230000015572 biosynthetic process Effects 0.000 claims 1
- 239000003937 drug carrier Substances 0.000 claims 1
- 238000004519 manufacturing process Methods 0.000 claims 1
- 238000005259 measurement Methods 0.000 claims 1
- 238000012216 screening Methods 0.000 claims 1
- 239000000126 substance Substances 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/712—Nucleic acids or oligonucleotides having modified sugars, i.e. other than ribose or 2'-deoxyribose
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
- A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
- A61K31/7125—Nucleic acids or oligonucleotides having modified internucleoside linkage, i.e. other than 3'-5' phosphodiesters
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
- C12Q1/68—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving nucleic acids
- C12Q1/6876—Nucleic acid products used in the analysis of nucleic acids, e.g. primers or probes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/11—Antisense
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/32—Chemical structure of the sugar
- C12N2310/323—Chemical structure of the sugar modified ring structure
- C12N2310/3233—Morpholino-type ring
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2320/00—Applications; Uses
- C12N2320/10—Applications; Uses in screening processes
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2320/00—Applications; Uses
- C12N2320/30—Special therapeutic applications
- C12N2320/33—Alteration of splicing
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2330/00—Production
- C12N2330/30—Production chemically synthesised
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q2600/00—Oligonucleotides characterized by their use
- C12Q2600/136—Screening for pharmacological compounds
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q2600/00—Oligonucleotides characterized by their use
- C12Q2600/178—Oligonucleotides characterized by their use miRNA, siRNA or ncRNA
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Zoology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Analytical Chemistry (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Measuring Or Testing Involving Enzymes Or Micro-Organisms (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
Claims (50)
1. Антисмысловой олигомер длиной от 15 до 30 оснований, где
(a) первая часть олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную первой нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне в гене дистрофина человека; и
(b) вторая часть олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную второй нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне,
соединены, где
первая нуклеотидная последовательность и вторая нуклеотидная последовательность не следуют друг за другом и не перекрываются друг с другом, и
антисмысловой олигомер индуцирует пропуск целевого экзона, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
2. Антисмысловой олигомер по п.1, где первая и/или вторая часть олигомера содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную части нуклеотидной последовательности интрона рядом с целевым экзоном, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
3. (Удален).
4. Антисмысловой олигомер по п.1 или 2, где первая нуклеотидная последовательность является нуклеотидной последовательностью из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 1, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
5. Антисмысловой олигомер по п.1 или 2, где вторая нуклеотидная последовательность является нуклеотидной последовательностью из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 2, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
6. Антисмысловой олигомер по п.1 или 2, где две части олигомера, выбранные из группы, состоящей из следующих пунктов с (c) по (e), соединены:
(c) часть олигомера, которая состоит из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 3;
(d) часть олигомера, которая состоит из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 4; и
(e) часть олигомера, которая состоит из нуклеотидной последовательности, комплементарной нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований, выбираемых из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 5, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
7. Антисмысловой олигомер по п.1 или 2, который состоит из нуклеотидной последовательности, выбираемой из группы, состоящей из SEQ ID No с 6 по 9, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
8. Антисмысловой олигомер по любому из пп.1, 2 и 4-7, который является олигонуклеотидом, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
9. Антисмысловой олигомер по п.8, в котором остаток сахара и/или область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, модифицированы, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
10. Антисмысловой олигомер по п.8 или 9, в котором остаток сахара по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является рибозой, в которой 2'-OH-группа заменена любой группой, выбранной из группы, состоящей из OR, R, R'OR, SH, SR, NH2, NHR, NR2, N3, CN, F, Cl, Br и I (где R является алкилом или арилом и R' является алкиленом), или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
11. Антисмысловой олигомер по любому из пп.8-10, в котором область соединения через фосфатную группу по меньшей мере одного нуклеотида, входящего в состав олигонуклеотида, является любой областью, выбранной из группы, состоящей из тиофосфатной связи, дитиофосфатной связи, алкилфосфонатной связи, фосфорамидатной связи и боранофосфатной связи, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
12. Антисмысловой олигомер по любому из пп.1, 2 и 4-7, который является морфолино-олигомером, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
13. Антисмысловой олигомер по п.12, который является морфолино-олигомером, или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
14. Антисмысловой олигомер по п.12 или 13, в котором 5'-конец имеет любую из приведенных ниже химических формул (1)-(3), или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат.
[Формула 26]
15. Фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии, которая содержит в качестве активного ингредиента антисмысловой олигомер по любому из пп.1, 2 и 4-14, или его фармацевтически приемлемую соль или гидрат.
16. Фармацевтическая композиция по п.15, которая содержит фармацевтически приемлемый носитель.
17. Способ лечения мышечной дистрофии, который включает введение пациенту с мышечной дистрофией антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому пп.1, 2 и 4-12, или фармацевтической композиции по п.1 или 16.
18. Способ лечения по п.17, где у пациента с мышечной дистрофией есть мутация (мутации), на которую действует пропуск экзона 44 в гене дистрофина.
19. Способ лечения по п.17 или 18, где пациентом является человек.
20. Применение антисмыслового олигомера или его фармацевтически приемлемой соли или гидрата по любому из пп.1, 2 и 4-14 для получения фармацевтической композиции для лечения мышечной дистрофии.
21. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по любому из пп.1, 2 и 4-14 для применения в лечении мышечной дистрофии.
22. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.21, где у пациента с мышечной дистрофией в указанном лечении есть мутация (мутации), на которую действует пропуск экзона 44 в гене дистрофина.
23. Антисмысловой олигомер или его фармацевтически приемлемая соль или гидрат по п.21 или 22, где пациентом является человек.
24. Способ получения антисмыслового олигомера по п.1, который включает
соединение
(a) первой части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную первой нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне в гене дистрофина человека; и
(b) второй части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную второй нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне,
с образованием антисмыслового олигомера длиной от 15 до 30 оснований, где
первая нуклеотидная последовательность и вторая нуклеотидная последовательность не следуют друг за другом и не перекрываются друг с другом.
25. Способ по п.24, который также включает:
измерение эффективности пропуска при использовании полученного антисмыслового олигомера; и
отбор антисмыслового олигомера, который обладает эффективностью пропуска экзона, превышающей референтное значение.
26. Способ скрининга антисмыслового олигомера, который включает:
(a) отбор
(i) первой части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную первой нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне в гене дистрофина человека; и
(ii) второй части олигомера, которая содержит нуклеотидную последовательность, комплементарную второй нуклеотидной последовательности из 7-15 последовательно расположенных оснований в целевом экзоне, где
первая нуклеотидная последовательность и вторая нуклеотидная последовательность не следуют друг за другом и не перекрываются друг с другом;
(b) соединение первого и второго олигомеров с образованием антисмыслового олигомера длиной от 15 до 30 оснований;
(c) измерение эффективности пропуска экзона при использовании антисмыслового олигомера, полученного на стадии (b); и
(d) отбор антисмыслового олигомера, который обладает эффективностью пропуска экзона, превышающей референтное значение.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2014-124157 | 2014-06-17 | ||
| JP2014124157 | 2014-06-17 | ||
| PCT/JP2015/067238 WO2015194520A1 (ja) | 2014-06-17 | 2015-06-16 | アンチセンス核酸 |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019121781A Division RU2825834C2 (ru) | 2014-06-17 | 2015-06-16 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2017101172A true RU2017101172A (ru) | 2018-07-17 |
| RU2017101172A3 RU2017101172A3 (ru) | 2018-12-24 |
| RU2695430C2 RU2695430C2 (ru) | 2019-07-23 |
Family
ID=54935505
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2017101172A RU2695430C2 (ru) | 2014-06-17 | 2015-06-16 | Антисмысловые нуклеиновые кислоты |
Country Status (29)
| Country | Link |
|---|---|
| US (3) | US9840706B2 (ru) |
| EP (2) | EP3159409B1 (ru) |
| JP (5) | JP6208349B2 (ru) |
| KR (1) | KR102335810B1 (ru) |
| CN (2) | CN106661577B (ru) |
| AU (3) | AU2015277924B2 (ru) |
| BR (2) | BR112016029369B1 (ru) |
| CA (1) | CA2951221A1 (ru) |
| CO (1) | CO2017000357A2 (ru) |
| CY (1) | CY1122462T1 (ru) |
| DK (1) | DK3159409T3 (ru) |
| ES (1) | ES2765463T3 (ru) |
| HR (1) | HRP20200042T1 (ru) |
| HU (1) | HUE047502T2 (ru) |
| IL (1) | IL249574B (ru) |
| LT (1) | LT3159409T (ru) |
| MX (2) | MX2016016526A (ru) |
| MY (1) | MY194170A (ru) |
| PH (1) | PH12016502501A1 (ru) |
| PL (1) | PL3159409T3 (ru) |
| PT (1) | PT3159409T (ru) |
| RS (1) | RS59764B1 (ru) |
| RU (1) | RU2695430C2 (ru) |
| SG (2) | SG11201610130VA (ru) |
| SI (1) | SI3159409T1 (ru) |
| TW (2) | TWI721461B (ru) |
| UA (1) | UA121117C2 (ru) |
| WO (1) | WO2015194520A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201700142B (ru) |
Families Citing this family (32)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| ES2765463T3 (es) * | 2014-06-17 | 2020-06-09 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Acido nucleico antisentido para usar en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne |
| CN108026531B (zh) | 2015-09-15 | 2021-09-14 | 日本新药株式会社 | 反义核酸 |
| US10563199B2 (en) * | 2015-09-16 | 2020-02-18 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Antisense nucleic acid for treating amyotrophy |
| IL295755A (en) | 2015-10-09 | 2022-10-01 | Wave Life Sciences Ltd | Oligonucleotide preparations and methods thereof |
| MA45328A (fr) | 2016-04-01 | 2019-02-06 | Avidity Biosciences Llc | Compositions acide nucléique-polypeptide et utilisations de celles-ci |
| US20190262375A1 (en) | 2016-06-30 | 2019-08-29 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Exon skipping oligomers for muscular dystrophy |
| ES2980686T3 (es) | 2016-12-19 | 2024-10-02 | Sarepta Therapeutics Inc | Conjugados de oligómero de omisión de exones para distrofia muscular |
| KR20240006057A (ko) | 2016-12-19 | 2024-01-12 | 사렙타 쎄러퓨틱스 인코퍼레이티드 | 근육 이상증에 대한 엑손 스킵핑 올리고머 결합체 |
| EP3554553B1 (en) | 2016-12-19 | 2022-07-20 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy |
| CN110381980A (zh) | 2017-01-06 | 2019-10-25 | 艾维迪提生物科学有限责任公司 | 核酸-多肽组合物以及诱导外显子跳读的方法 |
| GB201711809D0 (en) | 2017-07-21 | 2017-09-06 | Governors Of The Univ Of Alberta | Antisense oligonucleotide |
| JP2020537497A (ja) * | 2017-09-22 | 2020-12-24 | アビディティー バイオサイエンシーズ，インク． | エクソンスキッピングを誘発する核酸ポリペプチド組成物と方法 |
| EA201991450A1 (ru) | 2017-09-22 | 2019-12-30 | Сарепта Терапьютикс, Инк. | Конъюгаты олигомеров для пропуска экзона при мышечной дистрофии |
| MX2020005860A (es) | 2017-12-06 | 2020-09-09 | Avidity Biosciences Inc | Composiciones y metodos de tratamiento de atrofia muscular y distrofia miotonica. |
| US10765760B2 (en) | 2018-05-29 | 2020-09-08 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Exon skipping oligomer conjugates for muscular dystrophy |
| MX2021001281A (es) | 2018-08-02 | 2021-07-15 | Dyne Therapeutics Inc | Complejos dirigidos a músculos y sus usos para el tratamiento de distrofinopatías. |
| US11168141B2 (en) | 2018-08-02 | 2021-11-09 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| CA3108289A1 (en) | 2018-08-02 | 2020-02-06 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| AU2019370937A1 (en) * | 2018-11-02 | 2021-05-27 | Biomarin Technologies B.V. | Bispecific antisense oligonucleotides for dystrophin exon skipping |
| JP2023537798A (ja) | 2020-03-19 | 2023-09-06 | アビディティー バイオサイエンシーズ，インク． | 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィーを処置するための組成物および方法 |
| US20230193282A1 (en) | 2021-04-30 | 2023-06-22 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Treatment methods for muscular dystrophy |
| US11771776B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-10-03 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies |
| US11638761B2 (en) | 2021-07-09 | 2023-05-02 | Dyne Therapeutics, Inc. | Muscle targeting complexes and uses thereof for treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy |
| EP4389893A1 (en) | 2021-08-21 | 2024-06-26 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | Human transferrin receptor binding peptide-drug conjugate |
| CA3229962A1 (en) | 2021-08-24 | 2023-03-02 | Peptidream Inc. | Human transferrin receptor-binding antibody-peptide conjugate |
| KR20240055874A (ko) | 2021-09-16 | 2024-04-29 | 어비디티 바이오사이언시스 인크. | 안면견갑상완 근이영양증을 치료하는 조성물 및 방법 |
| CN118488959A (zh) | 2021-12-27 | 2024-08-13 | 日本新药株式会社 | 低聚核酸化合物的制造方法 |
| EP4215614A1 (en) | 2022-01-24 | 2023-07-26 | Dynacure | Combination therapy for dystrophin-related diseases |
| EP4230196A1 (en) | 2022-02-21 | 2023-08-23 | Som Innovation Biotech, S.A. | Compounds for use in the treatment of dystrophinopathies |
| WO2023168427A1 (en) | 2022-03-03 | 2023-09-07 | Yale University | Compositions and methods for delivering therapeutic polynucleotides for exon skipping |
| IL315280A (en) | 2022-03-17 | 2024-10-01 | Sarepta Therapeutics Inc | Morpholino phosphorodiamidate oligomer conjugates |
| US12071621B2 (en) | 2022-04-05 | 2024-08-27 | Avidity Biosciences, Inc. | Anti-transferrin receptor antibody-PMO conjugates for inducing DMD exon 44 skipping |
Family Cites Families (23)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| AU655164B2 (en) | 1989-12-20 | 1994-12-08 | Antivirals Inc. | Uncharged morpholino-based polymers having phosphorous-containing chiral intersubunit linkages |
| JP2924179B2 (ja) | 1993-02-19 | 1999-07-26 | 日本新薬株式会社 | グリセロール誘導体，デバイス及び医薬組成物 |
| FR2705361B1 (fr) * | 1993-05-18 | 1995-08-04 | Centre Nat Rech Scient | Vecteurs viraux et utilisation en thérapie génique. |
| ES2554660T3 (es) | 2002-11-25 | 2015-12-22 | Masafumi Matsuo | Fármacos de ácido nucleico ENA que modifican el corte y empalme en precursores de ARNm |
| WO2004083432A1 (en) | 2003-03-21 | 2004-09-30 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Modulation of exon recognition in pre-mrna by interfering with the secondary rna structure |
| EP3808845A1 (en) | 2004-06-28 | 2021-04-21 | The University Of Western Australia | Antisense oligonucleotides for inducing exon skipping and methods of use thereof |
| EP1857548A1 (en) | 2006-05-19 | 2007-11-21 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Means and method for inducing exon-skipping |
| JP5143450B2 (ja) * | 2007-03-14 | 2013-02-13 | 斉 大戸 | Ｈｌａ−ｂローカスにおける新規アリル |
| CA2704049A1 (en) * | 2007-10-26 | 2009-04-30 | Academisch Ziekenhuis Leiden | Means and methods for counteracting muscle disorders |
| CN101861318A (zh) | 2007-11-15 | 2010-10-13 | Avi生物制药公司 | 合成吗啉代低聚物的方法 |
| EP2119783A1 (en) | 2008-05-14 | 2009-11-18 | Prosensa Technologies B.V. | Method for efficient exon (44) skipping in Duchenne Muscular Dystrophy and associated means |
| US8084601B2 (en) | 2008-09-11 | 2011-12-27 | Royal Holloway And Bedford New College Royal Holloway, University Of London | Oligomers |
| US8871918B2 (en) * | 2008-10-24 | 2014-10-28 | Sarepta Therapeutics, Inc. | Multiple exon skipping compositions for DMD |
| AU2010239779A1 (en) | 2009-04-24 | 2011-11-17 | Prosensa Technologies B.V. | Oligonucleotide comprising an inosine for treating DMD |
| KR102581868B1 (ko) | 2009-11-12 | 2023-10-04 | 더 유니버시티 오브 웨스턴 오스트레일리아 | 안티센스 분자 및 이를 이용한 질환 치료방법 |
| TWI541024B (zh) | 2010-09-01 | 2016-07-11 | 日本新藥股份有限公司 | 反義核酸 |
| CN103501793A (zh) * | 2011-02-08 | 2014-01-08 | 夏洛特-梅克伦堡医院(商业用名:卡罗来纳保健系统) | 反义寡核苷酸 |
| CN110055243B (zh) * | 2011-12-28 | 2024-03-26 | 日本新药株式会社 | 反义核酸 |
| CN104203289B (zh) | 2012-01-27 | 2020-11-03 | 比奥马林技术公司 | 用于治疗杜兴型肌营养不良症和贝克型肌营养不良症的具有改善特性的rna调节性寡核苷酸 |
| JP6460983B2 (ja) * | 2012-07-03 | 2019-01-30 | バイオマリン テクノロジーズ ベー．フェー． | 筋ジストロフィー患者の治療のためのオリゴヌクレオチド |
| JP2014124157A (ja) | 2012-12-27 | 2014-07-07 | Nihon Cornstarch Corp | コーヒー飲料 |
| SI3118311T1 (sl) | 2014-03-12 | 2019-05-31 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | Protismiselna nukleinska kislina |
| ES2765463T3 (es) * | 2014-06-17 | 2020-06-09 | Nippon Shinyaku Co Ltd | Acido nucleico antisentido para usar en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne |
-
2015
- 2015-06-16 ES ES15810097T patent/ES2765463T3/es active Active
- 2015-06-16 EP EP15810097.4A patent/EP3159409B1/en active Active
- 2015-06-16 WO PCT/JP2015/067238 patent/WO2015194520A1/ja active Application Filing
- 2015-06-16 HU HUE15810097A patent/HUE047502T2/hu unknown
- 2015-06-16 SG SG11201610130VA patent/SG11201610130VA/en unknown
- 2015-06-16 SG SG10201912858VA patent/SG10201912858VA/en unknown
- 2015-06-16 LT LTEP15810097.4T patent/LT3159409T/lt unknown
- 2015-06-16 CN CN201580037016.2A patent/CN106661577B/zh active Active
- 2015-06-16 AU AU2015277924A patent/AU2015277924B2/en active Active
- 2015-06-16 RU RU2017101172A patent/RU2695430C2/ru active
- 2015-06-16 SI SI201531057T patent/SI3159409T1/sl unknown
- 2015-06-16 DK DK15810097.4T patent/DK3159409T3/da active
- 2015-06-16 MX MX2016016526A patent/MX2016016526A/es active IP Right Grant
- 2015-06-16 BR BR112016029369-0A patent/BR112016029369B1/pt active IP Right Grant
- 2015-06-16 EP EP19208809.4A patent/EP3660154A1/en active Pending
- 2015-06-16 CN CN202010289118.6A patent/CN111575282B/zh active Active
- 2015-06-16 TW TW108121749A patent/TWI721461B/zh active
- 2015-06-16 MY MYPI2016704648A patent/MY194170A/en unknown
- 2015-06-16 KR KR1020167036291A patent/KR102335810B1/ko active IP Right Grant
- 2015-06-16 TW TW104119378A patent/TWI666317B/zh active
- 2015-06-16 BR BR122020020864-3A patent/BR122020020864B1/pt active IP Right Grant
- 2015-06-16 PL PL15810097T patent/PL3159409T3/pl unknown
- 2015-06-16 PT PT158100974T patent/PT3159409T/pt unknown
- 2015-06-16 UA UAA201700424A patent/UA121117C2/uk unknown
- 2015-06-16 US US15/314,535 patent/US9840706B2/en active Active
- 2015-06-16 CA CA2951221A patent/CA2951221A1/en active Pending
- 2015-06-16 RS RS20200002A patent/RS59764B1/sr unknown
- 2015-06-16 JP JP2016529346A patent/JP6208349B2/ja active Active
-
2016
- 2016-12-13 MX MX2020004417A patent/MX2020004417A/es unknown
- 2016-12-14 PH PH12016502501A patent/PH12016502501A1/en unknown
- 2016-12-14 IL IL249574A patent/IL249574B/en active IP Right Grant
-
2017
- 2017-01-06 ZA ZA2017/00142A patent/ZA201700142B/en unknown
- 2017-01-16 CO CONC2017/0000357A patent/CO2017000357A2/es unknown
- 2017-08-15 US US15/677,071 patent/US11193125B2/en active Active
- 2017-09-06 JP JP2017171127A patent/JP6701139B2/ja active Active
-
2020
- 2020-01-08 CY CY20201100011T patent/CY1122462T1/el unknown
- 2020-01-10 HR HRP20200042TT patent/HRP20200042T1/hr unknown
- 2020-05-01 JP JP2020080938A patent/JP7041879B2/ja active Active
-
2021
- 2021-05-25 AU AU2021203383A patent/AU2021203383B2/en active Active
- 2021-11-02 US US17/517,006 patent/US12060556B2/en active Active
-
2022
- 2022-03-01 JP JP2022030557A patent/JP2022082539A/ja not_active Withdrawn
-
2023
- 2023-12-26 JP JP2023218761A patent/JP2024023899A/ja active Pending
-
2024
- 2024-02-27 AU AU2024201290A patent/AU2024201290A1/en active Pending
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2017101172A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| RU2016139108A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| RU2018113276A (ru) | Антисмысловая нуклеиновая кислота | |
| RU2013114396A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| ES2857702T3 (es) | Oligonucleótidos para la reducción de la expresión de PD-L1 | |
| CN102906263B (zh) | 用于控制蜂中的瓦螨的组合物 | |
| JP2021074021A5 (ru) | ||
| RU2501803C2 (ru) | Композиции и способы модуляции экспрессии рецептора фактора роста фибробластов 4 (fgfr4) | |
| JP2018183178A5 (ru) | ||
| CY1119880T1 (el) | Παραγωγα πυρρολοπυριμιδινης για χρηση στη θεραπεια ιικων λοιμωξεων | |
| RU2014130600A (ru) | Антисмысловые нуклеиновые кислоты | |
| US10041074B2 (en) | Euchromatic region targeting methods for modulating gene expression | |
| JP2018199700A5 (ru) | ||
| JP2016502858A5 (ru) | ||
| RU2011119479A (ru) | Модуляция экспрессии фактора 11 | |
| RU2016146819A (ru) | Композиции и способы модулирования экспрессии рецептора гормона роста | |
| RU2009145502A (ru) | Одноцепочечная кольцевая рнк и способ ее получения | |
| ES2705066T3 (es) | Oligonucleótidos antisentido como inhibidores de la señalización TGF-R | |
| DE60325016D1 (de) | Oligonukleotide mit alternierenden segmenten und deren verwendungen | |
| RU2014117018A (ru) | Аптамер против ngf и его применение | |
| RU2015151202A (ru) | Композиции и способы модулирования экспрессии hbv и ttr | |
| RU2016146817A (ru) | Композиции и способы модулирования экспрессии ангиопоэтин-подобного белка 3 | |
| JP2016523087A5 (ru) | ||
| RU2015100198A (ru) | Хиральный адъювант нуклеиновой кислоты | |
| US9062121B2 (en) | Stabilized STAT3 decoy oligonucleotides and uses therefore |